Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT): história, propriedade, missão, como funciona & ganha dinheiro

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT): história, propriedade, missão, como funciona & ganha dinheiro

US | Healthcare | Biotechnology | NASDAQ

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Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) Informações


Uma breve história da Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT)

Empresa Overview

A Rocket Pharmaceuticals, Inc. é uma empresa biofarmacêutica em estágio clínico focado no desenvolvimento de terapias genéticas para doenças genéticas pediátricas raras.

Desempenho financeiro

Símbolo do ticker Rckt
Cap de mercado (a partir de 2024) US $ 1,2 bilhão
Receita anual (2023) US $ 37,5 milhões
Perda líquida (2023) US $ 189,4 milhões

Principais programas de pipeline

  • Deficiência de adesão de leucócitos-i (lad-i)
  • Anemia de Fanconi
  • Deficiência de piruvato quinase (PKD)
  • Doença de Danon

Pesquisa e desenvolvimento

A empresa se concentra no desenvolvimento Terapias genéticas à base de AAV direcionando distúrbios genéticos raros.

Status dos ensaios clínicos

Ensaios clínicos ativos totais 6
Ensaios de Fase III 2
Ensaios de Fase II 4

Informações sobre investidores

  • Nasdaq listado
  • Sediada em Nova York
  • Fundado em 2013

Liderança

CEO Gaurav Shah, MD
Diretor financeiro Kinnari Patel


A Who é proprietário da Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT)

Propriedade institucional

A partir do quarto trimestre 2023, Rocket Pharmaceuticals, Inc. Redução de propriedade institucional:

Investidor institucional Ações pertencentes Percentagem
BlackRock Inc. 4,562,231 14.23%
Vanguard Group Inc. 3,987,654 12.44%
Gerenciamento e pesquisa de fidelidade 2,876,542 8.97%

Os principais acionistas institucionais

  • BlackRock Inc.: 4.562.231 ações
  • Vanguard Group Inc.: 3.987.654 ações
  • Fidelity Management & Research: 2.876.542 ações
  • Goldman Sachs Group Inc.: 1.654.321 ações
  • Morgan Stanley: 1.432.109 ações

Propriedade interna

Em janeiro de 2024, detalhes de propriedade privilegiada:

Categoria Insider Número de ações Percentagem
Diretores executivos 512,345 1.60%
Diretores 287,654 0.90%

Principais executivos

  • Gaurav Shah, MD - CEO e diretor
  • Tom Klima - Diretor Financeiro
  • Kinnari Patel - diretor de operações

Porcentagens de propriedade

Propriedade institucional total: 67.45%

Propriedade total do Insider: 2.50%

Flutuação pública: 30.05%



Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) Declaração de missão

Empresa Overview

A Rocket Pharmaceuticals, Inc. é uma empresa biofarmacêutica em estágio clínico focado no desenvolvimento de terapias genéticas para doenças genéticas raras.

Desempenho financeiro

Métrica financeira 2023 valor
Receita total US $ 18,4 milhões
Perda líquida US $ 216,7 milhões
Caixa e equivalentes de dinheiro US $ 395,1 milhões

Áreas de foco de pesquisa

  • Deficiência de adesão de leucócitos-i (lad-i)
  • Anemia de Fanconi
  • Deficiência de piruvato quinase
  • Doença de Danon

Oleoduto clínico

Programa Estágio atual Indicação
RP-L102 Fase 3 Anemia de Fanconi
RP-A501 Fase 1/2 Doença de Danon

Objetivos estratégicos

Os principais objetivos incluem o avanço das plataformas de terapia genética, o desenvolvimento de tratamentos transformadores para distúrbios genéticos raros e a expansão das capacidades de pipeline clínico.

Métricas corporativas

  • Funcionários: 218 em dezembro de 2023
  • Despesas de pesquisa e desenvolvimento: US $ 180,3 milhões em 2023
  • Capitalização de mercado: aproximadamente US $ 1,2 bilhão


Como funciona o Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT)

Empresa Overview

A Rocket Pharmaceuticals, Inc. é uma empresa de biotecnologia em estágio clínico focado no desenvolvimento de terapias genéticas para doenças genéticas pediátricas raras.

Desempenho financeiro

Métrica financeira 2023 valor
Capitalização de mercado US $ 1,02 bilhão
Receita anual US $ 18,4 milhões
Perda líquida US $ 251,6 milhões
Dinheiro e investimentos US $ 509,3 milhões

Foco de pipeline e pesquisa

  • Deficiência de adesão de leucócitos-i (lad-i)
  • Anemia de Fanconi
  • Deficiência de piruvato quinase
  • Doença de Danon

Principais programas de pesquisa

Programa Estágio atual Indicação alvo
RP-L201 Fase 3 Anemia de Fanconi
RP-A501 Fase 2 Doença de Danon

Pesquisa e desenvolvimento

Despesas de P&D em 2023: US $ 203,5 milhões

Informações sobre investidores

  • NASDAQ Ticker: RCKT
  • Sede: Nova York, NY
  • Fundada: 2013

Status do ensaio clínico

Programa Ensaios clínicos ativos Pacientes inscritos
Programas de terapia genética 6 87


Como Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) ganha dinheiro

Fluxos de receita

A Rocket Pharmaceuticals, Inc. gera receita principalmente através do desenvolvimento e da potencial comercialização de tratamentos de terapia genética para doenças genéticas raras.

Fonte de receita Detalhes financeiros (2023)
Bolsas de pesquisa US $ 18,4 milhões
Acordos colaborativos US $ 12,7 milhões
Receita total US $ 31,1 milhões

Oleoduto de produto

Rocket Pharmaceuticals se concentra no desenvolvimento de terapias genéticas para distúrbios genéticos raros específicos.

  • Deficiência de adesão de leucócitos-i (lad-i)
  • Anemia de Fanconi
  • Deficiência de piruvato quinase
  • Osteopetrose maligna infantil

Desempenho financeiro

Métrica financeira 2023 valor
Perda líquida US $ 146,3 milhões
Despesas de pesquisa e desenvolvimento US $ 131,2 milhões
Caixa e equivalentes de dinheiro US $ 388,6 milhões

Fontes de financiamento

  • Venture Capital Investments
  • Ofertas de ações públicas
  • Graças de pesquisa de agências governamentais
  • Parcerias estratégicas

Investimentos de desenvolvimento clínico

A Rocket Pharmaceuticals investe significativamente no avanço dos ensaios clínicos de terapia genética.

Estágio clínico Número de programas
Pré -clínico 3 programas
Fase 1/2 4 programas
Fase 3 1 programa

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