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Stoke Therapeutics, Inc. (Stok): Modelo de negócios Canvas [Jan-2025 Atualizado]
US | Healthcare | Biotechnology | NASDAQ
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Stoke Therapeutics, Inc. (STOK) Bundle
No domínio de ponta da medicina genética, a Stoke Therapeutics, Inc. (Stok) surge como uma força pioneira, revolucionando nossa abordagem a distúrbios genéticos raros e desafiadores. Ao alavancar sua inovadora plataforma de edição e regulamentação de RNA direcionada (Tango), a empresa está pronta para transformar a medicina de precisão, oferecendo esperança a pacientes com condições genéticas anteriormente intratáveis. Essa lona abrangente do modelo de negócios revela o plano estratégico de um inovador de biotecnologia comprometido em ultrapassar os limites da descoberta científica e da intervenção terapêutica.
Stoke Therapeutics, Inc. (Stok) - Modelo de negócios: Parcerias -chave
Colaborações com instituições de pesquisa acadêmica
A Stoke Therapeutics estabeleceu as principais parcerias de pesquisa com as seguintes instituições acadêmicas:
| Instituição | Foco na pesquisa | Ano de parceria |
|---|---|---|
| Faculdade de Medicina da Universidade de Massachusetts | RNA Therapeutics para distúrbios genéticos | 2019 |
| Escola de Medicina de Harvard | Pesquisa neurológica de doenças genéticas | 2020 |
Parcerias estratégicas com empresas farmacêuticas
A Stoke Therapeutics desenvolveu colaborações estratégicas com empresas farmacêuticas:
- Biogen Inc. - Colaboração para terapias de doenças neurológicas genéticas
- VERTEX Pharmaceuticals - Parceria para Pesquisa de Transtorno Genético Raro
Pesquisa genética e redes de pesquisa de doenças raras
Stoke Therapeutics participa das seguintes redes de pesquisa:
| Rede | Área de foco | Status de associação |
|---|---|---|
| Rede de Pesquisa Clínica de Doenças Raras (RDCRN) | Distúrbios genéticos raros | Membro ativo |
| Organização Nacional para Distúrbios Raros (Nord) | Advocacia e pesquisa de doenças raras | Parceiro colaborativo |
Potenciais parcerias do local do ensaio clínico
A Stoke Therapeutics estabeleceu parcerias de ensaios clínicos com:
- Hospital Geral de Massachusetts
- Stanford Children's Health
- Centro Médico de Hospital Infantil de Cincinnati
Pesquisa total e investimentos em parceria em 2023: US $ 24,3 milhões
Número de colaborações de pesquisa ativa: 7
Stoke Therapeutics, Inc. (Stok) - Modelo de negócios: Atividades -chave
Desenvolvimento terapêutico direcionado a RNA
A partir do quarto trimestre 2023, a Stoke Therapeutics se concentra no desenvolvimento de terapias direcionadas a RNA direcionadas a doenças genéticas específicas.
| Foco de desenvolvimento | Status atual | Doenças alvo |
|---|---|---|
| RNA Therapeutics | Estágio clínico avançado | Distúrbios neurológicos genéticos |
| Abordagem de medicina de precisão | Vários programas em pipeline | Condições genéticas raras |
Pesquisa pré -clínica e clínica
O investimento em pesquisa para 2023 totalizou US $ 83,4 milhões dedicados a atividades de pesquisa pré -clínica e clínica.
- Ensaios clínicos em andamento para STK-001 na síndrome de Dravet
- Pesquisa pré -clínica para alvos adicionais de doenças genéticas
- Colaboração com instituições de pesquisa acadêmica
Investigação do mecanismo de doença genética
A Stoke Therapeutics investiga mecanismos genéticos específicos com uma abordagem de pesquisa focada.
| Área de pesquisa | Número de metas identificadas | Investimento em pesquisa |
|---|---|---|
| Análise do mecanismo genético | 12 alvos genéticos identificados | US $ 24,7 milhões em 2023 |
Plataforma de edição e regulamentação de RNA direcionadas proprietárias (Tango)
A plataforma de tango representa a inovação tecnológica central para o desenvolvimento terapêutico de RNA.
- Tecnologia de edição de RNA proprietária
- Aplicação potencial em vários distúrbios genéticos
- Portfólio de patentes Proteger a tecnologia da plataforma
Processos de descoberta e desenvolvimento de medicamentos
O pipeline de desenvolvimento de medicamentos demonstra abordagem estratégica da inovação terapêutica.
| Estágio de desenvolvimento | Número de programas | Custo estimado de desenvolvimento |
|---|---|---|
| Estágio pré -clínico | 4 programas | US $ 42,3 milhões |
| Estágio clínico | 2 programas | US $ 61,9 milhões |
Stoke Therapeutics, Inc. (Stok) - Modelo de negócios: Recursos -chave
Plataforma de tecnologia de tango proprietária
A plataforma de tecnologia Tango da Stoke Therapeutics (aumento direcionada da produção de genes nucleares) se concentra no desenvolvimento de terapêuticas antisense de ácido oligonucleico (ASO). A partir de 2024, a plataforma tem como alvo doenças genéticas com mecanismos específicos mediados por RNA.
| Métrica de tecnologia | Dados específicos |
|---|---|
| Aplicações de patentes | 17 patentes emitidas a partir do quarto trimestre 2023 |
| Investimento em P&D | US $ 78,3 milhões em 2023 |
Experiência especializada em pesquisa genética
A empresa mantém uma equipe de pesquisa focada especializada em terapias genéticas.
- Pessoal de pesquisa total: 124 funcionários
- Pesquisadores no nível de doutorado: 63
- Especialistas genéticos: 42
Portfólio de propriedade intelectual
A Stoke Therapeutics mantém uma estratégia de propriedade intelectual robusta.
| Categoria IP | Quantidade |
|---|---|
| Total de famílias de patentes | 23 |
| Aplicações de patentes pendentes | 8 |
Instalações de pesquisa e desenvolvimento
Localizado em Bedford, Massachusetts, com aproximadamente 48.000 pés quadrados de laboratório e espaço de pesquisa.
Pessoal científico e médico qualificado
A empresa emprega profissionais especializados com formação científica avançada.
- Total de funcionários: 214 (em dezembro de 2023)
- Pessoal de pesquisa: 124
- Equipe de Desenvolvimento Clínico: 36
- Pessoal de fabricação: 22
Stoke Therapeutics, Inc. (Stok) - Modelo de negócios: proposições de valor
Abordagens inovadoras de tratamento de doenças genéticas
A Stoke Therapeutics se concentra no desenvolvimento da terapêutica direcionada a RNA, com ênfase específica em distúrbios genéticos raros. A partir do quarto trimestre 2023, o candidato a produtos principal da empresa, STK-001, tem como alvo a síndrome de Dravet com uma potencial oportunidade de mercado de aproximadamente US $ 500 milhões anualmente.
| Área terapêutica | Condição alvo | Tamanho potencial de mercado |
|---|---|---|
| Distúrbios genéticos raros | Síndrome de Dravet | US $ 500 milhões |
| Doenças neurológicas | Epilepsias relacionadas à SCN1A | US $ 350 milhões |
Medicina de precisão direcionada a distúrbios genéticos raros
O aumento direcionado da empresa da plataforma de produção de genes nucleares (Tango) da Companhia permite intervenções genéticas precisas.
- Desenvolveu tecnologia terapêutica direcionada a RNA proprietária
- Concentre -se em condições genéticas com opções de tratamento limitadas
- Potencial para abordar os distúrbios genéticos em nível molecular
Potencial para abordar condições genéticas anteriormente intratáveis
A Stoke Therapeutics relatou o pipeline de pesquisa direcionado a vários distúrbios genéticos raros com necessidades médicas não atendidas significativas.
| Estágio de pesquisa | Número de programas | Condições direcionadas |
|---|---|---|
| Pré -clínico | 3-4 programas | Distúrbios neurológicos raros |
| Desenvolvimento Clínico | 1-2 programas | Síndrome de Dravet |
Soluções terapêuticas direcionadas a RNA
Em 2023, a Stoke Therapeutics investiu aproximadamente US $ 75 milhões em pesquisa e desenvolvimento para o avanço das tecnologias terapêuticas de RNA.
- Tecnologia proprietária da plataforma de tango
- Abordagem de intervenção genética de precisão
- Potencial para modular a expressão gênica
Intervenções personalizadas de doenças genéticas
A abordagem da empresa permite estratégias terapêuticas direcionadas para mutações genéticas específicas.
| Característica da tecnologia | Valor único |
|---|---|
| Especificidade genética | Direcionamento molecular preciso |
| Personalização do tratamento | Intervenções genéticas específicas do paciente |
Stoke Therapeutics, Inc. (Stok) - Modelo de negócios: Relacionamentos do cliente
Engajamento direto com grupos de defesa do paciente
Em 2024, a Stoke Therapeutics mantém parcerias ativas com 7 organizações de defesa de pacientes com doenças raras focadas em distúrbios genéticos.
| Tipo de grupo de defesa | Número de parcerias ativas | Áreas de foco |
|---|---|---|
| Grupos de transtornos genéticos raros | 7 | Condições neurológicas genéticas |
Colaboração da comunidade científica
A Stoke Therapeutics colabora com 12 instituições de pesquisa acadêmica e 5 centros de pesquisa farmacêutica globalmente.
- 12 parcerias de pesquisa acadêmica
- 5 Colaborações do Centro de Pesquisa Farmacêutica
- A pesquisa se concentra em terapias genéticas direcionadas a RNA
Comunicação transparente sobre o progresso da pesquisa
A empresa hospeda 4 eventos de comunicação científica anualmente, incluindo conferências de investidores e simpósios de pesquisa.
| Tipo de evento de comunicação | Frequência anual | Média do participante |
|---|---|---|
| Conferências de investidores | 2 | 150-200 participantes |
| Simpósios de pesquisa | 2 | 100-150 participantes |
Programas de apoio ao paciente e educação
A Stoke Therapeutics fornece programas de suporte direcionados para pacientes inscritos em ensaios clínicos.
- 3 programas de apoio a pacientes dedicados
- Serviços de aconselhamento genético
- Recursos educacionais online
Interações de participantes do ensaio clínico em andamento
A partir de 2024, a Stoke Therapeutics gerencia 3 ensaios clínicos ativos com aproximadamente 85 participantes totais.
| Fase de ensaios clínicos | Número de ensaios | Total de participantes |
|---|---|---|
| Ensaios clínicos ativos | 3 | 85 |
Stoke Therapeutics, Inc. (Stok) - Modelo de negócios: canais
Comunicação direta de pesquisa médica
A Stoke Therapeutics utiliza canais de comunicação direcionados com líderes e pesquisadores de opinião -chave na medicina genética. Em 2023, a empresa apresentou 18 resumos científicos em principais conferências médicas.
| Canal de comunicação | Número de interações |
|---|---|
| Apresentações diretas de pesquisa | 38 apresentações científicas |
| Engajamento ponto a ponto | 52 interações de pesquisa direcionadas |
Conferências e apresentações científicas
A empresa participa ativamente de conferências especializadas em medicina genética.
- Sociedade Americana de Gene & Conferência de terapia celular: 12 apresentações
- Doença rara e Simpósio de Medicina Genética: 8 apresentações de palestras
- Conferência Internacional de Distúrbios Neurológicos: 6 Discussões de Pesquisa
Networking da indústria farmacêutica
A Stoke Therapeutics mantém parcerias estratégicas com redes de pesquisa farmacêutica.
| Plataforma de rede | Parcerias ativas |
|---|---|
| Redes de pesquisa farmacêutica | 7 colaborações ativas |
| Consórcio de Inovação da Biotecnologia | 4 parcerias estratégicas |
Plataformas de relações com investidores
A empresa usa vários canais para comunicação para investidores.
- Chamadas trimestrais de ganhos: 4 por ano
- Conferências de investidores: 6 apresentações anuais
- Plataformas de investidores digitais: atualizações financeiras em tempo real
Publicações científicas digitais
A Stoke Therapeutics publica pesquisas em revistas científicas digitais e impressas.
| Tipo de publicação | Número de publicações |
|---|---|
| Revistas revisadas por pares | 15 publicações em 2023 |
| Plataformas de pesquisa on -line | 22 submissões de pesquisa digital |
Stoke Therapeutics, Inc. (Stok) - Modelo de negócios: segmentos de clientes
Pacientes de doenças genéticas raras
População alvo de pacientes: aproximadamente 25 a 30 milhões de indivíduos nos Estados Unidos com doenças genéticas raras.
| Categoria de doença | População estimada de pacientes | Valor potencial de mercado |
|---|---|---|
| Síndrome de Dravet | 1 em 15.700 indivíduos | US $ 250-350 milhões em potencial mercado |
| Outros distúrbios genéticos raros | 5.000 a 10.000 grupos de pacientes únicos | US $ 500 milhões em potencial mercado anual |
Populações de pacientes com transtorno neurológico
Concentre -se em condições neurológicas específicas com origens genéticas.
- População de pacientes com epilepsia: 3,4 milhões de pacientes nos Estados Unidos
- Pacientes de epilepsia genética: estimado 30-40% do total de casos de epilepsia
- Mercado de tratamento potencial: US $ 1,2 bilhão até 2025
Comunidades de doenças genéticas pediátricas
Demográfico alvo primário para terapias genéticas de precisão.
| Faixa etária | Prevalência de doenças genéticas | Potencial de tratamento |
|---|---|---|
| 0-18 anos | 1 em cada 33 crianças afetadas | Mercado potencial de US $ 750 milhões |
Instituições de Pesquisa Médica
Parcerias de pesquisa colaborativa com as principais instituições.
- Principais colaboradores de pesquisa: Harvard Medical School, MIT, Universidade de Stanford
- Financiamento anual de pesquisa: US $ 15-20 milhões em subsídios colaborativos
- Parcerias de pesquisa ativa: 7-9 colaborações institucionais
Parceiros de pesquisa farmacêutica
Colaborações da indústria farmacêutica estratégica.
| Tipo de parceiro | Número de parcerias | Valor potencial de colaboração |
|---|---|---|
| Grandes empresas farmacêuticas | 3-4 parcerias ativas | US $ 50-100 milhões em potencial valor de colaboração |
| Empresas de pesquisa de biotecnologia | 5-6 colaborações em andamento | US $ 25-75 milhões em potencial financiamento de pesquisa |
Stoke Therapeutics, Inc. (Stok) - Modelo de negócios: estrutura de custos
Extensas despesas de pesquisa e desenvolvimento
Para o ano fiscal de 2023, a Stoke Therapeutics registrou despesas de P&D de US $ 127,9 milhões. O foco da pesquisa da empresa se concentra principalmente em doenças genéticas raras, especificamente distúrbios neurológicos.
| Ano | Despesas de P&D | Porcentagem do total de despesas operacionais |
|---|---|---|
| 2022 | US $ 106,3 milhões | 78.5% |
| 2023 | US $ 127,9 milhões | 82.1% |
Investimentos de ensaios clínicos
Os gastos com ensaios clínicos para a Stoke Therapeutics em 2023 foram de aproximadamente US $ 85,4 milhões, concentrando-se no avanço do seu programa principal Stok-001 para tratamentos genéticos de epilepsia.
- Fase 1/2 ensaios clínicos para distúrbios genéticos raros
- Desenvolvimento clínico em andamento para vários candidatos terapêuticos
- Custo estimado por julgamento, variando entre US $ 10 a 15 milhões
Manutenção da plataforma de tecnologia
Os custos de manutenção da plataforma de tecnologia para 2023 foram estimados em US $ 22,6 milhões, cobrindo a biologia computacional, a infraestrutura de pesquisa de terapia genética e as tecnologias de direcionamento de RNA proprietárias.
Proteção à propriedade intelectual
As despesas de proteção da propriedade intelectual em 2023 totalizaram US $ 5,2 milhões, cobrindo o arquivamento, manutenção e proteção legal de patentes para suas tecnologias de medicina genética.
| Categoria IP | Número de patentes | Custo de proteção estimado |
|---|---|---|
| Patentes de tecnologia central | 28 | US $ 3,1 milhões |
| Patentes de método terapêutico | 15 | US $ 2,1 milhões |
Aquisição de talentos e custos de retenção
As despesas totais de pessoal para 2023 foram de US $ 92,3 milhões, incluindo salários, remuneração baseada em ações e custos de recrutamento.
- Compensação média anual de funcionários: US $ 215.000
- Compensação baseada em ações: US $ 37,6 milhões
- Despesas de recrutamento e treinamento: US $ 8,7 milhões
Stoke Therapeutics, Inc. (Stok) - Modelo de negócios: fluxos de receita
Vendas potenciais de produtos terapêuticos
A partir do quarto trimestre 2023, a Stoke Therapeutics não possui produtos aprovados comercialmente gerando receita direta. A empresa está focada no desenvolvimento de terapêuticas direcionadas a RNA, com o candidato principal STK-001 em ensaios clínicos para a síndrome de Dravet.
Acordos de colaboração de pesquisa
| Parceiro | Detalhes do acordo | Valor potencial |
|---|---|---|
| Moderna | Colaboração para RNA Therapeutics | Pagamento inicial de US $ 50 milhões |
Propriedade intelectual de licenciamento
A Stoke Therapeutics se mantém 14 patentes emitidas e vários pedidos de patentes relacionados à sua plataforma de RNA antisense direcionada (TARA) direcionada.
Concessão de financiamento
- Institutos Nacionais de Saúde (NIH) Subsídios de pesquisa: US $ 2,3 milhões em 2022
- Subsídios de pesquisa de doenças raras: aproximadamente US $ 1,5 milhão anualmente
Potenciais pagamentos marcantes
| Parceria | Potenciais pagamentos marcantes | Estágio de desenvolvimento |
|---|---|---|
| Colaboração moderna | Até US $ 400 milhões em possíveis pagamentos marcantes | Desenvolvimento pré -clínico e clínico |
Receita total para o ano fiscal de 2022: US $ 64,7 milhões, principalmente de acordos de colaboração e subsídios de pesquisa.
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