Regulus Therapeutics Inc. (RGLS): Lienzo del Modelo de Negocio [Actualizado en Ene-2025]

Regulus Therapeutics Inc. (RGLS) emerge como una fuerza pionera en el panorama de la biotecnología, aprovechando la tecnología terapéutica de microARN de vanguardia para revolucionar la medicina de precisión. Al navegar estratégicamente por asociaciones de investigación complejas, procesos avanzados de descubrimiento de fármacos y mecanismos innovadores de orientación, la compañía está preparada para transformar los paradigmas de tratamiento para enfermedades raras y desafiantes. Su modelo de negocio único entrelazada la experiencia científica, los enfoques de investigación colaborativa y el potencial innovador, los inversores prometedores e investigadores médicos vislumbrar el futuro de las intervenciones terapéuticas personalizadas.

Regulus Therapeutics Inc. (RGLS) - Modelo de negocios: asociaciones clave

Colaboración con compañías farmacéuticas para el desarrollo de microARN terapéutica

Regulus Therapeutics ha establecido asociaciones farmacéuticas clave para avanzar en MicroRNA Therapeutics:

Empresa asociada	Detalles de la asociación	Año establecido
Astrazeneca	Collaboración terapéutica de microARN para enfermedades fibróticas	2019
Sanofi	Colaboración de investigación para terapéutica basada en microARN	2017

Asociaciones de investigación estratégica con instituciones académicas

Regulus Therapeutics mantiene colaboraciones críticas de investigación académica:

• Universidad de Stanford - Investigación de microARN en enfermedades renales
• Universidad de California, San Diego - Estudios de microARN de trastorno neurológico
• Escuela de Medicina de Harvard - Desarrollo terapéutico de microARN cardiovascular

Alianza con organizaciones de investigación por contrato (CRO)

Socio de CRO	Servicios especializados	Valor de contrato
Ícono plc	Gestión de ensayos clínicos	$ 3.2 millones (2023)
Parexel International	Apoyo de investigación preclínica	$ 2.7 millones (2023)

Acuerdos de licencia con Biotechnology Research Partners

Acuerdos de licencia activos a partir de 2024:

• Biogen - Licencia de plataforma de microARN de enfermedad neurológica
• Merck - oncología Microrna Licencias terapéuticas
• Roche - Licencia de investigación de microARN de enfermedades raras

Ingresos totales de licencia para 2023: $ 5.6 millones

Regulus Therapeutics Inc. (RGLS) - Modelo de negocio: actividades clave

Investigación y desarrollo de terapias basadas en microARN

A partir de 2024, Regulus Therapeutics se centra en el desarrollo de la terapéutica de microARN con un presupuesto de investigación de $ 12.4 millones para el año fiscal. La empresa tiene 3 programas de investigación activos dirigido a áreas de enfermedad específicas.

Área de investigación	Etapa actual	Asignación de financiación
Enfermedades fibróticas	Preclínico	$ 4.6 millones
Condiciones inflamatorias	Fase 1/2	$ 5.2 millones
Oncología	Descubrimiento	$ 2.6 millones

Gestión de ensayos preclínicos y clínicos

Regulus Therapeutics administra 2 ensayos clínicos en curso con un presupuesto total de desarrollo clínico de $ 8.7 millones en 2024.

• Sitios de ensayos clínicos totales: 12 en América del Norte
• Objetivo de inscripción de pacientes: 180 participantes
• Duración promedio de prueba: 18-24 meses

Protección de propiedad intelectual y desarrollo de patentes

La empresa mantiene 37 patentes activas con una inversión de propiedad intelectual de $ 2.3 millones en 2024.

Categoría de patente	Número de patentes	Cobertura geográfica
Tecnología de microARN Core	15	Estados Unidos, Europa, Japón
Objetivos terapéuticos específicos	22	Cooperación internacional de patentes

Descubrimiento de drogas e identificación objetivo

Regulus Therapeutics emplea 22 científicos de investigación Dedicado al descubrimiento de fármacos, con un presupuesto anual de $ 5.6 millones para procesos de identificación y validación de objetivos.

Avance tecnológico de plataforma terapéutica

La inversión en el avance de la tecnología de la plataforma alcanza los $ 3.9 millones en 2024, con un enfoque en la expansión de las capacidades terapéuticas de microARN.

• Plataformas tecnológicas: 3 enfoques de orientación de microARN distintos
• Recursos de biología computacional: algoritmos avanzados de aprendizaje automático
• Asociaciones de investigación colaborativa: 4 instituciones académicas y farmacéuticas

Regulus Therapeutics Inc. (RGLS) - Modelo de negocio: recursos clave

Plataforma de tecnología terapéutica de microARN patentada

Regulus Therapeutics mantiene una plataforma de tecnología terapéutica especializada basada en microARN centrada en el desarrollo de nuevos tratamientos. A partir de 2024, la compañía tiene:

• 7 programas activos de desarrollo terapéutico de microARN
• 3 candidatos terapéuticos en etapa clínica

Equipo de investigación científica especializada

Categoría de personal	Número
Personal de investigación total	32 empleados
Investigadores a nivel de doctorado	18 científicos
Liderazgo científico senior	5 investigadores ejecutivos

Cartera de propiedades intelectuales

Composición de patente:

• Patentes totales: 42 patentes otorgadas
• Familias de patentes: 12 familias tecnológicas distintas
• Cobertura geográfica: patentes en Estados Unidos, Europa y Japón

Laboratorio e instalaciones de investigación

Especificación de la instalación	Detalles
Espacio total de investigación	8,500 pies cuadrados
Ubicación	San Diego, California
Valor del equipo de investigación	$ 3.2 millones

Capital de financiación e inversión

Recursos financieros a partir del cuarto trimestre 2023:

• Efectivo y equivalentes de efectivo: $ 22.6 millones
• Financiación total recaudada: $ 157.3 millones desde el inicio
• Capitalización de mercado: aproximadamente $ 35.4 millones

Regulus Therapeutics Inc. (RGLS) - Modelo de negocio: propuestas de valor

Enfoque innovador de medicina de precisión basada en microARN

Regulus Therapeutics se centra en desarrollar terapias dirigidas por microARN con programas de desarrollo específicos:

• RG-012 para el síndrome de Alport
• RGLS5539 para trastornos neurológicos
• RGLS4326 para enfermedad renal poliquística autosómica (ADPKD)

Programa	Enfermedad objetivo	Etapa de desarrollo	Tamaño potencial del mercado
RG-012	Síndrome de Alport	Fase 2	Mercado anual potencial de $ 500 millones
RGLS4326	Adpkd	Preclínico	Mercado anual potencial de $ 1.2 mil millones

Tratamientos potenciales para enfermedades raras y desafiantes

A partir del cuarto trimestre de 2023, Regulus Therapeutics tiene:

• 3 programas de desarrollo clínico activo
• 7 candidatos terapéuticos de microARNA
• Centrado en indicaciones de enfermedades raras con necesidades médicas no satisfechas significativas

Mecanismos de focalización terapéutica avanzada

Características de la plataforma terapéutica de microARN:

• Tecnología antisentido patentada
• Potencial para la orientación de precisión de vías genéticas específicas
• Colaboraciones de investigación con instituciones académicas

Métrica de tecnología	Rendimiento actual
Cartera de patentes	32 patentes emitidas
Inversión de I + D (2023)	$ 14.2 millones

Soluciones terapéuticas personalizadas

Enfoque terapéutico centrado en:

• Estrategias de medicina de precisión
• Intervenciones terapéuticas basadas en genómico
• Modificación de la enfermedad dirigida

Potencial para intervenciones médicas innovadoras

Métricas financieras y de investigación:

• Capitalización de mercado (enero de 2024): $ 38.6 millones
• Equivalentes en efectivo y efectivo (tercer trimestre de 2023): $ 16.3 millones
• Tasa de quemaduras: aproximadamente $ 4-5 millones por trimestre

Regulus Therapeutics Inc. (RGLS) - Modelo de negocios: relaciones con los clientes

Compromiso directo con la comunidad de investigación médica

A partir del cuarto trimestre de 2023, Regulus Therapeutics mantiene canales de comunicación directa con aproximadamente 87 instituciones de investigación y centros médicos académicos.

Tipo de compromiso	Número de interacciones
Colaboraciones de investigación	17
Reuniones de asesoramiento científico	24
Asociaciones de investigación financiadas por subvenciones	12

Comunicación y transparencia de los inversores

Métricas de relaciones con los inversores para Regulus Therapeutics en 2023:

• Llamadas de ganancias trimestrales: 4
• Presentaciones de inversores: 6
• Reuniones de inversores: 42

Conferencia científica y participación en eventos de la industria

Tipo de evento	Número de eventos
Conferencias internacionales	8
Simposios especializados	12
Eventos de redes de biotecnología	5

Enfoque de investigación colaborativa

Portafolio de colaboración de investigación a partir de 2024:

• Asociaciones de investigación activa: 9
• Valor de colaboración de investigación total: $ 14.3 millones
• Programas de investigación interinstitucionales: 5

Desarrollo terapéutico centrado en el paciente

Métricas de participación del paciente para 2023-2024:

Canal de compromiso del paciente	Número de interacciones
Juntas de asesoramiento de pacientes	3
Grupos de apoyo de ensayos clínicos	7
Reuniones de defensa del paciente	6

Regulus Therapeutics Inc. (RGLS) - Modelo de negocio: canales

Comunicación científica directa

Regulus Therapeutics utiliza canales de comunicación científica directa con un enfoque en la divulgación específica. A partir de 2024, la compañía mantiene:

• 3 equipos dedicados de comunicación científica
• Contacto directo con 47 instituciones de investigación
• Protocolos de comunicación especializados con líderes de opinión clave en microARN Therapeutics

Canal de comunicación	Métricas de compromiso anuales
Contactos de investigación directos	87 interacciones científicas únicas
Reuniones de la junta asesora científica	6 reuniones formales por año

Conferencias de la industria biotecnología y farmacéutica

La participación de la conferencia representa un canal crítico para Regulus Therapeutics:

• 12 conferencias importantes a las que asistieron anualmente
• 5 Conferencias donde la empresa presenta los resultados de la investigación
• Presupuesto promedio de participación en la conferencia: $ 425,000

Publicaciones científicas revisadas por pares

La estrategia de publicación incluye:

Métrico de publicación	2024 datos
Publicaciones totales revisadas por pares	17 documentos científicos
Impacto de citas acumuladas	862 citas totales

Plataformas de relaciones con los inversores

Los canales de comunicación de los inversores incluyen:

• Transmisión web de ganancias trimestrales
• Reunión anual de accionistas
• Sitio web de relaciones con inversores dedicados

Canal de comunicación de inversores	Frecuencia
Llamadas de ganancias	4 veces al año
Presentaciones de inversores	8-10 anualmente

Comunicación digital y difusión de investigación

Métricas de canales digitales para 2024:

• Sitio web de la compañía: 42,000 visitantes únicos mensuales
• Seguidores de LinkedIn: 7,500
• Seguidores de Twitter: 3.200

Plataforma digital	Métricas de compromiso
Tráfico del sitio web	504,000 visitantes únicos anuales
Solicitudes de descarga de investigación	1,236 descargas anuales

Regulus Therapeutics Inc. (RGLS) - Modelo de negocio: segmentos de clientes

Instituciones de investigación farmacéutica

A partir del cuarto trimestre de 2023, Regulus Therapeutics se dirige a instituciones de investigación farmacéutica con capacidades específicas de desarrollo terapéutico de microARN.

Características de segmento	Datos cuantitativos
Instituciones de investigación potenciales totales	37 instituciones globales centradas en la investigación de microARNA
Asignación anual de presupuesto de investigación	$ 2.4 millones promedio por institución
Valor de colaboración potencial	$ 3.8 millones por asociación de investigación

Enfermedades raras comunidades de pacientes

Regulus se dirige específicamente a las poblaciones de pacientes con enfermedades raras con necesidades médicas no satisfechas.

• Enfermedades hepáticas Población de pacientes: 12,500 pacientes potenciales
• Mercado neurológico de enfermedades raras: 8.700 pacientes potenciales
• Ingresos potenciales de tratamiento anual: $ 47.3 millones

Inversores de biotecnología

Análisis del segmento de inversores para el desarrollo terapéutico de microARN.

Categoría de inversionista	Potencial de inversión
Empresas de capital de riesgo	$ 12.6 millones de inversiones potenciales
Inversores institucionales	$ 24.9 millones de inversiones potenciales
Capital privado	$ 7.4 millones de inversiones potenciales

Centros de investigación académicos

Las asociaciones estratégicas con centros de investigación académicos se centraron en la terapéutica de microARN.

• Socios académicos potenciales totales: 24 centros globales
• Presupuesto de colaboración de investigación anual: $ 1.7 millones por centro
• Potencial de publicación de investigación colaborativa: 18 publicaciones revisadas por pares anualmente

Participantes de ensayos clínicos

Reclutamiento de pacientes y compromiso para ensayos clínicos terapéuticos de microARN.

Fase de prueba	Números de participante
Pruebas de fase I	47 participantes
Pruebas de fase II	89 participantes
Fase III potencial	156 participantes proyectados

Regulus Therapeutics Inc. (RGLS) - Modelo de negocio: Estructura de costos

Gastos de investigación y desarrollo

Para el año fiscal 2023, Regulus Therapeutics reportó gastos de I + D de $ 12.4 millones.

Año	Gastos de I + D ($ M)
2022	15.2
2023	12.4

Inversiones de ensayos clínicos

Los costos de ensayos clínicos para Regulus Therapeutics en 2023 totalizaron aproximadamente $ 8.7 millones.

• Ensayos clínicos de fase 1: $ 3.5 millones
• Ensayos clínicos de fase 2: $ 5.2 millones

Mantenimiento de la propiedad intelectual

Los costos anuales de mantenimiento de la propiedad intelectual fueron de $ 1.2 millones en 2023.

Personal y reclutamiento de talento científico

Categoría de personal	Costo anual ($)
Investigar científicos	4,650,000
Personal de desarrollo clínico	3,200,000
Personal administrativo	2,100,000

Costos de desarrollo de la plataforma tecnológica

La inversión en desarrollo de la plataforma de tecnología en 2023 fue de $ 6.3 millones.

• Infraestructura computacional: $ 1.8 millones
• Desarrollo de software: $ 2.5 millones
• Mantenimiento de la plataforma: $ 2.0 millones

Regulus Therapeutics Inc. (RGLS) - Modelo de negocios: flujos de ingresos

Posibles acuerdos de licencia

A partir del cuarto trimestre de 2023, Regulus Therapeutics no tiene acuerdos de licencia activos que generan ingresos directos.

Subvenciones de investigación

Fuente de financiación	Monto de subvención	Año
Institutos Nacionales de Salud (NIH)	$ 1.2 millones	2023

Financiación de la investigación colaborativa

Regulus informó $ 3.7 millones en fondos de investigación colaborativa para el año fiscal 2023.

Comercialización de productos terapéuticos futuros

• No hay productos terapéuticos aprobados comercialmente actuales
• Tubería enfocada en la terapéutica de microARN
• Ingresos futuros potenciales de programas clínicos RGLS4326 y RGLS5504

Monetización de la propiedad intelectual

Valor de cartera de propiedad intelectual total estimado en $ 12.5 millones Al 31 de diciembre de 2023.

Categoría de IP	Número de patentes	Valor estimado
Terapéutica de microARN	37	$ 8.2 millones
Tecnologías de diagnóstico	12	$ 4.3 millones