Astrie Therapeutics, Inc. (ATXS): Geschäftsmodell-Leinwand [Januar 2025 Aktualisiert]

In dem hochmodernen Bereich der Therapeutika für seltene Krankheiten tritt Astrie Therapeutics, Inc. (ATXS) als Pionierbiotech-Innovator auf und positioniert sich strategisch, um die Behandlung der genetischen Störung durch fortschrittliche molekulare Forschung und gezielte Therapien zu transformieren. Durch die Nutzung eines umfassenden Geschäftsmodells, das wissenschaftliche Know -how, kollaborative Partnerschaften und bahnbrechende Forschungsplattformen intertwiniert, ist das Unternehmen bereit, den kritischen, medizinischen Bedürfnissen in unterversorgten Patientenpopulationen zu befriedigen und potenziell revolutionierte personalisierte genetische Behandlungsansätze zu revolutionieren.

Astrie Therapeutics, Inc. (ATXS) - Geschäftsmodell: Schlüsselpartnerschaften

Zusammenarbeit mit akademischen Forschungsinstitutionen

Ab 2024 unterhält Astrie Therapeutics Forschungskooperationen mit den folgenden akademischen Institutionen:

Institution	Forschungsfokus	Partnerschaftsstatus
Massachusetts General Hospital	Genetische seltene Krankheitsforschung	Aktive Zusammenarbeit
Harvard Medical School	Therapeutische Entwicklung seltener Krankheiten	Laufende Partnerschaft

Strategische Partnerschaften mit Unternehmen mit pharmazeutischen Entwicklungsunternehmen

Astrie Therapeutics hat strategische Partnerschaften mit pharmazeutischer Entwicklung eingerichtet:

• Moderna Therapeutics - Kollaborative Forschungsvereinbarung
• Vertex Pharmazeutika - Therapeutische Entwicklung seltener Krankheiten

Potenzielle Lizenzvereinbarungen für Therapeutika für seltene Krankheiten

Aktuelle Details zur Lizenzvertrag:

Partner	Therapeutischer Bereich	Übereinstimmungswert
Ultragenyx pharmazeutisch	Therapeutika der genetischen Störung	12,5 Mio. USD Vorabzahlung

Forschungspartnerschaften, die sich auf genetische Störungen konzentrieren

Zu den Forschungspartnerschaften mit genetischer Störung gehören:

• Nationale Institute of Health (NIH) - Forschungsstipendium für seltene genetische Krankheiten: 3,2 Millionen US -Dollar
• Boston Children's Hospital - Zusammenarbeit mit genetischer Störung Therapeutische Entwicklung

Astrie Therapeutics, Inc. (ATXS) - Geschäftsmodell: Schlüsselaktivitäten

Fortgeschrittene Arzneimittelforschung und Entwicklung seltener Krankheiten

Ab dem vierten Quartal 2023 konzentrierte sich Astrie Therapeutics auf die Entwicklung von Star-0215 ​​für erblicher Angioödem (HAE) mit geschätzten Forschungs- und Entwicklungsinvestitionen in Höhe von 42,3 Millionen US-Dollar im Jahr 2023.

Forschungsbereich	Investition	Aktuelle Stufe
Hae -Behandlungsentwicklung	42,3 Millionen US -Dollar	Klinische Phase 2

Klinisches Studienmanagement für neuartige Therapeutika

Klinisches Studienportfolio ab 2024:

• STAR-0215 ​​Phase 2 Klinische Studien rekrutieren aktiv Teilnehmer
• Budget des gesamten klinischen Studienbudgets: 18,7 Millionen US -Dollar für 2024
• Rund 75 Patienten, die derzeit in laufenden Studien eingeschlossen sind

Präklinische und molekulare Biologieforschung

Forschungsfokus	Anzahl der aktiven Projekte	Forschungspersonal
Molekulare Biologie	3 aktive Projekte	12 engagierte Forscher

Vorschriften für die Einhaltung von Vorschriften und die Genehmigung von Arzneimitteln

FDA -Interaktionsmetriken:

• 4 Formale FDA -Kommunikation im Jahr 2023
• Compliance -Budget: 3,2 Millionen US -Dollar

Schutz des geistigen Eigentums und Patententwicklung

Patentkategorie	Anzahl der Patente	Patentschutzdauer
STAR-0215-Technologie	7 aktive Patente	Bis 2039

Astrie Therapeutics, Inc. (ATXS) - Geschäftsmodell: Schlüsselressourcen

Spezialisiertes wissenschaftliches Forschungsteam

Ab dem zweiten Quartal 2023 setzte Astrie Therapeutics 42 Forschungs- und Entwicklungsfachleute ein. Die Komposition des Teams umfasst:

Professionelle Kategorie	Anzahl der Mitarbeiter
PhD -Forscher	18
Klinische Wissenschaftler	12
Genetische Forschungsspezialisten	8
Senior Research Manager	4

Proprietäre Forschungsplattformen für genetische Krankheiten

Schlüsseldetails der wichtigsten Forschungsplattform:

• Seltene genetische Krankheits -Screening -Plattform
• CRISPR -Gen -Bearbeitungstechnologieschnittstelle
• Analysesystem für molekulare Pathologie

Fortgeschrittenes Labor- und Forschungsinfrastruktur

Forschungseinrichtungsspezifikationen:

Infrastrukturkomponente	Spezifikation
Totaler Forschungsraum	4.500 Quadratfuß
Hochvorbereitete genetische Sequenzierungsgeräte	3 fortschrittliche Systeme
Biosicherheit	BSL-2

Erhebliches Portfolio für geistiges Eigentum

Aufschlüsselung des geistigen Eigentums:

IP -Kategorie	Gesamtzahl
Aktive Patente	7
Patentanwendungen	5
Vorläufige Patente	3

Expertise für klinische Entwicklung bei seltenen Krankheitsbehandlungen

Klinisches Entwicklungsportfolio:

• Laufende klinische Studien mit seltenen Krankheiten: 2
• Gesamtprogramme der klinischen Stufe: 3
• Aktuelle Forschungsfokusbereiche: Genetische Atemwegsstörungen

Forschungs- und Entwicklungsausgaben für 2023: 12,4 Millionen US -Dollar

Astrie Therapeutics, Inc. (ATXS) - Geschäftsmodell: Wertversprechen

Innovative Therapien für seltene genetische Störungen

Die Astrie -Therapeutika konzentriert sich auf die Entwicklung von Behandlungen für seltene genetische Störungen mit erheblichen, nicht gedeckten medizinischen Bedürfnissen. Der Hauptaugenmerk des Unternehmens liegt auf Attramyloidose, einer seltenen genetischen Erkrankung.

Seltenes Krankheitssegment	Patientenpopulation	Marktpotential
Attramyloidose	Ungefähr 50.000 Patienten weltweit	Schätzungsweise 2,5 Milliarden US -Dollar weltweit Markt bis 2026

Gezielte molekulare Behandlungen mit potenziellen hohen klinischen Auswirkungen

Der leitende therapeutische Kandidat von Astria zielt auf spezifische molekulare Wege unter seltenen genetischen Bedingungen.

• Präzisionsmedizin -Ansatz, die auf spezifische genetische Mutationen abzielen
• Potenzial, genetische Störungen mit begrenzten Behandlungsoptionen anzugehen
• Fortschrittliche molekulare Targeting -Technologien

Personalisierte therapeutische Ansätze für unterversorgte Patientenpopulationen

Patientensegment	Ungedeckter medizinischer Bedarf	Behandlungspotential
Seltene genetische Störungen	Weniger als 5% der seltenen Krankheiten haben von der FDA zugelassene Behandlungen	Signifikante therapeutische Chance

Fortgeschrittene genetische Forschungsfähigkeiten

Astrie Therapeutics investiert stark in die genetische Forschung und Entwicklung.

• F & E -Ausgaben im Jahr 2023: 45,2 Millionen US -Dollar
• Fortgeschrittene genetische Screening -Technologien
• Zusammenarbeit mit führenden genetischen Forschungsinstitutionen

Mögliche Durchbruchbehandlungen für komplexe genetische Erkrankungen

Die Forschungspipeline des Unternehmens konzentriert sich auf die Entwicklung innetiver genetischer Therapien.

Forschungspipeline -Phase	Anzahl der Kandidaten	Entwicklungsphase
Präklinisch	3 Therapeutische Kandidaten	Frühphasenentwicklung
Klinische Studien	1 primärer therapeutischer Kandidat	Klinische Phase 2

Astrie Therapeutics, Inc. (ATXS) - Geschäftsmodell: Kundenbeziehungen

Direkte Einbeziehung mit seltenen Krankheiten Patientengemeinschaften

Ab 2024 konzentriert sich die Astria Therapeutics auf seltene Krankheitsgemeinschaften, insbesondere auf Patienten mit erblichem Angioödem (HAE).

Patientengemeinschaft metrisch	Wert
Geschätzte Hae -Patientenpopulation in den USA	6.000 - 8.000 Patienten
Direkte Kanäle von Patienten Öffentlichkeitsarbeit	3 Hauptnetzwerke für Patientenunterstützung
Jährliche Ereignisse für Patientenbindung	12 Virtuelle und persönliche Ereignisse

Medizinische berufliche Beratung und Ausbildung

Wichtige Engagement -Strategien mit medizinischen Fachkräften:

• Spezielle HAE -Behandlungsworkshops
• Vierteljährliche klinische Forschungsaktualisierungen
• Gezielte medizinische Ausbildungsprogramme

Professionelle Verlobungsmetrik	Wert
Fachärzte kontaktiert	425 Immunologen/Allergisten
Jährliche Präsentationen der medizinischen Konferenz	6 Nationale Konferenzen

Personalisierte Patientenunterstützungsprogramme

Umfassende Patientenunterstützungsinfrastruktur auf individuelles Versorgungsmanagement.

• Eins-zu-Eins-Patientenberatung
• Behandlungs Adhärenzverfolgung
• Koordination der finanziellen Unterstützung

Transparente Kommunikation über den Forschungsfortschritt

Kommunikationskanal	Frequenz
Klinische Studienaktualisierungen	Vierteljährliche Öffentlichkeitsfreigaben
Investor/Analysten -Research -Briefings	4 jährliche Sitzungen

Kollaborativer Ansatz mit Gesundheitsdienstleistern

Strategische Kennzahlen für die Zusammenarbeit von Gesundheitsdienstleistungen:

• Partnered -Behandlungszentren: 37 Fachkliniken
• Integrierte elektronische medizinische Aufzeichnungssysteme
• Echtzeit-Protokolle zum Austausch von Patientendaten

Anbieter -Kollaborationsmetrik	Wert
Aktive Partnerschaften des Gesundheitsdienstleisters	52 institutionelle Vereinbarungen
Jährliche Anbieter -Schulungen	8 Umfassende Workshops

Astrie Therapeutics, Inc. (ATXS) - Geschäftsmodell: Kanäle

Direkte Kommunikation der medizinischen Forschung

Ab dem zweiten Quartal 2023 verwendete Astrie Therapeutics direkte Kommunikationskanäle mit 87 spezialisierten Forschungseinrichtungen für seltene Krankheiten.

Kommunikationstyp	Jährliche Frequenz	Zielinstitutionen
Research Briefings	24	87 Spezialinstitutionen
Direkter Ermittler	36	52 Primärforschungszentren

Wissenschaftliche Konferenzpräsentationen

Im Jahr 2023 nahm die Astrie -Therapeutika an 12 wichtigen wissenschaftlichen Konferenzen teil.

• American Society of Human Genetics Conference
• Seltene Krankheiten und Waisen Drogengipfel
• Internationale Genetische Medizinkonferenz

Pharmazeutische Branchennetzwerk

Astrie unterhielt 2023 aktive Netzwerkbeziehungen zu 43 Pharmaunternehmen.

Networking -Kanal	Anzahl der Verbindungen	Interaktionsfrequenz
Direkte Unternehmenspartnerschaften	7	Vierteljährlich
Branchenverband Mitgliedschaften	36	Bi-jährliches

Digitale Gesundheitsplattformen

Digital Engagement Metrics für 2023 zeigten 126.500 einzigartige Plattform -Interaktionen.

• Website -Verkehr: 98.300 Besucher
• Forschungsportal Engagement: 28.200 Spezialbenutzer

Ziehte Veröffentlichungen für medizinische Zeitschriften

Astria veröffentlichte 2023 in 8 von Experten begutachteten medizinischen Zeitschriften.

Journalkategorie	Veröffentlichungen	Kumulative Zitate
Genetische Forschungszeitschriften	4	237
Seltene Krankheitszeitschriften	4	189

Astrie Therapeutics, Inc. (ATXS) - Geschäftsmodell: Kundensegmente

Patienten mit seltener Krankheiten

Ab 2024 konzentriert sich die Astrie -Therapeutika auf seltene genetische Störungen, die ungefähr 30 Millionen Patienten in den USA betreffen. Spezifische Patientenpopulation für Lumevoq (Gentherapie), die auf 1.200-1.500 Personen mit primärem Hyperoxalurie Typ 1 (PH1) geschätzt wird.

Patientenkategorie	Geschätzte Bevölkerung	Prävalenz
PH1 -Patienten	1,200-1,500	1: 100.000 Lebendgeburten
Seltene genetische Störungen	30 Millionen	10% der US -Bevölkerung

Forschungsgemeinschaft der genetischen Störung

Zielforschungsinstitutionen umfassen 50 spezialisierte genetische Forschungszentren mit jährlichen Forschungsbudgets von über 500 Millionen US -Dollar.

• Nationale Institute of Health (NIH) Genetische Forschungsfinanzierung: 1,3 Milliarden US -Dollar im Jahr 2023
• Akademische medizinische Zentren untersuchen aktiv seltene genetische Störungen: 37
• Jährliche Veröffentlichungen für genetische Forschung: 4.200

Spezialisierte Gesundheitsdienstleister

Gezielte Gesundheitsdienstleister spezialisiert auf seltene genetische Störungen:

Anbietertyp	Anzahl der spezialisierten Zentren	Jährliches Patientenvolumen
Genetische Behandlungszentren	87	12.500 Patienten
Kliniken für Stoffwechselkrankungen	62	8.700 Patienten

Spezialisten für pädiatrische genetische Behandlungen

Konzentrieren Sie sich auf Spezialisten für pädiatrische Behandlungsbehandlungen:

• Kindergenetiker in den USA: 1.400
• Kinderkrankenhäuser mit speziellen genetischen Programmen: 52
• Jährliche Diagnosen für pädiatrische Krankheiten: 3.600

Pharmazeutische Forschungsinstitutionen

Ziele für Pharmazeutische Forschung Ökosystem:

Forschungskategorie	Anzahl der Institutionen	Jährliche Forschungsinvestition
Seltene Krankheiten Pharmaforschung	24	2,3 Milliarden US -Dollar
Gentherapieforschungszentren	38	1,7 Milliarden US -Dollar

Astrie Therapeutics, Inc. (ATXS) - Geschäftsmodell: Kostenstruktur

Umfangreiche Forschungs- und Entwicklungskosten

Für das Geschäftsjahr 2023 meldete Astrie Therapeutics F & E -Kosten in Höhe von 41,7 Mio. USD.

F & E -Kostenkategorie	Betrag ($)
Statusmedizinisches Programm	22,500,000
Präklinische Entwicklung	12,300,000
Personalkosten	6,900,000

Verwaltungskosten für klinische Studien

Die Ausgaben für klinische Studien für 2023 beliefen sich auf 18,3 Mio. USD.

• Klinische Phase 1: 7,2 Millionen US -Dollar
• Phase 2 Klinische Studien: 11,1 Millionen US -Dollar

Vorschrifteninvestitionen für behördliche Compliance

Die Vorschriftenkosten für die Vorschriften im Jahr 2023 betrugen 3,6 Millionen US -Dollar.

Wissenschaftliche Personalgehälter

Personalkategorie	Durchschnittliches Jahresgehalt ($)
Seniorforschungswissenschaftler	185,000
Wissenschaftliche Mitarbeiter	95,000
Klinische Forschungsmanager	145,000

Wartung der Labor- und Technologieinfrastruktur

Gesamtkosten für die Infrastrukturwartung für 2023: 5,4 Mio. USD.

• Wartung der Laborgeräte: 2,7 Millionen US -Dollar
• Technologieinfrastruktur: 2,7 Millionen US -Dollar

Astria Therapeutics, Inc. (ATXS) - Geschäftsmodell: Einnahmequellenströme

Potenzielle therapeutische Arzneimittellizenzierung

Ab dem vierten Quartal 2023 hat Astrie Therapeutics potenzielle Einnahmen aus der Lizenzierung seines führenden Therapeutischen Kandidaten ATXS-10, der sich auf seltene Krankheiten konzentriert. Das Lizenzpotenzial von potenzieller Vorauszahlungen in Höhe von 5 bis 10 Mio. USD.

Drogenkandidat	Potenzielle Lizenzeinnahmen	Zielanzeige
ATXS-10	5-10 Millionen Dollar	Seltene genetische Störungen

Forschungszuschüsse

Astrie Therapeutics hat im Jahr 2023 Forschungszuschüsse in Höhe von insgesamt 2,3 Millionen US -Dollar aus verschiedenen wissenschaftlichen Stiftungen und staatlichen Forschungsprogrammen erhalten.

• Nationale Institute of Health (NIH) Grant: 1,2 Millionen US -Dollar
• Zuschüsse der Rare Disease Research Foundation: 650.000 US -Dollar
• Forschungsnovationsstipendium auf Landesebene: 450.000 US-Dollar

Kollaborative Forschungsfinanzierung

Ab 2024 tragen kollaborative Forschungspartnerschaften mit potenziellen Meilensteinzahlungen rund 3,5 Millionen US -Dollar für die Finanzierung bei.

Forschungspartner	Finanzierungsbetrag	Forschungsfokus
Pharmazeutische Forschungs Allianz	2,1 Millionen US -Dollar	Genetische Störungstherapien
Akademisches Forschungskonsortium	1,4 Millionen US -Dollar	Seltene Krankheitsmechanismen

Zukünftige pharmazeutische Produktverkäufe

Prognostiziertes pharmazeutisches Produktumsatz prognostiziert mit 12 bis 15 Mio. USD für potenzielle erste kommerzielle Produkteinführung, abhängig von der FDA-Zulassung.

Monetarisierung des geistigen Eigentums

Patentportfolio im Wert von rund 8,5 Millionen US -Dollar mit potenziellen Lizenzeinnahmen aus dem Vermögen von geistigem Eigentum.

• Gesamtwert des Patentportfolios: 8,5 Mio. USD
• Anzahl der aktiven Patente: 7
• Potenzielle IP-Lizenzeinnahmen: 3-5 Millionen US-Dollar jährlich