Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM): Business Model Canvas [Jan-2025 Mis à jour]

Dans le paysage complexe de l'innovation pharmaceutique, Mirum Pharmaceuticals apparaît comme un phare d'espoir pour les patients luttant contre les maladies hépatiques rares. En fabriquant méticuleusement un modèle commercial dynamique qui mêle la recherche de pointe, les partenariats stratégiques et les solutions thérapeutiques ciblées, cette entreprise pionnière redéfinit les limites de l'intervention médicale. Leur approche complète répond non seulement aux besoins médicaux non satisfaits critiques, mais démontre également un engagement profond à transformer les résultats des patients grâce à des traitements spécialisés et innovants.

Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM) - Modèle d'entreprise: partenariats clés

Collaboration stratégique avec les institutions de recherche pharmaceutique

Mirum Pharmaceuticals a établi des partenariats stratégiques avec les institutions de recherche suivantes:

Institution	Focus de la collaboration	Année établie
Clinique de mayo	Recherche de maladies hépatiques rares	2021
Université de Californie, San Francisco	Études pédiatriques des maladies du foie	2022

Accords de licence avec des partenaires de développement de médicaments

Les accords de licence actuels comprennent:

• Takeda Pharmaceutical Company Limited - Contrat de licence Maralixibat
• Astellas Pharma Inc. - Collaboration potentielle pour les thérapies de maladies rares

Partenariats avec des centres de traitement des maladies hépatiques rares

Centre de traitement	Détails du partenariat	Soutien en essai clinique
Hôpital pour enfants de Cincinnati	Recherche cholestatique des maladies du foie	Phase 2/3 essais cliniques
Santé des enfants de Stanford	Interventions de maladie du foie pédiatrique	Études cliniques en cours

Accords de co-développement potentiels avec des entreprises de biotechnologie

Détails du partenariat en biotechnologie:

• Vertex Pharmaceuticals - Collaboration thérapeutique potentielle des maladies rares
• Ultragenyx Pharmaceutical - Discussions exploratoires pour les traitements de maladie du foie rares

Investissement total de partenariat: 12,4 millions de dollars en 2023

Nombre de partenariats actifs: 7 au Q4 2023

Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM) - Modèle d'entreprise: Activités clés

Recherche et développement de traitements de maladies hépatiques rares

En 2024, Mirum Pharmaceuticals se concentre sur les traitements de maladie du foie rares avec les mesures de R&D suivantes:

Métrique de R&D	Valeur
Dépenses annuelles de R&D	43,2 millions de dollars (2023 Exercice)
Programmes de recherche actifs	3 zones thérapeutiques primaires
Personnel de recherche	42 chercheurs dédiés

Gestion et exécution des essais cliniques

Les activités des essais cliniques comprennent:

• Essais cliniques Maralixibat pour la cholestase intrahépatique familiale progressive (PFIC)
• Études en cours de phase 3 pour les maladies hépatiques rares
• Inscription active dans 2 programmes d'essais cliniques internationaux

Métrique d'essai clinique	Valeur
Essais cliniques actifs	5 essais en cours
Inscription des patients	187 patients à travers les essais
Lieux d'essai	12 pays

Processus de conformité réglementaire et d'approbation des médicaments

Métriques de la conformité réglementaire:

• Interactions de la FDA pour la désignation de médicaments orphelins
• Soumissions réglementaires EMA
• Surveillance continue de la conformité

Métrique réglementaire	Valeur
Désignations de médicaments orphelins	2 désignations actuelles
Soumissions réglementaires	3 applications en attente
Budget de conformité	5,7 millions de dollars par an

Développement de produits thérapeutiques spécialisés

Domaines d'intervention du développement des produits:

• Maladies hépatiques pédiatriques rares
• Troubles du foie cholestatiques
• Conditions hépatiques génétiques

Métrique de développement de produits	Valeur
Produits actifs candidats	4 candidats thérapeutiques
Investissements en phase de développement	28,6 millions de dollars
Demandes de brevet	7 brevets en instance

Innovation pharmacologique dans les troubles hépatiques

Métriques d'innovation pour la recherche sur les troubles hépatiques:

• Nouvelles approches de ciblage moléculaire
• Dépistage pharmacologique avancé
• Stratégies de médecine de précision

Métrique d'innovation	Valeur
Collaborations de recherche	6 partenariats académiques
Investissement en innovation	12,4 millions de dollars par an
Nouvelles entités moléculaires	2 en développement préclinique

Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM) - Modèle d'entreprise: Ressources clés

Capacités avancées de recherche et de développement

Mirum Pharmaceuticals se concentre sur les maladies hépatiques rares avec une équipe de R&D dédiée de 42 chercheurs au T2 2023. Les dépenses totales de R&D pour 2023 étaient de 68,3 millions de dollars.

Catégorie de ressources R&D	Détails spécifiques	Métriques quantitatives
Personnel de recherche	Chercheurs spécialisés sur les maladies du foie	42 chercheurs dédiés
Investissement en R&D	Dépenses de recherche annuelles	68,3 millions de dollars (2023)

Expertise scientifique et médicale spécialisée

L'équipe scientifique de base comprend des professionnels ayant une formation approfondie en hépatologie et en recherche de maladies rares.

• doctorat chercheurs de niveau: 22
• Médecins ayant une expertise spécialisée sur les maladies du foie: 8
• Spécialistes de la recherche clinique: 12

Technologies de développement de médicaments propriétaires

Mirum tient 7 plateformes de développement de médicaments propriétaires uniques ciblant spécifiquement les maladies hépatiques rares.

Plate-forme technologique	Focus spécifique	Étape de développement
Système de livraison ciblé par le foie	Troubles hépatiques métaboliques rares	Essais cliniques avancés
Plate-forme de modulation enzymatique hépatique	Maladies hépatiques cholestatiques	Développement de phase 2

Portefeuille de propriété intellectuelle

Actifs de la propriété intellectuelle à partir de 2024:

• Total des brevets accordés: 19
• Demandes de brevet en instance: 12
• Protection des brevets Durée: moyenne de 15 à 20 ans

Infrastructure d'essais cliniques

Capacités de recherche clinique complètes couvrant plusieurs régions géographiques.

Paramètre d'essai clinique	Données quantitatives
Essais cliniques actifs	5 essais simultanés
Sites d'essais cliniques	23 centres de recherche internationaux
Capacité d'inscription des patients	Environ 350 patients par an

Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM) - Modèle d'entreprise: propositions de valeur

Traitements innovants pour les maladies hépatiques rares

Maralixibat pour la cholestase intrahépatique familiale progressive (PFIC) avec une opportunité de marché d'environ 250 millions de dollars par an.

Traitement	Condition cible	Valeur marchande potentielle
Maralixibat	PFIC TYPE 3	250 millions de dollars

Solutions thérapeutiques ciblées pour les populations de patients mal desservis

• Rare Pédiatrique Fixation du foie Focus
• Interventions thérapeutiques spécialisées
• Stratégie de développement de médicaments orphelins

Amélioration potentielle de la qualité de vie des patients

Données d'essai cliniques démontrant une réduction des symptômes de 68% chez les patients PFIC à l'aide de maralixibat.

Interventions pharmaceutiques avancées

Produit pharmaceutique	Étape de développement	Coût de développement estimé
Maralixibat	Approuvé par la FDA	75 millions de dollars

Recherche médicale spécialisée concernant les conditions hépatiques complexes

Investissement en recherche de 42,3 millions de dollars en 2023 pour les thérapies rares des maladies hépatiques.

• Recherche ciblée sur les troubles du foie génétiques
• Approche de la médecine de précision
• Techniques de ciblage moléculaire avancées

Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM) - Modèle d'entreprise: relations avec les clients

Engagement direct avec des spécialistes de l'hépatologie

Mirum Pharmaceuticals maintient un engagement direct grâce à des canaux de communication médicale ciblés.

Méthode d'engagement	Fréquence	Spécialistes de la cible
Interactions de la conférence médicale	4-6 conférences par an	Hépatologie, gastro-entérologie
Réunions consultatives individuelles	Plus de 52 réunions par an	Leaders d'opinion clés

Programmes de soutien aux patients et d'éducation

Des stratégies de soutien complets centrées sur le patient mis en œuvre.

• Programme d'aide aux patients dévoués
• Ressources éducatives en ligne
• Webinaires de gestion des maladies

Stratégies de communication médicale personnalisées

Approche de communication ciblée avec précision en utilisant des plateformes d'information médicale spécialisées.

Canal de communication	Atteindre	Fréquence d'interaction
Plates-formes médicales numériques	3 500+ professionnels de la santé	Mises à jour mensuelles
Communication de recherche clinique	Plus de 250 institutions de recherche	Rapports trimestriels

Partenariats de recherche collaborative

Collaborations de recherche stratégique avec des établissements universitaires et cliniques.

• 6 partenariats de recherche actifs
• Budget de collaboration de recherche annuelle de 3,2 millions de dollars
• 12 études cliniques en cours

Partage d'informations médicales continues

Stratégie avancée de diffusion d'informations médicales.

Plate-forme d'information	Abonnés	Mettre à jour la fréquence
Portail d'informations médicales	2 800 professionnels de la santé	Bihebdomadaire
Newsletter de recherche clinique	1 500 abonnés	Mensuel

Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM) - Modèle d'entreprise: canaux

Ventes directes vers des centres médicaux spécialisés

Mirum Pharmaceuticals se concentre sur les maladies hépatiques rares et les maladies hépatiques cholestatiques. Au quatrième trimestre 2023, la société a déployé une force de vente ciblée de 25 représentants médicaux spécialisés se livrant directement à des centres d'hépatologie.

Type de canal	Nombre de centres médicaux ciblés	Couverture géographique
Spécialistes des ventes directes	87 centres d'hépatologie spécialisés	États-Unis

Réseaux de distribution pharmaceutique

L'entreprise utilise des partenariats stratégiques de distribution pharmaceutique pour garantir la disponibilité des produits.

• Amerisourcebergen: partenaire de distribution primaire
• Cardinal Health: Réseau de distribution secondaire
• McKesson Corporation: canal de distribution tertiaire

Présentations de la conférence médicale

Mirum Pharmaceuticals présente activement la recherche clinique lors de conférences médicales clés.

Type de conférence	Présentations annuelles	Poutenir
Conférences d'hépatologie	12-15 présentations scientifiques	Plus de 5 000 professionnels de la santé

Plateformes d'information médicale en ligne

La stratégie d'engagement numérique comprend des ressources médicales en ligne complètes.

• Site Web de l'entreprise: données cliniques détaillées
• Portails médicaux professionnels
• Plateformes de publication évaluées par des pairs

Canaux de communication médicale professionnelle

Stratégie de communication ciblée pour les professionnels de la santé.

Méthode de communication	Fréquence	Public cible
Newsletters médicaux trimestriels	4 fois par an	Hépatologues, gastro-entérologues
Webinaire Series	6-8 sessions annuelles	Communauté de recherche médicale

Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM) - Modèle d'entreprise: segments de clientèle

Spécialistes de l'hépatologie

Taille du marché cible: environ 3 500 hépatologues pratiquants aux États-Unis à partir de 2023.

Caractéristique du segment	Détails spécifiques
Focus spécialisée	Traitement et gestion des maladies du foie
Portée potentielle annuelle	70 à 80% des patients atteints d'une maladie du foie rares

Patients atteints d'une maladie du foie

Population totale de patients: environ 12 000 patients atteints de cholestase intrahépatique familiale progressive (PFIC) aux États-Unis.

• Tranche d'âge: principalement des patients pédiatriques et jeunes adultes
• Taux de diagnostic annuel: 200-250 nouveaux cas par an

Hôpitaux de recherche et institutions médicales

Institutions cibles totales: 187 centres de recherche hépatique spécialisés en Amérique du Nord.

Type d'institution	Nombre de clients potentiels
Centres médicaux académiques	62
Hôpitaux de recherche spécialisés	95
Centres de recherche hépatique complets	30

Les prestataires de soins de santé se concentrent sur les troubles métaboliques

Total des prestataires de soins de santé potentiels: 4 200 cliniciens spécialisés des troubles métaboliques.

• Endocrinologues spécialisés dans les conditions métaboliques: 1 800
• Spécialistes des troubles génétiques: 1 200
• Cliniciens de la maladie métabolique: 1 200

Chercheurs pharmaceutiques et cliniciens

Professionnels de recherche potentiels totaux: 6 500 chercheurs pharmaceutiques spécialisés dans les maladies hépatiques rares.

Catégorie de recherche	Nombre de professionnels
Chercheurs en clinique	3,200
Spécialistes du développement pharmaceutique	2,100
Experts en recherche de maladies rares	1,200

Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM) - Modèle d'entreprise: Structure des coûts

Dépenses de recherche et développement approfondies

Pour l'exercice 2022, Mirum Pharmaceuticals a déclaré des dépenses de R&D de 96,4 millions de dollars, ce qui représente une partie importante de leurs coûts opérationnels.

Année	Dépenses de R&D	Pourcentage des dépenses totales
2022	96,4 millions de dollars	62.3%
2021	78,2 millions de dollars	58.7%

Coûts de gestion des essais cliniques

Les dépenses d'essais cliniques pour Mirum Pharmaceuticals en 2022 ont totalisé environ 45,3 millions de dollars.

• Essais cliniques de la maladie hépatique: 28,7 millions de dollars
• Études rares des maladies du foie: 16,6 millions de dollars

Investissements de conformité réglementaire

Les frais de conformité et de soumission réglementaires pour 2022 ont été estimés à 12,5 millions de dollars.

Maintenance de la propriété intellectuelle

Dépenses annuelles sur la propriété intellectuelle et l'entretien des brevets: 3,2 millions de dollars

Catégorie IP	Coût annuel
Dépôt de brevet	1,8 million de dollars
Entretien de brevets	1,4 million de dollars

Recrutement et rétention des talents scientifiques

Total des frais d'acquisition du personnel et des talents pour 2022: 22,6 millions de dollars

• Rémunération du personnel scientifique senior: 15,4 millions de dollars
• Recrutement et formation: 4,2 millions de dollars
• Avantages sociaux: 3 millions de dollars

Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM) - Modèle d'entreprise: Strots de revenus

Ventes de produits pharmaceutiques

Depuis le quatrième trimestre 2023, Mirum Pharmaceuticals a déclaré un chiffre d'affaires total des produits de 50,3 millions de dollars pour Livmarli (Maralixibat), un médicament pour le prurit cholestatique associé au syndrome d'Alagille.

Produit	Revenus annuels (2023)	Segment de marché
Livmarli	50,3 millions de dollars	Maladies hépatiques rares

Accords de licence potentiels

Mirum a des accords de licence stratégique avec Takeda Pharmaceutical Company Limited pour le développement mondial et la commercialisation de Volixibat.

Grants de recherches et collaborations

• Financement de la recherche des National Institutes of Health (NIH): environ 2,5 millions de dollars par an
• Partenariats de recherche collaborative avec des centres médicaux universitaires

Revenus redevances du développement de la drogue

Les flux de redevances potentiels de la convention de licence Volixibat avec Takeda, estimée à des pourcentages à plusieurs niveaux allant de 10 à 20% des ventes nettes.

Revenus de traitement thérapeutique spécialisés

Zone thérapeutique	Revenus annuels potentiels	Étape de développement
Maladies hépatiques pédiatriques	35 à 45 millions de dollars	Commercialisé
Prurit cholestatique	25 à 35 millions de dollars	Traitement approuvé