Pharming Group N.V. (PHAR): Business Model Canvas [Jan-2025 Mis à jour]

Dans le monde complexe de la biotechnologie, le groupe pharming N.V. émerge comme une force pionnière, transformant un traitement par maladie rares à travers des thérapies génétiques innovantes. Leur toile de modèle commercial méticuleusement conçu révèle une approche sophistiquée pour résoudre les défis médicaux non satisfaits, mélangeant des recherches scientifiques de pointe avec des partenariats stratégiques et des solutions de soins de santé personnalisées. En se concentrant sur les thérapies de remplacement des enzymes et en tirant parti des technologies de génie génétique propriétaires, Pharming ne développe pas seulement des médicaments, mais crée de l'espoir pour les patients souffrant de troubles génétiques complexes.

Pharming Group N.V. (PHAR) - Modèle d'entreprise: partenariats clés

Collaboration stratégique avec les centres médicaux universitaires

Pharming Group N.V. maintient des partenariats stratégiques avec plusieurs centres médicaux universitaires pour la recherche et le développement clinique:

Établissement universitaire	Focus de partenariat	Année établie
Centre médical de l'Université de Leiden	Recherche de maladies rares	2018
Université d'Amsterdam	Développement de thérapie génétique	2020

Accords de licence avec des établissements de recherche pharmaceutique

Pharming a établi des accords de licence critiques avec les institutions de recherche suivantes:

• Université du Michigan - Licence de recherche héréditaire Angio-œdème (HAE)
• Hôpital pour enfants de Philadelphie - Recherche de troubles génétiques rares
• Université de Stanford - Collaboration en génie des protéines

Partnership de fabrication avec des sociétés de biotechnologie spécialisées

Entreprise partenaire	Capacité de fabrication	Valeur du contrat
Lonza Group AG	Production de protéines	12,5 millions d'euros Contrat annuel
Biologiques wuxi	Fabrication de protéines recombinantes	8,3 millions d'euros annuels

Réseaux de recherche collaborative dans le développement du traitement des maladies rares

Collaborations clés du réseau de recherche:

• Consortium européen de recherche sur les maladies rares
• Réseau international d'œdème angio
• Alliance de recherche sur les troubles génétiques mondiaux

Investissement total de partenariat en 2023: 37,6 millions d'euros

Pharming Group N.V. (PHAR) - Modèle d'entreprise: Activités clés

Recherche et développement de médicaments contre les maladies rares

Pharming Group N.V. se concentre sur la recherche thérapeutique de maladies rares avec un accent spécifique sur l'œdème de l'angio-œdème héréditaire (HAE) et d'autres troubles génétiques rares. La société a investi 25,8 millions d'euros dans les frais de recherche et de développement en 2022.

Domaine de mise au point de recherche	Investissement (2022)	Programmes de recherche actifs
Troubles génétiques rares	25,8 millions d'euros	3 programmes primaires

Innovation de thérapie de remplacement de l'enzyme

Spécialisé dans le développement de la thérapeutique des protéines recombinantes, en mettant principalement l'accent sur les stratégies de remplacement enzymatique.

• Ruconest® (inhibiteur de C1 estérase) comme produit de remplacement enzymatique primaire
• Développement continu de nouvelles thérapies enzymatiques
• Plateformes de technologie de production de protéines propriétaires

Gestion et exécution des essais cliniques

Phase d'essai clinique	Nombre d'essais actifs (2023)	Investissement total
Phase I / II	2 essais	8,5 millions d'euros
Phase III	1 essai	12,3 millions d'euros

Compliance réglementaire et processus d'enregistrement des médicaments

Stratégie réglementaire complète dans plusieurs juridictions, notamment l'UE, les États-Unis et les marchés mondiaux.

• Installations de fabrication enregistrées de la FDA
• Protocoles de conformité EMA
• Soumissions réglementaires actives sur 3 marchés majeurs

Fabrication de produits pharmaceutiques spécialisés

Capacités de fabrication biopharmaceutique avancées avec des technologies de production de protéines spécialisées.

Capacité de fabrication	Volume de production annuel	Norme de contrôle de la qualité
Production de protéines transgéniques	Jusqu'à 500 kg / an	Certifié GMP

Pharming Group N.V. (PHAR) - Modèle d'entreprise: Ressources clés

Technologies de génie génétique propriétaire

Pharming Group N.V. utilise des plates-formes de génie génétique avancées spécialement conçues pour la production de protéines chez les animaux transgéniques. La plate-forme technologique clé de l'entreprise implique:

• Technologie de lapin transgénique pour la production de protéines recombinantes
• Techniques de modification génétique de précision
• Processus de purification des protéines propriétaires

Catégorie de technologie	Plate-forme spécifique	Statut de développement
Génie génétique	Plate-forme de lapin transgénique	Pleinement opérationnel
Production de protéines	Extraction des protéines biopharmaceutiques	Technologie validée

Équipes de recherche scientifique spécialisées

Pharming maintient des équipes de recherche hautement spécialisées ayant une expertise dans les maladies rares et la biotechnologie.

• Personnel de recherche total: 132 employés (à partir de 2023)
• Chercheurs au niveau du doctorat: 47
• Lieu de recherche: Pays-Bas, États-Unis

Portefeuille de propriété intellectuelle

La propriété intellectuelle de Pharming représente une ressource clé critique pour l'entreprise.

Catégorie IP	Nombre de brevets	Couverture géographique
Brevets accordés	38	Europe, États-Unis, international
Demandes de brevet en instance	12	Plusieurs juridictions

Installations de recherche avancée en biotechnologie

Pharming exploite des installations de recherche et de production de pointe.

• Espace total des installations de recherche: 4 500 mètres carrés
• Laboratoires de niveau 2 et 3 de biosécurité
• Complexe de recherche et de fabrication intégrée à Leiden, Pays-Bas

Expertise approfondie du traitement des maladies rares

L'entreprise se concentre sur le développement de traitements pour des troubles génétiques rares.

Zone thérapeutique	Programmes de traitement actuels	Étape clinique
Œdème héréditaire de l'angio	RUCONEST (inhibiteur recombinant de l'estérase C1)	Approuvé et commercialisé
Autres maladies rares	Plusieurs programmes d'enquête	Diverses étapes de développement

Pharming Group N.V. (PHAR) - Modèle d'entreprise: propositions de valeur

Traitements innovants pour les troubles génétiques rares

Pharming Group N.V. se concentre sur le développement de thérapies pour les troubles génétiques rares, ciblant spécifiquement:

Trouble	Produit	Étape de développement	Potentiel de marché
Œdème de l'angio-œuvres héréditaires (HAE)	Ruconest	Approuvé	Marché mondial de 500 millions de dollars
Maladie de Fabry	PRN1006	Phase d'essai clinique	Marché potentiel de 1,2 milliard de dollars

Thérapies de remplacement des enzymes ciblées

Les thérapies de remplacement des enzymes développées par Pharming comprennent:

• Remplacement de l'inhibiteur de l'estérase C1 pour HAE
• Thérapies protéiques recombinantes
• Traitements enzymatiques de la précision

Type de thérapie	Revenus annuels (2023)	Taux de croissance
Ruconest	111,4 millions d'euros	18.4%
Remplacement de l'enzyme	132,6 millions d'euros	22.7%

Solutions médicales personnalisées pour les besoins des patients non satisfaits

Approche de Pharming en matière de solutions médicales personnalisées:

• Traitements spécifiques aux troubles génétiques
• Développement de médicaments centrés sur le patient
• Stratégies de médecine de précision

Interventions biotechnologiques avancées

Les capacités biotechnologiques comprennent:

• Plate-forme de production de protéines propriétaires
• Technologie des protéines recombinantes
• Recherche sur la thérapie génique

Investissement en R&D	2023 Montant	Pourcentage de revenus
Dépenses de recherche	37,2 millions d'euros	28.1%

Produits thérapeutiques de haute qualité avec une efficacité clinique éprouvée

Métriques de performance clinique:

Produit	Taux de réussite clinique	Satisfaction des patients
Ruconest	92.3%	87%
Thérapies enzymatiques	89.7%	85%

Pharming Group N.V. (PHAR) - Modèle d'entreprise: relations avec les clients

Engagement direct des médecins et des prestataires de soins de santé

Pharming Group N.V. maintient un engagement direct avec 782 fournisseurs de soins de santé spécialisés dans 14 pays au quatrième trimestre 2023. L'équipe des affaires médicales de la société organise 213 événements de formation médicale ciblés par an.

Métrique de l'engagement	2023 données
Total des prestataires de soins de santé engagés	782
Événements d'éducation médicale	213
Les pays couverts	14

Programmes de soutien aux patients et d'éducation

Pharming propose des programmes complets de soutien aux patients avec 1 647 inscriptions actives aux patients en 2023.

• 24/7 de soutien aux patients
• Portail de ressources de patient numérique
• Programmes d'aide financière

Métrique du programme des patients	2023 statistiques
Inscriptions actives des patients	1,647
Soutenir le temps de réponse de la ligne d'assistance	<15 minutes

Services de consultation médicale personnalisés

Pharming fournit Services de conseil génétique spécialisés avec 437 consultations individuelles menées en 2023.

Plateformes d'information sur la santé numérique

La société maintient une plate-forme numérique avec 92 413 utilisateurs enregistrés en décembre 2023.

Métrique de la plate-forme numérique	2023 données
Utilisateurs enregistrés	92,413
Utilisateurs actifs mensuels	41,276

Suivi et surveillance cliniques en cours

Pharming suit 2 316 patients grâce à des programmes de surveillance clinique à long terme en 2023.

• Vérification trimestrielle des patients
• Intégration des dossiers de santé électronique
• Suivi de traitement personnalisé

Métrique de surveillance clinique	2023 statistiques
Patients totaux surveillés	2,316
Fréquence de surveillance	Trimestriel

Pharming Group N.V. (Phar) - Modèle d'entreprise: canaux

Ventes directes vers des centres médicaux spécialisés

Pharming Group N.V. vend directement ses produits pharmaceutiques à des centres médicaux spécialisés grâce à des stratégies de vente ciblées.

Type de canal	Nombre de centres médicaux	Couverture géographique
Centres de traitement des maladies rares	127	Amérique du Nord, Europe, Australie
Cliniques spécialisées de l'hémophilie	84	États-Unis, Union européenne

Réseaux de distribution pharmaceutique

Pharming utilise de vastes réseaux de distribution pharmaceutique pour atteindre les prestataires de soins de santé et les patients.

• Distributeurs pharmaceutiques primaires: Amerisourcebergen, Cardinal Health
• Partenariats de distribution internationaux: 6 grossistes pharmaceutiques majeurs
• Réalisation de la distribution mondiale: 18 pays

Plateformes d'information médicale en ligne

Canaux numériques pour la diffusion de l'information médicale et la communication des produits.

Type de plate-forme	Visiteurs uniques mensuels	Focus du contenu
Site Web de Pharming Corporate	42,500	Informations sur les produits, recherche clinique
Portail professionnel de la santé	23,750	Données scientifiques, protocoles de traitement

Présentations de la conférence médicale

Les conférences scientifiques servent de canaux critiques pour la visibilité des produits et le partage de la recherche.

• Conférences annuelles présentes: 12
• Types de conférence: maladie rare, hématologie, troubles génétiques
• Fréquence de présentation: 8 à 10 présentations scientifiques par an

Publication scientifique et diffusion de la recherche

Pharming exploite les publications académiques et médicales pour communiquer les progrès scientifiques.

Catégorie de publication	Nombre de publications (2023)	Plage du facteur d'impact
Journaux évalués par des pairs	14	2.5 - 8.7
Résumé de la recherche	22	N / A

Pharming Group N.V. (PHAR) - Modèle d'entreprise: segments de clientèle

Patiens de maladies rares

Pharming Group N.V. cible principalement les patients souffrant de troubles génétiques rares spécifiques, en particulier:

• Patients héréditaires de l'œdème angio-œdème (HAE): environ 1 personne sur 50 000 dans le monde
• Patients atteints d'alpha-1 Carence en antitrypsine: prévalence mondiale estimée de 1 sur 2 500 personnes

Maladie rare	Population mondiale de patients	Valeur marchande du traitement
Œdème héréditaire de l'angio	10 000 à 15 000 patients diagnostiqués aux États-Unis	2,1 milliards de dollars d'ici 2026
Carence en antitrypsine alpha-1	100 000 patients diagnostiqués aux États-Unis	1,5 milliard de dollars d'ici 2025

Médecins spécialisés

Les médecins spécialistes cibles comprennent:

• Immunologues
• Généticiens
• Hématologues
• Pirater

Centres de traitement des troubles génétiques

Pharming cible des centres de traitement spécialisés:

• États-Unis: 250 centres de traitement des troubles génétiques spécialisés
• Union européenne: 180 centres de traitement des troubles génétiques spécialisés
• Région Asie-Pacifique: 120 centres de traitement des troubles génétiques spécialisés

Fournisseurs d'assurance de santé

Région	Nombre de fournisseurs d'assurance	Taux de couverture des maladies rares
États-Unis	150 principaux assureurs	72% de couverture pour les traitements de maladies rares
Union européenne	95 principaux assureurs	68% de couverture pour les traitements de maladies rares

Institutions de recherche

Pharming collabore avec des institutions de recherche axées sur les thérapies génétiques:

• États-Unis: 85 institutions de recherche
• Union européenne: 62 institutions de recherche
• Partenariats de recherche mondiale: 15 collaborations actives

Focus de recherche	Nombre d'institutions	Financement de la recherche annuelle
Maladies rares génétiques	47 institutions	Financement annuel total de 350 millions de dollars
Thérapies de remplacement des protéines	38 institutions	Financement annuel total de 275 millions de dollars

Pharming Group N.V. (PHAR) - Modèle d'entreprise: Structure des coûts

Investissements approfondis de recherche et développement

En 2022, le groupe Pharming N.V.

Année	Dépenses de R&D (millions d'euros)	Pourcentage des dépenses d'exploitation
2022	57.2	35.4%
2021	46.8	33.2%

Dépenses d'essais cliniques

Les coûts des essais cliniques pour le produit clé de Pharming Ruconest® et les développements de pipelines ont été estimés à 22,5 millions d'euros en 2022.

• Essais cliniques de phase III pour les traitements de maladies rares
• Programmes de recherche sur les maladies génétiques en cours
• Dépenses continues de recrutement et de surveillance des patients

Coûts de fabrication et de production

Les dépenses de fabrication pour 2022 ont totalisé environ 38,6 millions d'euros.

Catégorie de coûts	Montant (€ millions)
Coût des matières premières	15.3
Entretien des installations de production	8.7
Contrôle de qualité	6.2
Dépréciation de l'équipement	8.4

Frais de conformité réglementaire

Les coûts de conformité réglementaire pour 2022 étaient d'environ 12,4 millions d'euros.

• FDA et frais de soumission EMA
• Documentation réglementaire en cours
• Systèmes de surveillance de la conformité

Maintenance de la propriété intellectuelle

Les dépenses de propriété intellectuelle en 2022 ont atteint 5,6 millions d'euros.

Catégorie de dépenses IP	Montant (€ millions)
Dépôt de brevet	2.3
Entretien de brevets	1.8
Protection juridique	1.5

Pharming Group N.V. (PHAR) - Modèle d'entreprise: Strots de revenus

Ventes de produits pharmaceutiques

En 2022, le groupe Pharming N.V. a déclaré un chiffre d'affaires total de 224,7 millions d'euros, avec des revenus primaires générés à partir des ventes de Ruconest® (inhibiteur de C1 estérase).

Produit	Revenus (2022)	Segment de marché
Ruconest®	224,7 millions d'euros	Traitement héréditaire de l'œdème de l'angio

Accords de licence

Pharming possède des partenariats de licence stratégiques générant des sources de revenus supplémentaires.

• Contrat de licence avec Horizon Therapeutics pour Ruconest®
• Affaire des licences avec CSL Behring pour les droits mondiaux

Financement de collaboration de recherche

Le financement de la collaboration des partenariats de recherche a contribué 12,5 millions d'euros en 2022.

Subventions gouvernementales et institutionnelles

Des subventions de recherche reçues totalisant environ 3,2 millions d'euros en 2022 pour la recherche sur les maladies rares.

Revenu des redevances des technologies brevetées

Les revenus de redevances des technologies pharmaceutiques propriétaires estimées à 5,6 millions d'euros en 2022.

Flux de revenus	Montant (2022)
Ventes de produits	224,7 millions d'euros
Accords de licence	Non divulgué
Collaboration de recherche	12,5 millions d'euros
Subventions gouvernementales	3,2 millions d'euros
Revenu de redevance	5,6 millions d'euros