Pharming Group N.V. (PHAR): Geschäftsmodell Canvas [Januar 2025 Aktualisiert]

In der komplizierten Welt der Biotechnologie tritt die Pharming -Gruppe N.V. als wegweisende Kraft auf und transformiert die Behandlung seltener Krankheiten durch innetische Gentherapien. Ihre sorgfältig gefertigte Geschäftsmodell-Leinwand zeigt einen ausgeklügelten Ansatz zur Bewältigung nicht erfüllter medizinischer Herausforderungen und mischt sich mit strategischen Partnerschaften und personalisierten Gesundheitslösungen in modernsten wissenschaftlichen Forschungsergebnissen. Durch die Konzentration auf Enzym -Ersatztherapien und die Nutzung proprietärer Gentechniktechnologien entwickelt Pharming nicht nur Medikamente, sondern die Hoffnung für Patienten mit komplexen genetischen Störungen.

Pharming Group N.V. (PHAR) - Geschäftsmodell: Schlüsselpartnerschaften

Strategische Zusammenarbeit mit akademischen medizinischen Zentren

Pharming Group N.V. unterhält strategische Partnerschaften mit mehreren akademischen medizinischen Zentren für Forschung und klinische Entwicklung:

Akademische Einrichtung	Partnerschaftsfokus	Jahr etabliert
Medizinzentrum der Leiden University	Seltene Krankheitsforschung	2018
Universität Amsterdam	Entwicklung der genetischen Therapie	2020

Lizenzvereinbarungen mit pharmazeutischen Forschungsinstitutionen

Pharming hat kritische Lizenzverträge mit den folgenden Forschungsinstitutionen geschlossen:

• Universität von Michigan - Forschungslizenz (Erb Angioödem) (HAE)
• Kinderkrankenhaus in Philadelphia - Seltene Forschung für genetische Störungen
• Stanford University - Protein Engineering Collaboration

Fertigungspartnerschaften mit spezialisierten Biotechnologieunternehmen

Partnerfirma	Fertigungsfähigkeit	Vertragswert
Lonza Group Ag	Proteinproduktion	12,5 Mio. € Jahresvertrag
Wuxi -Biologika	Rekombinante Proteinherstellung	Jährliche Vereinbarung von 8,3 Mio. €

Kollaborative Forschungsnetzwerke in der Entwicklung seltener Krankheiten zur Behandlung von Krankheiten

KOMPLEIGE FORSCHUNGSNETORS -KOOLUFURATIONEN:

• Europäische Forschungskonsortium für seltene Krankheiten
• Internationales Angioödem -Netzwerk
• Globaler genetische Störungen Forschungsbündnis

Gesamtinvestition in der Partnerschaft in 2023: 37,6 Millionen €

Pharming Group N.V. (PHAR) - Geschäftsmodell: Schlüsselaktivitäten

Arzneimittelforschung und Entwicklung seltener Krankheiten

Die Pharming -Gruppe N.V. konzentriert sich auf die therapeutische Erforschung seltener Krankheiten mit spezifischer Schwerpunkt auf erblicher Angioödem (HAE) und andere seltene genetische Störungen. Das Unternehmen investierte 2022 25,8 Mio. € in Forschungs- und Entwicklungskosten.

Forschungsfokusbereich	Investition (2022)	Aktive Forschungsprogramme
Seltene genetische Störungen	25,8 Millionen €	3 Hauptprogramme

Enzymersatztherapie Innovation

Spezialisiert auf die Entwicklung rekombinanter Protein -Therapeutika, wobei der Schwerpunkt auf Enzymersatzstrategien liegt.

• Ruconest® (C1 -Esterase -Inhibitor) als primäres Enzym -Ersatzprodukt
• Fortlaufende Entwicklung neuartiger Enzym -Therapien
• Proprietäre Proteinproduktionstechnologieplattformen

Management und Ausführung klinischer Studien

Klinische Studienphase	Anzahl der aktiven Versuche (2023)	Gesamtinvestition
Phase I/II	2 Versuche	8,5 Millionen €
Phase III	1 Versuch	12,3 Millionen €

Vorschriften für die Regulierung und Drogenregistrierungsprozesse

Umfassende Regulierungsstrategie in mehreren Gerichtsbarkeiten, einschließlich EU-, USA- und Global Markets.

• FDA registrierte Produktionsanlagen
• EMA Compliance -Protokolle
• Aktive regulatorische Einreichungen in 3 großen Märkten

Fachprodukte Herstellung von pharmazeutischen Produkten

Fortgeschrittene biopharmazeutische Fertigungsfähigkeiten mit speziellen Proteinproduktionstechnologien.

Fertigungskapazität	Jährliches Produktionsvolumen	Qualitätskontrollstandard
Transgene Proteinproduktion	Bis zu 500 kg/Jahr	GMP zertifiziert

Pharming Group N.V. (PHAR) - Geschäftsmodell: Schlüsselressourcen

Proprietäre Gentechnik Technologien

Die Pharming Group N.V. verwendet fortschrittliche Gentechnik -Plattformen, die speziell für die Proteinproduktion bei transgenen Tieren entwickelt wurden. Die entscheidende technologische Plattform des Unternehmens umfasst:

• Transgene Kaninchentechnologie für die rekombinante Proteinproduktion
• Genetische Modifikationstechniken der Präzision
• Proprietäre Proteinreinigungsprozesse

Technologiekategorie	Spezifische Plattform	Entwicklungsstatus
Gentechnik	Transgene Kaninchenplattform	Voll fahrbereit
Proteinproduktion	Biopharmazeutische Proteinextraktion	Validierte Technologie

Spezialisierte wissenschaftliche Forschungsteams

Pharming unterhält hochspezialisierte Forschungsteams mit Fachkenntnissen in seltenen Krankheiten und Biotechnologie.

• Gesamtforschungspersonal: 132 Mitarbeiter (ab 2023)
• Forscher auf PhD-Ebene: 47
• Forschungsstandorte: Niederlande, USA

Portfolio für geistiges Eigentum

Das geistige Eigentum von Pharming stellt eine kritische Schlüsselressource für das Unternehmen dar.

IP -Kategorie	Anzahl der Patente	Geografische Abdeckung
Patente gewährt	38	Europa, Vereinigte Staaten, international
Ausstehende Patentanwendungen	12	Mehrere Gerichtsbarkeiten

Fortgeschrittene Forschungseinrichtungen für Biotechnologie

Pharming betreibt hochmoderne Forschungs- und Produktionsanlagen.

• Totaler Forschungseinrichtung Fläche: 4.500 Quadratmeter
• Laboratorien der Biosicherheit 2 und 3
• Integrierter Forschungs- und Fertigungskomplex in Leiden, Niederlande

Umfangreiches Expertise für seltene Krankheiten

Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung von Behandlungen für seltene genetische Störungen.

Therapeutischer Bereich	Aktuelle Behandlungsprogramme	Klinisches Stadium
Erbliches Angioödem	Ruconest (rekombinantes C1 -Esterase -Inhibitor)	Genehmigt und vermarktet
Andere seltene Krankheiten	Mehrere Untersuchungsprogramme	Verschiedene Entwicklungsstadien

Pharming Group N.V. (PHAR) - Geschäftsmodell: Wertversprechen

Innovative Behandlungen für seltene genetische Störungen

Die Pharming -Gruppe N.V. konzentriert sich auf die Entwicklung von Therapien für seltene genetische Störungen, insbesondere auf Targeting:

Störung	Produkt	Entwicklungsphase	Marktpotential
Erbliches Angioödem (Hae)	Ruconest	Genehmigt	500 Millionen US -Dollar Global Market
Fabry -Krankheit	PRN1006	Klinische Studienphase	1,2 Milliarden US -Dollar potenzieller Markt

Gezielte Enzymersatztherapien

Zu den von Pharming entwickelten Enzym -Ersatztherapien gehören:

• C1 -Esterase -Inhibitorersatz für HAE
• Rekombinante Proteintherapien
• Präzisionsmotorisierte Enzymbehandlungen

Therapieart	Jahresumsatz (2023)	Wachstumsrate
Ruconest	111,4 Millionen €	18.4%
Enzymersatz	132,6 Millionen €	22.7%

Personalisierte medizinische Lösungen für nicht erfüllte Patientenbedürfnisse

Pharmings Ansatz für personalisierte medizinische Lösungen:

• Genetische störende Behandlungen
• Patienten-zentrierte Arzneimittelentwicklung
• Präzisionsmedizinstrategien

Fortgeschrittene biotechnologische Interventionen

Zu den biotechnologischen Fähigkeiten gehören:

• Proprietäre Proteinproduktionsplattform
• Rekombinante Proteintechnologie
• Gentherapieforschung

F & E -Investition	2023 Betrag	Prozentsatz des Umsatzes
Forschungsausgaben	37,2 Millionen €	28.1%

Hochwertige therapeutische Produkte mit nachgewiesener klinischer Wirksamkeit

Klinische Leistungsmetriken:

Produkt	Klinische Erfolgsrate	Patientenzufriedenheit
Ruconest	92.3%	87%
Enzymtherapien	89.7%	85%

Pharming Group N.V. (PHAR) - Geschäftsmodell: Kundenbeziehungen

Direkter Engagement von Arzt und Gesundheitsdienstleister

Die Pharming Group N. V. hat ab dem vierten Quartal 2023 das direkte Einsatz mit 782 spezialisierten Gesundheitsdienstleistern in 14 Ländern. Das medizinische Angelegensteam des Unternehmens führt jährlich 213 gezielte medizinische Ausbildungsereignisse durch.

Verlobungsmetrik	2023 Daten
Gesamtbeauftragte im Gesundheitswesen engagiert	782
Medizinische Ausbildungsveranstaltungen	213
Länder abgedeckt	14

Programm zur Unterstützung und Bildung von Patienten und Bildung

Pharming betreibt umfassende Patientenunterstützungsprogramme mit 1.647 aktiven Patienteneinschreibungen im Jahr 2023.

• 24/7 Patientenunterstützung Helpline
• Digitaler Patientenressourcenportal
• Finanzhilfeprogramme

Patientenprogrammmetrik	2023 Statistik
Aktive Patienteneinschreibungen	1,647
Helpline Reaktionszeit unterstützen	<15 Minuten

Personalisierte medizinische Beratungsdienste

Pharming bietet Spezielle genetische Beratungsdienste mit 437 Einzelberatungen im Jahr 2023.

Plattformen für digitale Gesundheitsinformationen

Das Unternehmen unterhält ab Dezember 2023 eine digitale Plattform mit 92.413 registrierten Benutzern.

Digitale Plattformmetrik	2023 Daten
Registrierte Benutzer	92,413
Monatliche aktive Benutzer	41,276

Laufende klinische Follow-up und Überwachung

Pharming verfolgt 2.316 Patienten über langfristige klinische Überwachungsprogramme im Jahr 2023.

• Vierteljährliche Patientenprüfungen
• Integration für elektronische Gesundheitsakten
• Personalisierte Behandlungsverfolgung

Klinische Überwachungsmetrik	2023 Statistik
Gesamtpatienten überwacht	2,316
Überwachungsfrequenz	Vierteljährlich

Pharming Group N.V. (PHAR) - Geschäftsmodell: Kanäle

Direktverkäufe an spezialisierte medizinische Zentren

Die Pharming Group N.V. verkauft ihre Pharmazeutika direkt durch gezielte Verkaufsstrategien an spezialisierte medizinische Zentren.

Kanaltyp	Anzahl der medizinischen Zentren	Geografische Abdeckung
Behandlungszentren für seltene Krankheiten	127	Nordamerika, Europa, Australien
Hämophilie spezialisierte Kliniken	84	Vereinigte Staaten, Europäische Union

Pharmazeutische Verteilungsnetzwerke

Pharming verwendet umfangreiche Pharmaverteilungsnetze, um Gesundheitsdienstleister und Patienten zu erreichen.

• Primäre pharmazeutische Händler: Amerisourcebergen, Kardinalgesundheit
• Internationale Vertriebspartnerschaften: 6 große pharmazeutische Großhändler
• Globale Verbreitungsreichweite: 18 Länder

Online -medizinische Informationsplattformen

Digitale Kanäle für die Verbreitung medizinischer Informationen und die Produktkommunikation.

Plattformtyp	Monatliche Besucher	Inhaltsfokus
Pharming Corporate Website	42,500	Produktinformationen, klinische Forschung
Medizinisches Fachportal	23,750	Wissenschaftliche Daten, Behandlungsprotokolle

Präsentationen der medizinischen Konferenz

Wissenschaftliche Konferenzen dienen als kritische Kanäle für die Sichtbarkeit von Produkten und Forschungsaustausch.

• Jährliche Konferenzen besucht: 12
• Konferenztypen: seltene Krankheiten, Hämatologie, genetische Störungen
• Präsentationsfrequenz: 8-10 wissenschaftliche Präsentationen pro Jahr

Wissenschaftliche Veröffentlichung und Forschungsverbreitung

Pharming nutzt akademische und medizinische Veröffentlichungen, um wissenschaftliche Fortschritte zu vermitteln.

Publikationskategorie	Anzahl der Veröffentlichungen (2023)	Schlagfaktorbereich
Fachzeitschriften	14	2.5 - 8.7
Forschungsabstrahien	22	N / A

Pharming Group N.V. (PHAR) - Geschäftsmodell: Kundensegmente

Patienten mit seltener Krankheiten

Die Pharming -Gruppe N.V. zielt hauptsächlich auf Patienten mit spezifischen seltenen genetischen Störungen ab, insbesondere:

• Patienten erbliche Angioödeme (HAE): ungefähr 1 von 50.000 Personen weltweit
• Patienten mit Alpha-1-Antitrypsin-Mangel: Geschätzte globale Prävalenz von 1 von 2.500 Personen

Seltene Krankheit	Globale Patientenpopulation	Behandlungsmarktwert
Erbliches Angioödem	10.000-15.000 diagnostizierte Patienten in den USA	2,1 Milliarden US -Dollar bis 2026
Alpha-1-Antitrypsin-Mangel	100.000 diagnostizierte Patienten in den USA	1,5 Milliarden US -Dollar bis 2025

Spezialmediziner

Zielling -medizinische Spezialisten umfassen:

• Immunologen
• Genetiker
• Hämatologen
• Pulmonologen

Behandlungszentren für genetische Störungen

Pharming -Ziele spezielle Behandlungszentren über:

• Vereinigte Staaten: 250 Behandlungszentren für genetische Störungen
• Europäische Union: 180 Behandlungszentren für spezialisierte genetische Störungen
• Asien-Pazifikregion: 120 Behandlungszentren für genetische Störungen

Gesundheitsversicherer

Region	Anzahl der Versicherer	Rate für seltene Krankheiten
Vereinigte Staaten	150 große Versicherer	72% Abdeckung für seltene Krankheitsbehandlungen
europäische Union	95 große Versicherer	68% Abdeckung für seltene Krankheitsbehandlungen

Forschungsinstitutionen

Pharming arbeitet mit Forschungsinstitutionen zusammen, die sich auf Gentherapien konzentrieren:

• USA: 85 Forschungsinstitutionen
• Europäische Union: 62 Forschungsinstitutionen
• Globale Forschungspartnerschaften: 15 aktive Kooperationen

Forschungsfokus	Anzahl der Institutionen	Jährliche Forschungsfinanzierung
Genetische seltene Krankheiten	47 Institutionen	350 Millionen US -Dollar jährliche Finanzierung
Proteinersatztherapien	38 Institutionen	275 Millionen US -Dollar jährliche Finanzierung

Pharming Group N.V. (PHAR) - Geschäftsmodell: Kostenstruktur

Umfangreiche Forschungs- und Entwicklungsinvestitionen

Im Jahr 2022 meldete die Pharming Group N.V. F & E -Kosten in Höhe von 57,2 Mio. €, was 35,4% der gesamten Betriebskosten entspricht.

Jahr	F & E -Ausgaben (Millionen €)	Prozentsatz der Betriebskosten
2022	57.2	35.4%
2021	46.8	33.2%

Ausgaben für klinische Studien

Die Kosten für klinische Studien für die wichtigsten Entwicklungen von Ruconest® und Pipeline von Pharming wurden im Jahr 2022 auf 22,5 Mio. € geschätzt.

• Klinische Phase -III -Studien für seltene Krankheitsbehandlungen
• Laufende Forschungsprogramme für genetische Krankheiten
• Kontinuierliche Rekrutierungs- und Überwachungskosten für Patienten

Herstellungs- und Produktionskosten

Die Produktionskosten für 2022 beliefen sich auf rund 38,6 Mio. €.

Kostenkategorie	Betrag (Millionen €)
Rohstoffkosten	15.3
Wartung der Produktionsstätte	8.7
Qualitätskontrolle	6.2
Ausrüstung Abschreibungen	8.4

Vorschriftenkosten für die Vorschriften

Die Kosten für die Einhaltung der Vorschriften für 2022 betrugen ungefähr 12,4 Mio. €.

• FDA- und EMA -Einreichungsgebühren
• Laufende regulatorische Dokumentation
• Compliance -Überwachungssysteme

Instandhaltung des geistigen Eigentums

Die Kosten für geistiges Eigentum im Jahr 2022 erreichten 5,6 Mio. €.

IP -Kosten -Kategorie	Betrag (Millionen €)
Patentanmeldung	2.3
Patentwartung	1.8
Rechtsschutz	1.5

Pharming Group N.V. (PHAR) - Geschäftsmodell: Einnahmequellenströme

Pharmazeutische Produktverkäufe

Im Jahr 2022 meldete die Pharming Group N.V. einen Gesamtumsatz von 224,7 Mio. €, wobei der primäre Umsatz aus dem Umsatz von Ruconest® (C1 Esterase Inhibitor) erzielt wurde.

Produkt	Einnahmen (2022)	Marktsegment
Ruconest®	224,7 Millionen €	Erbliche Angioödem -Behandlung

Lizenzvereinbarungen

Pharming verfügt über strategische Lizenzpartnerschaften, die zusätzliche Einnahmequellen generieren.

• Lizenzvertrag mit Horizon Therapeutics für Ruconest®
• Lizenzvertrag mit CSL Behring für globale Rechte

Forschungszusammenarbeit finanzieren

Die Kollaborationsfinanzierung von Forschungspartnerschaften trug 2022 12,5 Mio. € bei.

Staatliche und institutionelle Zuschüsse

Erhielt Forschungszuschüsse in Höhe von insgesamt rund 3,2 Mio. EUR im Jahr 2022 für seltene Krankheitsforschung.

Königseinkommen aus patentierten Technologien

Lizenzgebise aus proprietären pharmazeutischen Technologien im Jahr 2022 auf 5,6 Mio. €.

Einnahmequelle	Betrag (2022)
Produktverkauf	224,7 Millionen €
Lizenzvereinbarungen	Unbekannt
Forschungszusammenarbeit	12,5 Millionen €
Regierungszuschüsse	3,2 Millionen €
Lizenzeinkommen	5,6 Millionen €