Passage Bio, Inc. (PASG): Modelo de negocios Canvas [enero-2025 actualizado]

Passage Bio, Inc. (PASG) está a la vanguardia de la innovadora medicina genética, revolucionando el panorama del tratamiento de trastorno neurológico raro a través de terapias génicas innovadoras. Al aprovechar las tecnologías de ingeniería genética de vanguardia y las asociaciones estratégicas, este pionero de biotecnología está transformando el potencial para los pacientes que enfrentan condiciones genéticas previamente no tratables. Su lienzo de modelo de negocio integral revela un enfoque meticulosamente elaborado que combina la innovación científica, la investigación colaborativa y un profundo compromiso con la medicina de precisión, posicionando el paso de la biografía como una fuerza transformadora en la búsqueda para desarrollar soluciones terapéuticas específicas para trastornos genéticos complejos.

Passage Bio, Inc. (PASG) - Modelo de negocio: asociaciones clave

Centros médicos académicos e instituciones de investigación

Passage Bio ha establecido asociaciones con las siguientes instituciones académicas:

Institución	Enfoque de investigación	Detalles de colaboración
Universidad de Pensilvania	Investigación de enfermedades genéticas	Desarrollo de terapia génica
Escuela de Medicina de Harvard	Trastornos neurológicos	Surf1 de colaboración de investigación

Colaboradores de desarrollo farmacéutico

Las asociaciones clave de desarrollo farmacéutico incluyen:

• Takeda Pharmaceutical Company Limited
• Biogen Inc.
• Terapias genéticas de Novartis

Redes de investigación de enfermedades genéticas

Passage Bio participa en múltiples redes de investigación de enfermedades genéticas:

Nombre de red	Enfoque principal	Estado de membresía
Red de investigación clínica de enfermedades raras	Trastornos genéticos raros	Miembro activo
Organización Nacional para trastornos raros	Investigación de enfermedades raras	Socio estratégico

Plataformas de tecnología de terapia génica

Colaboraciones de plataforma de tecnología:

• Bioterapéutica de Capsida
• Terapéutica de chispa
• Regenxbio Inc.

Grupos de defensa del paciente de enfermedades raras

Asociaciones de defensa del paciente:

Organización	Enfoque de la enfermedad	Tipo de colaboración
Tay-Sachs nacionales & Asociación de Enfermedades Aliadas	Trastornos de almacenamiento lisosomal	Soporte de investigación
Proyecto matriz Distrofia muscular	Trastornos neuromusculares genéticos	Conciencia del ensayo clínico

Passage Bio, Inc. (PASG) - Modelo de negocio: actividades clave

Desarrollo de terapias génicas para trastornos genéticos raros

A partir del cuarto trimestre de 2023, el Passage BIO se ha centrado en desarrollar terapias génicas para trastornos genéticos raros específicos:

Trastorno	Etapa de investigación	Población de pacientes objetivo
Gangliosidosis GM1	Ensayo clínico de fase 1/2	Pacientes pediátricos
Enfermedad de Krabbe	Desarrollo preclínico	Pacientes infantiles
Demencia frontotemporal	Ensayo clínico de fase 1	Pacientes adultos

Realización de investigaciones preclínicas y clínicas

Investigación de métricas de inversión para 2023:

• Gastos totales de I + D: $ 86.4 millones
• Personal de investigación: 72 científicos dedicados
• Ensayos clínicos activos: 3 programas en curso

Avance de plataformas de tratamiento de enfermedad neurodegenerativa

Áreas de enfoque de desarrollo de la plataforma:

Tecnología de plataforma	Objetivo genético	Estado de desarrollo
Terapia génica Surf1	Trastornos mitocondriales	Etapa de investigación
Terapia génica GBA1	Enfermedad de Parkinson	Desarrollo preclínico

Diseño de técnicas de modificación genética

Enfoque de modificación genética:

• Tecnología de vector AAV patentada
• Estrategias de edición de genes basadas en CRISPR
• Mecanismos de reemplazo de genes dirigidos

Cumplimiento regulatorio y gestión de ensayos clínicos

Métricas de cumplimiento para 2023:

Agencia reguladora	Interacciones	Estado de cumplimiento
FDA	12 interacciones formales	Totalmente cumplido
EMA	5 reuniones de consulta	Aprobación regulatoria pendiente

Passage Bio, Inc. (PASG) - Modelo de negocio: recursos clave

Tecnología de terapia génica patentada

A partir de 2024, Passage BIO ha desarrollado plataformas de terapia génica especializadas dirigidas a trastornos genéticos raros, enfocándose específicamente en:

• Gangliosidosis GM1
• Enfermedad de Krabbe
• Demencia frontotemporal

Plataforma tecnológica	Detalles específicos	Etapa de desarrollo actual
Terapia génica PBGM01	Tratamiento de gangliosidosis GM1 basado en AAV	Ensayo clínico de fase 1/2
Terapia génica PBKR03	Intervención neurológica de la enfermedad de Krabbe	Desarrollo preclínico

Equipo de Investigación y Desarrollo Científico

El equipo de I + D de Passage Bio consiste en 43 investigadores especializados con experiencia en ingeniería genética y trastornos neurológicos.

Cartera de propiedades intelectuales

A partir del cuarto trimestre de 2023, el biografía de pasaje tiene:

• 12 patentes otorgadas
• 8 solicitudes de patentes pendientes
• Cobertura de propiedad intelectual en los mercados de los Estados Unidos y Europa

Capacidades avanzadas de ingeniería genética

Capacidad	Especificación tecnológica
Plataforma de edición de genes	Tecnología de precisión basada en CRISPR-CAS9
Fabricación de vectores virales	AAV Vector Capacidad de producción: 500,000 dosis/año

Infraestructura de ensayos clínicos

La red de ensayos clínicos incluye:

• 7 centros de investigación activos
• 3 ensayos clínicos en curso
• Inscripción total del paciente: 62 participantes en los ensayos

Gastos de investigación y desarrollo en 2023: $ 87.4 millones.

Passage Bio, Inc. (PASG) - Modelo de negocio: propuestas de valor

Terapias genéticas innovadoras para trastornos neurológicos raros

Passage Bio se centra en el desarrollo de terapias génicas dirigidas a trastornos neurológicos raros específicos con necesidades médicas no satisfechas. A partir del cuarto trimestre de 2023, la compañía tiene tres programas principales de terapia génica en desarrollo clínico:

Programa	Trastorno objetivo	Etapa de desarrollo	Población de pacientes estimada
PBGM01	Gangliosidosis GM1	Ensayo clínico de fase 1/2	1 de cada 100,000 nacimientos vivos
PBFT02	Demencia frontotemporal	Etapa preclínica	50,000-60,000 pacientes en EE. UU.
PBMR03	Enfermedad de Krabbe	Desarrollo preclínico	1 de cada 100,000 nacimientos vivos

Posibles soluciones de tratamiento para afecciones genéticas previamente no tratables

El enfoque terapéutico de Passage Bio aborda las condiciones genéticas sin tratamientos actuales aprobados por la FDA. La investigación de la compañía se dirige a trastornos neurológicos raros con importantes necesidades médicas no satisfechas.

• Enfoque de enfermedad rara con opciones de tratamiento existentes limitadas
• Plataformas de terapia génica dirigidas a mutaciones genéticas específicas
• Potencial para proporcionar intervenciones terapéuticas en primera clase

Medicina de precisión dirigida a mutaciones genéticas específicas

La plataforma de terapia génica de la compañía utiliza la tecnología de vectores de virus adenoasociados (AAV) para administrar material genético terapéutico. A partir de 2023, Passage BIO ha recaudado $ 262.4 millones en fondos totales para apoyar su investigación de medicina de precisión.

Plataforma tecnológica	Mecanismo de entrega	Enfoque de orientación genética
Tecnología vectorial AAV	Entrega de genes neurológicos	Corrección genética específica de mutación

Enfoques terapéuticos personalizados para enfermedades raras

La investigación de Passage Bio se centra en intervenciones genéticas personalizadas con un énfasis específico en los trastornos neurológicos. Los gastos de investigación y desarrollo de la compañía para 2022 totalizaron $ 93.4 millones.

Resultados mejorados del paciente a través de intervenciones genéticas avanzadas

Las estrategias terapéuticas de la compañía tienen como objetivo proporcionar tratamientos transformadores para pacientes con opciones médicas limitadas. Los esfuerzos de desarrollo clínico actuales se dirigen a los trastornos genéticos con impactos neurológicos significativos.

• Potencial para modificar la progresión de la enfermedad
• Intervenciones genéticas dirigidas
• Enfoques terapéuticos de precisión

Passage Bio, Inc. (PASG) - Modelo de negocios: relaciones con los clientes

Compromiso directo con enfermedades raras comunidades de pacientes

A partir del cuarto trimestre de 2023, el pasaje se involucra activamente con 3 comunidades específicas de pacientes con enfermedad neurológica rara rara: comunidades de pacientes:

• Redes de pacientes con demencia frontotemporal (FTD)
• Grupos de apoyo para pacientes con enfermedad infantil batallera
• GM1 Gangliosidosis Organizaciones de defensa del paciente

Comunidad de pacientes	Métricas de compromiso	Tasa de interacción anual
Pacientes con FTD	Interacciones directas del paciente	467 interacciones documentadas
Enfermedad infantil de la batería	Colaboraciones grupales de apoyo	218 conexiones familiares
Gangliosidosis GM1	Investigación de reclutamiento de participantes	129 participantes potenciales de ensayos clínicos

Asociaciones de investigación colaborativa

Passage Bio mantiene 7 asociaciones de investigación activa con instituciones de investigación neurológica especializadas en 2024.

• Centro de Neurociencia de la Universidad de Pensilvania
• Instituto de Investigación de Trastornos Genéticos de Stanford Rare
• División de Neurogenética del Hospital General de Massachusetts
• Programa de Investigación de Enfermedades Raras de Johns Hopkins
• Laboratorio de Genética Neurológica de Mayo Clinic
• Centro de investigación de trastornos neurológicos de UCSF
• Departamento de Neurología Genética de la Universidad de Columbia

Programas de apoyo y educación del paciente

Las iniciativas de educación del paciente en 2024 incluyen:

Tipo de programa	Participantes anuales	Compromiso digital
Seminarios web de asesoramiento genético	1.246 participantes	82% de asistencia digital
Talleres de manejo de enfermedades	723 participantes familiares	Plataforma en línea del 65%

Comunicación de ensayos clínicos transparentes

Métricas de comunicación de ensayos clínicos para 2024:

• Ensayos clínicos activos totales: 4 pruebas en curso
• Canales de comunicación del paciente:
  • Portal de paciente dedicado
  • Boletín mensual
  • Actualizaciones directas por correo electrónico

Consulta profesional médico en curso

Categoría de consulta	Interacciones anuales	Compromiso especializado
Consultas de neurólogos	612 consultas individuales	87 neurólogos especializados
Reuniones de consejeros genéticos	276 consultas profesionales	43 profesionales de asesoramiento genético

Passage Bio, Inc. (PASG) - Modelo de negocio: canales

Comunicaciones directas de investigación médica

Passage Bio utiliza canales de comunicación directa con neurólogos, genetistas y especialistas en enfermedades raras a través de programas de divulgación específicos.

Canal de comunicación	Frecuencia	Público objetivo
Comunicaciones directas por correo electrónico	Trimestral	Más de 500 investigadores neurológicos especializados
Actualizaciones de investigación personalizadas	Mensual	250 líderes de opinión clave

Conferencias y simposios científicos

Passage Bio participa activamente en biotecnología clave y eventos de investigación genética.

• Sociedad Americana de Gene & Reunión anual de terapia celular
• Simposio internacional de investigación de enfermedades raras
• Conferencia de innovación de neurociencia

Publicaciones de la industria de biotecnología

La compañía mantiene la visibilidad a través de canales de publicación estratégica.

Publicación	Frecuencia de publicación	Documentos de investigación publicados (2023)
Biotecnología de la naturaleza	Mensual	3 trabajos de investigación
Terapia molecular	Bimensual	2 trabajos de investigación

Plataformas de reclutamiento de ensayos clínicos

Passage aprovecha las plataformas digitales especializadas para la participación de los participantes de los ensayos clínicos.

• Clinicaltrials.gov listado
• Red de ensayos clínicos de enfermedades raras
• Asociaciones del grupo de defensa del paciente

Interacciones especializadas de red médica

La red estratégica sigue siendo crucial para la estrategia de comunicación de Bio Bio.

Tipo de red	Número de conexiones	Frecuencia de interacción
Red profesional de LinkedIn	Más de 2.500 conexiones	Actualizaciones semanales
Asociaciones médicas profesionales	15 membresías activas	Compromisos mensuales

Passage Bio, Inc. (PASG) - Modelo de negocio: segmentos de clientes

Pacientes de desorden genético raros

El paso de los pasos se dirige a pacientes con trastornos neurológicos genéticos raros específicos, centrándose en las poblaciones con:

• Prevalencia global estimada de gangliosidosis GM1: 1 de cada 100,000 a 1 en 200,000 nacimientos
• Población total de pacientes para la enfermedad de Krabbe: aproximadamente 1 de cada 100,000 nacimientos
• Tamaño del mercado del tratamiento de trastorno genético proyectado en $ 32.14 mil millones para 2026

Trastorno	Población de pacientes estimada	Potencial de tratamiento anual
Gangliosidosis GM1	500-1,000 pacientes a nivel mundial	$ 250,000 - $ 500,000 por paciente
Enfermedad de Krabbe	300-600 pacientes anualmente	$ 350,000 - $ 750,000 por paciente

Centros de investigación de enfermedades neurológicas

Las instituciones de investigación objetivo incluyen:

• Top 50 Centros de Investigación de Neurología en Estados Unidos
• Asignación anual de financiación de investigación: $ 150 millones a $ 250 millones
• Presupuesto de investigación colaborativa para trastornos genéticos raros: $ 45 millones

Genetistas y especialistas médicos

El segmento de profesional médico especializado incluye:

• Aproximadamente 8.500 genetistas médicos con licencia en América del Norte
• Subvención de investigación promedio por especialista: $ 175,000 anualmente
• Especialistas en neurogenética: 2.300 profesionales en todo el mundo

Organizaciones de investigación farmacéutica

Potencial de colaboración de investigación farmacéutica:

Tipo de organización	Número de socios potenciales	Presupuesto de investigación colaborativa
Grandes compañías farmacéuticas	15-20 socios potenciales	$ 500 millones - $ 750 millones
Firmas de investigación de biotecnología	40-50 socios potenciales	$ 250 millones - $ 400 millones

Grupos de defensa del paciente

Métricas de organización de defensa clave:

• Grupos de defensa del trastorno genético raro total: 120-150 a nivel mundial
• Capacidad anual de recaudación de fondos: $ 75 millones - $ 110 millones
• Alcance de la red de pacientes: aproximadamente 50,000 familias

Passage Bio, Inc. (PASG) - Modelo de negocio: Estructura de costos

Gastos de investigación y desarrollo

Para el año fiscal 2023, Passage BIO informó gastos de investigación y desarrollo de $ 121.4 millones.

Año fiscal	Gastos de I + D
2022	$ 101.7 millones
2023	$ 121.4 millones

Inversiones de ensayos clínicos

El pasaje Bio asignó $ 52.3 millones específicamente para actividades de ensayos clínicos en 2023.

• Ensayos clínicos de terapia génica para trastornos neurológicos raros
• Fase 1/2 Estudios para gangliosidosis GM1
• Inversiones en curso en múltiples programas terapéuticos

Mantenimiento de la propiedad intelectual

La compañía gastó aproximadamente $ 3.2 millones en protección de propiedad intelectual y mantenimiento de patentes en 2023.

Reclutamiento de talento científico

Los gastos de personal relacionados con el reclutamiento y la retención del talento científico fueron de $ 37.8 millones en 2023.

Categoría de personal	Costo anual
Investigar científicos	$ 22.5 millones
Equipo de desarrollo clínico	$ 15.3 millones

Costos de cumplimiento regulatorio

Los gastos de cumplimiento y envío regulatorio totalizaron $ 5.6 millones en 2023.

• Costos de interacción y consulta de la FDA
• Preparación de documentación regulatoria
• Gastos de monitoreo de cumplimiento

Passage Bio, Inc. (PASG) - Modelo de negocios: Freques de ingresos

Venta potencial de productos terapéuticos futuros

A partir de 2024, Passage Bio aún no ha generado ingresos comerciales de productos. La compañía se centra en el desarrollo de terapias génicas para los trastornos neurológicos.

Subvenciones de investigación

Fuente de subvenciones	Cantidad	Año
Institutos Nacionales de Salud (NIH)	$ 2.1 millones	2023
Fundación MJFF	$ 1.5 millones	2023

Acuerdos de desarrollo colaborativo

Passage Bio ha establecido asociaciones estratégicas con organizaciones clave:

• Colaboración con Janssen Pharmaceuticals
• Pago por adelantado de $ 75 millones
• Pagos potenciales de hito hasta $ 737 millones

Licencia de propiedad intelectual

Activo IP	Ingresos potenciales de licencia
Terapia génica de gangliosidosis GM1	No revelado
Programa de demencia frontotemporal	No revelado

Pagos potenciales de hitos de las asociaciones

Estructura de hito potencial basada en asociaciones actuales:

• Pagos de hito preclínico: Hasta $ 20 millones
• Hitos de desarrollo clínico: Hasta $ 200 millones
• Hitos de aprobación regulatoria: Hasta $ 250 millones
• Hitos de ventas comerciales: Hasta $ 267 millones