Declaración de misión, visión, & Valores centrales de Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (raro)

En el complejo mundo de los biofarmacéuticos, donde la innovación cumple con la atención al paciente, ¿cómo se mantiene una empresa fiel a su propósito? Con Más de 7,000 Enfermedades raras que afectan a millones en todo el mundo, compañías como Ultragenyx están a la vanguardia, que se esfuerzan por marcar la diferencia. Pero, ¿qué impulsa exactamente su compromiso para desarrollar tratamientos para estas afecciones a menudo pasadas por alto?

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. informó un $ 569 millones pérdida neta para 2024, sin embargo, sus ingresos totales alcanzaron $ 560 millones, marcando un 29% ¡Aumento del año anterior! ¿Cómo equilibra una empresa las realidades financieras con una misión de transformar vidas? Exploremos los valores fundamentales, la visión y la misión que guían ultragenítico en su búsqueda para llevar esperanza a la comunidad de enfermedades raras.

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (raro) An Overview de

Fundado en 2010, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. es una compañía biofarmacéutica comprometida con el desarrollo y comercialización de productos novedosos para el tratamiento de enfermedades genéticas raras y ultra raras. La compañía se enfoca en abordar las necesidades médicas no satisfechas en enfermedades genéticas graves donde hay terapias limitadas o ninguna aprobada. Su cartera incluye tratamientos aprobados y candidatos a productos en varias etapas de desarrollo clínico, dirigido a los trastornos genéticos metabólicos, esqueléticos y otros.

A partir de abril de 2025, Ultrageníxico continúa comercializando varios productos clave. Si bien no están disponibles cifras de ventas en tiempo real para abril de 2025, la información de los últimos informes financieros de la compañía proporciona información sobre su desempeño financiero.

En el último período de informe, Ultrageníxico ha demostrado un fuerte desempeño financiero, impulsado por la venta clave de productos y el crecimiento del mercado. Por ejemplo, en 2024, Ultrageníxico informó ingresos totales récord de récords de $ 482.8 millones, a 23% aumento en comparación con el $ 393.2 millones reportado en 2023. Este crecimiento fue impulsado principalmente por el fuerte rendimiento de sus productos principales:

• Crysvita: Los ingresos del producto aumentaron a $ 314.9 millones en 2024 de $ 246.5 millones en 2023, representando un 28% aumentar.
• Dojolvi: Los ingresos del producto aumentaron a $ 77.8 millones en 2024 de $ 59.2 millones en 2023, representando un 31% aumentar.
• Mepsevii: Los ingresos del producto aumentaron a $ 47.5 millones en 2024 de $ 42.5 millones en 2023, representando un 12% aumentar.

Estas figuras destacan Ultragenyx's La sólida trayectoria de crecimiento y la penetración del mercado en el espacio de tratamiento de enfermedad rara. El enfoque estratégico de la compañía en desarrollar y comercializar tratamientos para trastornos genéticos raros lo ha posicionado como un jugador clave en la industria biofarmacéutica.

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. se ha convertido en un líder en la industria biofarmacéutica, dedicado al desarrollo de tratamientos para enfermedades genéticas raras y ultra raras. Para comprender los factores que impulsan el éxito de la empresa y su dirección estratégica, explore más aquí: Explorando el ultragenyx Pharmaceutical Inc. (raro) inversor Profile: ¿Quién está comprando y por qué?

Declaración de misión de Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (raro)

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. es una compañía biofarmacéutica centrada en el desarrollo y comercialización de nuevas terapias para enfermedades genéticas raras y ultrerarias graves. La compañía se esfuerza por abordar las enfermedades con altas necesidades médicas no satisfechas donde generalmente no hay terapias aprobadas que traten la enfermedad subyacente. Explorando el ultragenyx Pharmaceutical Inc. (raro) inversor Profile: ¿Quién está comprando y por qué?

La misión de la compañía de desarrollar productos para enfermedades raras es noble y necesaria. La dedicación de Ultragenyx a esta causa ha llevado al desarrollo de terapias innovadoras que tienen el potencial de cambiar la vida de los pacientes con enfermedades raras.

Guiado por la visión de un mundo donde cada paciente tiene acceso a tratamientos que cambian la vida, Ultragenyx está impulsado por valores centrales de integridad, colaboración y una búsqueda implacable de excelencia.

Los aspectos más destacados de Ultragenyx incluyen:

• Ingresos totales (2024): $ 560 millones, a 29% Aumento en comparación con 2023.
• Ingresos de Crysvita (2024): $ 410 millones, reflejando un 25% Crecimiento durante 2023.
• Ingresos de Dojolvi (2024): $ 88 millones, a 25% Aumento del año anterior.
• Ingresos de Evkeeza (2024): $ 32 millones, mostrando un fuerte crecimiento después de lanzamientos en regiones fuera de los Estados Unidos.

Estas cifras demuestran el fuerte desempeño financiero de Ultragenyx y el compromiso de expandir el acceso a sus terapias.

Los objetivos financieros de la compañía para 2025 incluyen:

• Ingresos totales entre $ 640 millones y $ 670 millones, representando un 14% a 20% Aumento de 2024.
• Ingresos de Crysvita entre $ 460 millones y $ 480 millones, a 12% a 17% aumento en comparación con 2024.
• DOJOLVI INGRESOS ENTRE $ 90 millones y $ 100 millones, indicando un 2% a 14% crecimiento durante el año anterior.

Estas proyecciones reflejan la confianza de la compañía en su crecimiento continuo y la creciente demanda de sus productos.

La estrategia de responsabilidad corporativa de Ultragenyx está estructurada alrededor de seis pilares clave:

• Innovación
• Pacientes
• Gente
• Comunidades
• Planeta
• Gobernancia

Estos pilares guían los esfuerzos de la compañía para administrar y comunicarse sobre temas relevantes para sus negocios y partes interesadas.

Ultragenyx está dedicado a:

• Entreñando tratamientos novedosos y modificadores de la enfermedad con velocidad y urgencia a comunidades de enfermedades raras con opciones de tratamiento limitadas o nulas.
• Apoyo a la comunidad de enfermedades raras a través del desarrollo de nuevas terapias, compartiendo ciencia y experiencia, logrando un amplio acceso a la detección y tratamiento, y asociarse con responsables políticos para un cambio significativo.
• Mantener un ambiente diverso, inclusivo, seguro y saludable para sus empleados.

El compromiso de la compañía se extiende a realizar negocios de manera ambientalmente responsable y mejorar continuamente el rendimiento para beneficiar a los empleados, clientes, comunidades y el medio ambiente.

A diciembre de 2023:

• Pacientes en 50 Los países han recibido tratamientos de ultragenizado a través de acceso comercial o programas de uso ampliado.
• Más que 135 participantes que representan sobre 100 Las organizaciones han asistido a los raros bootcamps de Ultragenyx desde 2017.
• Ultragenyx tiene sitios de ensayos clínicos en funcionamiento 19 países.

Estas cifras destacan el alcance global y el impacto del trabajo de Ultragenyx en la comunidad de enfermedades raras.

Los valores centrales de la compañía se reflejan en su cultura, que promueve la generosidad, la curiosidad, la inclusión y la humildad. Ultragenyx fomenta un entorno que respalda un profundo crecimiento y satisfacción para los miembros de su equipo, a quienes les apasiona ayudar a quienes viven con enfermedades raras.

Ultragenyx tiene varios grupos de recursos de empleados, que incluyen:

• UltraProud (LGBTQIA+ empleados)
• Mujeres en biotecnología
• Ultra-mosaico
• Latinx
• Ultra-apac
• La oficina xtended
• Ultra único
• Ultra
• Grupo comunitario ultra-divertidos

Estos grupos ayudan a crear conciencia sobre importantes temas de inclusión y diversidad, al tiempo que inspiran un cambio positivo dentro de Ultragenyx y más allá.

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (rara) Declaración de visión

La declaración de visión de una empresa sirve como una hoja de ruta, describiendo sus aspiraciones y objetivos a largo plazo. Para Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (raro), comprender su visión proporciona una visión valiosa sobre su dirección estratégica y prioridades dentro de la industria biofarmacéutica. Este capítulo explora la misión, la visión y los valores centrales de Ultragenyx, ofreciendo una visión integral de los principios rectores de la compañía a partir de abril de 2025. Para obtener más información sobre las perspectivas de los inversores, explore Explorando el ultragenyx Pharmaceutical Inc. (raro) inversor Profile: ¿Quién está comprando y por qué?

La misión de Ultragenyx es desarrollar y ofrecer nuevos tratamientos para enfermedades genéticas raras y ultra raras. Esto implica:

• Identificar y adquirir candidatos prometedores de drogas.
• Avanzando a estos candidatos a través del desarrollo clínico.
• Asegurar aprobaciones regulatorias.
• Comercializando terapias para llegar a los pacientes necesitados.

La compañía se centra en enfermedades con necesidades médicas no satisfechas significativas, a menudo donde no existen terapias aprobadas. El enfoque de Ultragenyx combina los esfuerzos internos de investigación y desarrollo con colaboraciones estratégicas y adquisiciones para ampliar su tubería y experiencia.

Ultragenyx prevé un futuro en el que los tratamientos innovadores transformen la vida de los pacientes con enfermedades genéticas raras y ultra raras. La compañía se esfuerza por ser un líder mundial en el desarrollo y comercialización de terapias para estas condiciones. Esta visión abarca:

• Enfoques de tratamiento nuevos pioneros, incluida la terapia génica, la terapia de reemplazo enzimático y los medicamentos de moléculas pequeñas.
• Construyendo un negocio sostenible que puede continuar invirtiendo en investigación y desarrollo.
• Colaborando con grupos de defensa de pacientes, investigadores y proveedores de atención médica para mejorar la vida de los afectados por enfermedades raras.

Los valores centrales de Ultragenyx guían a sus empleados y dan forma a la cultura de la empresa. Estos valores incluyen:

• Enfoque del paciente: Priorizar las necesidades de pacientes con enfermedades raras en todas las decisiones y acciones.
• Innovación: Abrazando la creatividad y el rigor científico para desarrollar terapias innovadoras.
• Colaboración: Trabajando juntos de manera efectiva con equipos internos y socios externos para lograr objetivos comunes.
• Integridad: Mantener los más altos estándares éticos en todos los aspectos del negocio.
• Excelencia: Luchando por la más alta calidad en todos los esfuerzos, desde la investigación y el desarrollo hasta la comercialización.

Estos valores centrales reflejan el compromiso de Ultragenyx de hacer una diferencia significativa en la vida de los pacientes con enfermedades genéticas raras. Al cumplir con estos principios, la compañía tiene como objetivo construir una organización fuerte y sostenible que pueda continuar innovando y entregando terapias que cambian la vida.

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (raro) Valores centrales de

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. se dedica al desarrollo de tratamientos para enfermedades raras y ultra raras. Si bien los valores centrales específicos y explícitamente establecidos no se detallan públicamente de la misma manera que algunas empresas, las acciones y las comunicaciones de Ultragenyx reflejan un fuerte compromiso con varios principios clave.

Estos valores centrales inferidos son evidentes a través de sus iniciativas estratégicas, asociaciones y un enfoque general para abordar las necesidades médicas no satisfechas. Aquí hay una exploración de valores que resuenan fuertemente con las operaciones de Ultragenyx:

Enfoque del paciente

Ultragenyx pone un fuerte énfasis en los pacientes, particularmente aquellos con enfermedades raras y ultra raras. Este compromiso es evidente en sus esfuerzos por desarrollar nuevas terapias que aborden importantes necesidades médicas no satisfechas. El enfoque de la compañía se extiende más allá de simplemente crear medicamentos; Se esfuerzan por mejorar la calidad de vida general de los pacientes y sus familias. Por ejemplo, Ultragenyx se involucra activamente con los grupos de defensa de los pacientes para comprender los desafíos que enfrentan la comunidad de enfermedades raras y para garantizar que se escuchen sus voces. El compromiso de Ultragenyx con el enfoque del paciente se ejemplifica con:

• Desarrollar terapias para enfermedades con poblaciones de pacientes muy pequeñas, donde las compañías farmacéuticas tradicionales pueden no invertir.
• Proporcionar programas de apoyo al paciente para ayudar a las personas a acceder y adherirse a sus tratamientos.
• Colaborando con organizaciones de pacientes para crear conciencia y mejorar la comprensión de enfermedades raras.

Innovación

La innovación es fundamental para el enfoque de Ultragenyx para desarrollar nuevos tratamientos. La compañía invierte mucho en investigación y desarrollo para identificar y avanzar a los candidatos terapéuticos prometedores. Esto incluye explorar nuevas tecnologías y enfoques para abordar las causas subyacentes de enfermedades raras. La dedicación de Ultragenyx a la innovación se refleja en su tubería de diversas terapias, que incluye:

• Terapias génicas
• Terapias de reemplazo enzimática
• Medicamentos de molécula pequeña

Estos enfoques innovadores tienen como objetivo proporcionar tratamientos más efectivos y específicos para pacientes con enfermedades raras. En 2024, Ultragenyx asignó una parte significativa de sus gastos operativos, $ 643.9 millones, para actividades de investigación y desarrollo, subrayando su compromiso con la innovación.

Colaboración

Ultragenyx busca activamente colaboraciones con instituciones académicas, otras compañías de biotecnología y grupos de defensa de pacientes para avanzar en su misión. Estas asociaciones permiten a la compañía aprovechar la experiencia y los recursos externos, acelerar el desarrollo de nuevas terapias y ampliar su alcance a los pacientes necesitados. Los esfuerzos de colaboración de Ultragenyx incluyen:

• Asociarse con universidades para realizar investigaciones sobre enfermedades raras e identificar posibles objetivos terapéuticos.
• Colaborando con otras compañías para desarrollar y comercializar nuevos tratamientos.
• Trabajar con grupos de defensa del paciente para crear conciencia, brindar apoyo y abogar por las políticas que benefician a la comunidad de enfermedades raras.

Integridad y ética

Ultragenyx se compromete a realizar su negocio con los más altos estándares de integridad y ética. Esto incluye garantizar la seguridad y el bienestar de los pacientes que participan en ensayos clínicos, que se adhieren a todas las regulaciones aplicables y mantienen la transparencia en sus comunicaciones. El compromiso de Ultragenyx con la integridad y la ética se demuestra por:

• Implementación de medidas de control de calidad sólidas para garantizar la seguridad y la eficacia de sus productos.
• Realización de ensayos clínicos de acuerdo con las pautas éticas y los requisitos reglamentarios.
• Proporcionar información clara y precisa a los profesionales y pacientes de la salud sobre sus terapias.

Conducir para los resultados

Ultragenyx demuestra un impulso claro para los resultados, con un enfoque en lograr resultados significativos para los pacientes y crear valor para sus partes interesadas. Esto implica establecer objetivos ambiciosos, ejecutar eficientemente y monitorear continuamente el progreso. A partir del 2024 año fiscal, ultragenyx informó ingresos totales de $ 460.5 millones, que refleja la capacidad de la compañía para generar ingresos significativos de sus productos aprobados. Este desempeño financiero subraya el compromiso de Ultragenyx para ofrecer valor y lograr un crecimiento sostenible.

En resumen, si bien Ultragenyx no tiene una lista de valores centrales explícitamente establecidos, sus comportamientos, estrategias y logros apuntan a un fuerte compromiso con el enfoque del paciente, la innovación, la colaboración, la integridad y la conducción de los resultados. Estos valores inferidos guían a la compañía en su misión de desarrollar tratamientos para enfermedades raras y ultra raras y tienen un impacto positivo en la vida de los pacientes y sus familias.