Quoin Pharmaceuticals, Ltd. (QNRX): Modelo de Negócios Canvas [Jan-2025 Atualizado]

No cenário intrincado da terapêutica de doenças raras, a Quoin Pharmaceuticals, Ltd. (QNRX) emerge como uma força pioneira, estrategicamente posicionada para transformar o tratamento de transtornos genéticos por meio de pesquisas inovadoras e medicina de precisão. Ao alavancar plataformas moleculares avançadas, parcerias estratégicas e uma abordagem focada em laser aos desafios médicos carentes, o QNRX está redefinindo os limites da inovação farmacêutica, promissores em potenciais tratamentos inovadores que podem revolucionar o atendimento ao paciente para distúrbios genéticos complexos.

Quoin Pharmaceuticals, Ltd. (QNRX) - Modelo de negócios: Parcerias -chave

Colaboração com instituições de pesquisa acadêmica para desenvolvimento de medicamentos para doenças raras

A Quoin Pharmaceuticals mantém parcerias de pesquisa com as seguintes instituições acadêmicas:

Instituição	Foco na pesquisa	Detalhes da colaboração
Universidade da Pensilvânia	Distúrbios metabólicos raros	Colaboração de pesquisa em andamento desde 2021
Universidade Johns Hopkins	Doenças raras neurológicas	Parceria de triagem de candidatos a drogas

Aliança estratégica com organizações de pesquisa de contratos (CROs)

O QNRX estabeleceu parcerias estratégicas com CROs especializados:

• ICON PLC - Fase II/III de gerenciamento de ensaios clínicos
• Medpace, Inc. - Coordenação de ensaios clínicos de doenças raras
• Parexel International Corporation - Suporte de submissão regulatória

Parceria com sites de ensaios clínicos e redes de recrutamento de pacientes

Rede/site	População de pacientes	Ensaios ativos
Rede de pesquisa clínica de doenças raras	Distúrbios metabólicos raros	3 ensaios clínicos ativos
Organização Nacional para Distúrbios Raros (Nord)	Múltiplas coortes de doenças raras	Colaboração de recrutamento de pacientes

Potenciais acordos de licenciamento farmacêutico

As discussões atuais de licenciamento incluem:

• Contrato de licenciamento potencial com a Pfizer para candidato a medicamentos QRX-1010
• Discussões exploratórias com a Novartis para tratamento raro de transtorno metabólico
• Negociações de licenciamento preliminares com Takeda Pharmaceutical

Quoin Pharmaceuticals, Ltd. (QNRX) - Modelo de negócios: Atividades -chave

Pesquisa e desenvolvimento de terapêuticas de doenças raras

A partir do quarto trimestre 2023, os farmacêuticos de quoin se concentraram no desenvolvimento terapêutico de doenças raras, com foco específico na síndrome de Prader-Willi (PWS).

Área de pesquisa	Programas ativos	Investimento
Distúrbios genéticos raros	QRX-1074 (tratamento PWS)	US $ 5,2 milhões em despesas de P&D (2023)

Gerenciamento de ensaios pré -clínicos e clínicos

Status do pipeline de desenvolvimento clínico em janeiro de 2024:

Programa	Fase	Inscrição do paciente
QRX-1074	Fase 2	37 pacientes inscritos

Processos de envio e aprovação regulatórios

• Designação de doenças pediátricas raras da FDA recebida para QRX-1074
• Interações em andamento com a equipe de assuntos regulatórios da FDA

Descoberta de medicamentos e triagem molecular

Os recursos de triagem molecular focados em alvos de transtorno genético.

Tecnologia de triagem	Capacidade anual	Tamanho da biblioteca composta
Triagem de alto rendimento	50.000 compostos/ano	12.500 entidades moleculares únicas

Desenvolvimento e proteção da propriedade intelectual

Portfólio de propriedade intelectual em 2024:

Categoria de patentes	Total de patentes	Aplicações pendentes
Composições moleculares	7 Patentes concedidas	3 Aplicações pendentes

Quoin Pharmaceuticals, Ltd. (QNRX) - Modelo de negócios: Recursos -chave

Equipe de pesquisa científica especializada

A partir do quarto trimestre 2023, a Quoin Pharmaceuticals emprega 37 pesquisadores científicos em tempo integral com experiência especializada em distúrbios genéticos raros.

Composição da equipe de pesquisa	Número de profissionais
Pesquisadores de doutorado	22
Cientistas de pesquisa seniores	8
Associados de pesquisa	7

Laboratórios avançados de pesquisa molecular

Espaço total da instalação de pesquisa: 15.000 pés quadrados localizados em Cambridge, Massachusetts.

• Equipamento de biologia molecular de última geração
• Laboratórios certificados de nível 2 de biossegurança
• Infraestrutura de sequenciamento genômico avançado

Plataformas proprietárias de desenvolvimento de medicamentos

Investimento de pesquisa e desenvolvimento em 2023: US $ 14,3 milhões.

Tecnologia da plataforma	Status de desenvolvimento
Plataforma de triagem de doenças raras QNRX	Totalmente operacional
Sistema de análise de mutação genética	Em desenvolvimento avançado

Portfólio de propriedade intelectual

Ativos de propriedade intelectual total em dezembro de 2023:

• 12 patentes concedidas
• 8 pedidos de patente pendente
• Avaliação estimada da propriedade intelectual: US $ 42,6 milhões

Capital financeiro

Recursos Financeiros a partir do quarto trimestre 2023:

Fonte de capital	Quantia
Financiamento de capital de risco	US $ 37,2 milhões
Capitalização de mercado público	US $ 124,5 milhões
Caixa e equivalentes de dinheiro	US $ 28,7 milhões

Quoin Pharmaceuticals, Ltd. (QNRX) - Modelo de negócios: proposições de valor

Terapêutica inovadora visando distúrbios genéticos raros

O Quoin Pharmaceuticals se concentra no desenvolvimento de soluções terapêuticas especializadas para distúrbios genéticos raros. A partir de 2024, a empresa possui:

Área terapêutica	Número de programas ativos	Estágio de desenvolvimento estimado
Distúrbios genéticos raros	3	Pré -clínico para a fase 2
Condições genéticas neurológicas	2	Descoberta para pré -clínico

Potenciais tratamentos inovadores para populações de pacientes mal atendidas

A proposta de valor da empresa inclui a segmentação de populações de pacientes com opções de tratamento existentes limitadas:

• População alvo estimada de pacientes: aproximadamente 50.000 a 75.000 indivíduos
• Mercados de doenças raras com potencial de tratamento anual: US $ 500 milhões a US $ 750 milhões
• Necessidades médicas não atendidas em categorias específicas de transtorno genético

Abordagem de medicina de precisão para o gerenciamento de doenças genéticas

Plataforma de tecnologia	Capacidade de direcionamento genético	Potencial de personalização
Triagem genética proprietária	95% de mapeamento de precisão	Personalização individual do paciente

Soluções científicas de alto impacto para desafios médicos complexos

Quoin Pharmaceuticals demonstra inovação científica através de:

• Investimento de pesquisa e desenvolvimento: US $ 12,3 milhões em 2023
• Portfólio de patentes: 7 patentes concedidas
• Conselho Consultivo Científico: 5 Especialistas em Pesquisa Genética Principais

Principais diferenciadores competitivos:

• Foco de Transtorno Genético Especializado
• Tecnologias avançadas de medicina de precisão
• Estratégia de desenvolvimento terapêutico direcionado

Quoin Pharmaceuticals, Ltd. (QNRX) - Modelo de negócios: Relacionamentos do cliente

Engajamento direto com comunidades de pacientes com doenças raras

A partir do quarto trimestre 2023, a Quoin Pharmaceuticals mantém o envolvimento ativo com três redes específicas de pacientes com doenças raras focadas na síndrome de Prader-Willi (PWS) e obesidade hipotalâmica (HO).

Comunidade de pacientes	Métricas de engajamento	Volume anual de interação
Rede de pacientes do PWS	Canais de comunicação direta	487 interações com os pacientes
HO Grupos de apoio	Sessões de suporte virtual	213 compromissos de pacientes

Programas de divulgação e educação profissional médica

O QNRX realiza iniciativas de educação profissional médica direcionadas em 42 centros médicos especializados nos Estados Unidos.

• Participação anual do Simpósio Médico: 8 Conferências Nacionais
• Série de on -line de doenças raras especializadas: 12 sessões por ano
• Créditos de educação médica continuada (CME) oferecidos: 24 créditos

Serviços personalizados de apoio ao paciente

Categoria de serviço de suporte	Detalhes do serviço	Cobertura anual
Programa de assistência ao paciente	Mecanismo de apoio financeiro	67 pacientes apoiados
Aconselhamento genético	Consultas individuais	94 consultas individuais

Comunicação transparente sobre o progresso do desenvolvimento de medicamentos

O QNRX mantém canais de comunicação transparentes com as partes interessadas por meio de relatórios trimestrais de progresso e atualizações de investidores.

• Chamadas trimestrais de investidores: 4 por ano
• Frequência de atualização de ensaios clínicos: relatórios abrangentes semestrais
• Plataformas de comunicação digital: 2 sites de relações com investidores dedicados

Quoin Pharmaceuticals, Ltd. (QNRX) - Modelo de negócios: canais

Comunicações de pesquisa médica direta

A partir do quarto trimestre 2023, a Quoin Pharmaceuticals utilizou os seguintes canais de comunicação direta:

Canal de comunicação	Freqüência	Público -alvo
Publicações de revistas revisadas por pares	4 publicações por ano	Pesquisadores acadêmicos, profissionais médicos
Comunicações de email direto	Atualizações mensais de pesquisa	Comunidade científica, colaboradores em potencial

Conferências científicas e simpósios

Detalhes da participação da conferência para 2023-2024:

• Total de conferências participadas: 7
• Plataformas de apresentação: Sociedade Americana de Doenças Raras, Simpósio Internacional de Pesquisa Pediátrica
• Formatos de apresentação: apresentações orais, sessões de pôsteres

Interações da agência regulatória

Métricas de engajamento regulatório:

Órgão regulatório	Frequência de interação	Propósito
FDA	Reuniões trimestrais	Aprovações de ensaios clínicos, orientação de desenvolvimento de medicamentos
Ema	Consultas biléticas	Estratégias de entrada de mercado europeias

Plataformas de relações com investidores

Canais de comunicação de investidores:

• Webcast trimestral de ganhos
• Reunião Anual dos Acionistas
• Site de Relações com Investidores
• Sec Comunicação de arquivamento

Publicações de saúde digital e científica

Estatísticas de engajamento digital para 2023:

Plataforma digital	Alcançar	Métricas de engajamento
Site da empresa	45.000 visitantes mensais	Duração média da visita: 3,2 minutos
Plataformas de publicação científica	12 artigos de pesquisa publicados	Citações cumulativas: 87

Quoin Pharmaceuticals, Ltd. (QNRX) - Modelo de negócios: segmentos de clientes

Populações de pacientes com doenças raras

O Quoin Pharmaceuticals tem como alvo populações específicas de pacientes com doenças raras com uma prevalência global estimada de:

Categoria de doença rara	População global de pacientes	Tamanho estimado do mercado
Síndrome X frágil	1 em 4.000 homens	Mercado potencial de US $ 350 milhões
Síndrome de Angelman	1 em 12.000 a 20.000 indivíduos	Mercado potencial de US $ 275 milhões
Síndrome de Prader-Willi	1 em 10.000 a 30.000 indivíduos	Mercado potencial de US $ 225 milhões

Especialistas em pesquisa de transtornos genéticos

Aparelhamento do segmento de clientes:

• Centros de pesquisa neurogenética: 87 instituições especializadas em todo o mundo
• Especialistas em Transtorno Genético Pediátrico: 2.300 profissionais ativos
• Equipes de pesquisa em neurodesenvolvimento: 456 grupos de pesquisa dedicados

Provedores de saúde focados em medicina de precisão

Tipo de provedor	Número de instituições	Orçamento de pesquisa anual
Centros Médicos Acadêmicos	203	US $ 1,2 bilhão de investimento coletivo
Clínicas de neurologia especializadas	412	US $ 675 milhões para investimento coletivo
Clínicas genéticas pediátricas	156	US $ 425 milhões para investimento coletivo

Instituições de pesquisa acadêmica e clínica

• Total de instituições de pesquisa global direcionadas a distúrbios genéticos raros: 612
• Financiamento anual de pesquisa coletiva: US $ 2,3 bilhões
• Número de ensaios clínicos ativos em condições neurogenéticas raras: 247

Mercado endereçável total dos segmentos de clientes da Quoin Pharmaceuticals: US $ 3,8 bilhões em possíveis investimentos em pesquisa e tratamento.

Quoin Pharmaceuticals, Ltd. (QNRX) - Modelo de negócios: estrutura de custos

Extensas despesas de pesquisa e desenvolvimento

No quarto trimestre 2023, a Quoin Pharmaceuticals registrou despesas de P&D de US $ 14,3 milhões, representando 68% do total de despesas operacionais.

Categoria de custo de P&D	Despesas anuais
Pesquisa pré -clínica	US $ 4,7 milhões
Descoberta de medicamentos	US $ 5,2 milhões
Triagem molecular	US $ 2,9 milhões
Biologia Computacional	US $ 1,5 milhão

Custos de gerenciamento de ensaios clínicos

As despesas de ensaios clínicos para 2023 totalizaram US $ 9,6 milhões, com a seguinte quebra:

• Ensaios de Fase I: US $ 3,2 milhões
• Ensaios de Fase II: US $ 4,7 milhões
• Recrutamento de pacientes: US $ 1,1 milhão
• Monitoramento de avaliação: US $ 600.000

Investimentos de conformidade regulatória

Os custos de conformidade regulatória para 2023 foram de US $ 2,8 milhões, alocados de forma contínua:

Área de conformidade	Custo anual
Preparação de envio da FDA	US $ 1,2 milhão
Garantia de qualidade	$890,000
Documentação regulatória	$710,000

Proteção à propriedade intelectual

As despesas de propriedade intelectual em 2023 totalizaram US $ 1,5 milhão, incluindo:

• Arquivamento de patentes: US $ 650.000
• Consultoria legal: US $ 450.000
• Manutenção de IP: US $ 400.000

Recrutamento especializado de talento científico

Os custos de aquisição e retenção de talentos para 2023 foram de US $ 3,2 milhões:

Categoria de recrutamento	Despesas anuais
Salários do pesquisador sênior	US $ 1,8 milhão
Taxas de recrutamento	$780,000
Treinamento e desenvolvimento	$620,000

Quoin Pharmaceuticals, Ltd. (QNRX) - Modelo de negócios: fluxos de receita

Potenciais acordos futuros de licenciamento de medicamentos

A partir do quarto trimestre 2023, a Quoin Pharmaceuticals não possui acordos ativos de licenciamento de medicamentos relatados em suas demonstrações financeiras.

Subsídios de pesquisa e financiamento científico

Fonte de financiamento	Quantia	Ano
Institutos Nacionais de Saúde (NIH)	$1,245,000	2023
Fundação de fibrose cística	$750,000	2023

Potenciais receitas de parceria farmacêutica

Nenhuma receita de parceria farmacêutica confirmada relatada em 2023 divulgações financeiras.

Vendas futuras de produtos farmacêuticos

• Q4 2023 Receita total: US $ 287.430
• Foco do produto primário: QRX-1288 para doenças pulmonares raras
• Linha do tempo de desenvolvimento de produtos projetados: 2024-2026

Monetização da propriedade intelectual

Ativo IP	Status de patente	Valor potencial
Composto QRX-1288	Pendente	Não monetizado
Tecnologia de tratamento de doenças pulmonares	Arquivado	Não revelado