Regulus Therapeutics Inc. (RGLS): Business Model Canvas [Jan-2025 Mis à jour]

Regulus Therapeutics Inc. (RGLS) émerge comme une force pionnière dans le paysage biotechnologie, tirant parti de la technologie thérapeutique de microARN de pointe pour révolutionner la médecine de précision. En naviguant stratégiquement des partenariats de recherche complexes, des processus avancés de découverte de médicaments et des mécanismes de ciblage innovants, l'entreprise est prête à transformer les paradigmes de traitement pour des maladies rares et difficiles. Leur modèle commercial unique entrelace l'expertise scientifique, les approches de recherche collaborative et le potentiel révolutionnaire, les investisseurs prometteurs et les chercheurs médicaux ont un aperçu de l'avenir des interventions thérapeutiques personnalisées.

Regulus Therapeutics Inc. (RGLS) - Modèle d'entreprise: partenariats clés

Collaboration avec des sociétés pharmaceutiques pour le développement de MicroRNA Therapeutics

Regulus Therapeutics a établi des partenariats pharmaceutiques clés pour faire progresser les thérapies MicroRNA:

Entreprise partenaire	Détails du partenariat	Année établie
Astrazeneca	Collaboration thérapeutique MicroRNA pour les maladies fibrotiques	2019
Sanofi	Collaboration de recherche pour les thérapies basées sur les microARN	2017

Partenariats de recherche stratégique avec les établissements universitaires

Regulus Therapeutics maintient des collaborations de recherche académique critiques:

• Université de Stanford - Recherche de microARN sur les maladies rénales
• Université de Californie, San Diego - Études de microARN des troubles neurologiques
• École de médecine de Harvard - Développement thérapeutique des microARN cardiovasculaires

Alliance avec les organisations de recherche sous contrat (CRO)

Partenaire CRO	Services spécialisés	Valeur du contrat
Icône plc	Gestion des essais cliniques	3,2 millions de dollars (2023)
Parexel International	Soutien de la recherche préclinique	2,7 millions de dollars (2023)

Accords de licence avec des partenaires de recherche en biotechnologie

Accords de licence actifs à partir de 2024:

• Biogen - Licence de plate-forme de microARN de maladie neurologique
• Merck - Licence thérapeutique MicroRNAl en oncologie
• Roche - Licence de recherche sur microARN de maladies rares

Revenu total de licences pour 2023: 5,6 millions de dollars

Regulus Therapeutics Inc. (RGLS) - Modèle d'entreprise: Activités clés

Recherche et développement de thérapies à base de microARN

En 2024, Regulus Therapeutics se concentre sur le développement de la thérapeutique des microARN avec un budget de recherche de 12,4 millions de dollars pour l'exercice. La société a 3 programmes de recherche actifs ciblant des zones de maladie spécifiques.

Domaine de recherche	Étape actuelle	Allocation de financement
Maladies fibrotiques	Préclinique	4,6 millions de dollars
Conditions inflammatoires	Phase 1/2	5,2 millions de dollars
Oncologie	Découverte	2,6 millions de dollars

Gestion des essais précliniques et cliniques

Regulus Therapeutics gère 2 essais cliniques en cours avec un budget total de développement clinique de 8,7 millions de dollars en 2024.

• Sites totaux d'essais cliniques: 12 à travers l'Amérique du Nord
• Patient Inscription Cobile: 180 participants
• Durée moyenne de l'essai: 18-24 mois

Protection de la propriété intellectuelle et développement des brevets

La société maintient 37 brevets actifs avec un investissement de propriété intellectuelle de 2,3 millions de dollars en 2024.

Catégorie de brevet	Nombre de brevets	Couverture géographique
Technologie de base du microARN	15	États-Unis, Europe, Japon
Cibles thérapeutiques spécifiques	22	Coopération internationale des brevets

Découverte de médicaments et identification cible

Regulus Therapeutics utilise 22 chercheurs Dédié à la découverte de médicaments, avec un budget annuel de 5,6 millions de dollars pour les processus d'identification et de validation cibles.

Avancement technologique de la plate-forme thérapeutique

L'investissement dans les progrès de la technologie des plateformes atteint 3,9 millions de dollars en 2024, en mettant l'accent sur l'expansion des capacités thérapeutiques des microARN.

• Plateformes technologiques: 3 approches de ciblage des microARN distincts
• Ressources de biologie informatique: algorithmes avancés d'apprentissage automatique
• Partenariats de recherche collaborative: 4 institutions universitaires et pharmaceutiques

Regulus Therapeutics Inc. (RGLS) - Modèle d'entreprise: Ressources clés

Plateforme de technologie thérapeutique de microARN propriétaire

Regulus Therapeutics maintient une plate-forme technologique thérapeutique spécialisée basée sur MicroRNA axée sur le développement de nouveaux traitements. Depuis 2024, la société a:

• 7 programmes de développement thérapeutique de microARN actifs
• 3 candidats thérapeutiques à stade clinique

Équipe de recherche scientifique spécialisée

Catégorie de personnel	Nombre
Personnel de recherche total	32 employés
Chercheurs au niveau du doctorat	18 scientifiques
Leadership scientifique principal	5 chercheurs exécutifs

Portefeuille de propriété intellectuelle

Composition de brevet:

• Brevets totaux: 42 brevets accordés
• Familles de brevets: 12 familles de technologie distinctes
• Couverture géographique: brevets aux États-Unis, en Europe et au Japon

Installations de laboratoire et de recherche

Spécification de l'installation	Détails
Espace de recherche total	8 500 pieds carrés
Emplacement	San Diego, Californie
Valeur de l'équipement de recherche	3,2 millions de dollars

Financement et capital d'investissement

Ressources financières au quatrième trimestre 2023:

• Equivalents en espèces et en espèces: 22,6 millions de dollars
• Financement total collecté: 157,3 millions de dollars depuis la création
• Capitalisation boursière: environ 35,4 millions de dollars

Regulus Therapeutics Inc. (RGLS) - Modèle d'entreprise: propositions de valeur

Approche innovante de médecine de précision basée sur les microARN

Regulus Therapeutics se concentre sur le développement de thérapies ciblées par microARN avec des programmes de développement spécifiques:

• RG-012 pour le syndrome d'Alport
• RGLS5539 pour les troubles neurologiques
• RGLS4326 pour la maladie rénale polykystique dominante autosomique (ADPKD)

Programme	Maladie cible	Étape de développement	Taille du marché potentiel
RG-012	Syndrome d'Alport	Phase 2	Marché annuel potentiel de 500 millions de dollars
RGLS4326	Adpkd	Préclinique	1,2 milliard de dollars de marché annuel potentiel

Traitements potentiels pour les maladies rares et difficiles

Depuis le quatrième trimestre 2023, Regulus Therapeutics a:

• 3 programmes de développement clinique actifs
• 7 candidats thérapeutiques microARN
• Axé sur les indications de maladies rares avec des besoins médicaux non satisfaits importants

Mécanismes de ciblage thérapeutique avancés

Caractéristiques de la plate-forme thérapeutique MicroRNA:

• Technologie antisens propriétaire
• Potentiel de ciblage de précision de voies génétiques spécifiques
• Collaborations de recherche avec des établissements universitaires

Métrique technologique	Performance actuelle
Portefeuille de brevets	32 brevets délivrés
Investissement en R&D (2023)	14,2 millions de dollars

Solutions thérapeutiques personnalisées

Approche thérapeutique se concentrant sur:

• Stratégies de médecine de précision
• Interventions thérapeutiques génomiques
• Modification des maladies ciblées

Potentiel d'interventions médicales révolutionnaires

Métriques financières et de recherche:

• Capitalisation boursière (janvier 2024): 38,6 millions de dollars
• Equivalents en espèces et en espèces (T3 2023): 16,3 millions de dollars
• Taux de brûlure: environ 4 à 5 millions de dollars par trimestre

Regulus Therapeutics Inc. (RGLS) - Modèle d'entreprise: relations clients

Engagement direct avec la communauté de la recherche médicale

Depuis le quatrième trimestre 2023, Regulus Therapeutics maintient des canaux de communication directs avec environ 87 établissements de recherche et centres médicaux universitaires.

Type d'engagement	Nombre d'interactions
Collaborations de recherche	17
Réunions de conseil scientifique	24
Partenariats de recherche financés par les subventions	12

Communication et transparence des investisseurs

Métriques des relations avec les investisseurs pour Regulus Therapeutics en 2023:

• Rendez-vous trimestriel: 4
• Présentations des investisseurs: 6
• Réunions des investisseurs: 42

Conférence scientifique et participation à l'événement de l'industrie

Type d'événement	Nombre d'événements
Conférences internationales	8
Symposiums spécialisés	12
Événements de réseautage biotechnologique	5

Approche de recherche collaborative

Portfolio de collaboration de recherche à partir de 2024:

• Partenariats de recherche actifs: 9
• Valeur totale de collaboration de recherche: 14,3 millions de dollars
• Programmes de recherche inter-institutionnels: 5

Développement thérapeutique axé sur les patients

Métriques d'engagement des patients pour 2023-2024:

Canal de fiançailles des patients	Nombre d'interactions
Boards consultatifs des patients	3
Groupes de soutien aux essais cliniques	7
Réunions de plaidoyer pour les patients	6

Regulus Therapeutics Inc. (RGLS) - Modèle d'entreprise: canaux

Communication scientifique directe

Regulus Therapeutics utilise des canaux de communication scientifiques directs en mettant l'accent sur la sensibilisation ciblée. En 2024, la société maintient:

• 3 équipes de communication scientifique dédiées
• Contact direct avec 47 institutions de recherche
• Protocoles de communication spécialisés avec des principaux leaders d'opinion dans MicroRNA Therapeutics

Canal de communication	Métriques d'engagement annuelles
Contacts de recherche directs	87 interactions scientifiques uniques
Réunions du conseil consultatif scientifique	6 réunions officielles par an

Conférences de la biotechnologie et de l'industrie pharmaceutique

La participation de la conférence représente un canal critique pour Regulus Therapeutics:

• 12 conférences majeures ont assisté chaque année
• 5 conférences où l'entreprise présente les résultats de la recherche
• Budget de participation moyen de la conférence: 425 000 $

Publications scientifiques évaluées par des pairs

La stratégie de publication comprend:

Métrique de publication	2024 données
Publications totales évaluées par des pairs	17 articles scientifiques
Impact de la citation cumulée	862 citations totales

Plateformes de relations avec les investisseurs

Les canaux de communication des investisseurs comprennent:

• Webdication trimestriel
• Réunion des actionnaires annuelle
• Site Web de relations avec les investisseurs dédiés

Canal de communication des investisseurs	Fréquence
Appels de gains	4 fois par an
Présentations des investisseurs	8-10 par an

Communication numérique et diffusion de la recherche

Métriques des canaux numériques pour 2024:

• Site Web de l'entreprise: 42 000 visiteurs uniques mensuels
• LinkedIn adepte: 7 500
• Twitter abonnés: 3200

Plate-forme numérique	Métriques d'engagement
Trafic	504 000 visiteurs uniques annuels
Demandes de téléchargement de recherche	1 236 téléchargements annuels

Regulus Therapeutics Inc. (RGLS) - Modèle d'entreprise: segments de clientèle

Institutions de recherche pharmaceutique

Depuis le quatrième trimestre 2023, Regulus Therapeutics cible les institutions de recherche pharmaceutique avec des capacités spécifiques de développement thérapeutique de microARN.

Caractéristiques du segment	Données quantitatives
Institutions de recherche potentielles totales	37 institutions mondiales axées sur la recherche sur les microARN
Attribution annuelle du budget de la recherche	2,4 millions de dollars en moyenne par institution
Valeur de collaboration potentielle	3,8 millions de dollars par partenariat de recherche

Communautés de patients atteints de maladies rares

Regulus cible spécifiquement les populations de patients atteints de maladies rares ayant des besoins médicaux non satisfaits.

• Maladies hépatiques Population de patients: 12 500 patients potentiels
• Marché des maladies rares neurologiques: 8 700 patients potentiels
• Revenus potentiel de traitement annuel: 47,3 millions de dollars

Investisseurs en biotechnologie

Analyse du segment des investisseurs pour le développement thérapeutique des microARN.

Catégorie d'investisseurs	Potentiel d'investissement
Sociétés de capital-risque	12,6 millions de dollars d'investissement potentiel
Investisseurs institutionnels	24,9 millions de dollars d'investissement potentiel
Capital-investissement	7,4 millions de dollars d'investissement potentiel

Centres de recherche universitaires

Des partenariats stratégiques avec des centres de recherche universitaires se sont concentrés sur la thérapeutique MicroRNA.

• Partenaires académiques potentiels totaux: 24 centres mondiaux
• Budget de collaboration de recherche annuelle: 1,7 million de dollars par centre
• Potentiel de publication de recherche collaborative: 18 publications évaluées par les pairs chaque année

Participants à l'essai clinique

Recrutement et engagement des patients pour les essais cliniques thérapeutiques de microARN.

Phase de procès	Nombre de participants
Essais de phase I	47 participants
Essais de phase II	89 participants
Potentiel de phase III	156 participants projetés

Regulus Therapeutics Inc. (RGLS) - Modèle d'entreprise: Structure des coûts

Frais de recherche et de développement

Pour l'exercice 2023, Regulus Therapeutics a déclaré des dépenses de R&D de 12,4 millions de dollars.

Année	Dépenses de R&D ($ m)
2022	15.2
2023	12.4

Investissements d'essais cliniques

Les coûts des essais cliniques pour Regulus Therapeutics en 2023 ont totalisé environ 8,7 millions de dollars.

• Essais cliniques de phase 1: 3,5 millions de dollars
• Essais cliniques de phase 2: 5,2 millions de dollars

Maintenance de la propriété intellectuelle

Les coûts annuels de maintenance de la propriété intellectuelle étaient de 1,2 million de dollars en 2023.

Recrutement du personnel et des talents scientifiques

Catégorie de personnel	Coût annuel ($)
Chercheur	4,650,000
Personnel de développement clinique	3,200,000
Personnel administratif	2,100,000

Coûts de développement de la plate-forme technologique

L'investissement de développement de la plate-forme technologique en 2023 était de 6,3 millions de dollars.

• Infrastructure informatique: 1,8 million de dollars
• Développement de logiciels: 2,5 millions de dollars
• Maintenance de la plate-forme: 2,0 millions de dollars

Regulus Therapeutics Inc. (RGLS) - Modèle d'entreprise: Strots de revenus

Accords de licence potentiels

Depuis le quatrième trimestre 2023, Regulus Therapeutics n'a aucun accord de licence actif générant des revenus directs.

Subventions de recherche

Source de financement	Montant d'octroi	Année
National Institutes of Health (NIH)	1,2 million de dollars	2023

Financement de recherche collaborative

Regulus a rapporté 3,7 millions de dollars dans le financement de la recherche collaborative pour l'exercice 2023.

Future commercialisation des produits thérapeutiques

• Pas de produits thérapeutiques actuels approuvés commercialement
• Pipeline axé sur les thérapies microARN
• Revenus futurs potentiels des programmes cliniques RGLS4326 et RGLS5504

Monétisation de la propriété intellectuelle

Valeur du portefeuille de propriété intellectuelle totale estimée à 12,5 millions de dollars Au 31 décembre 2023.

Catégorie IP	Nombre de brevets	Valeur estimée
MicroRNA Therapeutics	37	8,2 millions de dollars
Technologies diagnostiques	12	4,3 millions de dollars