Stoke Therapeutics, Inc. (STOK): Business Model Canvas

Im hochmodernen Bereich der genetischen Medizin erweist sich Stoke Therapeutics, Inc. (STOK) als Pionier und revolutioniert unseren Ansatz bei seltenen und herausfordernden genetischen Erkrankungen. Durch den Einsatz seiner bahnbrechenden Plattform „Targeted RNA Editing and Regulation“ (TANGO) ist das Unternehmen bereit, die Präzisionsmedizin zu verändern und Patienten mit bisher unbehandelbaren genetischen Erkrankungen Hoffnung zu geben. Dieses umfassende Geschäftsmodell-Canvas enthüllt den strategischen Plan eines Biotech-Innovators, der sich dafür einsetzt, die Grenzen wissenschaftlicher Entdeckungen und therapeutischer Interventionen zu verschieben.

Stoke Therapeutics, Inc. (STOK) – Geschäftsmodell: Wichtige Partnerschaften

Kooperationen mit akademischen Forschungseinrichtungen

Stoke Therapeutics hat wichtige Forschungspartnerschaften mit den folgenden akademischen Institutionen aufgebaut:

Institution	Forschungsschwerpunkt	Partnerschaftsjahr
Medizinische Fakultät der Universität von Massachusetts	RNA-Therapeutika für genetische Störungen	2019
Harvard Medical School	Erforschung neurologischer genetischer Erkrankungen	2020

Strategische Partnerschaften mit Pharmaunternehmen

Stoke Therapeutics hat strategische Kooperationen mit Pharmaunternehmen entwickelt:

• Biogen Inc. – Zusammenarbeit für genetische neurologische Krankheitstherapien
• Vertex Pharmaceuticals – Partnerschaft für die Erforschung seltener genetischer Störungen

Genetische Forschungsnetzwerke und Forschungsnetzwerke für seltene Krankheiten

Stoke Therapeutics beteiligt sich an folgenden Forschungsnetzwerken:

Netzwerk	Fokusbereich	Mitgliedschaftsstatus
Klinisches Forschungsnetzwerk für seltene Krankheiten (RDCRN)	Seltene genetische Störungen	Aktives Mitglied
Nationale Organisation für seltene Erkrankungen (NORD)	Interessenvertretung und Forschung zu seltenen Krankheiten	Kooperationspartner

Potenzielle Partnerschaften mit Standorten für klinische Studien

Stoke Therapeutics hat Partnerschaften für klinische Studien geschlossen mit:

• Massachusetts General Hospital
• Stanford Kindergesundheit
• Medizinisches Zentrum des Cincinnati Children's Hospital

Gesamtinvestitionen in Forschung und Partnerschaft ab 2023: 24,3 Millionen US-Dollar

Anzahl aktiver Forschungskooperationen: 7

Stoke Therapeutics, Inc. (STOK) – Geschäftsmodell: Hauptaktivitäten

RNA-gezielte therapeutische Entwicklung

Ab dem vierten Quartal 2023 konzentriert sich Stoke Therapeutics auf die Entwicklung von RNA-zielgerichteten Therapien, die auf spezifische genetische Erkrankungen abzielen.

Entwicklungsfokus	Aktueller Status	Zielkrankheiten
RNA-Therapeutika	Fortgeschrittenes klinisches Stadium	Genetische neurologische Störungen
Präzisionsmedizinischer Ansatz	Mehrere Programme in der Pipeline	Seltene genetische Erkrankungen

Präklinische und klinische Forschung

Die Forschungsinvestitionen für 2023 beliefen sich auf insgesamt 83,4 Millionen US-Dollar für präklinische und klinische Forschungsaktivitäten.

• Laufende klinische Studien für STK-001 beim Dravet-Syndrom
• Präklinische Forschung für weitere genetische Krankheitsziele
• Zusammenarbeit mit akademischen Forschungseinrichtungen

Untersuchung genetischer Krankheitsmechanismen

Stoke Therapeutics untersucht spezifische genetische Mechanismen mit einem fokussierten Forschungsansatz.

Forschungsbereich	Anzahl der identifizierten Ziele	Forschungsinvestitionen
Analyse genetischer Mechanismen	12 identifizierte genetische Ziele	24,7 Millionen US-Dollar im Jahr 2023

Proprietäre Targeted RNA Editing and Regulation (TANGO)-Plattform

Die TANGO-Plattform stellt eine zentrale technologische Innovation für die Entwicklung von RNA-Therapeutika dar.

• Proprietäre RNA-Editierungstechnologie
• Mögliche Anwendung bei mehreren genetischen Störungen
• Patentportfolio zum Schutz der Plattformtechnologie

Prozesse zur Arzneimittelentdeckung und -entwicklung

Die Arzneimittelentwicklungspipeline zeigt einen strategischen Ansatz für therapeutische Innovationen.

Entwicklungsphase	Anzahl der Programme	Geschätzte Entwicklungskosten
Präklinisches Stadium	4 Programme	42,3 Millionen US-Dollar
Klinisches Stadium	2 Programme	61,9 Millionen US-Dollar

Stoke Therapeutics, Inc. (STOK) – Geschäftsmodell: Schlüsselressourcen

Proprietäre TANGO-Technologieplattform

Die Technologieplattform TANGO (Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output) von Stoke Therapeutics konzentriert sich auf die Entwicklung von Antisense-Oligonukleinsäure (ASO)-Therapeutika. Ab 2024 zielt die Plattform auf genetische Krankheiten mit spezifischen RNA-vermittelten Mechanismen ab.

Technologiemetrik	Spezifische Daten
Patentanmeldungen	17 erteilte Patente, Stand 4. Quartal 2023
F&E-Investitionen	78,3 Millionen US-Dollar im Jahr 2023

Spezialisierte genetische Forschungskompetenz

Das Unternehmen unterhält ein fokussiertes Forschungsteam, das auf Gentherapien spezialisiert ist.

• Gesamtes Forschungspersonal: 124 Mitarbeiter
• Doktoranden: 63
• Genetische Spezialisten: 42

Portfolio für geistiges Eigentum

Stoke Therapeutics verfolgt eine solide Strategie für geistiges Eigentum.

IP-Kategorie	Menge
Gesamtzahl der Patentfamilien	23
Ausstehende Patentanmeldungen	8

Forschungs- und Entwicklungseinrichtungen

Befindet sich in Bedford, Massachusetts, mit etwa 48.000 Quadratmetern Labor- und Forschungsfläche.

Qualifiziertes wissenschaftliches und medizinisches Personal

Das Unternehmen beschäftigt spezialisierte Fachkräfte mit fortgeschrittenem wissenschaftlichem Hintergrund.

• Gesamtzahl der Mitarbeiter: 214 (Stand Dezember 2023)
• Forschungspersonal: 124
• Klinisches Entwicklungsteam: 36
• Fertigungspersonal: 22

Stoke Therapeutics, Inc. (STOK) – Geschäftsmodell: Wertversprechen

Innovative Ansätze zur Behandlung genetisch bedingter Krankheiten

Stoke Therapeutics konzentriert sich auf die Entwicklung von RNA-zielgerichteten Therapeutika mit besonderem Schwerpunkt auf seltenen genetischen Erkrankungen. Ab dem vierten Quartal 2023 zielt der führende Produktkandidat des Unternehmens, STK-001, auf das Dravet-Syndrom ab und bietet eine potenzielle Marktchance von etwa 500 Millionen US-Dollar pro Jahr.

Therapeutischer Bereich	Zielbedingung	Potenzielle Marktgröße
Seltene genetische Störungen	Dravet-Syndrom	500 Millionen Dollar
Neurologische Erkrankungen	SCN1A-bedingte Epilepsien	350 Millionen Dollar

Präzisionsmedizin gegen seltene genetische Störungen

Die unternehmenseigene Plattform Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output (TANGO) ermöglicht präzise genetische Eingriffe.

• Entwicklung einer proprietären RNA-zielgerichteten Therapietechnologie
• Konzentrieren Sie sich auf genetische Erkrankungen mit begrenzten Behandlungsmöglichkeiten
• Potenzial zur Behandlung genetischer Störungen auf molekularer Ebene

Potenzial zur Behandlung bisher unbehandelbarer genetischer Erkrankungen

Stoke Therapeutics berichtete über eine Forschungspipeline, die auf mehrere seltene genetische Erkrankungen mit erheblichem ungedecktem medizinischem Bedarf abzielt.

Forschungsphase	Anzahl der Programme	Gezielte Konditionen
Präklinisch	3-4 Programme	Seltene neurologische Störungen
Klinische Entwicklung	1-2 Programme	Dravet-Syndrom

RNA-gezielte therapeutische Lösungen

Im Jahr 2023 investierte Stoke Therapeutics rund 75 Millionen US-Dollar in Forschung und Entwicklung zur Weiterentwicklung RNA-Therapietechnologien.

• Proprietäre TANGO-Plattformtechnologie
• Präziser genetischer Interventionsansatz
• Potenzial zur Modulation der Genexpression

Personalisierte Interventionen bei genetischen Krankheiten

Der Ansatz des Unternehmens ermöglicht gezielte Therapiestrategien für bestimmte genetische Mutationen.

Technologiemerkmal	Einzigartiger Wert
Genetische Spezifität	Präzises molekulares Targeting
Anpassung der Behandlung	Patientenspezifische genetische Eingriffe

Stoke Therapeutics, Inc. (STOK) – Geschäftsmodell: Kundenbeziehungen

Direkte Zusammenarbeit mit Patienteninteressengruppen

Ab 2024 unterhält Stoke Therapeutics aktive Partnerschaften mit sieben Patientenvertretungsorganisationen für seltene Krankheiten, die sich auf genetische Störungen konzentrieren.

Art der Interessenvertretung	Anzahl aktiver Partnerschaften	Schwerpunktbereiche
Gruppen seltener genetischer Störungen	7	Genetische neurologische Erkrankungen

Zusammenarbeit der wissenschaftlichen Gemeinschaft

Stoke Therapeutics arbeitet weltweit mit 12 akademischen Forschungseinrichtungen und 5 pharmazeutischen Forschungszentren zusammen.

• 12 akademische Forschungspartnerschaften
• 5 Kooperationen mit pharmazeutischen Forschungszentren
• Der Forschungsschwerpunkt liegt auf RNA-zielgerichteten Gentherapien

Transparente Kommunikation über Forschungsfortschritte

Das Unternehmen veranstaltet jährlich vier wissenschaftliche Kommunikationsveranstaltungen, darunter Investorenkonferenzen und Forschungssymposien.

Kommunikationsereignistyp	Jährliche Häufigkeit	Teilnehmerdurchschnitt
Investorenkonferenzen	2	150-200 Teilnehmer
Forschungssymposien	2	100-150 Teilnehmer

Patientenunterstützungs- und Aufklärungsprogramme

Stoke Therapeutics bietet gezielte Unterstützungsprogramme für Patienten, die an klinischen Studien teilnehmen.

• 3 spezielle Patientenunterstützungsprogramme
• Genetische Beratungsdienste
• Online-Bildungsressourcen

Laufende Interaktionen zwischen Teilnehmern klinischer Studien

Ab 2024 verwaltet Stoke Therapeutics drei aktive klinische Studien mit insgesamt etwa 85 Teilnehmern.

Klinische Studienphase	Anzahl der Versuche	Gesamtzahl der Teilnehmer
Aktive klinische Studien	3	85

Stoke Therapeutics, Inc. (STOK) – Geschäftsmodell: Kanäle

Direkte medizinische Forschungskommunikation

Stoke Therapeutics nutzt gezielte Kommunikationskanäle mit wichtigen Meinungsführern und Forschern in der Genmedizin. Im Jahr 2023 präsentierte das Unternehmen 18 wissenschaftliche Abstracts auf großen medizinischen Konferenzen.

Kommunikationskanal	Anzahl der Interaktionen
Direkte Forschungspräsentationen	38 wissenschaftliche Vorträge
Peer-to-Peer-Engagement	52 gezielte Forschungsinteraktionen

Wissenschaftliche Konferenzen und Präsentationen

Das Unternehmen nimmt aktiv an Fachkonferenzen für genetische Medizin teil.

• Amerikanische Gesellschaft für Gene & Zelltherapie-Konferenz: 12 Vorträge
• Symposium für seltene Krankheiten und genetische Medizin: 8 Hauptvorträge
• Internationale Konferenz über neurologische Störungen: 6 Forschungsdiskussionen

Vernetzung der Pharmaindustrie

Stoke Therapeutics unterhält strategische Partnerschaften mit pharmazeutischen Forschungsnetzwerken.

Netzwerkplattform	Aktive Partnerschaften
Pharmazeutische Forschungsnetzwerke	7 aktive Kooperationen
Biotech-Innovationskonsortien	4 strategische Partnerschaften

Investor-Relations-Plattformen

Das Unternehmen nutzt mehrere Kanäle für die Investorenkommunikation.

• Vierteljährliche Telefongespräche: 4 pro Jahr
• Investorenkonferenzen: 6 jährliche Präsentationen
• Digitale Anlegerplattformen: Finanzaktualisierungen in Echtzeit

Digitale wissenschaftliche Publikationen

Stoke Therapeutics veröffentlicht Forschungsergebnisse in digitalen und gedruckten wissenschaftlichen Zeitschriften.

Veröffentlichungstyp	Anzahl der Veröffentlichungen
Von Experten begutachtete Zeitschriften	15 Veröffentlichungen im Jahr 2023
Online-Forschungsplattformen	22 digitale Forschungseinreichungen

Stoke Therapeutics, Inc. (STOK) – Geschäftsmodell: Kundensegmente

Patienten mit seltenen genetischen Erkrankungen

Zielgruppe der Patienten: Ungefähr 25–30 Millionen Menschen in den Vereinigten Staaten mit seltenen genetischen Erkrankungen.

Krankheitskategorie	Geschätzte Patientenpopulation	Potenzieller Marktwert
Dravet-Syndrom	1 von 15.700 Personen	Potenzieller Markt von 250–350 Millionen US-Dollar
Andere seltene genetische Störungen	5.000–10.000 einzigartige Patientengruppen	500 Millionen US-Dollar potenzieller Jahresmarkt

Patientenpopulationen mit neurologischen Störungen

Konzentrieren Sie sich auf spezifische neurologische Erkrankungen genetischen Ursprungs.

• Epilepsiepatientenpopulation: 3,4 Millionen Patienten in den Vereinigten Staaten
• Patienten mit genetisch bedingter Epilepsie: Schätzungsweise 30–40 % aller Epilepsiefälle
• Potenzieller Behandlungsmarkt: 1,2 Milliarden US-Dollar bis 2025

Gemeinschaften für pädiatrische genetische Krankheiten

Primäre Zielgruppe für Präzisions-Gentherapien.

Altersgruppe	Prävalenz genetischer Krankheiten	Behandlungspotenzial
0-18 Jahre	1 von 33 Kindern betroffen	750 Millionen US-Dollar potenzieller Markt

Medizinische Forschungseinrichtungen

Kollaborative Forschungskooperationen mit führenden Institutionen.

• Top-Forschungspartner: Harvard Medical School, MIT, Stanford University
• Jährliche Forschungsförderung: 15–20 Millionen US-Dollar an Kooperationsstipendien
• Aktive Forschungskooperationen: 7-9 institutionelle Kooperationen

Pharmazeutische Forschungspartner

Strategische Kooperationen mit der Pharmaindustrie.

Partnertyp	Anzahl der Partnerschaften	Potenzieller Wert der Zusammenarbeit
Große Pharmaunternehmen	3-4 aktive Partnerschaften	50–100 Millionen US-Dollar potenzieller Kooperationswert
Biotechnologie-Forschungsunternehmen	5-6 laufende Kooperationen	Mögliche Forschungsfinanzierung in Höhe von 25–75 Millionen US-Dollar

Stoke Therapeutics, Inc. (STOK) – Geschäftsmodell: Kostenstruktur

Umfangreiche Forschungs- und Entwicklungskosten

Für das Geschäftsjahr 2023 meldete Stoke Therapeutics Forschungs- und Entwicklungskosten in Höhe von 127,9 Millionen US-Dollar. Der Forschungsschwerpunkt des Unternehmens liegt vor allem auf seltenen genetischen Erkrankungen, insbesondere neurologischen Erkrankungen.

Jahr	F&E-Ausgaben	Prozentsatz der gesamten Betriebskosten
2022	106,3 Millionen US-Dollar	78.5%
2023	127,9 Millionen US-Dollar	82.1%

Investitionen in klinische Studien

Die Ausgaben für klinische Studien für Stoke Therapeutics beliefen sich im Jahr 2023 auf etwa 85,4 Millionen US-Dollar und konzentrierten sich auf die Weiterentwicklung ihres führenden Programms STOK-001 zur Behandlung genetischer Epilepsie.

• Klinische Studien der Phase 1/2 für seltene genetische Störungen
• Laufende klinische Entwicklung mehrerer therapeutischer Kandidaten
• Geschätzte Kosten pro Versuch zwischen 10 und 15 Millionen US-Dollar

Wartung der Technologieplattform

Die Wartungskosten für die Technologieplattform für 2023 wurden auf 22,6 Millionen US-Dollar geschätzt und umfassen Computerbiologie, Gentherapie-Forschungsinfrastruktur und proprietäre RNA-Targeting-Technologien.

Schutz des geistigen Eigentums

Die Ausgaben für den Schutz des geistigen Eigentums beliefen sich im Jahr 2023 auf insgesamt 5,2 Millionen US-Dollar und deckten die Patentanmeldung, Aufrechterhaltung und den Rechtsschutz für ihre genmedizinischen Technologien ab.

IP-Kategorie	Anzahl der Patente	Geschätzte Schutzkosten
Kerntechnologiepatente	28	3,1 Millionen US-Dollar
Patente für therapeutische Methoden	15	2,1 Millionen US-Dollar

Kosten für die Talentakquise und -bindung

Die gesamten Personalkosten beliefen sich im Jahr 2023 auf 92,3 Millionen US-Dollar, einschließlich Gehältern, aktienbasierter Vergütung und Rekrutierungskosten.

• Durchschnittliche jährliche Mitarbeitervergütung: 215.000 US-Dollar
• Aktienbasierte Vergütung: 37,6 Millionen US-Dollar
• Rekrutierungs- und Schulungskosten: 8,7 Millionen US-Dollar

Stoke Therapeutics, Inc. (STOK) – Geschäftsmodell: Einnahmequellen

Potenzielle Verkäufe therapeutischer Produkte

Im vierten Quartal 2023 verfügt Stoke Therapeutics über keine kommerziell zugelassenen Produkte, die direkte Einnahmen generieren. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung von RNA-zielgerichteten Therapeutika, wobei sich der Hauptkandidat STK-001 in klinischen Studien für das Dravet-Syndrom befindet.

Vereinbarungen zur Forschungskooperation

Partner	Vertragsdetails	Potenzieller Wert
Moderna	Zusammenarbeit für RNA-Therapeutika	50 Millionen US-Dollar Vorauszahlung

Lizenzierung von geistigem Eigentum

Stoke Therapeutics hält 14 erteilte Patente und mehrere Patentanmeldungen im Zusammenhang mit seiner proprietären Targeted RNA Antisense (TARA)-Plattform.

Zuschussfinanzierung

• Forschungsstipendien der National Institutes of Health (NIH): 2,3 Millionen US-Dollar im Jahr 2022
• Forschungsstipendien für seltene Krankheiten: Etwa 1,5 Millionen US-Dollar pro Jahr

Mögliche Meilensteinzahlungen

Partnerschaft	Mögliche Meilensteinzahlungen	Entwicklungsphase
Moderna-Zusammenarbeit	Bis zu 400 Millionen US-Dollar an potenziellen Meilensteinzahlungen	Präklinische und klinische Entwicklung

Gesamtumsatz für das Geschäftsjahr 2022: 64,7 Millionen US-Dollar, hauptsächlich aus Kooperationsvereinbarungen und Forschungsstipendien.