Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM) Business Model Canvas

Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM): Modelo de negócios Canvas [Jan-2025 Atualizado]

US | Healthcare | Biotechnology | NASDAQ
Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM) Business Model Canvas

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Na intrincada paisagem da inovação farmacêutica, a Mirum Pharmaceuticals surge como um farol de esperança para pacientes que combatem doenças raras do fígado. Ao criar meticulosamente um modelo de negócios dinâmico que entrelaça pesquisas de ponta, parcerias estratégicas e soluções terapêuticas direcionadas, esta empresa pioneira está redefinindo os limites da intervenção médica. Sua abordagem abrangente não apenas atende às necessidades médicas críticas não atendidas, mas também demonstra um profundo compromisso de transformar os resultados dos pacientes por meio de tratamentos especializados e inovadores.


Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM) - Modelo de negócios: Parcerias -chave

Colaboração estratégica com instituições de pesquisa farmacêutica

A Mirum Pharmaceuticals estabeleceu parcerias estratégicas com as seguintes instituições de pesquisa:

Instituição Foco de colaboração Ano estabelecido
Clínica Mayo Pesquisa de doenças hepáticas raras 2021
Universidade da Califórnia, São Francisco Estudos de doença hepática pediátrica 2022

Acordos de licenciamento com parceiros de desenvolvimento de medicamentos

Os contratos de licenciamento atuais incluem:

  • Takeda Pharmaceutical Company Limited - Contrato de Licenciamento Maralixibat
  • Astellas Pharma Inc. - Colaboração potencial para terapêutica de doenças raras

Parcerias com centros de tratamento de doenças hepáticas raras

Centro de tratamento Detalhes da parceria Suporte ao ensaio clínico
Hospital Infantil de Cincinnati Pesquisa de doença hepática colestática Fase 2/3 Ensaios Clínicos
Stanford Children's Health Intervenções de doença hepática pediátrica Estudos clínicos em andamento

Potenciais acordos de co-desenvolvimento com empresas de biotecnologia

Detalhes da parceria de biotecnologia:

  • Farmacêuticos de vértices - potencial colaboração terapêutica de doenças raras
  • Ultragenyx Pharmaceutical - discussões exploratórias para tratamentos de doença hepática raros

Investimento total de parceria: US $ 12,4 milhões em 2023

Número de parcerias ativas: 7 A partir do quarto trimestre 2023


Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM) - Modelo de negócios: Atividades -chave

Pesquisa e desenvolvimento de tratamentos raros de doença hepática

A partir de 2024, a Mirum Pharmaceuticals se concentra em tratamentos de doenças hepáticas raras com as seguintes métricas de P&D:

Métrica de P&D Valor
Despesas anuais de P&D US $ 43,2 milhões (2023 ano fiscal)
Programas de pesquisa ativa 3 áreas terapêuticas primárias
Pessoal de pesquisa 42 pesquisadores dedicados

Gerenciamento e execução de ensaios clínicos

As atividades de ensaios clínicos incluem:

  • Ensaios clínicos de Maralixibat para colestase intra -hepática familiar progressiva (PFIC)
  • Estudos de Fase 3 em andamento para doenças hepáticas raras
  • Inscrição ativa em 2 programas internacionais de ensaios clínicos
Métrica do ensaio clínico Valor
Ensaios clínicos ativos 5 ensaios em andamento
Inscrição do paciente 187 pacientes entre os ensaios
Locais de teste 12 países

Processos de conformidade regulatória e aprovação de medicamentos

Métricas de conformidade regulatória:

  • Interações FDA para designação de medicamentos órfãos
  • Submissões regulatórias da EMA
  • Monitoramento contínuo de conformidade
Métrica regulatória Valor
Designações de medicamentos órfãos 2 designações atuais
Submissões regulatórias 3 Aplicações pendentes
Orçamento de conformidade US $ 5,7 milhões anualmente

Desenvolvimento de produtos terapêuticos especializados

Áreas de foco de desenvolvimento de produtos:

  • Doenças hepáticas pediátricas raras
  • Distúrbios do fígado colestático
  • Condições hepáticas genéticas
Métrica de Desenvolvimento de Produtos Valor
Candidatos a produtos ativos 4 candidatos terapêuticos
Investimentos em estágio de desenvolvimento US $ 28,6 milhões
Aplicações de patentes 7 patentes pendentes

Inovação farmacológica em distúrbios hepáticos

Métricas de inovação para pesquisa de transtornos hepáticos:

  • Novas abordagens de direcionamento molecular
  • Triagem farmacológica avançada
  • Estratégias de medicina de precisão
Métrica de inovação Valor
Colaborações de pesquisa 6 parcerias acadêmicas
Investimento de inovação US $ 12,4 milhões anualmente
Novas entidades moleculares 2 em desenvolvimento pré -clínico

Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM) - Modelo de negócios: Recursos -chave

Capacidades avançadas de pesquisa e desenvolvimento

A Mirum Pharmaceuticals se concentra em doenças hepáticas raras com uma equipe dedicada de P&D de 42 pesquisadores a partir do quarto trimestre 2023. O total de despesas de P&D em 2023 foram de US $ 68,3 milhões.

Categoria de Recurso de P&D Detalhes específicos Métricas quantitativas
Pessoal de pesquisa Pesquisadores especializados de doenças hepáticas 42 pesquisadores dedicados
Investimento em P&D Gastos anuais de pesquisa US $ 68,3 milhões (2023)

Especializada experiência científica e médica

A equipe científica principal compreende profissionais com extensa formação em hepatologia e pesquisa de doenças raras.

  • Ph.D. Pesquisadores de nível: 22
  • Médicos com especialização especializada em doenças: 8
  • Especialistas em pesquisa clínica: 12

Tecnologias proprietárias de desenvolvimento de medicamentos

Mirum segura 7 plataformas exclusivas de desenvolvimento de medicamentos proprietários direcionando especificamente doenças hepáticas raras.

Plataforma de tecnologia Foco específico Estágio de desenvolvimento
Sistema de entrega direcionado ao fígado Distúrbios raros do fígado metabólico Ensaios clínicos avançados
Plataforma de modulação enzimática hepática Doenças hepáticas colestáticas Desenvolvimento da Fase 2

Portfólio de propriedade intelectual

Ativos de propriedade intelectual a partir de 2024:

  • Total de patentes concedidas: 19
  • Aplicações de patentes pendentes: 12
  • Duração da proteção de patentes: média de 15 a 20 anos

Infraestrutura do ensaio clínico

Capacidades abrangentes de pesquisa clínica abrangendo várias regiões geográficas.

Parâmetro do ensaio clínico Dados quantitativos
Ensaios clínicos ativos 5 ensaios simultâneos
Sites de ensaios clínicos 23 centros de pesquisa internacionais
Capacidade de inscrição do paciente Aproximadamente 350 pacientes por ano

Mirum Pharmaceuticals, Inc. (Mirm) - Modelo de Negócios: Proposições de Valor

Tratamentos inovadores para doenças hepáticas raras

Maralixibat para colestase intra -hepática familiar progressiva (PFIC) com uma oportunidade de mercado de aproximadamente US $ 250 milhões anualmente.

Tratamento Condição alvo Valor potencial de mercado
Maralixibat PFfic Tipo 3 US $ 250 milhões

Soluções terapêuticas direcionadas para populações de pacientes carentes

  • Foco raro da doença hepática pediátrica
  • Intervenções terapêuticas especializadas
  • Estratégia de desenvolvimento de medicamentos órfãos

Melhoria potencial na qualidade de vida do paciente

Dados de ensaios clínicos demonstrando 68% de redução de sintomas em pacientes com PFIC usando maralixibat.

Intervenções farmacêuticas avançadas

Produto farmacêutico Estágio de desenvolvimento Custo estimado de desenvolvimento
Maralixibat FDA aprovado US $ 75 milhões

Pesquisa médica especializada abordando condições complexas de fígado

Investimento de pesquisa de US $ 42,3 milhões em 2023 para terapêutica de doença hepática rara.

  • Pesquisa focada em distúrbios do fígado genético
  • Abordagem de medicina de precisão
  • Técnicas avançadas de segmentação molecular

Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM) - Modelo de negócios: Relacionamentos do cliente

Engajamento direto com especialistas em hepatologia

A Mirum Pharmaceuticals mantém o envolvimento direto por meio de canais de comunicação médica direcionados.

Método de engajamento Freqüência Especialistas -alvo
Interações da conferência médica 4-6 Conferências anualmente Hepatologia, Gastroenterologia
Reuniões consultivas individuais 52 mais de reuniões por ano Líderes de opinião -chave

Programas de apoio ao paciente e educação

Estratégias abrangentes de suporte centradas no paciente implementadas.

  • Programa de assistência ao paciente dedicada
  • Recursos educacionais online
  • Webinars de gerenciamento de doenças

Estratégias personalizadas de comunicação médica

Abordagem de comunicação direcionada a precisão Utilizando plataformas especializadas de informações médicas.

Canal de comunicação Alcançar Frequência de interação
Plataformas médicas digitais 3.500+ profissionais de saúde Atualizações mensais
Comunicação de pesquisa clínica Mais de 250 instituições de pesquisa Relatórios trimestrais

Parcerias de pesquisa colaborativa

Colaborações de pesquisa estratégica com instituições acadêmicas e clínicas.

  • 6 parcerias de pesquisa ativa
  • US $ 3,2 milhões de orçamento anual de colaboração
  • 12 estudos clínicos em andamento

Compartilhamento contínuo de informações médicas

Estratégia avançada de disseminação de informações médicas.

Plataforma de informação Assinantes Atualizar frequência
Portal de informações médicas 2.800 profissionais de saúde Quinzenal
Newsletter de pesquisa clínica 1.500 assinantes Mensal

Mirum Pharmaceuticals, Inc. (Mirm) - Modelo de Negócios: Canais

Vendas diretas para centros médicos especializados

Mirum Pharmaceuticals se concentra em doenças hepáticas raras e doenças hepáticas colestáticas. A partir do quarto trimestre de 2023, a empresa implantou uma força de vendas direcionada de 25 representantes médicos especializados diretamente se envolvendo diretamente com os centros de hepatologia.

Tipo de canal Número de centros médicos direcionados Cobertura geográfica
Especialistas em vendas diretas 87 centros de hepatologia especializados Estados Unidos

Redes de distribuição farmacêutica

A empresa utiliza parcerias estratégicas de distribuição farmacêutica para garantir a disponibilidade do produto.

  • Amerisourcebergen: parceiro de distribuição primária
  • Saúde do Cardeal: Rede de Distribuição Secundária
  • McKesson Corporation: canal de distribuição terciária

Apresentações da conferência médica

Mirum Pharmaceuticals apresenta ativamente a pesquisa clínica em principais conferências médicas.

Tipo de conferência Apresentações anuais Alcance do público
Conferências de hepatologia 12-15 Apresentações científicas Mais de 5.000 profissionais médicos

Plataformas de informações médicas online

A estratégia de engajamento digital inclui recursos médicos on -line abrangentes.

  • Site da empresa: dados clínicos detalhados
  • Portais médicos profissionais
  • Plataformas de publicação revisadas por pares

Canais profissionais de comunicação médica

Estratégia de comunicação direcionada para profissionais de saúde.

Método de comunicação Freqüência Público -alvo
Boletins médicos trimestrais 4 vezes por ano Hepatologistas, gastroenterologistas
Série de webinar 6-8 sessões anuais Comunidade de Pesquisa Médica

Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM) - Modelo de negócios: segmentos de clientes

Especialistas em hepatologia

Tamanho do mercado -alvo: aproximadamente 3.500 hepatologistas praticantes nos Estados Unidos a partir de 2023.

Característica do segmento Detalhes específicos
Foco especial Tratamento e tratamento da doença hepática
Alcance potencial anual 70-80% dos pacientes com doença hepática rara

Pacientes raros de doença hepática

População total de pacientes: aproximadamente 12.000 pacientes com colestase intra -hepática familiar progressiva (PFIC) nos Estados Unidos.

  • Faixa etária: principalmente pacientes adultos pediátricos e jovens
  • Taxa de diagnóstico anual: estimado 200-250 novos casos por ano

Hospitais de pesquisa e instituições médicas

Total de instituições -alvo: 187 centros especializados de pesquisa de fígado na América do Norte.

Tipo de instituição Número de clientes em potencial
Centros Médicos Acadêmicos 62
Hospitais de pesquisa especializados 95
Centros abrangentes de pesquisa hepática 30

Provedores de saúde com foco em distúrbios metabólicos

Provedores de assistência médica potenciais totais: 4.200 clínicos especializados de transtorno metabólico.

  • Endocrinologistas Especializados em Condições Metabólicas: 1.800
  • Especialistas em Transtorno Genético: 1.200
  • Clínicos de doenças metabólicas: 1.200

Pesquisadores e médicos farmacêuticos

Profissionais de pesquisa em potencial total: 6.500 pesquisadores farmacêuticos especializados em doenças hepáticas raras.

Categoria de pesquisa Número de profissionais
Pesquisadores clínicos 3,200
Especialistas em desenvolvimento farmacêutico 2,100
Especialistas em pesquisa de doenças raras 1,200

Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM) - Modelo de negócios: estrutura de custos

Extensas despesas de pesquisa e desenvolvimento

Para o ano fiscal de 2022, a Mirum Pharmaceuticals registrou despesas de P&D de US $ 96,4 milhões, representando uma parcela significativa de seus custos operacionais.

Ano Despesas de P&D Porcentagem do total de despesas
2022 US $ 96,4 milhões 62.3%
2021 US $ 78,2 milhões 58.7%

Custos de gerenciamento de ensaios clínicos

As despesas de ensaios clínicos para Mirum Pharmaceuticals em 2022 totalizaram aproximadamente US $ 45,3 milhões.

  • Ensaios clínicos de doença hepática: US $ 28,7 milhões
  • Estudos de doenças hepáticas raras: US $ 16,6 milhões

Investimentos de conformidade regulatória

Os custos de conformidade e envio regulatórios para 2022 foram estimados em US $ 12,5 milhões.

Manutenção da propriedade intelectual

Despesas anuais de propriedade intelectual e manutenção de patentes: US $ 3,2 milhões

Categoria IP Custo anual
Registro de patentes US $ 1,8 milhão
Manutenção de patentes US $ 1,4 milhão

Recrutamento e retenção de talentos científicos

Custos totais de aquisição de pessoal e talento para 2022: US $ 22,6 milhões

  • Compensação sênior da equipe científica: US $ 15,4 milhões
  • Recrutamento e treinamento: US $ 4,2 milhões
  • Benefícios dos funcionários: US $ 3 milhões

Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM) - Modelo de negócios: fluxos de receita

Vendas farmacêuticas de produtos

No quarto trimestre 2023, a Mirum Pharmaceuticals relatou receita total de produtos de US $ 50,3 milhões para Livmarli (Maralixibat), um medicamento para prurido colestático associado à síndrome de Alagille.

Produto Receita anual (2023) Segmento de mercado
Livmarli US $ 50,3 milhões Doenças hepáticas raras

Acordos de licenciamento em potencial

A Mirum possui acordos estratégicos de licenciamento com a Takeda Pharmaceutical Company Limited for Global Development and Commercialization of Volixibat.

Subsídios de pesquisa e colaborações

  • Financiamento da pesquisa do National Institutes of Health (NIH): aproximadamente US $ 2,5 milhões anualmente
  • Parcerias de pesquisa colaborativa com centros médicos acadêmicos

Renda de royalties do desenvolvimento de drogas

Os possíveis fluxos de royalties do contrato de licenciamento da Volixibat com a Takeda, estimados em porcentagens em camadas que variam de 10 a 20% das vendas líquidas.

Receitas especializadas de tratamento terapêutico

Área terapêutica Receita anual potencial Estágio de desenvolvimento
Doenças hepáticas pediátricas US $ 35-45 milhões Comercializado
Prurido colestático US $ 25-35 milhões Tratamento aprovado

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