Stoke Therapeutics, Inc. (Stok): Business Model Canvas [Jan-2025 Mis à jour]

Dans le royaume de la pointe de la médecine génétique, Stoke Therapeutics, Inc. (Stok) émerge comme une force pionnière, révolutionnant notre approche des troubles génétiques rares et difficiles. En tirant parti de leur plate-forme révolutionnaire de montage et de régulation de l'ARN ciblé (Tango), la société est prête à transformer la médecine de précision, offrant de l'espoir aux patients souffrant de conditions génétiques auparavant non traitables. Cette toile complète du modèle commercial dévoile le plan stratégique d'un innovateur biotechnologique déterminé à repousser les limites de la découverte scientifique et de l'intervention thérapeutique.

Stoke Therapeutics, Inc. (Stok) - Modèle commercial: partenariats clés

Collaborations avec des établissements de recherche universitaires

Stoke Therapeutics a établi des partenariats de recherche clés avec les établissements universitaires suivants:

Institution	Focus de recherche	Année de partenariat
École de médecine de l'Université du Massachusetts	Thérapeutique à l'ARN pour les troubles génétiques	2019
École de médecine de Harvard	Recherche de maladies génétiques neurologiques	2020

Partenariats stratégiques avec les sociétés pharmaceutiques

Stoke Therapeutics a développé des collaborations stratégiques avec les sociétés pharmaceutiques:

• Biogen Inc. - Collaboration pour les thérapies génétiques des maladies neurologiques
• Vertex Pharmaceuticals - Partenariat pour la recherche de troubles génétiques rares

Recherche génétique et réseaux de recherche de maladies rares

Stoke Therapeutics participe aux réseaux de recherche suivants:

Réseau	Domaine de mise au point	Statut d'adhésion
Réseau de recherche clinique de maladies rares (RDCRN)	Troubles génétiques rares	Membre actif
Organisation nationale pour les troubles rares (NORD)	Plaidoyer et recherche rares	Partenaire collaboratif

Partenariats potentiels de sites d'essai cliniques

Stoke Therapeutics a établi des partenariats d'essais cliniques avec:

• Hôpital général du Massachusetts
• Santé des enfants de Stanford
• Centre médical de l'hôpital pour enfants de Cincinnati

Recherche totale et investissements en partenariat à partir de 2023: 24,3 millions de dollars

Nombre de collaborations de recherche active: 7

Stoke Therapeutics, Inc. (Stok) - Modèle d'entreprise: Activités clés

Développement thérapeutique ciblé par l'ARN

Depuis le Q4 2023, Stoke Therapeutics se concentre sur le développement de thérapies ciblées par l'ARN ciblant des maladies génétiques spécifiques.

Focus de développement	État actuel	Target Diseases
Thérapeutique à l'ARN	Étape clinique avancée	Troubles neurologiques génétiques
Approche de la médecine de précision	Plusieurs programmes en pipeline	Conditions génétiques rares

Recherche préclinique et clinique

L'investissement en recherche pour 2023 a totalisé 83,4 millions de dollars dédiés aux activités de recherche préclinique et clinique.

• Essais cliniques en cours pour STK-001 dans le syndrome de Dravet
• Recherche préclinique pour des cibles de maladies génétiques supplémentaires
• Collaboration avec les établissements de recherche universitaires

Enquête sur le mécanisme des maladies génétiques

Stoke Therapeutics étudie les mécanismes génétiques spécifiques avec une approche de recherche ciblée.

Domaine de recherche	Nombre de cibles identifiées	Investissement en recherche
Analyse du mécanisme génétique	12 cibles génétiques identifiées	24,7 millions de dollars en 2023

Plateforme de montage et de réglementation de l'ARN ciblé propriétaire (Tango)

La plate-forme Tango représente l'innovation technologique de base pour le développement thérapeutique à l'ARN.

• Technologie de montage de l'ARN propriétaire
• Application potentielle sur plusieurs troubles génétiques
• Portefeuille de brevets Protéger la technologie de la plate-forme

Processus de découverte et de développement de médicaments

Le pipeline de développement de médicaments démontre une approche stratégique de l'innovation thérapeutique.

Étape de développement	Nombre de programmes	Coût de développement estimé
Étape préclinique	4 programmes	42,3 millions de dollars
Étape clinique	2 programmes	61,9 millions de dollars

Stoke Therapeutics, Inc. (Stok) - Modèle d'entreprise: Ressources clés

Plate-forme technologique de tango propriétaire

La plate-forme technologique du Tango (augmentation ciblée de la sortie du gène nucléaire) de Stoke Therapeutics se concentre sur le développement de la thérapie antisens de l'acide oligonucléique (ASO). En 2024, la plate-forme cible les maladies génétiques avec des mécanismes spécifiques à médiation par l'ARN.

Métrique technologique	Données spécifiques
Demandes de brevet	17 Brevets délivrés au quatrième trimestre 2023
Investissement en R&D	78,3 millions de dollars en 2023

Expertise spécialisée de la recherche génétique

La société maintient une équipe de recherche ciblée spécialisée dans les thérapies génétiques.

• Personnel de recherche total: 124 employés
• Rechercheurs au niveau du doctorat: 63
• Spécialistes génétiques: 42

Portefeuille de propriété intellectuelle

Stoke Therapeutics maintient une solide stratégie de propriété intellectuelle.

Catégorie IP	Quantité
Familles totales de brevets	23
Demandes de brevet en instance	8

Installations de recherche et de développement

Situé à Bedford, Massachusetts, avec environ 48 000 pieds carrés d'espace de laboratoire et de recherche.

Personnel scientifique et médical qualifié

L'entreprise emploie des professionnels spécialisés avec des antécédents scientifiques avancés.

• Total des employés: 214 (en décembre 2023)
• Personnel de recherche: 124
• Équipe de développement clinique: 36
• Personnel de fabrication: 22

Stoke Therapeutics, Inc. (Stok) - Modèle d'entreprise: propositions de valeur

Approches de traitement des maladies génétiques innovantes

Stoke Therapeutics se concentre sur le développement de la thérapie ciblée par l'ARN avec un accent spécifique sur les troubles génétiques rares. Au quatrième trimestre 2023, le candidat principal de la société, STK-001, cible le syndrome de Dravet avec une opportunité de marché potentielle d'environ 500 millions de dollars par an.

Zone thérapeutique	Condition cible	Taille du marché potentiel
Troubles génétiques rares	Syndrome de Dravet	500 millions de dollars
Maladies neurologiques	Épilepsies liées à SCN1A	350 millions de dollars

Médecine de précision ciblant les troubles génétiques rares

L'augmentation ciblée propriétaire de la société de la plate-forme de sortie de gènes nucléaires (Tango) permet des interventions génétiques précises.

• Élaboré une technologie thérapeutique ciblée par l'ARN propriétaire
• Concentrez-vous sur les conditions génétiques avec des options de traitement limitées
• Potentiel pour aborder les troubles génétiques au niveau moléculaire

Potentiel pour résoudre les conditions génétiques auparavant inextraitables

Stoke Therapeutics a rapporté des pipelines de recherche ciblant plusieurs troubles génétiques rares ayant des besoins médicaux non satisfaits importants.

Étape de recherche	Nombre de programmes	Conditions ciblées
Préclinique	3-4 programmes	Troubles neurologiques rares
Développement clinique	1-2 programmes	Syndrome de Dravet

Solutions thérapeutiques ciblées par l'ARN

En 2023, Stoke Therapeutics a investi environ 75 millions de dollars de recherche et développement pour l'avancement des technologies thérapeutiques de l'ARN.

• Technologie de plate-forme de tango propriétaire
• Approche d'intervention génétique de précision
• Potentiel pour moduler l'expression des gènes

Interventions de maladies génétiques personnalisées

L'approche de l'entreprise permet des stratégies thérapeutiques ciblées pour des mutations génétiques spécifiques.

Caractéristique technologique	Valeur unique
Spécificité génétique	Ciblage moléculaire précis
Personnalisation du traitement	Interventions génétiques spécifiques au patient

Stoke Therapeutics, Inc. (Stok) - Modèle d'entreprise: relations clients

Engagement direct avec les groupes de défense des patients

En 2024, Stoke Therapeutics entretient des partenariats actifs avec 7 organisations de défense des patients atteints de maladies rares axées sur les troubles génétiques.

Type de groupe de plaidoyer	Nombre de partenariats actifs	Domaines de concentration
Groupes de troubles génétiques rares	7	Conditions neurologiques génétiques

Collaboration communautaire scientifique

Stoke Therapeutics collabore avec 12 établissements de recherche universitaires et 5 centres de recherche pharmaceutique dans le monde.

• 12 partenariats de recherche académique
• 5 collaborations du centre de recherche pharmaceutique
• Recherche sur la recherche sur les thérapies génétiques ciblées par l'ARN

Communication transparente sur les progrès de la recherche

La société organise 4 événements de communication scientifique chaque année, y compris des conférences d'investisseurs et des symposiums de recherche.

Type d'événement de communication	Fréquence annuelle	Moyenne des participants
Conférences d'investisseurs	2	150-200 participants
Symposiums de recherche	2	100-150 participants

Programmes de soutien aux patients et d'éducation

Stoke Therapeutics propose des programmes de soutien ciblés aux patients inscrits à des essais cliniques.

• 3 programmes de soutien aux patients dédiés
• Services de conseil génétique
• Ressources éducatives en ligne

Interactions des participants en cours d'essai clinique

En 2024, Stoke Therapeutics gère 3 essais cliniques actifs avec environ 85 participants au total.

Phase d'essai clinique	Nombre de procès	Total des participants
Essais cliniques actifs	3	85

Stoke Therapeutics, Inc. (Stok) - Modèle commercial: canaux

Communication de recherche médicale directe

Stoke Therapeutics utilise des canaux de communication ciblés avec les principaux leaders d'opinion et les chercheurs en médecine génétique. En 2023, la société a présenté 18 résumés scientifiques lors de grandes conférences médicales.

Canal de communication	Nombre d'interactions
Présentations de recherche directes	38 présentations scientifiques
Engagement entre pairs	52 Interactions de recherche ciblées

Conférences et présentations scientifiques

L'entreprise participe activement à des conférences spécialisées en médecine génétique.

• Société américaine de gène & Conférence de thérapie cellulaire: 12 présentations
• Symposium de maladie rare et de médecine génétique: 8 présentations d'ouverture
• Conférence internationale sur les troubles neurologiques: 6 discussions de recherche

Réseautage de l'industrie pharmaceutique

Stoke Therapeutics maintient des partenariats stratégiques avec les réseaux de recherche pharmaceutique.

Plate-forme de réseautage	Partenariats actifs
Réseaux de recherche pharmaceutique	7 collaborations actives
Consortiums d'innovation biotechnologique	4 partenariats stratégiques

Plateformes de relations avec les investisseurs

L'entreprise utilise plusieurs canaux pour la communication des investisseurs.

• Répédances trimestrielles: 4 par an
• Conférences des investisseurs: 6 présentations annuelles
• Plateformes d'investisseurs numériques: mises à jour financières en temps réel

Publications scientifiques numériques

Stoke Therapeutics publie des recherches dans des revues scientifiques numériques et imprimées.

Type de publication	Nombre de publications
Journaux évalués par des pairs	15 publications en 2023
Plateformes de recherche en ligne	22 soumissions de recherche numérique

Stoke Therapeutics, Inc. (Stok) - Modèle d'entreprise: segments de clientèle

Patiens de maladies génétiques rares

Population de patients cibles: environ 25 à 30 millions d'individus aux États-Unis atteints de maladies génétiques rares.

Catégorie de maladie	Population estimée des patients	Valeur marchande potentielle
Syndrome de Dravet	1 individus sur 15 700	Marché potentiel de 250 à 350 millions de dollars
Autres troubles génétiques rares	5 000 à 10 000 groupes de patients uniques	Marché annuel potentiel de 500 millions de dollars

Populations de patients du trouble neurologique

Concentrez-vous sur des conditions neurologiques spécifiques avec des origines génétiques.

• Population de patients en épilepsie: 3,4 millions de patients aux États-Unis
• Patients d'épilepsie génétiques: estimé 30 à 40% du total des cas d'épilepsie
• Marché du traitement potentiel: 1,2 milliard de dollars d'ici 2025

Communautés de maladies génétiques pédiatriques

Cible primaire démographique pour les thérapies génétiques de précision.

Groupe d'âge	Prévalence des maladies génétiques	Potentiel de traitement
0-18 ans	1 enfants sur 33 touchés	Marché potentiel de 750 millions de dollars

Institutions de recherche médicale

Partenariats de recherche collaborative avec les principaux institutions.

• Top Collaborateurs de la recherche: Harvard Medical School, MIT, Stanford University
• Financement de la recherche annuelle: 15-20 millions de dollars en subventions collaboratives
• Partenariats de recherche actifs: 7-9 collaborations institutionnelles

Partenaires de recherche pharmaceutique

Collaborations stratégiques de l'industrie pharmaceutique.

Type de partenaire	Nombre de partenariats	Valeur de collaboration potentielle
Grandes sociétés pharmaceutiques	3-4 partenariats actifs	Valeur de collaboration potentielle de 50 à 100 millions de dollars
Cabinets de recherche en biotechnologie	5-6 collaborations en cours	25 à 75 millions de dollars de financement de recherche potentiel

Stoke Therapeutics, Inc. (Stok) - Modèle d'entreprise: Structure des coûts

Dépenses de recherche et développement approfondies

Pour l'exercice 2023, Stoke Therapeutics a déclaré des dépenses de R&D de 127,9 millions de dollars. La recherche de l'entreprise se concentre principalement sur des maladies génétiques rares, en particulier les troubles neurologiques.

Année	Dépenses de R&D	Pourcentage des dépenses d'exploitation totales
2022	106,3 millions de dollars	78.5%
2023	127,9 millions de dollars	82.1%

Investissements d'essais cliniques

Les dépenses des essais cliniques pour Stoke Therapeutics en 2023 étaient d'environ 85,4 millions de dollars, axées sur la progression de leur programme principal Stok-001 pour les traitements génétiques de l'épilepsie.

• Phase 1/2 essais cliniques pour les troubles génétiques rares
• Développement clinique en cours pour plusieurs candidats thérapeutiques
• Des coûts estimés par essai variant entre 10 et 15 millions de dollars

Maintenance de la plate-forme technologique

Les coûts de maintenance des plateformes technologiques pour 2023 ont été estimés à 22,6 millions de dollars, couvrant la biologie informatique, l'infrastructure de recherche sur la thérapie génique et les technologies de ciblage d'ARN propriétaires.

Protection de la propriété intellectuelle

Les dépenses de protection de la propriété intellectuelle en 2023 ont totalisé 5,2 millions de dollars, couvrant le dépôt, l'entretien et la protection juridique des brevets pour leurs technologies de médecine génétique.

Catégorie IP	Nombre de brevets	Coût de protection estimé
Brevets technologiques de base	28	3,1 millions de dollars
Brevets de méthode thérapeutique	15	2,1 millions de dollars

Frais d'acquisition et de rétention de talents

Les dépenses totales du personnel pour 2023 étaient de 92,3 millions de dollars, notamment les salaires, la rémunération en actions et les frais de recrutement.

• Compensation annuelle moyenne des employés: 215 000 $
• Compensation à base d'actions: 37,6 millions de dollars
• Frais de recrutement et de formation: 8,7 millions de dollars

Stoke Therapeutics, Inc. (Stok) - Modèle d'entreprise: Strots de revenus

Ventes de produits thérapeutiques potentiels

Depuis le quatrième trimestre 2023, Stoke Therapeutics n'a pas de produits approuvés commercialement générant des revenus directs. L'entreprise se concentre sur le développement de la thérapie ciblée par l'ARN, avec le candidat principal STK-001 dans les essais cliniques pour le syndrome de Dravet.

Accords de collaboration de recherche

Partenaire	Détails de l'accord	Valeur potentielle
Moderne	Collaboration pour l'ARN Therapeutics	Paiement initial de 50 millions de dollars

Licence de propriété intellectuelle

Stoke Therapeutics tient 14 brevets délivrés et plusieurs demandes de brevet liées à sa plate-forme antisens d'ARN ciblée (TARA) propriétaire.

Subventions

• Concessions de recherche des National Institutes of Health (NIH): 2,3 millions de dollars en 2022
• Subventions de recherche sur les maladies rares: environ 1,5 million de dollars par an

Paiements de jalons potentiels

Partenariat	Paiements de jalons potentiels	Étape de développement
Collaboration moderne	Jusqu'à 400 millions de dollars en paiements de jalons potentiels	Développement préclinique et clinique

Revenu total pour l'exercice 2022: 64,7 millions de dollars, principalement des accords de collaboration et des subventions de recherche.