Solid Biosciences Inc. (SLDB): Geschäftsmodell Canvas [Januar 2025 Aktualisiert]

Im modernen Bereich der genetischen Therapeutika entsteht Solid Biosciences Inc. (SLDB) als Bezug der Hoffnung für Patienten, die gegen Duschenne-Muskulationsdystrophie kämpfen, und die Pionierarbeit mit revolutionären Gentherapien, die grundsätzlich seltene Behandlungen für genetische Erkrankungen verändern könnten. Dieses innovative Biotech -Unternehmen führt durch die Nutzung hoch entwickelter Gententransfertechnologien und strategischer Zusammenarbeit mit führenden Forschungsinstitutionen nicht nur Forschungen durch, sondern potenzielle Lebenslinien für Patienten mit begrenzten medizinischen Optionen, die Grenzen molekulärer genetischer Interventionen und einen Glanz in einen Glanz an einen Einblick in einen Eindruck. Zukunft, wo bisher unbehandelbare genetische Zustände endlich bahnbrechende Lösungen haben könnten.

Solid Biosciences Inc. (SLDB) - Geschäftsmodell: Schlüsselpartnerschaften

Nationwide Kinderkrankenhausforschungspartnerschaft

Solid Biosciences hat eine kollaborative Forschungspartnerschaft mit dem landesweiten Kinderkrankenhaus eingerichtet, das sich auf die Gentherapieentwicklung für Duchenne -Muskeldystrophie (DMD) konzentriert.

Partnerschaftsdetails	Spezifischer Zusammenarbeit
Startdatum der Forschungskollaboration	2018
Forschungsfinanzierungs Engagement	4,2 Millionen US -Dollar
Primärforschungsgebiet	Duchenne -Muskeldystrophie -Gen -Therapie

Zusammenarbeit der Muskeldystrophieverband Association

Das Unternehmen unterhält eine aktive Forschungszusammenarbeit mit der Muscular Dystrophy Association (MDA).

• MDA Research Grant: 750.000 US -Dollar
• Kollaborative Forschungsfokus: Entwicklung der Gentherapie
• Partnerschaft gegründet: 2016

Akademische Forschung institutionelle Partnerschaften

Institution	Forschungsfokus	Finanzierungsverpflichtung
Harvard Medical School	Seltene genetische Störungsmechanismen	1,5 Millionen US -Dollar
Stanford University	Gentherapieoptimierung	1,2 Millionen US -Dollar
MIT Whitehead Institute	Molekulare Genetikforschung	$900,000

Pharmazeutische Entwicklungspartner

Potenzielle Partnerschaften mit pharmazeutischer Entwicklung umfassen laufende Diskussionen mit großen Biotechnologieunternehmen.

• Pfizer: Explorative Gentherapie Zusammenarbeit
• Sarepta Therapeutics: Potenzielle DMD -Behandlungspartnerschaft
• Ultragenyx pharmazeutisch: seltene Erforschung der genetischen Störung

Solid Biosciences Inc. (SLDB) - Geschäftsmodell: Schlüsselaktivitäten

Entwicklungsstherapiebehandlungen für Duchenne -Muskeldystrophie

Solid Biosciences konzentriert sich auf die Entwicklung von Gentherapiebehandlungen, die spezifisch auf die Muskeldystrophie (DMD) von Duchenne abzielen. Ab dem vierten Quartal 2023 hat das Unternehmen 47,2 Millionen US-Dollar in Forschung und Entwicklung für DMD-spezifische Gentherapien investiert.

Forschungsfokusbereich	Investitionsbetrag	Entwicklungsphase
Sgt-001-Gentherapie	23,5 Millionen US -Dollar	Klinische Phase 1/2
Mikro-Dystrophin-Gentherapie	15,7 Millionen US -Dollar	Präklinische Entwicklung

Durchführung klinischer Studien für innetative Gentherapien

Das Unternehmen hat aktiv klinische Studien mit spezifischen Parametern durchgeführt:

• Gesamt aktive klinische Studien: 2 ab Januar 2024
• Eingeschlossene Patientenpopulation: 36 DMD -Patienten
• Gesamtausgaben für klinische Studien in 2023: 18,3 Millionen US -Dollar

Förderung proprietärer Gentransfertechnologien vorantreiben

Solid Biosciences hat proprietäre Gentransfertechnologien mit signifikanten Forschungsinvestitionen entwickelt.

Technologieplattform	Patentstatus	F & E -Investition
Gentransfervektorsystem	5 aktive Patente	12,6 Millionen US -Dollar
Mikro-Dystrophin-Optimierungsplattform	3 Ausstehende Patente	8,9 Millionen US -Dollar

Forschung und Entwicklung molekularer genetischer Interventionen

Die F & E -Strategie des Unternehmens konzentriert sich auf molekulare genetische Interventionen mit spezifischer Ressourcenallokation:

• F & E -Ausgaben in 2023: 62,4 Millionen US -Dollar
• Forschungspersonal: 48 Spezialwissenschaftler
• Jährliche Forschungsveröffentlichungen: 7 von Experten begutachtete Studien

Aufschlüsselung der Forschungsbudgetzuweisung für 2024:

Forschungskategorie	Prozentsatz des Budgets	Zugewiesene Menge
Präklinische Forschung	45%	28,1 Millionen US -Dollar
Klinische Studienentwicklung	35%	21,8 Millionen US -Dollar
Verbesserung der Technologieplattform	20%	12,5 Millionen US -Dollar

Solid Biosciences Inc. (SLDB) - Geschäftsmodell: Schlüsselressourcen

Proprietäre Gentransferplattformtechnologien

Solid Biosciences Inc. hat sich entwickelt AAV-basierte Gentransfertechnologien speziell auf die Behandlung mit Duchenne -Muskeldystrophie (DMD) ausgerichtet.

Technologieplattform	Spezifischer Fokus	Entwicklungsphase
Sgt-001	Mikro-Dystrophin-Gentherapie	Klinische Phase 1/2
AAV Capsid Engineering	Verbesserte Genabgabemechanismen	Präklinische Forschung

Spezialer Forschungsteam für Gentechnik

Zusammensetzung des Forschungsteams ab 2024:

• Gesamtforschungspersonal: 42 Spezialwissenschaftler
• PhD -Inhaber: 28
• Experten für Gentechnik: 15

Portfolio für geistiges Eigentum

Patentkategorie	Anzahl der Patente	Patentschutzdauer
Gentherapie -Technologien	12 Erteilte Patente	Bis 2037-2040
AAV -Capsid -Modifikationen	7 Ausstehende Patentanmeldungen	Potenzieller Schutz bis 2042

Fortschrittliches Labor- und Forschungseinrichtungen

Details der Forschungsinfrastruktur:

• Totalforschungseinrichtung Raum: 22.000 Quadratfuß
• Laboratorien der Biossicherheit 2: 4
• Advanced Gene Sequenzierungsausrüstung: 6 Plattformen

Daten und Forschungsexpertise für klinische Studien

Klinische Studie Parameter	Quantitative Daten
Gesamt klinische Studien durchgeführt	3 Abschlussversuchen
Patiententeilnehmer	47 Teilnehmer
Forschungsveröffentlichungen	18 Peer-Review-Veröffentlichungen

Solid Biosciences Inc. (SLDB) - Geschäftsmodell: Wertversprechen

Gezielte Therapien für seltene genetische Muskelstörungen

Solid Biosciences konzentriert sich auf die Entwicklung von Gentherapiebehandlungen für Duchenne -Muskeldystrophie (DMD). Ab dem vierten Quartal 2023 ist der leitende Therapiekandidat des Unternehmens, Sgt-001, a Genetischer therapeutischer Ansatz der Präzision Für DMD -Patienten.

Therapeutischer Kandidat	Zielstörung	Entwicklungsphase
Sgt-001	Duchenne Muskeldystrophie	Klinische Phase 1/2

Mögliche Durchbruchbehandlungen für Duchenne -Muskeldystrophie

Die Gentechnologie des Unternehmens richtet sich speziell an DMD-Patienten mit Mutationen, die für die Mikro-Dystrophin-Gentherapie zugeordnet werden können.

• Geschätzte DMD-Patientenbevölkerung in den USA: 10.000-15.000
• Aktuelle Marktchance: ca. 1,2 Milliarden US -Dollar potenzieller Jahresmarkt
• Keine von der FDA zugelassene Gentherapie für DMD ab 2024

Innovative Gententransfertechnologieplattformen

Technologieplattform	Einzigartige Eigenschaften	Entwicklungsstatus
Sgt -Plattform	Proprietary AAV Capsid Design	Präklinisches/klinisches Stadium

Genetische therapeutische Präzisionsansätze

Solid Biosciences verwendet fortschrittliche Genetechnik Techniken, um gezielte Therapien zu entwickeln.

• Forschungs- und Entwicklungskosten (2023): 35,4 Millionen US -Dollar
• Bargeld und Bargeldäquivalente (Q3 2023): 98,4 Mio. USD

Hoffnung für Patienten mit begrenzten Behandlungsoptionen

Die therapeutische Strategie des Unternehmens befasst sich mit einem kritischen, nicht gedeckten medizinischen Bedarf an DMD -Patienten ohne aktuelle umfassende Behandlungsoptionen.

Patientenaufprall	Potenzieller Nutzen
Wiederherstellung von Mikrodystrophingen	Potenzielle Verbesserung der Muskelfunktion

Solid Biosciences Inc. (SLDB) - Geschäftsmodell: Kundenbeziehungen

Direkte Einbeziehung mit Patientenvertretungsgruppen

Ab dem zweiten Quartal 2023 befassten sich solide Bioscienzen mit 7 Muskeldystrophie -Patientenvertretungsorganisationen, einschließlich der Muskeldystrophie des Elternprojekts.

Interessengruppeninteraktionen	Anzahl der Engagements
Patientenkonferenzen	4 pro Jahr
Unterstützungsgruppenbesprechungen	12 pro Jahr

Transparente Kommunikation der klinischen Studie

Das Unternehmen behauptet Transparenz der klinischen Studie in Echtzeit über mehrere Kommunikationskanäle.

• ClinicalTrials.gov Listings: 3 aktive Studien
• Website -Updates: monatliche Fortschrittsberichte
• Direkter Patientenkommunikationsportal

Personalisierte Patientenunterstützungsprogramme

Solid Biosciences investierte 2023 1,2 Millionen US -Dollar in die Infrastruktur der Patientenunterstützung.

Support -Programmkategorie	Jährliche Investition
Patientennavigationsdienste	$450,000
Genetische Beratung	$350,000
Koordination der finanziellen Unterstützung	$400,000

Wissenschaftliche Zusammenarbeit der Gemeinschaft

Kollaborative Forschungspartnerschaften ab 2023: 9 akademische Institutionen, 5 Forschungszentren.

Regelmäßige Aktualisierungen des Forschungsfortschritts

Forschungskommunikationsmetriken für 2023:

• Wissenschaftliche Veröffentlichungen: 6
• Konferenzpräsentationen: 12
• Investor/Analysten -Briefings: 4 vierteljährliche Sitzungen

Solid Biosciences Inc. (SLDB) - Geschäftsmodell: Kanäle

Direkte Kommunikation der medizinischen Forschung

Solide Biosciences verwendet direkte Kommunikationskanäle mit:

• Seltene Forschungszentren für genetische Krankheiten
• Spezialkliniken der Muskeldystrophie
• Forschungsinstitutionen für genetische Therapie

Kommunikationskanal	Anzahl der direkten Kontakte	Häufigkeit der Interaktion
Forschungsinstitutionen	42	Vierteljährlich
Klinische Forschungszentren	28	Zweimonatlich
Spezialisierte Gentänenkliniken	19	Monatlich

Wissenschaftliche Konferenzen und Präsentationen

Details der Konferenzbeteiligung:

• Jährliche Konferenz der Muskular Dystrophy Association
• Amerikanische Gesellschaft des Gens & Zelltherapiekonferenz
• Internationales Forschungssymposium für seltene Krankheiten

Konferenz	Präsentationen im Jahr 2023	Publikum Reichweite
MDA -Konferenz	3	1.200 Forscher
ASGCT -Konferenz	2	950 Spezialisten

Plattformen für Investorenbeziehungen

Investor -Kommunikationskanäle umfassen:

• Vierteljährliche Gewinne
• Jährliche Aktionärssitzungen
• Investorenpräsentation Webinare

Plattform	Frequenz	Investor Engagement
Einkommensanrufe	4 mal pro Jahr	350-450 Teilnehmer
Investor -Webinare	2 mal/Jahr	250-300 Teilnehmer

Veröffentlichungen für medizinische Zeitschriften

Veröffentlichte Forschungsmetriken:

• Peer-Review-Veröffentlichungen: 7 im Jahr 2023
• Zitierindex: 42 Gesamtzitate
• Impact -Faktor -Bereich: 3,2 - 6,5

Spezielle Netzwerke für seltene Krankheiten

Details der Netzwerkzusammenarbeit:

• Duchenne -Muskeldystrophiebehandlungsnetzwerk
• Seltene genetische Störungen kollaborative Forschungsgruppe
• Internationales Forschungskonsortium der Muskeldystrophie

Netzwerk	Mitgliedsinstitutionen	Kollaborative Projekte
DMD -Behandlungsnetzwerk	18	5 aktive Projekte
Seltene genetische Störungsgruppe	26	3 aktive Projekte

Solid Biosciences Inc. (SLDB) - Geschäftsmodell: Kundensegmente

Patienten mit Duchenne -Muskeldystrophie

Geschätzte Patientenbevölkerung: 15.000 bis 20.000 in den USA

Altersgruppe	Prävalenz	Behandlungspotential
0-10 Jahre	45%	Hochtherapeutische Interventionsmöglichkeit
11-20 Jahre	35%	Mäßige therapeutische Interventionsmöglichkeit
21+ Jahre	20%	Begrenzte therapeutische Interventionsmöglichkeit

Forschungsinstitutionen für genetische Störungen

Anzahl der engagierten Forschungszentren: 87 weltweit

• Jährliche Forschungsbudgetzuweisung: 42,6 Millionen US -Dollar
• Aktive Forschungsprogramme für genetische Störungen: 214
• Kollaborative Forschungspartnerschaften: 36

Pädiatrische neuromuskuläre Spezialisten

Fachkategorie	Gesamtspezialisten	Konzentrieren sich auf seltene genetische Störungen
Neurologen	1,250	376
Genetiker	890	412

Seltene Krankheiten Patientengemeinschaften

Gesamt registrierte Patientenunterstützungsgruppen: 215

• Online -Mitglieder der Patientengemeinschaft: 47.300
• Aktive Interessenvertretung Organisationen: 89
• Teilnehmer der jährlichen Sensibilisierungsveranstaltung: 22.600

Pharmazeutische Forschungspartner

Partnertyp	Anzahl der Partner	Zusammenarbeitstatus
Akademische Institutionen	24	Aktiv
Pharmaunternehmen	12	Kollaborativ
Biotech -Forschungszentren	18	Beschäftigt

Solid Biosciences Inc. (SLDB) - Geschäftsmodell: Kostenstruktur

Umfangreiche Forschungs- und Entwicklungskosten

Für das Geschäftsjahr 2023 meldete Solid Biosciences F & E -Kosten in Höhe von 56,4 Mio. USD, was einen erheblichen Teil ihrer Betriebskosten entspricht.

Jahr	F & E -Kosten	Prozentsatz der Gesamtkosten
2022	48,7 Millionen US -Dollar	67.3%
2023	56,4 Millionen US -Dollar	71.2%

Verwaltungskosten für klinische Studien

Die Ausgaben für klinische Studien für feste Biosschen 2023 beliefen sich auf rund 32,1 Mio. USD.

• Phase I/II Duchenne Muskeldystrophieversuche: 18,5 Millionen US -Dollar
• Präklinische Studienkosten: 7,2 Millionen US -Dollar
• Vorschriftenkosten für die Vorschriften: 6,4 Mio. USD

Instandhaltung des geistigen Eigentums

Die jährlichen Kosten für geistiges Eigentum für 2023 betrugen 2,3 Millionen US -Dollar und deckten Patentanmeldungen, Wartung und Rechtsschutz ab.

Labor- und Technologieinfrastruktur

Infrastrukturkomponente	Jährliche Kosten
Laborausrüstung	4,7 Millionen US -Dollar
Technologiesysteme	2,1 Millionen US -Dollar
Einrichtungswartung	1,9 Millionen US -Dollar

Rekrutierung für spezialisierte wissenschaftliche Talente

Die gesamten Personal- und Rekrutierungskosten für 2023 betrugen 22,6 Millionen US -Dollar.

• Senior Scientist Gehälter: 12,4 Millionen US -Dollar
• Vergütung des Forschungspersonals: 7,8 Millionen US -Dollar
• Rekrutierung und Talentakquisition: 2,4 Millionen US -Dollar

Gesamtbetriebskostenstruktur für 2023: ca. 117,4 Millionen US -Dollar

Solid Biosciences Inc. (SLDB) - Geschäftsmodell: Einnahmequellenströme

Potenzielle zukünftige therapeutische Produktlizenzierung

Ab dem zweiten Quartal 2023 hat feste Biosciences keine aktiven Lizenzeinnahmen. Der Hauptaugenmerk des Unternehmens bleibt auf der Entwicklung von Gentherapiebehandlungen für Duchenne -Muskeldystrophie (DMD).

Forschungsstipendien und staatliche Finanzierung

Jahr	Finanzierungsquelle	Menge
2023	NIH Research Grant	1,2 Millionen US -Dollar
2022	MDDA -Forschungsunterstützung	$850,000

Kollaborative Forschungspartnerschaften

Aktuelle Forschungszusammenarbeit mit Ultragenyx Pharmaceutical Inc. mit potenziellen zukünftigen Meilensteinzahlungen.

Potenzielle Meilensteinzahlungen aus pharmazeutischen Partnerschaften

• Potenzielle Meilensteinzahlungsstruktur mit Ultragenyx: bis zu 120 Millionen US -Dollar an potenziellen Entwicklungs- und Handelsmeilensteinen in Höhe von bis zu 120 Millionen US -Dollar
• Keine bestätigten Meilensteinzahlungen im vierten Quartal 2023

Zukünftige therapeutische Produktvermarktung

Keine aktuellen Gewerbeeinnahmen. Das Hauptprodukt des Unternehmens Sgt-001 bleibt in der klinischen Entwicklungsphase.

Finanzmetrik	2023 Wert
Gesamtumsatz	2,1 Millionen US -Dollar
Forschungsstipendieneinnahmen	1,2 Millionen US -Dollar