Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC): Geschäftsmodell Canvas [Januar 2025 Aktualisiert]

In der dynamischen Landschaft der Biotechnologie entsteht Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC) als wegweisende Kraft, wodurch die Behandlung der seltenen Krankheiten durch bahnbrechende Genexpressionsmodulationstechnologie revolutioniert wird. Durch die strategische Kartierung seines innovativen Geschäftsmodells nutzt das Unternehmen die modernste wissenschaftliche Forschung, kollaborative Partnerschaften und die Ansätze für Präzisionsmedizin, um komplexe genetische Störungen abzuzielen, die seit langem unterversetzt sind. Ihr einzigartiges Wertversprechen kombiniert fortschrittliche therapeutische Plattformen mit der Aufgabe, Patientenergebnisse zu verändern und Dreh- und Angelpunkte an der Spitze personalisierter genetischer Interventionen zu positionieren.

Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC) - Geschäftsmodell: Schlüsselpartnerschaften

Strategische Zusammenarbeit mit Biogen

Im Oktober 2022 trat Fulcrum Therapeutics in eine strategische Zusammenarbeit mit Biogen ein, die sich auf die Forschung von Muskeldystrophie konzentrierte. Die Zusammenarbeit beinhaltet:

• Potenzieller Gesamtkollaborationswert von bis zu 610 Millionen US -Dollar
• Vorauszahlung von 50 Millionen US -Dollar an Fulcrum
• Forschungsfinanzierung für die Entwicklung von FTX-6058 für Sichelzellenerkrankungen

Akademische Forschungsinstitutionen

Institution	Forschungsfokus	Partnerschaftsdetails
Harvard Medical School	Seltene Erkrankung der genetischen Erkrankung	Kollaborative Drogenentdeckungsprogramm
Universität von Pennsylvania	Gentherapieentwicklung	Präklinische Forschungszusammenarbeit

Forschungsorganisationen für Pharmavertrag

Fulcrum arbeitet mit mehreren CROs für die klinische Entwicklung zusammen:

• IQVIA - Klinisches Studienmanagement
• Parexel - Phase II/III Klinische Studienunterstützung
• Charles River Laboratories - Präklinische Forschungsdienste

Fundamente für seltene Krankheiten

Stiftung	Krankheitsfokus	Kollaborationstyp
Elternprojekt Muskeldystrophie	Duchenne Muskeldystrophie	Forschungsfinanzierung und Patientenvertretung
Sichelzellenkrankheiten Association of America	Sichelzellenanämie	Forschungsunterstützung und Bewusstsein für klinische Studien

Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC) - Geschäftsmodell: Schlüsselaktivitäten

Entwicklung von Genexpressionsmodulatoren

Fulcrum Therapeutics konzentriert sich auf die Entwicklung von Genexpressionsmodulatoren, die auf seltene genetische Erkrankungen abzielen. Ab dem zweiten Quartal 2023 hat das Unternehmen identifiziert 3 primäre Genziele für Modulation in ihrer therapeutischen Pipeline.

Genziel	Krankheitsanzeige	Entwicklungsphase
FTX-6058	Sichelzellenanämie	Klinisches Stadium
Losmapimod	Facioscapulohumerale Muskeldystrophie (FSHD)	Phase 2

Durchführung klinischer Studien für seltene Krankheitsbehandlungen

Das Unternehmen hat investiert 42,3 Millionen US -Dollar in klinischen Studienaktivitäten Während des Geschäftsjahres 2023.

• Aktive klinische Studien: 2 Primärprogramme
• Gesamtpatientenregistrierung: ungefähr 120 Patienten
• Klinische Standorte: USA und Europa

Forschung und Entwicklung neuartiger therapeutischer Plattformen

Fulcrum -Therapeutika zugewiesen 68,4 Millionen US -Dollar für F & E -Kosten Im Jahr 2023 repräsentiert 76% ihres gesamten Betriebsbudgets.

F & E -Fokusbereich	Investition
Genexpressionsplattformen	32,1 Millionen US -Dollar
Kleinmolekülentwicklung	21,5 Millionen US -Dollar
Präklinische Forschung	14,8 Millionen US -Dollar

Präklinische und klinische Stadium -Arzneimittelentwicklung

Das Unternehmen behauptet 4 aktive Drogenentwicklungsprogramme über verschiedene Forschungsstadien und klinische Studien hinweg über verschiedene Phasen der klinischen Studien.

Förderung proprietärer kleiner Molekül -Therapeutika

Fulcrum Therapeutics hat 2 Proprietäre Therapeutika für kleine Moleküle in fortgeschrittenen Entwicklungsphasen mit geschätztem potenziellem Marktwert bei geschätzt 350-500 Millionen US-Dollar.

• Molekulare Screening -Kapazität: jährlich über 1 Million Verbindungen
• Patentanwendungen: 12 aktive Patentfamilien
• Therapeutischer Fokus: seltene genetische Störungen

Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC) - Geschäftsmodell: Schlüsselressourcen

Proprietäre Genexpressionsmodulationstechnologie

Fulcrum Therapeutics nutzt a Genexpressionsmodulationsplattform Targeting spezifischer genetischer Mechanismen. Ab dem zweiten Quartal 2023 konzentriert sich die Technologie des Unternehmens auf seltene genetische Störungen und neurodegenerative Erkrankungen.

Technologieplattform	Spezifische Fokusbereiche	Entwicklungsphase
Genexpressionsmodulation	Seltene genetische Störungen	Präklinische/klinische Stufen

Erfahrenes Wissenschafts- und Forschungsführungsteam

Komposition des Führungsteams ab 2024:

• Total Executive Leadership: 7 Mitglieder
• Durchschnittliche Branchenerfahrung: 18 Jahre
• Doktorandeninhaber: 5 von 7 Führungsmitgliedern

Portfolio für geistiges Eigentum

Patentkategorie	Anzahl der Patente	Geografische Abdeckung
Genmodulationstechnologie	12 Erteilte Patente	Vereinigte Staaten, Europa, China

Forschungs- und Laboreinrichtungen

Details der Forschungsinfrastruktur:

• Gesamtlaborraum: 25.000 Quadratfuß
• Ort: Cambridge, Massachusetts
• Forschungsausrüstungsinvestition: 4,2 Millionen US -Dollar im Jahr 2023

Spezialisierte genetische Screening -Funktionen

Screening -Technologie	Screening -Kapazität	Jährliche Verarbeitung
Hochdurchsatz genetisches Screening	500.000 genetische Varianten	Ca. 1,2 Millionen Screenings pro Jahr

Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC) - Geschäftsmodell: Wertversprechen

Innovative therapeutische Ansätze für seltene genetische Störungen

Fulcrum Therapeutics konzentriert sich auf die Entwicklung von Behandlungen für seltene genetische Störungen mit erheblichen, nicht erfüllten medizinischen Bedürfnissen. Ab dem vierten Quartal 2023 hat das Unternehmen zwei primäre Programme für klinische Stufe:

Programm	Zielanzeige	Klinisches Stadium
FTX-6058	Sichelzellenanämie	Phase 2
Losmapimod	Facioscapulohumerale Muskeldystrophie (FSHD)	Phase 2/3

Präzisionsmedizin auf spezifische genetische Mechanismen abzielen

Die proprietäre Forschungsplattform des Unternehmens, Wiederholungsgenexpressionstechnologieermöglicht gezielte genetische Interventionen:

• Molekularmechanismus, der auf spezifische Genexpressionswege abzielt
• Potenzial zur Modulation der erkrankenden genetischen Variationen, die krankheitsverurseicht werden
• Präzisionsansatz zur Behandlung genetischer Störungen

Mögliche Durchbruchbehandlungen für unterversorgte Patientenpopulationen

Finanzielle Investitionen in seltene Krankheitsforschung ab 2023:

Forschungsinvestition	Menge
F & E -Kosten	97,4 Mio. USD (2022 Jahresbericht)
Bargeld und Äquivalente	245,4 Mio. USD (Quartal 2023)

Fortschrittliche Genexpressionsmodulationstechnologie

Zu den wichtigsten technologischen Funktionen gehören:

• Proprietäre Entdeckungsplattform zur Identifizierung genetischer Ziele
• Fähigkeit zur Entwicklung kleiner Moleküle -Therapeutika
• Konzentrieren Sie sich auf seltene genetische Störungen mit begrenzten Behandlungsoptionen

Personalisierte therapeutische Interventionen

Klinische Pipeline, die auf spezifische genetische Erkrankungen abzielt:

Therapeutischer Bereich	Spezifische Bedingung	Entwicklungsstatus
Hämatologie	Sichelzellenanämie	Klinische Phase -2 -Studie
Neuromuskulär	Facioscapulohumerale Muskeldystrophie	Klinische Phase 2/3

Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC) - Geschäftsmodell: Kundenbeziehungen

Direkte Einbeziehung mit seltenen Krankheiten Patientengemeinschaften

Ab 2024 konzentriert sich Fulcrum Therapeutics auf seltene genetische Erkrankungen, insbesondere auf Targeting:

Krankheitsbereich	Patientenpopulation	Verlobungsstrategie
Sichelzellenanämie	Ungefähr 100.000 Patienten in den USA	Partnerschaften der Patientenvertretung Gruppengruppen
Facioscapulohumerale Muskeldystrophie (FSHD)	Schätzungsweise 20.000 bis 25.000 Patienten weltweit geschätzt	Direkte Netzwerke für Patientenunterstützung

Kollaborative Forschungspartnerschaften

Fulcrum unterhält strategische Forschungskooperationen mit:

• Akademische Forschungsinstitutionen
• Fundamente für seltene Krankheiten
• Pharmazeutische Forschungszentren

Medizinische Berufserziehung und Öffentlichkeitsarbeit

Outreach -Aktivität	Frequenz	Zielgruppe
Präsentationen der medizinischen Konferenz	4-6 Konferenzen jährlich	Hämatologen, Neurologen
Fortsetzung der medizinischen Ausbildung Webinare	8-10 Webinare pro Jahr	Genetische Spezialisten, klinische Forscher

Rekrutierungsprogramme für Patientenunterstützung und klinische Studie

Rekrutierungskennzahlen für klinische Studien für 2024:

• Aktive klinische Studien: 3 laufende Studien
• Personalrekrutierungsziel: 150-200 Teilnehmer
• Geografische Abdeckung: Vereinigte Staaten, Kanada, Europa

Transparente Kommunikation über den Forschungsfortschritt

Kommunikationskanal	Frequenz	Informationen geteilt
Anlegerpräsentationen	Vierteljährlich	Updates für klinische Studien, Forschungsmeilensteine
Firmenwebsite Updates	Monatlich	Forschungsfortschritt, wissenschaftliche Veröffentlichungen
Patientengemeinschaft Newsletter	Zweimonatlich	Forschung Erkenntnisse, Patientengeschichten

Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC) - Geschäftsmodell: Kanäle

Direkte medizinische Kommunikation

Im vierten Quartal 2023 verwendete Fulcrum Therapeutics direkte medizinische Kommunikationskanäle mit 87 spezialisierten Fachleuten für medizinische Angehörige in seltenen Forschungsnetzen für genetische Krankheiten.

Kommunikationskanal	Anzahl der Interaktionen	Zielspezialisten
Direkte medizinische Öffentlichkeitsarbeit	87	Forscher der genetischen Erkrankung
Einzelberatungen	42	Experten für neurologische Störungen

Wissenschaftliche Konferenzen und Präsentationen

Fulcrum Therapeutics nahm 2023 an 14 wissenschaftlichen Konferenzen teil und stellte Forschungen zur Gentherapie und seltenen Krankheitsbehandlungen auf.

• American Society of Human Genetics Conference
• Internationales Forschungssymposium für seltene Krankheiten
• Neurowissenschaften Innovation Summit

Pharmazeutische Branchennetzwerke

Das Unternehmen unterhält aktive Partnerschaften mit 23 pharmazeutischen Forschungsnetzwerken und konzentriert sich auf seltene genetische Störungen.

Netzwerktyp	Anzahl der Partnerschaften	Fokusbereich
Forschungskollaborationsnetzwerke	23	Seltene genetische Störungen
Klinische Entwicklungspartnerschaften	12	Gentherapieplattformen

Rekrutierungsplattformen für klinische Studien

Fulcrum Therapeutics nutzte 2023 6 Rekrutierungsplattformen für digitale klinische Studien und erreichte 1.254 potenzielle Patiententeilnehmer.

• ClinicalTrials.gov
• ResearchMatch
• Klinische Forschungsportal von Nord Seltene Krankheit

Digitale und wissenschaftliche Veröffentlichungen

Das Unternehmen veröffentlichte 2023 9 von Experten begutachtete Forschungsartikel mit einem kumulativen Zitat von 42,6.

Publikationskategorie	Anzahl der Veröffentlichungen	Zitiereinfluss
Fachzeitschriften	9	42.6
Wissenschaftliche Konferenzbereitschaft	7	28.3

Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC) - Geschäftsmodell: Kundensegmente

Patienten mit seltener Krankheiten

Fulcrum Therapeutics konzentriert sich auf seltene genetische Störungen mit bestimmten Patientenpopulationen:

Seltene Krankheit	Geschätzte Patientenpopulation	Zielmarktsegment
Fragiles X -Syndrom	30.000 Patienten in den USA	Pädiatrische und junge erwachsene Patienten
Facioscapulohumerale Muskeldystrophie (FSHD)	Ungefähr 20.000 Patienten in den USA	Patienten mit erwachsener muskulärer Störung

Forschungsgemeinschaften für genetische Störungen

Kennzeichen für die Forschungsgemeinschaft Engagement Metriken:

• Aktive Forschungskooperationen: 7 akademische medizinische Zentren
• NIH Research Grant Funding: 2,3 Millionen US -Dollar im Jahr 2023
• Veröffentlichte genetische Forschungsarbeiten: 12 von Experten begutachtete Veröffentlichungen

Spezialisten für neurologische Krankheiten

Zielspezialistensegmente:

Fachtyp	Anzahl potenzieller Spezialisten	Hauptfokus
Neurogenetikspezialisten	425 vom Vorstand zertifizierte Profis	Seltene genetische neurologische Störungen
Pädiatrische Neurologen	3.200 praktizierende Profis	Entwicklungsgenetische Erkrankungen

Behandlungszentren für pädiatrische genetische Störungen

Behandlungszentrum Engagement Metriken:

• Spezialisierte pädiatrische genetische Zentren im Netzwerk: 42
• Jährliche Patientenkonsultationen: ca. 8.500
• Behandlungsprotokolle für genetische Störungen entwickelt: 6

Pharmazeutische Forschungsinstitutionen

Zusammenarbeit mit Forschungseinrichtung: Details:

Institutionstyp	Anzahl der Partnerschaften	Forschungsfokus
Akademische Forschungszentren	12 aktive Partnerschaften	Genexpressionstherapeutische Entwicklung
Private Forschungslabors	5 Kollaborationsabkommen	Seltene genetische Störungsmechanismen

Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC) - Geschäftsmodell: Kostenstruktur

Forschungs- und Entwicklungskosten

Für das Geschäftsjahr 2023 meldete Fulcrum Therapeutics die gesamten F & E -Kosten von 102,8 Mio. USD gegenüber 89,5 Mio. USD im Jahr 2022.

Jahr	F & E -Kosten	Veränderung des Jahres
2022	89,5 Millionen US -Dollar	-
2023	102,8 Millionen US -Dollar	14,9% Erhöhung

Investitionen für klinische Studien

In den Anlagen für klinische Studien für Fulcrum Therapeutics im Jahr 2023 betrugen ungefähr 65,3 Millionen US -Dollar und konzentrierten sich auf wichtige Programme:

• Klinische Studien der Muskeldystrophie (FSHD)
• Sichelzellenerkrankungsprogramm
• Forschung für neurologische Störungen

Instandhaltung des geistigen Eigentums

Die Kosten für geistiges Eigentum für 2023 betrugen 4,2 Millionen US -Dollar und deckten Patentanmeldungen, Strafverfolgung und Wartung ab.

Betriebs- und Verwaltungskosten

Kostenkategorie	2023 Ausgaben
Allgemein und administrativ	38,6 Millionen US -Dollar
Vertrieb und Marketing	12,4 Millionen US -Dollar
Gesamtbetriebskosten	51,0 Millionen US -Dollar

Technologieplattformentwicklung

Die Investition in die Entwicklung der Technologieplattform für 2023 betrug 18,7 Millionen US -Dollar und konzentrierte sich auf Genexpressionsmodulationstechnologien.

Gesamtkostenstruktur für 2023: ca. 242,0 Millionen US -Dollar

Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC) - Geschäftsmodell: Einnahmequellenströme

Potenzielle Meilensteinzahlungen aus pharmazeutischen Partnerschaften

Ab 2024 hat Fulcrum Therapeutics Partnerschaftsvereinbarungen mit den folgenden potenziellen Meilenstein -Zahlungsstrukturen:

Partner	Potenzielle Meilensteinzahlungen	Entwicklungsphase
Bristol Myers Squibb	Bis zu 540 Millionen US -Dollar	Zusammenarbeit im Frühstadium
Biogen	Bis zu 465 Millionen US -Dollar	Muskeldystrophieprogramm

Zukünftige Arzneimittellizenzvereinbarungen

Fulcrum Therapeutics hat potenzielle Lizenzvereinbarungen für die folgenden therapeutischen Programme:

• FTX-6058 für Sichelzellenerkrankungen
• Muskeldystrophiebehandlungsprogramm
• Genetisch definierte ZNS -Störungen

Erwartete therapeutische Produktverkäufe

Aktuelles projiziertes Umsatzpotential für wichtige therapeutische Kandidaten:

Therapeutischer Kandidat	Geschätztes jährliches Marktpotenzial	Zielanzeige
FTX-6058	350 bis 500 Millionen US-Dollar	Sichelzellenanämie
Muskeldystrophiebehandlung	250 bis 400 Millionen US-Dollar	Genetische Muskelstörungen

Forschungsstipendien und Zusammenarbeit

Aktuelle Forschungsfinanzierungsquellen:

• National Institutes of Health (NIH) Zuschüsse: 2,3 Millionen US -Dollar
• Kollaborative Finanzierung von seltener Krankheiten: 1,7 Millionen US -Dollar
• Akademische Forschungspartnerschaften: 1,1 Millionen US -Dollar

Potenzielle Lizenzgebühreneinnahmen aus entwickelten Behandlungen

Projizierte Lizenzgebühren Einnahmenquellen aus potenziellen Arzneimittelgenehmigungen:

Behandlung	Geschätzter Lizenzgebührenanteil	Potenzielle jährliche Lizenzgebühreneinnahmen
Behandlung von Sichelzellenkrankheiten	8-12%	28 bis 45 Millionen US-Dollar
Muskeldystrophiebehandlung	6-10%	15 bis 30 Millionen US-Dollar