Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC): Business Model Canvas [Jan-2025 Mis à jour]

Dans le paysage dynamique de la biotechnologie, Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC) émerge comme une force pionnière, révolutionnant le traitement des maladies rares par la technologie de modulation de l'expression génique révolutionnaire. En cartographiant stratégiquement leur modèle commercial innovant, l'entreprise tire parti de la recherche scientifique de pointe, des partenariats collaboratifs et des approches de médecine de précision pour cibler les troubles génétiques complexes qui sont restés longtemps mal desservis. Leur proposition de valeur unique combine des plates-formes thérapeutiques avancées avec une mission pour transformer les résultats des patients, positionnant le point d'appui à l'avant-garde des interventions génétiques personnalisées.

Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC) - Modèle commercial: partenariats clés

Collaboration stratégique avec Biogen

En octobre 2022, Fulcrum Therapeutics est entré dans une collaboration stratégique avec Biogen axé sur la recherche sur la dystrophie musculaire. La collaboration implique:

• Valeur de collaboration totale potentielle pouvant atteindre 610 millions de dollars
• Paiement initial de 50 millions de dollars à Fulcrum
• Financement de la recherche pour le développement du FTX-6058 pour la maladie de la drépanocytose

Établissements de recherche universitaire

Institution	Focus de recherche	Détails du partenariat
École de médecine de Harvard	Recherche de maladies génétiques rares	Programme de découverte de médicaments collaboratifs
Université de Pennsylvanie	Développement de la thérapie génique	Collaboration de recherche préclinique

Organisations de recherche sur les contrats pharmaceutiques

Fulcrum collabore avec plusieurs CRO pour le développement clinique:

• IQVIA - Gestion des essais cliniques
• Parexel - Soutenir l'essai clinique de phase II / III
• Charles River Laboratories - Services de recherche préclinique

Fondations de maladies rares

Fondation	Focus de la maladie	Type de collaboration
Projet parent Dystrophie musculaire	Dystrophie musculaire de Duchenne	Financement de la recherche et plaidoyer pour les patients
Association des maladies de la drépanocytose de l'Amérique	Drépanocytose	Soutien de la recherche et sensibilisation des essais cliniques

Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC) - Modèle d'entreprise: Activités clés

Développement de modulateurs d'expression génique

Fulcrum Therapeutics se concentre sur le développement de modulateurs d'expression génique ciblant les maladies génétiques rares. Au quatrième trimestre 2023, la société a identifié 3 cibles de gène primaire pour la modulation dans leur pipeline thérapeutique.

Cible génétique	Indication de la maladie	Étape de développement
FTX-6058	Drépanocytose	Étape clinique
Losmapimod	Dystrophie musculaire facioscapulohumérale (FSHD)	Phase 2

Effectuer des essais cliniques pour des traitements de maladies rares

L'entreprise a investi 42,3 millions de dollars en activités d'essai cliniques Au cours de l'exercice 2023.

• Essais cliniques actifs: 2 programmes primaires
• Inscription totale des patients: environ 120 patients
• Emplacements des essais cliniques: États-Unis et Europe

Recherche et développement de nouvelles plateformes thérapeutiques

Fulcrum Therapeutics alloué 68,4 millions de dollars aux dépenses de R&D en 2023, représentant 76% de leur budget opérationnel total.

Zone de focus R&D	Investissement
Plates-formes d'expression génique	32,1 millions de dollars
Développement de petites molécules	21,5 millions de dollars
Recherche préclinique	14,8 millions de dollars

Développement de médicaments précliniques et cliniques

La société maintient 4 programmes de développement de médicaments actifs À travers différentes étapes de la recherche et des essais cliniques.

Advance Proprietary à petites molécules thérapeutiques

Fulcrum Therapeutics a 2 thérapeutiques propriétaires de petites molécules par étapes de développement avancé, avec une valeur marchande potentielle estimée à 350 à 500 millions de dollars.

• Capacité de dépistage moléculaire: plus d'un million de composés par an
• Demandes de brevet: 12 familles de brevets actives
• Focus thérapeutique: troubles génétiques rares

Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC) - Modèle d'entreprise: Ressources clés

Technologie de modulation d'expression génique propriétaire

Fulcrum Therapeutics utilise un plate-forme de modulation d'expression génique ciblant des mécanismes génétiques spécifiques. Au quatrième trimestre 2023, la technologie de l'entreprise se concentre sur les troubles génétiques rares et les maladies neurodégénératives.

Plate-forme technologique	Domaines d'intervention spécifiques	Étape de développement
Modulation d'expression génique	Troubles génétiques rares	Étapes précliniques / cliniques

Équipe de leadership scientifique et de recherche expérimentée

Composition de l'équipe de leadership à partir de 2024:

• Leadership exécutif total: 7 membres
• Expérience moyenne de l'industrie: 18 ans
• Tapisseurs de doctorat: 5 membres du leadership sur 7

Portefeuille de propriété intellectuelle

Catégorie de brevet	Nombre de brevets	Couverture géographique
Technologie de modulation des gènes	12 brevets accordés	États-Unis, Europe, Chine

Installations de recherche et de laboratoire

Détails de l'infrastructure de recherche:

• Espace total de laboratoire: 25 000 pieds carrés
• Emplacement: Cambridge, Massachusetts
• Investissement de l'équipement de recherche: 4,2 millions de dollars en 2023

Capacités de dépistage génétique spécialisées

Technologie de dépistage	Capacité de dépistage	Traitement annuel
Dépistage génétique à haut débit	500 000 variantes génétiques	Environ 1,2 million de dépistages par an

Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC) - Modèle d'entreprise: propositions de valeur

Approches thérapeutiques innovantes pour les troubles génétiques rares

Fulcrum Therapeutics se concentre sur le développement de traitements pour des troubles génétiques rares ayant des besoins médicaux non satisfaits importants. Au quatrième trimestre 2023, la société a deux programmes principaux à un stade clinique:

Programme	Indication cible	Étape clinique
FTX-6058	Drépanocytose	Phase 2
Losmapimod	Dystrophie musculaire facioscapulohumérale (FSHD)	Phase 2/3

Médecine de précision ciblant les mécanismes génétiques spécifiques

La plateforme de recherche propriétaire de la société, Reliver la technologie d'expression génique, permet des interventions génétiques ciblées:

• Mécanisme moléculaire ciblant des voies d'expression génique spécifiques
• Potentiel à moduler les variations génétiques qui pathogènes
• Approche de précision du traitement des troubles génétiques

Traitements de percée potentielles pour les populations de patients mal desservis

Investissement financier dans la recherche sur les maladies rares en 2023:

Investissement en recherche	Montant
Dépenses de R&D	97,4 millions de dollars (rapport annuel 2022)
Espèce et équivalents	245,4 millions de dollars (T3 2023)

Technologie avancée de modulation d'expression génique

Les capacités technologiques clés comprennent:

• Plateforme de découverte propriétaire pour identifier les cibles génétiques
• Capacité à développer des thérapies à petites molécules
• Concentrez-vous sur les troubles génétiques rares avec des options de traitement limitées

Interventions thérapeutiques personnalisées

Pipeline clinique ciblant des conditions génétiques spécifiques:

Zone thérapeutique	Condition spécifique	Statut de développement
Hématologie	Drépanocytose	Essai clinique de phase 2
Neuromusculaire	Dystrophie musculaire facioscapulo-humérale	Essai clinique de phase 2/3

Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC) - Modèle d'entreprise: relations clients

Engagement direct avec les communautés de patients atteints de maladies rares

En 2024, Fulcrum Therapeutics se concentre sur les maladies génétiques rares, en particulier le ciblage:

Zone de maladie	Population de patients	Stratégie d'engagement
Drépanocytose	Aux États-Unis, environ 100 000 patients	Partenariats du groupe de défense des patients
Dystrophie musculaire facioscapulohumérale (FSHD)	Estimé 20 000 à 25 000 patients dans le monde	Réseaux de soutien aux patients directs

Partenariats de recherche collaborative

Fulcrum maintient des collaborations de recherche stratégique avec:

• Établissements de recherche universitaire
• Fondations de maladies rares
• Centres de recherche pharmaceutique

Éducation et sensibilisation professionnelle de la santé

Activité de sensibilisation	Fréquence	Public cible
Présentations de la conférence médicale	4-6 conférences par an	Hématologues, neurologues
Webinaires de formation médicale continue	8-10 webinaires par an	Spécialistes en génétique, chercheurs cliniques

Programmes de recrutement de soutien aux patients et d'essais cliniques

Métriques de recrutement des essais cliniques pour 2024:

• Essais cliniques actifs: 3 études en cours
• Patient Recruitment Target: 150-200 participants
• Couverture géographique: États-Unis, Canada, Europe

Communication transparente sur les progrès de la recherche

Canal de communication	Fréquence	Informations partagées
Présentations des investisseurs	Trimestriel	Mises à jour des essais cliniques, jalons de recherche
Mises à jour du site Web d'entreprise	Mensuel	Progrès de la recherche, publications scientifiques
Newsletters de la communauté des patients	Bimensuel	Informations sur la recherche, histoires de patients

Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC) - Modèle d'entreprise: canaux

Communication médicale directe

Au Q4 2023, Fulcrum Therapeutics a utilisé des canaux de communication médicale directe avec 87 professionnels de la santé spécialisés à travers de rares réseaux de recherche sur les maladies génétiques.

Canal de communication	Nombre d'interactions	Spécialistes de la cible
Sensibilisation médicale directe	87	Chercheurs de maladie génétique
Consultations individuelles	42	Experts en troubles neurologiques

Conférences et présentations scientifiques

Fulcrum Therapeutics a participé à 14 conférences scientifiques en 2023, présentant des recherches sur la thérapie génique et des traitements de maladies rares.

• Conférence de la Société américaine de la génétique humaine
• Symposium international de recherche sur les maladies rares
• Sommet de l'innovation des neurosciences

Réseaux de l'industrie pharmaceutique

La société maintient des partenariats actifs avec 23 réseaux de recherche pharmaceutique, en se concentrant sur des troubles génétiques rares.

Type de réseau	Nombre de partenariats	Domaine de mise au point
Réseaux de collaboration de recherche	23	Troubles génétiques rares
Partenariats de développement clinique	12	Plateformes de thérapie génique

Plateformes de recrutement d'essais cliniques

Fulcrum Therapeutics a exploité 6 plateformes de recrutement d'essais cliniques numériques en 2023, atteignant 1 254 participants aux patients potentiels.

• ClinicalTrials.gov
• ResearchMatch
• Portail de recherche clinique de la maladie des maladies rares

Publications numériques et scientifiques

La société a publié 9 articles de recherche évalués par des pairs en 2023, avec un impact de citation cumulative de 42,6.

Catégorie de publication	Nombre de publications	Impact de la citation
Journaux évalués par des pairs	9	42.6
Actes de conférence scientifique	7	28.3

Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC) - Modèle d'entreprise: segments de clientèle

Patiens de maladies rares

Fulcrum Therapeutics se concentre sur des troubles génétiques rares avec des populations de patients spécifiques:

Maladie rare	Population estimée des patients	Segment du marché cible
Syndrome X fragile	30 000 patients aux États-Unis	Patients pédiatriques et jeunes adultes
Dystrophie musculaire facioscapulohumérale (FSHD)	Environ 20 000 patients aux États-Unis	Patiens des troubles musculaires adultes

Communautés de recherche sur les troubles génétiques

Métriques clés de l'engagement communautaire de recherche:

• Collaborations de recherche active: 7 centres médicaux académiques
• Financement des subventions de recherche du NIH: 2,3 millions de dollars en 2023
• Documents de recherche génétique publiés: 12 publications évaluées par des pairs

Spécialistes des maladies neurologiques

Segments spécialisés cibles:

Type spécialisé	Nombre de spécialistes potentiels	Focus principal
Spécialistes en neurogénétique	425 professionnels certifiés du conseil d'administration	Troubles neurologiques génétiques rares
Neurologues pédiatriques	3 200 professionnels en exercice	Conditions génétiques du développement

Centres de traitement des troubles génétiques pédiatriques

Métriques d'engagement du centre de traitement:

• Centres génétiques pédiatriques spécialisés dans le réseau: 42
• Consultations annuelles des patients: environ 8 500
• Protocoles de traitement des troubles génétiques développés: 6

Institutions de recherche pharmaceutique

Détails de collaboration de l'institution de recherche:

Type d'institution	Nombre de partenariats	Focus de recherche
Centres de recherche universitaires	12 partenariats actifs	Développement thérapeutique de l'expression des gènes
Laboratoires de recherche privés	5 accords de collaboration	Mécanismes de troubles génétiques rares

Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC) - Modèle d'entreprise: Structure des coûts

Frais de recherche et de développement

Pour l'exercice 2023, Fulcrum Therapeutics a déclaré des dépenses totales de R&D de 102,8 millions de dollars, contre 89,5 millions de dollars en 2022.

Année	Dépenses de R&D	Changement d'une année à l'autre
2022	89,5 millions de dollars	-
2023	102,8 millions de dollars	Augmentation de 14,9%

Investissements d'essais cliniques

Les investissements en essais cliniques pour Fulcrum Therapeutics en 2023 étaient d'environ 65,3 millions de dollars, axés sur les programmes clés:

• Essais cliniques de dystrophie musculaire (FSHD)
• Programme de maladies de la drépanocytose
• Recherche de troubles neurologiques

Maintenance de la propriété intellectuelle

Les coûts de propriété intellectuelle pour 2023 étaient de 4,2 millions de dollars, couvrant le dépôt de brevets, les poursuites et l'entretien.

Coûts opérationnels et administratifs

Catégorie de coûts	2023 dépenses
Général et administratif	38,6 millions de dollars
Ventes et marketing	12,4 millions de dollars
Dépenses opérationnelles totales	51,0 millions de dollars

Développement de la plate-forme technologique

L'investissement dans le développement de la plate-forme technologique pour 2023 était de 18,7 millions de dollars, en se concentrant sur les technologies de modulation d'expression génique.

Structure totale des coûts pour 2023: environ 242,0 millions de dollars

Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC) - Modèle d'entreprise: Strots de revenus

Paiements de jalons potentiels provenant de partenariats pharmaceutiques

Depuis 2024, Fulcrum Therapeutics a des accords de partenariat avec les structures de paiement de jalon potentielles suivantes:

Partenaire	Paiements de jalons potentiels	Étape de développement
Bristol Myers Squibb	Jusqu'à 540 millions de dollars	Collaboration en début de scène
Biogène	Jusqu'à 465 millions de dollars	Programme de dystrophie musculaire

De futurs accords de licence de drogue

Fulcrum Therapeutics a des accords de licence potentiels pour les programmes thérapeutiques suivants:

• FTX-6058 pour la drépanocytose
• Programme de traitement de la dystrophie musculaire
• Troubles génétiquement définis du SNC

Ventes de produits thérapeutiques anticipés

Potentiel des revenus projetés actuels pour les principaux candidats thérapeutiques:

Candidat thérapeutique	Potentiel du marché annuel estimé	Indication cible
FTX-6058	350 à 500 millions de dollars	Drépanocytose
Traitement de la dystrophie musculaire	250 à 400 millions de dollars	Troubles musculaires génétiques

Grants de recherches et collaborations

Sources de financement de la recherche actuelles:

• Concessions des National Institutes of Health (NIH): 2,3 millions de dollars
• Financement collaboratif de recherche sur les maladies rares: 1,7 million de dollars
• Partenariats de recherche universitaire: 1,1 million de dollars

Revenus potentiels de redevances à partir de traitements développés

Projection des revenus de redevances projetés des approbations potentielles de médicaments:

Traitement	Pourcentage de redevances estimées	Revenus de redevances annuelles potentielles
Traitement de la drépanocytose	8-12%	28 à 45 millions de dollars
Traitement de la dystrophie musculaire	6-10%	15 à 30 millions de dollars