Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC): Modelo de negocios Canvas [enero-2025 actualizado]

En el panorama dinámico de la biotecnología, Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC) emerge como una fuerza pionera, revolucionando el tratamiento de enfermedades raras a través de la innovadora tecnología de modulación de la expresión génica. Al mapear estratégicamente su modelo de negocio innovador, la compañía aprovecha la investigación científica de vanguardia, las asociaciones colaborativas y los enfoques de medicina de precisión para dirigirse a los trastornos genéticos complejos que han permanecido durante mucho tiempo desatendidos. Su propuesta de valor única combina plataformas terapéuticas avanzadas con una misión de transformar los resultados de los pacientes, colocando el punto de apoyo a la vanguardia de las intervenciones genéticas personalizadas.

Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC) - Modelo de negocios: asociaciones clave

Colaboración estratégica con biogen

En octubre de 2022, Fulcrum Therapeutics entró en una colaboración estratégica con biogen centrado en la investigación de la distrofia muscular. La colaboración implica:

• Valor de colaboración total potencial de hasta $ 610 millones
• Pago por adelantado de $ 50 millones a Fulcrum
• Financiación de la investigación para el desarrollo de FTX-6058 para la enfermedad de las células falciformes

Instituciones de investigación académica

Institución	Enfoque de investigación	Detalles de la asociación
Escuela de Medicina de Harvard	Investigación de enfermedades genéticas raras	Programa de descubrimiento de drogas colaborativas
Universidad de Pensilvania	Desarrollo de terapia génica	Colaboración de investigación preclínica

Organizaciones de investigación de contratos farmacéuticos

Fulcrum colabora con múltiples CRO para el desarrollo clínico:

• IQVIA - Gestión de ensayos clínicos
• Parexel - Soporte de ensayos clínicos de fase II/III
• Charles River Laboratories - Servicios de investigación preclínica

Fundamentos de enfermedades raras

Base	Enfoque de la enfermedad	Tipo de colaboración
Proyecto matriz Distrofia muscular	Distrofia muscular de Duchenne	Financiación de la investigación y defensa del paciente
Asociación de enfermedades de células falciformes de América	Anemia drepanocítica	Apoyo de investigación y conciencia de ensayos clínicos

Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC) - Modelo de negocio: actividades clave

Desarrollo de moduladores de expresión génica

Fulcrum Therapeutics se centra en el desarrollo de moduladores de expresión génica dirigida a enfermedades genéticas raras. A partir del cuarto trimestre de 2023, la compañía ha identificado 3 objetivos genéticos primarios para la modulación en su tubería terapéutica.

Objetivo genético	Indicación de la enfermedad	Etapa de desarrollo
FTX-6058	Anemia drepanocítica	Estadio clínico
Losmapimod	Distrofia muscular facioscapulohumeral (FSHD)	Fase 2

Realización de ensayos clínicos para tratamientos de enfermedades raras

La compañía ha invertido $ 42.3 millones en actividades de ensayos clínicos Durante el año fiscal 2023.

• Ensayos clínicos activos: 2 programas primarios
• Inscripción total del paciente: aproximadamente 120 pacientes
• Ubicaciones de ensayos clínicos: Estados Unidos y Europa

Investigación y desarrollo de nuevas plataformas terapéuticas

Terapéutica Fulcrum asignada $ 68.4 millones para gastos de I + D en 2023, representando el 76% de su presupuesto operativo total.

Área de enfoque de I + D	Inversión
Plataformas de expresión génica	$ 32.1 millones
Desarrollo de molécula pequeña	$ 21.5 millones
Investigación preclínica	$ 14.8 millones

Desarrollo de fármacos preclínicos y clínicos

La empresa mantiene 4 programas activos de desarrollo de medicamentos En diferentes etapas de investigación y ensayos clínicos.

Avance Terapéutica de molécula pequeña patentada

Fulcrum Therapeutics ha 2 Terapéutica de molécula pequeña patentada en etapas de desarrollo avanzadas, con un valor potencial de mercado estimado en $ 350-500 millones.

• Capacidad de detección molecular: más de 1 millón de compuestos anualmente
• Solicitudes de patentes: 12 familias de patentes activas
• Enfoque terapéutico: trastornos genéticos raros

Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC) - Modelo de negocio: recursos clave

Tecnología de modulación de expresión génica patentada

Fulcrum Therapeutics utiliza un plataforma de modulación de expresión génica dirigido a mecanismos genéticos específicos. A partir del cuarto trimestre de 2023, la tecnología de la compañía se centra en trastornos genéticos raros y enfermedades neurodegenerativas.

Plataforma tecnológica	Áreas de enfoque específicas	Etapa de desarrollo
Modulación de la expresión génica	Trastornos genéticos raros	Etapas preclínicas/clínicas

Equipo experimentado de liderazgo científico y de investigación

Composición del equipo de liderazgo a partir de 2024:

• Liderazgo ejecutivo total: 7 miembros
• Experiencia de la industria promedio: 18 años
• Titulares de doctorado: 5 de 7 miembros de liderazgo

Cartera de propiedades intelectuales

Categoría de patente	Número de patentes	Cobertura geográfica
Tecnología de modulación de genes	12 patentes otorgadas	Estados Unidos, Europa, China

Investigación e instalaciones de laboratorio

Detalles de la infraestructura de investigación:

• Espacio de laboratorio total: 25,000 pies cuadrados
• Ubicación: Cambridge, Massachusetts
• Inversión en equipos de investigación: $ 4.2 millones en 2023

Capacidades de detección genética especializada

Tecnología de detección	Capacidad de detección	Procesamiento anual
Detección genética de alto rendimiento	500,000 variantes genéticas	Aproximadamente 1.2 millones de proyecciones por año

Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC) - Modelo de negocio: propuestas de valor

Enfoques terapéuticos innovadores para trastornos genéticos raros

Fulcrum Therapeutics se centra en desarrollar tratamientos para trastornos genéticos raros con necesidades médicas no satisfechas significativas. A partir del cuarto trimestre de 2023, la compañía tiene dos programas principales de etapa clínica:

Programa	Indicación objetivo	Estadio clínico
FTX-6058	Anemia drepanocítica	Fase 2
Losmapimod	Distrofia muscular facioscapulohumeral (FSHD)	Fase 2/3

Medicina de precisión dirigida a mecanismos genéticos específicos

La plataforma de investigación patentada de la compañía, Redirige la tecnología de expresión génica, permite intervenciones genéticas específicas:

• Mecanismo molecular dirigido a vías específicas de expresión génica
• Potencial para modular las variaciones genéticas que causan enfermedades
• Enfoque de precisión para el tratamiento del trastorno genético

Posibles tratamientos innovadores para poblaciones de pacientes desatendidas

Inversión financiera en investigación de enfermedades raras a partir de 2023:

Inversión de investigación	Cantidad
Gastos de I + D	$ 97.4 millones (informe anual de 2022)
Efectivo y equivalentes	$ 245.4 millones (tercer trimestre de 2023)

Tecnología avanzada de modulación de expresión génica

Las capacidades tecnológicas clave incluyen:

• Plataforma de descubrimiento patentado para identificar objetivos genéticos
• Capacidad para desarrollar terapias de molécula pequeña
• Concéntrese en trastornos genéticos raros con opciones de tratamiento limitadas

Intervenciones terapéuticas personalizadas

Tuberías clínicas dirigidas a condiciones genéticas específicas:

Área terapéutica	Condición específica	Estado de desarrollo
Hematología	Anemia drepanocítica	Ensayo clínico de fase 2
Neuromuscular	Distrofia muscular facioscapulohumeral	Ensayo clínico de fase 2/3

Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC) - Modelo de negocios: relaciones con los clientes

Compromiso directo con enfermedades raras comunidades de pacientes

A partir de 2024, Fulcrum Therapeutics se centra en enfermedades genéticas raras, específicamente dirigida:

Área de enfermedades	Población de pacientes	Estrategia de compromiso
Anemia drepanocítica	Aproximadamente 100,000 pacientes en los Estados Unidos	Asociaciones del grupo de defensa del paciente
Distrofia muscular facioscapulohumeral (FSHD)	Estimado de 20,000-25,000 pacientes a nivel mundial	Redes directas de apoyo para pacientes

Asociaciones de investigación colaborativa

Fulcrum mantiene colaboraciones de investigación estratégica con:

• Instituciones de investigación académica
• Fundamentos de enfermedades raras
• Centros de investigación farmacéutica

Educación y divulgación profesional médico

Actividad de divulgación	Frecuencia	Público objetivo
Presentaciones de conferencia médica	4-6 conferencias anualmente	Hematólogos, neurólogos
Seminarios web de educación médica continua	8-10 seminarios web por año	Especialistas genéticos, investigadores clínicos

Soporte de pacientes y programas de reclutamiento de ensayos clínicos

Métricas de reclutamiento de ensayos clínicos para 2024:

• Ensayos clínicos activos: 3 estudios en curso
• Objetivo de reclutamiento de pacientes: 150-200 participantes
• Cobertura geográfica: Estados Unidos, Canadá, Europa

Comunicación transparente sobre el progreso de la investigación

Canal de comunicación	Frecuencia	Información compartida
Presentaciones de inversores	Trimestral	Actualizaciones de ensayos clínicos, hitos de investigación
Actualizaciones del sitio web corporativo	Mensual	Progreso de investigación, publicaciones científicas
Boletines comunitarios de pacientes	Bimensual	Investigación de ideas, historias de pacientes

Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC) - Modelo de negocio: canales

Comunicación médica directa

En el cuarto trimestre de 2023, Fulcrum Therapeutics utilizó canales de comunicación médica directa con 87 profesionales de salud especializados en redes de investigación de enfermedades genéticas raras.

Canal de comunicación	Número de interacciones	Especialistas en el objetivo
Alcance médico directo	87	Investigadores de enfermedades genéticas
Consultas individuales	42	Expertos en trastorno neurológico

Conferencias y presentaciones científicas

Fulcrum Therapeutics participó en 14 conferencias científicas en 2023, presentando investigaciones sobre terapia génica y tratamientos de enfermedades raras.

• Conferencia de la Sociedad Americana de Genética Humana
• Simposio internacional de investigación de enfermedades raras
• Cumbre de innovación de neurociencia

Redes de la industria farmacéutica

La compañía mantiene asociaciones activas con 23 redes de investigación farmacéutica, centrándose en trastornos genéticos raros.

Tipo de red	Número de asociaciones	Área de enfoque
Redes de colaboración de investigación	23	Trastornos genéticos raros
Asociaciones de desarrollo clínico	12	Plataformas de terapia génica

Plataformas de reclutamiento de ensayos clínicos

Fulcrum Therapeutics apalancó 6 plataformas de reclutamiento de ensayos clínicos digitales en 2023, alcanzando 1.254 posibles participantes de pacientes.

• Clinicaltrials.gov
• Investigador
• Nord Portal de investigación clínica de enfermedades raras

Publicaciones digitales y científicas

La compañía publicó 9 artículos de investigación revisados ​​por pares en 2023, con un impacto de citación acumulativa de 42.6.

Categoría de publicación	Número de publicaciones	Impacto de citas
Revistas revisadas por pares	9	42.6
Actas de la conferencia científica	7	28.3

Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC) - Modelo de negocio: segmentos de clientes

Pacientes con enfermedades raras

Fulcrum Therapeutics se centra en trastornos genéticos raros con poblaciones de pacientes específicas:

Enfermedad rara	Población de pacientes estimada	Segmento del mercado objetivo
Síndrome de X frágil	30,000 pacientes en Estados Unidos	Pacientes pediátricos y adultos jóvenes
Distrofia muscular facioscapulohumeral (FSHD)	Aproximadamente 20,000 pacientes en Estados Unidos	Pacientes de trastorno muscular adulto

Comunidades de investigación de desorden genético

Investigación clave Métricas de participación de la comunidad:

• Colaboraciones de investigación activa: 7 centros médicos académicos
• Financiación de la subvención de investigación de NIH: $ 2.3 millones en 2023
• Documentos de investigación genética publicados: 12 publicaciones revisadas por pares

Especialistas en enfermedades neurológicas

Segmentos especializados en el objetivo:

Tipo especialista	Número de especialistas potenciales	Enfoque principal
Especialistas en neurogenética	425 profesionales certificados por la junta	Trastornos neurológicos genéticos raros
Neurólogos pediátricos	3.200 profesionales en ejercicio	Condiciones genéticas del desarrollo

Centros de tratamiento de trastorno genético pediátrico

Métricas de participación del centro de tratamiento:

• Centros genéticos pediátricos especializados en la red: 42
• Consultas anuales del paciente: aproximadamente 8,500
• Protocolos de tratamiento de trastorno genético desarrollados: 6

Instituciones de investigación farmacéutica

Detalles de colaboración de la institución de investigación:

Tipo de institución	Número de asociaciones	Enfoque de investigación
Centros de investigación académicos	12 asociaciones activas	Desarrollo terapéutico de expresión génica
Laboratorios de investigación privados	5 acuerdos de colaboración	Mecanismos de trastorno genético raros

Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC) - Modelo de negocio: Estructura de costos

Gastos de investigación y desarrollo

Para el año fiscal 2023, Fulcrum Therapeutics reportó gastos totales de I + D de $ 102.8 millones, en comparación con $ 89.5 millones en 2022.

Año	Gastos de I + D	Cambio año tras año
2022	$ 89.5 millones	-
2023	$ 102.8 millones	Aumento del 14,9%

Inversiones de ensayos clínicos

Las inversiones de ensayos clínicos para la terapéutica de Fulcrum en 2023 fueron de aproximadamente $ 65.3 millones, centrándose en programas clave:

• Ensayos clínicos de distrofia muscular (FSHD)
• Programa de enfermedades de células falciformes
• Investigación del trastorno neurológico

Mantenimiento de la propiedad intelectual

Los costos de propiedad intelectual para 2023 fueron de $ 4.2 millones, que cubren la presentación de patentes, el enjuiciamiento y el mantenimiento.

Costos operativos y administrativos

Categoría de costos	2023 gastos
General y administrativo	$ 38.6 millones
Ventas y marketing	$ 12.4 millones
Gastos operativos totales	$ 51.0 millones

Desarrollo de la plataforma tecnológica

La inversión en el desarrollo de la plataforma de tecnología para 2023 fue de $ 18.7 millones, centrándose en las tecnologías de modulación de expresión génica.

Estructura de costos totales para 2023: aproximadamente $ 242.0 millones

Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC) - Modelo de negocios: flujos de ingresos

Pagos potenciales de hitos de asociaciones farmacéuticas

A partir de 2024, Fulcrum Therapeutics tiene acuerdos de asociación con las siguientes estructuras de pago potenciales del hito:

Pareja	Pagos potenciales de hitos	Etapa de desarrollo
Bristol Myers Squibb	Hasta $ 540 millones	Colaboración en etapa temprana
Biógeno	Hasta $ 465 millones	Programa de distrofia muscular

Acuerdos futuros de licencia de drogas

Fulcrum Therapeutics tiene posibles acuerdos de licencia para los siguientes programas terapéuticos:

• FTX-6058 para enfermedad de células falciformes
• Programa de tratamiento de distrofia muscular
• Trastornos del SNC definidos genéticamente

Venta de productos terapéuticos anticipados

Potencial de ingresos proyectados actuales para candidatos terapéuticos clave:

Candidato terapéutico	Potencial de mercado anual estimado	Indicación objetivo
FTX-6058	$ 350- $ 500 millones	Anemia drepanocítica
Tratamiento de distrofia muscular	$ 250- $ 400 millones	Trastornos musculares genéticos

Subvenciones y colaboraciones de investigación

Fuentes de financiación de investigación actuales:

• Subvenciones de los Institutos Nacionales de Salud (NIH): $ 2.3 millones
• Financiación colaborativa de investigación de enfermedades raras: $ 1.7 millones
• Asociaciones de investigación académica: $ 1.1 millones

Posibles ingresos de regalías de los tratamientos desarrollados

Flujos de ingresos de regalías proyectados de posibles aprobaciones de medicamentos:

Tratamiento	Porcentaje de regalías estimado	Ingresos anuales de regalías potenciales
Tratamiento de la enfermedad de células falciformes	8-12%	$ 28- $ 45 millones
Tratamiento de distrofia muscular	6-10%	$ 15- $ 30 millones