Solid Biosciences Inc. (SLDB): Modelo de negócios Canvas [Jan-2025 Atualizado]

No domínio de ponta da terapêutica genética, a Solid Biosciences Inc. (SLDB) surge como um farol de esperança para pacientes que combatem a distrofia muscular de Duchenne, as abordagens revolucionárias pioneiras da terapia genética que podem transformar fundamentalmente os tratamentos de transtorno genético raros. Ao alavancar tecnologias sofisticadas de transferência de genes e colaborações estratégicas com as principais instituições de pesquisa, esta empresa inovadora de biotecnologia não está apenas conduzindo pesquisas - elas estão criando linhas de vida em potencial para pacientes com opções médicas limitadas, empurrando os limites de intervenções genéticas moleculares e oferecendo um brilho em um visual futuro, onde condições genéticas anteriormente intratáveis ​​podem finalmente ter soluções inovadoras.

Solid Biosciences Inc. (SLDB) - Modelo de negócios: Parcerias -chave

Parceria de Pesquisa do Hospital Infantil em todo o país

A Solid Biosciences estabeleceu uma parceria de pesquisa colaborativa com o Hospital Infantil em todo o país focado no desenvolvimento da terapia genética para a distrofia muscular de Duchenne (DMD).

Detalhes da parceria	Foco específico de colaboração
Data de início da colaboração de pesquisa	2018
Pesquise compromisso de financiamento	US $ 4,2 milhões
Área de pesquisa primária	Terapia genética de distrofia muscular de Duchenne

Colaboração da Associação de Distrofia Muscular

A empresa mantém uma colaboração ativa de pesquisa com a Associação de Distrofia Muscular (MDA).

• Concessão de pesquisa do MDA: US $ 750.000
• Foco na pesquisa colaborativa: desenvolvimento da terapia genética
• Parceria estabelecida: 2016

Parcerias institucionais de pesquisa acadêmica

Instituição	Foco na pesquisa	Compromisso de financiamento
Escola de Medicina de Harvard	Mecanismos de transtorno genético raros	US $ 1,5 milhão
Universidade de Stanford	Otimização da terapia genética	US $ 1,2 milhão
MIT Whitehead Institute	Pesquisa de genética molecular	$900,000

Parceiros de desenvolvimento farmacêutico

As parcerias potenciais de desenvolvimento farmacêutico incluem discussões em andamento com as principais empresas de biotecnologia.

• Pfizer: colaboração exploratória de terapia genética
• Sarepta Therapeutics: potencial parceria de tratamento de DMD
• Farmacêutica Ultragenyx: Pesquisa de Transtorno Genético Raro

Solid Biosciences Inc. (SLDB) - Modelo de negócios: Atividades -chave

Desenvolvimento de tratamentos de terapia genética para distrofia muscular de Duchenne

Biosciências sólidas se concentram no desenvolvimento de tratamentos de terapia genética direcionados especificamente à distrofia muscular de Duchenne (DMD). A partir do quarto trimestre de 2023, a empresa investiu US $ 47,2 milhões em pesquisa e desenvolvimento para terapias genéticas específicas para DMD.

Área de foco de pesquisa	Valor do investimento	Estágio de desenvolvimento
Terapia genética SGT-001	US $ 23,5 milhões	Ensaio Clínico de Fase 1/2
Terapia genética de micro-distrofina	US $ 15,7 milhões	Desenvolvimento pré -clínico

Realização de ensaios clínicos para terapias genéticas inovadoras

A empresa tem conduzido ativamente ensaios clínicos com parâmetros específicos:

• Ensaios clínicos ativos totais: 2 em janeiro de 2024
• População de pacientes inscritos: 36 pacientes com DMD
• Despesas totais de ensaios clínicos em 2023: US $ 18,3 milhões

Avançar tecnologias proprietárias de transferência de genes

A Solid Biosciences desenvolveu tecnologias proprietárias de transferência de genes com investimento significativo de pesquisa.

Plataforma de tecnologia	Status de patente	Investimento em P&D
Sistema vetorial de transferência de genes	5 patentes ativas	US $ 12,6 milhões
Plataforma de otimização de micro-distrofina	3 patentes pendentes	US $ 8,9 milhões

Pesquisa e desenvolvimento de intervenções genéticas moleculares

A estratégia de P&D da empresa se concentra em intervenções genéticas moleculares com alocação específica de recursos:

• Despesas totais de P&D em 2023: US $ 62,4 milhões
• Pessoal de pesquisa: 48 cientistas especializados
• Publicações anuais de pesquisa: 7 estudos revisados ​​por pares

Repartição de alocação de orçamento de pesquisa para 2024:

Categoria de pesquisa	Porcentagem de orçamento	Quantidade alocada
Pesquisa pré -clínica	45%	US $ 28,1 milhões
Desenvolvimento de ensaios clínicos	35%	US $ 21,8 milhões
Aprimoramento da plataforma de tecnologia	20%	US $ 12,5 milhões

Solid Biosciences Inc. (SLDB) - Modelo de negócios: Recursos -chave

Tecnologias proprietárias de plataforma de transferência de genes

Solid Biosciences Inc. desenvolveu Tecnologias de transferência de genes baseadas em AAV Especificamente focou no tratamento de distrofia muscular de Duchenne (DMD).

Plataforma de tecnologia	Foco específico	Estágio de desenvolvimento
SGT-001	Terapia genética de micro-distrofina	Ensaio Clínico de Fase 1/2
Engenharia do capsídeo AAV	Mecanismos aprimorados de entrega de genes	Pesquisa pré -clínica

Equipe especializada de pesquisa de engenharia genética

Composição da equipe de pesquisa em 2024:

• Pessoal de pesquisa total: 42 cientistas especializados
• Titulares de doutorado: 28
• Especialistas em engenharia genética: 15

Portfólio de propriedade intelectual

Categoria de patentes	Número de patentes	Duração da proteção de patentes
Tecnologias de terapia genética	12 patentes concedidas	Até 2037-2040
Modificações do capsídeo AAV	7 pedidos de patente pendente	Proteção potencial até 2042

Instalações avançadas de laboratório e pesquisa

Detalhes da infraestrutura de pesquisa:

• Espaço total da instalação de pesquisa: 22.000 pés quadrados
• Laboratórios de Nível 2 de Biossegurança: 4
• Equipamento avançado de sequenciamento de genes: 6 plataformas

Dados de ensaios clínicos e experiência em pesquisa

Parâmetro do ensaio clínico	Dados quantitativos
Total de ensaios clínicos realizados	3 ensaios concluídos
Participantes dos pacientes	47 participantes totais
Publicações de pesquisa	18 publicações revisadas por pares

Solid Biosciences Inc. (SLDB) - Modelo de negócios: proposições de valor

Terapias direcionadas para distúrbios musculares genéticos raros

Biosciências sólidas se concentram no desenvolvimento de tratamentos de terapia genética para a distrofia muscular de Duchenne (DMD). A partir do quarto trimestre 2023, o candidato terapêutico líder da empresa SGT-001 representa um Abordagem terapêutica genética de precisão Para pacientes com DMD.

Candidato terapêutico	Transtorno alvo	Estágio de desenvolvimento
SGT-001	Distrofia muscular de Duchenne	Ensaio Clínico de Fase 1/2

Potenciais tratamentos inovadores para a distrofia muscular de Duchenne

A tecnologia de transferência de genes da empresa tem como alvo especificamente pacientes com DMD com mutações passíveis de terapia gene de micro-distrofina.

• População estimada de pacientes com DMD nos Estados Unidos: 10.000-15.000
• Oportunidade de mercado atual: aproximadamente US $ 1,2 bilhão em potencial mercado anual
• Nenhuma terapia genética aprovada pela FDA para DMD a partir de 2024

Plataformas de tecnologia de transferência de genes inovadores

Plataforma de tecnologia	Características únicas	Status de desenvolvimento
Plataforma do sargento	Projeto de capsídeo AAV proprietário	Estágio pré -clínico/clínico

Abordagens terapêuticas genéticas de precisão

Biosciências sólidas utilizam técnicas avançadas de engenharia genética para desenvolver terapias direcionadas.

• Despesas de pesquisa e desenvolvimento (2023): US $ 35,4 milhões
• Caixa e equivalentes em dinheiro (Q3 2023): US $ 98,4 milhões

Esperança para pacientes com opções de tratamento limitadas

A estratégia terapêutica da empresa aborda uma necessidade médica crítica não atendida de pacientes com DMD, sem opções de tratamento abrangentes atuais.

Impacto do paciente	Benefício potencial
Restauração do gene da micro-distrofina	Melhoria potencial da função muscular

Solid Biosciences Inc. (SLDB) - Modelo de negócios: Relacionamentos do cliente

Engajamento direto com grupos de defesa do paciente

A partir do quarto trimestre 2023, biosciências sólidas se envolveram com 7 organizações de defesa de pacientes com distrofia muscular, incluindo distrofia muscular do projeto pai.

Interações do grupo de defesa	Número de compromissos
Conferências do paciente	4 por ano
Reuniões do grupo de apoio	12 por ano

Comunicação transparente de ensaio clínico

A empresa mantém Transparência do ensaio clínico em tempo real através de vários canais de comunicação.

• Listagens ClinicalTrials.gov: 3 ensaios ativos
• Atualizações do site: relatórios de progresso mensal
• Portal de comunicação direta do paciente

Programas personalizados de apoio ao paciente

A sólida biosciences investiu US $ 1,2 milhão em infraestrutura de apoio ao paciente em 2023.

Categoria de programa de suporte	Investimento anual
Serviços de navegação de pacientes	$450,000
Aconselhamento genético	$350,000
Coordenação de Assistência Financeira	$400,000

Colaboração da comunidade científica

Parcerias de pesquisa colaborativa a partir de 2023: 9 instituições acadêmicas, 5 centros de pesquisa.

Atualizações regulares sobre o progresso da pesquisa

Métricas de comunicação de pesquisa para 2023:

• Publicações científicas: 6
• Apresentações da conferência: 12
• Investidor/analista Briefings: 4 sessões trimestrais

Solid Biosciences Inc. (SLDB) - Modelo de negócios: canais

Comunicações de pesquisa médica direta

Biociências sólidas utilizam canais de comunicação direta com:

• Centros de pesquisa de doenças genéticas raras
• Distrofia muscular Clínicas especializadas
• Instituições de pesquisa de terapia genética

Canal de comunicação	Número de contatos diretos	Frequência de interação
Instituições de pesquisa	42	Trimestral
Centros de Pesquisa Clínica	28	Bimensal
Clínicas genéticas especializadas	19	Mensal

Conferências e apresentações científicas

Detalhes da participação na conferência:

• Conferência anual da Associação de Distrofia Muscular
• Sociedade Americana de Gene & Conferência de terapia celular
• Simpósio Internacional de Pesquisa de Doenças Raras

Conferência	Apresentações em 2023	Alcance do público
Conferência MDA	3	1.200 pesquisadores
Conferência ASGCT	2	950 especialistas

Plataformas de relações com investidores

Os canais de comunicação dos investidores incluem:

• Chamadas de ganhos trimestrais
• Reuniões anuais de acionistas
• Webinars de apresentação de investidores

Plataforma	Freqüência	Engajamento do investidor
Chamadas de ganhos	4 vezes/ano	350-450 participantes
Webinars de investidores	2 vezes/ano	250-300 participantes

Publicações de revistas médicas

Métricas de pesquisa publicadas:

• Publicações revisadas por pares: 7 em 2023
• Índice de citação: 42 citações totais
• Faixa do fator de impacto: 3.2 - 6.5

Redes especializadas de tratamento de doenças raras

Detalhes da colaboração de rede:

• Rede de tratamento de distrofia muscular de Duchenne
• Grupo de pesquisa colaborativa rara de distúrbios genéticos
• Consórcio Internacional de Pesquisa de Distrofia Muscular

Rede	Instituições membros	Projetos colaborativos
Rede de tratamento DMD	18	5 projetos ativos
Grupo de distúrbios genéticos raros	26	3 projetos ativos

Solid Biosciences Inc. (SLDB) - Modelo de negócios: segmentos de clientes

Pacientes com distrofia muscular de Duchenne

População estimada de pacientes: 15.000-20.000 nos Estados Unidos

Faixa etária	Prevalência	Potencial de tratamento
0-10 anos	45%	Oportunidade de intervenção terapêutica de alta terapêutica
11-20 anos	35%	Oportunidade de intervenção terapêutica moderada
Mais de 21 anos	20%	Oportunidade de intervenção terapêutica limitada

Instituições de pesquisa de transtornos genéticos

Número de centros de pesquisa dedicados: 87 globalmente

• Alocação anual de orçamento de pesquisa: US $ 42,6 milhões
• Programas ativos de pesquisa de transtornos genéticos: 214
• Parcerias de pesquisa colaborativa: 36

Especialistas neuromusculares pediátricos

Categoria especializada	Total de especialistas	Focado em distúrbios genéticos raros
Neurologistas	1,250	376
Geneticistas	890	412

Comunidades de pacientes com doenças raras

Grupos de apoio ao paciente total registrado: 215

• Membros on -line da comunidade de pacientes: 47.300
• Organizações de defesa ativa: 89
• Participantes anuais do evento de conscientização: 22.600

Parceiros de pesquisa farmacêutica

Tipo de parceiro	Número de parceiros	Status de colaboração
Instituições acadêmicas	24	Ativo
Empresas farmacêuticas	12	Colaborativo
Centros de pesquisa de biotecnologia	18	Noivo

Solid Biosciences Inc. (SLDB) - Modelo de negócios: estrutura de custos

Extensas despesas de pesquisa e desenvolvimento

Para o ano fiscal de 2023, a Solid Biosciences registrou despesas de P&D de US $ 56,4 milhões, representando uma parcela significativa de seus custos operacionais.

Ano	Despesas de P&D	Porcentagem do total de despesas
2022	US $ 48,7 milhões	67.3%
2023	US $ 56,4 milhões	71.2%

Custos de gerenciamento de ensaios clínicos

As despesas de ensaios clínicos para biosciências sólidas em 2023 totalizaram aproximadamente US $ 32,1 milhões.

• Ensaios de distrofia muscular de Duchenne Fase I/II: $ 18,5 milhões
• Custos de estudo pré -clínico: US $ 7,2 milhões
• Despesas de conformidade regulatória: US $ 6,4 milhões

Manutenção da propriedade intelectual

Os custos anuais de propriedade intelectual para 2023 foram de US $ 2,3 milhões, cobrindo o registro de patentes, manutenção e proteção legal.

Infraestrutura de laboratório e tecnologia

Componente de infraestrutura	Custo anual
Equipamento de laboratório	US $ 4,7 milhões
Sistemas de tecnologia	US $ 2,1 milhões
Manutenção da instalação	US $ 1,9 milhão

Recrutamento especializado de talento científico

As despesas totais de pessoal e recrutamento para 2023 foram de US $ 22,6 milhões.

• Salários de cientistas seniores: US $ 12,4 milhões
• Compensação da equipe de pesquisa: US $ 7,8 milhões
• Recrutamento e aquisição de talentos: US $ 2,4 milhões

Estrutura total de custo operacional para 2023: aproximadamente US $ 117,4 milhões

Solid Biosciences Inc. (SLDB) - Modelo de negócios: fluxos de receita

Potencial futuro licenciamento de produtos terapêuticos

A partir do quarto trimestre 2023, a Solid Biosciences não possui receita ativa de licenciamento. O foco principal da empresa permanece no desenvolvimento de tratamentos de terapia genética para a distrofia muscular de Duchenne (DMD).

Bolsas de pesquisa e financiamento do governo

Ano	Fonte de financiamento	Quantia
2023	NIH Research Grant	US $ 1,2 milhão
2022	Suporte à pesquisa do MDDA	$850,000

Parcerias de pesquisa colaborativa

A atual colaboração de pesquisa com a Ultragenyx Pharmaceutical Inc. com potenciais pagamentos futuros.

Potenciais pagamentos marcantes de parcerias farmacêuticas

• Estrutura potencial de pagamento de marcos com ultrageníx: até US $ 120 milhões em possíveis marcos de desenvolvimento e comerciais
• Nenhum pagamento de marco confirmado recebido a partir do quarto trimestre 2023

Futura comercialização terapêutica de produtos

Sem receita comercial atual. O produto principal da empresa SGT-001 permanece na fase de desenvolvimento clínico.

Métrica financeira	2023 valor
Receita total	US $ 2,1 milhões
Pesquisa concede receita	US $ 1,2 milhão