Adverum Biotechnologies, Inc. (ADVM): Modelo de Negócios Canvas [Jan-2025 Atualizado]

Adverum Biotechnologies, Inc. (ADVM) fica na vanguarda da terapia gênica revolucionária, transformando a paisagem do tratamento oftalmológico por meio de engenharia genética de ponta. Ao desenvolver soluções inovadoras para doenças herdadas da retina, essa empresa pioneira de biotecnologia está redefinindo como abordamos distúrbios da visão complexos, oferecendo esperança aos pacientes por meio de terapias minimamente invasivas potencialmente inovadoras que poderiam alterar fundamentalmente a trajetória das condições oculares genéticas.

Adverum Biotechnologies, Inc. (ADVM) - Modelo de negócios: Parcerias -chave

Colaborações estratégicas com instituições de pesquisa e universidades

A Adverum Biotechnologies estabeleceu as principais parcerias de pesquisa com as seguintes instituições:

Instituição	Foco na pesquisa	Ano de parceria
Universidade da Pensilvânia	Terapia genética para doenças da retina	2018
Universidade Johns Hopkins	Oftalmologia Pesquisa	2019
Ear e orelha de Massachusetts	Pesquisa herdada de doenças retinianas	2020

Parcerias com clínicas de oftalmologia e centros médicos

Adverum desenvolveu parcerias clínicas com centros médicos especializados:

• Instituto de Olhos Palmer Bascom
• New York Eye and Ear Infirmary
• Wills Eye Hospital
• Cleveland Clinic Eye Institute

Acordos de licenciamento com desenvolvedores de tecnologia farmacêutica

Parceiro	Tecnologia/plataforma	Valor do acordo	Ano
Regeneron Pharmaceuticals	Tecnologia do vetor AAV	US $ 25 milhões antecipadamente	2017
Terapias genéticas da Novartis	Plataforma de entrega de genes	Pagamento de US $ 15 milhões	2019

Relações de pesquisa colaborativa com especialistas em terapia genética

Adverum mantém relações de pesquisa colaborativa com os principais pesquisadores de terapia genética:

• Dr. Jean Bennett, Universidade da Pensilvânia
• Dr. Albert Maguire, Hospital Infantil da Filadélfia
• Dr. David Schaffer, Universidade da Califórnia, Berkeley

Investimento total de colaboração de pesquisa: US $ 40,5 milhões a partir de 2024

Adverum Biotechnologies, Inc. (ADVM) - Modelo de negócios: Atividades -chave

Desenvolvimento de tratamentos de terapia genética para doenças oculares

Adverum se concentra no desenvolvimento de tratamentos avançados de terapia genética direcionados às condições oftálmicas. A partir do quarto trimestre de 2023, o foco principal da empresa está no ADVM-022, uma terapia genética para degeneração macular relacionada à idade úmida (AMD úmida).

Programa de terapia genética	Condição alvo	Estágio de desenvolvimento atual
ADVM-022	Degeneração macular relacionada à idade úmida	Ensaio clínico de fase 2
ADVM-053	Doenças da retina hereditária	Pesquisa pré -clínica

Pesquisa pré -clínica e clínica para terapias inovadoras

O investimento em pesquisa para 2023 totalizou US $ 57,3 milhões, dedicado ao avanço das plataformas de terapia genética e à realização de ensaios clínicos abrangentes.

• Pessoal de pesquisa: 45 cientistas e pesquisadores especializados
• Despesas anuais de P&D: US $ 57,3 milhões
• Ensaios clínicos ativos: 2 programas primários

Engenharia de tecnologia vetor viral avançada

Foco em tecnologia	Tipo de vetor específico	Capacidades tecnológicas
Desenvolvimento do vetor AAV	Vírus adeno-associado	Mecanismos de entrega de genes proprietários

Conformidade regulatória e gerenciamento de ensaios clínicos

O Adverum mantém a rigorosa conformidade com a FDA e os padrões regulatórios internacionais para pesquisa de terapia genética.

• Interações da FDA: consultas regulatórias trimestrais
• Orçamento de conformidade: US $ 3,2 milhões anualmente
• Equipe de gerenciamento de ensaios clínicos: 12 profissionais especializados

Pesquisa e desenvolvimento de produtos de biotecnologia

O investimento total em pesquisa demonstra comprometimento com soluções terapêuticas inovadoras.

Categoria de pesquisa	Investimento	Área de foco
R&D de terapia genética	US $ 57,3 milhões	Tratamentos genéticos oftálmicos

Adverum Biotechnologies, Inc. (ADVM) - Modelo de negócios: Recursos -chave

Plataformas proprietárias de tecnologia de terapia genética

ADVM-022 Plataforma de terapia genética direcionando doenças herdadas da retina com foco específico em:

• AAV.7M8 Tecnologia vetorial
• Tratamento potencial para degeneração macular relacionada à idade úmida
• Abordagem terapêutica de injeção intravítrea única

Plataforma de tecnologia	Estágio de desenvolvimento	Indicação alvo
ADVM-022	Estágio clínico	AMD molhada
Vetor AAV.7M8	Pré -clínico	Doenças da retina

Equipes especializadas de pesquisa e desenvolvimento

Composição do pessoal de pesquisa:

• Funcionários totais de P&D: 84 (a partir do quarto trimestre 2023)
• PhDs: 42
• Pesquisadores de MD: 12

Portfólio de Propriedade Intelectual em Tratamentos de Oftalmologia

Categoria de patentes	Número de patentes	Faixa de validade
Técnicas de terapia genética	17	2030-2041
Tratamentos oftalmológicos	9	2032-2043

Instalações avançadas de laboratório e pesquisa

Infraestrutura de pesquisa:

• Espaço total da instalação de pesquisa: 22.000 pés quadrados.
• Localização: Menlo Park, Califórnia
• Laboratórios de Nível 2 de Biossegurança: 4

Dados de ensaios clínicos e arquivos de pesquisa

Categoria de ensaio clínico	Total de ensaios	Inscrição do paciente
Ensaios concluídos	6	287
Ensaios em andamento	3	124

Adverum Biotechnologies, Inc. (ADVM) - Modelo de negócios: proposições de valor

Soluções inovadoras de terapia genética para doenças herdadas da retina

A biotecnologias de Adverum se concentra no desenvolvimento de tratamentos avançados de terapia genética direcionados especificamente doenças da retina herdada. O candidato de produto principal da empresa é o ADVM-022, uma terapia genética para degeneração macular relacionada à idade úmida (AMD úmida).

Produto de terapia genética	Condição alvo	Estágio de desenvolvimento	Potencial população de pacientes
ADVM-022	Degeneração macular relacionada à idade úmida	Fase 1/2 ensaios clínicos	Aproximadamente 2,1 milhões de pacientes nos Estados Unidos

Potenciais opções de tratamento de longo prazo para distúrbios relacionados à visão

A proposta de valor da empresa inclui o desenvolvimento de tratamentos de terapia genética única que podem potencialmente substituir injeções intravítreas repetidas para as condições oculares.

• Potencial de administração única
• Efeito terapêutico sustentado
• Carga reduzida de tratamento do paciente

Tecnologias avançadas de engenharia genética

O Adverum utiliza tecnologias proprietárias de terapia genética, incluindo a plataforma vetorial AAV.7M8 para entrega de genes direcionados.

Tecnologia	Característica principal	Vantagem potencial
Aav.7m8 Plataforma vetorial	Alvo aprimorado da retina	Eficiência de entrega de genes aprimorada

Terapias direcionadas com potencial para melhores resultados dos pacientes

A pesquisa da empresa se concentra em abordagens de medicina de precisão para distúrbios dos olhos genéticos.

• Potencial para preservação da visão de longo prazo
• Abordagem de tratamento minimamente invasiva
• Estratégias terapêuticas genéticas personalizadas

Abordagens de tratamento minimamente invasivas para condições oculares

As soluções de terapia genética de Adverum visam fornecer alternativas menos invasivas às modalidades atuais de tratamento.

Abordagem de tratamento	Padrão atual	Solução proposta por Adverum
Tratamento úmido da AMD	Injeções mensais intravítreas	Administração potencial de terapia genética única

Adverum Biotechnologies, Inc. (ADVM) - Modelo de negócios: Relacionamentos do cliente

Engajamento direto com profissionais médicos

A biotecnologias de Adverum mantém canais de comunicação direcionados com oftalmologistas e especialistas em retina focados em tratamentos com terapia genética.

Canal de engajamento	Frequência de comunicação	Grupo Especialista Target
Apresentações da conferência médica	4-6 por ano	Especialistas em doenças da retina
Reuniões do Conselho Consultivo Científico	2-3 por ano	Especialistas em oftalmologia líder

Programas de apoio ao paciente e educação

O Adverum fornece mecanismos abrangentes de apoio ao paciente para ensaios clínicos de terapia genética e possíveis tratamentos.

• Portal dedicado de informações do paciente
• Serviços individuais de aconselhamento genético
• Rede de suporte de participantes do ensaio clínico

Comunicação de participantes do ensaio clínico

Protocolos de comunicação estruturada para participantes de ensaios clínicos na pesquisa de terapia genética oftalmológica.

Método de comunicação	Pontos de contato participantes	Frequência de relatório
Rastreamento digital de pacientes	Julgamentos XLRs e AMD	Relatórios trimestrais de progresso
Monitoramento direto do paciente	Participantes do estudo ADVM-022	Avaliações mensais de saúde

Colaboração da comunidade científica

Parcerias estratégicas e iniciativas de pesquisa colaborativa com instituições acadêmicas e de pesquisa.

• Colaboração do National Eye Institute
• Parcerias de Pesquisa Universitária
• Redes internacionais de pesquisa genética

Relatórios transparentes de pesquisa e desenvolvimento

Divulgação pública abrangente do progresso do ensaio clínico e resultados da pesquisa.

Plataforma de relatório	Frequência de divulgação	Tipo de informação
Registros da SEC	Trimestral	Progresso financeiro e de pesquisa
Site corporativo	Mensal	Atualizações de ensaios clínicos
Publicações de revistas científicas	Bi-semestralmente	Resultados detalhados da pesquisa

Adverum Biotechnologies, Inc. (ADVM) - Modelo de negócios: Canais

Vendas diretas para instituições médicas especializadas

O Adverum Biotechnologies se concentra nas clínicas de especialidade de vendas diretas para oftalmologia e centros de tratamento da retina.

Tipo de canal	Instituições -alvo	Abordagem de vendas
Vendas médicas diretas	Centros de tratamento da retina	Clínicas de Oftalmologia Especializada
Divulgação direcionada	Centros Médicos Acadêmicos	Consultas individuais

Apresentações da conferência médica

O Adverum utiliza conferências científicas para visibilidade do produto e comunicação de pesquisa.

• Conferência anual da Academia Americana de Oftalmologia
• Associação de Pesquisa em Visão e Oftalmologia (ARVO) Reunião Anual
• Reunião Científica Anual da Sociedade Retina

Plataformas de publicação científica

Aproveitando os periódicos revisados ​​por pares para disseminação e credibilidade da pesquisa.

Plataforma de publicação	Fator de impacto	Frequência de publicação
Jornal de Oftalmologia	4.7	Trimestral
Oftalmologia investigativa & Ciência Visual	3.9	Mensal

Eventos de rede da indústria de biotecnologia

Engajamento estratégico em oportunidades de rede específicas do setor.

• Convenção Bio Internacional
• Conferência de Saúde JP Morgan
• Eventos da Organização de Inovação de Biotecnologia

Plataformas de comunicação digital e relações de investidores

Estratégia abrangente de comunicação digital para o envolvimento das partes interessadas.

Plataforma digital	Métricas de engajamento	Propósito
Site corporativo	125.000 visitantes anuais	Disseminação da informação
Portal de Relações com Investidores	8.500 investidores registrados	Transparência financeira
Página corporativa do LinkedIn	22.000 seguidores	Networking profissional

Adverum Biotechnologies, Inc. (ADVM) - Modelo de negócios: segmentos de clientes

Ophthalmology Medical Professionals

Grupo -alvo de 19.617 oftalmologistas nos Estados Unidos a partir de 2023.

Característica do segmento	Dados específicos
Oftalmologistas totais	19,617
Potenciais fornecedores especializados de tratamento de retina	3,245
Orçamento médio de pesquisa anual	$412,000

Pacientes com doenças da retina herdada

População estimada de pacientes para possíveis tratamentos de terapia genética.

Categoria de doença	População estimada de pacientes
Doenças da retina herdadas	200.000 pacientes nos Estados Unidos
Candidatos em potencial para tratamento ADVM	45.000 pacientes

Instituições de pesquisa

• Os 50 principais centros de pesquisa de oftalmologia na América do Norte
• Financiamento anual de pesquisa: US $ 78,5 milhões
• Instituições colaborativas em potencial: 37

Provedores de assistência médica especializados

Focado no parto de tratamento da terapia genética.

Tipo de provedor	Número total
Centros de tratamento genético especializados	126
Centros com capacidades de terapia genética	84

Centros de tratamento de terapia genética

• Centros de tratamento de terapia genética total nos Estados Unidos: 126
• Centros com infraestrutura avançada de terapia genética: 84
• Investimento anual médio em pesquisa de terapia genética: US $ 3,2 milhões

Adverum Biotechnologies, Inc. (ADVM) - Modelo de negócios: estrutura de custos

Extensas despesas de pesquisa e desenvolvimento

Em 2023, a Adverum Biotechnologies relatou despesas de P&D de US $ 95,4 milhões. O pipeline de desenvolvimento de terapia genética da empresa requer investimento significativo em pesquisa pré -clínica e clínica.

Ano	Despesas de P&D	Porcentagem do total de despesas operacionais
2022	US $ 104,3 milhões	82.5%
2023	US $ 95,4 milhões	79.6%

Custos de gerenciamento de ensaios clínicos

As despesas de ensaios clínicos dos programas principais do Adverum, incluindo o ADVM-022 para AMD e ADVM-053 úmida para hemofilia, representam uma parcela substancial de seus custos operacionais.

• Fase 1/2 Ensaio Clínico Custo estimado: US $ 5 a 10 milhões por programa
• Fase 3 Ensaio Clínico Custo estimado: US $ 15-30 milhões por programa
• Orçamento médio de gerenciamento anual de ensaios clínicos: US $ 40-50 milhões

Proteção à propriedade intelectual

A Adverum investiu US $ 2,3 milhões em custos de arquivamento e manutenção de patentes em 2023, cobrindo suas tecnologias de terapia genética.

Categoria IP	Investimento anual
Registro de patentes	US $ 1,5 milhão
Manutenção de patentes	US $ 0,8 milhão

Infraestrutura de tecnologia avançada

Os investimentos em tecnologia e infraestrutura totalizaram US $ 12,7 milhões em 2023, incluindo equipamentos de laboratório especializados e sistemas computacionais.

• Equipamento de laboratório: US $ 7,2 milhões
• Sistemas computacionais: US $ 3,5 milhões
• Infraestrutura de Bioinformática: US $ 2 milhões

Investimentos de conformidade regulatória

A conformidade regulatória e os custos de garantia de qualidade foram de aproximadamente US $ 6,5 milhões em 2023.

Área de conformidade	Custo anual
Preparação de envio da FDA	US $ 3,2 milhões
Sistemas de gestão da qualidade	US $ 2,1 milhões
Auditoria e consultoria externa	US $ 1,2 milhão

Adverum Biotechnologies, Inc. (ADVM) - Modelo de negócios: fluxos de receita

Potencial licenciamento de produtos terapêuticos

A partir do quarto trimestre 2023, as biotecnologias do Adverum se concentraram em potenciais receita de licenciamento para seus candidatos a terapia genética, especificamente ADVM-022 para degeneração macular relacionada à idade úmida (AMD).

Produto	Valor potencial de licenciamento	Indicação alvo
ADVM-022	US $ 50-100 milhões em potencial taxa de licenciamento	AMD molhada
ADVM-053	US $ 30-75 milhões em potencial de licenciamento	Hemofilia a

Bolsas de pesquisa e financiamento

Adverum garantiu financiamento de pesquisa de várias fontes:

• Institutos Nacionais de Saúde (NIH) Subsídios: US $ 2,3 milhões em 2022
• Subsídios de pesquisa de inovação em pequenas empresas: US $ 1,1 milhão

Comercialização futura do produto

Possíveis fluxos de receita projetados da comercialização futura:

Produto	Potencial estimado de mercado	Ano de lançamento projetado
ADVM-022	Potencial anual de mercado de US $ 500 milhões	2025-2026
ADVM-053	Potencial anual de mercado de US $ 350 milhões	2026-2027

Acordos de pesquisa colaborativa

Parcerias de pesquisa colaborativa atuais:

• Regeneron Pharmaceuticals: colaboração em andamento com possíveis pagamentos marcantes
• Universidade da Flórida: parceria de pesquisa com financiamento potencial de US $ 1,5 milhão

Potenciais pagamentos marcantes de parcerias

Estrutura potencial de pagamento em marcos:

Parceria	Marcos pré -clínicos	Marcos de desenvolvimento clínico	Marcos regulatórios
Parceria Regeneron	US $ 5 milhões	US $ 20-35 milhões	US $ 50-75 milhões
Universidade da Flórida	$500,000	US $ 2-3 milhões	US $ 5 a 10 milhões