Adverum Biotechnologies, Inc. (ADVM): Business Model Canvas [Jan-2025 Mis à jour]

Adverum Biotechnologies, Inc. (ADVM) est à l'avant-garde de la thérapie génique révolutionnaire, transformant le paysage du traitement ophtalmologique par le génie génétique de pointe. En développant des solutions innovantes pour les maladies rétiniennes héréditaires, cette entreprise de biotechnologie pionnière redéfinit la façon dont nous abordons les troubles de la vision complexes, offrant de l'espoir aux patients grâce à des thérapies révolutionnaires potentiellement révolutionnaires qui pourraient fondamentalement modifier la trajectoire des conditions de l'œil génétique.

Adverum Biotechnologies, Inc. (ADVM) - Modèle commercial: partenariats clés

Collaborations stratégiques avec les institutions de recherche et les universités

Adverum Biotechnologies a établi des partenariats de recherche clés avec les institutions suivantes:

Institution	Focus de recherche	Année de partenariat
Université de Pennsylvanie	Thérapie génique pour les maladies rétiniennes	2018
Université Johns Hopkins	Recherche en ophtalmologie	2019
Massachusetts Eye and Ear	Recherche héréditaire des maladies rétiniennes	2020

Partenariats avec les cliniques et centres médicaux en ophtalmologie

Adverum a développé des partenariats cliniques avec des centres médicaux spécialisés:

• Bascom Palmer Eye Institute
• Infirmerie des yeux et de l'oreille de New York
• Hôpital de Wills Eye
• Cleveland Clinic Eye Institute

Accords de licence avec des développeurs de technologies pharmaceutiques

Partenaire	Technologie / plate-forme	Valeur de l'accord	Année
Regeneron Pharmaceuticals	Technologie vectorielle AAV	25 millions de dollars d'avance	2017
Thérapies génétiques Novartis	Plate-forme de livraison de gènes	Paiement de 15 millions de dollars	2019

Relations de recherche collaborative avec des experts en thérapie génique

Adverum entretient des relations de recherche collaborative avec les principaux chercheurs en thérapie génique:

• Dr Jean Bennett, Université de Pennsylvanie
• Dr Albert Maguire, Hôpital pour enfants de Philadelphie
• Dr David Schaffer, Université de Californie, Berkeley

Investissement total de collaboration de recherche: 40,5 millions de dollars en 2024

Adverum Biotechnologies, Inc. (ADVM) - Modèle d'entreprise: activités clés

Développement de traitements de thérapie génique pour les maladies oculaires

Adverum se concentre sur le développement de traitements de thérapie génique avancés ciblant les conditions ophtalmiques. Depuis le quatrième trimestre 2023, l'accent est mis sur l'ADVM-022, une thérapie génique pour la dégénérescence maculaire liée à l'âge humide (AMD humide).

Programme de thérapie génique	Condition cible	Étape de développement actuelle
ADVM-022	Dégénérescence maculaire liée à l'âge humide	Essai clinique de phase 2
ADVM-053	Maladies rétiniennes héréditaires	Recherche préclinique

Recherche préclinique et clinique pour les thérapies innovantes

L'investissement en recherche pour 2023 a totalisé 57,3 millions de dollars, dédié à l'avancement des plateformes de thérapie génique et à la réalisation d'essais cliniques complets.

• Personnel de recherche: 45 scientifiques et chercheurs spécialisés
• Dépenses annuelles de R&D: 57,3 millions de dollars
• Essais cliniques actifs: 2 programmes primaires

Advanced Viral Vector Technology Engineering

Focus technologique	Type de vecteur spécifique	Capacités technologiques
Développement vectoriel AAV	Virus adéno-associé	Mécanismes de livraison de gènes propriétaires

Compliance réglementaire et gestion des essais cliniques

Adverum maintient une conformité rigoureuse avec la FDA et les normes réglementaires internationales pour la recherche sur la thérapie génique.

• Interactions de la FDA: consultations réglementaires trimestrielles
• Budget de conformité: 3,2 millions de dollars par an
• Équipe de gestion des essais cliniques: 12 professionnels spécialisés

Biotechnology Products Research and Development

L'investissement total de la recherche démontre l'engagement envers des solutions thérapeutiques innovantes.

Catégorie de recherche	Investissement	Domaine de mise au point
Thérapie génique R&D	57,3 millions de dollars	Traitements génétiques ophtalmiques

Adverum Biotechnologies, Inc. (ADVM) - Modèle d'entreprise: Ressources clés

Plateformes de technologie de thérapie génique propriétaire

ADVM-022 plate-forme de thérapie génique ciblant les maladies rétiniennes héréditaires avec un accent spécifique sur:

• Technologie vectorielle AAV.7M8
• Traitement potentiel de la dégénérescence maculaire liée à l'âge humide
• Approche thérapeutique injectable intravitréenne

Plate-forme technologique	Étape de développement	Indication cible
ADVM-022	Étape clinique	AMD humide
Vecteur AAV.7M8	Préclinique	Maladies rétiniennes

Équipes de recherche et développement spécialisées

Composition du personnel de recherche:

• Total des employés de R&D: 84 (auprès du quatrième trimestre 2023)
• PhDS: 42
• Chercheurs MD: 12

Portfolio de propriété intellectuelle dans les traitements en ophtalmologie

Catégorie de brevet	Nombre de brevets	Plage d'expiration
Techniques de thérapie génique	17	2030-2041
Traitements en ophtalmologie	9	2032-2043

Installations avancées de laboratoire et de recherche

Infrastructure de recherche:

• Espace total des installations de recherche: 22 000 pieds carrés.
• Emplacement: Menlo Park, Californie
• Laboratoires de niveau de biosécurité 2: 4

Données d'essai cliniques et archives de recherche

Catégorie d'essais cliniques	Total des essais	Inscription des patients
Essais terminés	6	287
Procès en cours	3	124

Adverum Biotechnologies, Inc. (ADVM) - Modèle d'entreprise: propositions de valeur

Solutions innovantes de thérapie génique pour les maladies rétiniennes héréditaires

Adverum Biotechnologies se concentre sur le développement de traitements de thérapie génique avancés ciblant spécifiquement les maladies rétiniennes héréditaires. Le principal candidat de produit de l'entreprise est ADVM-022, une thérapie génique pour la dégénérescence maculaire liée à l'âge humide (AMD humide).

Produit de thérapie génique	Condition cible	Étape de développement	Population potentielle de patients
ADVM-022	Dégénérescence maculaire liée à l'âge humide	Essais cliniques de phase 1/2	Aux États-Unis, environ 2,1 millions de patients

Options de traitement à long terme potentielles pour les troubles liés à la vision

La proposition de valeur de l'entreprise comprend le développement de traitements de thérapie génique ponctuelle qui pourraient potentiellement remplacer les injections intravitréennes répétées pour les conditions oculaires.

• Potentiel d'administration unique
• Effet thérapeutique soutenu
• Réduction du fardeau du traitement des patients

Technologies de génie génétique avancées

Adverum utilise des technologies de thérapie génique propriétaire, y compris la plate-forme vectorielle AAV.7M8 pour la livraison de gènes ciblée.

Technologie	Caractéristique clé	Avantage potentiel
Plate-forme vectorielle AAV.7M8	Ciblage rétinien amélioré	Amélioration de l'efficacité de la livraison des gènes

Thérapies ciblées avec un potentiel d'amélioration des résultats des patients

Les recherches de l'entreprise se concentrent sur les approches de médecine de précision pour les troubles des yeux génétiques.

• Potentiel de préservation de vision à long terme
• Approche de traitement mini-invasive
• Stratégies thérapeutiques génétiques personnalisées

Approches de traitement mini-invasifs pour les conditions oculaires

Les solutions de thérapie génique d'Adverum visent à fournir des alternatives moins invasives aux modalités de traitement actuelles.

Approche de traitement	Norme actuelle	Solution proposée d'Adverum
Traitement AMD humide	Injections intravitréennes mensuelles	Administration potentielle de thérapie génique unique

Adverum Biotechnologies, Inc. (ADVM) - Modèle d'entreprise: relations avec les clients

Engagement direct avec les professionnels de la santé

Adverum Biotechnologies maintient des canaux de communication ciblés avec les ophtalmologistes et les spécialistes de la rétine axés sur les traitements de thérapie génique.

Canal de fiançailles	Fréquence de communication	Groupe spécialiste de la cible
Présentations de la conférence médicale	4-6 par an	Spécialistes des maladies rétiniennes
Réunions du conseil consultatif scientifique	2-3 par an	Experts en ophtalmologie de premier plan

Programmes de soutien aux patients et d'éducation

Adverum fournit des mécanismes complets de soutien aux patients pour les essais cliniques de thérapie génique et les traitements potentiels.

• Portail d'informations sur les patients dédiés
• Services de conseil génétique en tête-à-tête
• Réseau de soutien aux participants à l'essai clinique

Communication des participants à l'essai clinique

Protocoles de communication structurés pour les participants à l'essai clinique à la recherche sur la thérapie génique de l'ophtalmologie.

Méthode de communication	Points de contact des participants	Fréquence de rapport
Suivi du patient numérique	XLRS et essais AMD	Rapports de progression trimestriels
Surveillance directe des patients	Participants de l'essai ADVM-022	Évaluations mensuelles de la santé

Collaboration communautaire scientifique

Partenariats stratégiques et initiatives de recherche collaborative avec des établissements universitaires et de recherche.

• Collaboration nationale de l'institut des yeux
• Partenariats de recherche universitaire
• Réseaux de recherche génétique internationaux

Rapports de recherche et développement transparents

Divulgation complète du public des progrès des essais cliniques et des résultats de recherche.

Plate-forme de rapport	Fréquence de divulgation	Type d'information
Dépôts de la SEC	Trimestriel	Progrès financier et de recherche
Site Web de l'entreprise	Mensuel	Mises à jour des essais cliniques
Publications de revues scientifiques	Bi-annuellement	Résultats de la recherche détaillés

Adverum Biotechnologies, Inc. (ADVM) - Modèle d'entreprise: canaux

Ventes directes vers des institutions médicales spécialisées

Adverum Biotechnologies se concentre sur les ventes directes vers les cliniques spécialisées en ophtalmologie et les centres de traitement rétinien.

Type de canal	Institutions cibles	Approche de vente
Ventes médicales directes	Centres de traitement rétinien	Cliniques spécialisées en ophtalmologie
Sensibilisation ciblée	Centres médicaux académiques	Consultations individuelles

Présentations de la conférence médicale

Adverum utilise des conférences scientifiques pour la visibilité des produits et la communication de recherche.

• Conférence annuelle de l'American Academy of Ophthalmology
• Association for Research in Vision and Ophthalmology (ARVO) Assemblée annuelle
• Réunion scientifique annuelle de la Retina Society

Plateformes de publication scientifique

Tirer parti des revues à comité de lecture pour la diffusion et la crédibilité de la recherche.

Plate-forme de publication	Facteur d'impact	Fréquence de publication
Revue en ophtalmologie	4.7	Trimestriel
Ophtalmologie d'investigation & Science visuelle	3.9	Mensuel

Événements de réseautage de l'industrie de la biotechnologie

Engagement stratégique dans les opportunités de réseautage spécifiques à l'industrie.

• Convention internationale de bio
• Conférence JP Morgan Healthcare
• Biotechnology Innovation Organization Events

Plateformes de communication numérique et de relations avec les investisseurs

Stratégie de communication numérique complète pour l'engagement des parties prenantes.

Plate-forme numérique	Métriques d'engagement	But
Site Web de l'entreprise	125 000 visiteurs annuels	Dissémination de l'information
Portail des relations avec les investisseurs	8 500 investisseurs enregistrés	Transparence financière
Page d'entreprise LinkedIn	22 000 abonnés	Réseautage professionnel

Adverum Biotechnologies, Inc. (ADVM) - Modèle d'entreprise: segments de clientèle

Professionnels de la santé en ophtalmologie

Groupe cible de 19 617 ophtalmologistes aux États-Unis en 2023.

Caractéristique du segment	Données spécifiques
Ophtalmologiste total	19,617
Provideurs de traitement rétinien spécialisés potentiels	3,245
Budget de recherche annuel moyen	$412,000

Patients atteints de maladies rétiniennes héréditaires

Population estimée des patients pour les traitements potentiels de thérapie génique.

Catégorie de maladie	Population estimée des patients
Maladies rétiniennes héritées	200 000 patients aux États-Unis
Candidats potentiels au traitement ADVM	45 000 patients

Institutions de recherche

• Top 50 des centres de recherche en ophtalmologie en Amérique du Nord
• Financement de la recherche annuelle: 78,5 millions de dollars
• Institutions collaboratives potentielles: 37

Fournisseurs de soins de santé spécialisés

Axé sur la prestation du traitement de la thérapie génétique.

Type de fournisseur	Nombre total
Centres de traitement génétique spécialisés	126
Centres avec des capacités de thérapie génique	84

Centres de traitement de la thérapie génétique

• Centres totaux de traitement de la thérapie génétique aux États-Unis: 126
• Centres avec une infrastructure de thérapie génique avancée: 84
• Investissement annuel moyen dans la recherche en thérapie génétique: 3,2 millions de dollars

Adverum Biotechnologies, Inc. (ADVM) - Modèle d'entreprise: Structure des coûts

Dépenses de recherche et développement approfondies

En 2023, Adverum Biotechnologies a déclaré des frais de R&D de 95,4 millions de dollars. Le pipeline de développement de la thérapie génique de l'entreprise nécessite des investissements importants dans la recherche préclinique et clinique.

Année	Dépenses de R&D	Pourcentage des dépenses d'exploitation totales
2022	104,3 millions de dollars	82.5%
2023	95,4 millions de dollars	79.6%

Coûts de gestion des essais cliniques

Les dépenses d'essais cliniques pour les principaux programmes d'Adverum, y compris ADVM-022 pour AMD humide et ADVM-053 pour l'hémophilie, représentent une partie substantielle de leurs coûts opérationnels.

• Phase 1/2 essai clinique Coût estimé: 5 à 10 millions de dollars par programme
• Essai clinique de phase 3 Coût estimé: 15 à 30 millions de dollars par programme
• Budget de gestion des essais cliniques moyens moyens: 40 à 50 millions de dollars

Protection de la propriété intellectuelle

Adverum a investi 2,3 millions de dollars dans les coûts de dépôt et de maintenance des brevets en 2023, couvrant leurs technologies de thérapie génique.

Catégorie IP	Investissement annuel
Dépôt de brevet	1,5 million de dollars
Entretien de brevets	0,8 million de dollars

Infrastructure de technologie avancée

Les investissements technologiques et infrastructures ont totalisé 12,7 millions de dollars en 2023, y compris des équipements de laboratoire spécialisés et des systèmes de calcul.

• Équipement de laboratoire: 7,2 millions de dollars
• Systèmes de calcul: 3,5 millions de dollars
• Infrastructure bioinformatique: 2 millions de dollars

Investissements de conformité réglementaire

Les coûts de conformité réglementaire et d'assurance qualité étaient d'environ 6,5 millions de dollars en 2023.

Zone de conformité	Coût annuel
Préparation de la soumission de la FDA	3,2 millions de dollars
Systèmes de gestion de la qualité	2,1 millions de dollars
Audit externe et conseil	1,2 million de dollars

Adverum Biotechnologies, Inc. (ADVM) - Modèle d'entreprise: Strots de revenus

Licence potentielle de produits thérapeutiques

Depuis le Q4 2023, Adverum Biotechnologies s'est concentrée sur les revenus potentiels de licence pour ses candidats en thérapie génique, en particulier ADVM-022 pour la dégénérescence maculaire liée à l'âge humide (AMD).

Produit	Valeur de licence potentielle	Indication cible
ADVM-022	Frais potentiels de licence de 50 à 100 millions de dollars	AMD humide
ADVM-053	Potentiel potentiel de 30 à 75 millions de dollars	Hémophilie a

Subventions et financement de recherche

Adverum a obtenu un financement de recherche à partir de diverses sources:

• Subventions des National Institutes of Health (NIH): 2,3 millions de dollars en 2022
• Concessions de recherche sur l'innovation des petites entreprises: 1,1 million de dollars

Future commercialisation des produits

Projeté de revenus potentiels projetés de la commercialisation future:

Produit	Potentiel de marché estimé	Année de lancement prévu
ADVM-022	Potentiel de marché annuel de 500 millions de dollars	2025-2026
ADVM-053	Potentiel de marché annuel de 350 millions de dollars	2026-2027

Accords de recherche collaborative

Partenariats de recherche en collaboration actuels:

• Regeneron Pharmaceuticals: collaboration continue avec les paiements de jalons potentiels
• Université de Floride: partenariat de recherche avec un financement potentiel de 1,5 million de dollars

Payments de jalons potentiels à partir de partenariats

Structure potentielle de paiement des étapes:

Partenariat	Jalons précliniques	Jalons de développement clinique	Jalons réglementaires
Partenariat Regeneron	5 millions de dollars	20 à 35 millions de dollars	50-75 millions de dollars
Université de Floride	$500,000	2 à 3 millions de dollars	5-10 millions de dollars