Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM): Geschäftsmodell Canvas [Januar 2025 Aktualisiert]

In der komplizierten Landschaft der pharmazeutischen Innovation entsteht Mirum Pharmaceuticals als Beacon of Hope für Patienten, die gegen seltene Lebererkrankungen kämpfen. Durch akriboses Erstellen eines dynamischen Geschäftsmodells, das die modernste Forschung, strategische Partnerschaften und gezielte therapeutische Lösungen miteinander verbindet, definiert dieses wegweisende Unternehmen die Grenzen der medizinischen Intervention neu. Ihr umfassender Ansatz befasst sich nicht nur mit kritischen, nicht erfüllten medizinischen Bedürfnissen, sondern zeigt auch ein tiefes Engagement für die Veränderung der Patientenergebnisse durch spezialisierte und innovative Behandlungen.

Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM) - Geschäftsmodell: Schlüsselpartnerschaften

Strategische Zusammenarbeit mit pharmazeutischen Forschungsinstitutionen

Mirum Pharmaceuticals hat strategische Partnerschaften mit den folgenden Forschungsinstitutionen eingerichtet:

Institution	Kollaborationsfokus	Jahr etabliert
Mayo -Klinik	Seltene Forschung für Lebererkrankungen	2021
Universität von Kalifornien, San Francisco	Studien zur pädiatrischen Lebererkrankung	2022

Lizenzvereinbarungen mit Drogenentwicklungspartnern

Die aktuellen Lizenzvereinbarungen umfassen:

• Takeda Pharmaceutical Company Limited - Maralixibat -Lizenzvertrag
• Astellas Pharma Inc. - Potenzielle Zusammenarbeit bei Therapeutika für seltene Krankheiten

Partnerschaften mit seltenen Behandlungszentren für Lebererkrankungen

Behandlungszentrum	Partnerschaftsdetails	Unterstützung bei klinischer Studien
Cincinnati Kinderkrankenhaus	Cholestatische Forschung mit Lebererkrankungen	Klinische Studien in Phase 2/3
Stanford Children's Health	Interventionen für pädiatrische Lebererkrankungen	Laufende klinische Studien

Potenzielle Co-Entwicklungsvereinbarungen mit Biotechnologieunternehmen

Biotechnologie -Partnerschaftsdetails:

• Vertex Pharmazeutika - potenzielle Therapeutische Zusammenarbeit mit seltener Krankheiten
• Ultragenyx Pharmazeutische - explorative Diskussionen für seltene Behandlungen für Lebererkrankungen

Total Partnerschaftsinvestition: 12,4 Mio. USD im Jahr 2023

Anzahl der aktiven Partnerschaften: 7 ab Q4 2023

Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM) - Geschäftsmodell: Schlüsselaktivitäten

Forschung und Entwicklung seltener Behandlungen für Lebererkrankungen

Ab 2024 konzentriert sich Mirum Pharmaceuticals auf seltene Behandlungen für Lebererkrankungen mit den folgenden F & E -Metriken:

F & E -Metrik	Wert
Jährliche F & E -Ausgaben	43,2 Mio. USD (2023 Geschäftsjahr)
Aktive Forschungsprogramme	3 primäre therapeutische Gebiete
Forschungspersonal	42 engagierte Forscher

Management und Ausführung klinischer Studien

Klinische Studienaktivitäten umfassen:

• Maralixibat Klinische Studien für progressive familiäre intrahepatische Cholestase (PFIC)
• Laufende Phase -3 -Studien für seltene Lebererkrankungen
• Aktive Einschreibung in 2 internationale klinische Studienprogramme

Klinische Studienmetrik	Wert
Aktive klinische Studien	5 laufende Versuche
Patienteneinschreibung	187 Patienten über Studien hinweg
Versuchsstandorte	12 Länder

Vorschriften für die Einhaltung von Vorschriften und die Genehmigung von Arzneimitteln

Metriken für regulatorische Compliance:

• FDA -Wechselwirkungen für die Bezeichnung der verwöhnenden Arzneimittel
• EMA -Regulierungsanlagen
• Kontinuierliche Konformitätsüberwachung

Regulatorische Metrik	Wert
Orphan Drug Bezeichnungen	2 Aktuelle Bezeichnungen
Regulatorische Einreichungen	3 Ausstehende Anwendungen
Compliance -Budget	Jährlich 5,7 Millionen US -Dollar

Spezialisierte therapeutische Produktentwicklung

Produktentwicklungsfokusbereiche:

• Seltene pädiatrische Lebererkrankungen
• Cholestatische Lebererkrankungen
• Genetische Leberbedingungen

Produktentwicklungsmetrik	Wert
Aktive Produktkandidaten	4 Therapeutische Kandidaten
Investitionen der Entwicklungsphase	28,6 Millionen US -Dollar
Patentanwendungen	7 ausstehende Patente

Pharmakologische Innovation bei Lebererkrankungen

Innovationsmetriken für die Forschung in Lebererkrankungen:

• Neue molekulare Targeting -Ansätze
• Fortgeschrittenes pharmakologisches Screening
• Präzisionsmedizinstrategien

Innovationsmetrik	Wert
Forschungskooperationen	6 akademische Partnerschaften
Innovationsinvestition	12,4 Millionen US -Dollar pro Jahr
Neue molekulare Einheiten	2 in der präklinischen Entwicklung

Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM) - Geschäftsmodell: Schlüsselressourcen

Fortgeschrittene Forschungs- und Entwicklungsfähigkeiten

Mirum Pharmaceuticals konzentriert sich auf seltene Lebererkrankungen mit einem speziellen F & E -Team von 42 Forschern im vierten Quartal 2023. Die Gesamtausgaben für die FuE für 2023 betrugen 68,3 Mio. USD.

F & E -Ressourcenkategorie	Spezifische Details	Quantitative Metriken
Forschungspersonal	Spezialisierte Forscher für Lebererkrankungen	42 engagierte Forscher
F & E -Investition	Jährliche Forschungsausgaben	68,3 Mio. USD (2023)

Fachwissenschaftlicher und medizinischer Fachwissen

Das Kern -wissenschaftliche Team umfasst Fachleute mit einem umfassenden Hintergrund in der Hepatologie und der seltenen Krankheitsforschung.

• Ph.D. Level Forscher: 22
• Ärzte mit spezialisierter Fachkenntnis zu Lebererkrankungen: 8
• Klinische Forschungsspezialisten: 12

Proprietäre Arzneimittelentwicklungstechnologien

Mirum hält 7 einzigartige proprietäre Arzneimittelentwicklungsplattformen speziell auf seltene Lebererkrankungen abzielen.

Technologieplattform	Spezifischer Fokus	Entwicklungsphase
Leber gezielte Abgabesystem	Seltene Stoffwechselleberstörungen	Fortgeschrittene klinische Studien
Leberenzymmodulationsplattform	Cholestatische Lebererkrankungen	Phase 2 Entwicklung

Portfolio für geistiges Eigentum

Vermögen des geistigen Eigentums ab 2024:

• Insgesamt erteilte Patente: 19
• Ausstehende Patentanmeldungen: 12
• Patentschutzdauer: Durchschnitt 15-20 Jahre

Infrastruktur für klinische Studien

Umfassende klinische Forschungsfunktionen, die mehrere geografische Regionen umfassen.

Klinische Studie Parameter	Quantitative Daten
Aktive klinische Studien	5 gleichzeitige Versuche
Klinische Versuchsstellen	23 internationale Forschungszentren
Patienteneinschreibungskapazität	Ungefähr 350 Patienten pro Jahr

Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM) - Geschäftsmodell: Wertversprechen

Innovative Behandlungen für seltene Lebererkrankungen

Maralixibat für progressive familiäre intrahepatische Cholestase (PFIC) mit einer Marktchance von rund 250 Millionen US -Dollar pro Jahr.

Behandlung	Zielzustand	Potenzieller Marktwert
Maralixibat	PFIC Typ 3	250 Millionen Dollar

Gezielte therapeutische Lösungen für unterversorgte Patientenpopulationen

• Seltener Fokus für pädiatrische Lebererkrankungen
• Spezialisierte therapeutische Interventionen
• Orphan Drug Development Strategie

Mögliche Verbesserung der Lebensqualität der Patienten

Klinische Versuchsdaten, die eine 68% ige Symptomreduktion bei PFIC -Patienten unter Verwendung von Maralixibat zeigen.

Erweiterte pharmazeutische Interventionen

Pharmazeutisches Produkt	Entwicklungsphase	Geschätzte Entwicklungskosten
Maralixibat	FDA zugelassen	75 Millionen Dollar

Spezialisierte medizinische Forschung in Bezug auf komplexe Leberbedingungen

Forschungsinvestitionen von 42,3 Mio. USD im Jahr 2023 für seltene Therapeutika für Lebererkrankungen.

• Fokussierte Forschung zu genetischen Lebererkrankungen
• Präzisionsmedizinansatz
• Fortgeschrittene molekulare Targeting -Techniken

Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM) - Geschäftsmodell: Kundenbeziehungen

Direktes Engagement mit Hepatologie -Spezialisten

Mirum Pharmaceuticals behält ein direktes Engagement durch gezielte medizinische Kommunikationskanäle.

Verlobungsmethode	Frequenz	Zielspezialisten
Medizinische Konferenzinteraktionen	4-6 Konferenzen jährlich	Hepatologie, Gastroenterologie
Einzelberatungstreffen	52+ Sitzungen pro Jahr	Hauptgutleiter

Programm zur Unterstützung und Bildung von Patienten und Bildung

Umfassende Strategien zur Unterstützung von Patienten zentriert.

• Dediziertes Patientenhilfeprogramm
• Online -Bildungsressourcen
• Krankheitsmanagement -Webinare

Personalisierte Strategien für medizinische Kommunikation

Präzisions-zielgerichteter Kommunikationsansatz Nutzung spezieller medizinischer Informationsplattformen.

Kommunikationskanal	Erreichen	Interaktionsfrequenz
Digitale medizinische Plattformen	3,500+ Angehörige der Gesundheitsberufe	Monatliche Updates
Klinische Forschungskommunikation	250 Forschungsinstitutionen	Vierteljährliche Berichte

Kollaborative Forschungspartnerschaften

Strategische Forschungskooperationen mit akademischen und klinischen Institutionen.

• 6 aktive Forschungspartnerschaften
• 3,2 Mio. USD jährliche Forschungskostenbudget
• 12 laufende klinische Studien

Kontinuierliche medizinische Informationsaustausch

Strategie zur Verbreitung medizinischer Informationen.

Informationsplattform	Abonnenten	Häufigkeit aktualisieren
Medizinisches Informationsportal	2.800 Angehörige der Gesundheitsberufe	Zweiwöchentlich
Klinischer Forschungs -Newsletter	1.500 Abonnenten	Monatlich

Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM) - Geschäftsmodell: Kanäle

Direktverkäufe an spezialisierte medizinische Zentren

Mirum Pharmaceuticals konzentriert sich auf seltene Lebererkrankungen und cholestatische Lebererkrankungen. Ab dem vierten Quartal 2023 setzte das Unternehmen eine gezielte Verkaufswaffe von 25 spezialisierten medizinischen Vertretern ein, die sich direkt mit Hepatologiezentren befassen.

Kanaltyp	Anzahl der gezielten medizinischen Zentren	Geografische Abdeckung
Direktvertriebspezialisten	87 Spezialer Hepatologiezentren	Vereinigte Staaten

Pharmazeutische Verteilungsnetzwerke

Das Unternehmen nutzt strategische Partnerschaften mit pharmazeutischer Vertrieb, um die Verfügbarkeit von Produkten sicherzustellen.

• Amerisourcebergen: Primärverteilungspartner
• Kardinalgesundheit: Sekundärverteilungsnetzwerk
• McKesson Corporation: Tertiärverteilungskanal

Präsentationen der medizinischen Konferenz

Mirum Pharmaceuticals präsentiert aktiv klinische Forschung auf wichtigen medizinischen Konferenzen.

Konferenztyp	Jährliche Präsentationen	Publikum Reichweite
Hepatologiekonferenzen	12-15 wissenschaftliche Präsentationen	Über 5.000 medizinische Fachkräfte

Online -medizinische Informationsplattformen

Die Strategie für digitale Engagements umfasst umfassende medizinische Online -Ressourcen.

• Unternehmenswebsite: Detaillierte klinische Daten
• Professionelle medizinische Portale
• Peer-Review-Publikationsplattformen

Professionelle medizinische Kommunikationskanäle

Gezielte Kommunikationsstrategie für medizinische Fachkräfte.

Kommunikationsmethode	Frequenz	Zielgruppe
Vierteljährliche medizinische Newsletter	4 -mal pro Jahr	Hepatologen, Gastroenterologen
Webinar -Serie	6-8 jährliche Sitzungen	Medizinische Forschungsgemeinschaft

Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM) - Geschäftsmodell: Kundensegmente

Hepatologie -Spezialisten

Zielmarktgröße: Rund 3.500 praktizierende Hepatologen in den USA ab 2023.

Segmentcharakteristik	Spezifische Details
Spezialfokus	Behandlung und Behandlung von Lebererkrankungen
Jährliche potenzielle Reichweite	70-80% der seltenen Patienten mit Lebererkrankungen

Seltene Patienten mit Lebererkrankungen

Gesamtpersonenpopulation: ungefähr 12.000 Patienten mit progressiver familiärer intrahepatischer Cholestase (PFIC) in den USA.

• Altersgruppe: hauptsächlich pädiatrische und junge erwachsene Patienten
• Jährliche Diagnoserate: Geschätzte 200-250 neue Fälle pro Jahr

Forschungskrankenhäuser und medizinische Einrichtungen

Total Target Institutions: 187 Spezialisierte Leberforschungszentren in Nordamerika.

Institutionstyp	Anzahl potenzieller Kunden
Akademische medizinische Zentren	62
Fachforschungskrankenhäuser	95
Umfassende Leberforschungszentren	30

Gesundheitsdienstleister, die sich auf Stoffwechselstörungen konzentrieren

Gesamt potenzielle Gesundheitsdienstleister: 4.200 Kliniker der Stoffwechselstörung.

• Endokrinologen, die sich auf Stoffwechselbedingungen spezialisiert haben: 1.800
• Spezialisten für genetische Störung: 1.200
• Kliniker der Stoffwechselerkrankungen: 1.200

Pharmaforscher und Kliniker

Gesamt potenzielle Forschungsfachleute: 6.500 pharmazeutische Forscher, die sich auf seltene Lebererkrankungen spezialisiert haben.

Forschungskategorie	Anzahl der Profis
Klinische Forscher	3,200
Pharmazeutische Entwicklungsspezialisten	2,100
Forschungsexperten für seltene Krankheiten	1,200

Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM) - Geschäftsmodell: Kostenstruktur

Umfangreiche Forschungs- und Entwicklungskosten

Für das Geschäftsjahr 2022 meldete Mirum Pharmaceuticals F & E -Kosten in Höhe von 96,4 Mio. USD, was einen erheblichen Teil ihrer Betriebskosten entspricht.

Jahr	F & E -Kosten	Prozentsatz der Gesamtkosten
2022	96,4 Millionen US -Dollar	62.3%
2021	78,2 Millionen US -Dollar	58.7%

Verwaltungskosten für klinische Studien

Die Ausgaben für klinische Studien für Mirum Pharmaceuticals im Jahr 2022 beliefen sich auf rund 45,3 Mio. USD.

• Klinische Studien mit Leberkrankungen: 28,7 Millionen US -Dollar
• Seltene Studien zur Lebererkrankung: 16,6 Millionen US -Dollar

Vorschrifteninvestitionen für behördliche Compliance

Die Kosten für die Einhaltung der Vorschriften und die Einreichung von 2022 wurden auf 12,5 Mio. USD geschätzt.

Instandhaltung des geistigen Eigentums

Jährliche Kosten für geistiges Eigentum und Patentwartung: 3,2 Millionen US -Dollar

IP -Kategorie	Jährliche Kosten
Patentanmeldung	1,8 Millionen US -Dollar
Patentwartung	1,4 Millionen US -Dollar

Rekrutierung und Aufbewahrung wissenschaftlicher Talente

Gesamtkosten für Personal- und Talentakquisitionen für 2022: 22,6 Mio. USD

• Senior Scientific Staff Compensation: 15,4 Millionen US -Dollar
• Rekrutierung und Schulung: 4,2 Millionen US -Dollar
• Leistungen der Mitarbeiter: 3 Millionen US -Dollar

Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM) - Geschäftsmodell: Einnahmequellenströme

Pharmazeutische Produktverkäufe

Ab dem vierten Quartal 2023 meldete Mirum Pharmaceuticals einen Gesamtproduktumsatz von 50,3 Mio. USD für Livmarli (Maralixibat), ein Medikament gegen cholestatisches Pruritus im Zusammenhang mit dem Alagille -Syndrom.

Produkt	Jahresumsatz (2023)	Marktsegment
Livmarli	50,3 Millionen US -Dollar	Seltene Lebererkrankungen

Potenzielle Lizenzvereinbarungen

Mirum hat strategische Lizenzvereinbarungen mit Takeda Pharmaceutical Company Limited für die globale Entwicklung und Vermarktung von Volixibat.

Forschungsstipendien und Zusammenarbeit

• National Institutes of Health (NIH) Forschungsfinanzierung: jährlich ca. 2,5 Millionen US -Dollar
• Kollaborative Forschungspartnerschaften mit akademischen medizinischen Zentren

Lizenzgebise aus der Drogenentwicklung

Potenzielle Royalty-Ströme von Volixibat-Lizenzvertrag mit Takeda, geschätzt auf abgestuften Prozentsätzen im Bereich von 10 bis 20% des Nettoumsatzes.

Spezialisierte Einnahmen für therapeutische Behandlungen

Therapeutischer Bereich	Potenzielle Jahresumsatz	Entwicklungsphase
Pädiatrische Lebererkrankungen	35-45 Millionen US-Dollar	Kommerzialisiert
Cholestatischer Pruritus	25-35 Millionen US-Dollar	Genehmigte Behandlung