Stoke Therapeutics, Inc. (STOK): Geschäftsmodell Canvas [Januar 2025 Aktualisiert]

In dem hochmodernen Bereich der genetischen Medizin entsteht Stoke Therapeutics, Inc. (STOK) als wegweisende Kraft und revolutioniert unseren Ansatz zu seltenen und herausfordernden genetischen Störungen. Durch die Nutzung ihrer bahnbrechenden, gezielten RNA -Bearbeitung und -regulation (Tango) -Plattform ist das Unternehmen bereit, Präzisionsmedizin zu transformieren und Patienten mit bisher unbehandelten genetischen Erkrankungen Hoffnung zu bieten. Dieses umfassende Geschäftsmodell Canvas enthüllt die strategische Blaupause eines Biotech -Innovators, der sich verpflichtet hat, die Grenzen der wissenschaftlichen Entdeckung und der therapeutischen Intervention voranzutreiben.

Stoke Therapeutics, Inc. (STOK) - Geschäftsmodell: Schlüsselpartnerschaften

Zusammenarbeit mit akademischen Forschungsinstitutionen

Stoke Therapeutics hat wichtige Forschungspartnerschaften mit den folgenden akademischen Institutionen eingerichtet:

Institution	Forschungsfokus	Partnerschaftsjahr
Medizinische Fakultät der Universität von Massachusetts	RNA -Therapeutika bei genetischen Störungen	2019
Harvard Medical School	Neurologische Erkrankungsforschung	2020

Strategische Partnerschaften mit Pharmaunternehmen

Stoke Therapeutics hat strategische Zusammenarbeit mit Pharmaunternehmen entwickelt:

• Biogen Inc. - Zusammenarbeit bei genetischen neurologischen Erkrankungen Therapien
• Vertex Pharmaceuticals - Partnerschaft für seltene Erforschung der genetischen Störung

Genetische Forschung und Forschungsnetzwerke für seltene Krankheiten

Stoke Therapeutics beteiligt sich an den folgenden Forschungsnetzwerken:

Netzwerk	Fokusbereich	Mitgliedschaftsstatus
Klinisches Forschungsnetzwerk für seltene Krankheiten (RDCRN)	Seltene genetische Störungen	Aktives Mitglied
Nationale Organisation für seltene Störungen (Nord)	Interessenvertretung und Forschung für seltene Krankheiten	Kollaborativer Partner

Potenzielle Partnerschaften für klinische Studienstandort

Stoke Therapeutics hat klinische Studienpartnerschaften mit:

• Massachusetts General Hospital
• Stanford Children's Health
• Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Gesamtforschung und Partnerschaftsinvestitionen ab 2023: 24,3 Millionen US -Dollar

Anzahl der aktiven Forschungskooperationen: 7

Stoke Therapeutics, Inc. (STOK) - Geschäftsmodell: Schlüsselaktivitäten

RNA-zielgerichtete therapeutische Entwicklung

Ab dem zweiten Quartal 2023 konzentriert sich Stoke Therapeutics auf die Entwicklung von RNA-zielgerichteten Therapien, die auf spezifische genetische Erkrankungen abzielen.

Entwicklungsfokus	Aktueller Status	Zielkrankheiten
RNA -Therapeutika	Fortgeschrittenes klinisches Stadium	Genetische neurologische Störungen
Präzisionsmedizinansatz	Mehrere Programme in der Pipeline	Seltene genetische Bedingungen

Präklinische und klinische Forschung

Die Forschungsinvestitionen für 2023 beliefen sich auf 83,4 Mio. USD, die sich für präklinische und klinische Forschungsaktivitäten widmen.

• Laufende klinische Studien für STK-001 beim Dravet-Syndrom
• Präklinische Forschung für zusätzliche Ziele für genetische Erkrankungen
• Zusammenarbeit mit akademischen Forschungsinstitutionen

Untersuchung des genetischen Erkrankungsmechanismus

Stoke Therapeutics untersucht spezifische genetische Mechanismen mit einem fokussierten Forschungsansatz.

Forschungsbereich	Anzahl der identifizierten Ziele	Forschungsinvestition
Analyse der genetischen Mechanismus	12 identifizierte genetische Ziele	24,7 Millionen US -Dollar im Jahr 2023

Tango -Plattform (Proprietary gezielte RNA -Bearbeitung und -regulation)

Die Tango -Plattform repräsentiert die kerntechnologische Innovation für die rNA -therapeutische Entwicklung.

• Proprietäre RNA -Bearbeitungstechnologie
• Potenzielle Anwendung über mehrere genetische Störungen hinweg
• Patent -Portfolio -Schutzplattformtechnologie

Drogenentdeckung und Entwicklungsprozesse

Die Arzneimittelentwicklungspipeline zeigt einen strategischen Ansatz für therapeutische Innovationen.

Entwicklungsphase	Anzahl der Programme	Geschätzte Entwicklungskosten
Präklinische Stufe	4 Programme	42,3 Millionen US -Dollar
Klinisches Stadium	2 Programme	61,9 Millionen US -Dollar

Stoke Therapeutics, Inc. (STOK) - Geschäftsmodell: Schlüsselressourcen

Proprietary Tango Technology Platform

Die Tango -Technologieplattform von Stoke Therapeutics (gezielte Augmentation of Nuclear Gen Output) konzentriert sich auf die Entwicklung von Antisense -Oligonukleinsäure -Therapeutika (ASO). Ab 2024 zielt die Plattform auf genetische Erkrankungen mit spezifischen RNA-vermittelten Mechanismen ab.

Technologiemetrik	Spezifische Daten
Patentanwendungen	17 erteilte Patente zum vierten Quartal 2023
F & E -Investition	78,3 Millionen US -Dollar im Jahr 2023

Spezialer genetischer Forschungsexpertise

Das Unternehmen unterhält ein fokussiertes Forschungsteam, das sich auf Gentherapien spezialisiert hat.

• Gesamtforschungspersonal: 124 Mitarbeiter
• Forscher auf PhD-Ebene: 63
• Genetische Spezialisten: 42

Portfolio für geistiges Eigentum

Stoke Therapeutics unterhält eine robuste Strategie für geistiges Eigentum.

IP -Kategorie	Menge
Gesamtpatentfamilien	23
Ausstehende Patentanwendungen	8

Forschungs- und Entwicklungseinrichtungen

Das Hotel liegt in Bedford, Massachusetts, mit ungefähr 48.000 Quadratmeter Labor- und Forschungsfläche.

Erfahrene wissenschaftliche und medizinische Mitarbeiter

Das Unternehmen beschäftigt spezialisierte Fachkräfte mit fortgeschrittenen wissenschaftlichen Hintergründen.

• Insgesamt Mitarbeiter: 214 (ab Dezember 2023)
• Forschungspersonal: 124
• Klinisches Entwicklungsteam: 36
• Fertigungspersonal: 22

Stoke Therapeutics, Inc. (STOK) - Geschäftsmodell: Wertversprechen

Innetative Behandlungsansätze für genetische Erkrankungen

Stoke Therapeutics konzentriert sich auf die Entwicklung von RNA-zielgerichteten Therapeutika mit einem spezifischen Schwerpunkt auf seltenen genetischen Störungen. Ab dem vierten Quartal 2023 richtet sich der Hauptproduktkandidat des Unternehmens, STK-001, mit einer potenziellen Marktchance von rund 500 Millionen US-Dollar pro Jahr.

Therapeutischer Bereich	Zielzustand	Potenzielle Marktgröße
Seltene genetische Störungen	Dravet -Syndrom	500 Millionen Dollar
Neurologische Erkrankungen	Scn1a-bezogene Epilepsien	350 Millionen Dollar

Präzisionsmedizin auf seltene genetische Störungen abzielen

Die proprietäre gezielte Vergrößerung der Tango -Plattform (Nuclear Gene Output) des Unternehmens ermöglicht präzise genetische Interventionen.

• Entwickelte proprietäre RNA-zielgerichtete therapeutische Technologie
• Konzentrieren Sie sich auf genetische Erkrankungen mit begrenzten Behandlungsoptionen
• Potenzial, genetische Störungen auf molekularer Ebene anzugehen

Potenzial, bisher unbehandelbare genetische Zustände anzugehen

Stoke Therapeutics berichtete über Forschungspipeline, die auf mehrere seltene genetische Störungen mit signifikanten medizinischen Bedürfnissen abzielten.

Forschungsphase	Anzahl der Programme	Gezielte Bedingungen
Präklinisch	3-4 Programme	Seltene neurologische Störungen
Klinische Entwicklung	1-2 Programme	Dravet -Syndrom

RNA-Targeted Therapeutic Solutions

Ab 2023 investierte Stoke Therapeutics rund 75 Millionen US -Dollar in Forschung und Entwicklung zur Förderung der RNA -Therapeutechnologien.

• Proprietäre Tango -Plattformtechnologie
• Präzisionsgenetischer Interventionsansatz
• Potenzial zur Modulation der Genexpression

Personalisierte Eingriffe für genetische Erkrankungen

Der Ansatz des Unternehmens ermöglicht gezielte therapeutische Strategien für spezifische genetische Mutationen.

Technologiecharakteristisch	Eindeutiger Wert
Genetische Spezifität	Präzises molekulares Targeting
Behandlungsanpassung	Patientenspezifische genetische Interventionen

Stoke Therapeutics, Inc. (STOK) - Geschäftsmodell: Kundenbeziehungen

Direkte Einbeziehung mit Patientenvertretungsgruppen

Ab 2024 unterhält Stoke Therapeutics aktive Partnerschaften mit 7 Organisationen für Patienten mit seltener Krankheiten, die sich auf genetische Störungen konzentrieren.

Anwaltschaftsgruppentyp	Anzahl der aktiven Partnerschaften	Fokusbereiche
Seltene genetische Störungsgruppen	7	Genetische neurologische Erkrankungen

Wissenschaftliche Zusammenarbeit der Gemeinschaft

Stoke Therapeutics arbeitet mit 12 akademischen Forschungsinstitutionen und 5 Pharmaforschungszentren weltweit zusammen.

• 12 Partnerschaften der akademischen Forschung
• 5 Zusammenarbeit des Pharmaceutical Research Center
• Forschung konzentrieren sich auf RNA-zielgerichtete Gentherapien

Transparente Kommunikation über den Forschungsfortschritt

Das Unternehmen veranstaltet jährlich 4 wissenschaftliche Kommunikationsereignisse, einschließlich Investorkonferenzen und Forschungssymposien.

Kommunikationsereignis Typ	Jährliche Frequenz	Teilnehmerdurchschnitt
Anlegerkonferenzen	2	150-200 Teilnehmer
Forschungssymposien	2	100-150 Teilnehmer

Programm zur Unterstützung und Bildung von Patienten und Bildung

Stoke Therapeutics bietet gezielte Unterstützungsprogramme für Patienten, die in klinische Studien eingeschrieben sind.

• 3 spezielle Patientenunterstützungsprogramme
• Genetische Beratungsdienste
• Online -Bildungsressourcen

Laufende Interaktionen der klinischen Studie Teilnehmerinteraktionen

Ab 2024 verwaltet Stoke Therapeutics 3 aktive klinische Studien mit ungefähr 85 Teilnehmern.

Klinische Studienphase	Anzahl der Versuche	Gesamtteilnehmer
Aktive klinische Studien	3	85

Stoke Therapeutics, Inc. (STOK) - Geschäftsmodell: Kanäle

Direkte Kommunikation der medizinischen Forschung

Stoke Therapeutics nutzt gezielte Kommunikationskanäle mit wichtigen Meinungsleitern und Forschern in der genetischen Medizin. Im Jahr 2023 präsentierte das Unternehmen 18 wissenschaftliche Abstracts auf wichtigen medizinischen Konferenzen.

Kommunikationskanal	Anzahl der Interaktionen
Direkte Forschungspräsentationen	38 Wissenschaftliche Präsentationen
Peer-to-Peer-Engagement	52 gezielte Forschungsinteraktionen

Wissenschaftliche Konferenzen und Präsentationen

Das Unternehmen beteiligt sich aktiv an Konferenzen für spezialisierte Genetische Medizin.

• Amerikanische Gesellschaft des Gens & Zelltherapiekonferenz: 12 Präsentationen
• Symposium für seltene Krankheiten und genetische Medizin: 8 Keynote -Präsentationen
• Internationale Konferenz für neurologische Störungen: 6 Forschungsdiskussionen

Pharmazeutische Branchennetzwerk

Stoke Therapeutics unterhält strategische Partnerschaften mit pharmazeutischen Forschungsnetzwerken.

Networking -Plattform	Aktive Partnerschaften
Pharmazeutische Forschungsnetzwerke	7 aktive Kooperationen
Biotech Innovation Consortiums	4 Strategische Partnerschaften

Plattformen für Investorenbeziehungen

Das Unternehmen verwendet mehrere Kanäle für die Investorenkommunikation.

• Vierteljährliche Gewinne: 4 pro Jahr
• Anlegerkonferenzen: 6 jährliche Präsentationen
• Digitale Investorenplattformen: Finanzdates in Echtzeit

Digitale wissenschaftliche Veröffentlichungen

Stoke Therapeutics veröffentlicht Forschung über digitale und druckwissenschaftliche Zeitschriften.

Veröffentlichungstyp	Anzahl der Veröffentlichungen
Fachzeitschriften	15 Veröffentlichungen im Jahr 2023
Online -Forschungsplattformen	22 Einreichungen für digitale Forschungsarbeiten

Stoke Therapeutics, Inc. (STOK) - Geschäftsmodell: Kundensegmente

Patienten mit seltener genetischer Erkrankungen

Zielpatientenpopulation: Ungefähr 25 bis 30 Millionen Personen in den USA mit seltenen genetischen Erkrankungen.

Krankheitskategorie	Geschätzte Patientenpopulation	Potenzieller Marktwert
Dravet -Syndrom	1 von 15.700 Personen	250 bis 350 Millionen US-Dollar potenzieller Markt
Andere seltene genetische Störungen	5.000-10.000 einzigartige Patientengruppen	500 Millionen US -Dollar potenzieller Jahresmarkt

Patientenpopulationen für neurologische Störungen

Konzentrieren Sie sich auf spezifische neurologische Erkrankungen mit genetischen Ursprüngen.

• Epilepsie -Patientenpopulation: 3,4 Millionen Patienten in den USA
• Genetische Epilepsiepatienten: Schätzungsweise 30-40% der gesamten Epilepsie-Fälle
• Potenzieller Behandlungsmarkt: 1,2 Milliarden US -Dollar bis 2025

Gemeinschaften der pädiatrischen Erkrankung der Erkrankungen

Primäres Zieldemografie für Präzisionsgenetherapien.

Altersgruppe	Genetische Erkrankung Prävalenz	Behandlungspotential
0-18 Jahre	1 von 33 Betroffenen	750 Millionen US -Dollar potenzieller Markt

Medizinische Forschungsinstitutionen

Kollaborative Forschungspartnerschaften mit führenden Institutionen.

• Top Research -Mitarbeiter: Harvard Medical School, MIT, Stanford University
• Jährliche Forschungsfinanzierung: 15 bis 20 Millionen US-Dollar an kollaborativen Zuschüssen
• Aktive Forschungspartnerschaften: 7-9 Institutionelle Kooperationen

Pharmazeutische Forschungspartner

Kooperationen für strategische pharmazeutische Industrie.

Partnertyp	Anzahl der Partnerschaften	Potenzieller Kollaborationswert
Große Pharmaunternehmen	3-4 aktive Partnerschaften	Potenzielle Kollaborationswert von 50 bis 100 Mio. USD
Biotechnologieforschungsunternehmen	5-6 fortlaufende Kooperationen	Potenzielle Forschungsfinanzierung von 25 bis 75 Mio. USD

Stoke Therapeutics, Inc. (STOK) - Geschäftsmodell: Kostenstruktur

Umfangreiche Forschungs- und Entwicklungskosten

Für das Geschäftsjahr 2023 meldete Stoke Therapeutics F & E -Kosten in Höhe von 127,9 Mio. USD. Der Forschungsbereich des Unternehmens konzentriert sich hauptsächlich auf seltene genetische Erkrankungen, insbesondere auf neurologische Störungen.

Jahr	F & E -Kosten	Prozentsatz der Gesamtbetriebskosten
2022	106,3 Millionen US -Dollar	78.5%
2023	127,9 Millionen US -Dollar	82.1%

Investitionen für klinische Studien

Die Ausgaben für klinische Studien für Stoke Therapeutics im Jahr 2023 betrugen ungefähr 85,4 Millionen US-Dollar, was sich darauf konzentrierte, ihr Lead-Programm STOK-001 für genetische Epilepsie-Behandlungen voranzutreiben.

• Klinische Phase 1/2 für seltene genetische Störungen
• Laufende klinische Entwicklung für mehrere therapeutische Kandidaten
• Geschätzte Kosten pro Trial im Bereich von 10 bis 15 Millionen US-Dollar

Wartung der Technologieplattform

Die Wartungskosten für die Technologieplattform für 2023 wurden auf 22,6 Mio. USD geschätzt, wobei die Computerbiologie, die Gentherapieforschungsinfrastruktur und die proprietäre RNA -Targeting -Technologien abdeckt.

Schutz des geistigen Eigentums

Die Schutzkosten des geistigen Eigentums im Jahr 2023 beliefen sich auf 5,2 Millionen US -Dollar und deckten die Patentanmeldung, die Instandhaltung und den Rechtsschutz für ihre Technologien der genetischen Medizin ab.

IP -Kategorie	Anzahl der Patente	Geschätzte Schutzkosten
Kerntechnologie -Patente	28	3,1 Millionen US -Dollar
Therapeutische Methodenpatente	15	2,1 Millionen US -Dollar

Talentakquisitions- und Aufbewahrungskosten

Die Gesamtpersonalkosten für 2023 betrugen 92,3 Mio. USD, einschließlich Gehälter, Aktienbasis und Rekrutierungskosten.

• Durchschnittliche jährliche Arbeitnehmerentschädigung: 215.000 USD
• Aktienbasierte Vergütung: 37,6 Millionen US-Dollar
• Rekrutierungs- und Schulungskosten: 8,7 Millionen US -Dollar

Stoke Therapeutics, Inc. (STOK) - Geschäftsmodell: Einnahmequellenströme

Potenzielle therapeutische Produktverkäufe

Ab dem vierten Quartal 2023 hat Stoke Therapeutics keine kommerziell zugelassenen Produkte, die direkte Einnahmen generieren. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung von RNA-Targeted-Therapeutika, wobei der Hauptkandidat STK-001 in klinischen Studien für das Dravet-Syndrom ist.

Forschungskooperationsvereinbarungen

Partner	Vereinbarung Details	Potenzieller Wert
Moderna	Zusammenarbeit für RNA -Therapeutika	50 Millionen US -Dollar Vorauszahlung

Lizenzierung des geistigen Eigentums

Stoke Therapeutics hält 14 Ausgegebene Patente und mehrere Patentanmeldungen im Zusammenhang mit seiner proprietären gezielten RNA -Antisense -Plattform (TARA).

Finanzierung gewähren

• Forschungsstipendien der National Institutes of Health (NIH): 2,3 Millionen US -Dollar im Jahr 2022
• Forschungsstipendien für seltene Krankheiten: jährlich ca. 1,5 Millionen US -Dollar

Potenzielle Meilensteinzahlungen

Partnerschaft	Potenzielle Meilensteinzahlungen	Entwicklungsphase
Moderna Zusammenarbeit	Bis zu 400 Millionen US -Dollar an potenziellen Meilensteinzahlungen	Präklinische und klinische Entwicklung

Gesamtumsatz für das Geschäftsjahr 2022: 64,7 Mio. USD, vor allem aus Zusammenarbeitsvereinbarungen und Forschungsstipendien.