Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC): Business Model Canvas

In der dynamischen Landschaft der Biotechnologie erweist sich Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC) als Pionier und revolutioniert die Behandlung seltener Krankheiten durch bahnbrechende Technologie zur Genexpressionsmodulation. Durch die strategische Ausrichtung seines innovativen Geschäftsmodells nutzt das Unternehmen modernste wissenschaftliche Forschung, Kooperationspartnerschaften und Ansätze der Präzisionsmedizin, um komplexe genetische Störungen zu bekämpfen, die lange Zeit unterversorgt waren. Ihr einzigartiges Wertversprechen kombiniert fortschrittliche Therapieplattformen mit der Mission, die Ergebnisse für Patienten zu verändern und positioniert Fulcrum an der Spitze personalisierter genetischer Interventionen.

Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC) – Geschäftsmodell: Wichtige Partnerschaften

Strategische Zusammenarbeit mit Biogen

Im Oktober 2022 ging Fulcrum Therapeutics eine strategische Zusammenarbeit mit Biogen ein, die sich auf die Erforschung von Muskeldystrophie konzentriert. Die Zusammenarbeit umfasst:

• Potenzieller Gesamtwert der Zusammenarbeit von bis zu 610 Millionen US-Dollar
• Vorauszahlung von 50 Millionen US-Dollar an Fulcrum
• Forschungsfinanzierung für die Entwicklung von FTX-6058 zur Behandlung der Sichelzellenanämie

Akademische Forschungseinrichtungen

Institution	Forschungsschwerpunkt	Einzelheiten zur Partnerschaft
Harvard Medical School	Forschung zu seltenen genetischen Krankheiten	Gemeinsames Programm zur Arzneimittelentdeckung
Universität von Pennsylvania	Entwicklung der Gentherapie	Präklinische Forschungskooperation

Pharmazeutische Auftragsforschungsorganisationen

Fulcrum arbeitet für die klinische Entwicklung mit mehreren CROs zusammen:

• IQVIA – Management klinischer Studien
• Parexel – Unterstützung klinischer Studien der Phase II/III
• Charles River Laboratories – Präklinische Forschungsdienstleistungen

Stiftungen für seltene Krankheiten

Stiftung	Krankheitsfokus	Art der Zusammenarbeit
Übergeordnetes Projekt Muskeldystrophie	Duchenne-Muskeldystrophie	Forschungsförderung und Patientenvertretung
Sichelzellenanämie-Vereinigung von Amerika	Sichelzellenanämie	Forschungsunterstützung und Aufklärung über klinische Studien

Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC) – Geschäftsmodell: Hauptaktivitäten

Entwicklung von Genexpressionsmodulatoren

Fulcrum Therapeutics konzentriert sich auf die Entwicklung von Genexpressionsmodulatoren, die auf seltene genetische Erkrankungen abzielen. Ab dem vierten Quartal 2023 hat das Unternehmen identifiziert 3 primäre Genziele zur Modulation in ihrer therapeutischen Pipeline.

Genziel	Krankheitsanzeige	Entwicklungsphase
FTX-6058	Sichelzellenanämie	Klinisches Stadium
Losmapimod	Fazioskapulohumerale Muskeldystrophie (FSHD)	Phase 2

Durchführung klinischer Studien zur Behandlung seltener Krankheiten

Das Unternehmen hat investiert 42,3 Millionen US-Dollar für klinische Studienaktivitäten im Geschäftsjahr 2023.

• Aktive klinische Studien: 2 Primärprogramme
• Gesamtzahl der Patienten: Ungefähr 120 Patienten
• Standorte klinischer Studien: USA und Europa

Forschung und Entwicklung neuartiger Therapieplattformen

Fulcrum Therapeutics zugewiesen 68,4 Millionen US-Dollar für Forschungs- und Entwicklungskosten im Jahr 2023, was 76 % ihres gesamten operativen Budgets entspricht.

F&E-Schwerpunktbereich	Investition
Genexpressionsplattformen	32,1 Millionen US-Dollar
Entwicklung kleiner Moleküle	21,5 Millionen US-Dollar
Präklinische Forschung	14,8 Millionen US-Dollar

Präklinische und klinische Arzneimittelentwicklung

Das Unternehmen unterhält 4 aktive Arzneimittelentwicklungsprogramme über verschiedene Phasen der Forschung und klinischen Studien hinweg.

Weiterentwicklung proprietärer Therapeutika mit kleinen Molekülen

Fulcrum Therapeutics hat 2 proprietäre niedermolekulare Therapeutika in fortgeschrittenen Entwicklungsstadien, mit geschätztem potenziellen Marktwert 350-500 Millionen US-Dollar.

• Molekulare Screening-Kapazität: Über 1 Million Verbindungen jährlich
• Patentanmeldungen: 12 aktive Patentfamilien
• Therapeutischer Schwerpunkt: Seltene genetische Erkrankungen

Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC) – Geschäftsmodell: Schlüsselressourcen

Proprietäre Genexpressionsmodulationstechnologie

Fulcrum Therapeutics nutzt a Plattform zur Modulation der Genexpression auf spezifische genetische Mechanismen abzielen. Ab dem vierten Quartal 2023 konzentriert sich die Technologie des Unternehmens auf seltene genetische Störungen und neurodegenerative Erkrankungen.

Technologieplattform	Spezifische Schwerpunktbereiche	Entwicklungsphase
Genexpressionsmodulation	Seltene genetische Störungen	Präklinische/klinische Phasen

Erfahrenes Führungsteam für Wissenschaft und Forschung

Zusammensetzung des Führungsteams ab 2024:

• Gesamte Führungsspitze: 7 Mitglieder
• Durchschnittliche Branchenerfahrung: 18 Jahre
• Doktoranden: 5 von 7 Führungsmitgliedern

Portfolio für geistiges Eigentum

Patentkategorie	Anzahl der Patente	Geografische Abdeckung
Genmodulationstechnologie	12 erteilte Patente	Vereinigte Staaten, Europa, China

Forschungs- und Laboreinrichtungen

Details zur Forschungsinfrastruktur:

• Gesamtlaborfläche: 25.000 Quadratmeter
• Standort: Cambridge, Massachusetts
• Investitionen in Forschungsausrüstung: 4,2 Millionen US-Dollar im Jahr 2023

Spezialisierte genetische Screening-Funktionen

Screening-Technologie	Screening-Kapazität	Jährliche Verarbeitung
Genetisches Hochdurchsatz-Screening	500.000 genetische Varianten	Ungefähr 1,2 Millionen Vorführungen pro Jahr

Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC) – Geschäftsmodell: Wertversprechen

Innovative Therapieansätze für seltene genetische Erkrankungen

Fulcrum Therapeutics konzentriert sich auf die Entwicklung von Behandlungen für seltene genetische Störungen mit erheblichem ungedecktem medizinischem Bedarf. Ab dem vierten Quartal 2023 verfügt das Unternehmen über zwei primäre Programme im klinischen Stadium:

Programm	Zielanzeige	Klinisches Stadium
FTX-6058	Sichelzellenanämie	Phase 2
Losmapimod	Fazioskapulohumerale Muskeldystrophie (FSHD)	Phase 2/3

Präzisionsmedizin, die auf spezifische genetische Mechanismen abzielt

Die proprietäre Forschungsplattform des Unternehmens, REroute Genexpressionstechnologieermöglicht gezielte genetische Eingriffe:

• Molekularer Mechanismus, der auf bestimmte Genexpressionswege abzielt
• Potenzial zur Modulation krankheitsverursachender genetischer Variationen
• Präziser Ansatz zur Behandlung genetischer Störungen

Potenzielle bahnbrechende Behandlungen für unterversorgte Patientengruppen

Finanzielle Investitionen in die Forschung zu seltenen Krankheiten ab 2023:

Forschungsinvestitionen	Betrag
F&E-Ausgaben	97,4 Millionen US-Dollar (Jahresbericht 2022)
Bargeld und Äquivalente	245,4 Millionen US-Dollar (3. Quartal 2023)

Fortschrittliche Technologie zur Modulation der Genexpression

Zu den wichtigsten technologischen Fähigkeiten gehören:

• Proprietäre Entdeckungsplattform zur Identifizierung genetischer Ziele
• Fähigkeit, niedermolekulare Therapeutika zu entwickeln
• Konzentrieren Sie sich auf seltene genetische Störungen mit begrenzten Behandlungsmöglichkeiten

Personalisierte therapeutische Interventionen

Klinische Pipeline für spezifische genetische Erkrankungen:

Therapeutischer Bereich	Spezifischer Zustand	Entwicklungsstand
Hämatologie	Sichelzellenanämie	Klinische Phase-2-Studie
Neuromuskulär	Fazioskapulohumerale Muskeldystrophie	Klinische Phase-2/3-Studie

Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC) – Geschäftsmodell: Kundenbeziehungen

Direkte Zusammenarbeit mit Patientengemeinschaften seltener Krankheiten

Ab 2024 konzentriert sich Fulcrum Therapeutics auf seltene genetische Krankheiten und zielt insbesondere auf Folgendes ab:

Krankheitsbereich	Patientenpopulation	Engagement-Strategie
Sichelzellenanämie	Ungefähr 100.000 Patienten in den Vereinigten Staaten	Partnerschaften mit Patientenvertretungen
Fazioskapulohumerale Muskeldystrophie (FSHD)	Schätzungsweise 20.000–25.000 Patienten weltweit	Direkte Patientenunterstützungsnetzwerke

Verbundforschungspartnerschaften

Fulcrum unterhält strategische Forschungskooperationen mit:

• Akademische Forschungseinrichtungen
• Grundlagen seltener Krankheiten
• Pharmazeutische Forschungszentren

Medizinische Berufsausbildung und Öffentlichkeitsarbeit

Outreach-Aktivität	Häufigkeit	Zielgruppe
Vorträge auf medizinischen Konferenzen	4-6 Konferenzen jährlich	Hämatologen, Neurologen
Webinare zur medizinischen Fortbildung	8-10 Webinare pro Jahr	Genetische Spezialisten, klinische Forscher

Patientenunterstützungs- und Rekrutierungsprogramme für klinische Studien

Rekrutierungskennzahlen für klinische Studien für 2024:

• Aktive klinische Studien: 3 laufende Studien
• Ziel der Patientenrekrutierung: 150–200 Teilnehmer
• Geografische Abdeckung: USA, Kanada, Europa

Transparente Kommunikation über Forschungsfortschritte

Kommunikationskanal	Häufigkeit	Geteilte Informationen
Investorenpräsentationen	Vierteljährlich	Aktualisierungen klinischer Studien, Meilensteine der Forschung
Aktualisierungen der Unternehmenswebsite	Monatlich	Forschungsfortschritt, wissenschaftliche Veröffentlichungen
Newsletter der Patientengemeinschaft	Zweimonatlich	Forschungserkenntnisse, Patientengeschichten

Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC) – Geschäftsmodell: Kanäle

Direkte medizinische Kommunikation

Im vierten Quartal 2023 nutzte Fulcrum Therapeutics direkte medizinische Kommunikationskanäle mit 87 spezialisierten Gesundheitsexperten in Forschungsnetzwerken für seltene genetische Krankheiten.

Kommunikationskanal	Anzahl der Interaktionen	Zielspezialisten
Direkte medizinische Versorgung	87	Forscher für genetische Krankheiten
Einzelberatungen	42	Experten für neurologische Störungen

Wissenschaftliche Konferenzen und Präsentationen

Fulcrum Therapeutics nahm im Jahr 2023 an 14 wissenschaftlichen Konferenzen teil und präsentierte Forschungsergebnisse zu Gentherapie und Behandlungen seltener Krankheiten.

• Konferenz der American Society of Human Genetics
• Internationales Forschungssymposium für seltene Krankheiten
• Neurowissenschaftlicher Innovationsgipfel

Netzwerke der Pharmaindustrie

Das Unternehmen unterhält aktive Partnerschaften mit 23 pharmazeutischen Forschungsnetzwerken, die sich auf seltene genetische Erkrankungen konzentrieren.

Netzwerktyp	Anzahl der Partnerschaften	Fokusbereich
Forschungskooperationsnetzwerke	23	Seltene genetische Störungen
Klinische Entwicklungspartnerschaften	12	Gentherapie-Plattformen

Rekrutierungsplattformen für klinische Studien

Fulcrum Therapeutics nutzte im Jahr 2023 sechs digitale Rekrutierungsplattformen für klinische Studien und erreichte 1.254 potenzielle Patiententeilnehmer.

• ClinicalTrials.gov
• ResearchMatch
• NORD-Portal für klinische Forschung zu seltenen Krankheiten

Digitale und wissenschaftliche Publikationen

Das Unternehmen veröffentlichte im Jahr 2023 9 peer-reviewte Forschungsartikel mit einer kumulierten Zitationsauswirkung von 42,6.

Publikationskategorie	Anzahl der Veröffentlichungen	Auswirkungen auf Zitate
Von Experten begutachtete Zeitschriften	9	42.6
Wissenschaftliche Konferenzbeiträge	7	28.3

Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC) – Geschäftsmodell: Kundensegmente

Patienten mit seltenen Krankheiten

Fulcrum Therapeutics konzentriert sich auf seltene genetische Erkrankungen bei bestimmten Patientengruppen:

Seltene Krankheit	Geschätzte Patientenpopulation	Zielmarktsegment
Fragiles X-Syndrom	30.000 Patienten in den Vereinigten Staaten	Pädiatrische und junge erwachsene Patienten
Fazioskapulohumerale Muskeldystrophie (FSHD)	Ungefähr 20.000 Patienten in den Vereinigten Staaten	Erwachsene Patienten mit Muskelerkrankungen

Forschungsgemeinschaften für genetische Störungen

Wichtige Kennzahlen zum Engagement der Forschungsgemeinschaft:

• Aktive Forschungskooperationen: 7 akademische medizinische Zentren
• Finanzierung durch NIH-Forschungsstipendien: 2,3 Millionen US-Dollar im Jahr 2023
• Veröffentlichte genetische Forschungsarbeiten: 12 von Experten begutachtete Veröffentlichungen

Spezialisten für neurologische Erkrankungen

Zielspezialistensegmente:

Spezialistentyp	Anzahl potenzieller Spezialisten	Hauptfokus
Spezialisten für Neurogenetik	425 staatlich geprüfte Fachkräfte	Seltene genetische neurologische Störungen
Pädiatrische Neurologen	3.200 praktizierende Fachkräfte	Entwicklungsgenetische Bedingungen

Behandlungszentren für pädiatrische genetische Störungen

Kennzahlen zum Engagement im Behandlungszentrum:

• Spezialisierte pädiatrische Genetikzentren im Netzwerk: 42
• Jährliche Patientenkonsultationen: ca. 8.500
• Entwickelte Protokolle zur Behandlung genetischer Störungen: 6

Pharmazeutische Forschungseinrichtungen

Details zur Zusammenarbeit mit Forschungseinrichtungen:

Institutionstyp	Anzahl der Partnerschaften	Forschungsschwerpunkt
Akademische Forschungszentren	12 aktive Partnerschaften	Entwicklung von Genexpressionstherapeutika
Private Forschungslabore	5 Kooperationsvereinbarungen	Seltene genetische Störungsmechanismen

Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC) – Geschäftsmodell: Kostenstruktur

Forschungs- und Entwicklungskosten

Für das Geschäftsjahr 2023 meldete Fulcrum Therapeutics Gesamtaufwendungen für Forschung und Entwicklung in Höhe von 102,8 Millionen US-Dollar, verglichen mit 89,5 Millionen US-Dollar im Jahr 2022.

Jahr	F&E-Ausgaben	Veränderung im Jahresvergleich
2022	89,5 Millionen US-Dollar	-
2023	102,8 Millionen US-Dollar	Steigerung um 14,9 %

Investitionen in klinische Studien

Die Investitionen in klinische Studien für Fulcrum Therapeutics beliefen sich im Jahr 2023 auf etwa 65,3 Millionen US-Dollar und konzentrierten sich auf Schlüsselprogramme:

• Klinische Studien zur Muskeldystrophie (FSHD).
• Programm zur Sichelzellenanämie
• Forschung zu neurologischen Störungen

Aufrechterhaltung des geistigen Eigentums

Die Kosten für geistiges Eigentum beliefen sich im Jahr 2023 auf 4,2 Millionen US-Dollar und deckten die Patentanmeldung, -verfolgung und -pflege ab.

Betriebs- und Verwaltungskosten

Kostenkategorie	Ausgaben 2023
Allgemeines und Verwaltung	38,6 Millionen US-Dollar
Vertrieb und Marketing	12,4 Millionen US-Dollar
Gesamtbetriebskosten	51,0 Millionen US-Dollar

Entwicklung von Technologieplattformen

Die Investitionen in die Entwicklung der Technologieplattform beliefen sich im Jahr 2023 auf 18,7 Millionen US-Dollar und konzentrierten sich auf Technologien zur Genexpressionsmodulation.

Gesamtkostenstruktur für 2023: Ungefähr 242,0 Millionen US-Dollar

Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC) – Geschäftsmodell: Einnahmequellen

Potenzielle Meilensteinzahlungen aus Pharmakooperationen

Ab 2024 hat Fulcrum Therapeutics Partnerschaftsvereinbarungen mit den folgenden potenziellen Meilensteinzahlungsstrukturen:

Partner	Mögliche Meilensteinzahlungen	Entwicklungsphase
Bristol Myers Squibb	Bis zu 540 Millionen US-Dollar	Zusammenarbeit im Frühstadium
Biogen	Bis zu 465 Millionen US-Dollar	Programm zur Muskeldystrophie

Zukünftige Arzneimittellizenzvereinbarungen

Fulcrum Therapeutics verfügt über potenzielle Lizenzvereinbarungen für die folgenden Therapieprogramme:

• FTX-6058 gegen Sichelzellenanämie
• Programm zur Behandlung von Muskeldystrophie
• Genetisch bedingte ZNS-Störungen

Voraussichtlicher Verkauf therapeutischer Produkte

Aktuelles prognostiziertes Umsatzpotenzial für wichtige therapeutische Kandidaten:

Therapeutischer Kandidat	Geschätztes jährliches Marktpotenzial	Zielanzeige
FTX-6058	350–500 Millionen US-Dollar	Sichelzellenanämie
Behandlung von Muskeldystrophie	250–400 Millionen US-Dollar	Genetische Muskelstörungen

Forschungsstipendien und Kooperationen

Aktuelle Forschungsfinanzierungsquellen:

• Zuschüsse der National Institutes of Health (NIH): 2,3 Millionen US-Dollar
• Kooperationsfinanzierung für die Erforschung seltener Krankheiten: 1,7 Millionen US-Dollar
• Akademische Forschungspartnerschaften: 1,1 Millionen US-Dollar

Mögliche Lizenzeinnahmen aus entwickelten Behandlungen

Voraussichtliche Einnahmequellen für Lizenzgebühren aus potenziellen Arzneimittelzulassungen:

Behandlung	Geschätzter Prozentsatz der Lizenzgebühren	Mögliche jährliche Lizenzeinnahmen
Behandlung der Sichelzellenanämie	8-12%	28–45 Millionen US-Dollar
Behandlung von Muskeldystrophie	6-10%	15 bis 30 Millionen US-Dollar