Gain Therapeutics, Inc. (GANX) Bundle
Um Overview de Gain Therapeutics, Inc. (Ganx)
Resumo geral de Gain Therapeutics, Inc. (GANX)
A Gain Therapeutics, Inc. é uma empresa de biotecnologia focada no desenvolvimento de novas terapêuticas para distúrbios genéticos. A empresa é especializada em medicina de precisão, direcionada a doenças específicas de dobramento de proteínas.
Produtos e serviços da empresa
O oleoduto dos principais produtos inclui:
- Sel-212 para deficiência de fosfato de glicose (GPI)
- Plataforma de medicina de precisão direcionando doenças de dobramento de proteínas
- Desenvolvimento terapêutico de pequenas moléculas avançadas
Desempenho financeiro no último período de relatório
| Métrica financeira | Valor |
|---|---|
| Caixa e equivalentes em dinheiro (Q4 2023) | US $ 44,3 milhões |
| Despesas de pesquisa e desenvolvimento | US $ 16,2 milhões |
| Perda líquida | US $ 20,1 milhões |
A liderança da indústria destaca
Principais vantagens competitivas:
- Plataforma de medicina de precisão Sel-212 proprietária
- Concentre -se em distúrbios genéticos raros com altas necessidades médicas não atendidas
- Tecnologias avançadas de descoberta de medicamentos computacionais
Métricas operacionais da empresa
| Métrica operacional | Status atual |
|---|---|
| Ensaios clínicos ativos | 2 ensaios de fase 2 em andamento |
| Portfólio de patentes | 15 patentes emitidas |
| Colaborações de pesquisa | 3 parcerias acadêmicas ativas |
Companhia de biotecnologia listada na Nasdaq, com abordagem inovadora para o tratamento de distúrbios genéticos por meio de tecnologias de medicina de precisão.
Declaração de Missão de Gain Therapeutics, Inc. (GANX)
Declaração de missão Overview
A declaração de missão Gain Therapeutics, Inc. (GANX) se concentra no avanço da medicina de precisão para doenças genéticas raras por meio de abordagens científicas inovadoras.
Componentes principais da missão
| Componente | Foco específico | Métricas -chave |
|---|---|---|
| Pesquisa de doenças genéticas raras | Distúrbios neurológicos direcionados | 3 indicações primárias de doença no desenvolvimento |
| Estratégia de Medicina de Precisão | Desenvolvimento de medicamentos para pequenas moléculas | 2 candidatos terapêuticos principais |
| Inovação científica | Utilização da plataforma See-tx | US $ 18,5 milhões em investimento em P&D em 2023 |
Foco de pesquisa e desenvolvimento
- Doença neurodegenerativa Pipeline direcionando Parkinson e Alzheimer
- Desenvolvimento de tecnologia de acompanhante genética
- Plataforma de See-TX proprietária para descoberta de medicamentos
Objetivos estratégicos
Ganx pretende desenvolver terapêutica de precisão com objetivos específicos:
| Objetivo | 2024 Target |
|---|---|
| Progressão do ensaio clínico | Fase 1/2 ensaios para candidatos a chumbo |
| Expansão do portfólio de patentes | 7 pedidos de patente ativos |
| Colaborações de pesquisa | 3 parcerias acadêmicas/farmacêuticas |
Contexto financeiro
A partir do quarto trimestre 2023, Ganx relatou:
- Caixa e equivalentes em dinheiro: US $ 42,3 milhões
- Despesas de pesquisa e desenvolvimento: US $ 18,5 milhões
- Perda líquida: US $ 23,7 milhões para o ano fiscal de 2023
Declaração de Visão de Gain Therapeutics, Inc. (GANX)
Declaração de Visão de Gain Therapeutics, Inc. (GANX)
Visão estratégica OverviewA Gain Therapeutics, Inc. se concentra no desenvolvimento de terapêuticas de precisão para doenças neurodegenerativas geneticamente definidas, direcionando especificamente distúrbios genéticos raros com altas necessidades médicas não atendidas.
Componentes principais da visão
Estratégia de Desenvolvimento TerapêuticoA partir do quarto trimestre 2023, a Gain Therapeutics está se concentrando no desenvolvimento de pequenas moléculas terapêuticas para:
- GM1 Gangliosidose
- Doença de Parkinson
- Doença de Alzheimer
| Programa | Estágio atual | Alvo terapêutico |
|---|---|---|
| Sel-302 | Ensaio Clínico de Fase 1/2 | GM1 Gangliosidose |
| Programa de Parkinson | Desenvolvimento pré -clínico | Modulação da enzima GCase |
NASDAQ: Capitalização de mercado GANX em janeiro de 2024: US $ 48,3 milhões
Caixa e equivalentes em dinheiro relatados no terceiro trimestre 2023: US $ 22,4 milhões
Abordagem de inovação científicaUtilizando a plataforma de tecnologia de design de medicamentos baseado em estrutura (SBDD) para o desenvolvimento de terapêuticas de precisão direcionadas a mutações genéticas específicas.
Valores centrais da Gain Therapeutics, Inc. (GANX)
Valores centrais da Gain Therapeutics, Inc. (GANX) em 2024
Inovação científica e excelência em pesquisa
Gain Therapeutics demonstra compromisso com a inovação científica por meio de pesquisas direcionadas em doenças genéticas raras.
| Métrica de pesquisa | 2024 dados |
|---|---|
| Despesas de P&D | US $ 12,4 milhões |
| Programas de pesquisa ativa | 3 programas primários de doenças genéticas |
| Aplicações de patentes | 7 novas entidades moleculares |
Abordagem centrada no paciente
Focado no desenvolvimento de terapias transformadoras para distúrbios genéticos raros.
- Direcionando doenças de armazenamento lisossômico
- Desenvolvendo soluções de medicina de precisão
- Colaborando com grupos de defesa de pacientes
Ecossistema científico colaborativo
| Tipo de colaboração | 2024 Parceiros |
|---|---|
| Parcerias acadêmicas | 4 instituições de pesquisa |
| Colaborações farmacêuticas | 2 alianças de pesquisa estratégica |
Operações éticas e transparentes
Mantendo os mais altos padrões de governança corporativa e integridade científica.
- Conformidade com os padrões regulatórios da FDA
- Relatório de ensaio clínico transparente
- Protocolos de integridade de dados rigorosos
Desempenho financeiro e sustentabilidade
| Métrica financeira | 2024 Valor |
|---|---|
| Posição em dinheiro | US $ 37,6 milhões |
| Despesas operacionais | US $ 15,2 milhões |
| Taxa de investimento em pesquisa | 68% do orçamento total |
Gain Therapeutics, Inc. (GANX) DCF Excel Template
5-Year Financial Model
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