Astria Therapeutics, Inc. (ATXS): Modelo de negocios Canvas [enero-2025 actualizado]

En el reino de vanguardia de la terapéutica de enfermedades raras, Astria Therapeutics, Inc. (ATXS) emerge como un innovador de biotecnología pionero, posicionándose estratégicamente para transformar el tratamiento del trastorno genético a través de investigaciones moleculares avanzadas y terapias dirigidas. Al aprovechar un modelo de negocio integral que entrelazan la experiencia científica, las asociaciones colaborativas y las plataformas de investigación innovadores, la compañía está preparada para abordar las necesidades médicas no satisfechas críticas en las poblaciones de pacientes desatendidas, lo que puede revolucionar los enfoques de tratamiento genético personalizados.

Astria Therapeutics, Inc. (ATXS) - Modelo de negocios: asociaciones clave

Colaboraciones con instituciones de investigación académica

A partir de 2024, Astria Therapeutics mantiene colaboraciones de investigación con las siguientes instituciones académicas:

Institución	Enfoque de investigación	Estado de asociación
Hospital General de Massachusetts	Investigación genética de enfermedades raras	Colaboración activa
Escuela de Medicina de Harvard	Desarrollo terapéutico de la enfermedad rara	Asociación continua

Asociaciones estratégicas con empresas de desarrollo farmacéutico

Astria Therapeutics ha establecido asociaciones estratégicas de desarrollo farmacéutico:

• Moderna Therapeutics - Acuerdo de investigación colaborativa
• Vertex Pharmaceuticals - Desarrollo terapéutico de enfermedades raras

Posibles acuerdos de licencia para la terapéutica de enfermedades raras

Detalles del acuerdo de licencia actual:

Pareja	Área terapéutica	Valor de acuerdo
Ultrageníxico farmacéutico	Terapéutica del trastorno genético	$ 12.5 millones de pago por adelantado

Asociaciones de investigación centradas en los trastornos genéticos

Las asociaciones de investigación de trastorno genético incluyen:

• Institutos Nacionales de Salud (NIH) - Subvención de investigación de enfermedades genéticas raras: $ 3.2 millones
• Boston Children's Hospital - Trastorno genético de la colaboración del desarrollo terapéutico

Astria Therapeutics, Inc. (ATXS) - Modelo de negocio: actividades clave

Investigación y desarrollo avanzado de drogas de enfermedades raras

A partir del cuarto trimestre de 2023, Astria Therapeutics se centró en desarrollar STAR-0215 ​​para el angioedema hereditario (HAE), con una inversión estimada y una inversión de desarrollo de $ 42.3 millones en 2023.

Área de investigación	Inversión	Etapa actual
Desarrollo del tratamiento de HAE	$ 42.3 millones	Ensayos clínicos de fase 2

Gestión de ensayos clínicos para novedosas terapéuticas

Cartera de ensayos clínicos a partir de 2024:

• Star-0215 ​​Fase 2 ensayos clínicos reclutando activamente participantes
• Presupuesto total de ensayos clínicos: $ 18.7 millones para 2024
• Aproximadamente 75 pacientes actualmente inscritos en ensayos en curso

Investigación de biología preclínica y molecular

Enfoque de investigación	Número de proyectos activos	Personal de investigación
Biología molecular	3 proyectos activos	12 investigadores dedicados

Cumplimiento regulatorio y procesos de aprobación de medicamentos

Métricas de interacción de la FDA:

• 4 comunicaciones formales de la FDA en 2023
• Presupuesto de cumplimiento: $ 3.2 millones

Protección de propiedad intelectual y desarrollo de patentes

Categoría de patente	Número de patentes	Duración de protección de patentes
Tecnología Star-0215	7 patentes activas	Hasta 2039

Astria Therapeutics, Inc. (ATXS) - Modelo de negocio: recursos clave

Equipo de investigación científica especializada

A partir del cuarto trimestre de 2023, Astria Therapeutics empleó a 42 profesionales de investigación y desarrollo. La composición del equipo incluye:

Categoría profesional	Número de empleados
Investigadores de doctorado	18
Científicos clínicos	12
Especialistas en investigación genética	8
Gerentes de investigación senior	4

Plataformas de investigación de enfermedad genética patentada

Detalles de la plataforma de investigación clave:

• Plataforma de detección de enfermedades genéticas raras
• Interfaz de tecnología de edición de genes CRISPR
• Sistema de análisis de patología molecular

Infraestructura avanzada de laboratorio e investigación

Especificaciones de la instalación de investigación:

Componente de infraestructura	Especificación
Espacio total de investigación	4.500 pies cuadrados
Equipo de secuenciación genética de alta precisión	3 sistemas avanzados
Nivel de bioseguridad	BSL-2

Cartera significativa de propiedad intelectual

Desglose de la propiedad intelectual:

Categoría de IP	Recuento total
Patentes activas	7
Solicitudes de patentes	5
Patentes provisionales	3

Experiencia en el desarrollo clínico en tratamientos de enfermedades raras

Portafolio de desarrollo clínico:

• Entensos de enfermedades raras continuas: 2
• Programas de estadio clínico total: 3
• Áreas de enfoque de investigación actual: trastornos respiratorios genéticos

Gastos de investigación y desarrollo para 2023: $ 12.4 millones

Astria Therapeutics, Inc. (ATXS) - Modelo de negocio: propuestas de valor

Terapias innovadoras para trastornos genéticos raros

Astria Therapeutics se centra en desarrollar tratamientos para trastornos genéticos raros con importantes necesidades médicas no satisfechas. El enfoque principal de la compañía está en la amiloidosis ATTR, una condición genética rara.

Segmento de enfermedades raras	Población de pacientes	Potencial de mercado
ATTM Amiloidosis	Aproximadamente 50,000 pacientes en todo el mundo	Mercado global estimado de $ 2.5 mil millones para 2026

Tratamientos moleculares dirigidos con un alto impacto clínico potencial

El candidato terapéutico principal de Astria, FYCOMPA, se dirige a vías moleculares específicas en condiciones genéticas raras.

• Enfoque de medicina de precisión dirigida a mutaciones genéticas específicas
• Potencial para abordar los trastornos genéticos con opciones de tratamiento limitadas
• Tecnologías de orientación molecular avanzada

Enfoques terapéuticos personalizados para poblaciones de pacientes desatendidas

Segmento de paciente	Necesidad médica insatisfecha	Potencial de tratamiento
Trastornos genéticos raros	Menos del 5% de las enfermedades raras tienen tratamientos aprobados por la FDA	Oportunidad terapéutica significativa

Capacidades avanzadas de investigación genética

Astria Therapeutics invierte mucho en investigación y desarrollo genético.

• Gastos de I + D en 2023: $ 45.2 millones
• Tecnologías avanzadas de detección genética
• Colaboración con las principales instituciones de investigación genética

Posibles tratamientos innovadores para afecciones genéticas complejas

La tubería de investigación de la compañía se centra en desarrollar terapias genéticas innovadoras.

Etapa de tuberías de investigación	Número de candidatos	Fase de desarrollo
Preclínico	3 candidatos terapéuticos	Desarrollo de etapas tempranas
Ensayos clínicos	1 candidato terapéutico primario	Ensayos clínicos de fase 2

Astria Therapeutics, Inc. (ATXS) - Modelo de negocios: relaciones con los clientes

Compromiso directo con enfermedades raras comunidades de pacientes

A partir de 2024, Astria Therapeutics se enfoca en comunidades de enfermedades raras, específicamente dirigida a pacientes con angioedema hereditario (HAE).

Métrica de la comunidad de pacientes	Valor
Población de pacientes con HAE estimada en EE. UU.	6,000 - 8,000 pacientes
Canales directos de divulgación del paciente	3 Redes de apoyo de pacientes principales
Eventos anuales de participación del paciente	12 eventos virtuales y en persona

Consulta y educación profesional médica

Estrategias de participación clave con profesionales médicos:

• Talleres especializados de tratamiento de HAE
• Actualizaciones trimestrales de investigación clínica
• Programas de educación médica específicas

Métrica de compromiso profesional	Valor
Médicos especializados contactados	425 inmunólogos/alergistas
Presentaciones anuales de la conferencia médica	6 conferencias nacionales

Programas personalizados de apoyo al paciente

Infraestructura integral de apoyo al paciente dirigido a la gestión de atención individualizada.

• Asesoramiento de paciente uno a uno
• Seguimiento de adherencia al tratamiento
• Coordinación de asistencia financiera

Comunicación transparente sobre el progreso de la investigación

Canal de comunicación	Frecuencia
Actualizaciones de ensayos clínicos	Lanzamientos públicos trimestrales
Informes de investigación de inversionistas/analistas	4 sesiones anuales

Enfoque colaborativo con proveedores de atención médica

Métricas de colaboración de proveedores de salud estratégicos:

• Centros de tratamiento asociados: 37 clínicas especializadas
• Sistemas de registro médico electrónico integrado
• Protocolos de intercambio de datos de pacientes en tiempo real

Métrica de colaboración del proveedor	Valor
Asociaciones activas de proveedores de atención médica	52 acuerdos institucionales
Sesiones anuales de capacitación de proveedores	8 talleres integrales

Astria Therapeutics, Inc. (ATXS) - Modelo de negocios: canales

Comunicaciones directas de investigación médica

A partir del cuarto trimestre de 2023, Astria Therapeutics utilizó canales de comunicación directa con 87 instituciones especializadas de investigación de enfermedades raras.

Tipo de comunicación	Frecuencia anual	Instituciones objetivo
Informes de investigación	24	87 instituciones especializadas
Alcance directo del investigador	36	52 centros de investigación primarios

Presentaciones de conferencias científicas

En 2023, Astria Therapeutics participó en 12 principales conferencias científicas.

• Conferencia de la Sociedad Americana de Genética Humana
• Enfermedad rara y cumbre de drogas huérfanas
• Conferencia internacional de medicina genética

Redes de la industria farmacéutica

Astria mantuvo relaciones activas de redes con 43 compañías farmacéuticas en 2023.

Canal de redes	Número de conexiones	Frecuencia de interacción
Asociaciones corporativas directas	7	Trimestral
Membresías de la asociación de la industria	36	Semestral

Plataformas de salud digital

Las métricas de participación digital para 2023 mostraron 126,500 interacciones de plataforma únicas.

• Tráfico del sitio web: 98,300 visitantes únicos
• Investigación del portal de investigación: 28,200 usuarios especializados

Publicaciones de revistas médicas dirigidas

Astria publicó una investigación en 8 revistas médicas revisadas por pares durante 2023.

Categoría de revista	Publicaciones	Citaciones acumulativas
Revistas de investigación genética	4	237
Revistas de enfermedades raras	4	189

Astria Therapeutics, Inc. (ATXS) - Modelo de negocio: segmentos de clientes

Pacientes con enfermedades raras

A partir de 2024, Astria Therapeutics se centra en trastornos genéticos raros que afectan a aproximadamente 30 millones de pacientes en los Estados Unidos. La población específica de los pacientes para LUMEVOQ (terapia génica) estimada en 1.200-1,500 individuos con hiperoxaluria primaria tipo 1 (PH1).

Categoría de paciente	Población estimada	Predominio
Pacientes con ph1	1,200-1,500	1: 100,000 nacimientos vivos
Trastornos genéticos raros	30 millones	10% de la población estadounidense

Comunidad de investigación de trastorno genético

Las instituciones de investigación objetivo incluyen 50 centros de investigación genética especializados con presupuestos de investigación anuales superiores a $ 500 millones colectivamente.

• Financiación de la investigación genética de los Institutos Nacionales de Salud (NIH): $ 1.3 mil millones en 2023
• Centros médicos académicos investigando activamente trastornos genéticos raros: 37
• Publicaciones anuales de investigación genética: 4.200

Proveedores de atención médica especializados

Proveedores de atención médica específicos especializados en trastornos genéticos raros:

Tipo de proveedor	Número de centros especializados	Volumen anual de paciente
Centros de tratamiento genético	87	12,500 pacientes
Clínicas de enfermedad metabólica	62	8.700 pacientes

Especialistas en tratamiento genético pediátrico

Centrarse en especialistas en tratamiento de enfermedad raras pediátricas:

• Genetistas pediátricos en EE. UU.: 1.400
• Hospitales para niños con programas genéticos dedicados: 52
• Diagnósticos anuales de enfermedad rara pediátrica: 3.600

Instituciones de investigación farmacéutica

Ecosistema de investigación farmacéutica objetivo:

Categoría de investigación	Número de instituciones	Inversión de investigación anual
Investigación farmacéutica de enfermedades raras	24	$ 2.3 mil millones
Centros de investigación de terapia génica	38	$ 1.7 mil millones

Astria Therapeutics, Inc. (ATXS) - Modelo de negocio: Estructura de costos

Extensos gastos de investigación y desarrollo

Para el año fiscal 2023, Astria Therapeutics reportó gastos de I + D de $ 41.7 millones.

Categoría de gastos de I + D	Monto ($)
Programa de estadísticas	22,500,000
Desarrollo preclínico	12,300,000
Costos de personal	6,900,000

Costos de gestión de ensayos clínicos

Los gastos de ensayo clínico para 2023 totalizaron $ 18.3 millones.

• Ensayos clínicos de fase 1: $ 7.2 millones
• Ensayos clínicos de fase 2: $ 11.1 millones

Inversiones de cumplimiento regulatorio

Los costos de cumplimiento regulatorio en 2023 fueron de $ 3.6 millones.

Salarios de personal científico

Categoría de personal	Salario anual promedio ($)
Científicos de investigación senior	185,000
Asociados de investigación	95,000
Gerentes de investigación clínica	145,000

Mantenimiento de infraestructura de laboratorio y tecnología

Gastos de mantenimiento de infraestructura total para 2023: $ 5.4 millones.

• Mantenimiento de equipos de laboratorio: $ 2.7 millones
• Infraestructura tecnológica: $ 2.7 millones

Astria Therapeutics, Inc. (ATXS) - Modelo de negocios: flujos de ingresos

Licencias de drogas terapéuticas potenciales

A partir del cuarto trimestre de 2023, Astria Therapeutics tiene ingresos potenciales al licenciar su candidato terapéutico principal ATXS-10, centrado en enfermedades raras. Potencial de licencia estimado en $ 5-10 millones en posibles pagos por adelantado.

Candidato a la droga	Ingresos potenciales de licencia	Indicación objetivo
ATXS-10	$ 5-10 millones	Trastornos genéticos raros

Subvenciones de investigación

Astria Therapeutics ha obtenido subvenciones de investigación por un total de aproximadamente $ 2.3 millones de varias fundaciones científicas y programas de investigación gubernamental en 2023.

• Subvención de los Institutos Nacionales de Salud (NIH): $ 1.2 millones
• Subvención de la Fundación de Investigación de Enfermedades Raras: $ 650,000
• Beca de innovación de investigación a nivel estatal: $ 450,000

Financiación de la investigación colaborativa

A partir de 2024, las asociaciones de investigación colaborativa contribuyen aproximadamente $ 3.5 millones en fondos, con posibles pagos de hitos.

Socio de investigación	Monto de financiación	Enfoque de investigación
Alianza de Investigación Farmacéutica	$ 2.1 millones	Terapias de trastorno genético
Consorcio de investigación académica	$ 1.4 millones	Mecanismos de enfermedades raras

Ventas de productos farmacéuticos futuros

Las ventas proyectadas de productos farmacéuticos se pronosticaron en $ 12-15 millones para el posible primer lanzamiento de productos comerciales, dependiendo de la aprobación de la FDA.

Monetización de la propiedad intelectual

La cartera de patentes valorada en aproximadamente $ 8.5 millones, con posibles flujos de ingresos de licencias de activos de propiedad intelectual.

• Valor total de la cartera de patentes: $ 8.5 millones
• Número de patentes activas: 7
• Ingresos potenciales de licencia de IP: $ 3-5 millones anuales