Grupo de Farming N.V. (PHAR): Modelo de Negócios Canvas [Jan-2025 Atualizado]

No mundo intrincado da biotecnologia, o grupo de farmões N.V. surge como uma força pioneira, transformando o tratamento de doenças raras por meio de terapias genéticas inovadoras. Sua tela de modelo de negócios meticulosamente criada revela uma abordagem sofisticada para enfrentar desafios médicos não atendidos, misturando pesquisas científicas de ponta com parcerias estratégicas e soluções personalizadas de saúde. Ao focar nas terapias de reposição enzimática e alavancar as tecnologias de engenharia genética proprietária, a farmagem não está apenas desenvolvendo medicamentos, mas criando esperança para pacientes com distúrbios genéticos complexos.

Pharming Group N.V. (PHAR) - Modelo de negócios: Parcerias -chave

Colaboração estratégica com centros médicos acadêmicos

O Grupo de Pharming N.V. mantém parcerias estratégicas com vários centros médicos acadêmicos de pesquisa e desenvolvimento clínico:

Instituição Acadêmica	Foco em parceria	Ano estabelecido
Centro Médico da Universidade de Leiden	Pesquisa de doenças raras	2018
Universidade de Amsterdã	Desenvolvimento da terapia genética	2020

Acordos de licenciamento com instituições de pesquisa farmacêutica

A Pharming estabeleceu acordos críticos de licenciamento com as seguintes instituições de pesquisa:

• Universidade de Michigan - Licença de pesquisa hereditária angioedema (HAE)
• Hospital Infantil da Filadélfia - Pesquisa de Transtorno Genético Raro
• Universidade de Stanford - colaboração de engenharia de proteínas

Parcerias de fabricação com empresas especializadas de biotecnologia

Empresa parceira	Capacidade de fabricação	Valor do contrato
Lonza Group AG	Produção de proteínas	€ 12,5 milhões de contrato anual
Wuxi Biologics	Fabricação de proteínas recombinantes	8,3 milhões de € Contrato anual

Redes de pesquisa colaborativa em desenvolvimento de tratamento de doenças raras

Principais colaborações da rede de pesquisa:

• Consórcio europeu de pesquisa de doenças raras
• Rede Internacional de Angioedema
• Aliança de Pesquisa de Distúrbios Genéticos Globais

Investimento total de parceria em 2023: € 37,6 milhões

Pharming Group N.V. (PHAR) - Modelo de negócios: Atividades -chave

Pesquisa e desenvolvimento de drogas de doenças raras

O Grupo de Farming N.V. concentra -se em pesquisas terapêuticas de doenças raras, com ênfase específica no angioedema hereditário (HAE) e em outros distúrbios genéticos raros. A empresa investiu € 25,8 milhões em despesas de pesquisa e desenvolvimento em 2022.

Área de foco de pesquisa	Investimento (2022)	Programas de pesquisa ativa
Distúrbios genéticos raros	€ 25,8 milhões	3 programas primários

Inovação da terapia de reposição enzimática

Especializado no desenvolvimento da terapêutica proteica recombinante, com foco primário nas estratégias de substituição de enzimas.

• RUCONEST® (inibidor da esterase C1) como produto de substituição da enzima primária
• Desenvolvimento contínuo de novas terapias enzimáticas
• Plataformas proprietárias de tecnologia de produção de proteínas

Gerenciamento e execução de ensaios clínicos

Fase de ensaios clínicos	Número de ensaios ativos (2023)	Investimento total
Fase I/II	2 ensaios	€ 8,5 milhões
Fase III	1 Trial	€ 12,3 milhões

Processos de conformidade regulatória e registro de drogas

Estratégia regulatória abrangente em várias jurisdições, incluindo mercados da UE, EUA e Global.

• Instalações de fabricação registradas pela FDA
• Protocolos de conformidade EMA
• Submissões regulatórias ativas em 3 principais mercados

Fabricação especializada de produtos farmacêuticos

Capacidades avançadas de fabricação biofarmacêutica com tecnologias especializadas de produção de proteínas.

Capacidade de fabricação	Volume anual de produção	Padrão de controle de qualidade
Produção de proteínas transgênicas	Até 500 kg/ano	Certificado GMP

Pharming Group N.V. (PHAR) - Modelo de negócios: Recursos -chave

Tecnologias de engenharia genética proprietária

O Grupo de Farming N.V. utiliza plataformas avançadas de engenharia genética projetadas especificamente para a produção de proteínas em animais transgênicos. A principal plataforma tecnológica da empresa envolve:

• Tecnologia transgênica de coelho para produção de proteínas recombinantes
• Técnicas de modificação genética de precisão
• Processos de purificação de proteínas proprietários

Categoria de tecnologia	Plataforma específica	Status de desenvolvimento
Engenharia genética	Plataforma transgênica de coelho	Totalmente operacional
Produção de proteínas	Extração de proteínas biofarmacêuticas	Tecnologia validada

Equipes de pesquisa científica especializadas

A Pharming mantém equipes de pesquisa altamente especializadas com experiência em doenças raras e biotecnologia.

• Pessoal Total de Pesquisa: 132 funcionários (a partir de 2023)
• Pesquisadores no nível de doutorado: 47
• Locais de pesquisa: Holanda, Estados Unidos

Portfólio de propriedade intelectual

A propriedade intelectual da Pharming representa um recurso -chave crítico para a empresa.

Categoria IP	Número de patentes	Cobertura geográfica
Patentes concedidas	38	Europa, Estados Unidos, Internacional
Aplicações de patentes pendentes	12	Múltiplas jurisdições

Instalações avançadas de pesquisa de biotecnologia

A Pharming opera instalações de pesquisa e produção de ponta.

• Espaço total da instalação de pesquisa: 4.500 metros quadrados
• Biossegurança Nível 2 e 3 Laboratórios
• Complexo de pesquisa e fabricação integrada em Leiden, Holanda

Extensa experiência em tratamento de doenças raras

A empresa se concentra no desenvolvimento de tratamentos para distúrbios genéticos raros.

Área terapêutica	Programas de tratamento atuais	Estágio clínico
Angioedema hereditário	Ruconest (inibidor recombinante da esterase C1)	Aprovado e comercializado
Outras doenças raras	Vários programas de investigação	Vários estágios de desenvolvimento

Grupo de Farming N.V. (PHAR) - Modelo de negócios: proposições de valor

Tratamentos inovadores para distúrbios genéticos raros

O Grupo de Farming N.V. se concentra no desenvolvimento de terapias para distúrbios genéticos raros, direcionando -se especificamente:

Transtorno	Produto	Estágio de desenvolvimento	Potencial de mercado
Angioedema hereditário (hae)	RUCONEST	Aprovado	Mercado global de US $ 500 milhões
Doença de Fabry	PRN1006	Fase de ensaios clínicos	Mercado potencial de US $ 1,2 bilhão

Terapias de reposição enzimática direcionadas

As terapias de reposição enzimática desenvolvidas por farmings incluem:

• Substituição do inibidor da esterase C1 para HAE
• Terapias de proteínas recombinantes
• Tratamentos enzimáticos de engenharia de precisão

Tipo de terapia	Receita anual (2023)	Taxa de crescimento
RUCONEST	€ 111,4 milhões	18.4%
Substituição enzimática	€ 132,6 milhões	22.7%

Soluções médicas personalizadas para necessidades não atendidas do paciente

Abordagem da Pharming para soluções médicas personalizadas:

• Tratamentos específicos do distúrbio genético
• Desenvolvimento de medicamentos centrado no paciente
• Estratégias de medicina de precisão

Intervenções biotecnológicas avançadas

As capacidades biotecnológicas incluem:

• Plataforma de produção de proteínas proprietária
• Tecnologia de proteínas recombinantes
• Pesquisa de terapia genética

Investimento em P&D	2023 quantidade	Porcentagem de receita
Despesas de pesquisa	€ 37,2 milhões	28.1%

Produtos terapêuticos de alta qualidade com eficácia clínica comprovada

Métricas de desempenho clínico:

Produto	Taxa de sucesso clínico	Satisfação do paciente
RUCONEST	92.3%	87%
Terapias enzimáticas	89.7%	85%

Grupo de Farming N.V. (PHAR) - Modelo de Negócios: Relacionamentos do Cliente

Médico direto e engajamento do profissional de saúde

O Pharming Group N.V. mantém o envolvimento direto com 782 prestadores de serviços de saúde especializados em 14 países a partir do quarto trimestre de 2023. A equipe de assuntos médicos da empresa conduz 213 eventos de educação médica direcionados anualmente.

Métrica de engajamento	2023 dados
Total de prestadores de serviços de saúde envolvidos	782
Eventos de educação médica	213
Países cobertos	14

Programas de apoio ao paciente e educação

A farmagem opera programas abrangentes de apoio ao paciente com 1.647 matrículas ativas de pacientes em 2023.

• Helpline de apoio ao paciente 24 horas por dia, 7 dias por semana
• Portal de Recursos de Paciente Digital
• Programas de assistência financeira

Métrica do Programa de Pacientes	2023 Estatísticas
Matrículas ativas em pacientes	1,647
Apoie o tempo de resposta da linha de apoio	<15 minutos

Serviços personalizados de consulta médica

Farming fornece Serviços especializados de aconselhamento genético com 437 consultas individuais realizadas em 2023.

Plataformas de informações de saúde digital

A empresa mantém uma plataforma digital com 92.413 usuários registrados em dezembro de 2023.

Métrica da plataforma digital	2023 dados
Usuários registrados	92,413
Usuários ativos mensais	41,276

Acompanhamento clínico e monitoramento em andamento

A farmings rastreia 2.316 pacientes por meio de programas de monitoramento clínico de longo prazo em 2023.

• Check-ins trimestrais dos pacientes
• Integração eletrônica de registro de saúde
• Rastreamento de tratamento personalizado

Métrica de monitoramento clínico	2023 Estatísticas
Pacientes totais monitorados	2,316
Frequência de monitoramento	Trimestral

Pharming Group N.V. (PHAR) - Modelo de Negócios: Canais

Vendas diretas para centros médicos especializados

O Pharming Group N.V. vende diretamente seus produtos farmacêuticos a centros médicos especializados por meio de estratégias de vendas direcionadas.

Tipo de canal	Número de centros médicos	Cobertura geográfica
Centros de tratamento de doenças raras	127	América do Norte, Europa, Austrália
Hemofilia Clínicas especializadas	84	Estados Unidos, União Europeia

Redes de distribuição farmacêutica

A farmagem utiliza extensas redes de distribuição farmacêutica para atingir os profissionais de saúde e pacientes.

• Distribuidores farmacêuticos primários: Amerisourcebergen, Cardinal Health
• Parcerias de distribuição internacional: 6 principais atacadistas farmacêuticos
• Alcance de distribuição global: 18 países

Plataformas de informações médicas online

Canais digitais para disseminação de informações médicas e comunicação do produto.

Tipo de plataforma	Visitantes únicos mensais	Foco de conteúdo
Pharming Site Corporate	42,500	Informações do produto, pesquisa clínica
Portal profissional médico	23,750	Dados científicos, protocolos de tratamento

Apresentações da conferência médica

As conferências científicas servem como canais críticos para visibilidade do produto e compartilhamento de pesquisas.

• Conferências anuais participaram: 12
• Tipos de conferência: doenças raras, hematologia, distúrbios genéticos
• Frequência de apresentação: 8-10 apresentações científicas por ano

Publicação científica e disseminação de pesquisa

As farmings aproveitam as publicações acadêmicas e médicas para comunicar os avanços científicos.

Categoria de publicação	Número de publicações (2023)	Faixa de fatores de impacto
Revistas revisadas por pares	14	2.5 - 8.7
Resumos de pesquisa	22	N / D

Pharming Group N.V. (PHAR) - Modelo de negócios: segmentos de clientes

Pacientes com doenças raras

O Grupo de Farming N.V. tem como alvo principalmente pacientes com distúrbios genéticos raros específicos, especificamente:

• Pacientes com angioedema hereditário (HAE): aproximadamente 1 em 50.000 indivíduos em todo o mundo
• Pacientes com deficiência de antitripsina alfa-1: prevalência global estimada de 1 em 2.500 indivíduos

Doença rara	População global de pacientes	Valor de mercado de tratamento
Angioedema hereditário	10.000-15.000 pacientes diagnosticados nos Estados Unidos	US $ 2,1 bilhões até 2026
Deficiência de antitripsina alfa-1	100.000 pacientes diagnosticados nos Estados Unidos	US $ 1,5 bilhão até 2025

Médicos especializados

Especialistas médicos -alvo incluem:

• Imunologistas
• Geneticistas
• Hematologistas
• Pulmonologistas

Centros de Tratamento de Transtornos Genéticos

Pharming metas de alvos de centros de tratamento especializados em:

• Estados Unidos: 250 Centros de Tratamento de Transtornos Genéticos Especializados
• União Europeia: 180 Centros de Tratamento de Transtornos Genéticos Especializados
• Região da Ásia-Pacífico: 120 Centros de Tratamento de Transtornos Genéticos Especializados

Provedores de seguros de saúde

Região	Número de provedores de seguros	Taxa de cobertura de doenças raras
Estados Unidos	150 principais provedores de seguros	72% de cobertura para tratamentos de doenças raras
União Europeia	95 principais provedores de seguros	68% de cobertura para tratamentos de doenças raras

Instituições de pesquisa

As farmings colaboram com instituições de pesquisa com foco em terapias genéticas:

• Estados Unidos: 85 instituições de pesquisa
• União Europeia: 62 instituições de pesquisa
• Parcerias de Pesquisa Global: 15 colaborações ativas

Foco na pesquisa	Número de instituições	Financiamento anual de pesquisa
Doenças raras genéticas	47 instituições	Financiamento anual total de US $ 350 milhões
Terapias de reposição de proteínas	38 instituições	US $ 275 milhões totais de financiamento anual

Grupo de Farming N.V. (PHAR) - Modelo de negócios: Estrutura de custos

Extensos investimentos em pesquisa e desenvolvimento

Em 2022, o Grupo de Pharming N.V. relatou despesas de P&D de € 57,2 milhões, representando 35,4% do total de despesas operacionais.

Ano	Despesas de P&D (milhões de euros)	Porcentagem de despesas operacionais
2022	57.2	35.4%
2021	46.8	33.2%

Despesas de ensaios clínicos

Os custos de ensaios clínicos para os principais desenvolvimentos do produto RUCONEst® e do oleoduto da Pharming foram estimados em 22,5 milhões de euros em 2022.

• Ensaios clínicos de fase III para tratamentos de doenças raras
• Programas de pesquisa em doenças genéticas em andamento
• Despesas contínuas de recrutamento e monitoramento de pacientes

Custos de fabricação e produção

As despesas de fabricação de 2022 totalizaram aproximadamente € 38,6 milhões.

Categoria de custo	Valor (milhões de euros)
Custos de matéria -prima	15.3
Manutenção da instalação de produção	8.7
Controle de qualidade	6.2
Depreciação do equipamento	8.4

Despesas de conformidade regulatória

Os custos de conformidade regulatória para 2022 foram de aproximadamente 12,4 milhões de euros.

• Taxas de envio da FDA e EMA
• Documentação regulatória em andamento
• Sistemas de monitoramento de conformidade

Manutenção da propriedade intelectual

As despesas de propriedade intelectual em 2022 atingiram € 5,6 milhões.

Categoria de despesa IP	Valor (milhões de euros)
Registro de patentes	2.3
Manutenção de patentes	1.8
Proteção legal	1.5

Pharming Group N.V. (PHAR) - Modelo de negócios: fluxos de receita

Vendas farmacêuticas de produtos

Em 2022, o Grupo de Farming N.V. relatou receita total de 224,7 milhões de euros, com receita primária gerada a partir de vendas da Ruconest® (inibidor da esterase C1).

Produto	Receita (2022)	Segmento de mercado
RUCONEST®	224,7 milhões de euros	Tratamento hereditário de angioedema

Acordos de licenciamento

A Pharming possui parcerias estratégicas de licenciamento gerando fluxos de receita adicionais.

• Contrato de licenciamento com a Horizon Therapeutics for Ruconest®
• Licenciamento de licenciamento com a CSL Behring for Global Rights

Financiamento de colaboração de pesquisa

O financiamento de colaboração de parcerias de pesquisa contribuiu com 12,5 milhões de euros em 2022.

Subsídios governamentais e institucionais

Recebeu subsídios de pesquisa totalizando aproximadamente € 3,2 milhões em 2022 para pesquisa de doenças raras.

Renda de royalties de tecnologias patenteadas

Receita de royalties de tecnologias farmacêuticas proprietárias estimadas em 5,6 milhões de euros em 2022.

Fluxo de receita	Valor (2022)
Vendas de produtos	224,7 milhões de euros
Acordos de licenciamento	Não revelado
Colaboração de pesquisa	€ 12,5 milhões
Subsídios do governo	€ 3,2 milhões
Renda de royalties	€ 5,6 milhões