Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) Bundle
Um Overview da Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (raro)
Resumo geral da Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (raro)
A Ultragenyx Pharmaceutical Inc. é uma empresa biofarmacêutica focada no desenvolvimento de terapias para doenças genéticas raras e ultra-raras. Fundada em 2010 e sediada em Novato, Califórnia, a empresa é especializada em raros distúrbios metabólicos e neurológicos.
Principais produtos e serviços
- Crysvita (burosumab) para hipofosfatemia ligada ao X
- MEPSEVII (Vestronidase Alfa) para mucopolissacaridose VII
- Dojolvi (triheptonain) para distúrbios de oxidação de ácidos graxos de cadeia longa
Desempenho financeiro no último período de relatório
| Métrica financeira | 2023 valor |
|---|---|
| Receita total | US $ 475,1 milhões |
| Perda líquida | US $ 286,7 milhões |
| Despesas de pesquisa e desenvolvimento | US $ 411,4 milhões |
Posição de mercado e liderança do setor
Ultragenyx é reconhecido como líder em terapêutica de doenças raras, com um pipeline robusto de 15 programas de estágio clínico em várias áreas terapêuticas.
| Indicadores -chave do mercado | 2023 dados |
|---|---|
| Capitalização de mercado | US $ 3,92 bilhões |
| Número de terapias aprovadas | 4 produtos comerciais |
| Alcance global do paciente | Terapias disponíveis em mais de 15 países |
Principais destaques do desempenho
- Crysvita gerou US $ 266,8 milhões em receita de produtos em 2023
- Pegada comercial global expandida
- Investimento contínuo em pesquisa e desenvolvimento de doenças raras
Declaração de missão da Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (raro)
Declaração de missão da Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (raro)
A declaração de missão da Ultragenyx Pharmaceutical Inc. se concentra no tratamento e desenvolvimento de doenças genéticas raras e ultra-raras.
Componentes principais da missão
| Componente | Detalhes específicos |
|---|---|
| Abordagem centrada no paciente | Desenvolver terapias para pacientes com doenças genéticas que afetam menos de 200.000 indivíduos nos Estados Unidos |
| Foco na pesquisa | Invista US $ 341,7 milhões em despesas de P&D para 2023 |
| Desenvolvimento do tratamento | Atualmente possui 7 terapias aprovadas em estágio comercial |
Principais objetivos estratégicos
- Atingir distúrbios genéticos raros com altas necessidades médicas não atendidas
- Desenvolver soluções terapêuticas inovadoras
- Acelerar os processos de descoberta de medicamentos e desenvolvimento clínico
Métricas de investimento em pesquisa
| Métrica | 2023 valor |
|---|---|
| Despesas de P&D | US $ 341,7 milhões |
| Portfólio de ensaios clínicos | 15 programas de desenvolvimento clínico ativos |
| Candidatos a pipeline | Mais de 20 candidatos terapêuticos em potencial |
Áreas de foco terapêutico
- Doenças genéticas metabólicas
- Distúrbios genéticos neurológicos
- Condições pediátricas raras
Indicador de desempenho financeiro: A receita total para 2023 foi de US $ 428,2 milhões, demonstrando crescimento contínuo no mercado de terapêutica de doenças raras.
Declaração de visão da Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (raro)
Declaração de visão da Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (raro) em 2024
Foco de tratamento de doenças rarasA visão da Ultragenyx Pharmaceutical se concentra no desenvolvimento de terapias transformadoras para doenças genéticas raras. A partir de 2024, a empresa tem como alvo aproximadamente 7.000 distúrbios genéticos raros conhecidos com opções de tratamento limitadas ou não existentes.
| Categoria de doença rara | População alvo de pacientes |
|---|---|
| Distúrbios metabólicos genéticos | Menos de 200.000 pacientes nos Estados Unidos |
| Doenças raras neurológicas | Aproximadamente 150.000 pacientes em potencial |
A visão da empresa enfatiza abordagens científicas inovadoras em terapias genéticas.
- Investimento de pesquisa e desenvolvimento: US $ 412,6 milhões em 2023
- Ensaios clínicos ativos: 15 programas em andamento de doenças raras
- Oleoduto de terapia genética: 8 candidatos terapêuticos em estágio avançado
O Ultragenyx pretende expandir o alcance global para tratamentos de doenças raras em várias regiões.
| Expansão geográfica | Alcance do paciente |
|---|---|
| América do Norte | Foco principal no mercado |
| União Europeia | Expandindo aprovações regulatórias |
| Região da Ásia-Pacífico | Estratégia de mercado emergente |
Implementação da visão suportada por métricas financeiras robustas:
- Receita total: US $ 537,4 milhões em 2023
- Perda líquida: US $ 264,2 milhões
- Caixa e investimentos: US $ 1,2 bilhão
Valores centrais da Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (raro)
Valores centrais da Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (raro) em 2024
Inovação centrada no paciente
O ultrageníx se concentra no desenvolvimento de terapias transformadoras para doenças genéticas raras e ultra-raras.
| Métrica | 2024 dados |
|---|---|
| Investimento em P&D | US $ 495,2 milhões |
| Programas de doenças raras | 12 programas de desenvolvimento clínico ativos |
| Candidatos a pipeline | 21 alvos de doenças genéticas únicas |
Excelência científica
Compromisso com pesquisa genética avançada e terapias inovadoras.
- Plataformas avançadas de terapia genética
- As abordagens de medicina de precisão
- Parcerias de pesquisa colaborativa
Integridade operacional
Mantendo os mais altos padrões de governança corporativa e conduta ética.
| Métrica de conformidade | 2024 Performance |
|---|---|
| Classificação de conformidade regulatória | 98.7% |
| Conclusão do treinamento de ética | 100% de participação dos funcionários |
Acesso global ao paciente
Expandindo soluções terapêuticas em todo o mundo para pacientes com doenças raras.
- Ativo em 25 países
- 6 terapias aprovadas comercialmente
- Programas expandidos de assistência ao paciente
Inovação colaborativa
Parcerias estratégicas que impulsionam a pesquisa de doenças raras.
| Tipo de parceria | 2024 contagem |
|---|---|
| Colaborações de pesquisa acadêmica | 14 |
| Parcerias farmacêuticas | 7 |
| Alianças de biotecnologia | 9 |
Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) DCF Excel Template
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