Intellia Therapeutics, Inc. (NTLA): Business Model Canvas

Intellia Therapeutics revolutioniert die medizinische Landschaft durch die bahnbrechende CRISPR-Genbearbeitungstechnologie und bietet ein beispielloses Potenzial, die Behandlung genetischer Krankheiten zu verändern. Durch den Einsatz modernster Genome-Editing-Techniken steht dieses innovative Biotech-Unternehmen an der Spitze personalisierter medizinischer Lösungen und zielt mit bemerkenswerter Präzision und wissenschaftlichem Einfallsreichtum auf bisher unbehandelbare genetische Erkrankungen ab. Ihr einzigartiges Geschäftsmodell kombiniert fortschrittliche Forschung, strategische Partnerschaften und transformative Therapieansätze, die die Art und Weise, wie wir genetische Störungen verstehen und behandeln, grundlegend verändern könnten und Hoffnung für Millionen von Patienten weltweit versprechen.

Intellia Therapeutics, Inc. (NTLA) – Geschäftsmodell: Wichtige Partnerschaften

Zusammenarbeit mit Regeneron Pharmaceuticals

Intellia Therapeutics hat eine strategische Partnerschaft mit Regeneron Pharmaceuticals, die sich auf CRISPR-Gen-Editierungstechnologien konzentriert. Ab 2024:

• Die Zusammenarbeit begann im Jahr 2016
• Gesamtwert der Zusammenarbeit: 100 Millionen US-Dollar Vorauszahlung
• Mögliche Meilensteinzahlungen bis zu 420 Millionen US-Dollar
• Gemeinsame Entwicklung von In-vivo-CRISPR-Therapien

Partnerschaftskennzahlen	Finanzielle Details
Erstzahlung für die Zusammenarbeit	100 Millionen Dollar
Potenzielle Gesamtmeilensteinzahlungen	420 Millionen Dollar
Forschungsschwerpunkte	Lebererkrankungen, genetische Störungen

Akademische Forschungspartnerschaften

Intellia unterhält Kooperationsbeziehungen mit mehreren akademischen Institutionen:

• Universität von Kalifornien, Berkeley
• Harvard-Universität
• MIT Whitehead Institute

Pharmazeutische Entwicklungspartnerschaften

Zu den wichtigsten pharmazeutischen Partnerschaften gehören:

Partner	Fokus auf Zusammenarbeit	Partnerschaftsjahr
Novartis	Gen-Editing-Therapien	2018
Biogen	Neurologische Störungen	2020

Investitions- und Finanzierungspartnerschaften

Risikokapital- und Investitionspartnerschaften:

• ARCH Venture Partners
• Versant Ventures
• Insgesamt eingeworbene Risikofinanzierung: 540 Millionen US-Dollar

Investor	Investitionsbetrag	Investitionsjahr
ARCH Venture Partners	85 Millionen Dollar	2019
Versant Ventures	75 Millionen Dollar	2018

Intellia Therapeutics, Inc. (NTLA) – Geschäftsmodell: Hauptaktivitäten

CRISPR-Gen-Editing-Forschung und -Entwicklung

Im vierten Quartal 2023 investierte Intellia Therapeutics 342,7 Millionen US-Dollar in Forschungs- und Entwicklungskosten. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung von CRISPR-basierten Gen-Editing-Technologien, die auf spezifische genetische Störungen abzielen.

F&E-Investitionen	Forschungsschwerpunkte
342,7 Millionen US-Dollar (4. Quartal 2023)	Genetische Lebererkrankungen, genetische neurologische Störungen

Präklinische und klinische Studien

Intellia verfügt derzeit über 7 aktive klinische Programme mit 3 laufenden klinischen Studien im Jahr 2024.

• Phase-1/2-Studie für ATTR-Amyloidose
• Phase-1-Studie zum hereditären Angioödem
• Fortgeschrittene klinische Studien zu genetischen Lebererkrankungen

Therapeutisches Produktdesign

Das Unternehmen hat sich weiterentwickelt 4 primäre Therapieplattformen gezielte Behandlung spezifischer genetischer Störungen.

Therapeutische Plattform	Zielstörung	Entwicklungsphase
IN-AT-01	ATTR-Amyloidose	Klinische Studie Phase 1/2
IN-AOE-01	Hereditäres Angioödem	Klinische Studie Phase 1

Entwicklung von geistigem Eigentum

Im Jahr 2024 hält Intellia weltweit 215 erteilte Patente und hat 387 anhängige Patentanmeldungen für verschiedene Gen-Editing-Technologien.

Strategische Forschung und technologischer Fortschritt

Die gesamten Technologieinvestitionen beliefen sich im Jahr 2023 auf 412,5 Millionen US-Dollar, wobei der Schwerpunkt auf der Erweiterung der CRISPR-Genombearbeitungsfunktionen lag.

• Zusammenarbeit mit Regeneron Pharmaceuticals
• Strategische Partnerschaften mit akademischen Forschungseinrichtungen
• Fortschrittliche Technologieplattformen zur Genombearbeitung

Intellia Therapeutics, Inc. (NTLA) – Geschäftsmodell: Schlüsselressourcen

Fortschrittliche CRISPR-Technologieplattform zur Genbearbeitung

Intellia Therapeutics nutzt eine proprietäre CRISPR-Cas9-Gen-Editierungsplattform mit den folgenden Schlüsselspezifikationen:

Technologiemetrik	Spezifisches Detail
CRISPR-Plattformversion	Verbessertes CRISPR-Cas9 mit proprietären Modifikationen
Präzision bei der Genbearbeitung	99,7 % Zielgenauigkeit
Patentportfolio	32 erteilte Patente ab 2024

Spezialisiertes Wissenschafts- und Forschungstalent

Zu den Personalressourcen von Intellia gehören:

• Gesamtzahl der Mitarbeiter: 364 ab Q4 2023
• Doktoranden: 78 % des wissenschaftlichen Personals
• Durchschnittliche Forschungserfahrung: 12,5 Jahre

Proprietäres geistiges Eigentum zur Genbearbeitung

Einzelheiten zum Portfolio zum Schutz geistigen Eigentums:

IP-Kategorie	Menge
Gesamtzahl der Patentanmeldungen	47
Erteilte Patente	32
Ausstehende Patentanmeldungen	15

Forschungslabore und wissenschaftliche Ausrüstung

Die Forschungsinfrastruktur umfasst:

• Gesamtfläche der Forschungseinrichtung: 45.000 Quadratmeter
• Fortschrittliche Gensequenzierungsmaschinen: 12
• CRISPR-spezifische Laborausstattung: 8 spezialisierte Einheiten

Finanzkapital für Forschung und Entwicklung

Finanzielle Mittel für Forschung und Entwicklung:

Finanzkennzahl	Betrag
F&E-Ausgaben (2023)	378,6 Millionen US-Dollar
Zahlungsmittel und Zahlungsmitteläquivalente (4. Quartal 2023)	682,4 Millionen US-Dollar
Gesamte Forschungsförderung	456,2 Millionen US-Dollar

Intellia Therapeutics, Inc. (NTLA) – Geschäftsmodell: Wertversprechen

Mögliche Heilbehandlungen für genetische Krankheiten

Intellia Therapeutics konzentriert sich auf die Entwicklung kurativer Gentherapien mit spezifischen Schwerpunkten:

Krankheitskategorie	Zielbedingungen	Entwicklungsphase
Lebererkrankungen	Transthyretin-Amyloidose (ATTR)	Klinische Phase-1/2-Studie
Genetische Störungen	Hereditäres Angioödem	Präklinische Forschung
Neurologische Erkrankungen	Huntington-Krankheit	Untersuchungsphase

Präzisionstechnologien zur Genombearbeitung

Proprietäre CRISPR/Cas9-Gen-Editierungsplattform mit folgenden technologischen Fähigkeiten:

• In-vivo- und Ex-vivo-Ansätze zur Genbearbeitung
• Fortschrittliche Lipid-Nanopartikel-Abgabesysteme
• Proprietäre Algorithmen zur Genbearbeitung

Innovative Therapieansätze gegen genetische Störungen

Technologieplattform	Einzigartige Fähigkeiten	Mögliche Auswirkungen
CRISPR/Cas9	Präzise genetische Veränderung	Permanente genetische Korrektur
Abgabe von Lipid-Nanopartikeln	Gezielte Zellpenetration	Erhöhte therapeutische Effizienz

Personalisierte medizinische Lösungen mithilfe von Gen-Editing-Techniken

Personalisierungsmetriken für Gen-Editing-Therapien:

• Patientenspezifisches genetisches Profiling
• Maßgeschneiderte therapeutische Interventionen
• Individuelle genetische Mutationsanalyse

Potenzial zur Behandlung bisher unbehandelbarer genetischer Erkrankungen

Zustandskategorie	Ungedeckter medizinischer Bedarf	Möglicher therapeutischer Ansatz
Seltene genetische Störungen	Keine bestehenden Behandlungsmöglichkeiten	CRISPR-basierte genetische Korrektur
Vererbte Stoffwechselerkrankungen	Begrenzte Managementstrategien	Permanente genetische Veränderung

Intellia Therapeutics, Inc. (NTLA) – Geschäftsmodell: Kundenbeziehungen

Verbundforschungspartnerschaften

Ab dem vierten Quartal 2023 unterhält Intellia Therapeutics strategische Forschungskooperationen mit den folgenden wichtigen Partnern:

Partner	Wert der Zusammenarbeit	Forschungsschwerpunkt
Regeneron Pharmaceuticals	Vorauszahlung in Höhe von 75 Millionen US-Dollar	ATTR-Amyloidose und andere genetische Erkrankungen
Novartis	150 Millionen US-Dollar Erstinvestition in die Zusammenarbeit	CRISPR-Geneditierung bei Sichelzellenanämie

Direkte Zusammenarbeit mit der medizinischen Forschungsgemeinschaft

Zu den direkten Engagement-Strategien von Intellia gehören:

• Ausrichtung von 17 wissenschaftlichen Webinaren im Jahr 2023
• Vortrag auf 12 großen medizinischen Konferenzen
• Veröffentlichung von 23 von Experten begutachteten Forschungsartikeln

Programme zur Patientenvertretung und -unterstützung

Kennzahlen zur Patienteneinbindung für 2023:

• Gründung von 4 Patientenbeiräten
• Unterstützte 8 Selbsthilfegruppen für Patienten mit seltenen Krankheiten
• Investierte 2,3 Millionen US-Dollar in Patientenaufklärungsprogramme

Teilnahme an wissenschaftlichen Konferenzen und Symposien

Konferenztyp	Anzahl der Präsentationen	Zielgruppenreichweite
Internationale Gen-Editing-Konferenzen	9 Vorträge	Über 5.000 Forscher
Genetische Medizin-Symposien	6 Vorträge	Ungefähr 3.500 Teilnehmer

Transparente Kommunikation über Forschungsfortschritte

Kennzahlen zur Kommunikationstransparenz für 2023:

• 14 detaillierte Forschungsfortschrittsaktualisierungen herausgegeben
• Durchführung von 8 Investoren- und Analystengesprächen
• Veröffentlichung umfassender vierteljährlicher Forschungsberichte

Intellia Therapeutics, Inc. (NTLA) – Geschäftsmodell: Kanäle

Wissenschaftliche Veröffentlichungen und peer-reviewte Zeitschriften

Intellia Therapeutics veröffentlichte im Jahr 2023 12 von Experten begutachtete Artikel mit wichtigen Platzierungen in Nature Biotechnology, Cell und The New England Journal of Medicine.

Tagebuch	Veröffentlichungen im Jahr 2023	Impact-Faktor
Naturbiotechnologie	3	41.4
Zelle	4	38.6
New England Journal of Medicine	2	91.2

Medizinische Konferenzen und Branchenveranstaltungen

Intellia nahm im Jahr 2023 an 18 großen wissenschaftlichen Konferenzen teil.

• Amerikanische Gesellschaft für Gene & Jahrestagung der Zelltherapie
• Konferenz der Europäischen Gesellschaft für Gen- und Zelltherapie
• Symposium der Internationalen Gesellschaft für Stammzellforschung

Direkte Pharma- und Forschungspartnerschaften

Intellia unterhielt im Jahr 2023 sieben aktive Forschungskooperationen.

Partner	Art der Zusammenarbeit	Vertragswert
Regeneron Pharmaceuticals	CRISPR-Forschung	150 Millionen Dollar
Novartis	Gen-Editing-Therapeutika	100 Millionen Dollar

Investor-Relations-Kommunikation

Intellia führte im Jahr 2023 42 Investorentreffen und Präsentationen durch.

• 4 vierteljährliche Gewinnmitteilungen
• 12 Präsentationen auf Investorenkonferenzen
• 26 persönliche Investorengespräche

Digitale Plattformen und wissenschaftliche Vernetzung

Kennzahlen zum digitalen Engagement für 2023:

Plattform	Follower/Verbindungen	Jährliche Engagement-Rate
LinkedIn	35,000	4.2%
Twitter	22,500	3.7%
Wissenschaftliche Netzwerkplattformen	15,000	5.1%

Intellia Therapeutics, Inc. (NTLA) – Geschäftsmodell: Kundensegmente

Biotechnologie- und Pharmaunternehmen

Intellia Therapeutics richtet sich an Biotech- und Pharmaunternehmen, die an der CRISPR-Genbearbeitungstechnologie interessiert sind.

Potenzielle Mitarbeiter	Potenzieller Wert der Zusammenarbeit
Regeneron Pharmaceuticals	75 Millionen US-Dollar Vorauszahlung für die Zusammenarbeit im Jahr 2016
Novartis	100 Millionen US-Dollar Erstinvestition im Jahr 2014

Akademische Forschungseinrichtungen

Intellia arbeitet mit führenden Forschungsuniversitäten für die Gen-Editing-Forschung zusammen.

• MIT
• Harvard-Universität
• Universität von Kalifornien, Berkeley

Patienten mit genetischen Störungen

Zielgruppen für Gen-Editing-Therapien sind:

Genetische Störung	Geschätzte Patientenpopulation
Transthyretin-Amyloidose (ATTR)	50.000 Patienten weltweit
Sichelzellenanämie	100.000 Patienten in den Vereinigten Staaten

Gesundheitsdienstleister und Spezialisten

Zielmedizinische Fachgebiete für Gen-Editing-Eingriffe:

• Hämatologie
• Onkologie
• Genetische Medizin
• Spezialisten für seltene Krankheiten

Genetische Forschungsorganisationen

Kooperationsziele für fortgeschrittene Genforschung:

Organisationstyp	Möglicher Forschungsschwerpunkt
National Institutes of Health (NIH)	Forschung zu seltenen genetischen Krankheiten
Genomforschungsinstitute	Entwicklung der CRISPR-Technologie

Intellia Therapeutics, Inc. (NTLA) – Geschäftsmodell: Kostenstruktur

Forschungs- und Entwicklungskosten

Für das Geschäftsjahr 2023 meldete Intellia Therapeutics Gesamtaufwendungen für Forschung und Entwicklung in Höhe von 381,6 Millionen US-Dollar.

Geschäftsjahr	F&E-Ausgaben
2023	381,6 Millionen US-Dollar
2022	345,2 Millionen US-Dollar

Investitionen in klinische Studien

Intellia hat im Jahr 2023 rund 215,4 Millionen US-Dollar speziell für die Entwicklung klinischer Studien bereitgestellt.

• Genbearbeitungsprogramm NTLA-2001 für ATTR-Amyloidose
• NTLA-5001-Programm für akute myeloische Leukämie
• Mehrere laufende klinische Studien in verschiedenen Therapiebereichen

Personal- und wissenschaftliche Talentvergütung

Die gesamten Personalkosten beliefen sich im Jahr 2023 auf 187,3 Millionen US-Dollar, einschließlich Gehältern, aktienbasierter Vergütung und Sozialleistungen für etwa 485 Mitarbeiter.

Vergütungskategorie	Betrag
Grundgehälter	124,6 Millionen US-Dollar
Aktienbasierte Vergütung	62,7 Millionen US-Dollar

Aufrechterhaltung von Patenten und geistigem Eigentum

Intellia gab im Jahr 2023 18,5 Millionen US-Dollar für den Schutz geistigen Eigentums und die Aufrechterhaltung von Patenten aus.

Laborausrüstung und Technologieinfrastruktur

Die Investitionsausgaben für Laborausrüstung und Technologieinfrastruktur beliefen sich im Jahr 2023 auf insgesamt 42,9 Millionen US-Dollar.

Kategorie „Infrastruktur“.	Investition
Laborausrüstung	28,6 Millionen US-Dollar
Technologieinfrastruktur	14,3 Millionen US-Dollar

Intellia Therapeutics, Inc. (NTLA) – Geschäftsmodell: Einnahmequellen

Potenzielle Verkäufe therapeutischer Produkte

Bis zum vierten Quartal 2023 hat Intellia Therapeutics noch keine nennenswerten Einnahmen aus dem Verkauf therapeutischer Produkte erzielt. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung von CRISPR-Gen-Editing-Therapien und hat bisher keine zugelassenen kommerziellen Produkte.

Vereinbarungen zur Forschungskooperation

Im Jahr 2023 meldete Intellia Einnahmen aus Forschungskooperationsvereinbarungen in Höhe von insgesamt 94,4 Millionen US-Dollar, hauptsächlich mit Regeneron Pharmaceuticals.

Kooperationspartner	Umsatz (2023)	Schwerpunktbereich
Regeneron Pharmaceuticals	82,3 Millionen US-Dollar	ATTR-Amyloidose und andere genetische Erkrankungen
Andere Kooperationen	12,1 Millionen US-Dollar	Verschiedene Gen-Editing-Forschung

Lizenzierung von geistigem Eigentum

Intellia generiert Einnahmen durch die strategische Lizenzierung seiner CRISPR-Gen-Editing-Technologieplattformen.

• Gesamter IP-Lizenzumsatz im Jahr 2023: 12,5 Millionen US-Dollar
• Lizenzverträge mit mehreren Pharma- und Biotechnologieunternehmen

Meilensteinzahlungen aus Pharmakooperationen

Meilensteinzahlungen stellen für Intellia eine bedeutende potenzielle Einnahmequelle dar.

Partner	Mögliche Meilensteinzahlungen	Programm
Regeneron	Bis zu 1,5 Milliarden US-Dollar	ATTR-Amyloidose
Andere Partnerschaften	Ungefähr 500 Millionen US-Dollar	Verschiedene Programme zur Genbearbeitung

Staatliche und private Forschungsstipendien

Intellia erhält Mittel aus verschiedenen Forschungsstipendien, um die Entwicklung seiner Gen-Editing-Technologie zu unterstützen.

• Gesamtzuschussfinanzierung im Jahr 2023: 8,2 Millionen US-Dollar
• Zu den Quellen zählen NIH und private Forschungsstiftungen

Gesamteinnahmequellen für 2023: 115,1 Millionen US-Dollar