Declaração de missão, visão, & Valores centrais da Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (raro)

No complexo mundo dos biofarmacêuticos, onde a inovação atende ao atendimento ao paciente, como uma empresa permanece fiel ao seu objetivo? Com mais de 7.000 Doenças raras que afetam milhões em todo o mundo, empresas como o Ultragenyx ficam na vanguarda, esforçando -se para fazer a diferença. Mas o que exatamente impulsiona seu compromisso com o desenvolvimento de tratamentos para essas condições frequentemente superficiais?

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. relatou um US $ 569 milhões perda líquida para 2024, mas sua receita total atingiu US $ 560 milhões, marcando a 29% Aumentar em relação ao ano anterior! Como uma empresa equilibra as realidades financeiras com a missão de transformar vidas? Vamos explorar os valores, visão e missão centrais que orientam o ultrageníx em sua busca para trazer esperança para a comunidade de doenças raras.

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (raro) e Overview de

Fundado em 2010, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. é uma empresa biofarmacêutica comprometida em desenvolver e comercializar novos produtos para o tratamento de doenças genéticas raras e ultra-raras. A empresa se concentra em atender às necessidades médicas não atendidas em doenças genéticas graves, onde há terapias limitadas ou nenhuma. Seu portfólio inclui tratamentos aprovados e candidatos a produtos em vários estágios de desenvolvimento clínico, direcionando os distúrbios metabólicos, esqueléticos e outros distúrbios genéticos.

Em abril de 2025, Ultragenyx continua a comercializar vários produtos importantes. Embora os números específicos de vendas em tempo real para abril de 2025 não estejam disponíveis, as informações dos mais recentes relatórios financeiros da empresa fornecem informações sobre seu desempenho financeiro.

No último período de relatório, Ultragenyx demonstrou forte desempenho financeiro, impulsionado pelas principais vendas de produtos e crescimento do mercado. Por exemplo, em 2024, Ultragenyx relatou receita total recorde de US $ 482,8 milhões, a 23% aumentar em comparação com o US $ 393,2 milhões relatado em 2023. Esse crescimento foi alimentado principalmente pelo forte desempenho de seus principais produtos:

• Crysvita: Receita de produto aumentou para US $ 314,9 milhões em 2024 de US $ 246,5 milhões em 2023, representando um 28% aumentar.
• Dojolvi: Receita de produto aumentou para US $ 77,8 milhões em 2024 de US $ 59,2 milhões em 2023, representando um 31% aumentar.
• MEPSEVII: Receita de produto aumentou para US $ 47,5 milhões em 2024 de US $ 42,5 milhões em 2023, representando um 12% aumentar.

Esses números destacam Ultragenyx's Trajetória de crescimento robusta e penetração de mercado no espaço de tratamento de doenças raras. O foco estratégico da empresa no desenvolvimento e comercialização de tratamentos para distúrbios genéticos raros o posicionou como um participante importante na indústria biofarmacêutica.

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. emergiu como líder na indústria biofarmacêutica, dedicada ao desenvolvimento de tratamentos para doenças genéticas raras e ultra-raras. Para entender os fatores que impulsionam o sucesso da empresa e sua direção estratégica, explore mais aqui: Explorando a Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (raro) investidor Profile: Quem está comprando e por quê?

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (rara) Declaração de missão

A Ultragenyx Pharmaceutical Inc. é uma empresa biofarmacêutica focada no desenvolvimento e comercialização de novas terapias para doenças genéticas raras e ultramare graves. A empresa se esforça para atender às doenças com altas necessidades médicas não atendidas, onde normalmente não há terapias aprovadas que tratam a doença subjacente. Explorando a Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (raro) investidor Profile: Quem está comprando e por quê?

A missão da empresa de desenvolver produtos para doenças raras é nobre e necessária. A dedicação do Ultragenyx a essa causa levou ao desenvolvimento de terapias inovadoras que têm o potencial de mudar a vida de pacientes com doenças raras.

Guiado pela visão de um mundo em que todo paciente tem acesso a tratamentos de mudança de vida, o ultrageníx é impulsionado pelos valores centrais de integridade, colaboração e uma busca implacável de excelência.

Os destaques recentes do Ultragenyx incluem:

• Receita total (2024): US $ 560 milhões, a 29% Aumentar em comparação com 2023.
• Receita de Crysvita (2024): US $ 410 milhões, refletindo a 25% crescimento acima de 2023.
• Receita de Dojolvi (2024): US $ 88 milhões, a 25% aumento em relação ao ano anterior.
• Receita de Evkeeza (2024): US $ 32 milhões, mostrando um forte crescimento após lançamentos em regiões fora dos Estados Unidos.

Esses números demonstram o forte desempenho financeiro e o compromisso da Ultragenyx em expandir o acesso às suas terapias.

As metas financeiras da empresa para 2025 incluem:

• Receita total entre US $ 640 milhões e US $ 670 milhões, representando a 14% para 20% aumento de 2024.
• Receita Crysvita entre US $ 460 milhões e US $ 480 milhões, a 12% para 17% subir em comparação com 2024.
• Receita do dojolvi entre US $ 90 milhões e US $ 100 milhões, indicando a 2% para 14% crescimento em relação ao ano anterior.

Essas projeções refletem a confiança da empresa em seu crescimento contínuo e a crescente demanda por seus produtos.

A estratégia de responsabilidade corporativa do Ultragenyx é estruturada em torno de seis pilares principais:

• Inovação
• Pacientes
• Pessoas
• Comunidades
• Planeta
• Governança

Esses pilares orientam os esforços da empresa para gerenciar e se comunicar sobre tópicos relevantes para seus negócios e partes interessadas.

Ultragenyx é dedicado a:

• Entregar novos tratamentos modificadores de doenças com velocidade e urgência a comunidades de doenças raras com opções de tratamento limitadas ou nenhuma.
• Apoiando a comunidade de doenças raras através do desenvolvimento de novas terapias, compartilhando ciências e conhecimentos, alcançando amplo acesso à triagem e tratamento e parceria com os formuladores de políticas para mudanças significativas.
• Manter um ambiente diversificado, inclusivo, seguro e saudável para seus funcionários.

O compromisso da empresa se estende a conduzir negócios de maneira ambientalmente responsável e melhorar continuamente o desempenho para beneficiar funcionários, clientes, comunidades e meio ambiente.

Em dezembro de 2023:

• Pacientes em excesso 50 Os países receberam tratamentos de ultrageníx por meio de acesso comercial ou programas de uso expandido.
• Mais do que 135 participantes representando 100 As organizações participaram dos raros campos de bootcamps do Ultragenyx desde 2017.
• Ultragenyx tem locais de ensaio clínico em operação 19 países.

Esses números destacam o alcance global e o impacto do trabalho do ultrageníx na comunidade de doenças raras.

Os valores centrais da empresa são refletidos em sua cultura, que promove generosidade, curiosidade, inclusão e humildade. O Ultragenyx promove um ambiente que apóia um profundo crescimento e realização para os membros da equipe, que são apaixonados por ajudar aqueles que vivem com doenças raras.

O Ultragenyx possui vários grupos de recursos de funcionários, incluindo:

• Ultraproud (funcionários LGBTQIA+)
• Mulheres em biotecnologia
• Ultra-mosaico
• Latinx
• Ultra-apac
• O escritório Xtended
• Ultra único
• Ultra-concorrer
• Grupo Comunitário Ultra-Fun

Esses grupos ajudam a aumentar a conscientização sobre os tópicos importantes de inclusão e diversidade, inspirando mudanças positivas no ultrageníx e além.

Declaração de visão Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (rara)

A declaração de visão de uma empresa serve como um roteiro, descrevendo suas aspirações e objetivos de longo prazo. Para a Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (raro), a compreensão de sua visão fornece uma visão valiosa de sua direção estratégica e prioridades na indústria biofarmacêutica. Este capítulo explora a missão, a visão e os valores centrais do Ultragenyx, oferecendo uma visão abrangente dos princípios orientadores da Companhia em abril de 2025. Para obter mais informações sobre as perspectivas dos investidores, explorar Explorando a Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (raro) investidor Profile: Quem está comprando e por quê?

A missão do Ultragenyx é desenvolver e fornecer novos tratamentos para doenças genéticas raras e ultra-raras. Isso envolve:

• Identificando e adquirindo candidatos promissores de drogas.
• Avançando esses candidatos através do desenvolvimento clínico.
• Garantir aprovações regulatórias.
• Comercializar terapias para alcançar pacientes necessitados.

A empresa se concentra em doenças com necessidades médicas significativas não atendidas, geralmente quando não existem terapias aprovadas. A abordagem do Ultragenyx combina esforços internos de pesquisa e desenvolvimento com colaborações e aquisições estratégicas para expandir seu pipeline e experiência.

Ultragenyx prevê um futuro em que tratamentos inovadores transformem a vida de pacientes com doenças genéticas raras e ultra-raras. A empresa se esforça para ser um líder global no desenvolvimento e comercialização de terapias para essas condições. Esta visão abrange:

• Novas abordagens de tratamento pioneiras, incluindo terapia genética, terapia de reposição enzimática e medicamentos para pequenas moléculas.
• Construir um negócio sustentável que pode continuar investindo em pesquisa e desenvolvimento.
• Colaborando com grupos de defesa de pacientes, pesquisadores e profissionais de saúde para melhorar a vida das pessoas afetadas por doenças raras.

Os principais valores do Ultragenyx orientam seus funcionários e moldam a cultura da empresa. Esses valores incluem:

• Foco do paciente: Priorizando as necessidades de pacientes com doenças raras em todas as decisões e ações.
• Inovação: Abraçando a criatividade e o rigor científico para desenvolver terapias inovadoras.
• Colaboração: Trabalhando juntos efetivamente com equipes internas e parceiros externos para alcançar objetivos comuns.
• Integridade: Defender os mais altos padrões éticos em todos os aspectos dos negócios.
• Excelência: Buscando a mais alta qualidade em todos os empreendimentos, da pesquisa e desenvolvimento à comercialização.

Esses valores centrais refletem o compromisso do ultrageníx em fazer uma diferença significativa na vida de pacientes com doenças genéticas raras. Ao aderir a esses princípios, a empresa pretende construir uma organização forte e sustentável que possa continuar inovando e fornecendo terapias que mudam a vida.

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (raro) valores centrais de

A Ultragenyx Pharmaceutical Inc. se dedica ao desenvolvimento de tratamentos para doenças raras e ultra-raras. Embora específicos, explicitamente declarados, os valores essenciais não são detalhados publicamente da mesma maneira que algumas empresas, as ações e comunicações do Ultragenyx refletem um forte compromisso com vários princípios -chave.

Esses valores centrais inferidos são evidentes por suas iniciativas estratégicas, parcerias e abordagem geral para atender às necessidades médicas não atendidas. Aqui está uma exploração de valores que ressoam fortemente com as operações do Ultragenyx:

Foco do paciente

O Ultragenyx coloca uma forte ênfase nos pacientes, particularmente aqueles com doenças raras e ultra-raras. Esse compromisso é evidente em seus esforços para desenvolver novas terapias que atendem às necessidades médicas não atendidas significativas. O foco da empresa se estende além de apenas criar medicamentos; Eles se esforçam para melhorar a qualidade de vida geral dos pacientes e de suas famílias. Por exemplo, o ultrageníx se envolve ativamente com grupos de defesa do paciente para entender os desafios enfrentados pela comunidade de doenças raras e para garantir que suas vozes sejam ouvidas. O compromisso do Ultragenyx com o foco do paciente é exemplificado por:

• Desenvolvimento de terapias para doenças com populações de pacientes muito pequenas, onde empresas farmacêuticas tradicionais podem não investir.
• Fornecer programas de apoio ao paciente para ajudar as pessoas a acessar e aderir aos seus tratamentos.
• Colaborar com organizações de pacientes para aumentar a conscientização e melhorar a compreensão de doenças raras.

Inovação

A inovação é central para a abordagem do Ultragenyx para desenvolver novos tratamentos. A empresa investe fortemente em pesquisa e desenvolvimento para identificar e promover candidatos terapêuticos promissores. Isso inclui explorar novas tecnologias e abordagens para abordar as causas subjacentes de doenças raras. A dedicação do Ultragenyx à inovação se reflete em seu pipeline de diversas terapias, que inclui:

• Terapias genéticas
• Terapias de reposição enzimática
• Drogas de pequenas moléculas

Essas abordagens inovadoras visam fornecer tratamentos mais eficazes e direcionados para pacientes com doenças raras. Em 2024, Ultragenyx alocou uma parte significativa de suas despesas operacionais, US $ 643,9 milhões, para atividades de pesquisa e desenvolvimento, destacando seu compromisso com a inovação.

Colaboração

O Ultragenyx busca ativamente colaborações com instituições acadêmicas, outras empresas de biotecnologia e grupos de defesa de pacientes para avançar em sua missão. Essas parcerias permitem que a empresa alavancasse a experiência e os recursos externos, acelere o desenvolvimento de novas terapias e expanda seu alcance para os pacientes necessitados. Os esforços colaborativos do Ultragenyx incluem:

• Em parceria com universidades para realizar pesquisas sobre doenças raras e identificar possíveis alvos terapêuticos.
• Colaborando com outras empresas para desenvolver e comercializar novos tratamentos.
• Trabalhando com grupos de defesa do paciente para aumentar a conscientização, fornecer apoio e defender políticas que beneficiem a comunidade de doenças raras.

Integridade e ética

A Ultragenyx está comprometida em conduzir seus negócios com os mais altos padrões de integridade e ética. Isso inclui garantir a segurança e o bem-estar dos pacientes que participam de ensaios clínicos, aderência a todos os regulamentos aplicáveis ​​e manutenção da transparência em suas comunicações. O compromisso do Ultragenyx com a integridade e a ética é demonstrado por:

• Implementando medidas robustas de controle de qualidade para garantir a segurança e a eficácia de seus produtos.
• Realização de ensaios clínicos de acordo com diretrizes éticas e requisitos regulatórios.
• Fornecendo informações claras e precisas aos profissionais de saúde e pacientes sobre suas terapias.

Dirigindo para obter resultados

O Ultragenyx demonstra um impulso claro para os resultados, com foco em alcançar resultados significativos para os pacientes e criar valor para suas partes interessadas. Isso envolve definir objetivos ambiciosos, executar com eficiência e monitorar continuamente o progresso. A partir do 2024 Ano fiscal, o Ultragenyx relatou receitas totais de US $ 460,5 milhões, refletindo a capacidade da empresa de gerar receita significativa a partir de seus produtos aprovados. Esse desempenho financeiro ressalta o compromisso do Ultragenyx em agregar valor e alcançar um crescimento sustentável.

Em resumo, embora o Ultragenyx não tenha uma lista de valores essenciais explicitamente declarados, seus comportamentos, estratégias e realizações apontam para um forte compromisso com o foco do paciente, a inovação, a colaboração, a integridade e a condução para obter resultados. Esses valores inferidos orientam a empresa em sua missão de desenvolver tratamentos para doenças raras e ultra-raras e causar um impacto positivo na vida dos pacientes e de suas famílias.