Fulcrum Therapeutics, Inc. (FURC): Modelo de negócios Canvas [Jan-2025 Atualizado]

Na paisagem dinâmica da biotecnologia, a Fulcrum Therapeutics, Inc. (FURC) surge como uma força pioneira, revolucionando o tratamento de doenças raras através da inovadora tecnologia de modulação de expressão de genes. Ao mapear estrategicamente seu modelo de negócios inovador, a empresa aproveita a pesquisa científica de ponta, parcerias colaborativas e abordagens de medicina de precisão para atingir distúrbios genéticos complexos que há muito permanecem mal atendidos. Sua proposta de valor única combina plataformas terapêuticas avançadas com a missão de transformar os resultados dos pacientes, posicionando o ponto de apoio na vanguarda de intervenções genéticas personalizadas.

Fulcrum Therapeutics, Inc. (FURC) - Modelo de negócios: Parcerias -chave

Colaboração estratégica com biogen

Em outubro de 2022, a Fulcrum Therapeutics entrou em uma colaboração estratégica com o biogênio focado na pesquisa de distrofia muscular. A colaboração envolve:

• Valor total de colaboração total de até US $ 610 milhões
• Pagamento inicial de US $ 50 milhões à Fulcrum
• Financiamento de pesquisa para o desenvolvimento de FTX-6058 para doença das células falciformes

Instituições de pesquisa acadêmica

Instituição	Foco na pesquisa	Detalhes da parceria
Escola de Medicina de Harvard	Pesquisa de doenças genéticas raras	Programa de descoberta de medicamentos colaborativos
Universidade da Pensilvânia	Desenvolvimento da terapia genética	Colaboração de pesquisa pré -clínica

Organizações de pesquisa de contratos farmacêuticos

Fulcrum colabora com vários CROs para o desenvolvimento clínico:

• IQVIA - Gerenciamento de ensaios clínicos
• Parexel - Fase II/III Suporte ao ensaio clínico
• Charles River Laboratories - Serviços de pesquisa pré -clínica

Fundamentos de doenças raras

Fundação	Foco da doença	Tipo de colaboração
Distrofia muscular do projeto pai	Distrofia muscular de Duchenne	Pesquisa financiamento e defesa do paciente
Associação falciforme da doença da América	Anemia falciforme	Apoio à pesquisa e conscientização do ensaio clínico

Fulcrum Therapeutics, Inc. (FURC) - Modelo de negócios: Atividades -chave

Desenvolvendo moduladores de expressão gênica

A terapêutica fulcrum se concentra no desenvolvimento de moduladores de expressão gênica visando doenças genéticas raras. A partir do quarto trimestre 2023, a empresa identificou 3 metas de genes primárias para modulação em seu oleoduto terapêutico.

Alvo de genes	Indicação da doença	Estágio de desenvolvimento
FTX-6058	Anemia falciforme	Estágio clínico
Losmapimod	Distrofia muscular faciososcapulohumeral (FSHD)	Fase 2

Realização de ensaios clínicos para tratamentos de doenças raras

A empresa investiu US $ 42,3 milhões em atividades de ensaios clínicos Durante o ano fiscal de 2023.

• Ensaios clínicos ativos: 2 programas primários
• Total de matrícula do paciente: aproximadamente 120 pacientes
• Locais de ensaios clínicos: Estados Unidos e Europa

Pesquisa e desenvolvimento de novas plataformas terapêuticas

Terapêutica fulcrum alocada US $ 68,4 milhões para despesas de P&D Em 2023, representando 76% do orçamento operacional total.

Área de foco em P&D	Investimento
Plataformas de expressão gênica	US $ 32,1 milhões
Desenvolvimento de pequenas moléculas	US $ 21,5 milhões
Pesquisa pré -clínica	US $ 14,8 milhões

Desenvolvimento de medicamentos pré -clínicos e clínicos

A empresa mantém 4 programas ativos de desenvolvimento de medicamentos em diferentes estágios de pesquisa e ensaios clínicos.

Avançando a terapêutica de pequenas moléculas proprietárias

Fulcrum Therapeutics tem 2 terapêutica de pequenas moléculas proprietárias em estágios avançados de desenvolvimento, com potencial valor de mercado estimado em US $ 350-500 milhões.

• Capacidade de triagem molecular: mais de 1 milhão de compostos anualmente
• Aplicações de patentes: 12 famílias de patentes ativas
• Foco terapêutico: distúrbios genéticos raros

Fulcrum Therapeutics, Inc. (FURC) - Modelo de negócios: Recursos -chave

Tecnologia proprietária de modulação de expressão gênica

Terapêutica fulcrum utiliza um plataforma de modulação de expressão gênica direcionando mecanismos genéticos específicos. No quarto trimestre 2023, a tecnologia da empresa se concentra em distúrbios genéticos raros e doenças neurodegenerativas.

Plataforma de tecnologia	Áreas de foco específicas	Estágio de desenvolvimento
Modulação de expressão gênica	Distúrbios genéticos raros	Estágios pré -clínicos/clínicos

Equipe de liderança científica e de pesquisa experiente

Composição da equipe de liderança em 2024:

• Liderança executiva total: 7 membros
• Experiência média da indústria: 18 anos
• Titulares de doutorado: 5 dos 7 membros de liderança

Portfólio de propriedade intelectual

Categoria de patentes	Número de patentes	Cobertura geográfica
Tecnologia de modulação de genes	12 patentes concedidas	Estados Unidos, Europa, China

Instalações de pesquisa e laboratório

Detalhes da infraestrutura de pesquisa:

• Espaço total de laboratório: 25.000 pés quadrados
• Localização: Cambridge, Massachusetts
• Investimento de equipamentos de pesquisa: US $ 4,2 milhões em 2023

Recursos de triagem genética especializada

Tecnologia de triagem	Capacidade de triagem	Processamento anual
Triagem genética de alto rendimento	500.000 variantes genéticas	Aproximadamente 1,2 milhão de exibições por ano

Fulcrum Therapeutics, Inc. (FURC) - Modelo de negócios: proposições de valor

Abordagens terapêuticas inovadoras para distúrbios genéticos raros

A Fulcrum Therapeutics se concentra no desenvolvimento de tratamentos para distúrbios genéticos raros com necessidades médicas não atendidas significativas. A partir do quarto trimestre 2023, a empresa possui dois programas de estágio clínico primário:

Programa	Indicação alvo	Estágio clínico
FTX-6058	Anemia falciforme	Fase 2
Losmapimod	Distrofia muscular faciososcapulohumeral (FSHD)	Fase 2/3

Medicina de precisão direcionando mecanismos genéticos específicos

A plataforma de pesquisa proprietária da empresa, REOUTE Tecnologia de expressão de genes, Permite intervenções genéticas direcionadas:

• Mecanismo molecular direcionado às vias de expressão gênica específicas
• Potencial para modular variações genéticas causadoras de doenças
• Abordagem de precisão para tratamento de transtorno genético

Potenciais tratamentos inovadores para populações de pacientes mal atendidas

Investimento financeiro em pesquisa de doenças raras a partir de 2023:

Investimento em pesquisa	Quantia
Despesas de P&D	US $ 97,4 milhões (relatório anual de 2022)
Dinheiro e equivalentes	US $ 245,4 milhões (terceiro trimestre de 2023)

Tecnologia avançada de modulação de expressão gênica

Os principais recursos tecnológicos incluem:

• Plataforma de descoberta proprietária para identificar alvos genéticos
• Capacidade de desenvolver pequenas moléculas terapêuticas
• Concentre -se em distúrbios genéticos raros com opções de tratamento limitadas

Intervenções terapêuticas personalizadas

Pipeline clínico direcionando condições genéticas específicas:

Área terapêutica	Condição específica	Status de desenvolvimento
Hematologia	Anemia falciforme	Ensaio clínico de fase 2
Neuromuscular	Distrofia muscular faciososcohumeral	Fase 2/3 do ensaio clínico

Fulcrum Therapeutics, Inc. (FURC) - Modelo de negócios: Relacionamentos do cliente

Engajamento direto com comunidades de pacientes com doenças raras

A partir de 2024, a Fulcrum Therapeutics se concentra em doenças genéticas raras, direcionando -se especificamente:

Área da doença	População de pacientes	Estratégia de engajamento
Anemia falciforme	Aproximadamente 100.000 pacientes nos Estados Unidos	Parcerias do Grupo de Advocacia dos Pacientes
Distrofia muscular faciososcapulohumeral (FSHD)	Estimado 20.000 a 25.000 pacientes globalmente	Redes diretas de apoio ao paciente

Parcerias de pesquisa colaborativa

Fulcrum mantém colaborações estratégicas de pesquisa com:

• Instituições de pesquisa acadêmica
• Fundamentos de doenças raras
• Centros de pesquisa farmacêutica

Educação e Extensão Profissional Médica

Atividade de divulgação	Freqüência	Público -alvo
Apresentações da conferência médica	4-6 Conferências anualmente	Hematologistas, neurologistas
Webinars de educação médica contínua	8-10 seminários on-line por ano	Especialistas genéticos, pesquisadores clínicos

Programas de apoio ao paciente e de recrutamento de ensaios clínicos

Métricas de recrutamento de ensaios clínicos para 2024:

• Ensaios clínicos ativos: 3 estudos em andamento
• Alvo de recrutamento de pacientes: 150-200 participantes
• Cobertura geográfica: Estados Unidos, Canadá, Europa

Comunicação transparente sobre o progresso da pesquisa

Canal de comunicação	Freqüência	Informações compartilhadas
Apresentações de investidores	Trimestral	Atualizações de ensaios clínicos, marcos de pesquisa
Atualizações do site corporativo	Mensal	Progresso da pesquisa, publicações científicas
Boletins da comunidade de pacientes	Bimensal	Insights de pesquisa, histórias de pacientes

Fulcrum Therapeutics, Inc. (FURC) - Modelo de negócios: canais

Comunicação médica direta

No quarto trimestre 2023, a Fulcrum Therapeutics utilizou canais de comunicação médica direta com 87 profissionais especializados em saúde em redes de pesquisa de doenças genéticas raras.

Canal de comunicação	Número de interações	Especialistas -alvo
Extensão médica direta	87	Pesquisadores de doenças genéticas
Consultas individuais	42	Especialistas em Transtorno Neurológico

Conferências e apresentações científicas

A Fulcrum Therapeutics participou de 14 conferências científicas em 2023, apresentando pesquisas sobre terapia genética e tratamentos de doenças raras.

• Conferência da Sociedade Americana de Genética Humana
• Simpósio Internacional de Pesquisa de Doenças Raras
• Cúpula de Inovação em Neurociência

Redes da indústria farmacêutica

A empresa mantém parcerias ativas com 23 redes de pesquisa farmacêutica, com foco em distúrbios genéticos raros.

Tipo de rede	Número de parcerias	Área de foco
Redes de colaboração de pesquisa	23	Distúrbios genéticos raros
Parcerias de desenvolvimento clínico	12	Plataformas de terapia genética

Plataformas de recrutamento de ensaios clínicos

Fulcrum Therapeutics alavancou 6 plataformas de recrutamento de ensaios clínicos digitais em 2023, atingindo 1.254 participantes em potencial dos pacientes.

• ClinicalTrials.gov
• Pesquisa
• Portal de pesquisa clínica de doenças raras

Publicações digitais e científicas

A empresa publicou 9 artigos de pesquisa revisados ​​por pares em 2023, com um impacto cumulativo de citação de 42.6.

Categoria de publicação	Número de publicações	Impacto de citação
Revistas revisadas por pares	9	42.6
Anais da Conferência Científica	7	28.3

Fulcrum Therapeutics, Inc. (FURC) - Modelo de negócios: segmentos de clientes

Pacientes com doenças raras

A Fulcrum Therapeutics se concentra em distúrbios genéticos raros com populações específicas de pacientes:

Doença rara	População estimada de pacientes	Segmento de mercado -alvo
Síndrome X frágil	30.000 pacientes nos Estados Unidos	Pacientes adultos pediátricos e jovens
Distrofia muscular faciososcapulohumeral (FSHD)	Aproximadamente 20.000 pacientes nos Estados Unidos	Pacientes com transtorno muscular adulto

Comunidades de pesquisa de transtornos genéticos

Principais métricas de engajamento da comunidade de pesquisa:

• Colaborações de pesquisa ativa: 7 centros médicos acadêmicos
• NIH Research Grant Financiamento: US $ 2,3 milhões em 2023
• Documentos de pesquisa genética publicados: 12 publicações revisadas por pares

Especialistas em doenças neurológicas

Segmentos especializados de destino:

Tipo especializado	Número de potenciais especialistas	Foco primário
Especialistas em neurogenética	425 profissionais certificados pela placa	Distúrbios neurológicos genéticos raros
Neurologistas pediátricos	3.200 profissionais praticantes	Condições genéticas de desenvolvimento

Centros de tratamento de transtorno genético pediátricos

Métricas de engajamento do centro de tratamento:

• Centros genéticos pediátricos especializados na rede: 42
• Consultas anuais dos pacientes: aproximadamente 8.500
• Protocolos de tratamento de transtornos genéticos desenvolvidos: 6

Instituições de pesquisa farmacêutica

Detalhes de colaboração da instituição de pesquisa:

Tipo de instituição	Número de parcerias	Foco na pesquisa
Centros de pesquisa acadêmica	12 parcerias ativas	Expressão gênica Desenvolvimento terapêutico
Laboratórios de Pesquisa Privada	5 acordos colaborativos	Mecanismos de transtorno genético raros

Fulcrum Therapeutics, Inc. (FURC) - Modelo de negócios: estrutura de custos

Despesas de pesquisa e desenvolvimento

Para o ano fiscal de 2023, a Fulcrum Therapeutics registrou despesas totais de P&D de US $ 102,8 milhões, em comparação com US $ 89,5 milhões em 2022.

Ano	Despesas de P&D	Mudança de ano a ano
2022	US $ 89,5 milhões	-
2023	US $ 102,8 milhões	Aumento de 14,9%

Investimentos de ensaios clínicos

Os investimentos em ensaios clínicos para terapêutica fulcrum em 2023 foram de aproximadamente US $ 65,3 milhões, com foco em programas -chave:

• Distrofia muscular (FSHD) Ensaios clínicos
• Programa de doença de células falciformes
• Pesquisa em transtorno neurológico

Manutenção da propriedade intelectual

Os custos de propriedade intelectual de 2023 foram de US $ 4,2 milhões, cobrindo o registro de patentes, a acusação e a manutenção.

Custos operacionais e administrativos

Categoria de custo	2023 despesas
Geral e Administrativo	US $ 38,6 milhões
Vendas e marketing	US $ 12,4 milhões
Despesas operacionais totais	US $ 51,0 milhões

Desenvolvimento da plataforma de tecnologia

O investimento no desenvolvimento da plataforma de tecnologia para 2023 foi de US $ 18,7 milhões, com foco nas tecnologias de modulação de expressão gênica.

Estrutura de custo total para 2023: aproximadamente US $ 242,0 milhões

Fulcrum Therapeutics, Inc. (FURC) - Modelo de negócios: fluxos de receita

Potenciais pagamentos marcantes de parcerias farmacêuticas

A partir de 2024, a Fulcrum Therapeutics possui acordos de parceria com as seguintes estruturas de pagamento em potencial:

Parceiro	Potenciais pagamentos marcantes	Estágio de desenvolvimento
Bristol Myers Squibb	Até US $ 540 milhões	Colaboração em estágio inicial
Biogênio	Até US $ 465 milhões	Programa de distrofia muscular

Acordos futuros de licenciamento de medicamentos

A Fulcrum Therapeutics possui possíveis acordos de licenciamento para os seguintes programas terapêuticos:

• FTX-6058 para doença das células falciformes
• Programa de tratamento de distrofia muscular
• Distúrbios do SNC geneticamente definidos

Vendas de produtos terapêuticos antecipados

Potencial de receita projetado atual para candidatos terapêuticos -chave:

Candidato terapêutico	Potencial de mercado anual estimado	Indicação alvo
FTX-6058	US $ 350 a US $ 500 milhões	Anemia falciforme
Tratamento de distrofia muscular	US $ 250 a US $ 400 milhões	Distúrbios musculares genéticos

Subsídios de pesquisa e colaborações

Fontes atuais de financiamento de pesquisa:

• Institutos Nacionais de Saúde (NIH) Subsídios: US $ 2,3 milhões
• Financiamento colaborativo de pesquisa de doenças raras: US $ 1,7 milhão
• Parcerias de pesquisa acadêmica: US $ 1,1 milhão

Potenciais receitas de royalties de tratamentos desenvolvidos

Receita de royalties projetados fluxos de possíveis aprovações de drogas:

Tratamento	Porcentagem estimada da royalties	Receita anual de royalties potenciais
Tratamento da doença de células falciformes	8-12%	US $ 28- $ 45 milhões
Tratamento de distrofia muscular	6-10%	US $ 15 a US $ 30 milhões