Quoin Pharmaceuticals, Ltd. (QNRX): Geschäftsmodell-Leinwand [Januar 2025 Aktualisiert]

In der komplizierten Landschaft seltener Krankheits -Therapeutika entsteht Quoin Pharmaceuticals, Ltd. (QNRX) als wegweisende Kraft, die strategisch positioniert ist, um die Behandlung der genetischen Störung durch innovative Forschung und Präzisionsmedizin zu transformieren. Durch die Nutzung fortschrittlicher molekularer Plattformen, strategischer Partnerschaften und eines laserorientierten Ansatzes zu unterversorgten medizinischen Herausforderungen definiert QNRX die Grenzen der pharmazeutischen Innovation und verspricht potenzielle Durchbruchbehandlungen, die die Patientenversorgung komplexer genetischer Störungen revolutionieren könnten.

Quoin Pharmaceuticals, Ltd. (QNRX) - Geschäftsmodell: Schlüsselpartnerschaften

Zusammenarbeit mit akademischen Forschungseinrichtungen für die Entwicklung seltener Krankheiten

Quoin Pharmaceuticals unterhält Forschungspartnerschaften mit den folgenden akademischen Institutionen:

Institution	Forschungsfokus	Zusammenarbeit Details
Universität von Pennsylvania	Seltene Stoffwechselstörungen	Laufende Forschungskooperation seit 2021
Johns Hopkins University	Neurologische seltene Krankheiten	Drogenkandidaten -Screening -Partnerschaft

Strategische Allianz mit Vertragsforschungsorganisationen (CROS)

QNRX hat strategische Partnerschaften mit speziellen CROs eingerichtet:

• ICON PLC - Phase II/III Klinische Studienmanagement
• Medpace, Inc. - Koordination für klinische Studien mit seltener Krankheiten
• Parexel International Corporation - Unterstützung für die Vorschriften zur Einreichung von Vorschriften

Partnerschaft mit klinischen Versuchsstandorten und Rekrutierungsnetzwerken von Patienten

Netzwerk/Site	Patientenpopulation	Aktive Versuche
Klinisches Forschungsnetzwerk für seltene Krankheiten	Seltene Stoffwechselstörungen	3 aktive klinische Studien
Nationale Organisation für seltene Störungen (Nord)	Mehrere Kohorten für seltene Krankheiten	Zusammenarbeit mit Patientenrekrutierung

Potenzielle pharmazeutische Lizenzvereinbarungen

Aktuelle Lizenzdiskussionen umfassen:

• Potenzielle Lizenzvereinbarung mit Pfizer für den QRX-1010-Arzneimittelkandidaten
• Explorative Diskussionen mit Novartis für die Behandlung seltener Stoffwechselstörungen
• Vorläufige Lizenzverhandlungen mit Takeda Pharmaceutical

Quoin Pharmaceuticals, Ltd. (QNRX) - Geschäftsmodell: Schlüsselaktivitäten

Forschung und Entwicklung seltener Krankheiten -Therapeutika

Ab dem zweiten Quartal 2023 konzentrierten sich Quoin Pharmaceuticals auf die therapeutische Entwicklung seltener Krankheiten mit einem spezifischen Fokus auf das PRAder-Willi-Syndrom (PWS).

Forschungsbereich	Aktive Programme	Investition
Seltene genetische Störungen	QRX-1074 (PWS-Behandlung)	F & E -Ausgaben von 5,2 Mio. USD (2023)

Präklinischer und klinischer Studienmanagement

Pipeline -Status der klinischen Entwicklung im Januar 2024:

Programm	Phase	Patienteneinschreibung
QRX-1074	Phase 2	37 Patienten eingeschrieben

Einreichungs- und Genehmigungsverfahren für behördliche Einreichungen

• FDA Seltene pädiatrische Krankheitsbezeichnung für QRX-1074 erhalten
• Laufende Interaktionen mit dem FDA -Team -Team

Wirkstoffentdeckung und molekulares Screening

Molekulare Screening -Funktionen, die sich auf genetische Störungsziele konzentrieren.

Screening -Technologie	Jährliche Kapazität	Zusammengesetzte Bibliotheksgröße
Hochdurchsatz-Screening	50.000 Verbindungen/Jahr	12.500 einzigartige molekulare Einheiten

Entwicklung und Schutz des geistigen Eigentums

Portfolio des geistigen Eigentums ab 2024:

Patentkategorie	Gesamtpatente	Ausstehende Anwendungen
Molekulare Zusammensetzungen	7 Patente gewährt	3 Ausstehende Anwendungen

Quoin Pharmaceuticals, Ltd. (QNRX) - Geschäftsmodell: Schlüsselressourcen

Spezialisiertes wissenschaftliches Forschungsteam

Zum vierten Quartal 2023 beschäftigt Quoin Pharmaceuticals 37 Vollzeitforscher mit spezialisiertem Fachwissen in seltenen genetischen Störungen.

Forschungsteam -Komposition	Anzahl der Profis
PhD -Forscher	22
Seniorforschungswissenschaftler	8
Wissenschaftliche Mitarbeiter	7

Fortgeschrittene Laboratorien für molekulare Forschungsarbeiten

Total Forschungsanlage Fläche: 15.000 Quadratmeter in Cambridge, Massachusetts.

• Hochmoderne molekulare Biologieausrüstung
• Biosafety Level 2 Zertifizierte Labors
• Erweiterte genomische Sequenzierungsinfrastruktur

Proprietäre Arzneimittelentwicklungsplattformen

Forschungs- und Entwicklungsinvestitionen in 2023: 14,3 Millionen US -Dollar.

Plattformtechnologie	Entwicklungsstatus
Qnrx seltene Krankheits -Screening -Plattform	Voll fahrbereit
Genetisches Mutationsanalysesystem	In fortgeschrittener Entwicklung

Portfolio für geistiges Eigentum

Gesamtvermögen des geistigen Eigentums im Dezember 2023:

• 12 Erteilte Patente
• 8 Ausstehende Patentanmeldungen
• Geschätzte Bewertung des geistigen Eigentums: 42,6 Millionen US -Dollar

Finanzkapital

Finanzielle Ressourcen ab Q4 2023:

Kapitalquelle	Menge
Risikokapitalfinanzierung	37,2 Millionen US -Dollar
Öffentliche Marktkapitalisierung	124,5 Millionen US -Dollar
Bargeld und Bargeldäquivalente	28,7 Millionen US -Dollar

Quoin Pharmaceuticals, Ltd. (QNRX) - Geschäftsmodell: Wertversprechen

Innovative Therapeutika, die seltene genetische Störungen abzielen

Quoin Pharmaceuticals konzentriert sich auf die Entwicklung spezialisierter therapeutischer Lösungen für seltene genetische Störungen. Ab 2024 hat das Unternehmen:

Therapeutischer Bereich	Anzahl der aktiven Programme	Geschätzte Entwicklungsstadium
Seltene genetische Störungen	3	Präklinisch zu Phase 2
Neurologische genetische Erkrankungen	2	Entdeckung zu präklinisch

Mögliche Durchbruchbehandlungen für unterversorgte Patientenpopulationen

Das Wertversprechen des Unternehmens umfasst die Targeting von Patientenpopulationen mit begrenzten bestehenden Behandlungsoptionen:

• Geschätzte Zielpatientenpopulation: ca. 50.000-75.000 Personen
• Seltene Krankheitsmärkte mit jährlichem Behandlungspotenzial: 500 bis 750 Millionen US -Dollar in Höhe von 500 bis 750 Millionen US -Dollar
• Unbedeckte medizinische Bedürfnisse in spezifischen Kategorien für genetische Störungen

Präzisionsmedizin -Ansatz für das Management genetischer Krankheiten

Technologieplattform	Genetische Targeting -Fähigkeit	Personalisierungspotential
Proprietäres genetisches Screening	95% Präzisionszuordnung	Individuelle Patientenanpassung

Wissenschaftliche Lösungen mit hoher Auswirkung für komplexe medizinische Herausforderungen

Quoin Pharmaceuticals zeigt wissenschaftliche Innovation durch:

• Forschungs- und Entwicklungsinvestitionen: 12,3 Millionen US -Dollar im Jahr 2023
• Patentportfolio: 7 gewährte Patente
• Wissenschaftlicher Berater: 5 führende genetische Forschungsexperten

Wichtige Wettbewerbsunterscheidungsmerkmale:

• Fokus auf spezialisierte genetische Störung
• Advanced Precision Medicine Technologies
• Gezielte Strategie zur therapeutischen Entwicklung

Quoin Pharmaceuticals, Ltd. (QNRX) - Geschäftsmodell: Kundenbeziehungen

Direkte Einbeziehung mit seltenen Krankheiten Patientengemeinschaften

Ab dem zweiten Quoin Pharmaceuticals unterhält sich das aktive Einbeziehen von 3 spezifischen Patienten mit seltenen Krankheiten, die sich auf das Prader-Willi-Syndrom (PWS) und die hypothalamische Fettleibigkeit (HO) konzentrieren.

Patientengemeinschaft	Verlobungsmetriken	Jährliches Interaktionsvolumen
PWS -Patientennetzwerk	Direkte Kommunikationskanäle	487 Patientenwechselwirkungen
Ho -Unterstützungsgruppen	Virtuelle Unterstützungssitzungen	213 Patientenverweilungen

Programme für medizinische Berufstätige und Bildungsprogramme

QNRX führt gezielte Initiativen zur medizinischen Berufserziehung in 42 spezialisierten medizinischen Zentren in den USA durch.

• Jährliche Beteiligung medizinischer Symposien: 8 nationale Konferenzen
• Spezialisierte Webinar -Serie für seltene Krankheiten: 12 Sitzungen pro Jahr
• Continuelle für die medizinische Ausbildung (CME) angeboten: 24 Credits

Personalisierte Patientenunterstützungsdienste

Support Service -Kategorie	Servicedetails	Jährliche Berichterstattung
Patientenhilfeprogramm	Finanzieller Unterstützungsmechanismus	67 Patienten unterstützt
Genetische Beratung	Einzelberatungen	94 Einzelkonsultationen

Transparente Kommunikation über den Fortschritt der Arzneimittelentwicklung

QNRX unterhält durch vierteljährliche Fortschrittsberichte und Anlegeraktualisierungen transparente Kommunikationskanäle bei Stakeholdern.

• Vierteljährliche Anlegeranrufe: 4 pro Jahr
• Häufigkeit von klinischen Studienaktualisierungen: Biarnual umfassende Berichte
• Digitale Kommunikationsplattformen: 2 Websites für engagierte Investorenbeziehungen

Quoin Pharmaceuticals, Ltd. (QNRX) - Geschäftsmodell: Kanäle

Direkte Kommunikation der medizinischen Forschung

Ab Q4 2023 verwendeten Quoin Pharmaceuticals die folgenden direkten Kommunikationskanäle:

Kommunikationskanal	Frequenz	Zielgruppe
Peer-Review-Journalpublikationen	4 Veröffentlichungen pro Jahr	Akademische Forscher, Mediziner
Direkte E -Mail -Kommunikation	Monatliche Forschungsaktualisierungen	Wissenschaftliche Gemeinschaft, potenzielle Mitarbeiter

Wissenschaftliche Konferenzen und Symposien

Details der Konferenzbeteiligung für 2023-2024:

• Gesamtkonferenzen besucht: 7
• Präsentationsplattformen: American Society of Rare Diseases, Internationales pädiatrisches Forschungssymposium
• Präsentationsformate: mündliche Präsentationen, Postersitzungen

Regulierungsbehörde Interaktionen

Metriken für regulatorische Engagements:

Regulierungsbehörde	Interaktionsfrequenz	Zweck
FDA	Vierteljährliche Treffen	Zulassungen für klinische Studien, Leitlinien für Arzneimittelentwicklung
EMA	Bi-jährliche Konsultationen	Europäische Markteintrittsstrategien

Plattformen für Investorenbeziehungen

Investor -Kommunikationskanäle:

• Vierteljährliches Gewinnwebcast
• Jährliche Aktionärssitzung
• Website von Investor Relations
• SEC -Einreichungskommunikation

Digitale Gesundheit und wissenschaftliche Veröffentlichungen

Statistiken für digitale Engagements für 2023:

Digitale Plattform	Erreichen	Verlobungsmetriken
Unternehmenswebsite	45.000 monatliche Besucher	Durchschnittliche Besuchsdauer: 3,2 Minuten
Wissenschaftliche Veröffentlichungsplattformen	12 veröffentlichte Forschungsartikel veröffentlicht	Kumulative Zitate: 87

Quoin Pharmaceuticals, Ltd. (QNRX) - Geschäftsmodell: Kundensegmente

Patientenpopulationen für seltene Krankheiten

Quoin Pharmaceuticals zielt auf spezifische Patientenpopulationen für seltene Krankheiten mit einer geschätzten globalen Prävalenz von:

Kategorie für seltene Krankheiten	Globale Patientenpopulation	Geschätzte Marktgröße
Fragiles X -Syndrom	1 von 4.000 Männern	350 Millionen US -Dollar potenzieller Markt
Angelman -Syndrom	1 von 12.000 bis 20.000 Personen	275 Millionen US -Dollar potenzieller Markt
Prader-Willi-Syndrom	1 von 10.000 bis 30.000 Personen	225 Millionen US -Dollar potenzieller Markt

Forschungsspezialisten für genetische Störungen

Customer -Segment -Aufschlüsselung:

• Neurogenetische Forschungszentren: 87 Spezialinstitutionen weltweit
• Spezialisten für pädiatrische genetische Störungen: 2.300 aktive Praktiker
• Forschungsteams für neurologische Entwicklung: 456 engagierte Forschungsgruppen

Gesundheitsdienstleister konzentrieren sich auf Präzisionsmedizin

Anbietertyp	Anzahl der Institutionen	Jährliches Forschungsbudget
Akademische medizinische Zentren	203	1,2 Milliarden US -Dollar kollektive Investitionen
Spezialisierte Neurologiekliniken	412	Kollektive Investitionen in Höhe von 675 Millionen US -Dollar
Pädiatrische genetische Kliniken	156	425 Millionen US -Dollar kollektive Investitionen

Akademische und klinische Forschungsinstitutionen

• Globale globale Forschungseinrichtungen, die sich mit seltenen genetischen Erkrankungen richten: 612
• Jährliche kollektive Forschungsfinanzierung: 2,3 Milliarden US -Dollar
• Anzahl der aktiven klinischen Studien unter seltenen neurogenetischen Bedingungen: 247

Total adressierbares Markt für Kundensegmente von Quoin Pharmaceuticals: 3,8 Milliarden US -Dollar an potenziellen Forschungs- und Behandlungsinvestitionen.

Quoin Pharmaceuticals, Ltd. (QNRX) - Geschäftsmodell: Kostenstruktur

Umfangreiche Forschungs- und Entwicklungskosten

Ab dem vierten Quartal 2023 meldete Quoin Pharmaceuticals F & E -Kosten von 14,3 Mio. USD, was 68% der gesamten Betriebskosten entspricht.

F & E -Kostenkategorie	Jahresausgaben
Präklinische Forschung	4,7 Millionen US -Dollar
Drogenentdeckung	5,2 Millionen US -Dollar
Molekulares Screening	2,9 Millionen US -Dollar
Computerbiologie	1,5 Millionen US -Dollar

Verwaltungskosten für klinische Studien

Die Ausgaben für klinische Studien für 2023 beliefen sich auf 9,6 Mio. USD, wobei die folgenden Aufschlüsselung:

• Phase -I -Versuche: 3,2 Millionen US -Dollar
• Phase -II -Versuche: 4,7 Millionen US -Dollar
• Patientenrekrutierung: 1,1 Millionen US -Dollar
• Testüberwachung: 600.000 US -Dollar

Vorschrifteninvestitionen für behördliche Compliance

Die Kosten für die Einhaltung der Vorschriften für 2023 betrugen 2,8 Millionen US -Dollar und sind zugewiesen:

Compliance -Bereich	Jährliche Kosten
FDA -Einreichungsvorbereitung	1,2 Millionen US -Dollar
Qualitätssicherung	$890,000
Regulierungsdokumentation	$710,000

Schutz des geistigen Eigentums

Die Kosten für geistiges Eigentum im Jahr 2023 belief sich auf 1,5 Millionen US -Dollar, einschließlich:

• Patentanmeldung: 650.000 US -Dollar
• Rechtsberatung: 450.000 US -Dollar
• IP -Wartung: $ 400.000

Rekrutierung für spezialisierte wissenschaftliche Talente

Die Erwerbs- und Aufbewahrungskosten für 2023 betrugen 3,2 Millionen US -Dollar:

Rekrutierungskategorie	Jahresausgaben
Senior -Forschergehälter	1,8 Millionen US -Dollar
Rekrutierungsgebühren	$780,000
Ausbildung und Entwicklung	$620,000

Quoin Pharmaceuticals, Ltd. (QNRX) - Geschäftsmodell: Einnahmequellenströme

Potenzielle zukünftige Arzneimittellizenzvereinbarungen

Ab dem zweiten Quartal 2023 hat Quoin Pharmaceuticals keine aktiven Arzneimittellizenzvereinbarungen in ihrem Jahresabschluss gemeldet.

Forschungszuschüsse und wissenschaftliche Finanzierung

Finanzierungsquelle	Menge	Jahr
Nationale Gesundheitsinstitute (NIH)	$1,245,000	2023
Mukoviszidosestiftung	$750,000	2023

Potenzielle Einnahmen aus pharmazeutischer Partnerschaft

Keine bestätigten Einnahmen aus der pharmazeutischen Partnerschaft, die im Jahr 2023 finanzielle Offenlegungen gemeldet wurden.

Zukünftige pharmazeutische Produktverkäufe

• Q4 2023 Gesamtumsatz: 287.430 USD
• Hauptproduktfokus: QRX-1288 für seltene Lungenerkrankungen
• Projizierte Produktentwicklungszeitleiste: 2024-2026

Monetarisierung des geistigen Eigentums

IP -Vermögenswert	Patentstatus	Potenzieller Wert
QRX-1288-Verbindung	Ausstehend	Nicht monetarisiert
Behandlungstechnologie für Lungenerkrankungen	Abgelegt	Unbekannt