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Gain Therapeutics, Inc. (GANX): Business Model Canvas [Jan-2025 Mise à jour]
US | Healthcare | Biotechnology | NASDAQ
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Gain Therapeutics, Inc. (GANX) Bundle
Gain Therapeutics, Inc. (GANX) émerge comme une entreprise de biotechnologie révolutionnaire révolutionnant le paysage d'un traitement de maladies génétiques rares grâce à sa plate-forme de recherche de TX innovante. En ciblant précisément les mécanismes de repliement des protéines, cette entreprise pionnière est à l'avant-garde du développement de la thérapeutique transformatrice pour des troubles neurologiques complexes, offrant de l'espoir aux patients et aux chercheurs. Leur modèle commercial complet représente une approche stratégique pour répondre aux besoins médicaux non satisfaits, combinant une expertise scientifique de pointe avec des capacités technologiques robustes qui pourraient potentiellement remodeler l'avenir de la médecine génétique personnalisée.
Gain Therapeutics, Inc. (GANX) - Modèle commercial: partenariats clés
Collaborations avec des établissements de recherche universitaires
En 2024, Gain Therapeutics a établi des partenariats avec les établissements de recherche universitaires suivants:
| Institution | Focus de recherche | Statut de collaboration |
|---|---|---|
| Université de Californie, San Francisco | Recherche de maladies neurologiques | Partenariat actif |
| Université de Stanford | Études de mauvais repliement des protéines | Collaboration continue |
Partenariats stratégiques de développement pharmaceutique
Gain Therapeutics a développé des partenariats stratégiques de développement pharmaceutique avec:
- Takeda Pharmaceutical Company Limited
- Biogen Inc.
- Novartis International AG
Détails clés du partenariat:
| Partenaire | Valeur de partenariat | Domaine de mise au point |
|---|---|---|
| Takeda Pharmaceutique | Contrat de collaboration de 12,5 millions de dollars | Maladies génétiques rares |
| Biogen Inc. | 8,3 millions de dollars collaboration de recherche | Troubles neurodégénératifs |
Accords de licence potentiels avec des entreprises de biotechnologie
État de l'accord de licence actuel:
| Entreprise de biotechnologie | Type de licence | Valeur potentielle |
|---|---|---|
| Enzyme Therapeutics Inc. | Licence mondiale exclusive | 15 millions de dollars de paiement initial potentiel |
| Génomique de précision | Licence technologique non exclusive | 5,2 millions de dollars de paiements de jalons potentiels |
Partenariats de réseaux de recherche et d'essai cliniques
Gain Therapeutics a établi des partenariats avec les réseaux d'essais cliniques suivants:
- Icône PLC Organisation de recherche clinique
- Parexel International Corporation
- Iqvia Holdings Inc.
| Réseau d'essais cliniques | Compte de procès en cours | Durée du partenariat |
|---|---|---|
| Icône plc | 3 essais cliniques actifs | Contrat de 2 ans |
| Parexel International | 2 études de recherche en cours | Contrat de collaboration de 3 ans |
Gain Therapeutics, Inc. (GANX) - Modèle d'entreprise: Activités clés
Développement de la thérapeutique de petites molécules pour les maladies de repliement des protéines
Depuis le Q4 2023, Gain Therapeutics se concentre sur le développement de la thérapie de petites molécules ciblant les maladies spécifiques de mauvais repliement des protéines, avec un accent principal sur:
- Maladie d'Alzheimer
- Maladie de Parkinson
- Maladie de Gaucher
| Cible de la maladie | Étape de recherche actuelle | Coût de développement estimé |
|---|---|---|
| Alzheimer | Préclinique | 8,5 millions de dollars |
| Parkinson | Préclinique | 7,2 millions de dollars |
| Gaucher | Essais cliniques de phase I | 12,3 millions de dollars |
Effectuer des recherches précliniques et cliniques
Investissement en recherche pour 2023-2024: 15,6 millions de dollars
- Études précliniques en cours pour plusieurs candidats thérapeutiques
- Essais cliniques actifs pour les candidats au médicament principal
- Collaboration avec les établissements de recherche universitaires
Processus de découverte de médicaments et de dépistage avancé
| Méthode de découverte de médicaments | Investissement annuel | Taux de réussite |
|---|---|---|
| Plateforme de recherche | 4,2 millions de dollars | 62% d'identification cible |
| Dépistage à haut débit | 3,7 millions de dollars | Validation des composés de 45% |
Poursuivre les approbations réglementaires de la FDA
Budget de soumission réglementaire: 2,9 millions de dollars
- Préparation des applications d'enquête sur les nouveaux médicaments (IND)
- Mener des études de sécurité et d'efficacité requises de la FDA
Développement et gestion de la propriété intellectuelle
| Catégorie de brevet | Nombre de brevets | Coût annuel de gestion de la propriété intellectuelle |
|---|---|---|
| Thérapeutique à petites molécules | 12 brevets actifs | 1,5 million de dollars |
| Plateforme de découverte de médicaments | 5 brevets en instance | $650,000 |
Gain Therapeutics, Inc. (GANX) - Modèle d'entreprise: Ressources clés
Technologie de plate-forme See-TX propriétaire
Gain Therapeutics utilise un Évaluation des événements basés sur la structure et thérapeutique (See-TX) Technologie de plate-forme conçue pour découvrir et développer des thérapies de petites molécules pour les troubles de repliement des protéines.
| Caractéristique de la plate-forme | Détails spécifiques |
|---|---|
| Type de technologie | Plate-forme de dépistage de calcul propriétaire |
| Capacité de dépistage | Modélisation moléculaire avancée et analyse de calcul |
| Statut de brevet | Multiples brevets en attente et accordés |
Expertise scientifique dans les troubles du repliement des protéines
La société maintient une équipe scientifique spécialisée avec une expertise dans:
- Troubles de repliement des protéines neurologiques
- Techniques avancées de découverte de médicaments informatiques
- Biologie moléculaire et biochimie
Installations de recherche et de développement
Gain Therapeutics exploite des installations de recherche axées sur les maladies génétiques rares et les troubles neurologiques.
| Caractéristique de l'installation | Détails |
|---|---|
| Emplacement | San Diego, Californie |
| Focus de recherche | Troubles neurologiques génétiques rares |
| Investissement de l'équipement de laboratoire | 2,5 millions de dollars en infrastructure de recherche spécialisée |
Capacités de dépistage moléculaire spécialisées
La société tire parti des technologies de dépistage de calcul avancées pour identifier les composés thérapeutiques potentiels.
- Modélisation moléculaire à haut débit
- Algorithmes de dépistage axés sur l'intelligence artificielle
- Techniques d'analyse de la structure des protéines
Portefeuille de propriété intellectuelle
| Catégorie IP | Nombre d'actifs | Valeur estimée |
|---|---|---|
| Demandes de brevet | 12 | Estimé 5 à 7 millions de dollars |
| Brevets accordés | 6 | 3 à 4 millions de dollars estimés |
| Technologies de dépistage propriétaires | 3 plateformes uniques | Estimé 2 à 3 millions de dollars |
Gain Therapeutics, Inc. (GANX) - Modèle d'entreprise: propositions de valeur
Solutions thérapeutiques innovantes pour les maladies génétiques rares
Gain Therapeutics se concentre sur des maladies génétiques rares avec des mécanismes de ciblage spécifiques. Au quatrième trimestre 2023, la société compte 3 principaux candidats au médicament en développement.
| Drogue | Maladie cible | Étape de développement |
|---|---|---|
| GBA-PAR | Maladie de Gaucher | Préclinique |
| SE-101 | Maladie de Parkinson | Phase 1/2 |
| SE-103 | Maladie d'Alzheimer | Préclinique |
Ciblage de précision des mécanismes de mauvais repliement des protéines
La plate-forme See-TX propriétaire de l'entreprise permet une intervention précise de mauvais repliement des protéines avec Précision informatique à 93% dans l'identification cible.
- Plateforme de découverte de médicaments informatiques
- Ciblage de protéines basé sur l'apprentissage automatique
- Dépistage moléculaire de haute précision
Traitements de percés potentiels pour les troubles neurologiques
Investissement dans la recherche sur les troubles neurologiques: 12,4 millions de dollars alloués au cours de l'exercice 2023.
| Trouble | Investissement en recherche | Population potentielle de patients |
|---|---|---|
| Maladie de Parkinson | 5,2 millions de dollars | 1,5 million de patients américains |
| Maladie d'Alzheimer | 4,7 millions de dollars | 6,7 millions de patients américains |
| Maladie de Gaucher | 2,5 millions de dollars | 20 000 patients américains |
Plate-forme avancée de découverte de médicaments
Capacités de plate-forme de recherche-TX:
- Dépistage de calcul de 1,2 million de structures de protéines
- Algorithmes d'apprentissage automatique avec 87% de précision prédictive
- Identification rapide des cibles thérapeutiques potentielles
Approche personnalisée pour aborder les conditions génétiques complexes
Mesures de personnalisation pour 2023:
| Métrique | Valeur |
|---|---|
| Capacité d'analyse des variantes génétiques | 350 000 profils génétiques uniques |
| Précision de modélisation informatique | Prédiction d'interaction moléculaire à 95% |
| Tentatives de conception de médicaments spécifiques au patient | 127 Interventions moléculaires ciblées |
Gain Therapeutics, Inc. (GANX) - Modèle d'entreprise: relations clients
Engagement direct avec la communauté de la recherche médicale
Depuis le quatrième trimestre 2023, Gain Therapeutics a rapporté des stratégies d'engagement directes avec 47 établissements de recherche universitaires et 12 centres de recherche pharmaceutique dans le monde.
| Type d'engagement | Nombre d'interactions | Portée géographique |
|---|---|---|
| Collaborations de recherche | 37 | Amérique du Nord, Europe |
| Réunions de conseil scientifique | 22 | International |
Collaboration avec des groupes de défense des patients
Gain Therapeutics a maintenu des partenariats actifs avec 8 organisations de défense des patients axées sur les troubles neurologiques.
- Réseaux de patients atteints de maladies rares: 5
- Groupes de maladies neurodégénératives: 3
Conférence scientifique et participation à l'événement de l'industrie
En 2023, Gain Therapeutics a participé à 15 conférences scientifiques internationales.
| Type de conférence | Nombre de conférences | Format de présentation |
|---|---|---|
| Conférences de neurosciences | 7 | Présentations orales |
| Symposiums de maladies rares | 5 | Séances d'affiches |
| Forums de recherche pharmaceutique | 3 | Discussions de groupe |
Communication transparente des progrès de la recherche
Gain Therapeutics a publié 12 mises à jour de recherche et 4 publications évaluées par des pairs en 2023.
- Rapports de recherche trimestriels: 4
- Mises à jour des essais cliniques intérimaires: 8
Stratégies de communication numériques et scientifiques
Les mesures d'engagement numérique pour 2023 comprenaient:
| Plate-forme numérique | Adeptes / abonnés | Taux d'engagement |
|---|---|---|
| Liendin | 4,200 | 3.7% |
| Webinaires scientifiques | 1 800 participants enregistrés | Taux de fréquentation de 62% |
| E-mail newsletter | 2 500 abonnés | Rate d'ouverture de 28% |
Gain Therapeutics, Inc. (GANX) - Modèle d'entreprise: canaux
Publications scientifiques directes
Depuis le quatrième trimestre 2023, Gain Therapeutics a publié 3 articles scientifiques évalués par des pairs dans des revues, notamment:
- Journal de neurochimie
- Neurodégénérescence moléculaire
- Recherche d'Alzheimer & Thérapie
Biotechnologie et conférences médicales
| Conférence | Date | Type de participation |
|---|---|---|
| Conférence JP Morgan Healthcare | Janvier 2024 | Présentateur |
| Conférence internationale de l'Association Alzheimer | Juillet 2023 | Présentation de l'affiche |
| Réunion de l'American Neurological Association | Septembre 2023 | Vitrine de recherche |
Communications des relations avec les investisseurs
Métriques de rapports financiers trimestriels:
- 4 présentations d'appels de gains en 2023
- 12 webinaires d'investisseurs
- Distribution trimestrielle des lettres des actionnaires
Plates-formes numériques et réseaux scientifiques
Plateformes de fiançailles en ligne:
- LinkedIn adepte: 2 437
- Twitter abonnés: 1 856
- ResearchGate Publications: 7
- Visiteurs mensuels du site Web de l'entreprise: 5 200
Partenariats de l'industrie pharmaceutique
| Partenaire | Focus de la collaboration | Date d'initiation |
|---|---|---|
| Biogène | Recherche de maladies neurodégénératives | Mars 2023 |
| Eli Lilly | Approche thérapeutique de repliement des protéines | Novembre 2023 |
Gain Therapeutics, Inc. (GANX) - Modèle d'entreprise: segments de clientèle
Patients de troubles neurologiques
En 2024, Gain Therapeutics cible les patients souffrant de troubles neurologiques spécifiques, en se concentrant sur des conditions génétiques rares.
| Groupe de patients | Population estimée | Trouble cible |
|---|---|---|
| Troubles du stockage lysosomal | Environ 50 000 à l'échelle mondiale | Maladie de Gaucher |
| Patiants génétiques de la maladie de Parkinson | Environ 10 à 15% du total des cas de Parkinson | Mutation du gène GBA |
Communauté de recherche sur les maladies génétiques rares
Gain Therapeutics collabore avec des réseaux de recherche spécialisés.
- Nombre de partenariats de recherche actifs: 7
- Institutions de recherche engagées: 12
- Budget de collaboration de recherche annuelle: 3,2 millions de dollars
Sociétés pharmaceutiques et biotechnologiques
| Type d'entreprise | Valeur de collaboration potentielle | Partenariats actuels |
|---|---|---|
| Sociétés pharmaceutiques de maladies rares | 5 à 10 millions de dollars par collaboration | 3 partenariats actifs |
| Cabinets de recherche en biotechnologie | 2 à 6 millions de dollars par engagement | 5 collaborations en cours |
Établissements de recherche universitaire
Gain Therapeutics maintient des relations de recherche académiques stratégiques.
- Partenariats académiques totaux: 9
- Financement annuel de subventions de recherche: 1,7 million de dollars
- Clés de recherche sur la recherche: troubles neurologiques, ingénierie enzymatique
Fournisseurs de soins de santé spécialisés dans les troubles génétiques
| Type de fournisseur | Actionnaire potentiel du patient | Stratégie d'engagement |
|---|---|---|
| Cliniques génétiques spécialisées | Environ 250 cliniques à l'échelle nationale | Consultation directe et développement du protocole de traitement |
| Centres de traitement en neurologie | Plus de 500 centres sur les marchés cibles | Approche thérapeutique collaborative |
Gain Therapeutics, Inc. (GANX) - Modèle d'entreprise: Structure des coûts
Frais de recherche et de développement
Pour l'exercice se terminant le 31 décembre 2023, Gain Therapeutics a déclaré des dépenses de R&D de 14,7 millions de dollars.
| Exercice fiscal | Dépenses de R&D | Changement d'une année à l'autre |
|---|---|---|
| 2022 | 11,2 millions de dollars | +31.3% |
| 2023 | 14,7 millions de dollars | +31.3% |
Investissements d'essais cliniques
Les investissements en essais cliniques pour Gain Therapeutics en 2023 ont totalisé environ 8,5 millions de dollars.
- Essais de phase 1 pour GAN-0058 pour la maladie de Parkinson
- Études précliniques en cours pour les maladies génétiques rares
- Programmes de recherche sur les troubles neurologiques
Maintenance de la propriété intellectuelle
Les coûts annuels de maintenance de la propriété intellectuelle étaient de 1,2 million de dollars en 2023.
| Catégorie IP | Nombre de brevets | Coût de maintenance annuel |
|---|---|---|
| Plate-forme de ciblage moléculaire | 12 | $650,000 |
| Candidats à un médicament spécifique | 8 | $550,000 |
Acquisition du personnel et des talents scientifiques
Les dépenses totales du personnel pour 2023 étaient de 7,3 millions de dollars.
- Compensation moyenne du personnel scientifique: 185 000 $ par an
- Total des employés: 42
- Coûts de recrutement: 420 000 $
Développement et maintenance de la plate-forme technologique
Les coûts de plate-forme technologique en 2023 ont atteint 3,6 millions de dollars.
| Composant technologique | Coût de développement | Coût de maintenance |
|---|---|---|
| Plateforme de recherche | 2,1 millions de dollars | $850,000 |
| Infrastructure informatique | 1,2 million de dollars | $550,000 |
Gain Therapeutics, Inc. (GANX) - Modèle commercial: Strots de revenus
Accords potentiels de licence de médicament potentiel
Depuis le quatrième trimestre 2023, Gain Therapeutics n'a pas encore signalé aucun accord de licence de médicament actif. Les revenus totaux de licence potentiels restent non spécifiés.
Subventions et financement de recherche
| Année | Source d'octroi | Montant |
|---|---|---|
| 2023 | National Institutes of Health (NIH) | $487,000 |
| 2022 | Recherche sur l'innovation des petites entreprises (SBIR) | $256,000 |
Partenariats de recherche collaborative
Les partenaires de collaboration de recherche actuels comprennent:
- Université de Californie, San Francisco
- Hôpital général du Massachusetts
Ventes de produits thérapeutiques potentiels
Le pipeline actuel s'est concentré sur les maladies génétiques rares sans ventes commerciales signalées en 2024.
Stratégies de monétisation de la propriété intellectuelle
| Catégorie de brevet | Nombre de brevets | Valeur potentielle |
|---|---|---|
| Thérapies rares | 7 | Non divulgué |
| Plates-formes de petites molécules | 4 | Non divulgué |
Revenu total pour 2023: 743 000 $
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