Adverum Biotechnologies, Inc. (ADVM): Geschäftsmodell Canvas [Januar 2025 Aktualisiert]

Adverum Biotechnologies, Inc. (ADVM) steht an der Spitze der revolutionären Gentherapie und transformiert die Landschaft der ophthalmologischen Behandlung durch hochmoderne Gentechnik. Durch die Entwicklung innovativer Lösungen für ererbte Netzhautkrankheiten definiert dieses wegweisende Biotech -Unternehmen neu, wie wir uns komplexen Sehstörungen nähern, und bietet Patienten durch potenziell bahnbrechende minimalinvasive Therapien Hoffnung, die die Flugbahn der genetischen Augenbedingungen grundlegend verändern könnten.

Adverum Biotechnologies, Inc. (ADVM) - Geschäftsmodell: Schlüsselpartnerschaften

Strategische Zusammenarbeit mit Forschungsinstitutionen und Universitäten

Adverum Biotechnologies hat wichtige Forschungspartnerschaften mit den folgenden Institutionen eingerichtet:

Institution	Forschungsfokus	Jahr der Partnerschaft
Universität von Pennsylvania	Gentherapie bei Netzhautkrankheiten	2018
Johns Hopkins University	Ophthalmologieforschung	2019
Massachusetts Auge und Ohr	Erbte Forschung für Netzhautkrankungen	2020

Partnerschaften mit Ophthalmologiekliniken und medizinischen Zentren

Adverum hat klinische Partnerschaften mit spezialisierten medizinischen Zentren entwickelt:

• Bascom Palmer Eye Institute
• New Yorker Augen- und Ohrkrankenkrankung
• Wills Eye Hospital
• Cleveland Clinic Eye Institute

Lizenzvereinbarungen mit Entwicklern der pharmazeutischen Technologie

Partner	Technologie/Plattform	Übereinstimmungswert	Jahr
Regeneron -Pharmazeutika	AAV -Vektor -Technologie	25 Millionen Dollar im Voraus	2017
Novartis -Gentherapien	GENBELEIGUNGSPLATSHOP	15 Millionen US -Dollar Meilensteinzahlung	2019

Kollaborative Forschungsbeziehungen mit Gentherapie -Experten

Adverum unterhält kollaborative Forschungsbeziehungen zu führenden Gentherapieforschern:

• Dr. Jean Bennett, Universität von Pennsylvania
• Dr. Albert Maguire, Kinderkrankenhaus in Philadelphia
• Dr. David Schaffer, Universität von Kalifornien, Berkeley

Total Research Collaboration Investition: 40,5 Millionen US -Dollar ab 2024

Adverum Biotechnologies, Inc. (ADVM) - Geschäftsmodell: Schlüsselaktivitäten

Entwicklung von Gentherapiebehandlungen bei Augenkrankheiten

Adverum konzentriert sich auf die Entwicklung fortgeschrittener Gentherapiebehandlungen, die auf ophthalmische Erkrankungen abzielen. Ab dem vierten Quartal 2023 liegt der Hauptaugenmerk des Unternehmens auf Advm-022, einer Gentherapie für die makuläre Degeneration (Wet AMD) für nasse altersbedingte Makuladegeneration.

Gentherapieprogramm	Zielzustand	Aktuelle Entwicklungsphase
Advm-022	Nass altersbedingte Makuladegeneration	Klinische Phase -2 -Studie
Advm-053	Erbliche Netzhautkrankheiten	Präklinische Forschung

Präklinische und klinische Forschung für innovative Therapien

Die Forschungsinvestitionen für 2023 beliefen sich auf 57,3 Mio. USD, was sich der Weiterentwicklung von Gentherapieplattformen und der Durchführung umfassender klinischer Studien widmete.

• Forschungspersonal: 45 Spezialwissenschaftler und Forscher
• Jährliche F & E -Ausgaben: 57,3 Millionen US -Dollar
• Aktive klinische Studien: 2 Primärprogramme

Fortgeschrittene Vektor -Technologie -Engineering

Technologiefokus	Spezifischer Vektortyp	Technologische Fähigkeiten
AAV -Vektorentwicklung	Adeno-assoziiertes Virus	Proprietäre Genabgabemechanismen

Vorschriftenregulierungsbehörde und klinisches Studienmanagement

Adverum hält die strenge Einhaltung der FDA- und internationalen regulatorischen Standards für die Gentherapieforschung.

• FDA -Wechselwirkungen: vierteljährliche regulatorische Konsultationen
• Compliance -Budget: 3,2 Millionen US -Dollar pro Jahr
• Managementteam für klinische Studien: 12 Fachleute

Biotechnologie -Produktforschung und -entwicklung

Gesamtforschungsinvestitionen zeigen das Engagement für innovative therapeutische Lösungen.

Forschungskategorie	Investition	Fokusbereich
F & E Gentherapie	57,3 Millionen US -Dollar	Ophthalmische genetische Behandlungen

Adverum Biotechnologies, Inc. (ADVM) - Geschäftsmodell: Schlüsselressourcen

Proprietäre Gentherapie -Technologieplattformen

Advm-022 Gentherapie -Plattform, die ererbte Netzhautkrankheiten mit spezifischem Fokus auf:

• AAV.7M8 Vektortechnologie
• Potentielle Behandlung für nasse altersbedingte Makuladegeneration
• Einmaliger intravitrealer Injektionstherapeutikum

Technologieplattform	Entwicklungsphase	Zielanzeige
Advm-022	Klinisches Stadium	Nasse AMD
AAV.7M8 Vektor	Präklinisch	Netzhautkrankheiten

Spezialisierte Forschungs- und Entwicklungsteams

Forschungspersonal Zusammensetzung:

• Insgesamt F & E -Mitarbeiter: 84 (ab Q4 2023)
• Doktoranden: 42
• MD -Forscher: 12

Portfolio des geistigen Eigentums in Ophthalmologiebehandlungen

Patentkategorie	Anzahl der Patente	Ablaufbereich
Gentherapie -Techniken	17	2030-2041
Ophthalmologiebehandlungen	9	2032-2043

Fortschrittliches Labor- und Forschungseinrichtungen

Forschungsinfrastruktur:

• Total Forschungseinrichtung Raum: 22.000 m² ft.
• Ort: Menlo Park, Kalifornien
• Laboratorien der Biossicherheit 2: 4

Daten und Forschungsarchive für klinische Studien

Kategorie für klinische Studien	Gesamtversuche	Patienteneinschreibung
Abgeschlossene Versuche	6	287
Laufende Prüfungen	3	124

Adverum Biotechnologies, Inc. (ADVM) - Geschäftsmodell: Wertversprechen

Innovative Gentherapielösungen für ererbte Netzhautkrankheiten

Adverum Biotechnologies konzentriert sich auf die Entwicklung fortgeschrittener Gentherapiebehandlungen, die spezifisch auf erbte Netzhautkrankheiten abzielen. Der primäre Produktkandidat des Unternehmens ist Advm-022, eine Gentherapie für nasse altersbedingte Makuladegeneration (Wet AMD).

Gentherapieprodukt	Zielzustand	Entwicklungsphase	Potenzielle Patientenpopulation
Advm-022	Nass altersbedingte Makuladegeneration	Klinische Phase 1/2	Ungefähr 2,1 Millionen Patienten in den USA

Potenzielle Langzeitbehandlungsoptionen für sehbedingte Störungen

Das Wertversprechen des Unternehmens umfasst die Entwicklung einer einmaligen Gentherapiebehandlungen, die möglicherweise wiederholte intravitreale Injektionen für Augenbedingungen ersetzen könnten.

• Einzelverwaltungspotential
• Anhaltende therapeutische Wirkung
• Reduzierte Belastung der Patientenbehandlung

Fortgeschrittene Gentechnik Technologien

Adverum verwendet proprietäre Gentherapie -Technologien, einschließlich AAV.7M8 -Vektorplattform für gezielte Genabgabe.

Technologie	Schlüsselmerkmal	Potenzieller Vorteil
AAV.7M8 Vektorplattform	Verbessertes Netzhautziel	Verbesserte Effizienz der Genabgabe

Gezielte Therapien mit Potenzial für verbesserte Patientenergebnisse

Die Forschung des Unternehmens konzentriert sich auf Präzisionsmedizin -Ansätze für genetische Augenstörungen.

• Potenzial für eine langfristige Vision-Erhaltung
• Minimal invasiven Behandlungsansatz
• Personalisierte genetische therapeutische Strategien

Minimal invasive Behandlungsansätze für Augenbedingungen

Die Gentherapie -Lösungen von Adverum zielen darauf ab, weniger invasive Alternativen zu aktuellen Behandlungsmodalitäten bereitzustellen.

Behandlungsansatz	Aktueller Standard	Adverums vorgeschlagene Lösung
Nass AMD -Behandlung	Monatliche intravitreale Injektionen	Mögliche einmalige Verabreichung von Gentherapie

Adverum Biotechnologies, Inc. (ADVM) - Geschäftsmodell: Kundenbeziehungen

Direkte Einbeziehung mit Medizinern

Adverum Biotechnologies unterhält gezielte Kommunikationskanäle mit Ophthalmologen und Netzhautspezialisten, die sich auf Gentherapiebehandlungen konzentrieren.

Verlobungskanal	Kommunikationsfrequenz	Zielspezialistengruppe
Präsentationen der medizinischen Konferenz	4-6 pro Jahr	Netzhautkrankheitsspezialisten
Treffen der wissenschaftlichen Beratungsgremien	2-3 pro Jahr	Führende Augenheilkundeexperten

Programm zur Unterstützung und Bildung von Patienten und Bildung

Adverum bietet umfassende Mechanismen für Patientenunterstützung für klinische Studien und potenzielle Behandlungen.

• Dediziertes Patienteninformationsportal
• Einzelberatungsdienste
• Klinische Studie Teilnehmer Support -Netzwerk

Klinische Studie Teilnehmer Kommunikation

Strukturierte Kommunikationsprotokolle für klinische Studien Teilnehmer an der Ophthalmologie -Gentherapieforschung.

Kommunikationsmethode	Teilnehmer Berührungspunkte	Meldefrequenz
Digitale Patientenverfolgung	XLRS- und AMD -Versuche	Vierteljährliche Fortschrittsberichte
Direkte Patientenüberwachung	ADVM-022-Testteilnehmer	Monatliche Gesundheitsbewertungen

Wissenschaftliche Zusammenarbeit der Gemeinschaft

Strategische Partnerschaften und kollaborative Forschungsinitiativen mit akademischen und Forschungsinstitutionen.

• Zusammenarbeit der National Eye Institute
• Universitätsforschungspartnerschaften
• Internationale genetische Forschungsnetzwerke

Transparente Forschungs- und Entwicklungsberichterstattung

Umfassende öffentliche Offenlegung klinischer Fortschritte und Forschungsergebnisse.

Berichtsplattform	Offenlegungsfrequenz	Informationstyp
SEC -Anmeldungen	Vierteljährlich	Finanz- und Forschungsfortschritt
Unternehmenswebsite	Monatlich	Klinische Studienaktualisierungen
Scientific Journal Publications	Zweijährlich	Detaillierte Forschungsergebnisse

Adverum Biotechnologies, Inc. (ADVM) - Geschäftsmodell: Kanäle

Direktvertrieb an spezialisierte medizinische Einrichtungen

Adverum Biotechnologies konzentriert sich auf den Direktvertrieb an Spezialkliniken und Netzhautbehandlungszentren für Augenhöhe.

Kanaltyp	Zielinstitutionen	Verkaufsansatz
Direkte medizinische Verkäufe	Netzhautbehandlungszentren	Spezialisierte Augenkliniken
Gezielte Öffentlichkeitsarbeit	Akademische medizinische Zentren	Einzelberatungen

Präsentationen der medizinischen Konferenz

Adverum nutzt wissenschaftliche Konferenzen für die Sichtbarkeit von Produkten und Forschungskommunikation.

• Jährliche Konferenz der American Academy of Ophthalmology
• Association for Research in Vision and Ophthalmology (ARVO) Jahrestagung
• Jährliche wissenschaftliche Versammlung der Retina Society

Wissenschaftliche Veröffentlichungsplattformen

Nutzung von Fachzeitschriften für Forschungsverbreitung und Glaubwürdigkeit.

Veröffentlichungsplattform	Schlagfaktor	Veröffentlichungsfrequenz
Ophthalmologiejournal	4.7	Vierteljährlich
Investigative Ophthalmologie & Visuelle Wissenschaft	3.9	Monatlich

Biotechnologie -Branchen -Netzwerkveranstaltungen

Strategisches Engagement in branchenspezifischen Netzwerkenmöglichkeiten.

• Bio International Convention
• JP Morgan Healthcare Conference
• Biotechnologie -Innovationsorganisation Veranstaltungen

Digitale Kommunikations- und Investor -Relations -Plattformen

Umfassende Strategie für digitale Kommunikation für das Engagement der Stakeholder.

Digitale Plattform	Verlobungsmetriken	Zweck
Unternehmenswebsite	125.000 jährliche Besucher	Informationsverbreitung
Investor Relations Portal	8.500 registrierte Investoren	Finanzielle Transparenz
LinkedIn Corporate Page	22.000 Anhänger	Professionelle Netzwerke

Adverum Biotechnologies, Inc. (ADVM) - Geschäftsmodell: Kundensegmente

Medizinische Ophthalmologie

Zielgruppe von 19.617 Ophthalmologen in den Vereinigten Staaten ab 2023.

Segmentcharakteristik	Spezifische Daten
Totale Augenärzte	19,617
Potenzielle spezialisierte Netzhautbehandlungsanbieter	3,245
Durchschnittliches jährliches Forschungsbudget	$412,000

Patienten mit ererbten Netzhautkrankheiten

Geschätzte Patientenpopulation für potenzielle Gentherapiebehandlungen.

Krankheitskategorie	Geschätzte Patientenpopulation
Erbte Netzhautkrankheiten	200.000 Patienten in den USA
Potenzielle Advm -Behandlungskandidaten	45.000 Patienten

Forschungsinstitutionen

• Top 50 Ophthalmologieforschungszentren in Nordamerika
• Jährliche Forschungsfinanzierung: 78,5 Millionen US -Dollar
• Potenzielle kollaborative Institutionen: 37

Spezialisierte Gesundheitsdienstleister

Konzentriert sich auf die Abgabe von Gentherapiebehandlungen.

Anbietertyp	Gesamtzahl
Spezielle genetische Behandlungszentren	126
Zentren mit Gentherapiefähigkeiten	84

Behandlungszentren Gentherapie

• Total Gentherapie -Behandlungszentren in den USA: 126
• Zentren mit fortgeschrittener Gentherapie -Infrastruktur: 84
• Durchschnittliche jährliche Investition in Gentherapieforschung: 3,2 Millionen US -Dollar

Adverum Biotechnologies, Inc. (ADVM) - Geschäftsmodell: Kostenstruktur

Umfangreiche Forschungs- und Entwicklungskosten

Im Jahr 2023 meldeten Adverum Biotechnologien F & E -Kosten von 95,4 Mio. USD. Die Gentherapie -Entwicklungspipeline des Unternehmens erfordert erhebliche Investitionen in präklinische und klinische Forschung.

Jahr	F & E -Kosten	Prozentsatz der Gesamtbetriebskosten
2022	104,3 Millionen US -Dollar	82.5%
2023	95,4 Millionen US -Dollar	79.6%

Verwaltungskosten für klinische Studien

Klinische Versuchskosten für die primären Programme von Adverum, einschließlich ADVM-022 für Wet AMD und ADVM-053 für Hämophilie, stellen einen wesentlichen Teil ihrer Betriebskosten dar.

• Phase 1/2 Klinische Studie geschätzte Kosten: 5-10 Millionen US-Dollar pro Programm
• Phase 3 Klinische Studie geschätzte Kosten: 15 bis 30 Millionen US-Dollar pro Programm
• Durchschnittliches jährliches Budget für klinische Studienverwaltung: 40-50 Mio. USD

Schutz des geistigen Eigentums

Adverum investierte 2023 in Höhe von 2,3 Millionen US -Dollar an Patentanmeldungs- und Wartungskosten und deckte ihre Gentherapie -Technologien ab.

IP -Kategorie	Jährliche Investition
Patentanmeldung	1,5 Millionen US -Dollar
Patentwartung	0,8 Millionen US -Dollar

Fortgeschrittene Technologieinfrastruktur

Technologie- und Infrastrukturinvestitionen beliefen sich im Jahr 2023 auf 12,7 Mio. USD, einschließlich spezialisierter Laborgeräte und Rechensysteme.

• Laborausrüstung: 7,2 Millionen US -Dollar
• Computersysteme: 3,5 Millionen US -Dollar
• Bioinformatikinfrastruktur: 2 Millionen US -Dollar

Vorschrifteninvestitionen für behördliche Compliance

Die Kosten für die Einhaltung der Vorschriften und die Qualitätssicherungskosten betrugen 2023 ca. 6,5 Millionen US -Dollar.

Compliance -Bereich	Jährliche Kosten
FDA -Einreichungsvorbereitung	3,2 Millionen US -Dollar
Qualitätsmanagementsysteme	2,1 Millionen US -Dollar
Externe Prüfung und Beratung	1,2 Millionen US -Dollar

Adverum Biotechnologies, Inc. (ADVM) - Geschäftsmodell: Einnahmequellenströme

Potenzielle therapeutische Produktlizenzierung

Ab dem zweiten Quartal 2023 konzentrierte sich Adverum Biotechnologien auf potenzielle Lizenzeinnahmen für seine Gentherapiekandidaten, insbesondere für ADVM-022 für die makuläre Makuladegeneration (AMD).

Produkt	Potenzieller Lizenzwert	Zielanzeige
Advm-022	50-100 Millionen US-Dollar potenzielle Vorab-Lizenzgebühr	Nasse AMD
Advm-053	30-75 Mio. USD potenzielles Lizenzpotenzial	Hämophilie a

Forschungszuschüsse und Finanzierung

Adverum hat Forschungsfinanzierung aus verschiedenen Quellen erhalten:

• National Institutes of Health (NIH) Zuschüsse: 2,3 Millionen US -Dollar im Jahr 2022
• Forschungsstipendien für Kleinunternehmen Innovation: 1,1 Millionen US -Dollar

Zukünftige Produktvermarktung

Projizierte potenzielle Einnahmequellen aus der zukünftigen Kommerzialisierung:

Produkt	Geschätztes Marktpotential	Projiziertes Startjahr
Advm-022	500 Millionen US -Dollar jährliches Marktpotenzial	2025-2026
Advm-053	350 Millionen US -Dollar jährliches Marktpotenzial	2026-2027

Kollaborative Forschungsabkommen

Aktuelle kollaborative Forschungspartnerschaften:

• Regeneron Pharmaceuticals: fortlaufende Zusammenarbeit mit potenziellen Meilensteinzahlungen
• Universität von Florida: Forschungspartnerschaft mit potenzieller Finanzierung von 1,5 Millionen US -Dollar

Potenzielle Meilensteinzahlungen aus Partnerschaften

Potenzielle Meilensteinzahlungsstruktur:

Partnerschaft	Präklinische Meilensteine	Klinische Entwicklungsmeilensteine	Regulatorische Meilensteine
Regeneron Partnerschaft	5 Millionen Dollar	20-35 Millionen US-Dollar	50-75 Millionen US-Dollar
Universität von Florida	$500,000	2-3 Millionen Dollar	5-10 Millionen Dollar