Passage Bio, Inc. (PASG): Geschäftsmodell Canvas [Januar 2025 Aktualisiert]

Passage Bio, Inc. (PASG) steht an der Spitze der bahnbrechenden genetischen Medizin und revolutioniert die Landschaft seltener neurologischer Störungen durch innovative Gentherapien. Durch die Nutzung modernster genetischer technischer Technologien und strategischer Partnerschaften verändert dieser Biotechnologie-Pionier das Potenzial von Patienten, die zuvor unbehandelbare genetische Erkrankungen ausgesetzt sind. Ihr umfassendes Geschäftsmodell Canvas zeigt einen akribisch gestalteten Ansatz, der wissenschaftliche Innovationen, kollaborative Forschung und ein tiefes Engagement für die Präzisionsmedizin kombiniert und die Passage Bio als transformative Kraft auf der Suche nach gezielten therapeutischen Lösungen für komplexe genetische Störungen positioniert.

Passage Bio, Inc. (PASG) - Geschäftsmodell: Schlüsselpartnerschaften

Akademische medizinische Zentren und Forschungsinstitutionen

Passage Bio hat Partnerschaften mit den folgenden akademischen Institutionen eingerichtet:

Institution	Forschungsfokus	Zusammenarbeit Details
Universität von Pennsylvania	Erforschung der genetischen Erkrankung	Gentherapieentwicklung
Harvard Medical School	Neurologische Störungen	SURF1 -Forschungszusammenarbeit

Kollaborateuren für pharmazeutische Entwicklung

Zu den wichtigsten Partnerschaften mit pharmazeutischer Entwicklung gehören:

• Takeda Pharmaceutical Company Limited
• Biogen Inc.
• Novartis -Gentherapien

Forschungsnetzwerke für genetische Krankheiten

Passage Bio beteiligt sich an mehreren Forschungsnetzwerken mehrerer genetischer Krankheiten:

Netzwerkname	Hauptfokus	Mitgliedschaftsstatus
Seltene Krankheiten klinisches Forschungsnetzwerk	Seltene genetische Störungen	Aktives Mitglied
Nationale Organisation für seltene Störungen	Seltene Krankheitsforschung	Strategischer Partner

Gentherapie -Technologieplattformen

Kollaborationen für Technologieplattform:

• Capsida Biotherapeutics
• Funken -Therapeutika
• Regenxbio Inc.

Seltene Krankheiten Patientenvertretung Gruppen

Partnerschaften der Patientenvertretung:

Organisation	Krankheitsfokus	Kollaborationstyp
National Tay-Sachs & Allied Diseases Association	Lysosomale Speicherstörungen	Forschungsunterstützung
Elternprojekt Muskeldystrophie	Genetische neuromuskuläre Störungen	Bewusstsein für klinische Studien

Passage Bio, Inc. (PASG) - Geschäftsmodell: Schlüsselaktivitäten

Entwicklung von Gentherapien für seltene genetische Störungen

Ab dem zweiten Quartal 2023 konzentrierte sich die Passage Bio auf die Entwicklung von Gentherapien für spezifische seltene genetische Störungen:

Störung	Forschungsphase	Zielpersonenpopulation
GM1 Gangliosidose	Klinische Phase 1/2	Pädiatrische Patienten
Krabbe -Krankheit	Präklinische Entwicklung	Kindliche Patienten
Frontotemporale Demenz	Klinische Phase 1	Erwachsene Patienten

Präklinische und klinische Forschung durchführen

Forschungsinvestitionskennzahlen für 2023:

• Gesamtausstattungskosten: 86,4 Millionen US -Dollar
• Forschungspersonal: 72 engagierte Wissenschaftler
• Aktive klinische Studien: 3 laufende Programme

Weiterentwicklung von neurodegenerativen Erkrankungen Behandlungsplattformen

Plattformentwicklungsfokusbereiche:

Plattformtechnologie	Genetisches Ziel	Entwicklungsstatus
SURF1 -Gentherapie	Mitochondrienstörungen	Untersuchungsphase
Gba1 -Gentherapie	Parkinson -Krankheit	Präklinische Entwicklung

Entwerfen genetischer Modifikationstechniken

Genetischer Modifikationsansatz:

• Proprietäre AAV -Vektor -Technologie
• CRISPR-basierte Genbearbeitungsstrategien
• Gezielte Gen -Ersatzmechanismen

Vorschriftenregulierungsbehörde und klinisches Studienmanagement

Compliance -Metriken für 2023:

Regulierungsbehörde	Interaktionen	Compliance -Status
FDA	12 formelle Interaktionen	Voll konform
EMA	5 Beratungsversammlungen	Regulatorische Zulassung anhängig

Passage Bio, Inc. (PASG) - Geschäftsmodell: Schlüsselressourcen

Proprietäre Gentherapie -Technologie

Ab 2024 hat die Passage Bio spezialisierte Gentherapieplattformen auf seltene genetische Störungen entwickelt, die sich speziell auf:

• GM1 Gangliosidose
• Krabbe -Krankheit
• Frontotemporale Demenz

Technologieplattform	Spezifische Details	Aktuelle Entwicklungsphase
PBGM01 -Gentherapie	AAV-basierte GM1-Gangliosidosebehandlung	Klinische Phase 1/2
PBKR03 GENTHERAPE	Neurologische Intervention von Krabbe -Krankheiten	Präklinische Entwicklung

Wissenschaftlicher Forschungs- und Entwicklungsteam

Das F & E -Team von Passage Bio besteht aus 43 Fachforscher mit Fachwissen in Gentechnik und neurologischen Störungen.

Portfolio für geistiges Eigentum

Ab dem zweiten Quartal 2023 hält die Passage Bio:

• 12 Erteilte Patente
• 8 Ausstehende Patentanmeldungen
• Berichterstattung über geistige Eigentum in den USA und in europäischen Märkten

Fortschrittliche Gentechnikfunktionen

Fähigkeit	Technologische Spezifikation
Genbearbeitungsplattform	CRISPR-Cas9-basierte Präzisionstechnologie
Viral Vector Manufacturing	AAV -Vektorproduktionskapazität: 500.000 Dosen/Jahr

Infrastruktur für klinische Studien

Das klinische Versuchsnetz umfasst:

• 7 aktive Forschungszentren
• 3 laufende klinische Studien
• Gesamtpatientenregistrierung: 62 Teilnehmer über Versuche hinweg

Forschungs- und Entwicklungsausgaben im Jahr 2023: 87,4 Millionen US -Dollar.

Passage Bio, Inc. (PASG) - Geschäftsmodell: Wertversprechen

Innovative Gentherapien für seltene neurologische Störungen

Passage Bio konzentriert sich auf die Entwicklung von Gentherapien, die auf spezifische seltene neurologische Störungen mit nicht erfüllten medizinischen Bedürfnissen abzielen. Ab dem vierten Quartal 2023 hat das Unternehmen drei primäre Gentherapieprogramme in der klinischen Entwicklung:

Programm	Zielstörung	Entwicklungsphase	Geschätzte Patientenpopulation
PBGM01	GM1 Gangliosidose	Klinische Phase 1/2	1 von 100.000 Lebendgeburten
PBFT02	Frontotemporale Demenz	Präklinische Stufe	50.000-60.000 Patienten in den USA
PBMR03	Krabbe -Krankheit	Präklinische Entwicklung	1 von 100.000 Lebendgeburten

Potenzielle Behandlungslösungen für bisher unbehandelbare genetische Erkrankungen

Der therapeutische Ansatz von Passage Bio befasst sich mit den genetischen Bedingungen ohne aktuelle von der FDA zugelassene Behandlungen. Die Forschungsforschung des Unternehmens zielt auf seltene neurologische Störungen mit erheblichen, nicht gedeckten medizinischen Bedürfnissen ab.

• Seltene Krankheiten konzentrieren sich mit begrenzten bestehenden Behandlungsoptionen
• Gentherapieplattformen, die auf spezifische genetische Mutationen abzielen
• Potenzial, erstmalige therapeutische Interventionen bereitzustellen

Präzisionsmedizin auf spezifische genetische Mutationen abzielen

Die Gentherapieplattform des Unternehmens verwendet die Adeno-assoziierte Vektorentechnologie (AAV), um therapeutisches genetisches Material bereitzustellen. Ab 2023 hat Passage Bio 262,4 Mio. USD an Gesamtfinanzierung zur Unterstützung seiner Präzisionsmedizinerforschung eingebracht.

Technologieplattform	Liefermechanismus	Genetischer Targeting -Ansatz
AAV -Vektor -Technologie	Neurologische Genabgabe	Mutationsspezifische genetische Korrektur

Personalisierte therapeutische Ansätze für seltene Krankheiten

Die Forschung von Passage Bio konzentriert sich auf personalisierte genetische Interventionen mit spezifischer Schwerpunkt auf neurologischen Störungen. Die Forschungs- und Entwicklungskosten des Unternehmens für 2022 beliefen sich auf 93,4 Mio. USD.

Verbesserte Patientenergebnisse durch fortschrittliche genetische Interventionen

Die therapeutischen Strategien des Unternehmens zielen darauf ab, transformative Behandlungen für Patienten mit begrenzten medizinischen Optionen vorzunehmen. Aktuelle klinische Entwicklungsbemühungen zielen auf genetische Störungen mit signifikanten neurologischen Auswirkungen ab.

• Potenzial, das Fortschreiten der Krankheit zu verändern
• Gezielte genetische Interventionen
• Präzisions -therapeutische Ansätze

Passage Bio, Inc. (PASG) - Geschäftsmodell: Kundenbeziehungen

Direkte Einbeziehung mit seltenen Krankheiten Patientengemeinschaften

Ab dem zweiten Quartal 2023 befasst sich die Passage Bio aktiv mit 3 spezifischen seltenen genetischen neurologischen Krankheiten Patientengemeinschaften:

• Frontotemporale Demenz (FTD) Patientennetzwerke
• Patientenunterstützungsgruppen für kindliche Lattenkrankheiten
• GM1 Gangliosidose Patient Advocacy Organizationen

Patientengemeinschaft	Verlobungsmetriken	Jährliche Interaktionsrate
FTD -Patienten	Direkte Patienteninteraktionen	467 Dokumentierte Interaktionen
Infantile Lattenkrankheit	Gruppenkollaborationen unterstützen	218 Familienverbindungen
GM1 Gangliosidose	Rekrutierung der Forschungsteilnehmer	129 potenzielle Teilnehmer der klinischen Studie

Kollaborative Forschungspartnerschaften

Passage BIO unterhält im Jahr 2024 7 aktive Forschungspartnerschaften mit spezialisierten neurologischen Forschungsinstitutionen.

• Neurowissenschaftszentrum der Universität von Pennsylvania
• Stanford Seltene Genetische Störungen Forschungsinstitut
• Massachusetts General Hospital Neurogenetics Teilung
• Johns Hopkins Seltener Krankheitsforschungsprogramm
• Mayo Clinic Neurological Genetics Laboratory
• UCSF -Forschungszentrum Neurologische Störungen
• Abteilung für genetische Neurologie der Columbia University

Programm zur Unterstützung und Bildung von Patienten und Bildung

Zu den Initiativen zur Patientenbildung im Jahr 2024 gehören:

Programmtyp	Jährliche Teilnehmer	Digitales Engagement
Genetische Beratungs -Webinare	1.246 Teilnehmer	82% digitale Besucherzahlen
Krankheitsmanagement -Workshops	723 Familienteilnehmer	65% Online -Plattform

Transparente Kommunikation der klinischen Studie

Kommunikationsmetriken für klinische Studien für 2024:

• Gesamt aktive klinische Studien: 4 laufende Versuche
• Patientenkommunikationskanäle:
  • Dediziertes Patientenportal
  • Monatlicher Newsletter
  • Direkte E -Mail -Updates

Laufende medizinische berufliche Beratung

Konsultationskategorie	Jährliche Interaktionen	Spezialisten Engagement
Neurologe Konsultationen	612 Einzelkonsultationen	87 Spezial Neurologen
Genetische Beratertreffen	276 Professionelle Konsultationen	43 Genetische Beratungsfachleute

Passage Bio, Inc. (PASG) - Geschäftsmodell: Kanäle

Direkte Kommunikation der medizinischen Forschung

Passage Bio verwendet direkte Kommunikationskanäle mit Neurologen, Genetikern und Spezialisten für seltene Krankheiten durch gezielte Outreach -Programme.

Kommunikationskanal	Frequenz	Zielgruppe
Direkte E -Mail -Kommunikation	Vierteljährlich	500+ spezialisierte neurologische Forscher
Personalisierte Forschungsaktualisierungen	Monatlich	250 Hauptunterbrecher der Meinung

Wissenschaftliche Konferenzen und Symposien

Passage Bio beteiligt sich aktiv an wichtigen Biotechnologie- und Genetischen Forschungsereignissen.

• Amerikanische Gesellschaft des Gens & Jahrestagung der Zelltherapie
• Internationales Forschungssymposium für seltene Krankheiten
• Neurowissenschaften Innovationskonferenz

Veröffentlichungen der Biotechnologieindustrie

Das Unternehmen behält die Sichtbarkeit durch strategische Veröffentlichungskanäle bei.

Veröffentlichung	Publikationsfrequenz	Veröffentlichte Forschungsarbeiten (2023)
Naturbiotechnologie	Monatlich	3 Forschungsarbeiten
Molekulartherapie	Zweimonatlich	2 Forschungsarbeiten

Rekrutierungsplattformen für klinische Studien

Passage Bio nutzt spezialisierte digitale Plattformen für das Engagement des Teilnehmers der klinischen Studie.

• ClinicalTrials.gov Listing
• Klinische Studien für seltene Krankheiten
• Partnerschaften der Patientenvertretung Gruppengruppen

Spezialmedizinische Netzwerkinteraktionen

Strategisches Netzwerk ist nach wie vor für die Kommunikationsstrategie von Passage BIO von entscheidender Bedeutung.

Netzwerktyp	Anzahl der Verbindungen	Interaktionsfrequenz
LinkedIn Professional Network	2,500+ Verbindungen	Wöchentliche Updates
Professionelle medizinische Vereinigungen	15 aktive Mitgliedschaften	Monatliche Engagements

Passage Bio, Inc. (PASG) - Geschäftsmodell: Kundensegmente

Patienten mit seltener genetischer Störung

Passage Bio -Ziele Patienten mit spezifischen seltenen genetischen neurologischen Störungen und konzentrieren sich auf Populationen mit:

• Geschätzte globale Prävalenz von GM1 Gangliosidose: 1 von 100.000 bis 1 von 200.000 Geburten
• Gesamtpersonenpopulation bei Krabbe -Krankheit: ungefähr 1 von 100.000 Geburten
• Marktgröße für genetische Erkrankungen zur Behandlung der Behandlung von 32,14 Milliarden US -Dollar bis 2026 projiziert

Störung	Geschätzte Patientenpopulation	Jährliches Behandlungspotential
GM1 Gangliosidose	500-1.000 Patienten weltweit	250.000 - 500.000 USD pro Patient
Krabbe -Krankheit	300-600 Patienten jährlich	350.000 - 750.000 USD pro Patient

Forschungszentren für neurologische Krankheiten

Zielforschungsinstitutionen umfassen:

• Top 50 Forschungszentren für Neurologie in den USA
• Jährliche Zuweisung von Forschungsfinanzierung: 150 Mio. USD bis 250 Millionen US -Dollar
• Kollaboratives Forschungsbudget für seltene genetische Störungen: 45 Millionen US -Dollar

Genetiker und medizinische Spezialisten

Spezialisiertes medizinisches Segment umfasst:

• Rund 8.500 lizenzierte medizinische Genetiker in Nordamerika
• Durchschnittlicher Forschungszuschuss pro Spezialist: 175.000 USD jährlich
• Neurogenetikspezialisten: 2.300 Fachleute weltweit

Pharmazeutische Forschungsorganisationen

Pharmazeutische Forschungskooperationspotential:

Organisationstyp	Anzahl potenzieller Partner	Kollaboratives Forschungsbudget
Große Pharmaunternehmen	15-20 potenzielle Partner	500 Millionen US -Dollar - 750 Millionen US -Dollar
Biotechnologieforschungsunternehmen	40-50 potenzielle Partner	250 Millionen US -Dollar - 400 Millionen US -Dollar

Patientenvertretungsgruppen

Metriken für wichtige Interessenvertretungsorganisationen:

• Gesamt seltene genetische Störungen Interessengruppen: 120-150 weltweit
• Jährliche Spendenkapazität: 75 Millionen US -Dollar - 110 Millionen US -Dollar
• Reichweite des Patientennetzes: ungefähr 50.000 Familien

Passage Bio, Inc. (PASG) - Geschäftsmodell: Kostenstruktur

Forschungs- und Entwicklungskosten

Für das Geschäftsjahr 2023 meldete Passage BIO Forschungs- und Entwicklungskosten in Höhe von 121,4 Mio. USD.

Geschäftsjahr	F & E -Kosten
2022	101,7 Millionen US -Dollar
2023	121,4 Millionen US -Dollar

Investitionen für klinische Studien

Passage Bio für 52,3 Mio. USD speziell für Aktivitäten für klinische Studien im Jahr 2023.

• Gentherapie klinische Studien für seltene neurologische Störungen
• Phase 1/2 Studien zur GM1 -Gangliosidose
• Laufende Investitionen in mehrere therapeutische Programme

Instandhaltung des geistigen Eigentums

Das Unternehmen gab im Jahr 2023 ungefähr 3,2 Millionen US -Dollar für den Schutz des geistigen Eigentums und die Patentwartung aus.

Rekrutierung wissenschaftlicher Talente

Die Personalkosten im Zusammenhang mit wissenschaftlichen Talentenrekrutierung und -bindung betrugen 2023 37,8 Millionen US -Dollar.

Personalkategorie	Jährliche Kosten
Forschungswissenschaftler	22,5 Millionen US -Dollar
Klinisches Entwicklungsteam	15,3 Millionen US -Dollar

Kosten für die Einhaltung von Vorschriften

Die Kosten für die Einhaltung der Vorschriften und die Einreichung betrugen im Jahr 2023 5,6 Millionen US -Dollar.

• FDA -Interaktions- und Beratungskosten
• Regulierungsdokumentationsvorbereitung
• Ausgaben für die Überwachung der Compliance

Passage Bio, Inc. (PASG) - Geschäftsmodell: Einnahmenströme

Potenzielle zukünftige therapeutische Produktverkäufe

Ab 2024 hat die Passage Bio noch keine kommerziellen Produkteinnahmen erzielt. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung von Gentherapien für neurologische Störungen.

Forschungszuschüsse

Grant Quelle	Menge	Jahr
Nationale Gesundheitsinstitute (NIH)	2,1 Millionen US -Dollar	2023
MJFF Foundation	1,5 Millionen US -Dollar	2023

Kollaborative Entwicklungsvereinbarungen

Passage Bio hat strategische Partnerschaften mit wichtigen Organisationen eingerichtet:

• Zusammenarbeit mit Janssen Pharmaceuticals
• Vorauszahlung von 75 Millionen Dollar
• Mögliche Meilensteinzahlungen bis hin zu 737 Millionen US -Dollar

Lizenzierung des geistigen Eigentums

IP -Vermögenswert	Potenzielle Lizenzeinnahmen
GM1 -Gangliosidose -Gentherapie	Unbekannt
Frontotemporal Demenzprogramm	Unbekannt

Potenzielle Meilensteinzahlungen aus Partnerschaften

Potenzielle Meilensteinstruktur basierend auf aktuellen Partnerschaften:

• Präklinische Meilensteinzahlungen: Bis zu 20 Millionen Dollar
• Meilensteine ​​der klinischen Entwicklung: Bis zu 200 Millionen US -Dollar
• Meilensteine ​​der regulatorischen Zulassung: Bis zu 250 Millionen US -Dollar
• Meilensteine ​​für kommerzielle Verkäufe: Bis zu 267 Millionen US -Dollar