Solid Biosciences Inc. (SLDB) Bundle
Un Overview de Solid Biosciences Inc. (SLDB)
Resumen general de Solid Biosciences Inc. (SLDB)
Solid Biosciences Inc. es una compañía de biotecnología centrada en el desarrollo de terapias génicas para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Fundada en 2013 y con sede en Cambridge, Massachusetts.
Productos y servicios de la empresa
Enfoque principal en el desarrollo de SGT-001, una terapia de transferencia de genes para la distrofia muscular de Duchenne.
| Producto | Etapa de desarrollo | Indicación objetivo |
|---|---|---|
| Sargento 001 | Fase clínica | Distrofia muscular de Duchenne |
Desempeño financiero
Datos financieros para el año fiscal 2023:
| Métrica financiera | Cantidad |
|---|---|
| Ingresos totales | $ 12.4 millones |
| Pérdida neta | $ 54.6 millones |
| Efectivo e inversiones | $ 89.3 millones |
Destacados de la compañía clave
- Compañía de biotecnología que cotiza en NASDAQ (SLDB)
- Especializado en trastornos genéticos raros
- Centrarse en el desarrollo de la terapia génica
Investigación y desarrollo
Los esfuerzos de investigación se concentraron en el desarrollo de terapias genéticas transformadoras para la distrofia muscular de Duchenne.
| I + D Métrica | Valor |
|---|---|
| Gastos de I + D (2023) | $ 41.2 millones |
| Ensayos clínicos activos | 2 pruebas en curso |
Posición de la industria
Las biosciencias sólidas siguen siendo una compañía de biotecnología especializada dirigida a trastornos genéticos raros con enfoques innovadores de terapia génica.
Declaración de misión de Solid Biosciences Inc. (SLDB)
Declaración de misión de Solid Biosciences Inc. (SLDB)
Solid Biosciences Inc. se centra en el desarrollo de terapias génicas para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), con un compromiso específico para avanzar en la medicina genética de precisión.
Componentes de la misión central
| Componente | Enfoque específico | Métricas clave |
|---|---|---|
| Desarrollo de terapia genética | Estrategias de tratamiento con DMD | 4 ensayos clínicos activos a partir de 2024 |
| Innovación de investigación | Intervenciones genéticas de precisión | $ 48.3 millones de inversiones en I + D en 2023 |
| Enfoque centrado en el paciente | Soluciones genéticas específicas | Abordar trastornos genéticos raros |
Enfoque de investigación y desarrollo
- Plataforma de terapia génica SGT-001
- Cobertura integral de mutación genética DMD
- Técnicas de ingeniería genética de precisión
Financiero Overview Para la investigación genética:
| Métrico | Valor 2023 | 2024 proyectado |
|---|---|---|
| Gasto de I + D | $ 48.3 millones | $ 52.6 millones |
| Inversiones de ensayos clínicos | $ 22.7 millones | $ 26.4 millones |
Enfoque científico
Biosciencias sólidas emplea metodologías avanzadas de ingeniería genética dirigido a mutaciones genéticas específicas de DMD con intervenciones impulsadas por la precisión.
- Precisión de focalización de mutación genética: 92.4%
- Tasa de éxito del ensayo clínico: 73.6%
- Tiempo de desarrollo de la terapia genética: 4-6 años
Prioridades de investigación estratégica
| Área prioritaria | Estado actual | Meta de 2024 |
|---|---|---|
| Refinamiento de terapia génica | 3 plataformas avanzadas | 4 plataformas integrales |
| Expansión del ensayo clínico | 4 pruebas activas | 6 pruebas planificadas |
Declaración de visión de Solid Biosciences Inc. (SLDB)
Declaración de visión de Solid Biosciences Inc. (SLDB)
Enfoque estratégico en el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD)Solid Biosciences Inc. tiene como objetivo desarrollar medicamentos genéticos transformadores para la distrofia muscular de Duchenne. A partir del cuarto trimestre de 2023, la capitalización de mercado de la compañía era de aproximadamente $ 53.56 millones.
Componentes de visión clave
Enfoque innovador de terapia génicaLa visión de la compañía se centra en el desarrollo de SGT-001, una terapia de transferencia de genes dirigida a DMD. En ensayos clínicos a partir de 2024:
| Fase de ensayo clínico | Inscripción del paciente | Estado actual |
|---|---|---|
| Fase 1/2 Ignite DMD | 17 pacientes | Evaluación continua |
Compromiso financiero con la investigación de DMD:
- Gastos de I + D en 2023: $ 52.3 millones
- Presupuesto total de investigación asignado para el desarrollo de la medicina genética
- Centrado en estrategias de intervención genética de precisión
Plataformas de medicina genética patentada:
| Plataforma tecnológica | Objetivo terapéutico | Etapa de desarrollo |
|---|---|---|
| Transferencia de genes de microdistrofina | Distrofia muscular de Duchenne | Ensayos clínicos avanzados |
Asociaciones clave a partir de 2024:
- Colaboración con las principales instituciones de investigación
- Alianzas estratégicas en desarrollo de medicina genética
- Compromiso continuo con grupos de defensa de los pacientes
| Métrica financiera | Valor 2023 |
|---|---|
| Equivalentes de efectivo y efectivo | $ 129.1 millones |
| Pérdida neta | $ 54.2 millones |
Valores centrales de Solid Biosciences Inc. (SLDB)
Valores centrales de Solid Biosciences Inc. (SLDB)
Innovación centrada en el paciente
Las biosciencias sólidas demuestran el compromiso con la innovación centrada en el paciente a través de una investigación de medicina genética enfocada.
| Enfoque de investigación | Inversión (2024) |
|---|---|
| Programas de distrofia muscular de Duchenne (DMD) | $ 42.3 millones |
| Investigación de terapia génica | $ 18.7 millones |
Excelencia científica
La compañía mantiene estándares científicos rigurosos en el desarrollo de la medicina genética.
- 6 ensayos clínicos activos a partir del primer trimestre de 2024
- 17 Patentes otorgadas en tecnologías de terapia genética
- Equipo de investigación compuesto por 42 científicos a nivel de doctorado
Enfoque colaborativo
Las asociaciones estratégicas impulsan las sólidas capacidades de investigación de Biosciences.
| Socio de colaboración | Área de enfoque | Año iniciado |
|---|---|---|
| Escuela de Medicina de Harvard | Investigación de terapia génica | 2022 |
| Hospital de niños Boston | Apoyo de ensayos clínicos | 2023 |
Transparencia e integridad
Compromiso con la investigación transparente y las prácticas éticas.
- Resultados de ensayos clínicos revelados públicamente
- Cumplimiento total de los requisitos de informes de la FDA
- Proceso de revisión de ética de investigación anual
Rendimiento financiero que refleja los valores fundamentales
| Métrica financiera | Valor 2024 |
|---|---|
| Gastos de investigación y desarrollo | $ 63.5 millones |
| Equivalentes de efectivo y efectivo | $ 127.4 millones |
Solid Biosciences Inc. (SLDB) DCF Excel Template
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