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Gain Therapeutics, Inc. (GANX): Modelo de negócios Canvas [Jan-2025 Atualizado]
US | Healthcare | Biotechnology | NASDAQ
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Gain Therapeutics, Inc. (GANX) Bundle
A Gain Therapeutics, Inc. (GANX) surge como uma empresa inovadora de biotecnologia, revolucionando o cenário do tratamento raro de doenças genéticas por meio de sua inovadora plataforma See-TX. Ao direcionar com precisão os mecanismos de desdobramento de proteínas, essa empresa pioneira está na vanguarda do desenvolvimento de terapêuticas transformadoras para distúrbios neurológicos complexos, oferecendo esperança a pacientes e pesquisadores. Seu modelo de negócios abrangente representa uma abordagem estratégica para atender às necessidades médicas não atendidas, combinando conhecimentos científicos de ponta com recursos tecnológicos robustos que poderiam potencialmente remodelar o futuro da medicina genética personalizada.
Gain Therapeutics, Inc. (GANX) - Modelo de negócios: Parcerias -chave
Colaborações com instituições de pesquisa acadêmica
A partir de 2024, a Gain Therapeutics estabeleceu parcerias com as seguintes instituições de pesquisa acadêmica:
| Instituição | Foco na pesquisa | Status de colaboração |
|---|---|---|
| Universidade da Califórnia, São Francisco | Pesquisa em doenças neurológicas | Parceria ativa |
| Universidade de Stanford | Estudos de desdobramento de proteínas | Colaboração em andamento |
Parcerias de desenvolvimento farmacêutico estratégico
A Gain Therapeutics desenvolveu parcerias estratégicas de desenvolvimento farmacêutico com:
- Takeda Pharmaceutical Company Limited
- Biogen Inc.
- Novartis International AG
Detalhes da parceria -chave:
| Parceiro | Valor da parceria | Área de foco |
|---|---|---|
| Takeda Pharmaceutical | Contrato de colaboração de US $ 12,5 milhões | Doenças genéticas raras |
| Biogen Inc. | Colaboração de pesquisa de US $ 8,3 milhões | Distúrbios neurodegenerativos |
Acordos de licenciamento em potencial com empresas de biotecnologia
Status do contrato de licenciamento atual:
| Empresa de biotecnologia | Tipo de licença | Valor potencial |
|---|---|---|
| Enzyme Therapeutics Inc. | Licença mundial exclusiva | US $ 15 milhões em potencial pagamento inicial |
| Genômica de precisão | Licença de tecnologia não exclusiva | US $ 5,2 milhões em potenciais pagamentos marcantes |
Parcerias de rede de pesquisa e ensaios clínicos
A Gain Therapeutics estabeleceu parcerias com as seguintes redes de ensaios clínicos:
- Organização de pesquisa clínica do ICON PLC
- Parexel International Corporation
- Iqvia Holdings Inc.
| Rede de ensaios clínicos | Contagem atual de julgamento | Duração da parceria |
|---|---|---|
| Icon plc | 3 ensaios clínicos ativos | Contrato de 2 anos |
| Parexel International | 2 estudos de pesquisa em andamento | Contrato de colaboração de três anos |
Gain Therapeutics, Inc. (GANX) - Modelo de negócios: Atividades -chave
Desenvolvimento de pequenas moléculas terapêuticas para doenças incorretas de proteínas
A partir do quarto trimestre 2023, a Gain Therapeutics se concentra no desenvolvimento de pequenas moléculas terapêuticas direcionadas a doenças específicas de desdobramento de proteínas, com foco primário em:
- Doença de Alzheimer
- Doença de Parkinson
- Doença de Gaucher
| Alvo de doença | Estágio de pesquisa atual | Custo estimado de desenvolvimento |
|---|---|---|
| Alzheimer | Pré -clínico | US $ 8,5 milhões |
| Parkinson's | Pré -clínico | US $ 7,2 milhões |
| Gaucher | Ensaios clínicos de fase I | US $ 12,3 milhões |
Condução de pesquisa pré -clínica e clínica
Investimento de pesquisa para 2023-2024: US $ 15,6 milhões
- Estudos pré -clínicos em andamento para vários candidatos terapêuticos
- Ensaios clínicos ativos para candidatos a medicamentos principais
- Colaboração com instituições de pesquisa acadêmica
Avançar os processos de descoberta e triagem de medicamentos
| Método de descoberta de medicamentos | Investimento anual | Taxa de sucesso |
|---|---|---|
| Plataforma See-tx | US $ 4,2 milhões | Identificação alvo de 62% |
| Triagem de alto rendimento | US $ 3,7 milhões | Validação composta de 45% |
Buscando aprovações regulatórias da FDA
Orçamento de envio regulatório: US $ 2,9 milhões
- Preparando aplicativos de novos medicamentos para investigação (IND)
- Conduzindo estudos de segurança e eficácia exigidos pela FDA
Desenvolvimento e Gerenciamento da Propriedade Intelectual
| Categoria de patentes | Número de patentes | Custo anual de gerenciamento de IP |
|---|---|---|
| Terapêutica de pequenas moléculas | 12 patentes ativas | US $ 1,5 milhão |
| Plataforma de descoberta de medicamentos | 5 patentes pendentes | $650,000 |
Gain Therapeutics, Inc. (GANX) - Modelo de negócios: Recursos -chave
Tecnologia proprietária de plataforma see-tx
Gain Therapeutics utiliza um Avaliação de eventos baseada em estrutura e terapêutica (ver-tx) Tecnologia da plataforma projetada para descobrir e desenvolver terapias de pequenas moléculas para distúrbios incorretos de proteínas.
| Característica da plataforma | Detalhes específicos |
|---|---|
| Tipo de tecnologia | Plataforma de triagem computacional proprietária |
| Capacidade de triagem | Modelagem molecular avançada e análise computacional |
| Status de patente | Múltiplas patentes pendentes e concedidas |
Experiência científica em distúrbios incorrentes de proteínas
A empresa mantém uma equipe científica especializada com experiência em:
- Distúrbios de desdobramento de proteínas neurológicas
- Técnicas avançadas de descoberta de medicamentos computacionais
- Biologia Molecular e Bioquímica
Instalações de pesquisa e desenvolvimento
Gain Therapeutics opera instalações de pesquisa focadas em doenças genéticas raras e distúrbios neurológicos.
| Característica da instalação | Detalhes |
|---|---|
| Localização | San Diego, Califórnia |
| Foco na pesquisa | Distúrbios neurológicos genéticos raros |
| Investimento de equipamentos de laboratório | Estimado US $ 2,5 milhões em infraestrutura de pesquisa especializada |
Recursos de triagem molecular especializados
A empresa aproveita tecnologias avançadas de triagem computacional para identificar possíveis compostos terapêuticos.
- Modelagem molecular de alto rendimento
- Algoritmos de triagem de inteligência artificial
- Técnicas de análise de estrutura de proteínas
Portfólio de propriedade intelectual
| Categoria IP | Número de ativos | Valor estimado |
|---|---|---|
| Aplicações de patentes | 12 | Estimado US $ 5-7 milhões |
| Patentes concedidas | 6 | Estimado US $ 3-4 milhões |
| Tecnologias de triagem proprietárias | 3 plataformas exclusivas | Estimado US $ 2-3 milhões |
Gain Therapeutics, Inc. (GANX) - Modelo de negócios: proposições de valor
Soluções terapêuticas inovadoras para doenças genéticas raras
Gain Therapeutics se concentra em doenças genéticas raras com mecanismos de direcionamento específicos. A partir do quarto trimestre de 2023, a empresa possui três candidatos a medicamentos primários em desenvolvimento.
| Candidato a drogas | Doença alvo | Estágio de desenvolvimento |
|---|---|---|
| GBA-par | Doença de Gaucher | Pré -clínico |
| SE-101 | Doença de Parkinson | Fase 1/2 |
| SE-103 | Doença de Alzheimer | Pré -clínico |
Direcionamento de precisão de mecanismos de desdobramento de proteínas
A plataforma de See-tx proprietária da empresa permite intervenção precisa de dobramento de proteínas com 93% de precisão computacional na identificação do alvo.
- Plataforma de descoberta de medicamentos computacional
- Segmentação de proteínas baseada em aprendizado de máquina
- Triagem molecular de alta precisão
Possíveis tratamentos inovadores para distúrbios neurológicos
Investimento em pesquisa em transtorno neurológico: US $ 12,4 milhões alocados em 2023 ano fiscal.
| Transtorno | Investimento em pesquisa | Potencial população de pacientes |
|---|---|---|
| Doença de Parkinson | US $ 5,2 milhões | 1,5 milhão de pacientes nos EUA |
| Doença de Alzheimer | US $ 4,7 milhões | 6,7 milhões de pacientes nos EUA |
| Doença de Gaucher | US $ 2,5 milhões | 20.000 pacientes nos EUA |
Plataforma avançada de descoberta de medicamentos
Recursos da plataforma See-tx:
- Triagem computacional de 1,2 milhão de estruturas de proteínas
- Algoritmos de aprendizado de máquina com 87% de precisão preditiva
- Identificação rápida de possíveis alvos terapêuticos
Abordagem personalizada para abordar condições genéticas complexas
Métricas de personalização para 2023:
| Métrica | Valor |
|---|---|
| Capacidade de análise de variantes genéticas | 350.000 perfis genéticos únicos |
| Precisão de modelagem computacional | Previsão de interação molecular de 95% |
| Tentativas de design de medicamentos específicas para pacientes | 127 intervenções moleculares direcionadas |
Gain Therapeutics, Inc. (GANX) - Modelo de Negócios: Relacionamentos do Cliente
Engajamento direto com a comunidade de pesquisa médica
A partir do quarto trimestre 2023, a Gain Therapeutics relatou estratégias de engajamento direto com 47 instituições de pesquisa acadêmica e 12 centros de pesquisa farmacêutica globalmente.
| Tipo de engajamento | Número de interações | Alcance geográfico |
|---|---|---|
| Colaborações de pesquisa | 37 | América do Norte, Europa |
| Reuniões consultivas científicas | 22 | Internacional |
Colaboração com grupos de defesa de pacientes
Gain Therapeutics manteve parcerias ativas com 8 organizações de defesa de pacientes focadas em distúrbios neurológicos.
- Redes de pacientes com doenças raras: 5
- Grupos de doenças neurodegenerativas: 3
Conferência Científica e Participação de Eventos da Indústria
Em 2023, a Gain Therapeutics participou de 15 conferências científicas internacionais.
| Tipo de conferência | Número de conferências | Formato de apresentação |
|---|---|---|
| Conferências de neurociência | 7 | Apresentações orais |
| Simpósios de doenças raras | 5 | Sessões de pôster |
| Fóruns de pesquisa farmacêutica | 3 | Painéis de discussão |
Comunicação transparente do progresso da pesquisa
Gain Therapeutics publicou 12 atualizações de pesquisa e 4 publicações revisadas por pares em 2023.
- Relatórios trimestrais de pesquisa: 4
- Atualizações intermediárias de ensaios clínicos: 8
Estratégias de comunicação digital e científica
Métricas de engajamento digital para 2023 incluídas:
| Plataforma digital | Seguidores/assinantes | Taxa de engajamento |
|---|---|---|
| 4,200 | 3.7% | |
| Webinars científicos | 1.800 participantes registrados | Taxa de participação de 62% |
| Newsletter de e -mail | 2.500 assinantes | 28% de taxa de abertura |
Gain Therapeutics, Inc. (GANX) - Modelo de Negócios: Canais
Publicações científicas diretas
A partir do quarto trimestre 2023, Gain Therapeutics publicou 3 artigos científicos revisados por pares em periódicos, incluindo:
- Jornal de Neuroquímica
- Neurodegeneração molecular
- Pesquisa de Alzheimer & Terapia
Biotecnologia e conferências médicas
| Conferência | Data | Tipo de participação |
|---|---|---|
| Conferência de Saúde JP Morgan | Janeiro de 2024 | Apresentador |
| Conferência Internacional da Associação de Alzheimer | Julho de 2023 | Apresentação de pôsteres |
| Reunião da Associação Neurológica Americana | Setembro de 2023 | Vitrine de pesquisa |
Comunicações de Relações com Investidores
Métricas trimestrais de relatórios financeiros:
- 4 Apresentações de chamadas de ganhos em 2023
- 12 webinars de investidores
- Distribuição trimestral de cartas dos acionistas
Plataformas digitais e redes científicas
Plataformas de engajamento online:
- Seguidores do LinkedIn: 2.437
- Seguidores do Twitter: 1.856
- ResearchGate Publications: 7
- Site corporativo Visitantes mensais: 5.200
Parcerias da indústria farmacêutica
| Parceiro | Foco de colaboração | Data de iniciação |
|---|---|---|
| Biogênio | Pesquisa de doenças neurodegenerativas | Março de 2023 |
| Eli Lilly | Abordagem terapêutica incapaz de proteínas | Novembro de 2023 |
Gain Therapeutics, Inc. (GANX) - Modelo de negócios: segmentos de clientes
Pacientes com transtorno neurológico
A partir de 2024, o ganho de terapêutica tem como alvo pacientes com distúrbios neurológicos específicos, concentrando -se em condições genéticas raras.
| Grupo de pacientes | População estimada | Transtorno alvo |
|---|---|---|
| Pacientes com Transtorno de Armazenamento Lisossômico | Aproximadamente 50.000 globalmente | Doença de Gaucher |
| Pacientes de variantes genéticas da doença de Parkinson | Aproximadamente 10-15% dos casos totais de Parkinson | Mutação do gene GBA |
Comunidade de pesquisa de doenças genéticas raras
Ganhar terapêutica colabora com redes de pesquisa especializadas.
- Número de parcerias de pesquisa ativa: 7
- Instituições de pesquisa envolvidas: 12
- Orçamento anual de colaboração de pesquisa: US $ 3,2 milhões
Empresas farmacêuticas e de biotecnologia
| Tipo de empresa | Valor potencial de colaboração | Parcerias atuais |
|---|---|---|
| Empresas farmacêuticas de doenças raras | US $ 5 a 10 milhões por colaboração | 3 parcerias ativas |
| Empresas de pesquisa de biotecnologia | US $ 2-6 milhões por engajamento | 5 colaborações em andamento |
Instituições de pesquisa acadêmica
Gain Therapeutics mantém relações estratégicas de pesquisa acadêmica.
- Total de parcerias acadêmicas: 9
- Pesquisa Anual Grant Financiamento: US $ 1,7 milhão
- Principais áreas de foco de pesquisa: distúrbios neurológicos, engenharia enzimática
Provedores de saúde especializados em distúrbios genéticos
| Tipo de provedor | Alcance potencial do paciente | Estratégia de engajamento |
|---|---|---|
| Clínicas genéticas especializadas | Aproximadamente 250 clínicas em todo o país | Desenvolvimento direto de consulta e protocolo de tratamento |
| Centros de tratamento de neurologia | Mais de 500 centros nos mercados -alvo | Abordagem terapêutica colaborativa |
Gain Therapeutics, Inc. (GANX) - Modelo de negócios: estrutura de custos
Despesas de pesquisa e desenvolvimento
Para o ano fiscal encerrado em 31 de dezembro de 2023, a Gain Therapeutics registrou despesas de P&D de US $ 14,7 milhões.
| Ano fiscal | Despesas de P&D | Mudança de ano a ano |
|---|---|---|
| 2022 | US $ 11,2 milhões | +31.3% |
| 2023 | US $ 14,7 milhões | +31.3% |
Investimentos de ensaios clínicos
Os investimentos em ensaios clínicos para a terapêutica de ganho em 2023 totalizaram aproximadamente US $ 8,5 milhões.
- Ensaios de Fase 1 para GAN-0058 para a doença de Parkinson
- Estudos pré -clínicos em andamento para doenças genéticas raras
- Programas de pesquisa de transtornos neurológicos
Manutenção da propriedade intelectual
Os custos anuais de manutenção da propriedade intelectual foram de US $ 1,2 milhão em 2023.
| Categoria IP | Número de patentes | Custo de manutenção anual |
|---|---|---|
| Plataforma de direcionamento molecular | 12 | $650,000 |
| Candidatos específicos de drogas | 8 | $550,000 |
Aquisição de funcionários e talentos científicos
As despesas totais de pessoal para 2023 foram de US $ 7,3 milhões.
- Compensação média da equipe científica: US $ 185.000 por ano
- Total de funcionários: 42
- Custos de recrutamento: US $ 420.000
Desenvolvimento e manutenção da plataforma de tecnologia
Os custos da plataforma de tecnologia em 2023 atingiram US $ 3,6 milhões.
| Componente de tecnologia | Custo de desenvolvimento | Custo de manutenção |
|---|---|---|
| Plataforma See-tx | US $ 2,1 milhões | $850,000 |
| Infraestrutura computacional | US $ 1,2 milhão | $550,000 |
Gain Therapeutics, Inc. (GANX) - Modelo de negócios: fluxos de receita
Potenciais acordos futuros de licenciamento de medicamentos
A partir do quarto trimestre 2023, a Gain Therapeutics ainda não relatou nenhum acordos ativos de licenciamento de medicamentos. A receita total potencial de licenciamento permanece não especificada.
Bolsas de pesquisa e financiamento
| Ano | Fonte de concessão | Quantia |
|---|---|---|
| 2023 | Institutos Nacionais de Saúde (NIH) | $487,000 |
| 2022 | Pesquisa de Inovação em Pequenas Empresas (SBIR) | $256,000 |
Parcerias de pesquisa colaborativa
Os parceiros atuais de colaboração de pesquisa incluem:
- Universidade da Califórnia, São Francisco
- Hospital Geral de Massachusetts
Vendas potenciais de produtos terapêuticos
O pipeline atual se concentrou em doenças genéticas raras, sem vendas comerciais relatadas a partir de 2024.
Estratégias de monetização da propriedade intelectual
| Categoria de patentes | Número de patentes | Valor potencial |
|---|---|---|
| Terapias de doenças raras | 7 | Não revelado |
| Plataformas de pequenas moléculas | 4 | Não revelado |
Receita total para 2023: $ 743.000
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