|
Solid Biosciences Inc. (SLDB): قماش نموذج الأعمال [تحديث يناير 2015]
US | Healthcare | Biotechnology | NASDAQ
|
- ✓ Fully Editable: Tailor To Your Needs In Excel Or Sheets
- ✓ Professional Design: Trusted, Industry-Standard Templates
- ✓ Pre-Built For Quick And Efficient Use
- ✓ No Expertise Is Needed; Easy To Follow
Solid Biosciences Inc. (SLDB) Bundle
في المجال المتطور للعلاجات الوراثية ، تظهر شركة Solid Biosciences Inc. (SLDB) كمنارة للأمل للمرضى الذين يقاتلون الضمور العضلي الدوشين ، مما يوجه العلاج الجيني الثوري الرائد الذي يمكن أن يحول علاجات الاضطرابات الوراثية النادرة بشكل أساسي. من خلال الاستفادة من تقنيات نقل الجينات المتطورة والتعاون الاستراتيجي مع المؤسسات البحثية الرائدة ، فإن هذه شركة التكنولوجيا الحيوية المبتكرة لا تجري فقط الأبحاث - فهي صياغة خطوط حياة محتملة للمرضى الذين يعانون من خيارات طبية محدودة ، ودفع حدود التدخلات الوراثية الجزيئية وتقديم لمحة عن المستقبل حيث قد يكون للظروف الوراثية التي لا يمكن علاجها في السابق حلولًا رائدة.
Solid Biosciences Inc. (SLDB) - نموذج الأعمال: الشراكات الرئيسية
شراكة أبحاث مستشفيات مستشفى الأطفال في جميع أنحاء البلاد
أنشأت Solid Biosciences شراكة بحثية تعاونية مع مستشفى الأطفال على مستوى البلاد التي ركزت على تطور العلاج الجيني لضمور Duchenne العضلية (DMD).
| تفاصيل الشراكة | تركيز التعاون المحدد |
|---|---|
| تاريخ بدء التعاون البحثي | 2018 |
| التزام التمويل البحثي | 4.2 مليون دولار |
| مجال البحوث الأولية | دوشين علاج الجينات الحثل العضلي |
تعاون جمعية الضمور العضلي
تحافظ الشركة على تعاون بحثي نشط مع جمعية الضمور العضلية (MDA).
- منحة أبحاث MDA: 750،000 دولار
- التركيز على البحوث التعاونية: تطور العلاج الجيني
- شراكة أنشأت: 2016
الشراكات المؤسسية للأبحاث الأكاديمية
| مؤسسة | التركيز البحثي | التزام التمويل |
|---|---|---|
| كلية الطب بجامعة هارفارد | آليات الاضطراب الوراثي النادر | 1.5 مليون دولار |
| جامعة ستانفورد | تحسين العلاج الجيني | 1.2 مليون دولار |
| معهد MIT Whitehead | أبحاث الوراثة الجزيئية | $900,000 |
شركاء التنمية الصيدلانية
تشمل شراكات تطوير الأدوية المحتملة مناقشات مستمرة مع شركات التكنولوجيا الحيوية الكبرى.
- فايزر: تعاون العلاج الجيني الاستكشافي
- علاجات Sarepta: شراكة العلاج المحتملة DMD
- الأدوية الفائقة الصيدلانية: أبحاث الاضطراب الوراثي النادر
Solid Biosciences Inc. (SLDB) - نموذج الأعمال: الأنشطة الرئيسية
تطور علاجات العلاج الجيني لضمور العضلات دوشين
تركز العلوم البيولوجية الصلبة على تطوير علاجات العلاج الجيني والتي تستهدف بشكل خاص الضمور العضلي Duchenne (DMD). اعتبارًا من Q4 2023 ، استثمرت الشركة 47.2 مليون دولار في البحث والتطوير لعلاجات الجينات الخاصة بـ DMD.
| مجال التركيز البحثي | مبلغ الاستثمار | مرحلة التنمية |
|---|---|---|
| SGT-001 العلاج الجيني | 23.5 مليون دولار | المرحلة 1/2 التجربة السريرية |
| العلاج الجيني الدقيق | 15.7 مليون دولار | التنمية قبل السريرية |
إجراء تجارب سريرية للعلاجات الوراثية المبتكرة
تقوم الشركة بنشاط بإجراء تجارب سريرية مع معلمات محددة:
- إجمالي التجارب السريرية النشطة: 2 اعتبارًا من يناير 2024
- عدد المريض المسجلين: 36 مرضى DMD
- إجمالي نفقات التجارب السريرية في عام 2023: 18.3 مليون دولار
تقدم تقنيات نقل الجينات الملكية
طورت العلوم البيولوجية الصلبة تقنيات نقل الجينات الخاصة مع استثمارات بحثية كبيرة.
| منصة التكنولوجيا | وضع براءة الاختراع | استثمار البحث والتطوير |
|---|---|---|
| نظام متجه نقل الجينات | 5 براءات الاختراع النشطة | 12.6 مليون دولار |
| منصة تحسين الدستوفن الدقيقة | 3 براءات الاختراع المعلقة | 8.9 مليون دولار |
بحث وتطوير التدخلات الوراثية الجزيئية
تركز استراتيجية البحث والتطوير للشركة على التدخلات الجينية الجزيئية مع تخصيص موارد محددة:
- إجمالي نفقات البحث والتطوير في عام 2023: 62.4 مليون دولار
- موظفو الأبحاث: 48 عالمًا متخصصًا
- منشورات البحث السنوية: 7 دراسات مراجعة من الأقران
تفصيل تخصيص ميزانية البحث لعام 2024:
| فئة البحث | نسبة الميزانية | المبلغ المخصص |
|---|---|---|
| البحوث قبل السريرية | 45% | 28.1 مليون دولار |
| تطوير التجارب السريرية | 35% | 21.8 مليون دولار |
| تعزيز منصة التكنولوجيا | 20% | 12.5 مليون دولار |
Solid Biosciences Inc. (SLDB) - نموذج الأعمال: الموارد الرئيسية
تقنيات منصة نقل الجينات الملكية
تطورت شركة Solid Biosciences Inc. تقنيات نقل الجينات المستندة إلى AAV ركزت على وجه التحديد على علاج الضمور العضلية (DMD).
| منصة التكنولوجيا | تركيز محدد | مرحلة التنمية |
|---|---|---|
| SGT-001 | العلاج الجيني الدقيق | المرحلة 1/2 التجربة السريرية |
| AAV Capsid Engineering | آليات توصيل الجينات المحسنة | البحوث قبل السريرية |
فريق أبحاث الهندسة الوراثية المتخصصة
تكوين فريق البحث اعتبارًا من عام 2024:
- إجمالي موظفي البحث: 42 عالمًا متخصصًا
- حاملي الدكتوراه: 28
- خبراء الهندسة الوراثية: 15
محفظة الملكية الفكرية
| فئة براءات الاختراع | عدد براءات الاختراع | مدة حماية براءات الاختراع |
|---|---|---|
| تقنيات العلاج الجيني | 12 براءات الاختراع الممنوحة | حتى 2037-2040 |
| تعديلات كابسيد AAV | 7 طلبات براءات الاختراع المعلقة | حماية محتملة حتى عام 2042 |
مرافق المختبرات والبحث المتقدمة
تفاصيل البنية التحتية البحثية:
- إجمالي مساحة مرفق البحث: 22000 قدم مربع
- السلامة الحيوية المستوى 2 مختبرات: 4
- معدات تسلسل الجينات المتقدمة: 6 منصات
بيانات التجربة السريرية وخبرة البحث
| معلمة التجربة السريرية | البيانات الكمية |
|---|---|
| أجريت التجارب السريرية الكلية | 3 محاكمات مكتملة |
| المشاركون المريض | 47 إجمالي المشاركين |
| المنشورات البحثية | 18 منشورات مراجعة النظراء |
Solid Biosciences Inc. (SLDB) - نموذج العمل: مقترحات القيمة
العلاجات المستهدفة للاضطرابات العضلية الوراثية النادرة
تركز العلوم البيولوجية الصلبة على تطوير علاجات العلاج الجيني لحطام دوشين العضلي (DMD). اعتبارًا من Q4 2023 ، يمثل المرشح العلاجي الرئيسي للشركة SGT-001 أ النهج العلاجي الوراثي الدقيق للمرضى DMD.
| المرشح العلاجي | اضطراب الهدف | مرحلة التنمية |
|---|---|---|
| SGT-001 | ضمور العضلات دوشين | المرحلة 1/2 التجربة السريرية |
علاجات الاختراق المحتملة لحطام دوشين العضلي
تستهدف تقنية نقل الجينات للشركة على وجه التحديد مرضى DMD مع طفرات قابلة للعلاج الجينات الجينات الدقيقة.
- المقدرة لمريض DMD في الولايات المتحدة: 10000-15000
- فرصة السوق الحالية: حوالي 1.2 مليار دولار السوق السنوي المحتمل
- لا علاج جيني معتمد من إدارة الأغذية والعقاقير لـ DMD اعتبارًا من عام 2024
منصات تكنولوجيا نقل الجينات المبتكرة
| منصة التكنولوجيا | خصائص فريدة | حالة التنمية |
|---|---|---|
| منصة الرقيب | تصميم كابسيد AAV الخاص بك | مرحلة ما قبل السريرية/السريرية |
النهج العلاجية الوراثية الدقيقة
تستخدم العلوم البيولوجية الصلبة تقنيات الهندسة الوراثية المتقدمة لتطوير العلاجات المستهدفة.
- نفقات البحث والتطوير (2023): 35.4 مليون دولار
- المعادلات النقدية والنقدية (Q3 2023): 98.4 مليون دولار
الأمل للمرضى الذين يعانون من خيارات العلاج المحدودة
تتناول الإستراتيجية العلاجية للشركة حاجة طبية غير مستوفاة للمرضى DMD مع عدم وجود خيارات علاج شاملة حالية.
| تأثير المريض | فائدة محتملة |
|---|---|
| استعادة الجينات الدقيقة | تحسين وظيفة العضلات المحتملة |
Solid Biosciences Inc. (SLDB) - نموذج العمل: علاقات العملاء
المشاركة المباشرة مع مجموعات الدعوة للمريض
اعتبارًا من Q4 2023 ، تشارك العلوم البيولوجية الصلبة مع 7 منظمات الدعوة لمريض الضمور العضلية ، بما في ذلك ضمور العضلات في مشروع الوالدين.
| تفاعلات مجموعة الدعوة | عدد المشاركات |
|---|---|
| مؤتمرات المرضى | 4 في السنة |
| اجتماعات مجموعة الدعم | 12 في السنة |
التواصل التجريبي السريري الشفاف
تحافظ الشركة في الوقت الحقيقي شفافية التجارب السريرية من خلال قنوات اتصال متعددة.
- قوائم clinicaltrials.gov: 3 تجارب نشطة
- تحديثات الموقع: تقارير التقدم الشهرية
- بوابة اتصال المريض المباشرة
برامج دعم المرضى الشخصية
استثمرت العلوم البيولوجية الصلبة 1.2 مليون دولار في البنية التحتية لدعم المرضى في عام 2023.
| فئة برنامج الدعم | الاستثمار السنوي |
|---|---|
| خدمات الملاحة المريض | $450,000 |
| الاستشارة الوراثية | $350,000 |
| تنسيق المساعدة المالية | $400,000 |
تعاون المجتمع العلمي
شراكات البحوث التعاونية اعتبارًا من 2023: 9 مؤسسات أكاديمية ، 5 مراكز بحثية.
تحديثات منتظمة حول تقدم البحث
مقاييس الاتصالات البحثية لعام 2023:
- المنشورات العلمية: 6
- عروض المؤتمرات: 12
- إحاطات المستثمر/المحللين: 4 جلسات ربع سنوية
Solid Biosciences Inc. (SLDB) - نموذج الأعمال: القنوات
اتصالات البحوث الطبية المباشرة
تستخدم العلوم البيولوجية الصلبة قنوات الاتصال المباشرة مع:
- مراكز أبحاث الأمراض الوراثية النادرة
- العيادات المتخصصة في الضمور العضلية
- مؤسسات أبحاث العلاج الجيني
| قناة الاتصال | عدد جهات الاتصال المباشرة | تواتر التفاعل |
|---|---|---|
| مؤسسات الأبحاث | 42 | ربع سنوي |
| مراكز البحوث السريرية | 28 | كل شهرين |
| عيادات وراثية متخصصة | 19 | شهريا |
المؤتمرات العلمية والعروض التقديمية
تفاصيل مشاركة المؤتمر:
- مؤتمر جمعية الضمور العضلي السنوي
- الجمعية الأمريكية للجين & مؤتمر علاج الخلايا
- ندوة أبحاث الأمراض النادرة الدولية
| مؤتمر | العروض في عام 2023 | يصل الجمهور |
|---|---|---|
| مؤتمر MDA | 3 | 1200 باحث |
| مؤتمر ASGCT | 2 | 950 متخصص |
منصات علاقات المستثمرين
تشمل قنوات اتصال المستثمر:
- مكالمات الأرباح الفصلية
- اجتماعات المساهمين السنوية
- ندوات العرض التقديمية للمستثمر
| منصة | تكرار | مشاركة المستثمر |
|---|---|---|
| مكالمات الأرباح | 4 مرات في السنة | 350-450 مشارك |
| ندوات المستثمر | 2 مرات/سنة | 250-300 مشارك |
منشورات المجلة الطبية
مقاييس البحث المنشورة:
- المنشورات التي استعرضها الأقران: 7 في عام 2023
- مؤشر الاقتباس: 42 استشهادات إجمالية
- نطاق عامل التأثير: 3.2 - 6.5
شبكات علاج الأمراض النادرة المتخصصة
تفاصيل تعاون الشبكة:
- شبكة علاج الضمور العضلي دوشين
- مجموعة أبحاث تعاونية للاضطرابات الوراثية النادرة
- اتحاد أبحاث الضمور العضلي الدولي
| شبكة | المؤسسات الأعضاء | المشاريع التعاونية |
|---|---|---|
| شبكة العلاج DMD | 18 | 5 مشاريع نشطة |
| مجموعة الاضطرابات الوراثية النادرة | 26 | 3 مشاريع نشطة |
Solid Biosciences Inc. (SLDB) - نموذج الأعمال: قطاعات العملاء
مرضى ضمور العضلات دوشين
عدد السكان المقدرين: 15،000-20،000 في الولايات المتحدة
| الفئة العمرية | انتشار | إمكانات العلاج |
|---|---|---|
| 0-10 سنة | 45% | فرصة تدخل علاجية عالية |
| 11-20 سنة | 35% | فرصة تدخل علاجية معتدلة |
| 21+ سنة | 20% | فرصة تدخل علاجية محدودة |
مؤسسات أبحاث الاضطراب الوراثي
عدد مراكز الأبحاث المخصصة: 87 على مستوى العالم
- تخصيص ميزانية البحوث السنوية: 42.6 مليون دولار
- برامج أبحاث الاضطرابات الوراثية النشطة: 214
- شراكات البحوث التعاونية: 36
متخصصون في الأطفال العصبي
| فئة متخصصة | إجمالي المتخصصين | ركز على الاضطرابات الوراثية النادرة |
|---|---|---|
| علماء الأعصاب | 1,250 | 376 |
| علماء الوراثة | 890 | 412 |
مجتمعات المرضى النادرة
إجمالي مجموعات دعم المرضى المسجلة: 215
- أعضاء مجتمع المرضى عبر الإنترنت: 47300
- منظمات الدعوة النشطة: 89
- المشاركين في حدث التوعية السنوي: 22،600
شركاء البحوث الصيدلانية
| نوع الشريك | عدد الشركاء | حالة التعاون |
|---|---|---|
| المؤسسات الأكاديمية | 24 | نشيط |
| شركات الأدوية | 12 | التعاون |
| مراكز أبحاث التكنولوجيا الحيوية | 18 | مرتبط |
Solid Biosciences Inc. (SLDB) - نموذج العمل: هيكل التكلفة
نفقات البحث والتطوير على نطاق واسع
للسنة المالية 2023 ، ذكرت Solid Biosciences مصاريف البحث والتطوير بقيمة 56.4 مليون دولار ، مما يمثل جزءًا كبيرًا من تكاليفها التشغيلية.
| سنة | نفقات البحث والتطوير | النسبة المئوية من إجمالي النفقات |
|---|---|---|
| 2022 | 48.7 مليون دولار | 67.3% |
| 2023 | 56.4 مليون دولار | 71.2% |
تكاليف إدارة التجارب السريرية
بلغت نفقات التجارب السريرية لعلوم البيولوجية الصلبة في عام 2023 حوالي 32.1 مليون دولار.
- المرحلة الأولى/الثانية تجارب الضمور العضلي: 18.5 مليون دولار
- تكاليف الدراسة قبل السريرية: 7.2 مليون دولار
- نفقات الامتثال التنظيمية: 6.4 مليون دولار
صيانة الملكية الفكرية
بلغت تكاليف الملكية الفكرية السنوية لعام 2023 2.3 مليون دولار ، والتي تغطي تقديم براءات الاختراع والصيانة والحماية القانونية.
البنية التحتية للمختبرات والتكنولوجيا
| مكون البنية التحتية | التكلفة السنوية |
|---|---|
| معدات المختبر | 4.7 مليون دولار |
| أنظمة التكنولوجيا | 2.1 مليون دولار |
| صيانة المنشأة | 1.9 مليون دولار |
تجنيد المواهب العلمية المتخصصة
بلغ إجمالي نفقات الموظفين والتوظيف لعام 2023 22.6 مليون دولار.
- رواتب العلماء الكبار: 12.4 مليون دولار
- تعويض موظفي الأبحاث: 7.8 مليون دولار
- التوظيف واكتساب المواهب: 2.4 مليون دولار
إجمالي هيكل التكلفة التشغيلية لعام 2023: حوالي 117.4 مليون دولار
Solid Biosciences Inc. (SLDB) - نموذج العمل: تدفقات الإيرادات
ترخيص المنتج العلاجي المحتمل في المستقبل
اعتبارًا من Q4 2023 ، ليس لدى علوم البيولوجية الصلبة إيرادات ترخيص نشطة. يبقى التركيز الأساسي للشركة على تطوير علاجات العلاج الجيني لحطيم العضلات Duchenne (DMD).
منح البحوث والتمويل الحكومي
| سنة | مصدر التمويل | كمية |
|---|---|---|
| 2023 | منحة أبحاث المعاهد الوطنية للصحة | 1.2 مليون دولار |
| 2022 | دعم البحوث MDDA | $850,000 |
شراكات البحوث التعاونية
تعاون البحث الحالي مع Ultragenyx Pharmaceutical Inc. مع مدفوعات المعالم المستقبلية المحتملة.
مدفوعات المعالم البارزة من الشراكات الصيدلانية
- هيكل دفع المعلم المحتمل مع Ultragenyx: ما يصل إلى 120 مليون دولار في المعالم التنموية والتجارية المحتملة
- لا توجد مدفوعات مؤكدة معلمة تم استلامها اعتبارًا من Q4 2023
تسويق المنتج العلاجي المستقبلي
لا توجد إيرادات تجارية حالية. لا يزال المنتج الرئيسي للشركة SGT-001 في مرحلة التطوير السريري.
| مقياس مالي | 2023 القيمة |
|---|---|
| إجمالي الإيرادات | 2.1 مليون دولار |
| منحة البحث الإيرادات | 1.2 مليون دولار |
Disclaimer
All information, articles, and product details provided on this website are for general informational and educational purposes only. We do not claim any ownership over, nor do we intend to infringe upon, any trademarks, copyrights, logos, brand names, or other intellectual property mentioned or depicted on this site. Such intellectual property remains the property of its respective owners, and any references here are made solely for identification or informational purposes, without implying any affiliation, endorsement, or partnership.
We make no representations or warranties, express or implied, regarding the accuracy, completeness, or suitability of any content or products presented. Nothing on this website should be construed as legal, tax, investment, financial, medical, or other professional advice. In addition, no part of this site—including articles or product references—constitutes a solicitation, recommendation, endorsement, advertisement, or offer to buy or sell any securities, franchises, or other financial instruments, particularly in jurisdictions where such activity would be unlawful.
All content is of a general nature and may not address the specific circumstances of any individual or entity. It is not a substitute for professional advice or services. Any actions you take based on the information provided here are strictly at your own risk. You accept full responsibility for any decisions or outcomes arising from your use of this website and agree to release us from any liability in connection with your use of, or reliance upon, the content or products found herein.