Solid Biosciences Inc. (SLDB): Business Model Canvas [Jan-2025 Mis à jour]

Dans le domaine de la pointe de la thérapeutique génétique, Solid Biosciences Inc. (SLDB) émerge comme un phare d'espoir pour les patients luttant contre la dystrophie musculaire de Duchenne, des approches de thérapie génique révolutionnaire pionnière qui pourraient fondamentalement transformer les traitements de troubles génétiques rares. En tirant parti des technologies de transfert de gènes sophistiquées et des collaborations stratégiques avec les principaux institutions de recherche, cette entreprise de biotechnologie innovante ne fait pas seulement des recherches - ils créent des lignes de vie potentielles pour les patients avec des options médicales limitées, repoussant les limites des interventions génétiques moléculaires et offrant un aperçu de un Future où les conditions génétiques auparavant impossibles à traiter pourraient enfin avoir des solutions révolutionnaires.

Solid Biosciences Inc. (SLDB) - Modèle commercial: partenariats clés

Partenariat de recherche à l'hôpital pour enfants à l'échelle nationale

Solid Biosciences a établi un partenariat de recherche collaboratif avec l'hôpital national pour enfants axé sur le développement de la thérapie génique pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).

Détails du partenariat	Focus de collaboration spécifique
Date de début de la collaboration de recherche	2018
Engagement de financement de la recherche	4,2 millions de dollars
Domaine de recherche primaire	Dystrophie musculaire Dystrophie de Duchenne Thérapie génique

Collaboration Association de la dystrophie musculaire

La société maintient une collaboration de recherche active avec la Muscular Dystrophy Association (MDA).

• MDA Research Grant: 750 000 $
• Focus de recherche collaborative: développement de la thérapie génétique
• Partenariat établi: 2016

Partenariats institutionnels de recherche universitaire

Institution	Focus de recherche	Engagement de financement
École de médecine de Harvard	Mécanismes de troubles génétiques rares	1,5 million de dollars
Université de Stanford	Optimisation de la thérapie génique	1,2 million de dollars
Institut du MIT Whitehead	Recherche de génétique moléculaire	$900,000

Partenaires de développement pharmaceutique

Les partenariats potentiels de développement pharmaceutique comprennent des discussions en cours avec les grandes sociétés de biotechnologie.

• Pfizer: collaboration exploratoire sur la thérapie génique
• Sarepta Therapeutics: partenaire de traitement DMD potentiel
• Ultragenyx Pharmaceutique: Recherche de troubles génétiques rares

Solid Biosciences Inc. (SLDB) - Modèle d'entreprise: Activités clés

Développement de traitements de thérapie génique pour la dystrophie musculaire de Duchenne

Solid Biosciences se concentre sur le développement de traitements de thérapie génique ciblant spécifiquement la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Au quatrième trimestre 2023, la société a investi 47,2 millions de dollars dans la recherche et le développement pour les thérapies génétiques spécifiques au DMD.

Domaine de mise au point de recherche	Montant d'investissement	Étape de développement
Thérapie génique du Sgt-001	23,5 millions de dollars	Essai clinique de phase 1/2
Thérapie génique de la micro-dystrophine	15,7 millions de dollars	Développement préclinique

Effectuer des essais cliniques pour des thérapies génétiques innovantes

La société a effectué activement des essais cliniques avec des paramètres spécifiques:

• Essais cliniques actifs totaux: 2 en janvier 2024
• Population de patients inscrits: 36 patients DMD
• Dépenses totales d'essais cliniques en 2023: 18,3 millions de dollars

Advanner les technologies de transfert de gènes propriétaires

Solid Biosciences a développé des technologies de transfert de gènes propriétaires avec des investissements de recherche importants.

Plate-forme technologique	Statut de brevet	Investissement en R&D
Système de vecteur de transfert de gènes	5 brevets actifs	12,6 millions de dollars
Plate-forme d'optimisation de la micro-dystrophine	3 brevets en attente	8,9 millions de dollars

Recherche et développement des interventions génétiques moléculaires

La stratégie de R&D de l'entreprise se concentre sur les interventions génétiques moléculaires avec une allocation spécifique des ressources:

• Total des dépenses de R&D en 2023: 62,4 millions de dollars
• Personnel de recherche: 48 scientifiques spécialisés
• Publications de recherche annuelles: 7 études évaluées par des pairs

Répartition de l'allocation du budget pour 2024:

Catégorie de recherche	Pourcentage de budget	Montant alloué
Recherche préclinique	45%	28,1 millions de dollars
Développement d'essais cliniques	35%	21,8 millions de dollars
Amélioration de la plate-forme technologique	20%	12,5 millions de dollars

Solid Biosciences Inc. (SLDB) - Modèle d'entreprise: Ressources clés

Technologies de plate-forme de transfert de gènes propriétaires

Solid Biosciences Inc. a développé Technologies de transfert de gènes basées sur l'AAV spécifiquement axé sur le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).

Plate-forme technologique	Focus spécifique	Étape de développement
Sgt-001	Thérapie génique de la micro-dystrophine	Essai clinique de phase 1/2
AAV Capsid Engineering	Mécanismes de livraison de gènes améliorés	Recherche préclinique

Équipe de recherche spécialisée en génie génétique

Composition de l'équipe de recherche à partir de 2024:

• Personnel de recherche total: 42 scientifiques spécialisés
• Tapisseurs de doctorat: 28
• Experts en génie génétique: 15

Portefeuille de propriété intellectuelle

Catégorie de brevet	Nombre de brevets	Durée de protection des brevets
Technologies de thérapie génique	12 brevets accordés	Jusqu'en 2037-2040
Modifications AAV Capsid	7 demandes de brevet en instance	Protection potentielle jusqu'en 2042

Installations avancées de laboratoire et de recherche

Détails de l'infrastructure de recherche:

• Espace total des installations de recherche: 22 000 pieds carrés
• Laboratoires de niveau de biosécurité 2: 4
• Équipement avancé de séquençage des gènes: 6 plates-formes

Données d'essai cliniques et expertise en recherche

Paramètre d'essai clinique	Données quantitatives
Total des essais cliniques effectués	3 essais terminés
Participants aux patients	47 participants au total
Publications de recherche	18 publications évaluées par des pairs

Solid Biosciences Inc. (SLDB) - Modèle d'entreprise: propositions de valeur

Thérapies ciblées pour les troubles musculaires génétiques rares

Solid Biosciences se concentre sur le développement de traitements de thérapie génique pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Au quatrième trimestre 2023, le principal candidat thérapeutique de la société Sgt-001 représente un approche thérapeutique génétique de précision pour les patients DMD.

Candidat thérapeutique	Trouble cible	Étape de développement
Sgt-001	Dystrophie musculaire de Duchenne	Essai clinique de phase 1/2

Traitements de percée potentiels pour la dystrophie musculaire de Duchenne

La technologie de transfert de gènes de l'entreprise cible spécifiquement les patients atteints de DMD avec des mutations susceptibles de thérapie génique de la micro-dystrophine.

• Population estimée des patients DMD aux États-Unis: 10 000-15 000
• Opportunité de marché actuel: Marché annuel potentiel d'environ 1,2 milliard de dollars
• Pas de thérapie génique approuvée par la FDA pour DMD à partir de 2024

Plateformes de technologie de transfert de gènes innovantes

Plate-forme technologique	Caractéristiques uniques	Statut de développement
Plate-forme Sgt	Conception de capside AAV propriétaire	Étape préclinique / clinique

Approches thérapeutiques génétiques de précision

Solid Biosciences utilise des techniques de génie génétique avancées pour développer des thérapies ciblées.

• Dépenses de recherche et de développement (2023): 35,4 millions de dollars
• Equivalents en espèces et en espèces (T3 2023): 98,4 millions de dollars

Espoir pour les patients avec des options de traitement limitées

La stratégie thérapeutique de l'entreprise répond à un besoin médical critique critique pour les patients DMD sans options de traitement complètes actuelles.

Impact du patient	Avantage potentiel
Restauration du gène de la micro-dystrophine	Amélioration potentielle de la fonction musculaire

Solid Biosciences Inc. (SLDB) - Modèle d'entreprise: relations avec les clients

Engagement direct avec les groupes de défense des patients

Depuis le Q4 2023, les biosciences solides se sont engagées avec 7 organisations de plaidoyer pour les patients dystrophiques musculaires, y compris la dystrophie musculaire du projet parent.

Interactions de groupe de plaidoyer	Nombre d'engagements
Conférences de patients	4 par an
Soutien des réunions de groupe	12 par an

Communication d'essai cliniques transparent

La société maintient Transparence des essais cliniques en temps réel à travers plusieurs canaux de communication.

• ClinicalTrials.gov Listes: 3 essais actifs
• Mises à jour du site Web: rapports d'étape mensuels
• Portail de communication patient direct

Programmes de soutien aux patients personnalisés

Solid Biosciences a investi 1,2 million de dollars dans les infrastructures de soutien aux patients en 2023.

Catégorie de programme de support	Investissement annuel
Services de navigation des patients	$450,000
Conseil génétique	$350,000
Coordination d'aide financière	$400,000

Collaboration communautaire scientifique

Partenariats de recherche collaborative à partir de 2023: 9 institutions académiques, 5 centres de recherche.

Mises à jour régulières des progrès de la recherche

Métriques de communication de recherche pour 2023:

• Publications scientifiques: 6
• Présentations de la conférence: 12
• Investisseur / analyste d'information: 4 séances trimestrielles

Solid Biosciences Inc. (SLDB) - Modèle d'entreprise: canaux

Communications de recherche médicale directes

Solid Biosciences utilise des canaux de communication directs avec:

• Centres de recherche sur les maladies génétiques rares
• Dystrophie musculaire Cliniques spécialisées
• Institutions de recherche en thérapie génétique

Canal de communication	Nombre de contacts directs	Fréquence d'interaction
Institutions de recherche	42	Trimestriel
Centres de recherche clinique	28	Bimensuel
Cliniques génétiques spécialisées	19	Mensuel

Conférences et présentations scientifiques

Détails de la participation de la conférence:

• Conférence annuelle de l'association de la dystrophie musculaire
• Société américaine de gène & Conférence de thérapie cellulaire
• Symposium international de recherche sur les maladies rares

Conférence	Présentations en 2023	Poutenir
Conférence MDA	3	1 200 chercheurs
Conférence ASGCT	2	950 spécialistes

Plateformes de relations avec les investisseurs

Les canaux de communication des investisseurs comprennent:

• Appels de résultats trimestriels
• Réunions annuelles des actionnaires
• Webinaires de présentation des investisseurs

Plate-forme	Fréquence	Engagement des investisseurs
Appels de gains	4 fois / an	350-450 participants
Webinaires des investisseurs	2 fois / an	250-300 participants

Publications des journaux médicaux

Métriques de recherche publiées:

• Publications évaluées par des pairs: 7 en 2023
• Indice de citation: 42 citations totales
• Plage du facteur d'impact: 3,2 - 6,5

Réseaux de traitement des maladies rares spécialisées

Détails de collaboration de réseau:

• Réseau de traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne
• Groupe de recherche collaborative de troubles génétiques génétiques
• Consortium de recherche internationale sur la dystrophie musculaire

Réseau	Institutions membres	Projets collaboratifs
Réseau de traitement DMD	18	5 projets actifs
Groupe de troubles génétiques rares	26	3 projets actifs

Solid Biosciences Inc. (SLDB) - Modèle d'entreprise: segments de clientèle

Patients de dystrophie musculaire de Duchenne

Population estimée de patients: 15 000 à 20 000 aux États-Unis

Groupe d'âge	Prévalence	Potentiel de traitement
0-10 ans	45%	Opportunité d'intervention thérapeutique élevée
11-20 ans	35%	Opportunité d'intervention thérapeutique modérée
21 ans et plus	20%	Opportunité d'intervention thérapeutique limitée

Institutions de recherche sur les troubles génétiques

Nombre de centres de recherche dédiés: 87 à l'échelle mondiale

• Attribution annuelle du budget de la recherche: 42,6 millions de dollars
• Programmes de recherche active sur les troubles génétiques: 214
• Partenariats de recherche collaborative: 36

Spécialistes neuromusculaires pédiatriques

Catégorie spécialisée	Total des spécialistes	Axé sur les troubles génétiques rares
Neurologues	1,250	376
Généticiens	890	412

Communautés de patients atteints de maladies rares

Total des groupes de soutien aux patients enregistrés: 215

• Membres de la communauté des patients en ligne: 47 300
• Organisations de défense active: 89
• Participants à l'événement de sensibilisation annuel: 22 600

Partenaires de recherche pharmaceutique

Type de partenaire	Nombre de partenaires	Statut de collaboration
Institutions universitaires	24	Actif
Sociétés pharmaceutiques	12	Collaboratif
Centres de recherche biotechnologiques	18	Engagé

Solid Biosciences Inc. (SLDB) - Modèle d'entreprise: Structure des coûts

Dépenses de recherche et développement approfondies

Pour l'exercice 2023, Solid Biosciences a déclaré des dépenses de R&D de 56,4 millions de dollars, ce qui représente une partie importante de leurs coûts opérationnels.

Année	Dépenses de R&D	Pourcentage des dépenses totales
2022	48,7 millions de dollars	67.3%
2023	56,4 millions de dollars	71.2%

Coûts de gestion des essais cliniques

Les dépenses d'essais cliniques pour les biosciences solides en 2023 ont totalisé environ 32,1 millions de dollars.

• Phase I / II Essais de dystrophie musculaire Duchenne: 18,5 millions de dollars
• Coûts d'étude préclinique: 7,2 millions de dollars
• Dépenses de conformité réglementaire: 6,4 millions de dollars

Maintenance de la propriété intellectuelle

Les coûts annuels de propriété intellectuelle pour 2023 étaient de 2,3 millions de dollars, couvrant le dépôt, l'entretien et la protection juridique des brevets.

Infrastructure de laboratoire et technologique

Composant d'infrastructure	Coût annuel
Équipement de laboratoire	4,7 millions de dollars
Systèmes technologiques	2,1 millions de dollars
Entretien d'installation	1,9 million de dollars

Recrutement spécialisé des talents scientifiques

Le personnel total et les frais de recrutement pour 2023 étaient de 22,6 millions de dollars.

• Salaires des scientifiques seniors: 12,4 millions de dollars
• Compensation du personnel de recherche: 7,8 millions de dollars
• Recrutement et acquisition de talents: 2,4 millions de dollars

Structure totale des coûts opérationnels pour 2023: environ 117,4 millions de dollars

Solid Biosciences Inc. (SLDB) - Modèle d'entreprise: Strots de revenus

Licence potentielle de produits thérapeutiques futurs

Depuis le quatrième trimestre 2023, Solid Biosciences n'a pas de revenus de licence actifs. L'objectif principal de l'entreprise reste sur le développement de traitements de thérapie génique pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).

Subventions de recherche et financement gouvernemental

Année	Source de financement	Montant
2023	Subvention de recherche NIH	1,2 million de dollars
2022	Support de recherche MDDA	$850,000

Partenariats de recherche collaborative

Collaboration actuelle de recherche avec Ultragenyx Pharmaceutical Inc. avec des paiements potentiels de traits futurs.

Paiements de jalons potentiels provenant de partenariats pharmaceutiques

• Structure potentielle de paiement des jalons avec Ultragenyx: jusqu'à 120 millions de dollars de jalons de développement et commerciaux potentiels
• Aucun paiement de jalon confirmé reçu au quatrième trimestre 2023

Future commercialisation des produits thérapeutiques

Pas de revenus commerciaux actuels. Le produit principal de l'entreprise, le Sgt-001, reste en phase de développement clinique.

Métrique financière	Valeur 2023
Revenus totaux	2,1 millions de dollars
Revenus de subventions de recherche	1,2 million de dollars