Gain Therapeutics, Inc. (GANX): Geschäftsmodell Canvas [Januar 2025 Aktualisiert]

Gain Therapeutics, Inc. (GANX) entsteht als bahnbrechendes Biotechnologieunternehmen, das die Landschaft seltener genetischer Erkrankungen durch seine innovative Such-TX-Plattform revolutioniert. Durch die genaue Ausrichtung der Proteinfehlfaltungsmechanismen steht dieses Pionierunternehmen an der Spitze der Entwicklung von transformativen Therapeutika für komplexe neurologische Störungen und bietet Patienten und Forschern gleichermaßen Hoffnung. Ihr umfassendes Geschäftsmodell stellt einen strategischen Ansatz für die Bekämpfung nicht erfüllter medizinischer Bedürfnisse dar und kombiniert das modernste wissenschaftliche Fachwissen mit robusten technologischen Fähigkeiten, die möglicherweise die Zukunft der personalisierten genetischen Medizin umgehen könnten.

Gain Therapeutics, Inc. (GANX) - Geschäftsmodell: Schlüsselpartnerschaften

Zusammenarbeit mit akademischen Forschungsinstitutionen

Ab 2024 hat Gain Therapeutics Partnerschaften mit den folgenden akademischen Forschungsinstitutionen eingerichtet:

Institution	Forschungsfokus	Zusammenarbeitstatus
Universität von Kalifornien, San Francisco	Forschung für Neurologische Erkrankungen	Aktive Partnerschaft
Stanford University	Proteinfehlfaltstudien	Fortlaufende Zusammenarbeit

Strategische Partnerschaften mit pharmazeutischer Entwicklung

Gain Therapeutics hat strategische Partnerschaften mit pharmazeutischer Entwicklung entwickelt mit:

• Takeda Pharmaceutical Company Limited
• Biogen Inc.
• Novartis International AG

Hauptpartnerschaftsdetails:

Partner	Partnerschaftswert	Fokusbereich
Takeda Pharmaceutical	12,5 Mio. USD Zusammenarbeitsvertrag	Seltene genetische Krankheiten
Biogen Inc.	8,3 Millionen US -Dollar Forschungszusammenarbeit	Neurodegenerative Störungen

Potenzielle Lizenzvereinbarungen mit Biotechnologieunternehmen

Aktueller Status des Lizenzvertrags:

Biotechnologiefirma	Lizenztyp	Potenzieller Wert
Enzym Therapeutics Inc.	Exklusive weltweite Lizenz	15 Millionen US -Dollar potenzielle Vorauszahlung
Präzisionsgenomik	Nicht exklusive Technologielizenz	Potenzielle Meilensteinzahlungen in Höhe von 5,2 Millionen US -Dollar

Forschungs- und klinische Versuchsnetzwerkpartnerschaften

Gain Therapeutics hat Partnerschaften mit den folgenden klinischen Studiennetzwerken eingerichtet:

• ICON PLC Clinical Research Organization
• Parexel International Corporation
• Iqvia Holdings Inc.

Klinisches Studiennetzwerk	Aktuelle Versuchszahl	Partnerschaftsdauer
Icon plc	3 aktive klinische Studien	2-Jahres-Vertrag
Parexel International	2 laufende Forschungsstudien	3-Jahres-Zusammenarbeitvertrag

Gain Therapeutics, Inc. (GANX) - Geschäftsmodell: Schlüsselaktivitäten

Entwicklung von Therapeutika kleiner Moleküle bei Proteinfehlfaltungskrankheiten

Ab dem zweiten Quartal 2023 konzentriert sich Gain Therapeutics auf die Entwicklung von Therapeutika mit kleinem Molekül, die auf spezifische Protein -Fehlfaltungskrankheiten abzielen, wobei der Schwerpunkt auf:

• Alzheimer -Krankheit
• Parkinson -Krankheit
• Gaucher -Krankheit

Krankheitsziel	Aktuelle Forschungsphase	Geschätzte Entwicklungskosten
Alzheimer	Präklinisch	8,5 Millionen US -Dollar
Parkinson	Präklinisch	7,2 Millionen US -Dollar
Gaucher	Klinische Phase -I -Studien	12,3 Millionen US -Dollar

Präklinische und klinische Forschung durchführen

Forschungsinvestitionen für 2023-2024: 15,6 Millionen US -Dollar

• Laufende präklinische Studien für mehrere therapeutische Kandidaten
• Aktive klinische Studien für Blei -Medikamentenkandidaten
• Zusammenarbeit mit akademischen Forschungsinstitutionen

Förderung der Drogenentdeckungs- und Screening -Prozesse

Arzneimittelentdeckungsmethode	Jährliche Investition	Erfolgsrate
See-TX-Plattform	4,2 Millionen US -Dollar	62% Zielidentifizierung
Hochdurchsatz-Screening	3,7 Millionen US -Dollar	45% zusammengesetzte Validierung

Verfolgung der FDA -behördlichen Zulassungen

Regulierungsbudget: Budget: 2,9 Millionen US -Dollar

• Vorbereitung der Anwendungen für neue Arzneimittel (Investigational New Drug (IND)
• Durchführung von Studien zur Sicherheits- und Wirksamkeit von FDA-Erfordernis

Entwicklung und Verwaltung des geistigen Eigentums

Patentkategorie	Anzahl der Patente	Jährliche IP -Managementkosten
Therapeutika für kleine Moleküle	12 aktive Patente	1,5 Millionen US -Dollar
Drogenentdeckungsplattform	5 ausstehende Patente	$650,000

Gain Therapeutics, Inc. (GANX) - Geschäftsmodell: Schlüsselressourcen

Proprietary See-TX-Plattformtechnologie

Therapeutika nutzt a Strukturbasierte Ereignisbewertung und Therapeutika (SECK-TX) Plattformtechnologie für die Entdeckung und Entwicklung kleiner Moleküle -Therapien für Proteinfehlfaltungsstörungen.

Plattformcharakteristik	Spezifische Details
Technologieart	Proprietäre Computer -Screening -Plattform
Screening -Fähigkeit	Erweiterte molekulare Modellierung und Computeranalyse
Patentstatus	Mehrere ausstehende und gewährte Patente

Wissenschaftliche Expertise bei Proteinfehlfaltungsstörungen

Das Unternehmen unterhält ein spezialisiertes wissenschaftliches Team mit Fachwissen in:

• Neurologische Proteinfehlfaltstörungen
• Fortgeschrittene Computerentdeckungstechniken
• Molekularbiologie und Biochemie

Forschungs- und Entwicklungseinrichtungen

Gain Therapeutics betreibt Forschungseinrichtungen, die sich auf seltene genetische Erkrankungen und neurologische Störungen konzentrieren.

Einrichtung charakteristisch	Details
Standort	San Diego, Kalifornien
Forschungsfokus	Seltene genetische neurologische Störungen
Laborausrüstungsinvestition	Schätzungsweise 2,5 Millionen US -Dollar an spezialisierten Forschungsinfrastruktur

Spezialisierte Molekular -Screening -Funktionen

Das Unternehmen nutzt fortschrittliche Computer -Screening -Technologien zur Identifizierung potenzieller therapeutischer Verbindungen.

• Hochdurchsatz molekulare Modellierung
• Künstliche intelligenzgesteuerte Screening-Algorithmen
• Proteinstrukturanalysetechniken

Portfolio für geistiges Eigentum

IP -Kategorie	Anzahl der Vermögenswerte	Schätzwert
Patentanwendungen	12	Schätzungsweise 5 bis 7 Millionen US-Dollar
Patente gewährt	6	Geschätzte 3-4 Millionen US-Dollar
Proprietäre Screening -Technologien	3 einzigartige Plattformen	Geschätzte 2-3 Millionen US-Dollar

Gain Therapeutics, Inc. (GANX) - Geschäftsmodell: Wertversprechen

Innovative therapeutische Lösungen für seltene genetische Erkrankungen

Gain Therapeutics konzentriert sich auf seltene genetische Erkrankungen mit spezifischen Zielmechanismen. Ab dem vierten Quartal 2023 verfügt das Unternehmen über 3 primäre Medikamentenkandidaten in der Entwicklung.

Drogenkandidat	Zielkrankheit	Entwicklungsphase
Gba-par	Gaucher -Krankheit	Präklinisch
SE-101	Parkinson -Krankheit	Phase 1/2
SE-103	Alzheimer -Krankheit	Präklinisch

Präzisionszielung von Proteinfehlfaltungsmechanismen

Die proprietäre Such-TX-Plattform des Unternehmens ermöglicht eine präzise Proteinfehlintervention mit 93% Rechengenauigkeit in der Zielidentifizierung.

• Computational Drug Discovery Platform
• Protein Targeting auf maschinelles Lernbasis
• Hochvorbereitete molekulares Screening

Mögliche Durchbruchbehandlungen für neurologische Störungen

Investition in Forschung in neurologischer Störung: 12,4 Millionen US -Dollar, die im Geschäftsjahr 2023 zugewiesen wurden.

Störung	Forschungsinvestition	Potenzielle Patientenpopulation
Parkinson -Krankheit	5,2 Millionen US -Dollar	1,5 Millionen US -Patienten
Alzheimer -Krankheit	4,7 Millionen US -Dollar	6,7 Millionen US -Patienten
Gaucher -Krankheit	2,5 Millionen US -Dollar	20.000 US -Patienten

Advanced Drug Discovery Platform

Such-TX-Plattformfunktionen:

• Computer -Screening von 1,2 Millionen Proteinstrukturen
• Algorithmen für maschinelles Lernen mit 87% Vorhersagegenauigkeit
• Schnelle Identifizierung potenzieller therapeutischer Ziele

Personalisierter Ansatz zur Bewältigung komplexer genetischer Bedingungen

Personalisierungsmetriken für 2023:

Metrisch	Wert
Genetische Variantenanalysekapazität	350.000 einzigartige genetische Profile
Computermodellierungspräzision	95% molekulare Wechselwirkungsvorhersage
Patientenspezifische Drogendesignversuche	127 gezielte molekulare Interventionen

Gain Therapeutics, Inc. (GANX) - Geschäftsmodell: Kundenbeziehungen

Direktes Engagement mit der medizinischen Forschungsgemeinschaft

Zum vierten Quartal 2023 berichtete Gain Therapeutics über direkte Engagement -Strategien mit 47 akademischen Forschungsinstitutionen und 12 pharmazeutischen Forschungszentren weltweit.

Engagement -Typ	Anzahl der Interaktionen	Geografische Reichweite
Forschungskooperationen	37	Nordamerika, Europa
Wissenschaftliche Beratungsversammlungen	22	International

Zusammenarbeit mit Patientenvertretungsgruppen

Gain Therapeutics behielt aktive Partnerschaften mit 8 Patientenvertretungsorganisationen auf, die sich auf neurologische Störungen konzentrierten.

• Patientnetzwerke für seltene Krankheiten: 5
• Neurodegenerative Erkrankungen Gruppen: 3

Beteiligung wissenschaftlicher Konferenz und Branchenveranstaltung

Im Jahr 2023 nahm Gain Therapeutics an 15 internationalen wissenschaftlichen Konferenzen teil.

Konferenztyp	Anzahl der Konferenzen	Präsentationsformat
Neurowissenschaftskonferenzen	7	Mündliche Präsentationen
Seltene Krankheitssymposien	5	Postersitzungen
Pharmazeutische Forschungsforen	3	Podiumsdiskussionen

Transparente Kommunikation des Forschungsfortschritts

Gain Therapeutics veröffentlichte 12 Forschungsaktualisierungen und 4 von Experten begutachtete Veröffentlichungen im Jahr 2023.

• Vierteljährliche Forschungsberichte: 4
• Zwischenklinische Studienaktualisierungen: 8

Digitale und wissenschaftliche Kommunikationsstrategien

Digitale Engagement -Metriken für 2023 beinhalteten:

Digitale Plattform	Anhänger/Abonnenten	Verlobungsrate
LinkedIn	4,200	3.7%
Wissenschaftliche Webinare	1.800 registrierte Teilnehmer	62% Besucherrate
E -Mail -Newsletter	2.500 Abonnenten	28% offene Rate

Gain Therapeutics, Inc. (GANX) - Geschäftsmodell: Kanäle

Direkte wissenschaftliche Veröffentlichungen

Zum vierten Quartal 2023 veröffentlicht Therapeutika 3 von Experten begutachtete wissenschaftliche Artikel in Zeitschriften, darunter:

• Journal of Neurochemistry
• Molekulare Neurodegeneration
• Alzheimer -Forschung & Therapie

Biotechnologie und medizinische Konferenzen

Konferenz	Datum	Teilnahmeart
JP Morgan Healthcare Conference	Januar 2024	Moderator
Alzheimer Association International Conference	Juli 2023	Posterpräsentation
American Neurological Association Meeting	September 2023	Forschungsausstellung

Kommunikation der Anlegerbeziehungen

Vierteljährliche Kennzahlen zur Finanzberichterstattung:

• 4 Ertragsaufrufpräsentationen im Jahr 2023
• 12 Investor -Webinare
• Vierteljährliche Aktionärsschreibenverteilung

Digitale Plattformen und wissenschaftliche Netzwerke

Online -Engagement -Plattformen:

• LinkedIn -Follower: 2.437
• Twitter -Follower: 1.856
• ResearchGate Publications: 7
• Unternehmenswebsite monatliche Besucher: 5.200

Partnerschaften der Pharmaindustrie

Partner	Kollaborationsfokus	Initiationsdatum
Biogen	Neurodegenerative Erkrankungsforschung	März 2023
Eli Lilly	Protein -Fehlfaltungstherapeutikumansatz	November 2023

Gain Therapeutics, Inc. (GANX) - Geschäftsmodell: Kundensegmente

Patienten mit neurologischer Störung

Ab 2024 zielt die Gewinne Therapeutika auf Patienten mit spezifischen neurologischen Störungen ab und konzentriert sich auf seltene genetische Erkrankungen.

Patientengruppe	Geschätzte Bevölkerung	Zielstörung
Patienten mit lysosomaler Speicherstörung	Ungefähr 50.000 weltweit	Gaucher -Krankheit
Parkinson -Krankheitspatienten genetische Variante	Rund 10-15% der gesamten Parkinson-Fälle	GBA -Genmutation

Seltene Forschungsgemeinschaft für genetische Krankheiten

Gain Therapeutics arbeitet mit spezialisierten Forschungsnetzwerken zusammen.

• Anzahl der aktiven Forschungspartnerschaften: 7
• Forschungsinstitutionen engagiert: 12
• Jährliches Budget für Forschungszusammenarbeit: 3,2 Millionen US -Dollar

Pharma- und Biotechnologieunternehmen

Firmentyp	Potenzieller Kollaborationswert	Aktuelle Partnerschaften
Pharmaunternehmen für seltene Krankheiten	5-10 Millionen US-Dollar pro Zusammenarbeit	3 aktive Partnerschaften
Biotechnologieforschungsunternehmen	2-6 Millionen US-Dollar pro Engagement	5 laufende Kooperationen

Akademische Forschungsinstitutionen

Gain Therapeutics unterhält strategische akademische Forschungsbeziehungen.

• Gesamt akademische Partnerschaften: 9
• Jährliche Forschungsstipendienfinanzierung: 1,7 Millionen US -Dollar
• Hauptforschungsfokusbereiche: Neurologische Störungen, Enzymentechnik

Gesundheitsdienstleister spezialisiert auf genetische Störungen

Anbietertyp	Potenzielle Patientenreichweite	Verlobungsstrategie
Spezialisierte Gentänenkliniken	Ungefähr 250 Kliniken im ganzen Land	Direkte Beratungs- und Behandlungsprotokollentwicklung
Neurologie -Behandlungszentren	Über 500 Zentren in Zielmärkten	Kollaborativer therapeutischer Ansatz

Gain Therapeutics, Inc. (GANX) - Geschäftsmodell: Kostenstruktur

Forschungs- und Entwicklungskosten

Für das Geschäftsjahr bis zum 31. Dezember 2023 meldete Gain Therapeutics F & E -Ausgaben in Höhe von 14,7 Mio. USD.

Geschäftsjahr	F & E -Kosten	Veränderung des Jahres
2022	11,2 Millionen US -Dollar	+31.3%
2023	14,7 Millionen US -Dollar	+31.3%

Investitionen für klinische Studien

In den klinischen Studieninvestitionen für Gewinntherapeutika im Jahr 2023 beliefen sich etwa 8,5 Millionen US -Dollar.

• Phase-1-Studien für GAN-0058 für die Parkinson-Krankheit
• Laufende präklinische Studien zu seltenen genetischen Erkrankungen
• Forschungsprogramme für neurologische Störungen

Instandhaltung des geistigen Eigentums

Die jährlichen Kosten für geistiges Eigentum betrugen im Jahr 2023 1,2 Millionen US -Dollar.

IP -Kategorie	Anzahl der Patente	Jährliche Wartungskosten
Molekulare Targeting -Plattform	12	$650,000
Spezifische Drogenkandidaten	8	$550,000

Personal und wissenschaftliche Talentakquisition

Die Gesamtpersonalkosten für 2023 betrugen 7,3 Millionen US -Dollar.

• Durchschnittswissenschaftlicher Mitarbeiterentschädigung: 185.000 USD pro Jahr
• Gesamtbeschäftigte: 42
• Rekrutierungskosten: 420.000 US -Dollar

Entwicklung und Wartung von Technologieplattform

Die Technologieplattformkosten im Jahr 2023 erreichten 3,6 Millionen US -Dollar.

Technologiekomponente	Entwicklungskosten	Wartungskosten
See-TX-Plattform	2,1 Millionen US -Dollar	$850,000
Computerinfrastruktur	1,2 Millionen US -Dollar	$550,000

Gain Therapeutics, Inc. (GANX) - Geschäftsmodell: Einnahmenströme

Potenzielle zukünftige Arzneimittellizenzvereinbarungen

Ab dem vierten Quartal 2023 hat Gain Therapeutics noch keine aktiven Arzneimittellizenzvereinbarungen gemeldet. Die gesamten potenziellen Lizenzeinnahmen sind weiterhin nicht näher bezeichnet.

Forschungszuschüsse und Finanzierung

Jahr	Grant Quelle	Menge
2023	Nationale Gesundheitsinstitute (NIH)	$487,000
2022	Small Business Innovation Research (SBIR)	$256,000

Kollaborative Forschungspartnerschaften

Aktuelle Forschungskollaborationspartner umfassen:

• Universität von Kalifornien, San Francisco
• Massachusetts General Hospital

Potenzielle therapeutische Produktverkäufe

Die aktuelle Pipeline konzentrierte sich auf seltene genetische Erkrankungen ohne gemeldete kommerzielle Verkäufe ab 2024.

Monetarisierungsstrategien für geistiges Eigentum

Patentkategorie	Anzahl der Patente	Potenzieller Wert
Seltene Krankheitstherapien	7	Unbekannt
Kleine Moleküleplattformen	4	Unbekannt

Gesamtumsatz für 2023: 743.000 USD