Adverum Biotechnologies, Inc. (ADVM): Modelo de negocios Canvas [enero-2025 actualizado]

Adverum Biotechnologies, Inc. (ADVM) está a la vanguardia de la terapia génica revolucionaria, transformando el panorama del tratamiento oftalmológico a través de la ingeniería genética de vanguardia. Al desarrollar soluciones innovadoras para enfermedades retinianas heredadas, esta compañía de biotecnología pionera está redefiniendo cómo abordamos los trastornos de la visión complejos, ofreciendo esperanza a los pacientes a través de terapias mínimamente invasivas potencialmente innovadoras que podrían alterar fundamentalmente la trayectoria de las afecciones oculares genéticas.

Adverum Biotechnologies, Inc. (ADVM) - Modelo de negocio: asociaciones clave

Colaboraciones estratégicas con instituciones de investigación y universidades

Adverum Biotechnologies ha establecido asociaciones de investigación clave con las siguientes instituciones:

Institución	Enfoque de investigación	Año de asociación
Universidad de Pensilvania	Terapia génica para enfermedades retinianas	2018
Universidad de Johns Hopkins	Investigación de oftalmología	2019
Ojo y oído de Massachusetts	Investigación de enfermedades de la retina hereditaria	2020

Asociaciones con clínicas de oftalmología y centros médicos

Adverum ha desarrollado asociaciones clínicas con centros médicos especializados:

• Bascom Palmer Eye Institute
• New York Eye and Ear Infirmary
• Wills Eye Hospital
• Cleveland Clinic Eye Institute

Acuerdos de licencia con desarrolladores de tecnología farmacéutica

Pareja	Tecnología/plataforma	Valor de acuerdo	Año
Regeneron Pharmaceuticals	Tecnología vectorial AAV	$ 25 millones por adelantado	2017
Terapias genéticas de Novartis	Plataforma de entrega de genes	Pago por hito de $ 15 millones	2019

Relaciones de investigación colaborativa con expertos en terapia génica

Adverum mantiene relaciones de investigación colaborativa con investigadores líderes de terapia génica:

• Dr. Jean Bennett, Universidad de Pensilvania
• Dr. Albert Maguire, Hospital de Niños de Filadelfia
• Dr. David Schaffer, Universidad de California, Berkeley

Inversión de colaboración de investigación total: $ 40.5 millones a partir de 2024

Adverum Biotechnologies, Inc. (ADVM) - Modelo de negocio: actividades clave

Desarrollo de tratamientos de terapia génica para enfermedades oculares

Adverum se centra en el desarrollo de tratamientos avanzados de terapia génica dirigida a afecciones oftálmicas. A partir del cuarto trimestre de 2023, el enfoque principal de la compañía está en AdvM-022, una terapia génica para la degeneración macular relacionada con la edad húmeda (AMD húmeda).

Programa de terapia génica	Condición objetivo	Etapa de desarrollo actual
AdvM-022	Degeneración macular relacionada con la edad húmeda	Ensayo clínico de fase 2
AdvM-053	Enfermedades de la retina hereditaria	Investigación preclínica

Investigación preclínica y clínica para terapias innovadoras

La inversión de investigación para 2023 totalizó $ 57.3 millones, dedicada a avanzar en plataformas de terapia génica y realizar ensayos clínicos integrales.

• Personal de investigación: 45 científicos e investigadores especializados
• Gastos anuales de I + D: $ 57.3 millones
• Ensayos clínicos activos: 2 programas primarios

Ingeniería de tecnología vectorial viral avanzada

Enfoque tecnológico	Tipo de vector específico	Capacidades tecnológicas
Desarrollo vectorial de AAV	Virus adeno-asociado	Mecanismos de entrega de genes patentados

Cumplimiento regulatorio y gestión de ensayos clínicos

Adverum mantiene un cumplimiento riguroso de la FDA y los estándares regulatorios internacionales para la investigación de terapia génica.

• Interacciones de la FDA: consultas regulatorias trimestrales
• Presupuesto de cumplimiento: $ 3.2 millones anuales
• Equipo de gestión de ensayos clínicos: 12 profesionales especializados

Investigación y desarrollo de productos de biotecnología

La inversión de investigación total demuestra el compromiso con soluciones terapéuticas innovadoras.

Categoría de investigación	Inversión	Área de enfoque
I + D de terapia génica	$ 57.3 millones	Tratamientos genéticos oftálmicos

Adverum Biotechnologies, Inc. (ADVM) - Modelo de negocio: recursos clave

Plataformas de tecnología de terapia génica patentada

AdvM-022 Plataforma de terapia génica dirigida a enfermedades retinianas hereditarias con un enfoque específico en:

• AAV.7M8 Tecnología vectorial
• Tratamiento potencial para la degeneración macular relacionada con la edad húmeda
• Enfoque terapéutico de inyección intravítrea única

Plataforma tecnológica	Etapa de desarrollo	Indicación objetivo
AdvM-022	Estadio clínico	AMD húmeda
AAV.7M8 Vector	Preclínico	Enfermedades de la retina

Equipos especializados de investigación y desarrollo

Composición del personal de investigación:

• Empleados totales de I + D: 84 (a partir del cuarto trimestre 2023)
• Phds: 42
• Investigadores de MD: 12

Cartera de propiedades intelectuales en tratamientos de oftalmología

Categoría de patente	Número de patentes	Rango de vencimiento
Técnicas de terapia génica	17	2030-2041
Tratamientos de oftalmología	9	2032-2043

Instalaciones avanzadas de laboratorio e investigación

Infraestructura de investigación:

• Espacio total de la instalación de investigación: 22,000 pies cuadrados.
• Ubicación: Menlo Park, California
• Laboratorios de bioseguridad de nivel 2: 4

Datos de ensayos clínicos y archivos de investigación

Categoría de ensayo clínico	Pruebas totales	Inscripción del paciente
Pruebas completadas	6	287
Pruebas en curso	3	124

Adverum Biotechnologies, Inc. (ADVM) - Modelo de negocio: propuestas de valor

Soluciones innovadoras de terapia génica para enfermedades retinianas hereditarias

Las biotecnologías de Adverum se centran en desarrollar tratamientos avanzados de terapia génica dirigida específicamente a enfermedades retinianas hereditarias. El candidato principal del producto de la compañía es ADVM-022, una terapia génica para la degeneración macular relacionada con la edad húmeda (AMD húmeda).

Producto de terapia génica	Condición objetivo	Etapa de desarrollo	Potencial de población de pacientes
AdvM-022	Degeneración macular relacionada con la edad húmeda	Ensayos clínicos de fase 1/2	Aproximadamente 2.1 millones de pacientes en los Estados Unidos

Opciones de tratamiento potenciales a largo plazo para trastornos relacionados con la visión

La propuesta de valor de la Compañía incluye el desarrollo de tratamientos de terapia génica única que podrían reemplazar las inyecciones intravítreas repetidas para las afecciones oculares.

• Potencial de administración única
• Efecto terapéutico sostenido
• Carga reducida de tratamiento del paciente

Tecnologías avanzadas de ingeniería genética

ADverum utiliza tecnologías patentadas de terapia génica, incluida la plataforma de vectores AAV.7M8 para el suministro de genes dirigidos.

Tecnología	Característica clave	Ventaja potencial
Plataforma de vector AAV.7M8	Dirección de retina mejorada	Eficiencia mejorada de entrega de genes

Terapias dirigidas con potencial para mejorar los resultados del paciente

La investigación de la compañía se centra en los enfoques de medicina de precisión para los trastornos oculares genéticos.

• Potencial para la preservación de la visión a largo plazo
• Enfoque de tratamiento mínimamente invasivo
• Estrategias terapéuticas genéticas personalizadas

Enfoques de tratamiento mínimamente invasivos para afecciones oculares

Las soluciones de terapia génica de Adverum tienen como objetivo proporcionar alternativas menos invasivas a las modalidades de tratamiento actuales.

Enfoque de tratamiento	Estándar actual	La solución propuesta de Adverum
Tratamiento de AMD húmedo	Inyecciones intravítreas mensuales	Administración potencial de terapia génica única

Adverum Biotechnologies, Inc. (ADVM) - Modelo de negocio: relaciones con los clientes

Compromiso directo con profesionales médicos

Las biotecnologías de Adverum mantienen canales de comunicación específicos con oftalmólogos y especialistas en retina centrados en los tratamientos de terapia génica.

Canal de compromiso	Frecuencia de comunicación	Grupo especializado en Target
Presentaciones de conferencia médica	4-6 por año	Especialistas en enfermedades de la retina
Reuniones de la junta asesora científica	2-3 por año	Principales expertos en oftalmología

Programas de apoyo y educación del paciente

ADverum proporciona mecanismos integrales de apoyo al paciente para los ensayos clínicos de terapia génica y los posibles tratamientos.

• Portal de información del paciente dedicado
• Servicios de asesoramiento genético uno a uno
• Red de apoyo para participantes de ensayos clínicos

Comunicación de participantes del ensayo clínico

Protocolos de comunicación estructurados para participantes de ensayos clínicos en la investigación de terapia génica de oftalmología.

Método de comunicación	Puntos de contacto de los participantes	Frecuencia de informes
Seguimiento de paciente digital	Ensayos XLRS y AMD	Informes de progreso trimestral
Monitoreo directo del paciente	ADVM-022 participantes de prueba	Evaluaciones de salud mensuales

Colaboración de la comunidad científica

Asociaciones estratégicas e iniciativas de investigación colaborativa con instituciones académicas y de investigación.

• Colaboración del National Eye Institute
• Asociaciones de investigación universitaria
• Redes internacionales de investigación genética

Informes de investigación y desarrollo transparentes

Divulgación pública integral del progreso del ensayo clínico y los resultados de la investigación.

Plataforma de informes	Frecuencia de divulgación	Tipo de información
Presentación de la SEC	Trimestral	Progreso financiero y de investigación
Sitio web corporativo	Mensual	Actualizaciones de ensayos clínicos
Publicaciones de la revista científica	By-anualmente	Hallazgos detallados de la investigación

Adverum Biotechnologies, Inc. (ADVM) - Modelo de negocio: canales

Ventas directas a instituciones médicas especializadas

Las biotecnologías de Adverum se centran en las ventas directas a las clínicas especializadas de oftalmología y los centros de tratamiento de la retina.

Tipo de canal	Instituciones objetivo	Enfoque de ventas
Ventas médicas directas	Centros de tratamiento de la retina	Clínicas de oftalmología especializadas
Divulgación dirigida	Centros médicos académicos	Consultas individuales

Presentaciones de conferencia médica

Adverum utiliza conferencias científicas para la visibilidad del producto y la comunicación de investigación.

• Conferencia anual de la Academia Americana de Oftalmología
• Asociación para la Investigación en Visión y Oftalmología (ARVO) Reunión anual
• Reunión científica anual de la sociedad retina

Plataformas de publicación científica

Aprovechando revistas revisadas por pares para la difusión y credibilidad de la investigación.

Plataforma de publicación	Factor de impacto	Frecuencia de publicación
Revista de oftalmología	4.7	Trimestral
Oftalmología de investigación & Ciencia visual	3.9	Mensual

Eventos de redes de la industria de biotecnología

Participación estratégica en oportunidades de redes específicas de la industria.

• Convención BiO International
• Conferencia de atención médica de JP Morgan
• Eventos de la Organización de Innovación Biotecnología

Plataformas de comunicación digital y relaciones con los inversores

Estrategia integral de comunicación digital para la participación de las partes interesadas.

Plataforma digital	Métricas de compromiso	Objetivo
Sitio web corporativo	125,000 visitantes anuales	Diseminación de información
Portal de relaciones con los inversores	8.500 inversores registrados	Transparencia financiera
Página corporativa de LinkedIn	22,000 seguidores	Redes profesionales

Adverum Biotechnologies, Inc. (ADVM) - Modelo de negocio: segmentos de clientes

Profesionales médicos de oftalmología

Grupo objetivo de 19,617 oftalmólogos en los Estados Unidos a partir de 2023.

Característica de segmento	Datos específicos
Oftalmólogos totales	19,617
Proveedores de tratamiento de retina especializados potenciales	3,245
Presupuesto promedio de investigación anual	$412,000

Pacientes con enfermedades retinianas hereditarias

Población de pacientes estimada para posibles tratamientos de terapia génica.

Categoría de enfermedades	Población de pacientes estimada
Enfermedades de la retina hereditaria	200,000 pacientes en Estados Unidos
Candidatos potenciales de tratamiento ADVM	45,000 pacientes

Instituciones de investigación

• Top 50 Centros de Investigación de Oftalmología en América del Norte
• Financiación anual de investigación: $ 78.5 millones
• Instituciones colaborativas potenciales: 37

Proveedores de atención médica especializados

Centrado en el parto en el tratamiento de la terapia genética.

Tipo de proveedor	Número total
Centros de tratamiento genético especializados	126
Centros con capacidades de terapia génica	84

Centros de tratamiento de terapia genética

• Centros de tratamiento de terapia genética total en Estados Unidos: 126
• Centros con infraestructura de terapia génica avanzada: 84
• Inversión anual promedio en investigación de terapia genética: $ 3.2 millones

Adverum Biotechnologies, Inc. (ADVM) - Modelo de negocio: Estructura de costos

Extensos gastos de investigación y desarrollo

En 2023, las biotecnologías de Adverum reportaron gastos de I + D de $ 95.4 millones. La tubería de desarrollo de terapia génica de la compañía requiere una inversión significativa en investigación preclínica y clínica.

Año	Gastos de I + D	Porcentaje de gastos operativos totales
2022	$ 104.3 millones	82.5%
2023	$ 95.4 millones	79.6%

Costos de gestión de ensayos clínicos

Los gastos de ensayos clínicos para los programas primarios de ADverum, incluidos ADVM-022 para la AMD húmeda y ADVM-053 para la hemofilia, representan una parte sustancial de sus costos operativos.

• Fase 1/2 ensayo clínico Costo estimado: $ 5-10 millones por programa
• Fase 3 ensayo clínico Costo estimado: $ 15-30 millones por programa
• Presupuesto promedio de gestión de ensayos clínicos anuales: $ 40-50 millones

Protección de propiedad intelectual

Adverum invirtió $ 2.3 millones en costos de presentación y mantenimiento de patentes en 2023, cubriendo sus tecnologías de terapia génica.

Categoría de IP	Inversión anual
Presentación de patentes	$ 1.5 millones
Mantenimiento de patentes	$ 0.8 millones

Infraestructura de tecnología avanzada

Las inversiones en tecnología e infraestructura totalizaron $ 12.7 millones en 2023, incluidos equipos especializados de laboratorio y sistemas computacionales.

• Equipo de laboratorio: $ 7.2 millones
• Sistemas computacionales: $ 3.5 millones
• Infraestructura bioinformática: $ 2 millones

Inversiones de cumplimiento regulatorio

El cumplimiento regulatorio y los costos de garantía de calidad fueron de aproximadamente $ 6.5 millones en 2023.

Área de cumplimiento	Costo anual
Preparación de sumisión de la FDA	$ 3.2 millones
Sistemas de gestión de calidad	$ 2.1 millones
Auditoría y consultoría externa	$ 1.2 millones

Adverum Biotechnologies, Inc. (ADVM) - Modelo de negocio: flujos de ingresos

Licencias de productos terapéuticos potenciales

A partir del cuarto trimestre de 2023, las biotecnologías de Adverum se han centrado en posibles ingresos por licencia para sus candidatos de terapia génica, específicamente ADVM-022 para la degeneración macular relacionada con la edad húmeda (AMD).

Producto	Valor de licencia potencial	Indicación objetivo
AdvM-022	Tarifa potencial de licencia por adelantado de $ 50-100 millones	AMD húmeda
AdvM-053	$ 30-75 millones de potencial de licencia	Hemofilia a

Subvenciones de investigación y financiación

Adverum ha obtenido fondos de investigación de varias fuentes:

• Subvenciones de los Institutos Nacionales de Salud (NIH): $ 2.3 millones en 2022
• Subvenciones de investigación de innovación de pequeñas empresas: $ 1.1 millones

Comercialización futura de productos

Flujos de ingresos potenciales proyectados a partir de la futura comercialización:

Producto	Potencial de mercado estimado	Año de lanzamiento proyectado
AdvM-022	Potencial de mercado anual de $ 500 millones	2025-2026
AdvM-053	Potencial de mercado anual de $ 350 millones	2026-2027

Acuerdos de investigación colaborativos

Asociaciones actuales de investigación colaborativa:

• Regeneron Pharmaceuticals: colaboración continua con posibles pagos de hitos
• Universidad de Florida: asociación de investigación con fondos potenciales de $ 1.5 millones

Pagos potenciales de hitos de las asociaciones

Estructura de pago de hito potencial:

Asociación	Hitos preclínicos	Hitos de desarrollo clínico	Hitos regulatorios
Asociación Regeneron	$ 5 millones	$ 20-35 millones	$ 50-75 millones
Universidad de Florida	$500,000	$ 2-3 millones	$ 5-10 millones