Passage Bio, Inc. (PASG): Business Model Canvas [Jan-2025 Mis à jour]

Passage Bio, Inc. (PASG) est à l'avant-garde de la médecine génétique révolutionnaire, révolutionnant le paysage du traitement des troubles neurologiques rares à travers des thérapies géniques innovantes. En tirant parti des technologies de génie génétique de pointe et des partenariats stratégiques, ce pionnier de la biotechnologie transforme le potentiel pour les patients confrontés à des conditions génétiques auparavant inexploitées. Leur toile complète du modèle commercial révèle une approche méticuleusement conçue qui combine l'innovation scientifique, la recherche collaborative et un engagement profond envers la médecine de précision, le positionnement de la biographie du passage comme force transformatrice dans la quête pour développer des solutions thérapeutiques ciblées pour des troubles génétiques complexes.

Passage Bio, Inc. (PASG) - Modèle d'entreprise: partenariats clés

Centres médicaux académiques et institutions de recherche

Passage Bio a établi des partenariats avec les établissements universitaires suivants:

Institution	Focus de recherche	Détails de collaboration
Université de Pennsylvanie	Recherche de maladies génétiques	Développement de la thérapie génique
École de médecine de Harvard	Troubles neurologiques	Collaboration de recherche sur surf1

Collaborateurs de développement pharmaceutique

Les principaux partenariats de développement pharmaceutique comprennent:

• Takeda Pharmaceutical Company Limited
• Biogen Inc.
• Thérapies génétiques Novartis

Réseaux de recherche sur les maladies génétiques

Passage Bio participe à plusieurs réseaux de recherche sur les maladies génétiques:

Nom de réseau	Focus principal	Statut d'adhésion
Réseau de recherche clinique de maladies rares	Troubles génétiques rares	Membre actif
Organisation nationale pour les troubles rares	Recherche de maladies rares	Partenaire stratégique

Plateformes de technologie de thérapie génique

Collaborations de plate-forme technologique:

• Capsida Biotherapeutics
• Spark Therapeutics
• Regenxbio Inc.

Groupes de plaidoyer pour les patients atteints de maladies rares

Partenariats de plaidoyer pour les patients:

Organisation	Focus de la maladie	Type de collaboration
Tay-Sachs nationaux & Association des maladies alliées	Troubles du stockage lysosomal	Soutien à la recherche
Projet parent Dystrophie musculaire	Troubles neuromusculaires génétiques	Conscience des essais cliniques

Passage Bio, Inc. (PASG) - Modèle d'entreprise: activités clés

Développer des thérapies géniques pour les troubles génétiques rares

Depuis le Q4 2023, Passage Bio s'est concentré sur le développement de thérapies géniques pour des troubles génétiques rares spécifiques:

Trouble	Étape de recherche	Cible de la population de patients
Gangliosise GM1	Essai clinique de phase 1/2	Patients pédiatriques
Maladie de Krabbe	Développement préclinique	Patients infantiles
Démence frontotemporale	Essai clinique de phase 1	Patients adultes

Effectuer des recherches précliniques et cliniques

Recherchez des mesures d'investissement pour 2023:

• Total des dépenses de R&D: 86,4 millions de dollars
• Personnel de recherche: 72 scientifiques dévoués
• Essais cliniques actifs: 3 programmes en cours

Plateformes de traitement des maladies neurodégénératives avancées

Domaines de mise au point du développement de la plate-forme:

Technologie de plate-forme	Cible génétique	Statut de développement
Thérapie génique surf1	Troubles mitochondriaux	Étape d'enquête
Thérapie génique GBA1	Maladie de Parkinson	Développement préclinique

Concevoir des techniques de modification génétique

Approche de modification génétique:

• Technologie de vecteur AAV propriétaire
• Stratégies d'édition de gènes basées sur CRISPR
• Mécanismes de remplacement des gènes ciblés

Compliance réglementaire et gestion des essais cliniques

Mesures de conformité pour 2023:

Agence de réglementation	Interactions	Statut de conformité
FDA	12 interactions formelles	Pleinement conforme
Ema	5 réunions de consultation	Approbation réglementaire en attente

Passage Bio, Inc. (PASG) - Modèle d'entreprise: Ressources clés

Technologie de thérapie génique propriétaire

Depuis 2024, Passage Bio a développé des plateformes de thérapie génique spécialisées ciblant les troubles génétiques rares, en se concentrant spécifiquement sur:

• Gangliosise GM1
• Maladie de Krabbe
• Démence frontotemporale

Plate-forme technologique	Détails spécifiques	Étape de développement actuelle
Thérapie génique PBGM01	Traitement de gangliosidose GM1 à base d'AAV	Essai clinique de phase 1/2
Thérapie génique PBKR03	Intervention neurologique de la maladie de Krabbe	Développement préclinique

Équipe de recherche et développement scientifique

L'équipe R&D de Passage Bio est composée de 43 chercheurs spécialisés avec une expertise en génie génétique et des troubles neurologiques.

Portefeuille de propriété intellectuelle

Depuis le quatrième trimestre 2023, le passage de la biographie: tient:

• 12 brevets accordés
• 8 demandes de brevet en instance
• Couverture de la propriété intellectuelle aux États-Unis et aux marchés européens

Capacités avancées de génie génétique

Capacité	Spécifications technologiques
Plate-forme d'édition de gènes	Technologie de précision basée sur CRISPR-CAS9
Fabrication de vecteurs viraux	Capacité de production vectorielle AAV: 500 000 doses / an

Infrastructure d'essais cliniques

Le réseau d'essais cliniques comprend:

• 7 centres de recherche actifs
• 3 essais cliniques en cours
• Inscription totale des patients: 62 participants à tous les essais

Dépenses de recherche et développement en 2023: 87,4 millions de dollars.

Passage Bio, Inc. (PASG) - Modèle d'entreprise: propositions de valeur

Thérapies géniques innovantes pour les troubles neurologiques rares

Passage Bio se concentre sur le développement de thérapies géniques ciblant des troubles neurologiques rares spécifiques avec des besoins médicaux non satisfaits. Au quatrième trimestre 2023, la société propose trois programmes de thérapie génique principaux en développement clinique:

Programme	Trouble cible	Étape de développement	Population estimée des patients
Pbgm01	Gangliosise GM1	Essai clinique de phase 1/2	1 naissances vivantes sur 100 000
Pbft02	Démence frontotemporale	Étape préclinique	50 000 à 60 000 patients aux États-Unis
PBMR03	Maladie de Krabbe	Développement préclinique	1 naissances vivantes sur 100 000

Solutions de traitement potentielles pour des conditions génétiques auparavant non traitables

L'approche thérapeutique de Passage Bio aborde les conditions génétiques sans traitements actuels approuvés par la FDA. La recherche de l'entreprise vise des troubles neurologiques rares ayant des besoins médicaux non satisfaits importants.

• Focus de maladies rares avec des options de traitement existantes limitées
• Plateformes de thérapie génique ciblant des mutations génétiques spécifiques
• Potentiel à fournir des interventions thérapeutiques de première classe

Médecine de précision ciblant des mutations génétiques spécifiques

La plateforme de thérapie génique de l'entreprise utilise la technologie vectorielle du virus adéno-associé (AAV) pour fournir du matériel génétique thérapeutique. En 2023, Passage Bio a levé 262,4 millions de dollars de financement total pour soutenir sa recherche en médecine de précision.

Plate-forme technologique	Mécanisme de livraison	Approche de ciblage génétique
Technologie vectorielle AAV	Accouchement neurologique	Correction génétique spécifique à la mutation

Approches thérapeutiques personnalisées pour les maladies rares

Les recherches de Passage Bio se concentrent sur les interventions génétiques personnalisées avec un accent spécifique sur les troubles neurologiques. Les frais de recherche et développement de la société pour 2022 ont totalisé 93,4 millions de dollars.

Amélioration des résultats des patients grâce à des interventions génétiques avancées

Les stratégies thérapeutiques de l'entreprise visent à fournir des traitements transformateurs aux patients présentant des options médicales limitées. Les efforts actuels de développement clinique ciblent les troubles génétiques avec des impacts neurologiques importants.

• Potentiel pour modifier la progression de la maladie
• Interventions génétiques ciblées
• Approches thérapeutiques de précision

Passage Bio, Inc. (PASG) - Modèle d'entreprise: relations avec les clients

Engagement direct avec les communautés de patients atteints de maladies rares

Depuis le Q4 2023, le passage de la bio-bio active avec 3 communautés spécifiques de patients neurologiques génétiques rares:

• Réseaux de patients à la démence frontotemporale (FTD)
• Groupes de soutien aux patients infantiles de la basse
• Organisations de plaidoyer pour les patients GM1 Gangliosiosise

Communauté des patients	Métriques d'engagement	Taux d'interaction annuel
Patients FTD	Interactions directes du patient	467 interactions documentées
Maladie de la latte infantile	Collaborations de groupe de soutien	218 Connexions familiales
Gangliosise GM1	Recrutement des participants à la recherche	129 participants potentiels à l'essai clinique

Partenariats de recherche collaborative

Passage Bio entretient 7 partenariats de recherche actifs avec des institutions de recherche neurologique spécialisées en 2024.

• Centre de neurosciences de l'Université de Pennsylvanie
• Institut de recherche sur les troubles génétiques rares de Stanford
• Division de neurogénétique de l'hôpital général du Massachusetts
• Programme de recherche sur les maladies rares de Johns Hopkins
• Mayo Clinic Neurological Genetics Laboratory
• Centre de recherche sur les troubles neurologiques de l'UCSF
• Département de neurologie génétique de l'Université Columbia

Programmes de soutien aux patients et d'éducation

Les initiatives d'éducation des patients en 2024 comprennent:

Type de programme	Participants annuels	Engagement numérique
Webinaires de conseil génétique	1 246 participants	82% de fréquentation numérique
Ateliers de gestion des maladies	723 participants à la famille	Plateforme en ligne de 65%

Communication d'essai cliniques transparent

Métriques de communication des essais cliniques pour 2024:

• Essais cliniques actifs totaux: 4 essais en cours
• Canaux de communication des patients:
  • Portail de patients dédié
  • Newsletter mensuel
  • Mises à jour des e-mails directs

Consultation professionnelle en cours

Catégorie de consultation	Interactions annuelles	Engagement spécialisé
Consultations de neurologues	612 Consultations individuelles	87 neurologues spécialisés
Réunions de conseiller génétique	276 Consultations professionnelles	43 professionnels du conseil génétique

Passage Bio, Inc. (PASG) - Modèle d'entreprise: canaux

Communications de recherche médicale directes

Passage Bio utilise des canaux de communication directs avec des neurologues, des généticiens et des spécialistes de maladies rares grâce à des programmes de sensibilisation ciblés.

Canal de communication	Fréquence	Public cible
Communications par e-mail directes	Trimestriel	Plus de 500 chercheurs en neurologique spécialisés
Mises à jour de la recherche personnalisée	Mensuel	250 leaders d'opinion clés

Conférences scientifiques et symposiums

Le passage Bio participe activement à des événements clés de la biotechnologie et de la recherche génétique.

• Société américaine de gène & Réunion annuelle de thérapie cellulaire
• Symposium international de recherche sur les maladies rares
• Conférence sur l'innovation des neurosciences

Publications de l'industrie de la biotechnologie

La société maintient la visibilité grâce à des canaux de publication stratégique.

Publication	Fréquence de publication	Articles de recherche publiés (2023)
Biotechnologie de la nature	Mensuel	3 articles de recherche
Thérapie moléculaire	Bimensuel	2 articles de recherche

Plateformes de recrutement d'essais cliniques

Passage Bio exploite des plateformes numériques spécialisées pour l'engagement des participants à l'essai clinique.

• ClinicalTrials.gov Listing
• Réseau des essais cliniques de maladies rares
• Partenariats du groupe de défense des patients

Interactions spécialisées du réseau médical

Le réseautage stratégique reste crucial pour la stratégie de communication de Passage Bio.

Type de réseau	Nombre de connexions	Fréquence d'interaction
LinkedIn Professional Network	2 500+ connexions	Mises à jour hebdomadaires
Associations médicales professionnelles	15 abonnements actifs	Engagements mensuels

Passage Bio, Inc. (PASG) - Modèle d'entreprise: segments de clientèle

Patients de troubles génétiques rares

Le passage Bio cible les patients souffrant de troubles neurologiques génétiques rares spécifiques, en se concentrant sur les populations avec:

• Prévalence mondiale estimée de la gangliosidose GM1: 1 naissance sur 100 000 à 1 sur 200 000
• Population totale de patients pour la maladie de Krabbe: environ 1 naissance sur 100 000
• Taille du marché du traitement des troubles génétiques projeté à 32,14 milliards de dollars d'ici 2026

Trouble	Population estimée des patients	Potentiel de traitement annuel
Gangliosise GM1	500 à 1 000 patients dans le monde	250 000 $ - 500 000 $ par patient
Maladie de Krabbe	300 à 600 patients chaque année	350 000 $ - 750 000 $ par patient

Centres de recherche sur les maladies neurologiques

Les institutions de recherche cibles comprennent:

• Top 50 des centres de recherche en neurologie aux États-Unis
• Attribution annuelle du financement de la recherche: 150 millions de dollars à 250 millions de dollars
• Budget de recherche collaborative pour les troubles génétiques rares: 45 millions de dollars

Généticiens et médecins spécialistes

Le segment spécialisé en matière de soins médicaux comprend:

• Environ 8 500 généticiens médicaux agréés en Amérique du Nord
• Subvention de recherche moyenne par spécialiste: 175 000 $ par an
• Spécialistes en neurogénétique: 2 300 professionnels du monde entier

Organisations de recherche pharmaceutique

Potentiel de collaboration de recherche pharmaceutique:

Type d'organisation	Nombre de partenaires potentiels	Budget de recherche collaborative
Grandes sociétés pharmaceutiques	15-20 partenaires potentiels	500 millions de dollars - 750 millions de dollars
Cabinets de recherche en biotechnologie	40-50 partenaires potentiels	250 millions de dollars - 400 millions de dollars

Groupes de défense des patients

Mesures clés de l'organisation du plaidoyer:

• Total des groupes de défense des troubles génétiques rares: 120-150 dans le monde entier
• Capacité de collecte de fonds annuelle: 75 millions de dollars - 110 millions de dollars
• Patient Network Reach: Environ 50 000 familles

Passage Bio, Inc. (PASG) - Modèle d'entreprise: Structure des coûts

Frais de recherche et de développement

Pour l'exercice 2023, Passage Bio a déclaré des frais de recherche et de développement de 121,4 millions de dollars.

Exercice fiscal	Dépenses de R&D
2022	101,7 millions de dollars
2023	121,4 millions de dollars

Investissements d'essais cliniques

Passage Bio a alloué 52,3 millions de dollars spécifiquement pour les activités d'essai cliniques en 2023.

• Essais cliniques de thérapie génique pour les troubles neurologiques rares
• Études de phase 1/2 pour la gangliosise GM1
• Investissements en cours dans plusieurs programmes thérapeutiques

Maintenance de la propriété intellectuelle

La société a dépensé environ 3,2 millions de dollars pour la protection de la propriété intellectuelle et l'entretien des brevets en 2023.

Recrutement de talents scientifiques

Les dépenses de personnel liées au recrutement et à la rétention des talents scientifiques se sont élevées à 37,8 millions de dollars en 2023.

Catégorie de personnel	Coût annuel
Chercheur	22,5 millions de dollars
Équipe de développement clinique	15,3 millions de dollars

Coûts de conformité réglementaire

Les frais de conformité et de soumission réglementaires ont totalisé 5,6 millions de dollars en 2023.

• Coûts d'interaction et de consultation de la FDA
• Préparation de la documentation réglementaire
• Dépenses de surveillance de la conformité

Passage Bio, Inc. (PASG) - Modèle d'entreprise: Strots de revenus

Ventes potentielles de produits thérapeutiques potentiels

En 2024, Passage Bio n'a pas encore généré des revenus de produits commerciaux. L'entreprise se concentre sur le développement de thérapies géniques pour les troubles neurologiques.

Subventions de recherche

Source d'octroi	Montant	Année
National Institutes of Health (NIH)	2,1 millions de dollars	2023
Fondation MJFF	1,5 million de dollars	2023

Accords de développement collaboratif

Passage Bio a établi des partenariats stratégiques avec des organisations clés:

• Collaboration avec Janssen Pharmaceuticals
• Paiement initial de 75 millions de dollars
• Paiements de jalons potentiels jusqu'à 737 millions de dollars

Licence de propriété intellectuelle

Actif IP	Revenus de licence potentielle
Thérapie génique de la gangliosise GM1	Non divulgué
Programme de démence frontotemporal	Non divulgué

Payments de jalons potentiels à partir de partenariats

Structure de jalons potentielle basée sur les partenariats actuels:

• Paiements de jalons précliniques: Jusqu'à 20 millions de dollars
• Jalons de développement clinique: Jusqu'à 200 millions de dollars
• Jalons d'approbation réglementaire: Jusqu'à 250 millions de dollars
• Jalons des ventes commerciales: Jusqu'à 267 millions de dollars