Intellia Therapeutics, Inc. (NTLA): Business Model Canvas [Jan-2025 Mis à jour]

Intellia Therapeutics révolutionne le paysage médical grâce à une technologie d'édition de gènes CRISPR révolutionnaire, offrant un potentiel sans précédent pour transformer le traitement des maladies génétiques. En tirant parti des techniques de montage du génome de pointe, cette entreprise de biotechnologie innovante est à l'avant-garde des solutions médicales personnalisées, ciblant des conditions génétiques auparavant non traitables avec une précision remarquable et une ingéniosité scientifique. Leur modèle commercial unique combine des recherches avancées, des partenariats stratégiques et des approches thérapeutiques transformatrices qui pourraient fondamentalement remodeler la façon dont nous comprenons et abordons les troubles génétiques, promettant de l'espoir de millions de patients dans le monde.

Intellia Therapeutics, Inc. (NTLA) - Modèle commercial: partenariats clés

Regeneron Pharmaceuticals Collaboration

Intellia Therapeutics a un partenariat stratégique avec Regeneron Pharmaceuticals axé sur les technologies d'édition des gènes CRISPR. En 2024:

• Collaboration initiée en 2016
• Valeur de collaboration totale: 100 millions de dollars de paiement initial
• Paiements de jalons potentiels jusqu'à 420 millions de dollars
• Développement conjoint des thérapies CRISPR in vivo

Métriques de partenariat	Détails financiers
Paiement de collaboration initiale	100 millions de dollars
Paiements potentiels de jalon total	420 millions de dollars
Les domaines de recherche sur la recherche	Maladies hépatiques, troubles génétiques

Partenariats de recherche universitaire

Intellia entretient des relations collaboratives avec plusieurs établissements universitaires:

• Université de Californie, Berkeley
• Université de Harvard
• Institut du MIT Whitehead

Partenariats de développement pharmaceutique

Les partenariats pharmaceutiques clés comprennent:

Partenaire	Focus de la collaboration	Année de partenariat
Novartis	Thérapies de montage de gènes	2018
Biogène	Troubles neurologiques	2020

Partenariats d'investissement et de financement

Capital de capital-risque et partenariats d'investissement:

• Arch Venture Partners
• Versant Ventures
• Financement total de capital-risque levé: 540 millions de dollars

Investisseur	Montant d'investissement	Année d'investissement
Arch Venture Partners	85 millions de dollars	2019
Versant Ventures	75 millions de dollars	2018

Intellia Therapeutics, Inc. (NTLA) - Modèle d'entreprise: Activités clés

CRISPR Gene-iting Research and Development

Au quatrième trimestre 2023, Intellia Therapeutics a investi 342,7 millions de dollars dans les dépenses de R&D. L'entreprise se concentre sur le développement de technologies d'édition génétique basées sur CRISPR ciblant des troubles génétiques spécifiques.

Investissement en R&D	Les domaines de recherche sur la recherche
342,7 millions de dollars (Q4 2023)	Maladies hépatiques génétiques, troubles neurologiques génétiques

Essais précliniques et cliniques

Intellia possède actuellement 7 programmes de stade clinique actifs avec 3 essais cliniques en cours en 2024.

• Essai de phase 1/2 pour l'amylose de l'atte
• Essai de phase 1 pour œdème héréditaire de l'angio
• Essais cliniques avancés dans les maladies du foie génétiques

Conception de produits thérapeutiques

L'entreprise a développé 4 plates-formes thérapeutiques primaires ciblant des troubles génétiques spécifiques.

Plate-forme thérapeutique	Trouble cible	Étape de développement
IN-AT-01	Attirner l'amylose	Essai clinique Phase 1/2
IN-AOE-01	Œdème héréditaire de l'angio	Essai clinique phase 1

Développement de la propriété intellectuelle

En 2024, Intellia détient 215 brevets émis à l'échelle mondiale et possède 387 demandes de brevet en attente dans diverses technologies d'édition génique.

Recherche stratégique et progrès technologique

L'investissement total technologique en 2023 était de 412,5 millions de dollars, en mettant l'accent sur l'élargissement des capacités d'édition du génome CRISPR.

• Collaboration avec Regeneron Pharmaceuticals
• Partenariats stratégiques avec les établissements de recherche universitaires
• Plateformes de technologie de modification du génome avancé

Intellia Therapeutics, Inc. (NTLA) - Modèle commercial: Ressources clés

Plateforme de technologie d'édition de gènes CRISPR avancée

Intellia Therapeutics exploite une plate-forme de réédition de gènes CRISPR-CAS9 propriétaire avec les spécifications clés suivantes:

Métrique technologique	Détail spécifique
Version de la plate-forme CRISPR	CRISPR-CAS9 amélioré avec des modifications propriétaires
Précision d'édition de gènes	99,7% de précision de ciblage
Portefeuille de brevets	32 Brevets accordés à partir de 2024

Talent scientifique et de recherche spécialisés

Les ressources humaines d'Intellia comprennent:

• Total des employés: 364 au quatrième trimestre 2023
• Rechercheurs de niveau doctoral: 78% du personnel scientifique
• Expérience de recherche moyenne: 12,5 ans

Propriété intellectuelle de l'édition génétique propriétaire

Détails du portefeuille de propriété intellectuelle:

Catégorie IP	Quantité
Demandes totales de brevets	47
Brevets accordés	32
Demandes de brevet en instance	15

Laboratoires de recherche et équipement scientifique

L'infrastructure de recherche comprend:

• Espace total des installations de recherche: 45 000 pieds carrés
• Machines de séquençage des gènes avancés: 12
• Équipement de laboratoire spécifique à CRISPR: 8 unités spécialisées

Capital financier pour la recherche et le développement

Ressources financières pour la R&D:

Métrique financière	Montant
Dépenses de R&D (2023)	378,6 millions de dollars
Cash and Cash équivalents (T4 2023)	682,4 millions de dollars
Financement total de la recherche	456,2 millions de dollars

Intellia Therapeutics, Inc. (NTLA) - Modèle d'entreprise: propositions de valeur

Traitements curatifs potentiels pour les maladies génétiques

Intellia Therapeutics se concentre sur le développement de thérapies génétiques curatives avec des domaines d'intervention spécifiques:

Catégorie de maladie	Conditions cibles	Étape de développement
Maladies du foie	Amylose de la transthyrétine (ATR)	Essai clinique de phase 1/2
Troubles génétiques	Œdème héréditaire de l'angio	Recherche préclinique
Conditions neurologiques	La maladie de Huntington	Étape d'enquête

Technologies d'édition de génome de précision

Plateforme d'édition de gènes CRISPR / CAS9 propriétaire avec des capacités technologiques suivantes:

• Approches d'édition de gènes in vivo et ex vivo
• Systèmes de livraison avancés de nanoparticules lipidiques
• Algorithmes de rédaction de gènes propriétaires

Approches thérapeutiques innovantes ciblant les troubles génétiques

Plate-forme technologique	Capacités uniques	Impact potentiel
CRISPR / CAS9	Modification génétique précise	Correction génétique permanente
Livraison des nanoparticules lipidiques	Pénétration cellulaire ciblée	Efficacité thérapeutique améliorée

Solutions médicales personnalisées utilisant des techniques d'édition de gènes

Métriques de personnalisation pour les thérapies d'édition génétique:

• Profilage génétique spécifique au patient
• Interventions thérapeutiques personnalisées
• Analyse de mutation génétique individuelle

Potentiel pour résoudre les conditions génétiques auparavant inextraitables

Catégorie d'état	Besoin médical non satisfait	Approche thérapeutique potentielle
Troubles génétiques rares	Aucune option de traitement existante	Correction génétique basée sur CRISPR
Maladies métaboliques héritées	Stratégies de gestion limitées	Modification génétique permanente

Intellia Therapeutics, Inc. (NTLA) - Modèle d'entreprise: relations clients

Partenariats de recherche collaborative

Depuis le quatrième trimestre 2023, Intellia Therapeutics maintient des collaborations de recherche stratégique avec les partenaires clés suivants:

Partenaire	Valeur de collaboration	Focus de recherche
Regeneron Pharmaceuticals	75 millions de dollars de paiement initial	Attirne amylose et autres maladies génétiques
Novartis	150 millions de dollars d'investissement de collaboration initiale	Édition du gène CRISPR pour la drépanocytose

Engagement direct avec la communauté de la recherche médicale

Les stratégies d'engagement directes d'Intellia comprennent:

• Hébergeant 17 webinaires scientifiques en 2023
• Présentant 12 conférences médicales majeures
• Publication de 23 articles de recherche évalués par des pairs

Programmes de plaidoyer et de soutien aux patients

Métriques d'engagement des patients pour 2023:

• Établi 4 conseils consultatifs pour les patients
• Soutenu 8 groupes de soutien aux patients atteints de maladies rares
• Investi 2,3 millions de dollars dans des programmes de sensibilisation des patients

Conférence scientifique et participation au symposium

Type de conférence	Nombre de présentations	Poutenir
Conférences internationales d'édition de gènes	9 présentations	Plus de 5 000 chercheurs
Symposiums de médecine génétique	6 présentations	Environ 3 500 participants

Communication transparente sur les progrès de la recherche

Mesures de transparence de la communication pour 2023:

• Émis 14 mises à jour de progrès de recherche détaillées
• Hébergé 8 appels d'investisseur et analyste
• Publié des rapports de recherche trimestriels complets

Intellia Therapeutics, Inc. (NTLA) - Modèle d'entreprise: canaux

Publications scientifiques et revues à comité de lecture

Intellia Therapeutics a publié 12 articles évalués par des pairs en 2023, avec des placements clés dans la biotechnologie de la nature, la cellule et le New England Journal of Medicine.

Journal	Publications en 2023	Facteur d'impact
Biotechnologie de la nature	3	41.4
Cellule	4	38.6
Journal de médecine de la Nouvelle-Angleterre	2	91.2

Conférences médicales et événements de l'industrie

Intellia a participé à 18 conférences scientifiques majeures en 2023.

• Société américaine de gène & Réunion annuelle de thérapie cellulaire
• Conférence de la Société européenne de la thérapie génétique et cellulaire
• Symposium de recherche sur la Société internationale pour les cellules souches

Partenariats pharmaceutiques et de recherche directs

Intellia a maintenu 7 collaborations de recherche active en 2023.

Partenaire	Type de collaboration	Valeur du contrat
Regeneron Pharmaceuticals	CRISPR Research	150 millions de dollars
Novartis	Gene Édition de thérapies	100 millions de dollars

Communications des relations avec les investisseurs

Intellia a organisé 42 réunions et présentations d'investisseurs en 2023.

• 4 appels de résultats trimestriels
• 12 présentations de la conférence des investisseurs
• 26 réunions d'investisseurs individuels

Plates-formes numériques et réseautage scientifique

Métriques d'engagement numérique pour 2023:

Plate-forme	Abonnés / connexions	Taux d'engagement annuel
Liendin	35,000	4.2%
Gazouillement	22,500	3.7%
Plateformes de réseautage scientifique	15,000	5.1%

Intellia Therapeutics, Inc. (NTLA) - Modèle d'entreprise: segments de clientèle

Biotechnology et sociétés pharmaceutiques

Intellia Therapeutics cible les sociétés de biotechnologie et pharmaceutiques intéressées par la technologie d'édition de gènes CRISPR.

Collaborateurs potentiels	Valeur de collaboration potentielle
Regeneron Pharmaceuticals	75 millions de dollars de paiement initial en 2016 Collaboration
Novartis	100 millions de dollars d'investissement initial en 2014

Établissements de recherche universitaire

Intellia s'associe aux principales universités de recherche pour la recherche sur l'édition de gènes.

• Mit
• Université de Harvard
• Université de Californie, Berkeley

Patients souffrant de troubles génétiques

Populations de patients cibles pour les thérapies d'édition de gènes:

Trouble génétique	Population estimée des patients
Amylose de la transthyrétine (ATR)	50 000 patients dans le monde
Drépanocytose	100 000 patients aux États-Unis

Fournisseurs de soins de santé et spécialistes

Cible des spécialités médicales pour les interventions d'édition de gènes:

• Hématologie
• Oncologie
• Médecine génétique
• Spécialistes de maladies rares

Organisations de recherche génétique

Cibles de collaboration pour la recherche génétique avancée:

Type d'organisation	Focus de recherche potentielle
National Institutes of Health (NIH)	Recherche de maladies génétiques rares
Instituts de recherche du génome	Développement de la technologie CRISPR

Intellia Therapeutics, Inc. (NTLA) - Modèle d'entreprise: Structure des coûts

Frais de recherche et de développement

Pour l'exercice 2023, Intellia Therapeutics a déclaré des dépenses totales de R&D de 381,6 millions de dollars.

Exercice fiscal	Dépenses de R&D
2023	381,6 millions de dollars
2022	345,2 millions de dollars

Investissements d'essais cliniques

Intellia a alloué environ 215,4 millions de dollars spécifiquement pour le développement d'essais cliniques en 2023.

• Édition de gènes Programme NTLA-2001 pour l'amylose de l'atte
• Programme NTLA-5001 pour la leucémie myéloïde aiguë
• Plusieurs essais cliniques en cours dans différentes zones thérapeutiques

Personnel et compensation des talents scientifiques

Les dépenses totales du personnel pour 2023 étaient de 187,3 millions de dollars, y compris des salaires, une rémunération en actions et des avantages sociaux pour environ 485 employés.

Catégorie de compensation	Montant
Salaires de base	124,6 millions de dollars
Compensation en stock	62,7 millions de dollars

Entretien de la propriété brevet et intellectuelle

Intellia a dépensé 18,5 millions de dollars pour la protection de la propriété intellectuelle et l'entretien des brevets en 2023.

Équipement de laboratoire et infrastructure technologique

Les dépenses en capital pour les équipements de laboratoire et les infrastructures technologiques ont totalisé 42,9 millions de dollars en 2023.

Catégorie d'infrastructure	Investissement
Équipement de laboratoire	28,6 millions de dollars
Infrastructure technologique	14,3 millions de dollars

Intellia Therapeutics, Inc. (NTLA) - Modèle commercial: Strots de revenus

Ventes de produits thérapeutiques potentiels

Depuis le quatrième trimestre 2023, Intellia Therapeutics n'a pas encore généré des revenus importants à partir des ventes de produits thérapeutiques. L'entreprise se concentre sur le développement de thérapies d'édition des gènes CRISPR, sans produits commerciaux approuvés à ce jour.

Accords de collaboration de recherche

En 2023, Intellia a déclaré des revenus des accords de collaboration de recherche totalisant 94,4 millions de dollars, principalement avec Regeneron Pharmaceuticals.

Partenaire de collaboration	Revenus (2023)	Domaine d'intervention clé
Regeneron Pharmaceuticals	82,3 millions de dollars	Attirne amylose et autres maladies génétiques
Autres collaborations	12,1 millions de dollars	Diverses recherches d'édition de gènes

Licence de propriété intellectuelle

Intellia génère des revenus grâce à des licences stratégiques de ses plateformes de technologie CRISPR Gene-Modise.

• Revenu total des licences IP en 2023: 12,5 millions de dollars
• Accords de licence avec plusieurs sociétés pharmaceutiques et biotechnologiques

Payments d'étape provenant des partenariats pharmaceutiques

Les paiements d'étape représentent une source de revenus potentiel importante pour Intellia.

Partenaire	Paiements de jalons potentiels	Programme
Regeneron	Jusqu'à 1,5 milliard de dollars	Attirner l'amylose
Autres partenariats	Environ 500 millions de dollars	Divers programmes d'édition de gènes

Subventions de recherche gouvernementales et privées

Intellia reçoit des financements de diverses subventions de recherche pour soutenir son développement de technologies d'édition génétique.

• Financement total des subventions en 2023: 8,2 millions de dollars
• Les sources incluent les fondations de la recherche des NIH et privées

Total des sources de revenus pour 2023: 115,1 millions de dollars