Passage Bio, Inc. (PASG): Modelo de negócios Canvas [Jan-2025 Atualizado]

A Passage Bio, Inc. (PASG) fica na vanguarda da medicina genética inovadora, revolucionando o cenário do tratamento neurológico raro por meio de terapias genéticas inovadoras. Ao alavancar tecnologias de engenharia genética de ponta e parcerias estratégicas, esse pioneiro da biotecnologia está transformando o potencial de pacientes que enfrentam condições genéticas anteriormente intratáveis. Sua abrangente modelo de negócios Canvas revela uma abordagem meticulosamente criada que combina inovação científica, pesquisa colaborativa e um profundo compromisso com a medicina de precisão, posicionando a biografia de passagem como uma força transformadora na busca de desenvolver soluções terapêuticas direcionadas para distúrbios genéticos complexos.

Passage Bio, Inc. (PASG) - Modelo de negócios: Parcerias -chave

Centros médicos acadêmicos e instituições de pesquisa

A Bio Passage estabeleceu parcerias com as seguintes instituições acadêmicas:

Colaboradores de desenvolvimento farmacêutico

As principais parcerias de desenvolvimento farmacêutico incluem:

• Takeda Pharmaceutical Company Limited
• Biogen Inc.
• Terapias genéticas da Novartis

Redes de pesquisa de doenças genéticas

A Bio Passage participa de múltiplas redes de pesquisa de doenças genéticas:

Plataformas de tecnologia de terapia genética

Colaborações da plataforma de tecnologia:

• Bioterapêutica de Capsida
• Spark Therapeutics
• Regenxbio Inc.

Grupos de defesa de pacientes com doenças raras

Parcerias de defesa de pacientes:

Passage Bio, Inc. (PASG) - Modelo de negócios: Atividades -chave

Desenvolvimento de terapias genéticas para distúrbios genéticos raros

A partir do quarto trimestre 2023, a Bio Passage se concentrou no desenvolvimento de terapias genéticas para distúrbios genéticos raros específicos:

Condução de pesquisa pré -clínica e clínica

Métricas de investimento em pesquisa para 2023:

• Total de despesas de P&D: US $ 86,4 milhões
• Pessoal de pesquisa: 72 cientistas dedicados
• Ensaios clínicos ativos: 3 programas em andamento

Avançar plataformas de tratamento de doenças neurodegenerativas

Áreas de foco de desenvolvimento de plataformas:

Projetar técnicas de modificação genética

Abordagem de modificação genética:

• Tecnologia do vetor AAV proprietário
• Estratégias de edição de genes baseados em CRISPR
• Mecanismos de substituição de genes direcionados

Conformidade regulatória e gerenciamento de ensaios clínicos

Métricas de conformidade para 2023:

Passage Bio, Inc. (PASG) - Modelo de negócios: Recursos -chave

Tecnologia proprietária de terapia genética

A partir de 2024, a Bio Passage desenvolveu plataformas de terapia genética especializadas direcionando aos distúrbios genéticos raros, concentrando -se especificamente em:

• GM1 Gangliosidose
• Doença de Krabbe
• Demência frontotemporal

Equipe de Pesquisa e Desenvolvimento Científica

A equipe de P&D da Passage Bio consiste em 43 pesquisadores especializados com experiência em engenharia genética e distúrbios neurológicos.

Portfólio de propriedade intelectual

A partir do quarto trimestre 2023, a Bio Passage é mantida:

• 12 patentes concedidas
• 8 pedidos de patente pendente
• Cobertura da propriedade intelectual nos Estados Unidos e em mercados europeus

Recursos avançados de engenharia genética

Infraestrutura do ensaio clínico

Rede de ensaios clínicos inclui:

• 7 centros de pesquisa ativos
• 3 ensaios clínicos em andamento
• Total de matrícula do paciente: 62 participantes nos ensaios

Despesas de pesquisa e desenvolvimento em 2023: US $ 87,4 milhões.

Passage Bio, Inc. (PASG) - Modelo de negócios: proposições de valor

Terapias genéticas inovadoras para distúrbios neurológicos raros

A Bio Passage se concentra no desenvolvimento de terapias genéticas direcionadas a distúrbios neurológicos raros específicos com necessidades médicas não atendidas. A partir do quarto trimestre 2023, a empresa possui três programas primários de terapia genética no desenvolvimento clínico:

Potenciais soluções de tratamento para condições genéticas anteriormente intratáveis

A abordagem terapêutica da Bio Passage aborda as condições genéticas sem tratamentos atuais aprovados pela FDA. A pesquisa da empresa tem como alvo raros distúrbios neurológicos com necessidades médicas não atendidas significativas.

• Foco de doença rara com opções de tratamento limitadas existentes
• Plataformas de terapia genética direcionadas a mutações genéticas específicas
• Potencial para fornecer intervenções terapêuticas de primeira classe

Medicina de precisão direcionada a mutações genéticas específicas

A plataforma de terapia genética da empresa utiliza tecnologia vetorial de vírus associada a adeno (AAV) para fornecer material genético terapêutico. A partir de 2023, a Bio Passage levantou US $ 262,4 milhões em financiamento total para apoiar sua pesquisa em medicina de precisão.

Abordagens terapêuticas personalizadas para doenças raras

A pesquisa da Passage Bio se concentra em intervenções genéticas personalizadas, com uma ênfase específica nos distúrbios neurológicos. As despesas de pesquisa e desenvolvimento da empresa em 2022 totalizaram US $ 93,4 milhões.

Melhores resultados dos pacientes através de intervenções genéticas avançadas

As estratégias terapêuticas da empresa visam fornecer tratamentos transformadores para pacientes com opções médicas limitadas. Os esforços atuais de desenvolvimento clínico têm como alvo distúrbios genéticos com impactos neurológicos significativos.

• Potencial para modificar a progressão da doença
• Intervenções genéticas direcionadas
• Abordagens terapêuticas de precisão

Passage Bio, Inc. (PASG) - Modelo de Negócios: Relacionamentos do Cliente

Engajamento direto com comunidades de pacientes com doenças raras

A partir do quarto trimestre 2023, a Bio Passage se envolve ativamente com três comunidades específicas de pacientes com doenças neurológicas genéticas específicas:

• Redes de pacientes da Demência Frontotemporal (FTD)
• Grupos de apoio à doença de Batten Infantil
• GM1 Gangliosidose Patient Advocacy Organizações

Parcerias de pesquisa colaborativa

A Bio Passage mantém 7 parcerias de pesquisa ativa com instituições de pesquisa neurológica especializadas em 2024.

• Centro de Neurociência da Universidade da Pensilvânia
• Instituto de Pesquisa de Distúrbios Genéticos Raros de Stanford
• Divisão de Neurogenética do Hospital Geral de Massachusetts
• Programa de pesquisa de doenças raras Johns Hopkins
• Mayo Clinic Neurological Genetics Laboratory
• Centro de Pesquisa de Distúrbios Neurológicos da UCSF
• Departamento de Neurologia Genética da Universidade de Columbia

Programas de apoio ao paciente e educação

As iniciativas de educação do paciente em 2024 incluem:

Comunicação transparente de ensaio clínico

Métricas de comunicação de ensaios clínicos para 2024:

• Ensaios clínicos ativos totais: 4 ensaios em andamento
• Canais de comunicação do paciente:
  • Portal de pacientes dedicados
  • Newsletter mensal
  • Atualizações de e -mail direto

Consulta profissional médica em andamento

Passage Bio, Inc. (PASG) - Modelo de Negócios: Canais

Comunicações de pesquisa médica direta

A Bio Passage utiliza canais de comunicação direta com neurologistas, geneticistas e especialistas em doenças raras por meio de programas de divulgação direcionados.

Conferências científicas e simpósios

A Bio Passage participa ativamente dos principais eventos de biotecnologia e pesquisa genética.

• Sociedade Americana de Gene & Reunião anual de terapia celular
• Simpósio Internacional de Pesquisa de Doenças Raras
• Conferência de Inovação em Neurociência

Publicações da indústria de biotecnologia

A empresa mantém a visibilidade por meio de canais de publicação estratégicos.

Plataformas de recrutamento de ensaios clínicos

A Bio Passage aproveita as plataformas digitais especializadas para o envolvimento dos participantes do ensaio clínico.

• Listagem ClinicalTrials.gov
• Rede de ensaios clínicos de doenças raras
• Parcerias do Grupo de Advocacia dos Pacientes

Interações de rede médica especializadas

As redes estratégicas permanecem cruciais para a estratégia de comunicação da Passage Bio.

Passage Bio, Inc. (PASG) - Modelo de negócios: segmentos de clientes

Pacientes com transtorno genético raro

A biografia de passagem tem como alvo pacientes com distúrbios neurológicos genéticos raros específicos, concentrando -se em populações com:

• Prevalência global estimada de gangliosidose GM1: 1 em 100.000 a 1 em 200.000 nascimentos
• População total de pacientes para doença de Krabbe: aproximadamente 1 em 100.000 nascimentos
• Tamanho do mercado de tratamento de transtornos genéticos projetado em US $ 32,14 bilhões até 2026

Centros de pesquisa em doenças neurológicas

As instituições de pesquisa -alvo incluem:

• 50 principais centros de pesquisa em neurologia nos Estados Unidos
• Alocação anual de financiamento de pesquisa: US $ 150 milhões a US $ 250 milhões
• Orçamento de pesquisa colaborativa para distúrbios genéticos raros: US $ 45 milhões

Geneticistas e especialistas médicos

O segmento profissional médico especializado inclui:

• Aproximadamente 8.500 geneticistas médicos licenciados na América do Norte
• Pesquisa média concessão por especialista: US $ 175.000 anualmente
• Especialistas em neurogenética: 2.300 profissionais em todo o mundo

Organizações de pesquisa farmacêutica

Potencial de colaboração de pesquisa farmacêutica:

Grupos de defesa de pacientes

Métricas principais da Organização de Advocacia:

• Grupos de defesa de transtorno genético raro total: 120-150 globalmente
• Capacidade anual de angariação de fundos: US $ 75 milhões - US $ 110 milhões
• Alcance da rede de pacientes: aproximadamente 50.000 famílias

Passage Bio, Inc. (PASG) - Modelo de negócios: estrutura de custos

Despesas de pesquisa e desenvolvimento

Para o ano fiscal de 2023, a Passage Bio relatou despesas de pesquisa e desenvolvimento de US $ 121,4 milhões.

Investimentos de ensaios clínicos

A Bio Passage alocou US $ 52,3 milhões especificamente para atividades de ensaios clínicos em 2023.

• Ensaios clínicos de terapia genética para distúrbios neurológicos raros
• Fase 1/2 estudos para gangliosidose GM1
• Investimentos em andamento em vários programas terapêuticos

Manutenção da propriedade intelectual

A empresa gastou aproximadamente US $ 3,2 milhões em proteção de propriedade intelectual e manutenção de patentes em 2023.

Recrutamento de talentos científicos

As despesas de pessoal relacionadas ao recrutamento e retenção de talentos científicos foram de US $ 37,8 milhões em 2023.

Custos de conformidade regulatória

As despesas regulatórias de conformidade e envio totalizaram US $ 5,6 milhões em 2023.

• Custos de interação e consulta da FDA
• Preparação de documentação regulatória
• Despesas de monitoramento de conformidade

Passage Bio, Inc. (PASG) - Modelo de negócios: fluxos de receita

Vendas futuras de produtos terapêuticos futuros

A partir de 2024, a Bio Passage ainda não gerou receita de produtos comerciais. A empresa está focada no desenvolvimento de terapias genéticas para distúrbios neurológicos.

Bolsas de pesquisa

Acordos de desenvolvimento colaborativo

A Bio Passage estabeleceu parcerias estratégicas com as principais organizações:

• Colaboração com Janssen Pharmaceuticals
• Pagamento inicial de US $ 75 milhões
• Potenciais pagamentos de marco até US $ 737 milhões

Propriedade intelectual de licenciamento

Potenciais pagamentos marcantes de parcerias

Estrutura em potencial com base nas parcerias atuais:

• Pagamentos pré -clínicos: Até US $ 20 milhões
• Marco de desenvolvimento clínico: Até US $ 200 milhões
• Marcos de aprovação regulatória: Até US $ 250 milhões
• Marcos de vendas comerciais: Até US $ 267 milhões