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Intellia Therapeutics, Inc. (NTLA): Modelo de Negócios Canvas [Jan-2025 Atualizado]
US | Healthcare | Biotechnology | NASDAQ
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Intellia Therapeutics, Inc. (NTLA) Bundle
A Intellia Therapeutics está revolucionando o cenário médico por meio da inovadora tecnologia de edição de genes da CRISPR, oferecendo potencial sem precedentes para transformar o tratamento de doenças genéticas. Ao alavancar as técnicas de edição de genoma de ponta, esta empresa inovadora de biotecnologia está na vanguarda de soluções médicas personalizadas, visando condições genéticas anteriormente desprezíveis com precisão notável e ingenuidade científica. Seu modelo de negócios exclusivo combina pesquisas avançadas, parcerias estratégicas e abordagens terapêuticas transformadoras que podem remodelar fundamentalmente como entendemos e abordamos distúrbios genéticos, promissores de esperança para milhões de pacientes em todo o mundo.
Intellia Therapeutics, Inc. (NTLA) - Modelo de negócios: Parcerias -chave
Regeneron Pharmaceuticals Collaboration
A Intellia Therapeutics tem uma parceria estratégica com a Regeneron Pharmaceuticals focada nas tecnologias de edição de genes do CRISPR. A partir de 2024:
- Colaboração iniciada em 2016
- Valor total de colaboração: pagamento inicial de US $ 100 milhões
- Potenciais pagamentos marcantes de até US $ 420 milhões
- Desenvolvimento conjunto de terapias CRISPR in vivo
| Métricas de parceria | Detalhes financeiros |
|---|---|
| Pagamento inicial de colaboração | US $ 100 milhões |
| Pagamentos totais potenciais de marco total | US $ 420 milhões |
| Áreas de foco de pesquisa | Doenças hepáticas, distúrbios genéticos |
Parcerias de pesquisa acadêmica
Intellia mantém relações colaborativas com várias instituições acadêmicas:
- Universidade da Califórnia, Berkeley
- Universidade de Harvard
- MIT Whitehead Institute
Parcerias de desenvolvimento farmacêutico
As principais parcerias farmacêuticas incluem:
| Parceiro | Foco de colaboração | Ano de parceria |
|---|---|---|
| Novartis | Terapias de edição de genes | 2018 |
| Biogênio | Distúrbios neurológicos | 2020 |
Parcerias de investimento e financiamento
Capital de risco e parcerias de investimento:
- Arch Venture Partners
- Ventuos versantes
- Financiamento total do empreendimento arrecadado: US $ 540 milhões
| Investidor | Valor do investimento | Ano de investimento |
|---|---|---|
| Arch Venture Partners | US $ 85 milhões | 2019 |
| Ventuos versantes | US $ 75 milhões | 2018 |
Intellia Therapeutics, Inc. (NTLA) - Modelo de negócios: Atividades -chave
Pesquisa e desenvolvimento de edição de genes CRISPR
A partir do quarto trimestre de 2023, a Intellia Therapeutics investiu US $ 342,7 milhões em despesas de P&D. A empresa se concentra no desenvolvimento de tecnologias de edição de genes baseados em CRISPR direcionados a distúrbios genéticos específicos.
| Investimento em P&D | Áreas de foco de pesquisa |
|---|---|
| US $ 342,7 milhões (quarto de 2023) | Doenças hepáticas genéticas, distúrbios neurológicos genéticos |
Ensaios pré -clínicos e clínicos
Atualmente, a Intellia possui 7 programas ativos de estágio clínico com três ensaios clínicos em andamento em 2024.
- Estudo de fase 1/2 para attr amiloidose
- Estudo de fase 1 para angioedema hereditário
- Ensaios clínicos avançados em doenças genéticas de fígado
Design terapêutico do produto
A empresa desenvolveu 4 plataformas terapêuticas primárias direcionando distúrbios genéticos específicos.
| Plataforma terapêutica | Transtorno alvo | Estágio de desenvolvimento |
|---|---|---|
| AT-01 | ATRMILOSIDOS ATTR | Ensaio Clínico Fase 1/2 |
| In-aoe-01 | Angioedema hereditário | Fase 1 do ensaio clínico 1 |
Desenvolvimento da Propriedade Intelectual
A partir de 2024, a Intellia possui 215 patentes emitidas globalmente e possui 387 pedidos de patentes pendentes em várias tecnologias de edição de genes.
Pesquisa estratégica e avanço tecnológico
O investimento total em tecnologia em 2023 foi de US $ 412,5 milhões, com foco na expansão dos recursos de edição do genoma do CRISPR.
- Colaboração com Regeneron Pharmaceuticals
- Parcerias estratégicas com instituições de pesquisa acadêmica
- Plataformas de tecnologia de edição de genoma avançado
Intellia Therapeutics, Inc. (NTLA) - Modelo de negócios: Recursos -chave
Plataforma de tecnologia avançada de edição de genes CRISPR
A Intellia Therapeutics aproveita uma plataforma proprietária de edição de genes CRISPR-CAS9 com as seguintes especificações-chave:
| Métrica de tecnologia | Detalhes específicos |
|---|---|
| Versão da plataforma CRISPR | CRISPR-CAS9 aprimorado com modificações proprietárias |
| Precisão de edição de genes | 99,7% de precisão de direcionamento |
| Portfólio de patentes | 32 Patentes concedidas a partir de 2024 |
Talento científico e de pesquisa especializado
Os recursos humanos da Intellia incluem:
- Total de funcionários: 364 A partir do quarto trimestre 2023
- Pesquisadores em nível de doutorado: 78% da equipe científica
- Experiência média de pesquisa: 12,5 anos
Propriedade intelectual de edição de genes proprietária
Detalhes da carteira de propriedade intelectual:
| Categoria IP | Quantidade |
|---|---|
| Total de pedidos de patente | 47 |
| Patentes concedidas | 32 |
| Aplicações de patentes pendentes | 15 |
Laboratórios de pesquisa e equipamentos científicos
A infraestrutura de pesquisa inclui:
- Espaço total da instalação de pesquisa: 45.000 pés quadrados
- Máquinas de sequenciamento de genes avançados: 12
- Equipamento de laboratório específico para CRISPR: 8 unidades especializadas
Capital financeiro para pesquisa e desenvolvimento
Recursos financeiros para P&D:
| Métrica financeira | Quantia |
|---|---|
| Despesas de P&D (2023) | US $ 378,6 milhões |
| Caixa e equivalentes em dinheiro (Q4 2023) | US $ 682,4 milhões |
| Financiamento total da pesquisa | US $ 456,2 milhões |
Intellia Therapeutics, Inc. (NTLA) - Modelo de negócios: proposições de valor
Tratamentos curativos em potencial para doenças genéticas
A Intellia Therapeutics se concentra no desenvolvimento de terapias genéticas curativas com áreas de foco específicas:
| Categoria de doença | Condições alvo | Estágio de desenvolvimento |
|---|---|---|
| Doenças hepáticas | Amiloidose transtiretina (att) | Ensaio Clínico de Fase 1/2 |
| Distúrbios genéticos | Angioedema hereditário | Pesquisa pré -clínica |
| Condições neurológicas | Doença de Huntington | Estágio de investigação |
Tecnologias de edição de genoma de precisão
Plataforma proprietária de edição de genes CRISPR/CAS9 com os seguintes recursos tecnológicos:
- Abordagens de edição de genes in vivo e ex vivo
- Sistemas avançados de entrega de nanopartículas lipídicas
- Algoritmos proprietários de edição de genes
Abordagens terapêuticas inovadoras visando distúrbios genéticos
| Plataforma de tecnologia | Recursos exclusivos | Impacto potencial |
|---|---|---|
| CRISPR/CAS9 | Modificação genética precisa | Correção genética permanente |
| Entrega de nanopartículas lipídicas | Penetração celular direcionada | Eficiência terapêutica aprimorada |
Soluções médicas personalizadas usando técnicas de edição de genes
Métricas de personalização para terapias de edição de genes:
- Perfil genético específico do paciente
- Intervenções terapêuticas personalizadas
- Análise de mutação genética individual
Potencial para abordar condições genéticas anteriormente intratáveis
| Categoria de condição | Necessidade médica não atendida | Abordagem terapêutica potencial |
|---|---|---|
| Distúrbios genéticos raros | Sem opções de tratamento existentes | Correção genética baseada em CRISPR |
| Doenças metabólicas herdadas | Estratégias de gerenciamento limitadas | Modificação genética permanente |
Intellia Therapeutics, Inc. (NTLA) - Modelo de Negócios: Relacionamentos ao Cliente
Parcerias de pesquisa colaborativa
A partir do quarto trimestre 2023, a Intellia Therapeutics mantém colaborações estratégicas de pesquisa com os seguintes parceiros -chave:
| Parceiro | Valor de colaboração | Foco na pesquisa |
|---|---|---|
| Regeneron Pharmaceuticals | Pagamento antecipado de US $ 75 milhões | ATRMILOSOSE ATTR |
| Novartis | US $ 150 milhões para investimento inicial de colaboração | Edição de genes crispr para doença das células falciformes |
Engajamento direto com a comunidade de pesquisa médica
As estratégias de engajamento direto da Intellia incluem:
- Hospedando 17 webinars científicos em 2023
- Apresentando em 12 principais conferências médicas
- Publicação 23 artigos de pesquisa revisados por pares
Programas de advocacia e suporte do paciente
Métricas de engajamento do paciente para 2023:
- Estabelecido 4 conselhos consultivos de pacientes
- Apoiou 8 grupos de apoio a pacientes de doenças raras
- Investiu US $ 2,3 milhões em programas de divulgação de pacientes
Conferência Científica e Participação do Simpósio
| Tipo de conferência | Número de apresentações | Alcance do público |
|---|---|---|
| Conferências internacionais de edição de genes | 9 apresentações | Mais de 5.000 pesquisadores |
| Simpósios de medicina genética | 6 apresentações | Aproximadamente 3.500 participantes |
Comunicação transparente sobre o progresso da pesquisa
Métricas de transparência de comunicação para 2023:
- Emitiu 14 atualizações detalhadas de progresso da pesquisa
- Hospedou 8 chamadas de investidores e analistas
- Relatórios de pesquisa trimestral abrangentes publicados
Intellia Therapeutics, Inc. (NTLA) - Modelo de Negócios: Canais
Publicações científicas e revistas revisadas por pares
A Intellia Therapeutics publicou 12 artigos revisados por pares em 2023, com colocações importantes na natureza biotecnologia, célula e no New England Journal of Medicine.
| Jornal | Publicações em 2023 | Fator de impacto |
|---|---|---|
| Biotecnologia da natureza | 3 | 41.4 |
| Célula | 4 | 38.6 |
| New England Journal of Medicine | 2 | 91.2 |
Conferências médicas e eventos do setor
A Intellia participou de 18 principais conferências científicas em 2023.
- Sociedade Americana de Gene & Reunião anual de terapia celular
- Conferência da Sociedade Europeia de Gené e Terapia Celular
- Sociedade Internacional de Simpósio de Pesquisa de Células Estrem
Parcerias farmacêuticas e de pesquisa diretas
A Intellia manteve 7 colaborações de pesquisa ativa em 2023.
| Parceiro | Tipo de colaboração | Valor do contrato |
|---|---|---|
| Regeneron Pharmaceuticals | Pesquisa CRISPR | US $ 150 milhões |
| Novartis | Terapêutica de edição de genes | US $ 100 milhões |
Comunicações de Relações com Investidores
A Intellia conduziu 42 reuniões e apresentações de investidores em 2023.
- 4 chamadas trimestrais
- 12 Apresentações da Conferência de Investidores
- 26 reuniões individuais de investidores
Plataformas digitais e redes científicas
Métricas de engajamento digital para 2023:
| Plataforma | Seguidores/conexões | Taxa de engajamento anual |
|---|---|---|
| 35,000 | 4.2% | |
| 22,500 | 3.7% | |
| Plataformas de rede científica | 15,000 | 5.1% |
Intellia Therapeutics, Inc. (NTLA) - Modelo de negócios: segmentos de clientes
Empresas de biotecnologia e farmacêutica
A Intellia Therapeutics tem como alvo empresas de biotecnologia e farmacêutica interessadas em tecnologia de edição de genes CRISPR.
| Colaboradores em potencial | Valor potencial de colaboração |
|---|---|
| Regeneron Pharmaceuticals | Pagamento antecipado de US $ 75 milhões na colaboração de 2016 |
| Novartis | Investimento inicial de US $ 100 milhões em 2014 |
Instituições de pesquisa acadêmica
A Intellia faz parceria com as principais universidades de pesquisa para a pesquisa de genes.
- Mit
- Universidade de Harvard
- Universidade da Califórnia, Berkeley
Pacientes com distúrbios genéticos
Populações de pacientes -alvo para terapias de edição de genes:
| Transtorno genético | População estimada de pacientes |
|---|---|
| Amiloidose transtiretina (att) | 50.000 pacientes globalmente |
| Anemia falciforme | 100.000 pacientes nos Estados Unidos |
Provedores de saúde e especialistas
Especialidades médicas -alvo para intervenções de edição de genes:
- Hematologia
- Oncologia
- Medicina genética
- Especialistas em doenças raras
Organizações de pesquisa genética
Metas de colaboração para pesquisa genética avançada:
| Tipo de organização | Foco potencial de pesquisa |
|---|---|
| Institutos Nacionais de Saúde (NIH) | Pesquisa de doenças genéticas raras |
| Institutos de pesquisa do genoma | Desenvolvimento de Tecnologia CRISPR |
Intellia Therapeutics, Inc. (NTLA) - Modelo de negócios: estrutura de custos
Despesas de pesquisa e desenvolvimento
Para o ano fiscal de 2023, a Intellia Therapeutics registrou despesas totais de P&D de US $ 381,6 milhões.
| Ano fiscal | Despesas de P&D |
|---|---|
| 2023 | US $ 381,6 milhões |
| 2022 | US $ 345,2 milhões |
Investimentos de ensaios clínicos
A Intellia alocou aproximadamente US $ 215,4 milhões especificamente para o desenvolvimento de ensaios clínicos em 2023.
- Programa de edição de genes NTLA-2001 para Att Atr Amiloidose
- Programa NTLA-5001 para leucemia mielóide aguda
- Vários ensaios clínicos em andamento em diferentes áreas terapêuticas
Pessoal e compensação de talentos científicos
As despesas totais de pessoal para 2023 foram de US $ 187,3 milhões, incluindo salários, remuneração baseada em ações e benefícios para aproximadamente 485 funcionários.
| Categoria de compensação | Quantia |
|---|---|
| Salários da base | US $ 124,6 milhões |
| Remuneração baseada em ações | US $ 62,7 milhões |
Manutenção de propriedades patentes e intelectuais
A Intellia gastou US $ 18,5 milhões em proteção de propriedade intelectual e manutenção de patentes em 2023.
Equipamento de laboratório e infraestrutura de tecnologia
As despesas de capital para equipamentos de laboratório e infraestrutura de tecnologia totalizaram US $ 42,9 milhões em 2023.
| Categoria de infraestrutura | Investimento |
|---|---|
| Equipamento de laboratório | US $ 28,6 milhões |
| Infraestrutura de tecnologia | US $ 14,3 milhões |
Intellia Therapeutics, Inc. (NTLA) - Modelo de negócios: fluxos de receita
Vendas potenciais de produtos terapêuticos
No quarto trimestre 2023, a Intellia Therapeutics ainda não gerou receita significativa com as vendas terapêuticas de produtos. A empresa está focada no desenvolvimento de terapias de edição de genes do CRISPR, sem produtos comerciais aprovados até o momento.
Acordos de colaboração de pesquisa
Em 2023, a Intellia registrou receita de acordos de colaboração de pesquisa, totalizando US $ 94,4 milhões, principalmente com a Regeneron Pharmaceuticals.
| Parceiro de colaboração | Receita (2023) | Área de foco principal |
|---|---|---|
| Regeneron Pharmaceuticals | US $ 82,3 milhões | ATRMILOSOSE ATTR |
| Outras colaborações | US $ 12,1 milhões | Várias pesquisas de edição de genes |
Propriedade intelectual de licenciamento
A Intellia gera receita através do licenciamento estratégico de suas plataformas de tecnologia de edição de genes CRISPR.
- Receita total de licenciamento de IP em 2023: US $ 12,5 milhões
- Acordos de licenciamento com várias empresas farmacêuticas e de biotecnologia
Pagamentos marcantes de parcerias farmacêuticas
Os pagamentos marcantes representam um fluxo de receita potencial significativo para a Intellia.
| Parceiro | Potenciais pagamentos marcantes | Programa |
|---|---|---|
| Regeneron | Até US $ 1,5 bilhão | ATRMILOSIDOS ATTR |
| Outras parcerias | Aproximadamente US $ 500 milhões | Vários programas de edição de genes |
Subsídios do governo e de pesquisa privada
A Intellia recebe financiamento de vários subsídios de pesquisa para apoiar seu desenvolvimento de tecnologia de edição de genes.
- Total de financiamento do subsídio em 2023: US $ 8,2 milhões
- Fontes incluem NIH e fundações de pesquisa privada
Fluxos totais de receita para 2023: US $ 115,1 milhões
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