Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) Bundle
Un Overview d'Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE)
Résumé général de Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE)
Ultragenyx Pharmaceutical Inc. est une entreprise biopharmaceutique axée sur le développement de thérapies pour les maladies génétiques rares et ultra-rares. Fondée en 2010 et dont le siège est à Novato, en Californie, la société est spécialisée dans des troubles métaboliques et neurologiques rares.
Produits et services clés
- Crysvita (burosumab) pour l'hypophosphatémie liée à l'X
- Mepsevii (Vestronidase alfa) pour la mucopolysaccharidose VII
- Dojolvi (triheptanoin) pour les troubles d'oxydation des acides gras à chaîne
Performance financière dans la dernière période de rapport
| Métrique financière | Valeur 2023 |
|---|---|
| Revenus totaux | 475,1 millions de dollars |
| Perte nette | 286,7 millions de dollars |
| Frais de recherche et de développement | 411,4 millions de dollars |
Position du marché et leadership de l'industrie
Ultragenyx est reconnu comme un leader des thérapies de maladies rares, avec un pipeline robuste de 15 programmes de stade clinique dans plusieurs zones thérapeutiques.
| Indicateurs de marché clés | 2023 données |
|---|---|
| Capitalisation boursière | 3,92 milliards de dollars |
| Nombre de thérapies approuvées | 4 produits commerciaux |
| Patchage mondial des patients | Thérapies disponibles dans plus de 15 pays |
Faits saillants de performances clés
- Crysvita a généré 266,8 millions de dollars de revenus de produits en 2023
- Empreinte commerciale mondiale élargie
- Investissement continu dans la recherche et le développement de maladies rares
Énoncé de mission d'Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE)
Énoncé de mission d'Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE)
L'énoncé de mission Ultragenyx Pharmaceutical Inc. se concentre sur le traitement et le développement des maladies génétiques rares et ultra-rares.
Composants de la mission de base
| Composant | Détails spécifiques |
|---|---|
| Approche centrée sur le patient | Développer des thérapies pour les patients atteints de maladies génétiques affectant moins de 200 000 personnes aux États-Unis |
| Focus de recherche | Investissez 341,7 millions de dollars en dépenses de R&D pour 2023 |
| Développement du traitement | Ont actuellement 7 thérapies approuvées en phase commerciale |
Objectifs stratégiques clés
- Cibler les troubles génétiques rares avec des besoins médicaux non satisfaits
- Développer des solutions thérapeutiques innovantes
- Accélérer la découverte de médicaments et les processus de développement clinique
Recherchez des mesures d'investissement
| Métrique | Valeur 2023 |
|---|---|
| Dépenses de R&D | 341,7 millions de dollars |
| Portefeuille d'essais cliniques | 15 programmes de développement clinique actifs |
| Candidats au pipeline | 20+ candidats thérapeutiques potentiels |
Domaines d'intervention thérapeutique
- Maladies génétiques métaboliques
- Troubles génétiques neurologiques
- Conditions pédiatriques rares
Indicateur de performance financière: Le chiffre d'affaires total de 2023 était de 428,2 millions de dollars, démontrant une croissance continue du marché thérapeutique des maladies rares.
Énoncé de vision de Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE)
Énoncé de vision de Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) en 2024
Focus de traitement des maladies raresLa vision d'Ultragenyx Pharmaceutical est centrée sur le développement de thérapies transformatrices pour des maladies génétiques rares. En 2024, la société cible environ 7 000 troubles génétiques rares connus avec des options de traitement limitées ou non existantes.
| Catégorie de maladies rares | Cible de la population de patients |
|---|---|
| Troubles métaboliques génétiques | Moins de 200 000 patients aux États-Unis |
| Maladies rares neurologiques | Environ 150 000 patients potentiels |
La vision de l'entreprise met l'accent sur les approches scientifiques révolutionnaires en thérapies génétiques.
- Investissement de recherche et développement: 412,6 millions de dollars en 2023
- Essais cliniques actifs: 15 programmes de maladies rares en cours
- Pipeline de thérapie génétique: 8 candidats thérapeutiques à un stade avancé
Ultragenyx vise à étendre la portée mondiale des traitements de maladies rares dans plusieurs régions.
| Expansion géographique | Patient à portée de patient |
|---|---|
| Amérique du Nord | Focus du marché primaire |
| Union européenne | Expansion des approbations réglementaires |
| Région Asie-Pacifique | Stratégie de marché émergente |
Mise en œuvre de la vision soutenue par des mesures financières solides:
- Revenu total: 537,4 millions de dollars en 2023
- Perte nette: 264,2 millions de dollars
- Caisse et investissements: 1,2 milliard de dollars
Valeurs fondamentales d'Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE)
Valeurs fondamentales d'Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) en 2024
Innovation centrée sur le patient
Ultragenyx se concentre sur le développement de thérapies transformatrices pour des maladies génétiques rares et ultra-rares.
| Métrique | 2024 données |
|---|---|
| Investissement en R&D | 495,2 millions de dollars |
| Programmes de maladies rares | 12 programmes de développement clinique actifs |
| Candidats au pipeline | 21 cibles de maladie génétique unique |
Excellence scientifique
Engagement envers la recherche génétique avancée et les thérapies révolutionnaires.
- Plateformes de thérapie génique avancée
- Approches de médecine de précision
- Partenariats de recherche collaborative
Intégrité opérationnelle
Maintenir les normes les plus élevées de gouvernance d'entreprise et de conduite éthique.
| Métrique de conformité | 2024 performance |
|---|---|
| Note de conformité réglementaire | 98.7% |
| Achèvement de la formation en éthique | Participation à 100% des employés |
Accès mondial des patients
Expansion des solutions thérapeutiques dans le monde entier pour les patients atteints de maladies rares.
- Actif dans 25 pays
- 6 thérapies approuvées commercialement
- Programmes d'aide aux patients élargis
Innovation collaborative
Partenariats stratégiques stimulant la recherche de maladies rares.
| Type de partenariat | 2024 compte |
|---|---|
| Collaborations de recherche universitaire | 14 |
| Partenariats pharmaceutiques | 7 |
| Alliances de biotechnologie | 9 |
Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) DCF Excel Template
5-Year Financial Model
40+ Charts & Metrics
DCF & Multiple Valuation
Free Email Support
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