Stoke Therapeutics, Inc. (Stok): Modelo de negocios Canvas [enero-2025 actualizado]

En el reino de vanguardia de la medicina genética, Stoke Therapeutics, Inc. (Stok) emerge como una fuerza pionera, revolucionando nuestro enfoque de trastornos genéticos raros y desafiantes. Al aprovechar su innovadora plataforma de edición y regulación de ARN dirigida (Tango), la compañía está preparada para transformar la medicina de precisión, ofreciendo esperanza a pacientes con afecciones genéticas previamente no tratables. Este lienzo completo de modelo de negocio presenta el plan estratégico de un innovador de biotecnología comprometido a superar los límites del descubrimiento científico y la intervención terapéutica.

Stoke Therapeutics, Inc. (Stok) - Modelo de negocios: asociaciones clave

Colaboraciones con instituciones de investigación académica

Stoke Therapeutics ha establecido asociaciones clave de investigación con las siguientes instituciones académicas:

Institución	Enfoque de investigación	Año de asociación
Facultad de Medicina de la Universidad de Massachusetts	Terapéutica de ARN para los trastornos genéticos	2019
Escuela de Medicina de Harvard	Investigación de enfermedades genéticas neurológicas	2020

Asociaciones estratégicas con compañías farmacéuticas

Stoke Therapeutics ha desarrollado colaboraciones estratégicas con compañías farmacéuticas:

• Biogen Inc. - Colaboración para terapias de enfermedad neurológica genética
• Vertex Pharmaceuticals - Asociación para la investigación de trastorno genético raro

Investigación genética y redes de investigación de enfermedades raras

Stoke Therapeutics participa en las siguientes redes de investigación:

Red	Área de enfoque	Estado de membresía
Red de investigación clínica de enfermedades raras (RDCRN)	Trastornos genéticos raros	Miembro activo
Organización Nacional para Trastornos Raros (NORD)	Defensa e investigación de enfermedades raras	Socio colaborativo

Posentes asociaciones del sitio de ensayo clínico

Stoke Therapeutics ha establecido asociaciones de ensayos clínicos con:

• Hospital General de Massachusetts
• Stanford Health para niños
• Centro Médico del Hospital de Niños de Cincinnati

Inversiones totales de investigación y asociación a partir de 2023: $ 24.3 millones

Número de colaboraciones de investigación activa: 7

Stoke Therapeutics, Inc. (Stok) - Modelo de negocio: actividades clave

Desarrollo terapéutico dirigido a ARN

A partir del cuarto trimestre de 2023, Stoke Therapeutics se centra en el desarrollo de terapias dirigidas a ARN dirigidas a enfermedades genéticas específicas.

Enfoque de desarrollo	Estado actual	Enfermedades objetivo
Terapéutica de ARN	Etapa clínica avanzada	Trastornos neurológicos genéticos
Enfoque de medicina de precisión	Múltiples programas en tuberías	Condiciones genéticas raras

Investigación preclínica y clínica

La inversión de investigación para 2023 totalizó $ 83.4 millones dedicados a actividades de investigación preclínica y clínica.

• Ensayos clínicos en curso para STK-001 en el síndrome de Dravet
• Investigación preclínica para objetivos de enfermedad genética adicional
• Colaboración con instituciones de investigación académica

Investigación del mecanismo de enfermedades genéticas

Stoke Therapeutics investiga mecanismos genéticos específicos con un enfoque de investigación enfocado.

Área de investigación	Número de objetivos identificados	Inversión de investigación
Análisis de mecanismo genético	12 objetivos genéticos identificados	$ 24.7 millones en 2023

Plataforma de edición y regulación de ARN dirigida (Tango) patentada

La plataforma de tango representa la innovación tecnológica central para el desarrollo terapéutico de ARN.

• Tecnología de edición de ARN patentada
• Aplicación potencial en múltiples trastornos genéticos
• Tecnología de la plataforma de protección de cartera de patentes

Procesos de descubrimiento y desarrollo de drogas

La tubería de desarrollo de fármacos demuestra un enfoque estratégico para la innovación terapéutica.

Etapa de desarrollo	Número de programas	Costo de desarrollo estimado
Etapa preclínica	4 programas	$ 42.3 millones
Estadio clínico	2 programas	$ 61.9 millones

Stoke Therapeutics, Inc. (Stok) - Modelo de negocio: recursos clave

Plataforma de tecnología de tango patentada

La plataforma tecnológica de tango (aumento dirigido de la producción de genes nucleares) de Stoke Therapeutics se centra en el desarrollo de la terapéutica antisentido de ácido oligonucleico (ASO). A partir de 2024, la plataforma se dirige a enfermedades genéticas con mecanismos específicos mediados por ARN.

Métrica de tecnología	Datos específicos
Solicitudes de patentes	17 patentes emitidas a partir del cuarto trimestre 2023
Inversión de I + D	$ 78.3 millones en 2023

Experiencia de investigación genética especializada

La compañía mantiene un equipo de investigación enfocado especializado en terapias genéticas.

• Personal de investigación total: 124 empleados
• Investigadores a nivel de doctorado: 63
• Especialistas genéticos: 42

Cartera de propiedades intelectuales

Stoke Therapeutics mantiene una sólida estrategia de propiedad intelectual.

Categoría de IP	Cantidad
Familias de patentes totales	23
Aplicaciones de patentes pendientes	8

Investigaciones y instalaciones de desarrollo

Ubicado en Bedford, Massachusetts, con aproximadamente 48,000 pies cuadrados de laboratorio y espacio de investigación.

Personal científico y médico experto

La compañía emplea profesionales especializados con antecedentes científicos avanzados.

• Total de empleados: 214 (a diciembre de 2023)
• Personal de investigación: 124
• Equipo de desarrollo clínico: 36
• Personal de fabricación: 22

Stoke Therapeutics, Inc. (STOK) - Modelo de negocio: propuestas de valor

Enfoques innovadores de tratamiento de enfermedades genéticas

Stoke Therapeutics se centra en el desarrollo de la terapéutica dirigida a ARN con un énfasis específico en los trastornos genéticos raros. A partir del cuarto trimestre de 2023, el candidato de producto principal de la compañía, STK-001, se dirige al síndrome de Dravet con una oportunidad de mercado potencial de aproximadamente $ 500 millones anuales.

Área terapéutica	Condición objetivo	Tamaño potencial del mercado
Trastornos genéticos raros	Síndrome de Dravet	$ 500 millones
Enfermedades neurológicas	Epilepsies relacionadas con SCN1A	$ 350 millones

Medicina de precisión dirigida a trastornos genéticos raros

El aumento patentado de la compañía de la plataforma de producción de genes nucleares (Tango) permite intervenciones genéticas precisas.

• Desarrolló tecnología terapéutica dirigida a ARN patentada
• Centrarse en las condiciones genéticas con opciones de tratamiento limitadas
• Potencial para abordar los trastornos genéticos a nivel molecular

Potencial para abordar las condiciones genéticas previamente no tratables

Stoke Therapeutics informó que la tubería de investigación dirigida a múltiples trastornos genéticos raros con importantes necesidades médicas no satisfechas.

Etapa de investigación	Número de programas	Condiciones dirigidas
Preclínico	3-4 programas	Trastornos neurológicos raros
Desarrollo clínico	1-2 programas	Síndrome de Dravet

Soluciones terapéuticas dirigidas a ARN

A partir de 2023, Stoke Therapeutics invirtió aproximadamente $ 75 millones en investigación y desarrollo para avanzar en tecnologías terapéuticas de ARN.

• Tecnología de plataforma de tango patentada
• Enfoque de intervención genética de precisión
• Potencial para modular la expresión génica

Intervenciones de enfermedad genética personalizada

El enfoque de la Compañía permite estrategias terapéuticas específicas para mutaciones genéticas específicas.

Tecnología característica	Valor único
Especificidad genética	Orientación molecular precisa
Personalización del tratamiento	Intervenciones genéticas específicas del paciente

Stoke Therapeutics, Inc. (Stok) - Modelo de negocios: relaciones con los clientes

Compromiso directo con grupos de defensa del paciente

A partir de 2024, Stoke Therapeutics mantiene asociaciones activas con 7 organizaciones de defensa del paciente de enfermedades raras centradas en los trastornos genéticos.

Tipo de grupo de defensa	Número de asociaciones activas	Áreas de enfoque
Grupos de desorden genético raros	7	Condiciones neurológicas genéticas

Colaboración de la comunidad científica

Stoke Therapeutics colabora con 12 instituciones de investigación académica y 5 centros de investigación farmacéutica a nivel mundial.

• 12 asociaciones de investigación académica
• 5 colaboraciones del centro de investigación farmacéutica
• Investigación de enfoque en terapias genéticas dirigidas a ARN

Comunicación transparente sobre el progreso de la investigación

La compañía organiza 4 eventos de comunicación científica anualmente, incluidas conferencias de inversores y simposios de investigación.

Tipo de evento de comunicación	Frecuencia anual	Promedio de participantes
Conferencias de inversores	2	150-200 participantes
Simposios de investigación	2	100-150 participantes

Programas de apoyo y educación del paciente

Stoke Therapeutics proporciona programas de apoyo específicos para pacientes inscritos en ensayos clínicos.

• 3 programas dedicados de apoyo al paciente
• Servicios de asesoramiento genético
• Recursos educativos en línea

Interacciones participantes de ensayos clínicos en curso

A partir de 2024, Stoke Therapeutics administra 3 ensayos clínicos activos con aproximadamente 85 participantes en total.

Fase de ensayo clínico	Número de pruebas	Participantes totales
Ensayos clínicos activos	3	85

Stoke Therapeutics, Inc. (Stok) - Modelo de negocio: canales

Comunicación directa de investigación médica

Stoke Therapeutics utiliza canales de comunicación específicos con líderes de opinión clave e investigadores en medicina genética. En 2023, la compañía presentó 18 resúmenes científicos en las principales conferencias médicas.

Canal de comunicación	Número de interacciones
Presentaciones de investigación directa	38 presentaciones científicas
Compromiso de pares	52 interacciones de investigación específicas

Conferencias y presentaciones científicas

La compañía participa activamente en conferencias especializadas de medicina genética.

• Sociedad Americana de Gene & Conferencia de terapia celular: 12 presentaciones
• Simposio de enfermedades raras y medicina genética: 8 presentaciones principales
• Conferencia internacional de trastornos neurológicos: 6 discusiones de investigación

Redes de la industria farmacéutica

Stoke Therapeutics mantiene asociaciones estratégicas con redes de investigación farmacéutica.

Plataforma de redes	Asociaciones activas
Redes de investigación farmacéutica	7 colaboraciones activas
Consorcios de innovación de biotecnología	4 asociaciones estratégicas

Plataformas de relaciones con los inversores

La compañía utiliza múltiples canales para la comunicación de los inversores.

• Llamadas de ganancias trimestrales: 4 por año
• Conferencias de inversores: 6 presentaciones anuales
• Plataformas de inversores digitales: actualizaciones financieras en tiempo real

Publicaciones científicas digitales

Stoke Therapeutics publica investigación a través de revistas científicas digitales e impresas.

Tipo de publicación	Número de publicaciones
Revistas revisadas por pares	15 publicaciones en 2023
Plataformas de investigación en línea	22 presentaciones de investigación digital

Stoke Therapeutics, Inc. (Stok) - Modelo de negocio: segmentos de clientes

Pacientes de enfermedad genética rara

Población de pacientes objetivo: aproximadamente 25-30 millones de personas en los Estados Unidos con enfermedades genéticas raras.

Categoría de enfermedades	Población de pacientes estimada	Valor de mercado potencial
Síndrome de Dravet	1 en 15,700 individuos	$ 250-350 millones de mercado potencial
Otros trastornos genéticos raros	5,000-10,000 grupos de pacientes únicos	Mercado anual potencial de $ 500 millones

Trastorno neurológico poblaciones de pacientes

Centrarse en condiciones neurológicas específicas con orígenes genéticos.

• Población de pacientes con epilepsia: 3.4 millones de pacientes en los Estados Unidos
• Pacientes de epilepsia genética: estimado del 30-40% de los casos de epilepsia total
• Mercado de tratamiento potencial: $ 1.2 mil millones para 2025

Comunidades de enfermedad genética pediátrica

Demográfico objetivo primario para terapias genéticas de precisión.

Grupo de edad	Prevalencia de enfermedades genéticas	Potencial de tratamiento
0-18 años	1 de cada 33 niños afectados	Mercado potencial de $ 750 millones

Instituciones de investigación médica

Asociaciones de investigación colaborativa con instituciones líderes.

• Colaboradores de investigación principales: Harvard Medical School, MIT, Universidad de Stanford
• Financiación de la investigación anual: $ 15-20 millones en subvenciones colaborativas
• Asociaciones de investigación activa: 7-9 colaboraciones institucionales

Socios de investigación farmacéutica

Colaboraciones estratégicas de la industria farmacéutica.

Tipo de socio	Número de asociaciones	Valor de colaboración potencial
Grandes compañías farmacéuticas	3-4 asociaciones activas	Valor de colaboración potencial de $ 50-100 millones
Firmas de investigación de biotecnología	5-6 colaboraciones en curso	$ 25-75 millones de posibles fondos de investigación

Stoke Therapeutics, Inc. (Stok) - Modelo de negocio: Estructura de costos

Extensos gastos de investigación y desarrollo

Para el año fiscal 2023, Stoke Therapeutics reportó gastos de I + D de $ 127.9 millones. La investigación de la compañía se centra principalmente en enfermedades genéticas raras, específicamente trastornos neurológicos.

Año	Gastos de I + D	Porcentaje de gastos operativos totales
2022	$ 106.3 millones	78.5%
2023	$ 127.9 millones	82.1%

Inversiones de ensayos clínicos

Los gastos de ensayos clínicos para Stoke Therapeutics en 2023 fueron de aproximadamente $ 85.4 millones, centrándose en avanzar en su programa principal Stok-001 para los tratamientos de epilepsia genética.

• Ensayos clínicos de fase 1/2 para trastornos genéticos raros
• Desarrollo clínico en curso para múltiples candidatos terapéuticos
• Costo estimado por juicio que varía entre $ 10-15 millones

Mantenimiento de la plataforma de tecnología

Los costos de mantenimiento de la plataforma de tecnología para 2023 se estimaron en $ 22.6 millones, que cubren la biología computacional, la infraestructura de investigación de terapia génica y las tecnologías de orientación de ARN patentadas.

Protección de propiedad intelectual

Los gastos de protección de la propiedad intelectual en 2023 totalizaron $ 5.2 millones, cubriendo la presentación de patentes, el mantenimiento y la protección legal para sus tecnologías de medicina genética.

Categoría de IP	Número de patentes	Costo de protección estimado
Patentes de tecnología central	28	$ 3.1 millones
Patentes de método terapéutico	15	$ 2.1 millones

Costos de adquisición y retención de talento

Los gastos totales de personal para 2023 fueron de $ 92.3 millones, incluidos salarios, compensación basada en acciones y costos de reclutamiento.

• Compensación anual promedio de empleados: $ 215,000
• Compensación basada en acciones: $ 37.6 millones
• Gastos de reclutamiento y capacitación: $ 8.7 millones

Stoke Therapeutics, Inc. (Stok) - Modelo de negocios: flujos de ingresos

Venta de productos terapéuticos potenciales

A partir del cuarto trimestre de 2023, Stoke Therapeutics no tiene productos aprobados comercialmente que generan ingresos directos. La compañía se centra en el desarrollo de la terapéutica dirigida a ARN, con el candidato principal STK-001 en ensayos clínicos para el síndrome de Dravet.

Acuerdos de colaboración de investigación

Pareja	Detalles del acuerdo	Valor potencial
Moderna	Colaboración para la terapéutica de ARN	Pago por adelantado de $ 50 millones

Licencia de propiedad intelectual

Stoke Therapeutics posee 14 patentes emitidas y múltiples aplicaciones de patentes relacionadas con su plataforma de ARN de ARN dirigida (TARA) patentada.

Financiación de subvenciones

• Subvenciones de investigación de los Institutos Nacionales de Salud (NIH): $ 2.3 millones en 2022
• Subvenciones de investigación de enfermedades raras: aproximadamente $ 1.5 millones anuales

Pagos potenciales de hitos

Asociación	Pagos potenciales de hitos	Etapa de desarrollo
Colaboración moderna	Hasta $ 400 millones en posibles pagos de hitos	Desarrollo preclínico y clínico

Ingresos totales para el año fiscal 2022: $ 64.7 millones, principalmente de acuerdos de colaboración y subvenciones de investigación.