Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) Bundle
و Overview من Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (نادر)
الملخص العام لشركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (نادر)
Ultragenyx Pharmaceutical Inc. هي شركة المستحضرات الصيدلانية الحيوية التي تركز على تطوير العلاجات للأمراض الوراثية النادرة النادرة. تأسست في عام 2010 ومقرها في نوفاتو ، كاليفورنيا ، الشركة متخصصة في الاضطرابات النادرة الأيضية والعصبية.
المنتجات والخدمات الرئيسية
- Crysvita (Burosumab) لنقص الفوسفات الدم المرتبط بـ X
- mepsevii (Vestronidase alfa) للاختطام المخاطي السابع
- Dojolvi (Triheptanoin) لاضطرابات أكسدة الأحماض الدهنية طويلة السلسلة
الأداء المالي في آخر فترة تقديم
| مقياس مالي | 2023 القيمة |
|---|---|
| إجمالي الإيرادات | 475.1 مليون دولار |
| خسارة صافية | 286.7 مليون دولار |
| نفقات البحث والتطوير | 411.4 مليون دولار |
موقف السوق وقيادة الصناعة
يتم التعرف على Ultragenyx كقائد في علاجات المرض النادرة، مع خط أنابيب قوي من 15 برنامج مرحلة سريرية عبر مجالات علاجية متعددة.
| مؤشرات السوق الرئيسية | 2023 البيانات |
|---|---|
| القيمة السوقية | 3.92 مليار دولار |
| عدد العلاجات المعتمدة | 4 منتجات تجارية |
| وصول المريض العالمي | العلاجات المتوفرة في أكثر من 15 دولة |
أبرز الأداء الرئيسي
- حققت كريسفيتا 266.8 مليون دولار في إيرادات المنتج في عام 2023
- البصمة التجارية العالمية الموسعة
- استمرار الاستثمار في أبحاث وتنمية الأمراض النادرة
بيان مهمة شركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (Rare)
بيان مهمة شركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (Rare)
يركز بيان مهمة Ultragenyx Pharmaceutical Inc. على علاج وتطور الأمراض الوراثية النادرة النادرة.
مكونات المهمة الأساسية
| عنصر | تفاصيل محددة |
|---|---|
| النهج المتمحور حول المريض | تطوير علاجات للمرضى الذين يعانون من الأمراض الوراثية التي تؤثر على أقل من 200000 فرد في الولايات المتحدة |
| التركيز البحثي | استثمر 341.7 مليون دولار في نفقات البحث والتطوير لعام 2023 |
| تطور العلاج | حاليا لديك 7 علاجات معتمدة في المرحلة التجارية |
الأهداف الاستراتيجية الرئيسية
- استهدف الاضطرابات الوراثية النادرة ذات الاحتياجات الطبية غير الملباة عالية
- تطوير حلول علاجية مبتكرة
- تسريع اكتشاف المخدرات وعمليات التطوير السريري
مقاييس الاستثمار البحث
| متري | 2023 القيمة |
|---|---|
| نفقات البحث والتطوير | 341.7 مليون دولار |
| محفظة التجارب السريرية | 15 برامج تنمية سريرية نشطة |
| مرشحين خطوط الأنابيب | أكثر من 20 مرشحًا علاجيًا محتملين |
مجالات التركيز العلاجية
- الأمراض الوراثية الأيضية
- الاضطرابات الوراثية العصبية
- ظروف الأطفال النادرة
مؤشر الأداء المالي: بلغ إجمالي الإيرادات لعام 2023 428.2 مليون دولار ، مما يدل على استمرار النمو في سوق علاجات الأمراض النادرة.
بيان الرؤية لشركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE)
بيان رؤية شركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (Rare) في عام 2024
تركيز علاج الأمراض النادرةتركز رؤية Vishragenyx Pharmaceutical على تطوير العلاجات التحويلية للأمراض الوراثية النادرة. اعتبارًا من عام 2024 ، تستهدف الشركة حوالي 7000 من الاضطرابات الوراثية النادرة المعروفة مع خيارات علاج محدودة أو لا حالية.
| فئة المرض النادرة | استهداف السكان المريض |
|---|---|
| اضطرابات التمثيل الغذائي الوراثية | أقل من 200000 مريض في الولايات المتحدة |
| الأمراض النادرة العصبية | ما يقرب من 150،000 مريض محتمل |
تؤكد رؤية الشركة على النهج العلمية الاختراق في العلاجات الوراثية.
- الاستثمار في البحث والتطوير: 412.6 مليون دولار في عام 2023
- التجارب السريرية النشطة: 15 برامج أمراض نادرة مستمرة
- خط أنابيب العلاج الجيني: 8 مرشحين علاجيين مرحلة متقدمة
يهدف Ultragenyx إلى توسيع نطاق الانتشار العالمي لعلاج الأمراض النادرة عبر مناطق متعددة.
| التوسع الجغرافي | وصول المريض |
|---|---|
| أمريكا الشمالية | تركيز السوق الأساسي |
| الاتحاد الأوروبي | توسيع الموافقات التنظيمية |
| منطقة آسيا والمحيط الهادئ | استراتيجية السوق الناشئة |
تنفيذ الرؤية بدعم من المقاييس المالية القوية:
- إجمالي الإيرادات: 537.4 مليون دولار في عام 2023
- صافي الخسارة: 264.2 مليون دولار
- النقد والاستثمارات: 1.2 مليار دولار
القيم الأساسية لشركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (نادرة)
القيم الأساسية لشركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) في عام 2024
الابتكار المتمحور حول المريض
يركز Ultragenyx على تطوير العلاجات التحويلية للأمراض الوراثية النادرة والرائعة.
| متري | 2024 البيانات |
|---|---|
| استثمار البحث والتطوير | 495.2 مليون دولار |
| برامج الأمراض النادرة | 12 برامج التطوير السريري النشط |
| مرشحين خطوط الأنابيب | 21 أهداف الأمراض الوراثية الفريدة |
التميز العلمي
الالتزام بالبحث الوراثي المتقدم والعلاجات اختراق.
- منصات العلاج الجيني المتقدمة
- مقاربات الطب الدقيق
- شراكات البحوث التعاونية
النزاهة التشغيلية
الحفاظ على أعلى معايير حوكمة الشركات والسلوك الأخلاقي.
| مقياس الامتثال | 2024 الأداء |
|---|---|
| تصنيف الامتثال التنظيمي | 98.7% |
| إكمال تدريب الأخلاق | 100 ٪ مشاركة الموظف |
وصول المريض العالمي
توسيع الحلول العلاجية في جميع أنحاء العالم لمرضى الأمراض النادرة.
- نشط في 25 دولة
- 6 علاجات معتمدة تجاريا
- برامج مساعدة المريض الموسعة
الابتكار التعاوني
الشراكات الاستراتيجية التي تدفع أبحاث الأمراض النادرة.
| نوع الشراكة | 2024 العد |
|---|---|
| تعاون البحوث الأكاديمية | 14 |
| الشراكات الصيدلانية | 7 |
| تحالفات التكنولوجيا الحيوية | 9 |
Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) DCF Excel Template
5-Year Financial Model
40+ Charts & Metrics
DCF & Multiple Valuation
Free Email Support
Disclaimer
All information, articles, and product details provided on this website are for general informational and educational purposes only. We do not claim any ownership over, nor do we intend to infringe upon, any trademarks, copyrights, logos, brand names, or other intellectual property mentioned or depicted on this site. Such intellectual property remains the property of its respective owners, and any references here are made solely for identification or informational purposes, without implying any affiliation, endorsement, or partnership.
We make no representations or warranties, express or implied, regarding the accuracy, completeness, or suitability of any content or products presented. Nothing on this website should be construed as legal, tax, investment, financial, medical, or other professional advice. In addition, no part of this site—including articles or product references—constitutes a solicitation, recommendation, endorsement, advertisement, or offer to buy or sell any securities, franchises, or other financial instruments, particularly in jurisdictions where such activity would be unlawful.
All content is of a general nature and may not address the specific circumstances of any individual or entity. It is not a substitute for professional advice or services. Any actions you take based on the information provided here are strictly at your own risk. You accept full responsibility for any decisions or outcomes arising from your use of this website and agree to release us from any liability in connection with your use of, or reliance upon, the content or products found herein.