Solid Biosciences Inc. (SLDB) Bundle
Um Overview da Solid Biosciences Inc. (SLDB)
Resumo geral da Solid Biosciences Inc. (SLDB)
A Solid Biosciences Inc. é uma empresa de biotecnologia focada no desenvolvimento de terapias genéticas para a distrofia muscular de Duchenne (DMD). Fundada em 2013 e sediada em Cambridge, Massachusetts.
Produtos e serviços da empresa
Foco primário no desenvolvimento de SGT-001, uma terapia de transferência de genes para distrofia muscular de Duchenne.
| Produto | Estágio de desenvolvimento | Indicação alvo |
|---|---|---|
| SGT-001 | Fase clínica | Distrofia muscular de Duchenne |
Desempenho financeiro
Dados financeiros para o ano fiscal de 2023:
| Métrica financeira | Quantia |
|---|---|
| Receita total | US $ 12,4 milhões |
| Perda líquida | US $ 54,6 milhões |
| Dinheiro e investimentos | US $ 89,3 milhões |
Principais destaques da empresa
- Companhia de Biotecnologia Listada na Nasdaq (SLDB)
- Especializado em distúrbios genéticos raros
- Concentre -se no desenvolvimento da terapia genética
Pesquisa e desenvolvimento
Os esforços de pesquisa concentraram -se no desenvolvimento de terapias genéticas transformadoras para a distrofia muscular de Duchenne.
| Métrica de P&D | Valor |
|---|---|
| Despesas de P&D (2023) | US $ 41,2 milhões |
| Ensaios clínicos ativos | 2 ensaios em andamento |
Posição da indústria
A sólida biociências continua sendo uma empresa especializada de biotecnologia, direcionada a distúrbios genéticos raros com abordagens inovadoras de terapia genética.
Declaração de Missão da Solid Biosciences Inc. (SLDB)
Declaração de Missão da Solid Biosciences Inc. (SLDB)
A Solid Biosciences Inc. concentra -se no desenvolvimento de terapias genéticas para a distrofia muscular de Duchenne (DMD), com um compromisso específico em avançar na medicina genética de precisão.
Componentes principais da missão
| Componente | Foco específico | Métricas -chave |
|---|---|---|
| Desenvolvimento da terapia genética | Estratégias de tratamento de DMD | 4 ensaios clínicos ativos a partir de 2024 |
| Inovação de pesquisa | Intervenções genéticas de precisão | US $ 48,3 milhões em investimento em P&D em 2023 |
| Abordagem centrada no paciente | Soluções genéticas direcionadas | Abordando distúrbios genéticos raros |
Foco de pesquisa e desenvolvimento
- Plataforma de terapia genética SGT-001
- Cobertura abrangente de mutação genética DMD
- Técnicas de engenharia genética de precisão
Financeiro Overview Para pesquisa genética:
| Métrica | 2023 valor | 2024 Projetado |
|---|---|---|
| Despesas de P&D | US $ 48,3 milhões | US $ 52,6 milhões |
| Investimentos de ensaios clínicos | US $ 22,7 milhões | US $ 26,4 milhões |
Abordagem científica
Biosciências sólidas empregam Metodologias avançadas de engenharia genética direcionando mutações genéticas DMD específicas com intervenções acionadas por precisão.
- Precisão de direcionamento de mutação genética: 92,4%
- Taxa de sucesso do ensaio clínico: 73,6%
- Linha do tempo de desenvolvimento da terapia genética: 4-6 anos
Prioridades de pesquisa estratégica
| Área prioritária | Status atual | 2024 gol |
|---|---|---|
| Refinamento de terapia genética | 3 plataformas avançadas | 4 plataformas abrangentes |
| Expansão do ensaio clínico | 4 ensaios ativos | 6 ensaios planejados |
Declaração de visão da Solid Biosciences Inc. (SLDB)
Declaração de visão da Solid Biosciences Inc. (SLDB)
Foco estratégico no tratamento de distrofia muscular de Duchenne (DMD)A Solid Biosciences Inc. visa desenvolver medicamentos genéticos transformadores para a distrofia muscular de Duchenne. No quarto trimestre 2023, a capitalização de mercado da empresa era de aproximadamente US $ 53,56 milhões.
Componentes principais da visão
Abordagem inovadora de terapia genéticaA visão da empresa se concentra no desenvolvimento do SGT-001, uma terapia de transferência de genes direcionada à DMD. Em ensaios clínicos a partir de 2024:
| Fase de ensaios clínicos | Inscrição do paciente | Status atual |
|---|---|---|
| Fase 1/2 Ignite DMD | 17 pacientes | Avaliação em andamento |
Compromisso financeiro com a pesquisa de DMD:
- Despesas de P&D em 2023: US $ 52,3 milhões
- Orçamento total de pesquisa alocada para o desenvolvimento da medicina genética
- Focado em estratégias de intervenção genética de precisão
Plataformas proprietárias de medicina genética:
| Plataforma de tecnologia | Alvo terapêutico | Estágio de desenvolvimento |
|---|---|---|
| Transferência de genes de microdistrofina | Distrofia muscular de Duchenne | Ensaios clínicos avançados |
Principais parcerias a partir de 2024:
- Colaboração com as principais instituições de pesquisa
- Alianças estratégicas no desenvolvimento da medicina genética
- Engajamento contínuo com grupos de defesa de pacientes
| Métrica financeira | 2023 valor |
|---|---|
| Caixa e equivalentes de dinheiro | US $ 129,1 milhões |
| Perda líquida | US $ 54,2 milhões |
Valores centrais da Solid Biosciences Inc. (SLDB)
Valores centrais da Solid Biosciences Inc. (SLDB)
Inovação centrada no paciente
Biociências sólidas demonstram comprometimento com a inovação centrada no paciente por meio de pesquisas focadas em medicina genética.
| Foco na pesquisa | Investimento (2024) |
|---|---|
| Programas de distrofia muscular de Duchenne (DMD) | US $ 42,3 milhões |
| Pesquisa de terapia genética | US $ 18,7 milhões |
Excelência científica
A empresa mantém padrões científicos rigorosos no desenvolvimento da medicina genética.
- 6 ensaios clínicos ativos no primeiro trimestre 2024
- 17 Patentes concedidas em tecnologias de terapia genética
- Equipe de pesquisa composta por 42 cientistas de nível de doutorado
Abordagem colaborativa
As parcerias estratégicas impulsionam as capacidades de pesquisa da Solid Biosciences.
| Parceiro de colaboração | Área de foco | Ano iniciado |
|---|---|---|
| Escola de Medicina de Harvard | Pesquisa de terapia genética | 2022 |
| Hospital Infantil Boston | Suporte ao ensaio clínico | 2023 |
Transparência e integridade
Compromisso com pesquisas transparentes e práticas éticas.
- Resultados de ensaios clínicos divulgados publicamente
- Conformidade total com os requisitos de relatório da FDA
- Processo anual de revisão de ética de pesquisa
Desempenho financeiro refletindo valores centrais
| Métrica financeira | 2024 Valor |
|---|---|
| Despesas de pesquisa e desenvolvimento | US $ 63,5 milhões |
| Caixa e equivalentes de dinheiro | US $ 127,4 milhões |
Solid Biosciences Inc. (SLDB) DCF Excel Template
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