Quoin Pharmaceuticals, Ltd. (QNRX): Business Model Canvas [Jan-2025 Mis à jour]

Dans le paysage complexe de la thérapeutique des maladies rares, Quoin Pharmaceuticals, Ltd. (QNRX) apparaît comme une force pionnière, stratégiquement positionnée pour transformer le traitement des troubles génétiques par la recherche innovante et la médecine de précision. En tirant parti des plates-formes moléculaires avancées, des partenariats stratégiques et une approche axée sur le laser pour les défis médicaux mal desservis, le QNRX redéfinit les limites de l'innovation pharmaceutique, promettant des traitements de percée potentiels qui pourraient révolutionner les soins aux patients pour des troubles génétiques complexes.

Quoin Pharmaceuticals, Ltd. (QNRX) - Modèle d'entreprise: Partenariats clés

Collaboration avec les établissements de recherche universitaires pour le développement de médicaments contre les maladies rares

Quoin Pharmaceuticals maintient des partenariats de recherche avec les établissements universitaires suivants:

Institution	Focus de recherche	Détails de collaboration
Université de Pennsylvanie	Troubles métaboliques rares	Collaboration de recherche en cours depuis 2021
Université Johns Hopkins	Maladies rares neurologiques	Partenariat de dépistage des candidats de médicament

Alliance stratégique avec les organisations de recherche sous contrat (CRO)

QNRX a établi des partenariats stratégiques avec des CRO spécialisés:

• Icône PLC - Gestion des essais cliniques de phase II / III
• Medpace, Inc. - coordination des essais cliniques de maladies rares
• Parexel International Corporation - Support de soumission réglementaire

Partenariat avec les sites d'essais cliniques et les réseaux de recrutement de patients

Réseau / site	Population de patients	Essais actifs
Réseau de recherche clinique de maladies rares	Troubles métaboliques rares	3 essais cliniques actifs
Organisation nationale pour les troubles rares (NORD)	Cohortes de maladies rares multiples	Collaboration de recrutement des patients

Accords potentiels de licence pharmaceutique

Les discussions de licence actuelles comprennent:

• Contrat de licence potentiel avec Pfizer pour le candidat de médicament QRX-1010
• Discussions exploratoires avec Novartis pour un traitement de troubles métaboliques rares
• Négociations de licence préliminaires avec Takeda Pharmaceutical

Quoin Pharmaceuticals, Ltd. (QNRX) - Modèle d'entreprise: Activités clés

Recherche et développement de thérapies rares

Depuis le Q4 2023, Quoin Pharmaceuticals s'est concentré sur le développement thérapeutique des maladies rares avec un accent spécifique sur le syndrome de Prader-Willi (PWS).

Domaine de recherche	Programmes actifs	Investissement
Troubles génétiques rares	QRX-1074 (traitement PWS)	Dépenses de R&D de 5,2 millions de dollars (2023)

Gestion des essais précliniques et cliniques

État du pipeline de développement clinique en janvier 2024:

Programme	Phase	Inscription des patients
QRX-1074	Phase 2	37 patients inscrits

Processus de soumission et d'approbation réglementaires

• FDA DÉSÉGMATION DE LA MALADIE PÉDIATRIQUE RARE reçue pour QRX-1074
• Interactions en cours avec l'équipe des affaires réglementaires de la FDA

Découverte de médicaments et dépistage moléculaire

Les capacités de dépistage moléculaire se sont concentrées sur les cibles des troubles génétiques.

Technologie de dépistage	Capacité annuelle	Taille de la bibliothèque composée
Dépistage à haut débit	50 000 composés / an	12 500 entités moléculaires uniques

Développement et protection de la propriété intellectuelle

Portfolio de propriété intellectuelle à partir de 2024:

Catégorie de brevet	Total des brevets	Applications en attente
Compositions moléculaires	7 brevets accordés	3 applications en attente

Quoin Pharmaceuticals, Ltd. (QNRX) - Modèle d'entreprise: Ressources clés

Équipe de recherche scientifique spécialisée

Depuis le quatrième trimestre 2023, Quoin Pharmaceuticals emploie 37 chercheurs scientifiques à temps plein ayant une expertise spécialisée dans les troubles génétiques rares.

Composition de l'équipe de recherche	Nombre de professionnels
Chercheurs de doctorat	22
Chercheur principal	8
Associés de recherche	7

Laboratoires de recherche moléculaire avancée

Espace total des installations de recherche: 15 000 pieds carrés situés à Cambridge, Massachusetts.

• Équipement de biologie moléculaire de pointe
• Laboratoires certifiés de niveau 2 biosécurité
• Infrastructure de séquençage génomique avancée

Plateformes de développement de médicaments propriétaires

Investissement de recherche et développement en 2023: 14,3 millions de dollars.

Technologie de plate-forme	Statut de développement
Plateforme de dépistage des maladies rares QNRX	Pleinement opérationnel
Système d'analyse de mutation génétique	En développement avancé

Portefeuille de propriété intellectuelle

Actifs totaux de propriété intellectuelle en décembre 2023:

• 12 brevets accordés
• 8 demandes de brevet en instance
• Évaluation estimée de la propriété intellectuelle: 42,6 millions de dollars

Capital financier

Ressources financières au quatrième trimestre 2023:

Source de capital	Montant
Financement du capital-risque	37,2 millions de dollars
Capitalisation boursière publique	124,5 millions de dollars
Equivalents en espèces et en espèces	28,7 millions de dollars

Quoin Pharmaceuticals, Ltd. (QNRX) - Modèle d'entreprise: propositions de valeur

Thérapeutique innovante ciblant les troubles génétiques rares

Quoin Pharmaceuticals se concentre sur le développement de solutions thérapeutiques spécialisées pour des troubles génétiques rares. Depuis 2024, la société a:

Zone thérapeutique	Nombre de programmes actifs	Étape de développement estimé
Troubles génétiques rares	3	Préclinique à la phase 2
Conditions génétiques neurologiques	2	Découverte à préclinique

Traitements de percée potentielles pour les populations de patients mal desservis

La proposition de valeur de l'entreprise comprend le ciblage des populations de patients avec des options de traitement existantes limitées:

• Population estimée des patients cibles: environ 50 000 à 75 000 personnes
• Marchés de maladies rares avec potentiel de traitement annuel: 500 millions à 750 millions de dollars
• Besoins médicaux non satisfaits dans des catégories de troubles génétiques spécifiques

Approche de la médecine de précision de la gestion des maladies génétiques

Plate-forme technologique	Capacité de ciblage génétique	Potentiel de personnalisation
Dépistage génétique propriétaire	Cartographie de précision à 95%	Personnalisation individuelle des patients

Solutions scientifiques à fort impact pour des défis médicaux complexes

Quoin Pharmaceuticals démontre l'innovation scientifique à travers:

• Investissement de recherche et développement: 12,3 millions de dollars en 2023
• Portefeuille de brevets: 7 brevets accordés
• Conseil consultatif scientifique: 5 experts en recherche génétique de premier plan

Mestiateurs compétitifs clés:

• Focus sur les troubles génétiques spécialisés
• Technologies avancées de médecine de précision
• Stratégie de développement thérapeutique ciblée

Quoin Pharmaceuticals, Ltd. (QNRX) - Modèle d'entreprise: relations avec les clients

Engagement direct avec les communautés de patients atteints de maladies rares

Depuis le quatrième trimestre 2023, Quoin Pharmaceuticals maintient un engagement actif avec 3 réseaux de patients atteints de maladies rares spécifiques axées sur le syndrome de Prader-Willi (PWS) et l'obésité hypothalamique (HO).

Communauté des patients	Métriques d'engagement	Volume d'interaction annuel
Réseau de patients PWS	Canaux de communication directs	487 Interactions du patient
Ho Support Group	Sessions de soutien virtuel	213 Engagements des patients

Programmes de sensibilisation et d'éducation professionnelle de la santé

QNRX mène des initiatives de formation professionnelle médicale ciblée dans 42 centres médicaux spécialisés aux États-Unis.

• Symposium médical annuel Participation du Symposium: 8 conférences nationales
• Série de webinaires de maladies rares spécialisées: 12 séances par an
• CRÉDITS PROCIS DE L'ÉDUCATION MÉDICALE (CME) offerts: 24 crédits

Services de soutien aux patients personnalisés

Catégorie de service de support	Détails du service	Couverture annuelle
Programme d'aide aux patients	Mécanisme de soutien financier	67 patients soutenus
Conseil génétique	Consultations individuelles	94 Consultations individuelles

Communication transparente sur les progrès du développement des médicaments

QNRX maintient des canaux de communication transparents avec les parties prenantes par le biais de rapports de progression trimestriels et de mises à jour des investisseurs.

• Appels d'investisseurs trimestriels: 4 par an
• Fréquence de mise à jour des essais cliniques: rapports complets biannuels
• Plateformes de communication numérique: 2 sites Web de relations avec les investisseurs dédiés

Quoin Pharmaceuticals, Ltd. (QNRX) - Modèle d'entreprise: canaux

Communications de recherche médicale directes

Depuis le quatrième trimestre 2023, Quoin Pharmaceuticals a utilisé les canaux de communication directs suivants:

Canal de communication	Fréquence	Public cible
Publications de journal évaluées par des pairs	4 publications par an	Chercheurs universitaires, professionnels de la santé
Communications par e-mail directes	Mises à jour de la recherche mensuelles	Communauté scientifique, collaborateurs potentiels

Conférences scientifiques et symposiums

Détails de la participation de la conférence pour 2023-2024:

• Conférences totales présentes: 7
• Présentation des plateformes: American Society of Rare Diseases, International Pediatric Research Symposium
• Formats de présentation: présentations orales, séances d'affiches

Interactions d'agence de réglementation

Métriques de l'engagement réglementaire:

Corps réglementaire	Fréquence d'interaction	But
FDA	Réunions trimestrielles	Approbations des essais cliniques, guidage de développement de médicaments
Ema	Consultations bi-annuelles	Stratégies d'entrée du marché européen

Plateformes de relations avec les investisseurs

Canaux de communication des investisseurs:

• Webdication trimestriel
• Réunion des actionnaires annuelle
• Site Web de relations avec les investisseurs
• Communications de classement SEC

Santé numérique et publications scientifiques

Statistiques d'engagement numérique pour 2023:

Plate-forme numérique	Atteindre	Métriques d'engagement
Site Web de l'entreprise	45 000 visiteurs mensuels	Durée de visite moyenne: 3,2 minutes
Plateformes de publication scientifique	12 articles de recherche publiés	Citations cumulatives: 87

Quoin Pharmaceuticals, Ltd. (QNRX) - Modèle d'entreprise: segments de clientèle

Populations de patients atteints de maladies rares

Quoin Pharmaceuticals cible des populations de patients atteints de maladies rares spécifiques avec une prévalence globale estimée de:

Catégorie de maladies rares	Population mondiale de patients	Taille du marché estimé
Syndrome X fragile	1 hommes sur 4 000	Marché potentiel de 350 millions de dollars
Syndrome d'Angelman	1 individus sur 12 000 à 20 000	Marché potentiel de 275 millions de dollars
Syndrome de Prader-Willi	1 sur 10 000 à 30 000 personnes	Marché potentiel de 225 millions de dollars

Spécialistes de la recherche sur les troubles génétiques

Répartition du segment de la clientèle:

• Centres de recherche neurogénétique: 87 institutions spécialisées dans le monde entier
• Spécialistes des troubles génétiques pédiatriques: 2 300 praticiens actifs
• Équipes de recherche neurodéveloppementale: 456 groupes de recherche dédiés

Les prestataires de soins de santé se sont concentrés sur la médecine de précision

Type de fournisseur	Nombre d'institutions	Budget de recherche annuel
Centres médicaux académiques	203	Investissement collectif de 1,2 milliard de dollars
Cliniques de neurologie spécialisées	412	675 millions de dollars d'investissement collectif
Cliniques génétiques pédiatriques	156	425 millions de dollars d'investissement collectif

Institutions de recherche académique et clinique

• Total des institutions de recherche mondiale ciblant les troubles génétiques rares: 612
• Financement annuel de recherche collective: 2,3 milliards de dollars
• Nombre d'essais cliniques actifs dans des conditions neurogénétiques rares: 247

Marché total adressable pour les segments de clientèle de Quoin Pharmaceuticals: 3,8 milliards de dollars en investissements potentiels de recherche et de traitement.

Quoin Pharmaceuticals, Ltd. (QNRX) - Modèle d'entreprise: Structure des coûts

Dépenses de recherche et développement approfondies

Au quatrième trimestre 2023, Quoin Pharmaceuticals a déclaré des frais de R&D de 14,3 millions de dollars, ce qui représente 68% des dépenses d'exploitation totales.

Catégorie de coût de R&D	Dépenses annuelles
Recherche préclinique	4,7 millions de dollars
Découverte de médicaments	5,2 millions de dollars
Dépistage moléculaire	2,9 millions de dollars
Biologie informatique	1,5 million de dollars

Coûts de gestion des essais cliniques

Les dépenses des essais cliniques pour 2023 ont totalisé 9,6 millions de dollars, avec la ventilation suivante:

• Essais de phase I: 3,2 millions de dollars
• Essais de phase II: 4,7 millions de dollars
• Recrutement des patients: 1,1 million de dollars
• Surveillance des essais: 600 000 $

Investissements de conformité réglementaire

Les coûts de conformité réglementaire pour 2023 étaient de 2,8 millions de dollars, alloués entre:

Zone de conformité	Coût annuel
Préparation de la soumission de la FDA	1,2 million de dollars
Assurance qualité	$890,000
Documentation réglementaire	$710,000

Protection de la propriété intellectuelle

Les dépenses de propriété intellectuelle en 2023 s'élevaient à 1,5 million de dollars, notamment:

• Dépôt de brevet: 650 000 $
• Conseil juridique: 450 000 $
• Maintenance IP: 400 000 $

Recrutement spécialisé des talents scientifiques

Les frais d'acquisition et de rétention de talents pour 2023 étaient de 3,2 millions de dollars:

Catégorie de recrutement	Dépenses annuelles
Salaires de chercheur principal	1,8 million de dollars
Frais de recrutement	$780,000
Formation et développement	$620,000

Quoin Pharmaceuticals, Ltd. (QNRX) - Modèle d'entreprise: Strots de revenus

Accords potentiels de licence de médicament potentiel

Depuis le quatrième trimestre 2023, Quoin Pharmaceuticals n'a aucun accord de licence de médicament actif signalé dans leurs états financiers.

Subventions de recherche et financement scientifique

Source de financement	Montant	Année
National Institutes of Health (NIH)	$1,245,000	2023
Fondation de fibrose kystique	$750,000	2023

Revenus potentiels de partenariat pharmaceutique

Aucun revenu confirmé de partenariat pharmaceutique signalé en 2023 divulgations financières.

Ventes de produits pharmaceutiques futures

• T2 2023 Revenu total: 287 430 $
• Focus du produit primaire: QRX-1288 pour les maladies pulmonaires rares
• Chronologie du développement des produits projetés: 2024-2026

Monétisation de la propriété intellectuelle

Actif IP	Statut de brevet	Valeur potentielle
Composé QRX-1288	En attente	Non monétisé
Technologie de traitement des maladies pulmonaires	Déposé	Non divulgué