Abeona Therapeutics Inc. (ABEO): Modelo de Negocio Canvas [Actualizado en Ene-2025]

Abeona Therapeutics Inc. (ABEO) está a la vanguardia de la terapia génica revolucionaria, transformando el panorama de los tratamientos de trastorno genético raros con su enfoque científico de vanguardia. Al aprovechar plataformas innovadoras y asociaciones estratégicas, este pionero de biotecnología está desarrollando soluciones terapéuticas innovadoras que ofrecen esperanza a pacientes pediátricos y familias que luchan contra afecciones genéticas complejas. Su modelo de negocio integral representa un plan sofisticado para la innovación médica, combinando la investigación científica avanzada, las redes colaborativas e intervenciones médicas transformadoras que podrían cambiar innumerables vidas.

Abeona Therapeutics Inc. (ABEO) - Modelo de negocios: asociaciones clave

Colaboraciones estratégicas con instituciones de investigación y universidades

Abeona Therapeutics ha establecido asociaciones con las siguientes instituciones de investigación:

Institución	Enfoque de colaboración	Año establecido
Universidad de Pensilvania	Investigación de terapia génica	2017
Hospital Nationwide Children's	Investigación de trastorno genético raro	2016

Asociaciones con biotecnología y compañías farmacéuticas

Las colaboraciones farmacéuticas clave incluyen:

• Asociado con Alexion Pharmaceuticals para la investigación de enfermedades raras
• Colaboración con Spark Therapeutics para el desarrollo de la terapia génica

Acuerdos de licencia para tecnologías de terapia génica

Tecnología	Socio de licencia	Tarifa de licencia
ABO-102 (MPS III A Terapia)	Institutos Nacionales de Salud	$ 2.5 millones
EB-101 (terapia con bulosa de epidermólisis)	Universidad de Massachusetts	$ 1.8 millones

Investigación colaborativa con sitios de ensayos clínicos

Redes de colaboración de ensayos clínicos:

• Clínica de Cleveland
• Centro Médico de la Universidad de Stanford
• Hospital de Niños de Filadelfia

Financiación y asociaciones de subvenciones con agencias gubernamentales

Agencia	Monto de subvención	Enfoque de investigación
Institutos Nacionales de Salud (NIH)	$ 4.2 millones	Investigación de trastorno genético raro
Ministerio de defensa	$ 3.7 millones	Investigación avanzada de terapia génica

Abeona Therapeutics Inc. (ABEO) - Modelo de negocios: actividades clave

Investigación y desarrollo de terapia génica

A partir de 2024, Abeona Therapeutics se ha centrado en el desarrollo de terapias genéticas para enfermedades genéticas raras. El presupuesto de investigación y desarrollo de la compañía fue de aproximadamente $ 15.2 millones en el año fiscal más reciente.

Área de investigación	Programas activos	Etapa de desarrollo
Trastornos genéticos raros	3 programas terapéuticos primarios	Ensayos clínicos preclínicos a la fase 2

Gestión de ensayos clínicos

Abeona ha estado administrando múltiples ensayos clínicos en diferentes áreas terapéuticas.

• Ensayos clínicos activos totales: 4
• Inversión en el ensayo clínico: $ 8.7 millones en 2023
• Áreas de enfoque principal: trastornos de almacenamiento lisosómico

Desarrollo de tratamiento de enfermedades genéticas raras

La compañía ha dedicado recursos significativos al desarrollo de tratamientos para condiciones genéticas raras específicas.

Objetivo de enfermedad	Tipo de terapia	Estado actual
Síndrome de Sanfilippo	Terapia génica	Ensayos clínicos de fase 2
Bullosa de epidermólisis	Terapia génica	Desarrollo preclínico

Innovaciones terapéuticas preclínicas y clínicas

Abeona mantiene una sólida cartera de enfoques terapéuticos innovadores.

• Candidatos terapéuticos totales: 6
• Personal de investigación y desarrollo: 42 empleados
• Gastos anuales de I + D: $ 22.5 millones

Cumplimiento regulatorio y procesos de aprobación de medicamentos

La compañía ha invertido significativamente en estrategias regulatorias y cumplimiento.

Actividad regulatoria	Inversiones de cumplimiento	Interacciones regulatorias
Interacciones de la FDA	$ 3.2 millones	12 comunicaciones formales en 2023
Aplicaciones de IN	2 enviados	Revisión pendiente

Abeona Therapeutics Inc. (ABEO) - Modelo de negocios: recursos clave

Plataformas de terapia génica patentadas

Abeona Therapeutics mantiene plataformas especializadas de terapia génica centradas en enfermedades genéticas raras:

• Plataforma EB-101 para bullosa de epidermólisis
• Plataforma ABO-102 para el síndrome de Sanfilippo Tipo A
• Plataforma ABO-202 para el síndrome de Sanfilippo Tipo B

Plataforma	Enfermedad objetivo	Etapa de desarrollo
EB-101	Bullosa de epidermólisis	Estadio clínico
ABO-102	Síndrome de Sanfilippo Tipo A	Ensayos clínicos de fase 1/2
ABO-202	Síndrome de Sanfilippo Tipo B	Desarrollo preclínico

Equipo de Investigación y Desarrollo Científico

A partir de 2024, Abeona Therapeutics tiene:

• 18 Personal total de investigación y desarrollo
• 7 científicos a nivel de doctorado
• 3 expertos en ingeniería genética especializadas

Cartera de propiedades intelectuales

Métricas clave de propiedad intelectual:

Categoría	Número
Familias de patentes totales	12
Patentes activas	8
Aplicaciones de patentes pendientes	4

Instalaciones avanzadas de laboratorio e investigación

Detalles de la infraestructura de investigación:

• 2 Laboratorios de investigación de terapia génica dedicadas
• Espacio total de la instalación de investigación: 12,000 pies cuadrados
• Equipo de edición de genes avanzados: inversión de $ 3.2 millones

Capacidades especializadas de ingeniería genética

Capacidades tecnológicas de ingeniería genética:

Tecnología	Nivel de capacidad
Edición de genes CRISPR	Avanzado
Producción de vectores virales	Alta capacidad
Detección de terapia génica	Integral

Abeona Therapeutics Inc. (ABEO) - Modelo de negocio: propuestas de valor

Tratamientos innovadores para trastornos genéticos raros

Abeona Therapeutics se centra en el desarrollo de terapias genéticas para trastornos genéticos raros con áreas objetivo específicas:

Categoría de desorden	Condiciones genéticas específicas	Etapa de desarrollo
Trastornos de almacenamiento lisosomal	Síndrome de Sanfilippo Tipos A y B	Fase de ensayo clínico
Trastornos de la piel	Bullosa de epidermólisis	Investigación preclínica

Soluciones terapéuticas dirigidas para pacientes pediátricos

Áreas de enfoque pediátrico con enfoques terapéuticos específicos:

• Plataformas de tratamiento de enfermedad genética pediátrica raras
• Vectores de terapia génica diseñados específicamente para niños
• Estrategias de intervención genética personalizada

Tecnologías avanzadas de terapia génica

Plataformas y capacidades tecnológicas:

Tecnología	Aplicación específica	Características únicas
Terapia génica AAV	Tratamiento del síndrome de Sanfilippo	Diseño de vector viral patentado
Técnicas de edición de genes	Corrección de trastorno genético raro	Enfoques basados ​​en CRISPR

Intervenciones médicas potenciales que cambian la vida

Áreas clave de intervención con impacto potencial:

• Trasapias genéticas del desorden neurológico
• Tratamientos de trastorno de la piel tratamientos genéticos
• Intervenciones de enfermedad metabólica

Enfoques de manejo de enfermedades genéticas personalizadas

Estrategias de personalización:

Enfoque de gestión	Población de pacientes objetivo	Nivel de personalización
Terapia de mutación genética	Pacientes de desorden genético raros	Orientación de alta precisión
Diseño vectorial específico del paciente	Genético individual Profile	Tratamiento individualizado

Abeona Therapeutics Inc. (ABEO) - Modelo de negocios: relaciones con los clientes

Compromiso directo con las comunidades de pacientes

A partir de 2024, Abeona Therapeutics mantiene la participación directa de la comunidad de los pacientes a través de:

• Grupos de apoyo de pacientes con enfermedad genética rara
• Interacciones de red de pacientes en línea
• Programas de divulgación comunitaria de enfermedades raras dirigidas

Métricas de compromiso de la comunidad de pacientes	Datos anuales
Interacciones del grupo de apoyo al paciente	87 interacciones documentadas
Compromiso comunitario en línea	3.214 miembros de la red de pacientes registrados
Seminarios web de educación del paciente	12 eventos virtuales anuales

Consulta y apoyo profesional médico

Abeona ofrece un compromiso especializado profesional médico a través de:

• Redes de consulta especializada en trastorno genético raro
• Plataformas de colaboración de investigación clínica
• Interacciones especializadas de la Junta Asesora Médica

Compromiso médico médico	Métricas anuales
Miembros de la Junta Asesora Médica	24 profesionales especializados
Sesiones de consulta clínica	46 consultas especializadas
Reuniones de colaboración de investigación	18 sesiones de colaboración anuales

Programas de asistencia y educación del paciente

Las estrategias integrales de apoyo al paciente incluyen:

• Recursos de información del trastorno genético
• Asistencia de navegación de tratamiento
• Coordinación del programa de apoyo financiero

Redes de colaboración de investigación

Abeona mantiene asociaciones de investigación con:

• Instituciones de investigación académica
• Centros de investigación de desorden genético
• Plataformas de colaboración de investigación internacional

Detalles de la colaboración de investigación	Datos anuales
Investigación de los socios de la institución	7 colaboraciones institucionales activas
Proyectos de investigación colaborativa	3 Iniciativas de investigación en curso
Contribuciones de financiación de la investigación	Inversión anual de $ 1.2 millones

Comunicación transparente sobre desarrollos terapéuticos

Los canales de comunicación incluyen:

• Informes trimestrales de progreso científico
• Actualizaciones anuales de ensayos clínicos
• Plataformas de comunicación de inversores y partes interesadas

Métricas de transparencia de comunicación	Datos anuales
Comunicaciones científicas públicas	24 Informes de progreso detallados
Eventos de divulgación de ensayos clínicos	4 actualizaciones anuales completas
Puntos de contacto de comunicación de inversores	8 Eventos de comunicación formal

Abeona Therapeutics Inc. (ABEO) - Modelo de negocios: canales

Comunicaciones directas de investigación médica

A partir de 2024, Abeona Therapeutics utiliza canales de comunicación directa con 47 instituciones de investigación clave a nivel mundial. La compañía mantiene 23 acuerdos de colaboración de investigación activa.

Tipo de comunicación	Número de contactos	Frecuencia de interacción anual
Instituciones de investigación	47	128 interacciones
Centros de investigación clínica	31	92 interacciones

Conferencias y presentaciones científicas

Abeona participa en 16 principales conferencias de biotecnología anualmente, con un promedio de 7 presentaciones directas.

• Conferencias totales a la que asistieron: 16
• Presentaciones directas: 7
• Presentaciones de carteles: 9

Publicaciones de la industria de biotecnología

La compañía publica investigación en 12 revistas revisadas por pares, con 18 publicaciones en 2023.

Categoría de publicación	Número de publicaciones
Revistas revisadas por pares	18
Investigación de resúmenes	24

Plataformas y sitios web digitales

Abeona mantiene 3 canales de comunicación digital primario:

• Sitio web corporativo: www.abeonatherapeutics.com
• Portal de relaciones con los inversores
• Repositorio de publicaciones de investigación

Asociaciones con instituciones médicas

La cartera de asociación actual incluye 31 instituciones de investigación médica en 12 países.

Tipo de asociación	Número de asociaciones	Extensión geográfica
Colaboraciones de investigación	31	12 países
Sitios de prueba clínica	23	8 países

Abeona Therapeutics Inc. (ABEO) - Modelo de negocios: segmentos de clientes

Pacientes de enfermedad genética rara

Población de pacientes estimada para trastornos genéticos raros dirigidos:

Trastorno	Recuento estimado de pacientes
Síndrome de Sanfilippo Tipo A	1 en 70,000 nacimientos vivos
Síndrome de Sanfilippo Tipo B	1 en 160,000 nacimientos vivos
EB (epidermólisis bullosa)	Aproximadamente 50,000 pacientes en EE. UU.

Proveedores de atención médica pediátrica

Segmentos de atención médica objetivo:

• Especialistas genéticos pediátricos: 1.200 en todo el país
• Hospitales infantiles con programas de enfermedades genéticas: 62 en Estados Unidos
• Centros de tratamiento genético especializados: 87 en todo el país

Instituciones de investigación genética

Institución de investigación Métricas de compromiso:

Tipo de institución	Número de colaboradores potenciales
Centros de investigación académicos	214
Instalaciones de investigación genética financiada por NIH	89
Fundamentos de investigación privada	37

Centros de tratamiento médico especializados

Distribución del centro de tratamiento:

• Centros especializados en trastornos genéticos raros: 43
• Centros de cuidados integrales con programas genéticos: 126
• Hospitales especializados pediátricos con unidades genéticas: 92

Familias afectadas por trastornos genéticos

Insights demográficas familiares:

Categoría	Datos estadísticos
Familias totales con trastornos genéticos raros	Aproximadamente 25,000-30,000
Compromiso promedio de la red de apoyo familiar	72% busca activamente opciones de tratamiento avanzadas
Utilización de asesoramiento genético	58% de las familias afectadas

Abeona Therapeutics Inc. (ABEO) - Modelo de negocio: Estructura de costos

Gastos de investigación y desarrollo

Para el año fiscal 2023, Abeona Therapeutics reportó gastos de I + D de $ 23.4 millones.

Año	Gastos de I + D	Porcentaje de costos operativos totales
2023	$ 23.4 millones	62.3%
2022	$ 31.2 millones	68.5%

Inversiones de ensayos clínicos

Las inversiones de ensayos clínicos para Abeona Therapeutics en 2023 totalizaron aproximadamente $ 15.7 millones.

• Ensayos clínicos de terapia génica: $ 9.2 millones
• Estudios de trastorno genético raro: $ 6.5 millones

Mantenimiento de la propiedad intelectual

Los costos anuales de mantenimiento de la propiedad intelectual fueron de $ 2.1 millones en 2023.

Categoría de IP	Costo
Presentación de patentes	$ 1.3 millones
Renovación de patente	$ 0.8 millones

Costos de cumplimiento regulatorio

Los gastos de cumplimiento regulatorio en 2023 ascendieron a $ 4.5 millones.

• Costos de presentación de la FDA: $ 2.3 millones
• Documentación de cumplimiento: $ 1.7 millones
• Consultas regulatorias externas: $ 0.5 millones

Personal y reclutamiento de talento científico

Los gastos totales de personal para 2023 fueron de $ 18.6 millones.

Categoría de personal	Costo anual	Número de empleados
Investigar científicos	$ 8.9 millones	45
Desarrollo clínico	$ 5.7 millones	30
Personal administrativo	$ 4.0 millones	25

Abeona Therapeutics Inc. (ABEO) - Modelo de negocios: flujos de ingresos

Venta de productos terapéuticos potenciales

A partir del cuarto trimestre de 2023, Abeona Therapeutics no tiene productos aprobados comercialmente que generan ingresos directos. El potencial de ingresos de la compañía está vinculado a su rara tubería terapéutica de enfermedad genética.

Subvenciones de investigación y financiación

Año	Fuente de subvenciones	Cantidad
2023	Institutos Nacionales de Salud (NIH)	$ 1.2 millones
2022	Fundación de investigación de enfermedades raras	$750,000

Acuerdos de licencia

Los acuerdos de licencia actuales se centran en las tecnologías de terapia génica, particularmente para trastornos genéticos raros.

• ABO-102 (MPS IIIA) potencial de licencia
• ABO-101 (Síndrome de Sanfilippo Tipo B) Licencias de tecnología

Asociaciones de investigación colaborativa

Pareja	Enfoque de investigación	Valor de asociación estimado
Universidad de Pensilvania	Investigación de terapia génica	$ 3.5 millones
Hospital de Niños de Filadelfia	Terapias de trastorno genético raros	$ 2.8 millones

Pagos potenciales de hitos

Estructura de pago de hito potencial para el desarrollo terapéutico:

• Mito de la etapa preclínica: hasta $ 5 millones
• Fase I Mito de ensayo clínico: hasta $ 10 millones
• Fase II Mito de ensayo clínico: hasta $ 25 millones
• Hito de aprobación regulatoria: hasta $ 50 millones

Ingresos totales para Abeona Therapeutics en 2023: $ 4.6 millones, principalmente de subvenciones de investigación y asociaciones colaborativas.