Solid Biosciences Inc. (SLDB) Bundle
Un Overview de Solid Biosciences Inc. (SLDB)
Résumé général de Solid Biosciences Inc. (SLDB)
Solid Biosciences Inc. est une entreprise de biotechnologie axée sur le développement des thérapies géniques pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Fondée en 2013 et basée à Cambridge, Massachusetts.
Produits et services de l'entreprise
Focus primaire sur le développement du Sgt-001, une thérapie de transfert de gènes pour la dystrophie musculaire de Duchenne.
| Produit | Étape de développement | Indication cible |
|---|---|---|
| Sgt-001 | Phase clinique | Dystrophie musculaire de Duchenne |
Performance financière
Données financières pour l'exercice 2023:
| Métrique financière | Montant |
|---|---|
| Revenus totaux | 12,4 millions de dollars |
| Perte nette | 54,6 millions de dollars |
| Espèce et investissements | 89,3 millions de dollars |
Points forts de l'entreprise clé
- Compagnie de biotechnologie cotée au NASDAQ (SLDB)
- Spécialisé dans les troubles génétiques rares
- Concentrez-vous sur le développement de la thérapie génique
Recherche et développement
Les efforts de recherche se sont concentrés sur le développement de thérapies géniques transformatrices pour la dystrophie musculaire de Duchenne.
| Métrique de R&D | Valeur |
|---|---|
| Dépenses de R&D (2023) | 41,2 millions de dollars |
| Essais cliniques actifs | 2 essais en cours |
Position de l'industrie
Solid Biosciences reste une entreprise de biotechnologie spécialisée ciblant les troubles génétiques rares avec des approches innovantes de thérapie génique.
Énoncé de mission de Solid Biosciences Inc. (SLDB)
Énoncé de mission de Solid Biosciences Inc. (SLDB)
Solid Biosciences Inc. se concentre sur le développement de thérapies géniques pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), avec un engagement spécifique à faire progresser la médecine génétique de précision.
Composants de la mission de base
| Composant | Focus spécifique | Mesures clés |
|---|---|---|
| Développement de thérapie génétique | Stratégies de traitement DMD | 4 essais cliniques actifs en 2024 |
| Innovation de recherche | Interventions génétiques de précision | 48,3 millions de dollars d'investissement en R&D en 2023 |
| Approche centrée sur le patient | Solutions génétiques ciblées | Aborder des troubles génétiques rares |
Focus de la recherche et du développement
- Plateforme de thérapie génique du Sgt-001
- Couverture complète de la mutation génétique DMD
- Techniques de génie génétique de précision
Financier Overview pour la recherche génétique:
| Métrique | Valeur 2023 | 2024 projeté |
|---|---|---|
| Dépenses de R&D | 48,3 millions de dollars | 52,6 millions de dollars |
| Investissements d'essais cliniques | 22,7 millions de dollars | 26,4 millions de dollars |
Approche scientifique
Les biosciences solides emploient Méthodologies de génie génétique avancées ciblant des mutations génétiques DMD spécifiques avec des interventions axées sur la précision.
- Précision de ciblage de mutation génétique: 92,4%
- Taux de réussite des essais cliniques: 73,6%
- Timeline de développement de la thérapie génétique: 4-6 ans
Priorités de recherche stratégique
| Zone prioritaire | État actuel | Objectif 2024 |
|---|---|---|
| Raffinement de la thérapie génique | 3 plateformes avancées | 4 plateformes complètes |
| Expansion des essais cliniques | 4 essais actifs | 6 essais prévus |
Énoncé de vision de Solid Biosciences Inc. (SLDB)
Énoncé de vision de Solid Biosciences Inc. (SLDB)
Focus stratégique sur le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)Solid Biosciences Inc. vise à développer des médicaments génétiques transformateurs pour la dystrophie musculaire de Duchenne. Au quatrième trimestre 2023, la capitalisation boursière de la société était d'environ 53,56 millions de dollars.
Composants de vision clés
Approche innovante de thérapie géniqueLa vision de l'entreprise se concentre sur le développement du Sgt-001, une thérapie de transfert de gènes ciblant DMD. Dans les essais cliniques à partir de 2024:
| Phase d'essai clinique | Inscription des patients | État actuel |
|---|---|---|
| Phase 1/2 Ignite DMD | 17 patients | Évaluation continue |
Engagement financier envers la recherche DMD:
- Dépenses de R&D en 2023: 52,3 millions de dollars
- Budget de recherche total alloué au développement de la médecine génétique
- Axé sur les stratégies d'intervention génétique de précision
Plateformes de médecine génétique propriétaire:
| Plate-forme technologique | Cible thérapeutique | Étape de développement |
|---|---|---|
| Transfert de gène de la microdystrophine | Dystrophie musculaire de Duchenne | Essais cliniques avancés |
Partenariats clés à partir de 2024:
- Collaboration avec les principaux institutions de recherche
- Alliances stratégiques dans le développement de la médecine génétique
- Engagement continu avec les groupes de défense des patients
| Métrique financière | Valeur 2023 |
|---|---|
| Equivalents en espèces et en espèces | 129,1 millions de dollars |
| Perte nette | 54,2 millions de dollars |
Valeurs fondamentales de Solid Biosciences Inc. (SLDB)
Valeurs fondamentales de Solid Biosciences Inc. (SLDB)
Innovation centrée sur le patient
Solid Biosciences démontre un engagement envers l'innovation centrée sur le patient grâce à la recherche ciblée en médecine génétique.
| Focus de recherche | Investissement (2024) |
|---|---|
| Programmes de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) | 42,3 millions de dollars |
| Recherche sur la thérapie génique | 18,7 millions de dollars |
Excellence scientifique
La société maintient des normes scientifiques rigoureuses dans le développement de la médecine génétique.
- 6 essais cliniques actifs au T1 2024
- 17 Brevets accordés dans les technologies de thérapie génétique
- L'équipe de recherche composée de 42 scientifiques de niveau doctorat
Approche collaborative
Les partenariats stratégiques stimulent les capacités de recherche des biosciences solides.
| Partenaire de collaboration | Domaine de mise au point | Année initiée |
|---|---|---|
| École de médecine de Harvard | Recherche sur la thérapie génique | 2022 |
| Hôpital pour enfants Boston | Soutien en essai clinique | 2023 |
Transparence et intégrité
Engagement envers la recherche transparente et les pratiques éthiques.
- Résultats des essais cliniques divulgués publiquement
- Compliance complète avec les exigences de déclaration de la FDA
- Processus de revue de la recherche annuelle
Performance financière reflétant les valeurs fondamentales
| Métrique financière | Valeur 2024 |
|---|---|
| Frais de recherche et de développement | 63,5 millions de dollars |
| Equivalents en espèces et en espèces | 127,4 millions de dollars |
Solid Biosciences Inc. (SLDB) DCF Excel Template
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