Astria Therapeutics, Inc. (ATXS): Modelo de negócios Canvas [Jan-2025 Atualizado]

No domínio de ponta da terapêutica de doenças raras, a Astria Therapeutics, Inc. (ATXS) surge como um inovador pioneiro de biotecnologia, posicionando-se estrategicamente para transformar o tratamento de transtornos genéticos por meio de pesquisas moleculares avançadas e terapias direcionadas. Ao alavancar um modelo de negócios abrangente que entrelaça a experiência científica, parcerias colaborativas e plataformas de pesquisa inovador, a empresa está pronta para atender às necessidades médicas críticas não atendidas em populações de pacientes carentes, potencialmente revolucionando as abordagens personalizadas de tratamento genético.

Astria Therapeutics, Inc. (ATXS) - Modelo de negócios: Parcerias -chave

Colaborações com instituições de pesquisa acadêmica

A partir de 2024, a Astria Therapeutics mantém colaborações de pesquisa com as seguintes instituições acadêmicas:

Instituição	Foco na pesquisa	Status da parceria
Hospital Geral de Massachusetts	Pesquisa genética de doenças raras	Colaboração ativa
Escola de Medicina de Harvard	Desenvolvimento terapêutico de doenças raras	Parceria em andamento

Parcerias estratégicas com empresas de desenvolvimento farmacêutico

A Astria Therapeutics estabeleceu parcerias estratégicas de desenvolvimento farmacêutico:

• Moderna Therapeutics - Acordo de Pesquisa Colaborativa
• Farmacêuticos de vértices - Desenvolvimento terapêutico de doenças raras

Possíveis acordos de licenciamento para terapêutica de doenças raras

Detalhes atuais do contrato de licenciamento:

Parceiro	Área terapêutica	Valor do acordo
Ultragenyx Pharmaceutical	Terapêutica de Transtorno Genético	Pagamento inicial de US $ 12,5 milhões

Parcerias de pesquisa focadas em distúrbios genéticos

Parcerias de pesquisa de transtornos genéticos incluem:

• Institutos Nacionais de Saúde (NIH) - Rare Genetic Disease Research Grant: US $ 3,2 milhões
• Hospital Infantil de Boston - Colaboração de Desenvolvimento Terapêutico do Transtorno Genético

Astria Therapeutics, Inc. (ATXS) - Modelo de negócios: Atividades -chave

Pesquisa e desenvolvimento avançados de drogas para doenças raras

A partir do quarto trimestre de 2023, a Astria Therapeutics se concentrou no desenvolvimento do Star-0215 ​​para o Angioedema Hereditário (HAE), com um investimento estimado em pesquisa e desenvolvimento de US $ 42,3 milhões em 2023.

Área de pesquisa	Investimento	Estágio atual
Desenvolvimento do tratamento com HAE	US $ 42,3 milhões	Ensaios clínicos de fase 2

Gerenciamento de ensaios clínicos para novas terapêuticas

Portfólio de ensaios clínicos a partir de 2024:

• STAR-0215 ​​Fase 2 ensaios clínicos recrutando ativamente participantes
• Orçamento total do ensaio clínico: US $ 18,7 milhões para 2024
• Aproximadamente 75 pacientes atualmente incluídos em ensaios em andamento

Pesquisa de biologia pré -clínica e molecular

Foco na pesquisa	Número de projetos ativos	Pessoal de pesquisa
Biologia Molecular	3 projetos ativos	12 pesquisadores dedicados

Processos de conformidade regulatória e aprovação de medicamentos

Métricas de interação da FDA:

• 4 Comunicações formais da FDA em 2023
• Orçamento de conformidade: US $ 3,2 milhões

Proteção à propriedade intelectual e desenvolvimento de patentes

Categoria de patentes	Número de patentes	Duração da proteção de patentes
Tecnologia Star-0215	7 patentes ativas	Até 2039

Astria Therapeutics, Inc. (ATXS) - Modelo de negócios: Recursos -chave

Equipe de pesquisa científica especializada

A partir do quarto trimestre de 2023, a Astria Therapeutics empregou 42 profissionais de pesquisa e desenvolvimento. A composição da equipe inclui:

Categoria profissional	Número de funcionários
Pesquisadores de doutorado	18
Cientistas clínicos	12
Especialistas em pesquisa genética	8
Gerentes de pesquisa seniores	4

Plataformas de pesquisa de doenças genéticas proprietárias

Principais detalhes da plataforma de pesquisa:

• Plataforma rara de triagem de doenças genéticas
• Interface de tecnologia de edição de genes CRISPR
• Sistema de Análise de Patologia Molecular

Infraestrutura de laboratório e pesquisa avançada

Especificações da instalação de pesquisa:

Componente de infraestrutura	Especificação
Espaço total de pesquisa	4.500 pés quadrados
Equipamento de sequenciamento genético de alta precisão	3 sistemas avançados
Nível de biossegurança	Bsl-2

Portfólio de propriedade intelectual significativa

Aparelhamento da propriedade intelectual:

Categoria IP	Contagem total
Patentes ativas	7
Aplicações de patentes	5
Patentes provisórias	3

Experiência em desenvolvimento clínico em tratamentos de doenças raras

Portfólio de desenvolvimento clínico:

• Ensaios clínicos de doenças raras em andamento: 2
• Programas totais de estágio clínico: 3
• Áreas de foco de pesquisa atuais: distúrbios respiratórios genéticos

Despesas de pesquisa e desenvolvimento para 2023: US $ 12,4 milhões

Astria Therapeutics, Inc. (ATXS) - Modelo de negócios: proposições de valor

Terapias inovadoras para distúrbios genéticos raros

A Astria Therapeutics se concentra no desenvolvimento de tratamentos para distúrbios genéticos raros com necessidades médicas significativas não atendidas. O foco principal da empresa está na amiloidose atribuída, uma condição genética rara.

Segmento de doenças raras	População de pacientes	Potencial de mercado
ATRMILOSIDOS ATTR	Aproximadamente 50.000 pacientes em todo o mundo	Estimado US $ 2,5 bilhões no mercado global até 2026

Tratamentos moleculares direcionados com potencial alto impacto clínico

O candidato terapêutico líder da Astria tem como alvo vias moleculares específicas em condições genéticas raras.

• Abordagem de medicina de precisão direcionada a mutações genéticas específicas
• Potencial para abordar os distúrbios genéticos com opções de tratamento limitadas
• Tecnologias avançadas de segmentação molecular

Abordagens terapêuticas personalizadas para populações de pacientes carentes

Segmento de pacientes	Necessidade médica não atendida	Potencial de tratamento
Distúrbios genéticos raros	Menos de 5% das doenças raras têm tratamentos aprovados pela FDA	Oportunidade terapêutica significativa

Capacidades avançadas de pesquisa genética

A Astria Therapeutics investe fortemente em pesquisa e desenvolvimento genético.

• Despesas de P&D em 2023: US $ 45,2 milhões
• Tecnologias avançadas de triagem genética
• Colaboração com as principais instituições de pesquisa genética

Possíveis tratamentos inovadores para condições genéticas complexas

O pipeline de pesquisa da empresa se concentra no desenvolvimento de terapias genéticas inovadoras.

Estágio de pipeline de pesquisa	Número de candidatos	Fase de desenvolvimento
Pré -clínico	3 candidatos terapêuticos	Desenvolvimento em estágio inicial
Ensaios clínicos	1 candidato terapêutico primário	Ensaios clínicos de fase 2

Astria Therapeutics, Inc. (ATXS) - Modelo de Negócios: Relacionamentos do Cliente

Engajamento direto com comunidades de pacientes com doenças raras

Em 2024, a Astria Therapeutics se concentra em comunidades de doenças raras, direcionando especificamente pacientes com angioedema hereditário (HAE).

Métrica da comunidade de pacientes	Valor
População estimada de pacientes com HAE em nós	6.000 - 8.000 pacientes
Canais diretos de divulgação de pacientes	3 redes primárias de apoio ao paciente
Eventos anuais de engajamento do paciente	12 eventos virtuais e pessoais

Consulta profissional médica e educação

Principais estratégias de engajamento com profissionais médicos:

• Oficinas de tratamento especializadas em HAE
• Atualizações trimestrais de pesquisa clínica
• Programas de educação médica direcionados

Métrica de engajamento profissional	Valor
Médicos especializados contatados	425 imunologistas/alergistas
Apresentações anuais da conferência médica	6 Conferências Nacionais

Programas personalizados de apoio ao paciente

Infraestrutura abrangente de apoio ao paciente direcionando o gerenciamento de cuidados individualizados.

• Aconselhamento individual de pacientes
• Rastreamento de adesão ao tratamento
• Coordenação de Assistência Financeira

Comunicação transparente sobre o progresso da pesquisa

Canal de comunicação	Freqüência
Atualizações de ensaios clínicos	Lançamentos públicos trimestrais
Briefes de pesquisa de investidores/analistas	4 sessões anuais

Abordagem colaborativa com profissionais de saúde

Métricas estratégicas de colaboração de provedores de saúde:

• Centros de tratamento em parceria: 37 clínicas especializadas
• Sistemas de registro médico eletrônico integrado
• Protocolos de compartilhamento de dados de pacientes em tempo real

Métrica de colaboração de provedores	Valor
Parcerias de provedores de saúde ativos	52 acordos institucionais
Sessões anuais de treinamento de provedores	8 workshops abrangentes

Astria Therapeutics, Inc. (ATXS) - Modelo de negócios: canais

Comunicações de pesquisa médica direta

A partir do quarto trimestre de 2023, a Astria Therapeutics utilizou canais de comunicação direta com 87 instituições especializadas de pesquisa de doenças raras.

Tipo de comunicação	Frequência anual	Instituições -alvo
Briefes de pesquisa	24	87 instituições especializadas
Diretor de investigador direto	36	52 centros de pesquisa primários

Apresentações da conferência científica

Em 2023, a Astria Therapeutics participou de 12 principais conferências científicas.

• Conferência da Sociedade Americana de Genética Humana
• Doenças raras e cúpula de drogas órfãs
• Conferência Internacional de Medicina Genética

Networking da indústria farmacêutica

A Astria manteve relacionamentos ativos de rede com 43 empresas farmacêuticas em 2023.

Canal de rede	Número de conexões	Frequência de interação
Parcerias corporativas diretas	7	Trimestral
Associações da Associação da Indústria	36	Semestral

Plataformas de saúde digital

As métricas de engajamento digital para 2023 mostraram 126.500 interações exclusivas da plataforma.

• Tráfego do site: 98.300 visitantes únicos
• Engajamento do portal de pesquisa: 28.200 usuários especializados

Publicações de revistas médicas direcionadas

ASTRIA publicou pesquisas em 8 revistas médicas revisadas por pares durante 2023.

Categoria de diário	Publicações	Citações cumulativas
Revistas de pesquisa genética	4	237
Periódicos de doenças raras	4	189

Astria Therapeutics, Inc. (ATXS) - Modelo de negócios: segmentos de clientes

Pacientes com doenças raras

Em 2024, a Astria Therapeutics se concentra em distúrbios genéticos raros que afetam aproximadamente 30 milhões de pacientes nos Estados Unidos. População específica de pacientes para Lumevoq (terapia genética) estimada em 1.200-1.500 indivíduos com hiperoxalúria primária tipo 1 (PH1).

Categoria de pacientes	População estimada	Prevalência
Pacientes com PH1	1,200-1,500	1: 100.000 nascidos vivos
Distúrbios genéticos raros	30 milhões	10% da população dos EUA

Comunidade de pesquisa de transtornos genéticos

As instituições de pesquisa -alvo incluem 50 centros de pesquisa genética especializados, com orçamentos anuais de pesquisa que excedam US $ 500 milhões coletivamente.

• Institutos Nacionais de Saúde (NIH) Financiamento de Pesquisa Genética: US $ 1,3 bilhão em 2023
• Centros médicos acadêmicos pesquisando ativamente distúrbios genéticos raros: 37
• Publicações anuais de pesquisa genética: 4.200

Provedores de assistência médica especializados

Provedores de assistência médica direcionados especializados em distúrbios genéticos raros:

Tipo de provedor	Número de centros especializados	Volume anual do paciente
Centros de Tratamento Genético	87	12.500 pacientes
Clínicas de doenças metabólicas	62	8.700 pacientes

Especialistas em tratamento genético pediátrico

Concentre -se em especialistas em tratamento de doenças raras pediátricas:

• Geneticistas pediátricos em nós: 1.400
• Hospitais infantis com programas genéticos dedicados: 52
• Diagnóstico anual de doenças raras pediátricas: 3.600

Instituições de pesquisa farmacêutica

Target Pharmaceutical Research EcoSystem:

Categoria de pesquisa	Número de instituições	Investimento anual de pesquisa
Pesquisa farmacêutica de doenças raras	24	US $ 2,3 bilhões
Centros de pesquisa de terapia genética	38	US $ 1,7 bilhão

Astria Therapeutics, Inc. (ATXS) - Modelo de negócios: estrutura de custos

Extensas despesas de pesquisa e desenvolvimento

Para o ano fiscal de 2023, a Astria Therapeutics registrou despesas de P&D de US $ 41,7 milhões.

Categoria de despesa de P&D	Valor ($)
Programa Médico de Estatísticas	22,500,000
Desenvolvimento pré -clínico	12,300,000
Custos de pessoal	6,900,000

Custos de gerenciamento de ensaios clínicos

As despesas de ensaios clínicos para 2023 totalizaram US $ 18,3 milhões.

• Ensaios clínicos de fase 1: US $ 7,2 milhões
• Ensaios clínicos de fase 2: US $ 11,1 milhões

Investimentos de conformidade regulatória

Os custos de conformidade regulatória em 2023 foram de US $ 3,6 milhões.

Salários de pessoal científico

Categoria de pessoal	Salário médio anual ($)
Cientistas de pesquisa seniores	185,000
Associados de pesquisa	95,000
Gerentes de pesquisa clínica	145,000

Manutenção de infraestrutura de laboratório e tecnologia

Despesas totais de manutenção de infraestrutura para 2023: US $ 5,4 milhões.

• Manutenção de equipamentos de laboratório: US $ 2,7 milhões
• Infraestrutura de tecnologia: US $ 2,7 milhões

Astria Therapeutics, Inc. (ATXS) - Modelo de negócios: fluxos de receita

Potencial licenciamento de medicamentos terapêuticos

A partir do quarto trimestre de 2023, a Astria Therapeutics possui receita potencial ao licenciar seu candidato terapêutico principal ATXS-10, focado em doenças raras. O potencial de licenciamento estimado em US $ 5 a 10 milhões em possíveis pagamentos iniciais.

Candidato a drogas	Potencial receita de licenciamento	Indicação alvo
ATXS-10	US $ 5 a 10 milhões	Distúrbios genéticos raros

Bolsas de pesquisa

A Astria Therapeutics garantiu subsídios de pesquisa, totalizando aproximadamente US $ 2,3 milhões de várias fundações científicas e programas de pesquisa do governo em 2023.

• Grant do National Institutes of Health (NIH): US $ 1,2 milhão
• RARE DOENS PESQUISA FILTA DE PESQUISA DA DOENÇAS: US $ 650.000
• Concessão de inovação de pesquisa em nível estadual: US $ 450.000

Financiamento de pesquisa colaborativa

A partir de 2024, as parcerias de pesquisa colaborativa contribuem com aproximadamente US $ 3,5 milhões em financiamento, com possíveis pagamentos de marcos.

Parceiro de pesquisa	Valor de financiamento	Foco na pesquisa
Aliança de Pesquisa Farmacêutica	US $ 2,1 milhões	Terapias de transtorno genético
Consórcio de Pesquisa Acadêmica	US $ 1,4 milhão	Mecanismos de doenças raras

Vendas futuras de produtos farmacêuticos

As vendas projetadas de produtos farmacêuticos previstos em US $ 12 a 15 milhões para o primeiro lançamento de produtos comerciais em potencial, dependente da aprovação da FDA.

Monetização da propriedade intelectual

O portfólio de patentes no valor de aproximadamente US $ 8,5 milhões, com possíveis fluxos de receita de licenciamento de ativos de propriedade intelectual.

• Valor da carteira total de patentes: US $ 8,5 milhões
• Número de patentes ativas: 7
• Receita potencial de licenciamento de IP: US $ 3-5 milhões anualmente